财务数据和关键指标变化 - 第三季度公司收到来自中国授权合作伙伴齐鲁制药的1000万美元前期付款净额，以及来自ATM融资安排的820万美元净收益 [34] - 第三季度运营活动使用现金1400万美元，主要用于支持完成BLA提交的活动，包括CMC和监管支持活动，以及欧洲MAA提交的持续进展 [35] - 第三季度末公司现金及现金等价物为4200万美元，足以支持运营至2021年第二季度 [35] - 截至目前，ATM融资安排已为公司带来约1600万美元的资金，公司以低水平运行ATM，每日出售量低于平均交易量的10%，且多数日子售价高于日均价格 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司三款药物物质PPQ批次在放行测试中均满足所有要求的验收标准，测试数据与临床材料结果非常相似 [24] - 公司对Sesen材料与富士材料进行的关键生物物理表征测试产生了高度相似的值 [25] - 公司对临床和商业工艺生产的Vicinium进行的强制降解研究表明，两种工艺生产的蛋白质在25摄氏度下几天后以非常相似的速率失去与EpCAM阳性肿瘤细胞结合的能力 [26][27] - 公司稳定性研究显示，Vicinium在-20摄氏度的长期储存温度下，产品的单体纯度在储存的前3个月基本保持不变，临床试验材料的保质期为48个月，公司将为商业材料寻求相同的保质期 [28] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司认为美国、欧洲、中国和中东及北非是全球最大的市场，所有四个地区都有相当大的机会 [33] - 公司通过蒙特卡罗模拟得出，Vicinium全球市场峰值销售额在10亿至30亿美元之间，美国市场的四个关键输入因素为符合条件的患者、峰值市场份额、患者在第一年接受的剂量数量和定价，美国以外地区使用一个考虑了相对于美国的患病率和价格的乘数 [30][31] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为Vicinium具有独特且有吸引力的价值主张，特别是在拯救和改善患者生命方面的潜力，且在膀胱癌领域有巨大未满足需求和高度差异化的临床特征，预计有重大的全球商业机会 [5][38] - 公司计划在2020年底前完成BLA提交，预计2021年第一季度收到FDA的受理通知，预计2021年年中获得FDA批准；计划在2021年初完成MAA提交，预计2022年初获得EMA批准 [13] - 公司引入了富士胶片和百特两家世界级制造商，以及卡地纳健康作为第三方物流和分销合作伙伴，认为拥有强大可靠的供应链 [20] - 公司核心CMC监管方法是提交强大的分析可比性数据包，以证明公司生产的临床材料与CMO生产的商业材料之间的可比性，该计划符合全球ICH Q5E指南 [22] - 公司认为Vicinium市场是一个高度集中的市场，约有1500名医生目标，这允许采用高效的商业模式，有望转化为更低的运营费用、更强的营业收入增长和更短的实现企业盈利的路径 [16] - 公司年初进行的市场研究显示，当向膀胱癌高处方医生展示Vicinium和Keytruda的产品资料时，他们超过80%的时间会选择Vicinium，因为他们认为Vicinium在安全性、易于融入临床实践和医生使用产品的兴趣方面具有优势 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司总裁兼首席执行官认为尽管面临疫情和其他障碍，公司团队仍表现出色，预计2020年末和2021年公司的新闻和进展将加速，这是公司的转型时期 [7] - 公司认为完成BLA提交是一个重要的里程碑，根据BIO的分析，完成III期的产品获得批准的概率为33%，而提交BLA的产品获得批准的概率为82% [14] 其他重要信息 - 公司今日的讨论包含与公司当前计划和预期相关的前瞻性陈述，实际结果可能因各种因素而与预期有重大差异，公司不承担公开更新这些前瞻性陈述的义务 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: BLA提交前Module 3所需的最后步骤是否只是完成最终过程的统计分析和放行测试？ - 所有放行测试、生物物理表征和强制降解测试均已完成，稳定性测试正在进行中，现在确实只需完成统计分析，并将所有文件和文书工作整理到Module 3中 [40][42] 问题2: 公司在欧洲的长期计划是什么，是否会考虑合作或独自开展业务？ - 公司在欧洲监管流程方面进展顺利，将于2021年初提交MAA，将与HTA组织合作，预计2022年初获得批准，公司计划像美国以外的其他主要市场一样寻找合作伙伴，寻求50 - 50的价值分享，合作伙伴将成为营销授权持有人，并承担监管、临床、商业和进入市场的所有其他方面的责任 [40][41]