财务表现 - 公司2025年第一季度调整后每股亏损75美分 优于Zacks共识预期的1.11美元亏损 同比上年77美分亏损有所收窄 若包含股权奖励相关补偿费用 实际每股亏损93美分 同比上年98美分[1] - 总营收1.32亿美元 超出Zacks共识预期1.2亿美元 同比增长11% 其中商业化收入7600万美元 同比增长29% 超出预期6700万美元 包含自有药物Tryngolza的600万美元销售额[2][6] - 研发收入同比下降7%至5600万美元 仍高于Zacks预期的5000万美元 合作开发收入同比减少 其中Wainua合作开发收入1000万美元 同比减少100万美元[9][10] 产品管线与商业化 - 核心产品Spinraza特许权收入4800万美元 同比增长26% 超出Zacks预期4300万美元 该药物全球销售额达4.24亿美元 同比增长25%[7] - 与阿斯利康合作药物Wainua特许权收入900万美元 上季度为1000万美元 该药物在美国获批治疗hATTR-PN 欧盟近期获批并以Wainzua名称上市[3][4][7] - 首个完全自有药物Tryngolza获FDA批准治疗FCS 美国区销售额达600万美元 超出公司预期 欧盟审批预计2025年下半年完成 另有三项针对高甘油三酯血症的III期研究数据将陆续公布[5][6][18] 战略合作与授权交易 - 与日本小野制药达成血液肿瘤药物授权协议 获得2.8亿美元首付款 未来可能获得最高6.6亿美元里程碑付款及销售分成[23] - 将Tryngolza在美国、加拿大和中国以外市场的推广权授予Sobi 同时与诺华、GSK等合作伙伴推进pelacarsen和bepirovirsen等候选药物的后期开发[5][22] 2025年业绩指引 - 上调全年营收预期至7.25-7.5亿美元区间 原预期为超6亿美元 主要反映新授权交易的首付款 Zacks共识预期为6.376亿美元[12] - 预计调整后运营亏损收窄至3.75亿美元以内 原预期为4.95亿美元 预计年末现金储备将达19亿美元 高于此前预测的17亿美元[15][16] 研发进展 - 候选药物donidalorsen获FDA受理用于遗传性血管水肿治疗 最终决定日期为2025年8月21日 若获批将成为公司第二个自主商业化产品[19] - zilganersen正在开展针对Alexander病的III期研究 ION582针对Angelman综合征的全球III期研究预计2025年第二季度启动[20] - 与阿斯利康合作拓展Wainua适应症至ATTR-CM 关键III期研究数据预计2026年下半年公布[21]

财务表现 - 2025年第一季度每股亏损93美分 较去年同期的98美分亏损有所收窄 并优于市场预期的1.12美元亏损 [1] - 第一季度营收同比增长10%至1.32亿美元 超出市场预期的1.2532亿美元 主要受商业收入增长驱动 [1] - 公司上调2025年财务指引 营收预期增幅超20% 主要基于强劲的第一季度业绩及近期成功的许可交易 [2] - 2025年营收指引上调至7.25-7.5亿美元 此前预期为超6亿美元 市场共识为6.5937亿美元 [4] - 2025年调整后运营亏损预期收窄至低于3.75亿美元 此前预期为低于4.95亿美元 [4] 现金流与投资 - 公司现金及短期投资规模约19亿美元 高于此前预期的17亿美元 [4] - 通过产品收入增长及合作伙伴版税收入增加 公司预计将实现持续正现金流 [3] 产品表现 - 新药Tryngolza在获批后的首个完整季度实现超600万美元净销售额 欧洲市场审批决定预计2025年下半年做出 [6] - Wainua药物在2025年第一季度产生3900万美元销售额 为公司带来900万美元版税收入 [6] - Spinraza药物全球销售额达4.24亿美元 为公司带来4800万美元版税收入 [6] - 高剂量nusinersen正在美国(PDUFA日期为2025年9月22日)和欧盟接受上市审批 [6] 市场反应 - 公司股价在财报发布当日上涨2.01%至30.41美元 [4] 战略展望 - 未来两年内预计推出三款独立产品 将推动产品收入持续增长 [3] - 公司强调通过严格投资和运营杠杆 将有效应对动态宏观经济环境 [2]