pegazofermen

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89bio(ETNB) - 2025 FY - Earnings Call Transcript
2025-06-12 00:20
财务数据和关键指标变化 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 无相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 随着新机制药物进入市场,NASH市场预计将显著扩张,公司预计在pegazofermen上市时该类别会大幅增长 [5] - 公司认为若FGF21类药物实现预期,该市场规模将达数十亿美元 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于NASH领域,在肝硬化和纤维化患者群体开展研究,推进pegazofermen的研发 [8][33] - 公司认为pegazofermen在疗效、安全性、耐受性、给药和产品配方方面与同类药物有差异,有潜力成为同类最佳产品 [10][19] - 公司计划开展小研究,了解pegazofermen与ResDiffera联用情况,为商业化做准备 [45] - 公司正在开发pegazofermen与GLP - 1的共同配方产品 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 行业对NASH领域的重要性和规模的认识提高,Resdiffera获批表明有效药物可获批上市,新机制药物将带来更多市场教育和筛查,FGF21类药物在肝硬化市场有潜力 [3][4][5] - 公司对pegazofermen在临床试验中的表现有信心,认为其在安全性和疗效上有优势,有望在NASH治疗领域占据重要地位 [10][19][67] 其他重要信息 - 临床研究中,pegazofermen在组织学上对脂肪变性和纤维化的影响表现突出,在安全性和耐受性方面,胃肠道不良反应发生率低,未观察到有临床意义的骨密度或骨生物标志物变化 [11][12][25] - 公司开展的“enlightened fibrosis”和“enlightened cirrhosis”两项三期试验进展顺利,预计分别在2027年上半年和2028年获得组织学数据 [35][40] - 公司在试验设计中考虑了安慰剂反应、风险比等因素进行样本量计算 [48][50][52] - 公司与FDA合作重新定义了肝硬化失代偿事件的评估标准,使事件评估更合理 [55][58] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: NASH领域的发展趋势如何? - 过去人们对NASH领域存在怀疑,现在认识到其重要性和规模。Resdiffera获批表明有效药物可获批,新机制药物将使市场显著扩张,FGF21类药物在肝硬化市场有潜力 [3][4][5] 问题: pegazofermen与同类FGF21药物的差异是什么? - 在疗效上,pegazofermen在组织学上对脂肪变性和纤维化的影响表现突出;在安全性和耐受性方面,胃肠道不良反应发生率低,未观察到有临床意义的骨密度或骨生物标志物变化;在给药和产品配方方面,pegazofermen有每周一次和每两周一次的给药方案,且为预填充注射器的液体产品,有潜力与GLP - 1共同配方 [10][12][15] 问题: pegazofermen在骨密度方面的安全性如何? - 截至48周的数据显示,在DEXA和多个骨生物标志物上未观察到有临床意义或统计学显著的变化,骨专家认为若有趋势在48周应已显现,所以公司有信心不会出现有临床意义的变化 [24][25][26] 问题: 临床研究中患者的骨质疏松风险如何? - 患者基线时骨质疏松风险较低,肥胖患者骨骼结构相对较强,且通过FRACS评分评估,患者十年骨折风险远低于阈值,药物的获益风险比有利 [30][31][32] 问题: “enlightened fibrosis”和“enlightened cirrhosis”试验进展如何? - “enlightened fibrosis”试验于2024年第一季度启动,全球约250 - 300个站点,多数已启动,筛选情况良好,预计2027年上半年获得组织学数据;“enlightened cirrhosis”试验进展顺利,预计2028年获得两年组织学数据 [33][34][40] 问题: ResDiffera的获批对公司试验的入组有何影响? - 目前未产生影响,部分患者愿意参加临床试验,公司允许稳定剂量使用ResDiffera的患者入组,暂不计划对ResDiffera进行分层 [41][42][43] 问题: 考虑pegazofermen上市时ResDiffera的情况,研究两者联用是否重要? - 从商业角度看很重要,公司认为两者作用机制不同,预计联用有获益,计划开展小研究了解情况 [45][46] 问题: 两项试验的样本量是如何确定的? - 纤维化试验的组织学部分根据安慰剂反应和药物反应数据,按90%的把握度进行样本量计算;结局部分根据疾病进展事件和风险比确定样本量。肝硬化试验方法类似,同时与FDA合作重新定义失代偿事件评估标准以确定样本量 [48][50][52] 问题: 失代偿事件具体指什么? - 主要包括腹水、静脉曲张和肝性脑病,公司与FDA合作将这些事件的评估提前,使其更合理,但出于竞争原因未披露具体细节 [56][58][59] 问题: FDA在NASH批准方面的思路为何转变? - 2018年指南发布时数据有限,现在有更多F4研究数据。公司基于数据构建了科学论证,证明逆转F4到F3对结局有益,且FDA认为药物的获益风险比支持其上市 [61][62][65] 问题: pegazofermen在NASH治疗领域的定位如何? - 其优势在于晚期纤维化患者,在代偿期肝硬化患者中有望占据主导地位,预计在FGF21市场中占比超50%。在晚期纤维化患者中,FGF21类药物数据最佳,公司产品可作为最有效的抗纤维化药物。在现实世界中,产品使用会有溢出效应,在F3患者中约一半为单药治疗,一半与GLP - 1联用,在肝硬化市场中超过三分之二为单药治疗 [67][69][71] 问题: pegazofermen与GLP - 1的共同配方工作进展如何? - 目前已开发出看起来足够稳定的配方,下一步将在临床中测试,同时关注Novo的Zalfermin数据 [72]