MoonLake Immunotherapeutics 2026年投资者日电话会议纪要 一、 公司与核心产品概述 * **公司**：MoonLake Immunotherapeutics (NasdaqCM:MLTX)，一家成立于2021年的瑞士生物技术公司，专注于炎症性疾病领域创新疗法的开发和商业化[2] * **核心产品**：sonelokimab (SLK)，一种三特异性纳米抗体，可抑制IL-17A和IL-17F[2] * **产品特点**：分子量小（约40 kDa），通过结合人血清白蛋白延长半衰期，并可能富集于炎症部位[3][4] * **给药方式**：皮下注射，每月1次，每次1 mL，使用自动注射器[5][9] * **财务与资金**：截至2025年12月31日，公司拥有3.94亿美元现金及等价物，预计现金跑道可支持运营至2027年下半年；此外，公司拥有最高4亿美元的非稀释性债务融资渠道[2][82][83] 二、 核心适应症临床数据更新 1. 中轴型脊柱关节炎 (axSpA) – S-OLARIS II期研究 * **研究设计**：为期12周的开放标签研究，但通过客观影像学和生物标志物数据验证临床结果[11][13] * **临床疗效**： * **ASAS40**：超过80%的患者在第8周达到ASAS40应答，并在第12周维持[16][17] * **ASDAS-CRP**：超过80%的患者在第4周达到疾病不活动或低疾病活动度[17] * **客观影像学证据**： * **MRI (SPARCC评分)**：超过80%的患者在第12周实现骶髂关节骨髓水肿绝对评分降低超过80%[19][20] * **PET成像 (18F-NaF)**：显示在12周内，所有评估的骶髂关节象限中，成骨细胞活性总体降低超过40%，表明SLK可能阻止异常骨化[21][22] * **生物标志物**：在外周血中发现一组与骨化核心过程相关的生物标志物（如APCS），其降低与个体临床应答高度相关（相关系数0.5-0.8），进一步验证了药物对结构性损伤的治疗作用[22] * **安全性**：安全性良好，未发现与IL-17抑制剂相关的特别关注事件信号[23] * **核心观点**：数据表明SLK不仅能快速改善症状，还可能通过控制骨化进程成为axSpA的疾病修饰药物[21][24] 2. 化脓性汗腺炎 (HS) – VELA项目长期数据与监管路径 * **监管反馈与BLA路径**： * 已获得FDA明确指引，无需额外临床试验即可提交BLA[29] * **BLA提交计划**：使用VELA-1和MIRA研究建立有效性证据，使用VELA-1、VELA-2和MIRA建立安全性数据库；计划在2026年第三季度末提交BLA[30][35] * VELA-2是否用于有效性证据尚待与FDA讨论，但预计对标签影响中性或积极[30][49] * **预期标签情景**： * **基础情景**：标签的“第14节：临床研究”表格将包含VELA-1和MIRA的数据，突出显示主要终点HiSCR75和次要终点HiSCR50的应答率，预计标签将极具竞争力[45][46] * **上行情景**：标签可能进一步包含疼痛评分、IHS4等对医生处方决策至关重要的指标数据[48] * **长期疗效数据 (52周)**： * **HiSCR75**：VELA-1和VELA-2的长期应答率很高，且患者数量（VELA-1: 104人, VELA-2: 123人）已与竞争对手在其关键注册试验中的人数相当或更多[56][57] * **患者报告结果**：疼痛和生命质量评分持续改善，甚至在一年期内仍在不断提升，这在生命质量改善中并不常见[60][61] * **青少年HS (VELA-TEEN)**：开放标签研究结果积极，HiSCR75应答率很高，HiSCR100在6个月时已达到约三分之一[62] * **安全性**：在对照阶段未检测到自杀意念、感染、结核、肝酶升高、炎症性肠病等在其他IL-17A/F单抗中出现的信号[53][113][116] 3. 掌跖脓疱病 (PPP) – 项目进展 * **疾病现状**：PPP是一种不同于寻常型银屑病的疾病（ICD编码L40.3），目前在美国和欧洲均无获批药物，存在未满足的医疗需求[66] * **II期数据**：超过40%的患者达到皮损完全清除或几乎清除（ppPGA 0/1），超过40%的患者达到掌跖PASI 75应答[70] * **生物标志物验证**：研究显示SLK能控制与PPP核心疾病过程相关的分子标志物，为疗效提供了客观验证[68][69] * **后续计划**：已获得FDA快速通道资格，计划在2026年年中启动III期研究，将测试每2周一次和每4周一次的维持给药方案[71][88] 4. 银屑病关节炎 (PsA) – ISAR项目更新 * **市场观点**：PsA市场预计规模为100亿至150亿美元，能够容纳多个成功药物[73][74] * **产品定位**：SLK旨在实现更深层次的应答，如ACR70联合PASI 100，以及最小疾病活动度，而不仅仅是改善症状[75][76][77] * **III期项目**： * **ISAR-1**：针对生物制剂初治患者，已完成入组，预计在2026年第二季度末至第三季度初读出数据[78][80] * **ISAR-2**：针对生物制剂经治患者，以瑞莎珠单抗为参照，正在入组，数据读出时间稍晚[78] * **数据披露计划**：将及时公布是否达到统计学显著性，并分享SLK 60mg和120mg剂量组的应答水平[80] 三、 商业化与运营准备 * **生产准备**：药物原料药和成品药的生产已具备商业化规模，产能可满足上市后4-5年的需求[119] * **给药设备**：自动注射器已完成人体工程学和生物等效性研究，正在开放标签扩展研究中使用，反馈良好，计划与产品同步上市[123] * **商业化团队建设**：计划在2026年夏秋季开始大规模招聘，组建美国商业团队[120][121] * **市场定位与定价**： * 预计随着生物类似物（如阿达木单抗、司库奇尤单抗）进入，一线治疗可能更倾向于使用生物类似物[124] * 预计SLK在定价和医保准入方面将与比美奇珠单抗持平，定位为高效、安全的IL-17A/F抑制剂，用于需要升级治疗的患者[124][127] * 青少年HS适应症可能成为关键差异化优势，因为目前尚无基于专门青少年研究的获批药物[110][111] 四、 近期催化剂与未来展望 * **2026年关键里程碑**： * **第二/三季度**：PsA III期研究ISAR-1数据读出[78][80] * **夏季**：HS VELA项目52周数据、PsA III期数据读出、PPP项目进展[88] * **第三季度末**：提交HS的BLA[35][88] * **秋季/初冬**：HS的BLA获受理、ISAR-2数据读出、其他研究进展[88][89] * **战略定位**：公司正从皮肤病学领域拓展，确立在风湿病学领域的地位，并将在2027年底前后进入商业化阶段[89]