财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度末公司现金及现金等价物接近9000万美元 [18] - 2025年第一季度净ZOLREMD收入接近100万美元，自2024年5月中旬推出以来累计销售额达350万美元 [11][18] - 2025年第一季度研发支出为1850万美元，销售、一般和行政费用为1500万美元 [18] - 2025年第一季度公司有少量净收入，原因是与Norgeene的合作获得2800万美元许可及其他收入，以及未偿还C类认股权证公允价值收益1080万美元 [19] - 公司预计战略重组努力将使年度支出减少约3000 - 3500万美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 MAVERICK - four治疗慢性中性粒细胞减少症（CN） - 正在开展全球关键的III期FORWARD试验，评估每日口服MAVERICK - four对特定慢性中性粒细胞减少症患者的安全性和有效性，目前在20多个国家筛选和招募参与者，超90%目标全球试验点已启动 [6][7] - 试验设计聚焦未满足需求最高的人群，即中度至重度CN（ANC低于1000个细胞/微升）且过去12个月经历两次或更多感染的患者，已确定ANC反应终点 [7] - 试验有超95%的效力评估ANC反应终点，150名参与者样本量独立支持感染率结果超90%的效力 [10] - 预计2025年第三或第四季度完成试验全部招募，2026年下半年公布顶线数据 [10] - 美国专利局已发出专利申请许可通知，专利预计2026年2月在美国到期，欧洲、中国、日本和加拿大的类似专利申请正在审批中 [10][11] MAVERICK - four治疗WHIM综合征 - 截至2025年3月，自2024年5月中旬推出以来，ZOLREMD累计销售额达350万美元，本季度销售额略低于上一季度，因库存补货时间波动，预计随需求增加会逐渐平稳 [11][12] - 目前处于会议季，与目标顶级免疫学家和血液学家有富有成效的交流，新患者约占第一季度末ZOLREMD治疗患者总数的40% [12] - 即将启动WHIM患者大使计划 [12] - 1月提交的MAA被欧洲监管当局接受审查，预计最早2026年第一季度获得EMA批准 [13][14] - 与Norgene达成合作，在欧洲、澳大利亚和新西兰商业化Mavorixafor；与Taberare达成合作，在中东和北非地区商业化ZOLL Remedy [15] - 有两篇摘要被临床免疫学会年会接受发表，将展示4WHIM III期开放标签扩展研究的两年数据及首次关于WHIM患者感染负担的调查结果 [16] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司在成功为WHIM综合征患者开发MAVERICK S4（品牌为ZOLREMD）后，正为更大适应症慢性中性粒细胞减少症开发MAVERICK S4 [6] - 持续推进对WHIM综合征的理解及MAVERICK - four对该疾病的影响研究 [16] - 战略重组努力预计将减少年度支出，以提高公司运营效率 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年第一季度是公司极具成效和创造价值的时期，在慢性中性粒细胞减少症临床试验推进、ZOLREMD在美国商业化进展以及扩大MAVERICK - four全球潜力方面取得重要里程碑 [5] - 公司认为FORWARD试验设计严谨且有足够效力证明MAVERICK - four对CN的影响，热图分析为CN III期试验的潜在成功提供证据 [9][10] - 公司相信能实现CN领域即将到来的里程碑，MAVERICK - four在CN领域仅在美国就可能有10 - 20亿美元的机会 [11] - 公司对开发出美国首个获批的WHIM综合征疗法感到自豪，期待未来几个季度的商业更新和全球进展里程碑 [17] 问答环节所有提问和回答 问题1：能否介绍正在招募的患者类型 - 公司表示试验中招募的患者情况良好，很多PI希望将更多患者纳入研究，但因不能改变患者治疗方案而无法实现，显示出明显的需求和兴趣 [21][22] - 公司完成了一项对约95名美国治疗慢性中性粒细胞减少症医生的大型调查，发现慢性中性粒细胞减少症患者病例集中，有明确的ICD - 10诊断代码，能清楚看到患者所在位置和难治性人群的未满足需求 [24] 问题2：诊断为CN的5万患者及其中1.5万有高未满足需求的患者数据是美国还是全球的 - 公司回答这些数据仅来自美国，是通过ICD - 10代码分析和美国索赔数据得出 [29] 问题3：试验仅招募重病患者，标签上的目标人群是重病患者还是更广泛人群，如何定义该人群 - 公司表示尽管III期研究纳入中度和重度患者，但将为整个CN人群争取标签，已有数据支持，包括来自WIM研究等，预计会有广泛标签，但最终需与FDA讨论确定 [31][32] - 公司强调目前专注于治疗难治性、有严重复发性感染的患者，向全球支付方系统展示Zolpi Remedy的价值主张 [33] 问题4：与Noregene的商业化协议是按适应症还是按Mavorixafor整体 - 公司回答该协议涵盖WHIM和CN两个适应症 [34] 问题5：目前在WHIM综合征治疗中患者的持续性和依从性情况如何 - 公司表示虽然没有具体数字，但患者对每日口服药物的依从率高于预期，这表明患者和医生认识到疾病需要治疗，ZOLENBY是合适的解决方案，公司正在开展患者教育工作，并于昨日推出新的患者教育网站 [38][39] 问题6：患者处方单位是一个月的供应量还是三个月的供应量 - 公司回答目前是一个月的供应量 [42] 问题7：FORWARD试验假设的患者退出率是多少，盲态下是否有数据表明该假设在临床试验中成立 - 公司表示目标招募150名患者，已考虑患者退出或筛选失败等情况，目前已招募受试者的特征符合预期，事件率也能证实假设，有信心在2025年第三或第四季度完成招募 [44][45]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度末公司现金及现金等价物接近9000万美元，公司认为有足够资金支持运营至2026年上半年 [18] - 2025年第一季度ZOLREMD净收入接近100万美元，自2024年5月推出以来累计销售额约350万美元 [12][18] - 2025年第一季度研发支出总计1850万美元，销售、一般和行政费用为1500万美元 [18] - 2025年第一季度因与Norgeene的合作获得2800万美元的许可及其他收入，以及1080万美元的C类认股权证收益，实现少量净收入 [19] - 公司预计战略重组将使年度支出减少约3000 - 3500万美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 MAVERICK - four用于慢性中性粒细胞减少症（CN） - 正在开展全球关键III期FORWARD试验，在20多个国家筛选和招募参与者，超90%的目标全球试验点已启动 [7] - 试验设计聚焦未满足需求最高的人群，即中度至重度CN（ANC低于1000个细胞/微升）且在过去12个月内经历两次或更多感染的患者 [7] - 已确定ANC反应终点，定义为与基线ANC相比增加超过500个细胞/微升，且在试验评估的时间点中出现50%或更多 [7] - 预计2025年第三或第四季度完成试验全部招募，2026年下半年公布 topline 数据 [11] - 美国专利局已批准一项关于MAVERIX - four治疗无CXCR4基因突变的严重慢性特发性和自身免疫性中性粒细胞减少症的专利申请，预计该专利将于2月在美国到期，欧洲、中国、日本和加拿大的类似专利申请正在审批中 [11][12] MAVERICK - four用于WHIM综合征 - 截至3月，自2024年5月推出以来ZOLREMD累计销售额达到350万美元，本季度销售额略低于上一季度，因库存补货时间波动，预计随着需求增加情况会改善 [12][13] - 新患者约占第一季度末ZULRESSMY治疗人群的40% [13] - 即将启动WHIM患者大使计划 [13] - 1月提交的MAA被欧洲监管机构接受审查，预计最早2026年第一季度获得EMA批准 [14] - 第一季度完成两项国际合作，与Norgene合作在欧洲、澳大利亚和新西兰商业化Mavorixafor，与Taberare合作在中东和北非地区商业化ZOLL Remedy [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有5万名被诊断患有某种形式CN的患者，其中约1.5万名原发性CN患者有未满足的医疗需求，占比约30 - 40% [6] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进MAVERICK - four在CN和WHIM综合征的临床试验和商业化进程，扩大其全球潜力 [5][14] - 开展市场调研，了解CN市场需求，为产品推广做准备 [23] - 加强与医疗专业人员的合作，提高WHIM综合征的知名度，支持医生寻找患者 [13] - 推进战略重组，降低公司支出 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年第一季度是公司极具成效和创造价值的时期，对实现CN的即将到来的里程碑充满信心，认为MAVERIX - four在CN领域的价值主张在美国可能代表10 - 20亿美元的机会 [5][12] - 公司为美国首个获批的WHIM综合征疗法感到自豪，期待未来几个季度的商业更新和全球推进里程碑 [17] 其他重要信息 - 公司更新了投资者资料，其中包含MAVERICK - four试验数据的详细分析 [4] - 公司的1比30反向股票分割于周一生效，认为这将解决公司在纳斯达克上市规则方面的当前缺陷 [19] 问答环节所有提问和回答 问题1: 能否介绍正在招募的患者类型以及市场需求情况 - 试验招募的患者情况良好，很多PI希望纳入更多患者，但受限于治疗安排无法实现，显示出市场对该试验的需求和兴趣 [21] - 公司完成了一项对约95名美国治疗慢性中性粒细胞减少症医生的调查，发现慢性中性粒细胞减少症患者病例集中，有明确的ICD - 10诊断代码，能清晰看到患者所在和未满足的需求 [23] 问题2: 被诊断患有CN的5万患者和有未满足需求的1.5万患者数据是美国还是全球的 - 这些数据仅针对美国，是通过ICD - 10代码分析和美国索赔数据得出的 [27] 问题3: 试验招募的是病重患者，产品标签的目标人群如何定义 - 虽然III期研究纳入中度和重度患者，但公司将为整个CN人群争取产品标签，已有数据支持，包括来自WHIM研究的数据，不过最终需与FDA讨论确定 [29] - 公司目前聚焦治疗有严重复发性感染的难治性患者，向全球支付系统展示产品的价值主张 [31] 问题4: 与Noregene的合作协议是按适应症还是按Mavorixafor整体 - 合作协议涵盖WHIM和CN两个适应症，是对该资产的全面授权 [32] 问题5: 关于WHIM患者的用药持续性和依从性情况 - 患者的依从性和坚持率高于预期，反映了未满足的医疗需求，患者和医生认识到疾病需要治疗，ZOLENBY是合适的解决方案 [36] - 公司刚刚推出了一个新的患者教育网站whimsyndrome.com [36][37] 问题6: 患者处方的药物供应量是一个月还是三个月 - 目前大多数患者的处方是一个月的供应量 [39] 问题7: FORWARD试验患者退出率的假设以及目前数据是否支持该假设 - 试验目标招募约150名患者，已考虑了退出或筛选失败等情况 [42] - 已招募患者的特征符合预期，各类型患者比例平衡，早期事件率也符合假设，公司对按计划在2025年第三或第四季度完成招募有信心 [42][43]