核心监管进展 - Italfarmaco宣布加拿大卫生部已接受其新药申请（PDN），用于审查givinostat (Duvyzat®)治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的申请，并授予其优先审评资格 [1] - 优先审评资格授予那些相比现有疗法可能显著改善获益-风险特征的药物 [1] - 加拿大卫生部的优先审评目标是在**180天**的加速时间内完成对givinostat的审查 [6] - 若审查通过，预计在**2026年底前**可能获得上市许可 [2] 临床数据与疗效 - 新药申请基于Italfarmaco的**EPIDYS 3期**研究数据，该研究证明了其对DMD患者的显著治疗获益 [6] - EPIDYS是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期试验（NCT02851797），评估了givinostat在**6岁及以上**能行走的DMD男孩中的效果 [3] - 研究达到了其主要终点，与安慰剂加皮质类固醇相比，每日两次givinostat加皮质类固醇治疗在爬**4级楼梯所需时间**上显示出统计学显著且具有临床意义的差异 [3] 1. 在试验中，与givinostat相关的最常见治疗不良事件（发生率≥1/10）包括：血小板计数减少/血小板减少症、血液甘油三酯升高/高甘油三酯血症、腹泻和腹痛 [4] 2. 未发生与治疗相关或导致退出研究的严重或重度不良事件，安全性通过适当监测和剂量调整进行管理，未观察到其他安全性问题 [4] 3. 参与EPIDYS研究的患者目前正在一项长期研究（NCT03373968）中接受随访，评估其耐受性和有效性，随访期可达**11年** [4] 市场与患者群体 - 据估计，加拿大约有**1,000名**男孩患有DMD，这是儿童期最严重和最常见的肌营养不良症形式之一 [2] - DMD在全球新生儿中的发病率约为**1/5,050** [7] - 作为对加拿大DMD社区承诺的一部分，Italfarmaco将成立一家加拿大子公司，负责在整个监管审查过程中与卫生当局进行讨论，并为患者、家庭和医疗专业人员提供支持 [2] - givinostat已在多个地区获得监管批准，包括**美国、英国、欧盟和阿联酋**，用于治疗DMD，其他地区的监管申请也在进行中 [5] 药物机制与公司背景 - givinostat是一种口服**组蛋白去乙酰化酶抑制剂**，可调节DMD受累肌肉中特征性的HDAC过度活性，从而帮助恢复对肌肉维持和修复至关重要的关键基因和生物过程的表达，其作用机制与导致疾病的特定抗肌萎缩蛋白基因突变无关 [8] - givinostat由Italfarmaco与Telethon和Duchenne Parent Project合作研发发现 [8] - Italfarmaco是一家成立于**1938年**的全球私营制药公司，在**超过90个国家**通过直接控股或关联公司开展业务，在罕见病领域拥有研发项目，涵盖杜氏肌营养不良症、贝克型肌营养不良症、肌萎缩侧索硬化症和真性红细胞增多症 [9]

公司核心进展 - Italfarmaco公司宣布加拿大卫生部已接受其治疗杜氏肌营养不良症的新药上市申请，并授予其优先审评资格[1] - 优先审评资格意味着该药物可能比现有疗法在获益-风险特征上有显著改善[1] - 若获得批准，加拿大市场授权可能在2026年底前授予[2] 监管与市场策略 - 公司将在加拿大设立当地分支机构，以主导与卫生部门的持续讨论，并为患者、家庭及医疗提供者提供支持[2] - 此次提交基于多年的临床研究，包括来自加拿大患者、家庭、研究者和三个临床试验基地的贡献[3] - 除加拿大外，该药物已在包括美国、英国、欧盟和阿联酋在内的多个地区获得监管批准，其他地区的监管提交正在进行中[4] 临床数据与疗效 - 新药上市申请得到EPIDYS三期多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验数据的支持[3] - 研究达到了其主要终点，与安慰剂和皮质类固醇相比，每日两次服用givinostat加皮质类固醇的患者在完成四阶爬楼评估的时间上显示出统计学显著且具有临床意义的差异[3] - 研究中与givinostat相关的最常见治疗相关不良事件（发生率≥1/10）是血小板计数减少/血小板减少症、血甘油三酯升高/高甘油三酯血症、腹泻和腹痛；没有严重或严重不良事件与治疗相关或导致研究退出[3] - 药物的耐受性通过适当的监测和剂量调整进行管理，未观察到其他安全问题[3] - EPIDYS研究的患者仍在长期研究中接受观察，以评估耐受性和疗效，随访期长达十一年[3] 疾病背景与药物机制 - 杜氏肌营养不良症是一种罕见的进行性神经肌肉疾病，由DMD基因突变引起，全球出生发病率约为每5,050名男婴中有1例[5][7] - 该疾病主要影响男性，症状通常在2至5岁之间出现，肌肉无力会逐渐恶化，导致行走能力丧失，最终影响心脏和呼吸肌，这是导致过早死亡的主要原因[5] - Givinostat是一种口服组蛋白去乙酰化酶抑制剂，可调节DMD肌肉中特有的过度HDAC活性，从而帮助恢复对肌肉维持和修复至关重要的关键基因和生物过程的表达[7] - 其作用机制独立于导致该疾病的特定抗肌萎缩蛋白基因突变[7] 公司概况 - Italfarmaco是一家成立于1938年的全球私营制药公司，在全球超过90个国家通过直接控制或关联公司开展业务[8] - 公司在免疫肿瘤学、妇科、神经病学、心血管疾病和罕见疾病等多个治疗领域的药物研究、产品开发、生产和商业化方面处于领先地位[8] - 其罕见疾病部门包括杜氏肌营养不良症、贝克型肌营养不良症、肌萎缩侧索硬化症和真性红细胞增多症等项目[8]