公司财务表现 - 2025年第一季度末现金余额为460万美元 较2024年底的370万美元增长24% [1] - 通过两次注册直接发行共筹集约360万美元资金 [1] - 2025年1月完成250万美元的注册直接发行 按市场价格定价 [2] - 2025年3月完成110万美元的注册直接发行和私募配售 [2] - 2025年5月与Lincoln Park Capital达成1200万美元的股权信贷额度 [2] 研发进展 - 研发费用从2024年第一季度的160万美元降至2025年同期的60万美元 降幅达100万美元 [3] - 获得欧洲药品管理局(EMA)对ibezapolstat(IBZ)三期临床试验计划的积极监管指导 [2] - 获得日本专利局对DNA聚合酶IIIC抑制剂的新专利 有效期至2039年12月 [2] - 获得印度专利局对DNA聚合酶IIIC抑制剂的新专利 有效期至2039年12月 [2] 临床研究成果 - 在《抗菌剂与化疗杂志》发表两项重要非临床研究 [2] - 第一项研究预测IBZ在治疗艰难梭菌感染(CDI)时具有恢复肠道微生物组的潜力 [2] - 第二项研究首次在无菌小鼠模型中比较IBZ与其他抗CDI抗生素对肠道微生物组的影响 [2] - IBZ治疗后的α和β微生物组多样性变化较万古霉素(VAN)或甲硝唑(MET)治疗组更轻微 [2] - IBZ与菲达霉素(FDX)治疗组在微生物组上存在显著差异 [2] 产品管线 - Ibezapolstat(IBZ)是公司领先的抗生素候选药物 正在推进国际三期临床试验 [7] - IBZ是一种新型口服抗生素 作为革兰氏阳性选择性谱(GPSS®)抗菌剂开发 [7] - IBZ是Acurx开发的治疗细菌感染的DNA聚合酶IIIC抑制剂新类别中的首个药物 [7] - IBZ独特的活性谱包括艰难梭菌 但保留其他厚壁菌门和重要的放线菌门 [7] - IBZ于2018年6月获得FDA的合格传染病产品(QIDP)认定 2019年1月获得"快速通道"认定 [7] 公司概况 - Acurx Pharmaceuticals是一家专注于开发治疗难治性细菌感染的新型小分子抗生素的生物制药公司 [8] - 公司研发管线包括针对革兰氏阳性菌的抗生素候选产品 包括艰难梭菌 MRSA VRE和耐药肺炎链球菌 [8] - 公司采用阻断革兰氏阳性特异性细菌酶DNA聚合酶IIIC(pol IIIC)活性位点的方法 [8]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金总计370万美元，而2023年12月31日为750万美元 [25] - 2024年全年，公司通过ATM融资计划共筹集了660万美元的总收益 [25] - 2024年第四季度研发费用为80万美元，2023年同期为190万美元，减少了110万美元，主要因咨询相关成本减少120万美元，被制造成本增加10万美元抵消 [25][26] - 2024年全年研发费用为540万美元，2023年为600万美元，减少了60万美元，主要因咨询相关成本减少160万美元，被制造相关成本增加100万美元抵消 [26] - 2024年第四季度一般及行政费用为200万美元，2023年同期为320万美元，减少了120万美元，主要因专业费用减少50万美元、股份支付成本减少50万美元和员工薪酬成本减少20万美元 [27] - 2024年全年一般及行政费用为870万美元，2023年为850万美元，增加了20万美元，主要因专业费用增加70万美元、法律费用增加30万美元，被股份支付成本减少60万美元和保险成本减少20万美元抵消 [27][28] - 2024年第四季度公司净亏损280万美元，摊薄后每股亏损0.16美元，2023年同期净亏损510万美元，摊薄后每股亏损0.37美元 [28] - 2024年全年公司净亏损1410万美元，每股亏损0.87美元，2023年净亏损1460万美元，每股亏损1.15美元 [28] - 截至2024年12月31日，公司有17030686股流通股 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正准备推进主要抗生素候选药物ibezapolstat进入国际3期临床试验，若成功，这将是在美国提交新药申请和在欧盟提交上市授权申请的关键 [8] - 公司认为ibezapolstat若获批，将通过降低美国艰难梭菌感染的年度总成本负担产生有利的经济影响，美国艰难梭菌感染每年成本达50亿美元，其中28亿美元是由于复发性感染 [23] - 公司继续为3期临床试验计划寻找和争取资金机会，认为最有可能的机会是与欧洲或美国的政府机构或准政府机构建立合作伙伴关系或获得赠款，同时也在继续寻求私人合作伙伴关系和并购活动 [20][42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为ibezapolstat临床结果在严重且可能危及生命的艰难梭菌感染治疗中持续表现出色，从监管角度看，FDA已授予ibezapolstat合格传染病产品（QIDP）和快速通道指定 [21][22] - 公司表示进入2025年及以后有了更多动力，相信未来会更好 [21][24] 其他重要信息 - 2024年10月，公司在洛杉矶的ID Week上展示成果，休斯顿大学药学院的Garey和Eubank博士展示科学海报，显示在2b期临床试验中，ibezapolstat与万古霉素的临床治愈率、持续临床治愈率和安全性相当，2期试验中总体观察到的临床治愈率为96%（26名患者中的25名），重要的是，2期项目中接受ibezapolstat治疗且在治疗结束时临床治愈的患者中100%（25名中的25名）在治疗结束后一个月仍保持治愈，而2b期万古霉素治疗组为86%（14名患者中的12名） [9] - 在ibezapolstat患者的一个亚组中，治疗结束后三个月随访的5名患者均未出现感染复发，且接受ibezapolstat治疗的患者粪便初级胆汁酸浓度降低，次级与初级胆汁酸比率高于万古霉素治疗患者 [10] - 2024年11月，公司宣布赞助并参加首届Peggy Lillis基金会艰难梭菌感染科学研讨会，并展示了ibezapolstat 2b期临床数据更新 [12] - 2025年1月，公司完成了250万美元的注册直接发行，同时宣布收到欧洲药品管理局对ibezapolstat 3期临床试验计划的积极监管指导，该指导在3期计划的制造、非临床和临床方面与FDA一致 [12][13] - 2025年2月，公司在《抗菌剂与化疗杂志》上发表了两项重要的非临床研究，认为这可以进一步显示ibezapolstat与用于治疗艰难梭菌感染的一线治疗的其他抗生素相比的积极差异 [14] - 第一项研究由休斯顿大学的Justin McPherson博士进行，由国家过敏和传染病研究所资助，是一项计算机模拟研究，预测了ibezapolstat治疗艰难梭菌感染的微生物群恢复潜力 [15] - 第二项研究由蒙大拿大学的Trenton Wolfe博士进行，由国家过敏和传染病研究所、国家癌症研究所、国家推进转化科学中心和公司资助，是首次在无菌小鼠模型中对ibezapolstat与其他抗艰难梭菌感染抗生素相关的肠道微生物群变化进行的头对头比较，数据显示，与万古霉素或甲硝唑治疗组相比，ibezapolstat治疗后α和β微生物群多样性的变化不太明显，补充了先前2期研究结果，显示ibezapolstat具有更具选择性的抗菌活性，此外，ibezapolstat和非达霉素治疗组的微生物群之间存在显著差异，这可能有助于在未来研究中区分这两种抗艰难梭菌感染抗生素 [17][18] - 2025年2月，日本专利局授予公司DNA聚合酶IIIC抑制剂新专利，该专利将于2039年12月到期，可申请延期，这是公司正在开发的针对耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）、耐万古霉素肠球菌（VRE）和炭疽感染的临床前抗生素候选药物ACX - 375C的重要组成部分 [19][20] - 2025年3月10日，公司宣布完成注册直接发行和同时进行的私募配售，筹集了110万美元的总收益 [20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 对于3期项目，FDA和EMA对其期待有哪些显著差异和相似之处 - 公司表示两者的方案完全相同，在所有方面都达成了完全一致，公司策略是在与FDA解决了所有非临床、临床和制造方面的问题后，才带着最终方案去欧洲药品管理局 [34][35] 问题2: 如何设想3期项目在地理上招募患者 - 公司计划从150个临床试验点开始，其中一半将在欧洲，另一半将是美国、加拿大和南美的组合，可能欧洲的试验点占比50%，美国占比30% [36][37] 问题3: 在微生物组研究数据于上月发表后，今年何时能期待更多关于ibezapolstat的数据 - 公司称有一份非常有声望的科学出版物将包含其完整的2期数据，预计将在未来30天内发表，而且来自休斯顿药学院和蒙大拿实验室的更多数据会不断出现 [38][40] 问题4: 有哪些可用选项为ACX - 375C进入临床开发提供资金 - 公司表示没有排除任何选项，目前最有可能的机会是与欧洲或美国的政府机构或准政府机构建立合作伙伴关系或获得赠款，同时也在继续寻求私人合作伙伴关系和并购活动 [41][42] 问题5: 计划是否仍是寻找合作伙伴将ibezapolstat推进到3期，还是有其他选择 - 公司表示仍在寻找合作伙伴，这里的合作伙伴广义上包括政府的多个机构以及私营部门 [45][46] 问题6: 能否描述一下合作环境，市场动荡是否影响了公司获得合作的能力，合作会在2025年还是2026年发生，何时开始3期试验 - 公司认为当前世界局势的动荡带来了更大挑战，但公司会继续努力，目前与非制药公司的潜在合作进展比私营部门合作更顺利，公司去过华盛顿特区国会山多次，希望未来几个月情况稳定下来以获得拨款，公司认为2025年会有事情发生使公司能够开始3期试验的患者招募，从获得足够资金到开始招募可能会有几个月的时间差 [55][56][59] 问题7: 如果试验开始，从开始到获得顶线数据或进行中期评估的当前预期时间是多久 - 公司决定不进行中期评估，因为从统计学上讲，这会使试验所需患者数量增加10%，且不会提供除咨询委员会建议继续招募或判定无效之外的其他信息，由于是双盲研究也看不到具体数据，预计从第一名患者入组到获得顶线数据需要两年时间 [61][62] 问题8: 公司在1月暂停了ATM计划，能否说明一下情况，以及鉴于当前股价，对纳斯达克上市的风险有何评论 - 公司表示暂停ATM计划是为了配合1月进行的发行，公司管理层决定时可以重新启动该计划，目前该计划不在未来几个月的持续计划中，公司内部认为不会失去纳斯达克上市资格，正在采取一些措施来维持上市 [69][70]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金总计370万美元，而2023年12月31日为750万美元 [25] - 2024年全年，公司通过ATM融资计划共筹集了660万美元的总收益 [25] - 2024年第四季度研发费用为80万美元，2023年同期为190万美元，减少了110万美元 [25] - 2024年全年研发费用为540万美元，2023年为600万美元，减少了60万美元 [26] - 2024年第四季度一般及行政费用为200万美元，2023年同期为320万美元，减少了120万美元 [27] - 2024年全年一般及行政费用为870万美元，2023年为850万美元，增加了20万美元 [27] - 2024年第四季度净亏损为280万美元，即每股摊薄亏损0.16美元，2023年同期净亏损为510万美元，即每股摊薄亏损0.37美元 [28] - 2024年全年净亏损为1410万美元，即每股亏损0.87美元，2023年为1460万美元，即每股亏损1.15美元 [28] - 截至2024年12月31日，公司有17,030,686股流通股 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要推进领先抗生素候选药物ibezapolstat（IBZ）治疗艰难梭菌感染的国际3期临床试验，若成功将为美国新药申请和欧盟上市授权申请奠定基础 [8] - 在2b期临床试验中，IBZ的临床治愈率、持续临床治愈率和安全性与万古霉素相当；在2期合并试验中，艰难梭菌感染患者的总体临床治愈率为96%（25/26），且2期项目中接受IBZ治疗并在治疗结束时临床治愈的患者中，100%（25/25）在治疗结束后一个月仍保持治愈，而2b期万古霉素治疗组仅为86%（12/14） [9] - 在IBZ治疗的一个亚组患者中，5名随访至治疗结束后三个月的患者均未出现感染复发 [10] - IBZ治疗患者的粪便初级胆汁酸浓度降低，次级与初级胆汁酸的比率高于万古霉素治疗患者，这可能有助于其抗复发效果 [10][11] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司持续推进IBZ的国际3期临床试验，确定150个临床试验点，一半在欧洲，另一半为美国、加拿大和南美洲的组合，预计欧洲站点占比50%，美国占比30% [37] - 公司继续为3期临床试验项目寻找和争取资金机会，考虑的途径包括与政府或准政府机构的合作、赠款、私人合作伙伴关系和并购活动 [20][42] - 行业方面，艰难梭菌感染被美国疾病控制与预防中心列为紧急威胁，需要新的抗生素类别进行初始治疗且复发率低 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司在2025年及以后有更多动力，IBZ临床结果持续优于艰难梭菌感染治疗，若获批将减少美国艰难梭菌感染的年度总成本负担，每年50亿美元，其中28亿美元归因于复发性感染 [21][23] - 尽管当前市场环境动荡给合作带来挑战，但管理层认为2025年将有机会启动3期试验的患者招募 [56][59] 其他重要信息 - 2024年10月，公司在洛杉矶的ID Week上展示成果，休斯顿大学药学院的研究人员展示科学海报，显示IBZ在2b期临床试验中的效果 [9] - 2024年11月，公司宣布赞助并参加Peggy Lillis基金会CDI科学研讨会，并展示IBZ 2b期临床数据更新 [12] - 2025年1月，公司完成250万美元的注册直接发行；宣布收到欧洲药品管理局对IBZ 3期临床试验计划的积极监管指导，该指导与FDA在制造、非临床和临床方面的要求一致 [12][13] - 2025年2月，公司在《抗菌剂与化疗杂志》上发表两项重要非临床研究成果；日本专利局授予公司DNA聚合酶IIIC抑制剂新专利，有效期至2039年12月，可延期 [14][19] - 2025年3月10日，公司完成注册直接发行和同时进行的私募配售，筹集总收益110万美元 [20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：FDA和EMA对IBZ 3期临床试验的期望有何异同 - 回答：两者的协议完全相同，公司在与FDA就非临床、临床和制造方面达成一致后，才向欧洲药品管理局提交最终方案 [35] 问题2：3期临床试验计划如何在地理上招募患者 - 回答：计划设立150个临床试验点，一半在欧洲，另一半为美国、加拿大和南美洲的组合，预计欧洲站点占比50%，美国占比30% [37] 问题3：在公布上个月的微生物组研究数据后，今年何时能获得更多IBZ数据 - 回答：未来30天内，一份著名科学出版物将发表公司完整的2期数据，此后实验室还会不断有新数据产生 [40] 问题4：公司有哪些选择为ACX - 375的临床开发提供资金 - 回答：公司未排除任何选项，目前认为最可能的机会是与欧洲或美国的政府或准政府机构建立合作或获得赠款，同时也在继续寻求私人合作伙伴关系和并购活动 [42] 问题5：公司是否仍计划通过合作推进IBZ进入3期试验 - 回答：是的，公司广义上的合作包括与政府机构和私营部门的合作 [46] 问题6：合作环境如何，市场动荡是否影响合作，2025年还是2026年能达成合作，何时开始3期试验 - 回答：市场动荡带来挑战，但公司认为2025年将有机会启动3期试验的患者招募，获得足够资金与开始招募之间可能有几个月的时间差 [56][59] 问题7：若试验开始，预计何时能获得全面或中期数据 - 回答：决定不进行中期评估，因为会增加10%的患者数量且无实际意义，预计从首位患者入组到获得全面数据需要两年时间 [62] 问题8：公司1月暂停ATM计划的情况以及当前股价对纳斯达克上市的风险 - 回答：暂停ATM计划是为配合1月的发行，公司管理层可决定重新启动；公司内部认为不会失去纳斯达克上市资格，正在采取措施维护上市地位 [70]