产品与研发进展 - KORSUVA注射剂（Difelikefalin）已获得FDA优先审查，PDUFA日期为2021年8月23日[19] - KORSUVA注射剂在慢性肾病（CKD）相关瘙痒（CKD-aP）中被授予突破性疗法认定，显示出显著的未满足医疗需求[12] - Difelikefalin 1.0 mg组在第2周即显示出WI-NRS评分的显著改善，并在第12周维持该改善[24] - Difelikefalin的临床试验数据表明其在治疗慢性肾病相关瘙痒方面具有潜力[31] - Difelikefalin的安全性与之前的注射研究相似，计划在2021年底启动针对5期预透析人群的III期临床试验[31] - Difelikefalin 1.0 mg的患者中，有72%在第12周实现了基线WI-NRS的≥3点改善[28] - Difelikefalin 1.0 mg组的患者中，有54.5%出现至少一次不良事件，而安慰剂组为43.9%[43] - DFK在轻度至中度特应性皮炎患者中，12周时的I-NRS基线变化未达到主要终点[49] 商业策略与市场扩张 - KORSUVA注射剂在美国的商业策略包括与Vifor的合作，预计将获得1.5亿美元的前期付款（1亿美元现金和5000万美元股权）[14] - KORSUVA在日本和韩国的商业化权利分别由Maruishi制药和CKD制药持有，预计将获得4400万美元的商业里程碑[16] - KORSUVA注射剂的商业里程碑总额为2.4亿美元[14] - 每年在美国有超过2000万次处方用于瘙痒治疗[6] 临床试验与效果评估 - 在NDD-CKD相关瘙痒的临床试验中，Difelikefalin 1.0 mg组在WI-NRS评分上与安慰剂组相比，显示出显著改善（P=0.018）[23] - Difelikefalin 1.0 mg在第12周的WI-NRS评分变化显著，P值为0.006[30] - 在KARE试验中，DFK 1.0 mg组的患者中，有32%实现了≥4点的I-NRS改善，而安慰剂组为19%[41] - 在KARE试验中，DFK 0.25 mg组的患者中，有38%实现了≥4点的I-NRS改善[37] 财务状况 - 截至2021年3月31日，公司现金及可市场证券为2.28亿美元[56] - 预计2021年和2022年将启动多个临床试验，包括慢性肝病的Phase 2试验[58] 负面信息 - Difelikefalin 1.0 mg组中，腹痛的发生率为18.2%，为所有治疗组中最高[45] - DFK 1.0 mg组中，高血压的发生率为6.5%[45] - DFK 0.25 mg组中，干口症的发生率为2.6%[45]