公司战略转型 - 公司五年前更换领导层后 从依赖早期与制药合作伙伴共同商业化药物的模式 转变为内部生产并自主运营的新商业模式[1][3] - 战略转型的核心原因是公司认为自身最了解其研发的药物 且能更紧迫地为患者提供治疗 同时通过保留更多项目价值以再投资于研发和商业推广[3][4] - 新的商业模式即自主控制药物命运 获得更高回报 虽然伴随更高风险 但已获得投资者良好反响[3][4][16] 核心药物管线与近期进展 - 公司专注于反义寡核苷酸药物领域 拥有杰出的科学家团队 数十年来致力于研发突破性药物[2] - 近期获得批准的两款药物均针对严重罕见病适应症 其中一款药物Olarsen用于治疗超高甘油三酯血症[5][6] - Olarsen在9月公布的突破性结果显示 能将患者群体的甘油三酯水平大幅降低72% 并将胰腺炎风险降低85% 该数据前所未有 引起华尔街关注[7][8] - 该药物去年底已获批用于一种遗传性超高甘油三酯血症（FCS） 预计明年将获批用于影响美国数百万人的高流行性疾病适应症[8][9] 罕见病与神经系统疾病专长 - 公司在罕见神经系统疾病领域的研发能力无与伦比 尤其擅长治疗影响儿童的罕见神经疾病 认为已掌握治疗密码[11][13] - 已有两款获批的神经系统疾病药物 包括与百健合作的治疗脊髓性肌萎缩症的Spinraza 以及治疗遗传性肌萎缩侧索硬化症（ALS）的首个疾病修饰疗法[12][13] - 公司致力于研发能改变患者生活的药物 无论疾病流行程度高低 例如针对仅数百名患者的亚历山大病项目在9月公布了强劲数据[13] 商业模式与投资逻辑 - 对于罕见病市场 实际患病率通常在药物可用后才会更准确定义 诊断率会随之上升[14][15] - 投资者支持公司 不仅因为其研发管线在过去两年有4款药物获FDA批准 且明年预计再有3款 更因为其新的商业模式[16] - 新商业模式即公司保留药物价值 自主控制命运 这在罕见遗传病和高流行性疾病领域均引起投资者共鸣[15][16]