公司核心药物Vamikibart的III期临床试验结果 - 罗氏宣布了其研究性药物vamikibart用于治疗葡萄膜炎性黄斑水肿的两项III期研究MEERKAT和SANDCAT的结果，数据显示该药物在改善视力和减轻黄斑厚度方面具有潜力[1] - 在MEERKAT研究中，与假注射组相比，0.25 mg和1 mg剂量的vamikibart治疗组在主要终点上均显示出统计学上的显著优越性，差异分别为19.9%和36.9%[2][4] - Vamikibart是首个旨在解决驱动UME炎症的非甾体靶向疗法，可能为患者提供潜在的新治疗选择[5] 药物疗效数据 - 在次要终点方面，两项研究均显示，vamikibart治疗组在最佳矫正视力平均变化和中央子区厚度平均变化方面，均实现了快速且具有临床意义的改善[2] - 在MEERKAT研究中，0.25 mg和1 mg vamikibart组患者的BCVA平均改善分别为+9.6个字母和+12.8个字母，而假注射组为+3.5个字母[4] - 在MEERKAT研究中，0.25 mg和1 mg vamikibart组患者的CST平均减少分别为-187.5 µm和-196.1 µm，而假注射组为-58.5 µm[6] 药物安全性与耐受性 - Vamikibart在两项研究中普遍耐受性良好，治疗相关的眼部不良事件和眼内炎症事件发生率较低，且未发生视网膜闭塞性血管炎事件[2] - 在MEERKAT研究中，0.25 mg和1 mg vamikibart组患者发生一次或多次治疗相关眼部不良事件的比例分别为4.1%和1.3%，假注射组为0%[6] - 在接受vamikibart治疗的患者中，最常见的不良事件是结膜出血和眼压升高[2] 疾病背景与未满足需求 - 葡萄膜炎性黄斑水肿是葡萄膜炎患者中度和重度视力丧失的主要原因，也是葡萄膜炎中最常见的威胁视力的并发症[8] - 在美国和欧洲，葡萄膜炎导致的失明占失明总数的10%至20%，在发展中国家这一比例高达25%[8] - 目前UME的标准治疗是类固醇，但其与严重的副作用相关，如眼压升高、青光眼和白内障，并且存在公认的疗效局限性[8] 公司研发管线与战略 - 公司在眼科领域拥有最广泛的视网膜疾病研发管线，涵盖抗体、基因和细胞疗法等多种模式，针对包括视网膜血管疾病、糖尿病眼病、地图样萎缩以及葡萄膜炎性黄斑水肿在内的多种威胁视力的疾病[11] - 公司已为眼科疾病带来突破性治疗，例如Susvimo是首个美国FDA批准的、用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性的可重复填充眼内植入物，Vabysmo是首个获批用于眼部的双特异性抗体[12] - Vamikibart在美国和欧盟已获得孤儿药认定[9]

公司研发进展 - 罗氏集团成员基因泰克宣布了其研究性药物vamikibart在治疗葡萄膜炎性黄斑水肿的两项III期研究结果 [1] - 研究评估了两种剂量vamikibart的疗效和安全性 剂量分别为0.25毫克和1毫克 [1] - 研究对照组采用了模拟玻璃体内注射的假手术程序 [1] 疾病背景 - 葡萄膜炎性黄斑水肿的特征是由于眼部炎症导致黄斑区液体积聚 [1]

核心观点 - 罗氏公司公布了其在研药物vamikibart用于治疗葡萄膜炎性黄斑水肿的两项III期临床试验的积极结果[1] 数据显示该药物在改善视力和降低黄斑厚度方面显示出潜力[1] 公司首席医疗官认为这有望满足该疾病领域未满足的医疗需求[2] 临床试验设计与疾病背景 - MEERKAT和SANDCAT是两项设计相同的III期、全球性、多中心、随机、双盲、假注射对照临床试验[9] 患者被随机分配接受每四周一次的0.25 mg vamikibart、1 mg vamikibart或假注射治疗，持续至16周[9] - 葡萄膜炎性黄斑水肿是一种由葡萄膜炎引起的黄斑区液体积聚的眼部炎症性疾病，可导致视力丧失[1][10] 它是葡萄膜炎患者中度和重度视力丧失的主要原因[10] 在美国和欧洲，葡萄膜炎导致了10%至20%的失明病例[10] 疗效数据总结 - 在MEERKAT研究中，与假注射组相比，0.25 mg和1.0 mg vamikibart治疗组在第16周时视力改善至少15个字母的患者比例分别高出19.9%和36.9%，结果具有统计学显著性[5] - 在SANDCAT研究中，0.25 mg vamikibart组显示出20.7%的改善，具有名义显著性；1.0 mg组显示出10.9%的改善[5] - 关键次要终点显示，两个试验中vamikibart治疗组的最佳矫正视力平均变化和中心凹下厚度平均变化均优于假注射组，支持其整体疗效[2][8] 例如，在MEERKAT研究中，1.0 mg组BCVA平均改善了+12.8个字母，CST平均减少了-196.1 µm[8] 安全性数据总结 - Vamikibart在两个研究中普遍耐受性良好，治疗相关的眼部不良事件和眼内炎症事件发生率较低，且未发生视网膜闭塞性血管炎事件[4][8] 最常见的眼部不良事件是结膜出血和眼压升高[4] 药物特点与研发意义 - Vamikibart是一种研究性的单克隆抗体，靶向白细胞介素-6，是首个旨在解决驱动UME炎症的非甾体靶向疗法[7][11] 与目前标准疗法类固醇相比，可能提供一个具有临床相关性的、局部注射的非甾体治疗选择[2] - 该药物已在美国和欧盟获得孤儿药认定[12] 这些III期研究的数据将在全球范围内与卫生当局进行讨论[7] 公司在眼科领域的布局 - 罗氏在眼科领域拥有最广泛的视网膜产品管线，涵盖抗体、基因和细胞疗法等多种模式，针对包括葡萄膜炎性黄斑水肿在内的多种视力威胁性疾病[13][14] 公司已为视力丧失患者带来了多项突破性眼科治疗[15]