公司运营与临床进展 - 公司已给药33名患者 所有患者安全 未出现药物性肝损伤、心肌炎或非典型溶血性尿毒症综合征 [2] - 公司已在双盲、安慰剂对照试验中入组首位患者并安排了首位患者的给药计划 [3] - 公司已在FA（弗里德赖希共济失调）适应症中为第一位患者给药 [3] - 公司称过去一年是其有史以来最好的一年 [3] 技术平台与商业合作 - 公司的衣壳技术已达成50项不同的合作协议 [3] - 公司正被视为一个平台技术公司 合作伙伴开始利用其所有内部递送载体开发下一代疗法 [3]