业绩总结 - Belapectin在2 mg剂量的2b期试验(GT-026)中显著改善了门静脉压力(HVPG)[7] - Belapectin的市场潜力预计在美国达到180亿美元[28] - 目前没有FDA批准的疗法可以逆转MASH肝硬化中的纤维化[7] 用户数据 - 预计到2024年，美国将有500万名患者患有补偿性MASH肝硬化，其中170万名患者伴有门静脉高压且无静脉曲张[28] - MASH肝硬化患者中，30%的肝移植候选者在等待期间将会死亡[16] - MASH的全球患病率估计为3%-5%，但该疾病被认为是严重漏诊[14] 新产品和新技术研发 - Belapectin在动物模型中显示出降低肝纤维化和毒性低的抗纤维化活性[8] - 在NAVIGATE试验中，2 mg/kg剂量组中无患者发展为新静脉曲张，而安慰剂组中有18%的患者发展为新静脉曲张[33] - Belapectin 2 mg/kg在18个月内显著降低了新食管静脉曲张的发生率，适用于MASH肝硬化和门脉高压患者[59] 市场扩张和并购 - MASH肝硬化的补偿性患者面临显著的未满足需求，因其疾病严重性和失代偿风险[29] - 预计MASH肝硬化将在未来成为肝移植的最常见原因[16] 负面信息 - 安慰剂组中，94.9%的患者报告了治疗相关的不良事件（TEAEs）[54] - Belapectin 2 mg/kg组和4 mg/kg组的不良事件发生率分别为97.5%和96.7%[54] - 所有治疗组的严重不良事件（TESAEs）发生率相似，安慰剂组为19.5%[54] 其他新策略和有价值的信息 - 在18个月的研究中，Belapectin 2 mg/kg组的新静脉曲张发生率为22.3%，而安慰剂组为23.9%[48] - 在18个月的研究中，Belapectin 4 mg/kg组的新静脉曲张发生率为11.3%[48] - 在18个月的研究中，Belapectin 2 mg/kg组的肝硬度（LSM）平均变化为-12.3%[51] - 在18个月的研究中，Belapectin 4 mg/kg组的肝硬度（LSM）平均变化为-12.1%[51] - 在美国患者中，Belapectin 2 mg/kg组的新食管静脉曲张发生率为6.7%[56] - 在美国患者中，Belapectin 4 mg/kg组的新食管静脉曲张发生率为12.5%[56]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Galectin Therapeutics（GALT）[1] - **行业**：制药行业，专注于NASH肝硬化和门静脉高压症治疗药物研发 纪要提到的核心观点和论据 核心观点 1. **Belapectin具有治疗NASH肝硬化和门静脉高压症的潜力**：可满足该领域显著未满足的医疗需求，有望成为治疗该疾病的有效药物[2][13] 2. **Belapectin市场前景广阔**：获批后可能有很高的采用率，预计峰值销售额可达180亿美元[15] 3. **NAVIGATE试验验证了Belapectin的有效性和安全性**：在降低食管静脉曲张发生率和改善肝脏硬度方面有积极表现，且安全性良好[36] 论据 1. **临床前研究** - 在模拟人类NASH肝硬化生物学特征的动物模型中，Belapectin可显著减少Galectin - 3染色，尤其在巨噬细胞中，降低肝脏巨噬细胞中Galectin - 3活性，减少炎症和纤维化[6] - 在肝硬化大鼠模型中，Belapectin显示出抗纤维化作用，包括降低肝纤维化和显著降低门静脉压力[6] 2. **市场研究**：第三方市场研究中，支付方和治疗医生反馈积极，强调预防静脉曲张和阻止疾病进展的临床和经济效益，表明市场对该药物有需求[14] 3. **临床试验数据** - **GT026试验**：2mg/kg剂量的Belapectin在无食管静脉曲张的患者中，可显著降低肝静脉压力梯度（HVPG），减少食管静脉曲张的发生[17] - **NAVIGATE试验** - **主要终点**：在意向治疗人群中，2mg/kg剂量组数值上事件发生率较低，但无统计学意义；在按方案分析人群中，2mg/kg剂量组食管静脉曲张发生率显著低于安慰剂组（11.3% vs 22.3%）[26][27] - **肝脏硬度**：治疗18个月后，Belapectin组肝脏硬度降低2.9 - 3.1kPa，安慰剂组仅为0.7kPa；Belapectin组肝脏硬度降低约12%，安慰剂组为3%；Belapectin 2mg/kg组肝脏硬度恶化的患者比例显著低于安慰剂组[28][29][30] - **安全性**：安慰剂组和Belapectin组因不良事件停药的比例、治疗期间出现不良事件和严重不良事件的情况无差异[30][31] - **地域差异**：美国患者中，Belapectin 2mg/kg剂量组食管静脉曲张发生率为6.7%，显著低于安慰剂组的21%；美国以外患者该比例为18.9%[31][32][33] 其他重要但是可能被忽略的内容 1. **患者特征**：NAVIGATE试验患者为老年人群，2型糖尿病和代谢综合征发生率高，血小板计数低（平均约130,000），肝脏硬度高（约24kPa），脾脏肿大（平均直径约13.9cm），约40% - 45%患者使用他汀类药物，约23%患者使用GLP - 1激动剂[23][24][25] 2. **治疗方法现状**：NASH患者分为非肝硬化和肝硬化人群，非肝硬化NASH患者可使用Resmeteram或GLP - 1激动剂如Semaglutide；肝硬化患者目前缺乏肝脏靶向治疗，主要是疫苗接种、遵循指南、营养支持、病毒和肝癌筛查等[11][12] 3. **试验设计优势**：NAVIGATE试验采用中央评审的内镜视频跟踪静脉曲张发展作为主要终点，增加了识别静脉曲张的可能性，但不同内镜医生之间可能存在分歧[39][40][41] 4. **药物协同作用**：推测Belapectin与GLP - 1受体激动剂和他汀类药物可能存在协同作用，Semaglutide单独用于代偿性肝硬化患者效果不佳，但联合使用可能有潜力[35] 5. **疾病进展关联**：肝脏硬度与门静脉高压相关，肝脏硬度不增加表明患者进展为门静脉高压并发症（如静脉曲张）的可能性降低[52] 6. **患者群体独特性**：该试验针对的是几乎最严重的NASH肝硬化患者群体，与其他试验选择的患者群体不同，其他试验可能选择血小板计数较高、肝脏硬度较低的患者[58][59][62] 7. **内镜终点意义**：该试验是首个与FDA达成共识，以内镜终点可能使药物获得FDA批准的试验，具有独特性[63][64]

文章核心观点 Galectin Therapeutics公司将于2025年6月16日举办虚拟关键意见领袖（KOL）活动，聚焦MASH肝硬化和门静脉高压的未满足需求和治疗现状，展示belapectin治疗相关疾病的3期临床试验结果 [1][2] 活动信息 - 活动时间为2025年6月16日下午12:00（美国东部时间） [1] - 活动形式为虚拟活动，需点击链接注册 [1] - 活动聚焦MASH肝硬化和门静脉高压的未满足需求和治疗现状 [2] - 活动将展示Galectin公司NAVIGATE 3期临床试验中belapectin治疗MASH肝硬化和门静脉高压的结果 [2] - 活动正式演讲后将有现场问答环节 [3] 关键意见领袖介绍 Naga P. Chalasani, MD - 现任印第安纳大学医学院胃肠病学和肝病学教授等多个职位 [4] - 是NAFLD和DILI领域权威，连续15年以上被评为顶级医生 [4] - 自1999年起获美国国立卫生研究院（NIH）资助，目前负责多项NIH奖项 [4] - Google Scholar H指数为120，被引用75,000次（截至2025年2月） [4] - 指导超75名学生和初级教员，20名受指导者获联邦资助 [4] Naim Alkhouri, MD, FAASLD, DABOM - 是Summit Clinical Research首席学术官和克利夫兰北岸胃肠病学脂肪性肝病项目主任 [5] - 是MASH治疗领域关键意见领袖，为多家制药和生物标志物开发公司提供咨询 [5] - 是多项全球MASH多中心试验的主要研究者，也是AASLD MASLD特殊兴趣小组（MASLD SIG）成员 [5] - 发表超260篇论文，在国内外医学会议上展示研究成果 [5] 公司介绍 - Galectin Therapeutics致力于开发改善慢性肝病和癌症患者生活的新型疗法 [8] - 公司领先药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物，可抑制galectin - 3蛋白，获美国食品药品监督管理局快速通道指定 [8] - 主要开发项目针对伴有肝硬化的MASH，肝脏肝硬化是紧迫医疗需求和重要药物开发机会 [8] - 其他开发项目包括晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫治疗，推进这些临床项目很大程度取决于找到合适合作伙伴 [8] - 公司官网为www.galectintherapeutics.com [8] 公司联系方式 - 公司首席财务官Jack Callicutt，联系电话(678) 620 - 3186，邮箱ir@galectintherapeutics.com [10] - 投资者关系联系人Kevin Gardner，邮箱kgardner@lifesciadvisors.com [10]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务结果和业务更新，展示了belapectin在治疗MASH相关肝硬化和门静脉高压方面的潜在疗效，有望成为该领域首个靶向治疗药物，同时公司财务状况在一定程度上有所改善 [1][2][3] 分组1：Belapectin项目亮点 - Belapectin是一种靶向galectin - 3的复合碳水化合物药物，用于治疗MASH和纤维化 [5] - NAVIGATE 2b/3期试验评估belapectin预防MASH肝硬化食管静脉曲张的疗效和安全性，2025年5月10日在EASL大会上展示试验数据和生物标志物数据 [7] - 2mg/kg剂量的belapectin在第26周、52周和78周肝脏硬度较基线有统计学显著降低，提示可能使肝脏硬度逆转，而安慰剂组无改善 [7][8] - 与2mg/kg组相比，安慰剂组肝脏硬度绝对增加>10 kPa的患者多64%，肝脏硬度恶化>10 kPa且增加>30%的患者多62.5% [8] - 2mg/kg组肝脏硬度显著恶化的患者比例明显低于安慰剂组，强化了疾病进展与静脉曲张发展的关系 [3] - 2mg/kg和4mg/kg组Fibroscan数据较基线有统计学显著变化，安慰剂组无显著变化，2mg/kg组在多个临床终点上显著优于安慰剂组 [4] 分组2：2025年第一季度财务亮点 - 截至2025年3月31日，公司有740万美元现金及现金等价物，董事会主席提供的两条信贷额度还有1100万美元可用，预计资金可支持到2025年8月 [12] - 2025年第一季度研发费用为650万美元，低于2024年同期的810万美元，主要因NAVIGATE临床试验支出时间不同 [12] - 2025年第一季度一般及行政费用为140万美元，低于2024年同期的160万美元 [12] - 2025年第一季度公司普通股股东净亏损960万美元，合每股亏损0.15美元，低于2024年同期的1150万美元和每股亏损0.19美元 [12] 分组3：公司概况 - 公司致力于开发治疗慢性肝病和癌症的新疗法，领先药物belapectin获美国FDA快速通道指定，主要开发项目针对MASH肝硬化，还有头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫治疗项目，推进这些项目依赖寻找合适合作伙伴 [16]

Data presentation included efficacy and biomarker analyses from the NAVIGATE trial (n=287). Belapectin 2 mg/kg demonstrated a statistically significant reduction in new varices at 18 months in the per-protocol population (p=0.04). Significantly fewer patients in the belapectin treatment arms experienced worsening of liver stiffness as measured by FibroScan®, reinforcing the potential beneficial effect of belapectin in halting the progression of MASH cirrhosis. NORCROSS, Ga., May 12, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- ...

文章核心观点 - Galectin Therapeutics公司将参加EASL 2025会议并进行科学展示 有望分享NAVIGATE研究数据 [1][2] 会议信息 - EASL 2025会议于2025年5月7 - 10日在荷兰阿姆斯特丹举行 [1] 研究数据情况 - 公司评估belapectin治疗MASH肝硬化和门静脉高压症患者的NAVIGATE研究数据被选为会议的后期口头报告 凸显研究结果在肝病学界的重要性 [2] - 公司持续分析NAVIGATE生物标志物数据 包括独立18个月试验数据和57名完成36个月试验的受试者数据 预计2025年第二季度分享更多结果 [2] 海报展示详情 - 海报标题为“Belapectin at 2 mg/kg/LBW Reduces Varices Development in MASH Cirrhosis with Portal Hypertension: Results from the NAVIGATE Trial” 摘要编号为LB - 006/LB25183 [3] - 展示时间为2024年5月10日周六13:00 - 14:30（CET） 地点在RAI Amsterdam [3] - 展示可供EASL参会者查看 会议结束后将很快发布在公司网站“Events & Presentations”页面 [3] 公司情况 - 公司致力于开发改善慢性肝病和癌症患者生活的新疗法 领先药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物 可抑制galectin - 3蛋白 获美国FDA快速通道指定 [3] - 主要开发项目针对伴有肝硬化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH） 此外还有针对晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫治疗开发项目 推进这些额外临床项目很大程度上依赖找到合适合作伙伴 [3]