涉及的行业或公司 * 公司为Annexon Biosciences (ANNX) 专注于开发通过抑制经典补体通路（特别是C1q）来治疗补体介导疾病的疗法 [5][6][7] * 行业为生物制药和眼科医疗 特别是针对地理性萎缩（GA）和干性年龄相关性黄斑变性（干性AMD）的治疗领域 [5][13][14] 核心观点和论据 * 公司的主要候选药物包括用于治疗吉兰-巴雷综合征（GBS）的全身性C1q抑制剂tanrupebart 其三期临床试验已取得阳性结果 目前正与全球监管机构讨论以推向市场 [7][11][12] * 核心焦点药物vonapruvment（曾用名ANX007）是用于治疗干性AMD引起的地理性萎缩（GA）的疗法 其注册性三期临床试验ARCHER 2已完成患者入组 [12][16][26] * vonapruvment是当前研发管线中唯一显示出视力保护效果的项目 其作用机制是通过抑制C1q在上游阻断神经炎症 从而保护光感受器细胞突触 实现功能性视力保护 这与仅关注GA病变大小的其他疗法策略不同 [13][15][20][31] * 二期ARCHER研究的关键数据显示 每月治疗组相比假注射组 在12个月时发生15个字母视力丧失的患者比例显著降低（5.6% vs 21.3%） 风险降低了73% [23] * 解剖学上 药物能显著保护椭圆体带（视网膜光感受器细胞的关键代谢标记） 在中央1.5毫米区域 治疗组相比假注射组椭圆体带损失减少了59% [24][32] * 药物安全性良好 二期研究中仅发生一例眼内炎 无血管炎病例 且未发现治疗组相比假注射组有脉络膜新生血管（CNV）或向湿性AMD转化风险增加的证据 [25][32] 其他重要内容 * 公司拥有一个早期阶段的口服补体抑制剂开发项目 用于治疗多种自身免疫适应症 [8][12] * 除了眼科和GBS 公司还计划评估tanrupebart用于其他衰弱性神经系统疾病 如亨廷顿病和肌萎缩侧索硬化症（ALS） [12] * 三期ARCHER 2试验的设计排除了视力低于45个字母的患者 因为这类患者视力改善的机会极小 从而将研究集中在有视力保护机会的患者上 [26][27] * 试验采用2:1的随机分组（治疗组:假注射组） 主要终点是通过主要终点的持续性15个字母视力丧失（需连续两次访视确认） 预计在2026年公布顶线数据 [27][28][33] * 公司在欧盟获得了Prime认定 这是首个用于干性AMD获得此认定的药物 [16][28] * 公司提及拥有足够的现金跑道来支持发展 [34]