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Praxis Precision Medicines (PRAX) 2025 Conference Transcript
2025-06-04 21:10
纪要涉及的行业或者公司 行业为医疗行业 公司为Praxis Precision Medicines(PRAX) 纪要提到的核心观点和论据 - **药物研发平台与理念**:公司致力于将大脑抑制 - 兴奋平衡、神经元网络的理念转化为分子,开发钠通道调节剂 钠通道对大脑功能至关重要,但传统完全阻断钠通道的方法存在诸多潜在问题,这是开发rilutrogen和vermatrogene的初衷[2][3] - **vermatrogene研发进展与前景** - **临床研究情况**:用于常见癫痫,如局灶性发作癫痫和全身性癫痫,正在进行两项研究 中期将公布Radiant研究结果,年底公布POWER 1研究结果,明年公布POWER 2研究结果,预计未来12 - 18个月完成注册申报包[4][5][7][8] - **选择开放标签研究的原因**:可直接收集药理学关系数据,为POP PK模型等提供信息;了解30毫克剂量在大量患者中的癫痫减少幅度,为POWER 2的剂量选择提供参考[16][17] - **纳入背景钠通道阻滞剂患者的依据**:基于相关研究,癫痫患者离不开钠通道阻滞剂,且公司的临床前和结构生物学研究表明,vermatrogene的疗效不受背景药物影响,实际结果也证实了这一点[21][22][23] - **疗效与安全性预期**:Radiant和POWER 1的基线相似,时间越长疗效可能越好,安全性在几周后预计无明显差异[26][27][29] - **患者招募情况**:通过Empower项目,约30%进入Radiance或PowerOne的患者来自该倡议,预计PowerOne和PowerTwo结束时,美国约30%的患者将来自此项目,节省了约一年的招募时间[33][35] - **rilutrogen研发进展与前景** - **前期研究成果**:在治疗SCN 2A和SCN 8A突变导致的癫痫中表现出色,16周研究实现超40%的癫痫减少,患者在沟通、警觉性和破坏性行为等方面也有改善 首批队列患者癫痫缓解率超30%[38] - **后续研究计划**:增加注册队列,预计明年初公布结果;开展EMERALD研究,治疗全身性癫痫患者,预计将成为公司最快完成招募的研究,有望明年提交补充新药申请,潜在收入从数亿美元增长至数十亿美元[40][41][45] - **安慰剂反应预期**:儿科试验中安慰剂反应率通常较低,预计EMERALD研究中安慰剂反应率无明显差异,观察误差约为2 - 5%[46][47] - **患者严重程度比较**:EMERALD研究的患者病因更具多样性,预计癫痫发作次数较之前研究的患者少,病情没那么严重[48] - **药物互补性**:公司的ASO平台药物elsinersen与rilutrogen可能对SNC 2A患者有互补作用,类似脊髓性肌萎缩症的多模式疗法,目前已有患者在紧急情况下联合使用这两种药物[50][51][52] - **未来催化剂**:近期关注Radiance和POWER 1研究结果;接近提名针对2A基因功能丧失导致的自闭症谱系障碍的ASO PRX100;Syngap项目和PCH 19项目即将推进;未来几个月将公布原发性震颤的essential three项目结果[53][54][56] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 美国约有300万成年癫痫患者,大多数治疗不足或控制不佳,vermatrogene等下一代药物有较大市场潜力[11] - rilutrogen开发为悬浮液,可根据不同体型和体重调整剂量,适用于孤儿药市场,具有监管和上市速度方面的优势[13][14] - 在EMERALD研究中,患者筛选失败率较高,原因包括患者在筛选期间死亡、需更换多种适应症、进入重症监护室等[40][41]