业绩总结 - ONPATTRO在2020年第一季度的全球净产品收入为6670万美元，同比增长154%[47] - Q1 2020全球总收入为9950万美元，同比增长199%[47] - Q1 2020研发费用为1.696亿美元，同比增长31%[47] - Q1 2020的毛利率为82%，较去年同期的87%有所下降[47] - Q1 2020的现金及投资总额为13.669亿美元[47] - ONPATTRO的2020年净产品收入预期为2.7亿至3亿美元[48] - 预计2020年第二季度ONPATTRO收入将下降约10%[48] 用户数据 - 全球约有20万名患者患有A型或B型血友病[37] - 57%的ONPATTRO需求来自神经科医生，26%来自心脏科医生，17%来自其他专业[13] - 75%的患者因便利性而转用emicizumab，使用频率较低[37] - ONPATTRO的商业依从性超过90%，99%的美国患者在开处方时确认可以获得ONPATTRO[13] - GIVLAARI在2020年第一季度的启动表单提交超过60份，平均从启动表单到治疗的时间为1-2周[20] 未来展望 - Alnylam预计在2020年内实现ONPATTRO的净产品收入在修订的预期范围内[6] - Lumasiran的NDA和MAA已提交，预计在2020年6月报告完整结果[34] - Vutrisiran的注册程序已完成入组，预计在2021年初公布顶线结果[32] - Alnylam与Novartis合作的Inclisiran，FDA批准预计在2020年底前获得[36] 其他策略 - 公司与Blackstone达成20亿美元的战略融资合作，预计将实现自给自足的财务状况[48] - Alnylam在COVID-19大流行期间采取了多项措施以确保供应链和商业活动的连续性[25]