Company expects up to six-month review period per FDA guidelines New longer-term clinical data demonstrating durable positive brain biochemical and clinical effect for as long as 8.5 years to be presented at WORLDSymposium™ 2026 NOVATO, Calif., Jan. 30, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) today announced that it has resubmitted its Biologics License Application (BLA) seeking accelerated approval for UX111 (rebisufligene etisparvovec) AAV9 gene therapy as a treatment for p ...

核心观点 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc 2025年初步总收入为6.72亿至6.74亿美元 超出指引上限 同比增长约20% 公司预计2026年将迎来转型 包括两项潜在基因疗法获批以及一项关键三期数据读出 [1][2] 2025年初步财务表现 - 2025年初步总收入预计为6.72亿至6.74亿美元 超出指引范围上限 较2024年增长约20% [1][3] - 核心产品Crysvita 2025年收入预计为4.80亿至4.82亿美元 超出指引上限 较2024年增长约17% [3] - 另一产品Dojolvi 2025年收入预计为9500万至9700万美元 处于指引范围中点 较2024年增长约9% [3] - 截至2025年12月31日 公司现金和投资额约为7.35亿美元 [1][4] - 上述财务数据为初步未经审计结果 完整财务报告及2026年财务指引预计于2026年2月发布 [5] 2026年临床与监管催化剂 - **UX143 (setrusumab)**：用于成骨不全症的三期Orbit和Cosmic研究数据 包括骨密度、椎体骨折及患者报告的疼痛和身体功能结果 将在J.P. Morgan医疗健康大会上公布 [7] - **DTX401 (pariglasgene brecaparvovec)**：用于Ia型糖原贮积病的AAV基因疗法 生物制品许可申请滚动提交已于2025年12月完成 预计PDUFA日期在2026年第三季度 [7] - **UX111 (rebisufligene etisparvovec)**：用于A型Sanfilippo综合征的AAV基因疗法 BLA重新提交计划在2026年初进行 随后将进行最长6个月的FDA审查 [7] - **GTX-102 (apazunersen)**：用于Angelman综合征的反义寡核苷酸疗法 关键三期Aspire研究数据预计在2026年下半年读出 该研究患者已完全入组 [1][7] - **UX701 (rivunatpagene miziparvovec)**：用于威尔逊病的AAV基因疗法 关键Cyprus2+研究的剂量探索阶段第四队列已完成入组 数据预计在2026年上半年获得 [7] 公司背景与战略 - Ultragenyx是一家专注于开发治疗严重罕见和超罕见遗传疾病新型疗法的生物制药公司 [1][9] - 公司已建立多元化的产品组合 包括已获批药物和候选疗法 主要针对医疗需求高度未满足且生物学机理明确的疾病 [9] - 公司管理团队在罕见病治疗药物的开发和商业化方面经验丰富 [10] - 公司战略基于高效、节省成本的药物开发 旨在以最快的速度为患者提供安全有效的疗法 [10]