治疗进展 - 创新治疗药物伐莫洛龙在首都医科大学附属北京儿童医院神经内科实现临床应用 [1] - 这是该药物自获批进入中国市场后在全国医疗机构内开出的首张处方 [1] - 伐莫洛龙可延缓DMD疾病进展且副作用比糖皮质激素更低 [1][2] 疾病背景 - DMD是一种X染色体连锁隐性遗传疾病，主要发生于男孩 [1] - 全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病 [1] - 患儿通常在3岁左右步态异常明显，4-5岁后运动能力开始倒退，10-12岁丧失行走能力 [1] 药物特性 - 伐莫洛龙拥有抗炎作用但副作用比糖皮质激素小 [2] - 可以降低对儿童生长发育方面的负面影响 [2] - 伐莫洛龙口服混悬于2024年12月获国家药监局批准用于治疗四岁及以上DMD患者 [2] 临床案例 - 9岁患儿悠悠在5年前确诊DMD [1] - 之前通过糖皮质激素药物和康复训练控制病情 [1] - 4岁时开始服用泼尼松、地夫可特等糖皮质激素药物 [2]

核心观点 - Capricor Therapeutics公布其细胞疗法Deramiocel在治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的HOPE-2开放标签扩展(OLE)研究中四年安全性和疗效数据 [1] - 四年持续治疗后 Deramiocel治疗组患者基线中位变化为-0 5点 显示疾病进展减缓 [1] - 基线左心室射血分数(LVEF)>45%的患者亚组分析显示更大临床获益 支持早期干预以保护心脏功能 [2] - 治疗持续减缓骨骼肌疾病进展 第四年上肢功能(PUL v2 0)平均下降0 6点 优于第一年的1 8点 [3] - 长期治疗可能有助于减缓DMD进展 且安全性良好 [4] - 公司CEO强调Deramiocel在心脏和骨骼肌功能方面的临床获益和安全性优势 生物制品许可申请(BLA)正在优先审评中 [5] - 公司股价周五下跌31 75%至8 16美元 [5] 临床数据 - 四年治疗期中位变化-0 5点 vs 基线 [1] - LVEF>45%亚组心脏功能改善更显著 [2] - 骨骼肌功能指标PUL v2 0显示: 第四年下降0 6点 vs 第一年下降1 8点 [3] 研发进展 - Deramiocel的BLA获得FDA优先审评资格 [5] - 多项关键监管步骤已完成 正推进潜在获批进程 [5] 市场反应 - 公司股价单日下跌31 75%至8 16美元 [5]