监管审批里程碑 - 2024年12月监管领域出现多项历史性首次批准 包括百时美施贵宝的Breyanzi成为首个用于边缘区淋巴瘤的CAR-T细胞疗法 以及FDA器械与放射健康中心推出的首个旨在扩大慢性病技术可及性的数字健康试点项目TEMPO [1] - FDA同时批准了Gamida Cell Ltd的Omisirge 该疗法是首个用于治疗严重再生障碍性贫血患者的造血干细胞移植疗法 [2] - FDA还批准了Fondazione Telethon的Waskyra 该疗法是首个用于治疗Wiskott-Aldrich综合征的细胞基基因疗法 同时也是首个来自非营利性申请方的获批细胞和基因治疗产品 [2] 新药审批概况与展望 - 截至2025年 FDA共批准了44种新药 而前一年同期为50种 [3] - 在此背景下 行业关注点转向2026年1月即将到来的关键监管决定和预期批准 [3]