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Praxis Precision Medicines (PRAX) 2025 Conference Transcript
2025-06-04 21:10
纪要涉及的行业或者公司 行业为医疗行业 公司为Praxis Precision Medicines(PRAX) 纪要提到的核心观点和论据 - **药物研发平台与理念**:公司致力于将大脑抑制 - 兴奋平衡、神经元网络的理念转化为分子,开发钠通道调节剂 钠通道对大脑功能至关重要,但传统完全阻断钠通道的方法存在诸多潜在问题,这是开发rilutrogen和vermatrogene的初衷[2][3] - **vermatrogene研发进展与前景** - **临床研究情况**:用于常见癫痫,如局灶性发作癫痫和全身性癫痫,正在进行两项研究 中期将公布Radiant研究结果,年底公布POWER 1研究结果,明年公布POWER 2研究结果,预计未来12 - 18个月完成注册申报包[4][5][7][8] - **选择开放标签研究的原因**:可直接收集药理学关系数据,为POP PK模型等提供信息;了解30毫克剂量在大量患者中的癫痫减少幅度,为POWER 2的剂量选择提供参考[16][17] - **纳入背景钠通道阻滞剂患者的依据**:基于相关研究,癫痫患者离不开钠通道阻滞剂,且公司的临床前和结构生物学研究表明,vermatrogene的疗效不受背景药物影响,实际结果也证实了这一点[21][22][23] - **疗效与安全性预期**:Radiant和POWER 1的基线相似,时间越长疗效可能越好,安全性在几周后预计无明显差异[26][27][29] - **患者招募情况**:通过Empower项目,约30%进入Radiance或PowerOne的患者来自该倡议,预计PowerOne和PowerTwo结束时,美国约30%的患者将来自此项目,节省了约一年的招募时间[33][35] - **rilutrogen研发进展与前景** - **前期研究成果**:在治疗SCN 2A和SCN 8A突变导致的癫痫中表现出色,16周研究实现超40%的癫痫减少,患者在沟通、警觉性和破坏性行为等方面也有改善 首批队列患者癫痫缓解率超30%[38] - **后续研究计划**:增加注册队列,预计明年初公布结果;开展EMERALD研究,治疗全身性癫痫患者,预计将成为公司最快完成招募的研究,有望明年提交补充新药申请,潜在收入从数亿美元增长至数十亿美元[40][41][45] - **安慰剂反应预期**:儿科试验中安慰剂反应率通常较低,预计EMERALD研究中安慰剂反应率无明显差异,观察误差约为2 - 5%[46][47] - **患者严重程度比较**:EMERALD研究的患者病因更具多样性,预计癫痫发作次数较之前研究的患者少,病情没那么严重[48] - **药物互补性**:公司的ASO平台药物elsinersen与rilutrogen可能对SNC 2A患者有互补作用,类似脊髓性肌萎缩症的多模式疗法,目前已有患者在紧急情况下联合使用这两种药物[50][51][52] - **未来催化剂**:近期关注Radiance和POWER 1研究结果;接近提名针对2A基因功能丧失导致的自闭症谱系障碍的ASO PRX100;Syngap项目和PCH 19项目即将推进;未来几个月将公布原发性震颤的essential three项目结果[53][54][56] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 美国约有300万成年癫痫患者,大多数治疗不足或控制不佳,vermatrogene等下一代药物有较大市场潜力[11] - rilutrogen开发为悬浮液,可根据不同体型和体重调整剂量,适用于孤儿药市场,具有监管和上市速度方面的优势[13][14] - 在EMERALD研究中,患者筛选失败率较高,原因包括患者在筛选期间死亡、需更换多种适应症、进入重症监护室等[40][41]
Praxis(PRAX) - 2025 FY - Earnings Call Transcript
2025-05-20 22:30
分组1:公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司未来12 - 18个月聚焦执行整个产品组合,4个后期项目将降低风险并进入商业化前阶段 [4][5] - 公司在选择研发项目时,会考虑是否符合帮助患者、为股东和利益相关者带来回报的使命,会对不同病症和分子进行区分选择 [38][40] - 公司认为在当前模式下,短期内没有太多限制,但需要平衡不同项目,不同病症会选择不同类型分子进行治疗 [40][41] 分组2:各条业务线数据和关键指标变化 沃马曲基因(vormatrogene)项目 - 用于常见癫痫,是钠通道调节剂,正在研究局灶性和全身性癫痫 [5] - 即将开展的RADIANT 2期开放标签研究,以30毫克剂量对最多50名局灶性或全身性癫痫患者进行研究,年中获得数据 [5] - 今年下半年开展两项注册研究POWER 1和POWER 2,错开开展,原因一是RADIANT研究结果为POWER 2研究提供剂量信息,二是避免在局灶性癫痫领域与自身竞争患者 [6] 来昔考布胺(lexicaltimide)项目 - 用于特发性震颤,今年早些时候对一项研究的中期数据进行统计审查,中期审查委员会建议停止,但因研究接近完成,公司拒绝并将继续进行,今年第三季度公布两项研究结果 [8] 拉鲁曲基因(ralutrogene)项目 - 与沃马曲基因类似,是钠通道调节剂,适用于更敏感的儿科人群,用于发育性癫痫 [9] - 去年秋季BOLD研究中,对15名患者进行4个月研究,癫痫发作减少46%,15名儿童中有5名至少有1个月无癫痫发作,基线时每月约55次发作 [9] - 目前正在积极招募最多80名SCN2A和SCN8A发育性癫痫患者的注册队列,预计明年上半年公布结果 [10] - 最近15名患者中有12名参加开放标签扩展研究,用药11个月,儿童平均癫痫发作减少约90%,发作间隔天数从基线的3天增至67天 [10] - 年中启动更广泛的ENROLD研究,根据表型驱动的癫痫负担招募患者,预计适用人群超20万 [12] 埃尔西奈森(elsinersen)项目 - 是反义寡核苷酸(ASO),针对SCN2A功能获得性突变 [13] - 一年多前数据显示,4名患者用药4个月,癫痫发作减少43%,无癫痫发作天数增加48%,加速启动注册研究 [13] - 2024年与各监管机构协调试验设计,年中启动IMbrave 3研究,招募2 - 18岁儿童最多40名,为期6个月,还有两个额外队列分别招募1 - 2岁和出生至1岁儿童 [14] - Part A正在巴西招募患者,明年上半年公布数据 [15] 分组3:管理层对经营环境和未来前景的评论 - 未来12 - 18个月非常重要,公司专注于执行整个产品组合,多个项目将有数据公布,降低风险并进入商业化前阶段 [4][5] - 公司认为癫痫治疗领域虽有竞争,但自身项目有优势,如沃马曲基因项目的研究安排合理,拉鲁曲基因在发育性癫痫领域有广泛应用潜力 [6][11] - 公司在药物研发中会平衡优化项目和尽快将药物推向市场的关系,认为拉鲁曲基因在这方面有优势,能在证明概念、降低风险后进行更广泛研究,为更多患者带来益处,同时对股东负责 [31][33] 分组4:其他重要信息 - 公司竞争对手Xenon推迟局灶性发作癫痫研究结果公布时间,而公司POWER 1研究预计一年内完成,公司快速招募的原因包括尊重对手工作、有大量预筛选研究、积极解决招募障碍、合理选择地理区域,且各公司癫痫研究质量标准相同 [18][19][21] - 公司在选择研发项目时,会考虑不同病症特点和分子适用性,如某些病症小分子可能无法治疗,而某些病症ASO可能不可行,会根据具体情况选择合适分子 [38][40] - 公司正在进行神经元建模、通道和细胞相互作用等研究,虽未披露很多工作,但相信会产生成果,未来可能拓展到其他相邻病症 [43][44] 问答环节所有提问和回答 问题1:公司POWER 1研究招募速度快且保证数据质量的原因 - 公司认为这不是单一因素决定的,首先尊重竞争对手工作,该领域研究困难;其次公司有大量预筛选研究,约30%的招募量来自此,相比其他公司节省约一年招募时间;再次公司积极解决招募障碍,每天团队开会推进;最后合理选择地理区域,且各公司癫痫研究质量标准相同 [19][20][21] 问题2:随着项目成熟,公司如何平衡优化项目和尽快将药物推向市场的关系 - 公司认为癫痫患者面临很多问题,如早期死亡率等,减少癫痫发作是关键,FDA和支付方也认可这一点。拉鲁曲基因滴定是自我滴定,能在约3周内观察浓度与效果关系,无需进行多次多剂量研究。同时,公司在药物研发中会先证明概念、降低风险,再进行更广泛研究,为更多患者带来益处,同时对股东负责 [27][31][33] 问题3:公司如何选择研发项目 - 公司会问哪个子组符合帮助患者、为股东和利益相关者带来回报的目标。如某些病症小分子可能无法治疗,而某些病症ASO可能不可行,会根据具体情况选择合适分子。同时,公司认为某些病症拉鲁曲基因是首选分子,而对于其他病症,公司对ASO等技术感到兴奋,且有可能将现有技术拓展到相邻病症 [38][40][41] 问题4:公司神经元建模等研究的成熟度和拓展潜力 - 公司有很多未披露的工作,相信目前的研究模式会产生成果,未来可能拓展到其他相邻病症,但需要时间、资金和科学支持 [43][44]