公司股价表现 - Agios Pharmaceuticals 股价在截至撰写时的一周内暴跌26.8% [1] 事件起因与竞争格局 - 股价下跌源于大型制药公司诺和诺德公布了其治疗镰状细胞病药物的顶线结果 该结果暗示其药物优于Agios的竞争药物mitapivat [1] - 诺和诺德的etavopivat与Agios的mitapivat同属口服丙酮酸激酶激活剂 通过影响红细胞代谢治疗SCD [2] - 诺和诺德将其药物描述为PKR激活剂 因其特异性靶向PKR [2] 临床试验结果对比 - 诺和诺德etavopivat的III期试验达到两个主要终点：改善血红蛋白反应和减少血管闭塞危象 [4] - Agios的mitapivat在III期试验中达到了改善血红蛋白反应的主要终点 但未能达到与安慰剂相比降低年度镰状细胞疼痛危象发生率这一另一主要终点 [4] 公司后续计划与前景 - Agios目前正与FDA合作 就加速批准所需的一项mitapivat试验达成一致 [7] - 诺和诺德的消息对mitapivat的市场潜力和监管路径带来了一些疑虑 [7] - Agios可能在2026年拥有另一张王牌 即另一款PK激活剂tebapivat 其数据将于下半年公布 [7]

事件概述与市场反应 - Agios Pharmaceuticals (AGIO)股价在周一大幅下跌23% 原因是诺和诺德 (NVO) 公布了其镰状细胞病 (SCD) 在研药物etavopivat的积极III期顶线数据 [1] - 年初至今 AGIO股价下跌0.6% 而同期行业指数上涨3.5% [7] Agios核心产品mitapivat的竞争地位与挑战 - 股价下跌反映了投资者对Agios在SCD领域竞争地位的担忧 两家公司的疗法均通过丙酮酸激酶 (PK) 激活机制发挥作用 [2] - Agios的核心产品mitapivat (商品名：Pyrukynd/Aqvesme) 已获批用于治疗PK缺乏症和地中海贫血引起的贫血 目前正开发用于SCD适应症 [2][3] - 在2025年11月公布的III期RISE UP研究中 mitapivat虽在改善血红蛋白水平和降低镰状细胞疼痛危象年化率方面显示出一定益处 但未达到统计学显著性 [4] - 在关键次要终点上结果喜忧参半 药物在改善患者报告疲劳方面未达目标 这引发了对其在巨大SCD市场中商业潜力的担忧 [5] 诺和诺德etavopivat的III期数据与竞争影响 - 诺和诺德的III期HIBISCUS研究数据显示 etavopivat相比安慰剂显著降低了血管闭塞危象 (VOC) 的年化发生率27% 并将首次VOC发生的中位时间从20.9周延迟至38.4周 [9] - 该药物还显示出强大的血红蛋白反应改善和良好的安全性 达到了主要终点 有望成为同类最佳疗法 [9] - 诺和诺德计划在2026年下半年提交etavopivat的监管申请 这可能为SCD治疗设定更高的疗效基准 [8][10] - 这给Agios带来了不确定性 公司正与FDA密切合作 为mitapivat寻求SCD的加速批准路径 若监管反馈不利 其临床竞争和获批可能面临更大挑战 [11] 行业其他公司表现 - 生物科技行业中 Catalyst Pharmaceuticals (CPRX) 和 Indivior Pharmaceuticals (INDV) 被列为排名更高的股票 [12] - 过去60天内 Catalyst Pharmaceuticals的2026年每股收益 (EPS) 预估从2.55美元上调至2.87美元 2027年EPS预估从2.85美元上调至3.25美元 其股价年初至今上涨11.7% [13] - 过去60天内 Indivior Pharmaceuticals的2026年EPS预估从2.89美元上调至3.08美元 2027年EPS预估从3.22美元上调至3.41美元 其股价年初至今下跌9.7% [14]

公司核心动态 - Agios Pharmaceuticals股价在周二上涨14%，因公司宣布计划为其主要药物mitapivat在镰状细胞病适应症寻求加速批准 [1] - 年初至今，公司股价已上涨24.3%，而行业平均涨幅为1.2% [2] - 公司计划在未来几个月内提交镰状细胞病适应症的补充新药申请，并与FDA密切合作以确定支持加速批准所需的验证性研究要求 [6][8] 药物mitapivat与监管进展 - 药物mitapivat已以Pyrukynd和Aqvesme两个品牌名上市，分别用于治疗丙酮酸激酶缺乏症和地中海贫血引起的贫血 [2] - 2025年11月，公司报告了mitapivat治疗镰状细胞病的III期RISE UP研究顶线数据，研究达到了血红蛋白反应的主要终点，并在关键次要终点上显示出显著改善，但在减少镰状细胞疼痛危象年化率方面未达到统计学显著性 [3] - 在与FDA的会议后，FDA建议公司提交验证性临床研究方案以支持加速批准，公司已向FDA提交了该研究设计方案 [4][6][7] - 提交的验证性研究方案采用了与RISE UP项目不同的主要终点，该方案基于对RISE UP数据的分析以及FDA的反馈制定 [7] 行业与可比公司表现 - 生物技术行业中，Catalyst Pharmaceuticals和Indivior Pharmaceuticals目前位列Zacks Rank第一，ANI Pharmaceuticals位列第二 [9] - 过去60天，Catalyst Pharmaceuticals的2026年每股收益预期从2.55美元下调至2.51美元，其股价在过去一年上涨1.2% [10] - 过去60天，Indivior Pharmaceuticals的2026年每股收益预期从2.89美元上调至3.08美元，其股价在过去一年飙升220.2% [10] - 过去60天，ANI Pharmaceuticals的2026年每股收益预期从8.28美元上调至8.99美元，其股价在过去一年上涨10.9% [11]

Agios Pharmaceuticals (AGIO) 股价表现与催化剂 - 公司股价在上一交易日大幅上涨14.3%，收于33.83美元，成交量显著放大 [1] - 此次上涨表现远超过去四周1.4%的累计涨幅 [1] - 股价上涨的直接催化剂是公司宣布计划为其主要药物mitapivat在镰状细胞病适应症上寻求加速批准 [2] 核心药物mitapivat的监管进展 - 公司已与美国FDA举行了补充新药申请前会议，并计划在未来几个月内提交sNDA以寻求加速批准 [2] - 根据与FDA的讨论，公司已提交了拟议的确证性临床研究方案供审评 [2] - 公司正与FDA密切合作，以就支持加速批准所需的确证性研究要求达成一致 [2] 公司近期财务预期 - 市场预计公司下一季度每股亏损为1.82美元，较上年同期变化-17.4% [3] - 预计下一季度营收为1399万美元，较上年同期大幅增长60.2% [3] - 过去30天内，市场对公司的季度共识每股收益预期被小幅上调 [4] 行业对比与同行动态 - 公司所属行业为Zacks医疗-生物医学和遗传学行业 [5] - 同行业公司Puma Biotech (PBYI) 在上一交易日上涨4.2%，收于6.39美元，但过去一个月回报为-4.5% [5] - Puma Biotech 对即将发布报告的共识每股收益预期在过去一个月内变化了-230%，至-0.01美元，较上年同期变化-110% [6]

公司动态与监管进展 - 公司Agios Pharmaceuticals正在为其药物mitapivat治疗镰状细胞病寻求美国食品药品监督管理局的加速批准，这一进程可能比投资者预期的更快 [1] - 公司已与美国食品药品监督管理局举行会议，为提交支持加速批准的确认性临床试验提案奠定了基础，并且公司已经提交了该简化试验的提案，预计将在未来几个月内向美国食品药品监督管理局提交加速全面批准的申请 [2] - 由于美国食品药品监督管理局建议仅通过一个简化的“确认性试验”来满足其常规的批准要求，截至美国东部时间周二下午12:05，公司股价上涨了21.7% [5] 产品管线与市场潜力 - 公司的口服丙酮酸激酶激活剂mitapivat已被证明是一种有效的多用途疗法，目前已获批治疗多种形式的贫血，并且在名为RISE UP的试验中作为镰状细胞病疗法表现良好 [3] - 镰状细胞病疗法市场目前年价值略低于40亿美元，根据Precedence Research的预测，到2034年可能增长至超过140亿美元每年，该市场需要更多有效疗法，mitapivat可能成为其中之一 [6] - 美国食品药品监督管理局的加速批准程序旨在让急需的治疗方法比正常情况更早上市，这突显了监管机构认为该疾病需要更多治疗选择 [4]

公司核心进展 - Agios Pharmaceuticals宣布将为其口服丙酮酸激酶激活剂mitapivat寻求美国加速批准，用于治疗镰状细胞病，此前已完成与美国FDA的补充新药申请前会议 [1] - 公司计划在未来几个月内提交mitapivat用于镰状细胞病的补充新药申请，并正积极与FDA合作，就提交所需的确认性临床试验达成一致 [4][8] 监管沟通与临床开发路径 - 在sNDA前会议上，公司向FDA展示了mitapivat在镰状细胞病中的RISE UP临床项目数据，包括II期和III期试验 [2] - 基于讨论，FDA建议提交一份确认性临床试验方案，以支持mitapivat在美国的加速批准，该路径旨在加快满足严重疾病医疗需求的药物上市，但需通过确认性试验转换为传统批准 [2] - 公司已向FDA提交了所需的确认性临床试验方案供审评，该方案采用了一个与RISE UP临床项目不同的主要终点，其设计基于对RISE UP数据的分析和与FDA的讨论 [3] - 根据当前的规划假设，拟议的确认性临床试验预计不会改变公司先前发布的运营费用指引，该指引与2025年相比大致持平 [3] 关键临床数据 (RISE UP III期试验) - 全球RISE UP III期试验评估了mitapivat在16岁及以上镰状细胞病患者中的疗效和安全性，共207名参与者按2:1随机分组，接受每日两次口服mitapivat (100 mg，n=138) 或匹配安慰剂 (n=69) [7] - 试验的双盲阶段包括两个主要终点：血红蛋白应答和镰状细胞疼痛危象年化发生率，以及五个关键次要终点 [9] - 与安慰剂相比，mitapivat在主要终点血红蛋白应答（定义为从第24周到第52周的平均血红蛋白浓度较基线增加≥1.0 g/dL）上表现出统计学显著改善 [10] - 尽管与安慰剂相比，mitapivat显示镰状细胞疼痛危象年化发生率有所降低，但该主要终点未达到统计学显著性 [10] - 达到血红蛋白应答主要终点的患者，其血红蛋白浓度出现具有临床意义的改善，并经历了其他临床获益，包括疼痛危象和相关住院减少，以及疲劳改善 [11] - 安全性良好，与mitapivat先前在镰状细胞病中的试验一致，mitapivat组有87.0% (n=120/138) 的患者完成了52周双盲阶段，安慰剂组为81.2% (n=56/69)，完成双盲阶段的患者中，除两人外 (174/176) 均选择进入正在进行的开放标签扩展阶段 [11] 疾病背景与药物作用机制 - 镰状细胞病是一种罕见的遗传性血液疾病，由异常血红蛋白产生导致红细胞携氧能力受损，引起慢性溶血性贫血、血管闭塞等严重并发症，对患者及其家庭造成沉重负担 [5] - Mitapivat是一种口服丙酮酸激酶激活剂，旨在增强红细胞产生能量的过程，通过提高ATP水平和降低2,3-二磷酸甘油酯水平，有可能改善镰状细胞病中因红细胞应激而升高的2,3-DPG水平，从而减少引发血管闭塞危象的异常“镰状”形状红细胞的形成 [6] 公司定位与战略 - Agios是一家商业阶段的生物制药公司，专注于为罕见病患者提供创新药物，其愿景是重新定义罕见病治疗的未来，以血液学为基础，结合生物学专业知识和真实世界洞察，推进不断增长的罕见病药物管线 [12]

公司股价表现与近期压力 - Agios Pharmaceuticals (AGIO) 股价在过去六个月暴跌23%，主要原因是研发管线与监管受挫，打击了投资者对其近期增长前景的信心 [1] - 过去一年，公司股价下跌8.8%，而同期行业指数上涨12.7% [4] - 股价下跌的直接诱因包括针对镰状细胞病(SCD)的mitapivat三期数据结果喜忧参半，以及针对地中海贫血适应症的监管审查延期 [5][7][9] 核心产品Mitapivat/Pyrukynd的现状 - 公司目前收入完全依赖其主导药物mitapivat (品牌名：Pyrukynd)，该药已获批用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏症成年患者的溶血性贫血 [2] - 公司正在开发mitapivat用于治疗镰状细胞病(SCD)和地中海贫血 [2] - 针对SCD的三期RISE UP研究在2025年11月公布了喜忧参半的顶线数据：虽然达到了提高血红蛋白水平的主要终点，但未能达到降低年度镰状细胞疼痛危象(SCPC)发生率的另一共同主要终点 [5] - 在关键次要终点上，结果同样好坏参半：治疗组在平均血红蛋白浓度和间接胆红素水平上有统计学显著改善，但在改善患者报告的疲劳方面未达目标 [6] 监管进展与最新动态 - 在2025年9月，美国食品药品监督管理局(FDA)将mitapivat用于治疗地中海贫血的补充新药申请(sNDA)的审查时间延长了三个月 [9] - 延期原因是FDA要求提交一份风险评估与缓解策略(REMS)，以解决申请中提到的潜在肝细胞(肝脏)损伤风险，但延期与任何新的疗效或安全性问题无关 [10] - 最终，mitapivat于2025年12月获FDA批准用于地中海贫血适应症，品牌名为“Aqvesme”，并于2026年1月在实施AQVESME REMS计划后商业上市 [11] - 在美国以外市场，mitapivat继续以Pyrukynd品牌名销售，用于PK缺乏症和地中海贫血适应症 [11] - 公司计划在2026年第一季度与FDA进行沟通，之后在美国提交针对SCD适应症的上市申请 [8] 未来展望与行业对比 - 随着监管障碍的消除，投资者关注点可能转向mitapivat在地中海贫血适应症的商业化表现，成功上市可能支持收入增长并帮助恢复信心 [12] - 在生物科技板块中，Catalyst Pharmaceuticals (CPRX)和Indivior Pharmaceuticals (INDV)各获Zacks Rank 1评级，ANI Pharmaceuticals (ANIP)获Zacks Rank 2评级 [13] - Indivior Pharmaceuticals (INDV) 过去一年股价飙升214.9%，其2026年每股收益预期在过去60天内从2.79美元上调至3.03美元 [14][14] - Catalyst Pharmaceuticals (CPRX) 过去一年股价上涨3.2%，其2026年每股收益预期在过去60天内从2.55美元上调至2.82美元，过去四个季度盈利均超预期，平均超出幅度为35.19% [14][14] - ANI Pharmaceuticals (ANIP) 过去一年股价上涨14.5%，其2026年每股收益预期在过去60天内从8.28美元上调至9.00美元，过去四个季度盈利均超预期，平均超出幅度为22.21% [15][15]

核心财务业绩 - 2025年第四季度每股亏损1.85美元，优于市场预期的亏损1.97美元，但较上年同期亏损1.74美元有所扩大 [1] - 2025年第四季度总收入为2000万美元，大幅超出市场预期的1000万美元 [1] - 2025年全年总收入为5400万美元，同比增长48% [10] - 2025年全年每股净亏损7.12美元，而2024年为每股净收益11.64美元 [10] - 截至2025年12月30日，现金、现金等价物及有价证券总额为12亿美元，较2025年9月30日的13亿美元有所减少 [9] 产品收入与销售表现 - 核心产品米托吡韦以两个品牌销售：用于丙酮酸激酶缺乏症成人溶血性贫血的Pyrukynd，以及用于α或β地中海贫血成人贫血的Aqvesme [2] - 2025年第四季度，美国市场Pyrukynd产品收入为1600万美元，同比增长49%，环比增长24%，增长动力包括强劲的执行力、季度内额外订货周以及总净额调整 [5][7] - 美国以外市场Pyrukynd收入为400万美元，主要反映了市场从全球管理准入计划（免费供应）转向商业供应前的库存备货，公司预计2026年第一季度该部分收入将环比下降 [8] - Aqvesme于2025年12月在美国获批，并于次月上市，公司表示上市开局强劲，但财报中未提及具体销售数据 [3][5] 研发与运营支出 - 2025年第四季度研发费用为8810万美元，同比增长约6.4%，主要由于管线开发相关成本增加 [9] - 2025年第四季度销售、一般及行政费用为5160万美元，与上年同期大致持平 [9] 管线进展与监管动态 - 公司正在开发米托吡韦用于治疗镰状细胞病 [11] - 2025年11月公布的米托吡韦治疗SCD的三期RISE UP研究达到血红蛋白反应的主要终点，并显示年化镰状细胞疼痛危象发生率较安慰剂降低，但未达到统计学显著性，研究同时达到了血红蛋白浓度和间接胆红素水平较基线显著改善的关键次要终点 [12] - 公司计划在2026年第一季度与FDA进行沟通，之后提交上市申请 [13] - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会在2025年对Pyrukynd用于地中海贫血适应症的标签扩展申请给出了积极意见 [4] - 公司另一候选药物Tebapivat（一种新型PK激活剂）用于治疗SCD的中期研究已完成患者入组，预计在2026年下半年公布顶线结果 [13] 市场表现与行业对比 - 过去一年，公司股价下跌了15.7%，而同期行业指数上涨了17.9% [4]

公司概况与市场表现 - 公司Agios Pharmaceuticals Inc 是一家专注于细胞代谢的临床阶段生物技术公司 其核心机制是通过口服小分子变构激活剂靶向丙酮酸激酶酶[2] - 截至2025年第三季度 公司持有约13亿美元现金及有价证券 资金充足足以支持产品上市和临床项目 无需进行稀释性融资[4] - 公司股价在1月15日报收27.80美元 其追踪市盈率和远期市盈率均为3.54[1] 核心产品与临床进展 - 公司主导产品mitapivat 已获批用于丙酮酸激酶缺乏症 商品名为PYRUKYND 并于2025年12月获FDA批准用于α和β地中海贫血 商品名为AQVESME[2] - 在地中海贫血的3期临床试验中 ENERGIZE研究显示非输血依赖患者血红蛋白应答率达42.3% ENERGIZE-T研究显示输血依赖患者输血负担减少30.4%[3] - 在镰状细胞病方面 RISE UP试验达到了血红蛋白终点 但在减少疼痛危象方面仅显示出有利趋势[3] - 公司另一款产品tebapivat在低危骨髓增生异常综合征中已达到概念验证 40%的患者实现输血独立[3] 财务与商业化 - PYRUKYND销售收入同比增长44% 但公司仍因高昂的研发和销售管理费用而处于净亏损状态[4] - 地中海贫血的获批使公司在更大的患者群体中获得先发优势 即将到来的镰状细胞病适应症可能进一步扩大其市场[4] - 公司产品为每日两次的口服药片 具有广泛的可及性 以此区别于Reblozyl、基因疗法和其他口服疗法等竞争对手[4] 管理团队与未来催化剂 - 公司由首席执行官Brian Goff及经验丰富的商业和临床团队领导 具备全球扩张的能力[5] - 2026年初的催化剂包括AQVESME在美国的上市 FDA关于镰状细胞病适应症的讨论 以及tebapivat的2b期数据[5] - 公司拥有多个已获批适应症、强劲的资产负债表和可扩展的平台 通过成功的商业化执行和全球扩张具有上行潜力[5]

Agios Pharmaceuticals 电话会议纪要关键要点 一、 公司概况与核心战略 * 公司是Agios Pharmaceuticals，专注于罕见血液病和细胞代谢领域[1][2] * 公司正处于一个主要的增长拐点，其战略基于三个关键组成部分：1) PK激活剂产品线成为一系列溶血性贫血的标准疗法；2) 推进早期和中期的研发管线以释放未来价值；3) 基于近期获批的地中海贫血症药物，现有商业产品组合已具备清晰的盈利路径[2][3] * 公司2026年的四大战略优先事项是：1) 成功推出地中海贫血症新药Acvezmi；2) 将PK激活剂产品线扩展至镰状细胞病和低危MDS等疾病领域；3) 通过早期资产解锁未来价值；4) 坚持财务纪律以确保长期可持续发展[6] * 公司预计其当前研发管线针对的适应症，到2030年全球市场总规模将超过100亿美元[4][26] 二、 核心产品与管线进展 1. PK激活剂产品线 (Mitapivat & Tevapivat) * **Mitapivat** 是产品线的基石，已获批用于丙酮酸激酶缺乏症(PKD)和地中海贫血症，并正在推进用于镰状细胞病[3] * **Tevapivat** 是另一种更高效的PK激活剂，具有更长的半衰期和更低的药物相互作用风险，正在开发用于镰状细胞病和低危MDS[16] * PK激活剂的作用机理是通过调节糖酵解途径，增加红细胞能量(ATP)并降低2,3-DPG，从而提升血红蛋白氧亲和力，使红细胞更健康、寿命更长[12] * 公司已在三种不同的溶血性贫血中完成了六项对照试验，结果具有显著的一致性[13] 2. 近期获批产品：Acvezmi (Mitapivat) 用于地中海贫血 * 于2025年12月23日获得FDA批准，是地中海贫血症治疗领域的历史性突破[7][8] * 获批标签广泛，覆盖α和β地中海贫血的所有关键基因型，且无论输血负担如何[9] * 是首个口服药物，每日两次给药，相比输血或每周皮下注射疗法负担更小[9] * 对于非输血依赖型患者是疾病修正疗法，在ENERGIZE试验中显著改善了疲劳症状[9] * 在输血依赖型患者的ENERGIZE-T试验中，输血减少效果持久，长达36周[9] * 在美国的定价为每年每患者425，000美元[11] * 公司已部署约40人的销售团队，并在2025年底前已开出首张处方[10] 3. 在研管线进展 * **镰状细胞病 (Mitapivat)**：RISE UP三期试验结果显示，近41%的患者达到预设的血红蛋白改善应答[14]。应答者同时显示出镰状细胞疼痛危象减少和疲劳改善[15]。安全性良好，超过99%符合条件的患者选择进入开放标签扩展试验[15]。计划在2026年第一季度与FDA召开pre-SNDA会议[15][24] * **低危MDS (Tevapivat)**：二期A研究显示，在低输血负担患者中，有40%的应答率并实现输血独立[17]。由于暴露量低于预期，二期B研究已将剂量提高至每日10、15和20毫克，结果预计在2026年上半年读出[18] * **镰状细胞病 (Tevapivat)**：一期研究已建立概念验证，二期研究测试三种剂量(2.5, 5, 7.5 mg/天)，数据预计在2026年下半年读出[16][25] * **真性红细胞增多症 (AG-236)**：一种TMPRSS6抑制剂，目标是将血细胞比容降低并维持，实现每6个月给药一次。一期健康志愿者数据预计在2026年上半年获得[19][24] * **苯丙酮尿症 (AG-181)**：一种基于分子伴侣机制的新疗法，旨在快速起效、持久应答并减轻饮食限制。一期B试验的概念验证数据预计在2026年下半年获得[20][25] 三、 市场机会与商业策略 1. 市场潜力 * PK缺乏症和地中海贫血症合计在全球有超过10亿美元的市场潜力，其中大部分来自地中海贫血症[4][28] * 镰状细胞病和低危MDS在全球合计有超过70亿美元的市场潜力[6][26] * 美国是地中海贫血症的最高优先级市场，预计将贡献超过10亿美元机会的大部分[5][28][29] * 美国以外，海湾地区是更大的机会，其次是欧洲某些地中海贫血症高发地区[29] 2. 地中海贫血症上市策略 * 可寻址患者：美国约有4，000名成年患者可立即作为目标，总成年患者约6，000人[10] * 上市初期重点：首先针对输血依赖型患者，因为他们与医疗系统接触频繁[39] * 患者支持：通过成熟的myAgios患者支持计划帮助患者开始并坚持治疗[5][11] * 全球扩张：在欧洲和海合会地区选择全服务分销商，以资本高效的方式拓展美国以外市场[5] * 市场教育：定位Acvezmi为地中海贫血症的标准疗法，强调其广泛的标签和强劲的临床疗效[35][36] * REMS计划：主要涉及治疗头六个月每月进行肝脏监测，但临床医生反馈这与他们常规的监测实践相似[37] 四、 财务与运营 * 公司指导2026年运营费用与2025年持平[21] * 公司认为，仅基于当前已商业化的PKD和地中海贫血症产品，已具备清晰的盈利路径[23] * 财务纪律体现在：1) 确保有充足资金最大化Acvezmi的上市机会；2) 在获得明确监管路径前，控制对镰状细胞病等项目的投资；3) 专注于内部运营模式，持续追求效率[22][23] * 公司保留了对已授权给Servier的药物vorasidenib的剩余特许权使用费，并密切关注其上市进展[51] 五、 2026年关键催化剂 * **上半年**：1) 与FDA召开mitapivat用于镰状细胞病的pre-SNDA会议[24]；2) tevapivat用于低危MDS的二期B数据读出[24]；3) AG-236 (TMPRSS6抑制剂)用于真性红细胞增多症的一期健康志愿者数据[24] * **下半年**：1) tevapivat用于镰状细胞病的二期数据读出[25]；2) AG-181用于苯丙酮尿症的一期B概念验证数据读出[25] 六、 其他重要信息 * 公司对业务拓展(BD)持开放态度，但会维持高标准，并始终将外部机会与内部管线进行比较[30] * 关于镰状细胞病，临床医生社区明确表示需要多种治疗选择，因为并非所有患者都对每种疗法有应答[53] * 公司认为其RISE UP试验数据包具有临床意义，并计划基于此寻求完全批准，而非加速批准[46] * 公司将在与FDA召开pre-SNDA会议后，适时更新监管路径信息[47]