财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度净亏损2890万美元，即每股基本和摊薄亏损0.62美元，而2019年同期净亏损2200万美元，即每股基本和摊薄亏损0.56美元 [37] - 2020年第一季度确认与Vifor合作协议相关的收入800万美元，2019年同期为420万美元；2020年和2019年第一季度临床化合物销售收入均约为10万美元 [38] - 2020年第一季度研发费用为3350万美元，2019年同期为2360万美元，主要因临床试验成本、股票薪酬费用、工资及相关成本、会议和差旅费及相关成本净增加 [39] - 2020年第一季度一般及行政费用为460万美元，2019年同期为390万美元，主要因法律和会计费用、股票薪酬费用、保险成本、特许经营税和工资及相关成本增加，部分被差旅费及相关成本减少抵消；2020年第一季度其他收入为100万美元，2019年同期为110万美元 [40] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计1.798亿美元，截至2019年12月31日为2.182亿美元，主要因经营活动使用现金3830万美元，部分被行使股票期权收到的10万美元抵消 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 KORSUVA注射剂用于慢性肾病（CKD）相关瘙痒的血液透析患者 - 关键项目接近尾声，包括四项III期研究，KALM - 1美国疗效试验去年公布积极顶线数据，KALM - 2全球疗效试验上月公布积极顶线数据，还有两项开放标签安全性试验 [18] - KALM - 2主要终点分析显示，KORSUVA注射剂显著降低瘙痒强度，54%的受试者最差瘙痒强度至少改善3分，而安慰剂组为42%；关键次要终点方面，41%接受KORSUVA治疗的受试者最差瘙痒强度至少改善4分，而安慰剂组为29% [19][20] - 安全性研究方面，目前安全数据库符合或超过新药申请（NDA）提交的国际人用药品注册技术协调会（ICH）指南，总患者暴露量超过1500例，其中600多名患者完成6个月治疗，300多名患者完成1年治疗 [22] 口服KORSUVA - 针对透析前CKD患者中度至重度瘙痒的领先项目，去年12月公布12周II期试验积极顶线数据，确定1毫克片剂强度作为推进至III期的剂量水平 [29] - 正在进行的针对特应性皮炎和原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者的II期试验，特应性皮炎试验已扩大入组规模至约320名患者，并纳入中期条件功效评估；PBC试验是一项16周试验，评估1毫克片剂强度的口服KORSUVA每日两次给药与安慰剂对比在约60名患者中的安全性和有效性 [32][33][34] 公司战略和发展方向及行业竞争 战略方向 - 专注于为KORSUVA注射剂准备NDA，并计划在今年下半年提交，同时申请优先审评 [8][23] - 计划在美国商业化KORSUVA注射剂，并已在日本、韩国和欧盟等主要商业市场建立商业许可协议 [24] - 计划在今年下半年与FDA举行II期结束会议，以启动针对透析前CKD患者的关键III期项目 [31] - 目标是为口服KORSUVA获得广泛的抗瘙痒标签，通过在不同患者亚组开展临床试验积累数据来支持这一目标 [68][72][73] 行业竞争 - 在CKD相关瘙痒治疗领域，美国和欧洲目前尚无获批疗法，公司KORSUVA注射剂有机会填补市场空白 [17] - 在特应性皮炎和PBC治疗领域，现有药物治疗效果有限，口服KORSUVA作为新型治疗方法有较大市场机会 [32][34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管受到COVID - 19疫情影响，公司团队仍保持灵活性和敬业精神，临床开发项目和商业准备工作按原计划推进，预计临床时间表不受影响，且有足够的临床供应 [9][11][12] - 2020年开局良好，KALM - 2试验数据令人信服且一致，公司有望在今年晚些时候提交首个NDA，口服KORSUVA也有望取得重大进展 [36] 其他重要信息 - 公司在电话会议中提醒，所做的非历史事实陈述属于前瞻性陈述，实际结果可能与陈述有重大差异，风险在公司向美国证券交易委员会提交的文件中有更详细描述 [4][5] - 公司已建立跨职能的KORSUVA注射剂上市计划，包括成立全国医学科学联络（MSL）团队、建立商业制造协议、招聘高级销售和营销人员等，为2021年潜在上市做准备 [27] 问答环节所有提问和回答 问题1: 特应性皮炎和PBC研究是否有更大风险推迟到2021年？如何考虑IV KORSUVA患者治疗依从性及平均治疗天数？ - 公司注意到特应性皮炎和PBC试验入组速度放缓，但正在积极增加新的临床站点，目前仍有望在今年获得顶线数据；对于IV KORSUVA，患者因瘙痒是其与血液透析和CKD相关的最严重症状，且该疗法在护理点给药方便，患者有较高动力长期接受治疗，预计渗透率较高 [44][46][48][50] 问题2: 开放标签扩展研究的停药情况是否可作为患者长期治疗依从性的指标？ - 开放标签扩展研究是可能的指标，RCT部分有很大比例患者进入开放标签阶段，且安全扩展阶段的停药率与RCT部分无显著差异，表明患者有继续治疗的意愿 [53] 问题3: 如何考虑口服KORSUVA的定价及特应性皮炎市场对产品价格的影响？如何考虑患者用药顺序？ - 定价方面仍处于早期阶段，需考虑多个变量；KORSUVA注射剂纳入终末期肾病（ESRD）捆绑报销，公司正与美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）就报销路径进行沟通；口服剂型主要针对商业保险患者，合理的类比可能是其他长期症状治疗药物或差异化的止痛药，价格范围可能在每年8000 - 20000美元；在特应性皮炎市场，轻度至中度患者可能先使用外用皮质类固醇，口服KORSUVA可作为后续治疗选择 [57][59][60][63][64] 问题4: 是否打算自行商业化特应性皮炎产品？ - 公司认为有能力将IV产品推向透析患者市场，并与Vifor Fresenius合作；对于更大的瘙痒市场，可能会寻求战略合作伙伴，具体取决于IV产品的收入情况和公司自身感受 [65][66] 问题5: 口服KORSUVA如何从单一适应症批准过渡到广泛抗瘙痒标签？IV制剂是否预计有咨询委员会？ - 公司认为药物作用机制具有广泛适用性，通过在不同患者亚组开展临床试验积累数据，证明在多种病理生理学中的活性，有望获得更广泛标签；目前对于IV制剂是否有咨询委员会尚无信息 [68][69][72][77] 问题6: 是否对KALM - 2的其他次要终点进行分析？KALM - 2患者进入开放标签或扩展研究的比例是多少？请介绍IV KORSUVA在透析人群中的商业化准备情况？ - 尚未对KALM - 2的其他次要终点进行广泛分析，将在今年秋季的肾病会议上展示相关数据；KALM - 1和KALM - 2有很高比例患者进入开放标签研究；商业化准备方面，公司正在扩大全国MSL团队，建立区域和国家咨询委员会，赞助教育活动，增加KORSUVA出版物，启动州许可处理和申请，建立制造协议，筛选和招聘高级商业人员 [79][80][81][82] 问题7: 口服剂型CKD的III期战略（试验数量、规模）有何变化？海外合作伙伴的近期里程碑付款收入预期如何？Vifor Fresenius的3000万欧元监管里程碑是一个还是多个，与批准还是提交相关？ - 海外合作伙伴的收入流包括合理的两位数特许权使用费和商业里程碑付款，Vifor Fresenius有3000万欧元与美国和欧洲批准相关的监管里程碑，还有约4.4亿美元商业里程碑；口服III期试验设计将根据II期数据进行调整，以解决安慰剂反应较高的问题，样本量预计每组在200 - 250之间，试验数量可能为一个，但需与FDA协商确定 [84][85][86][89][90] 问题8: IV KORSUVA 2021年可能上市，随后口服KORSUVA可能获批，专利保护情况如何？申请状态如何？ - 公司物质组成专利有效期至2027年，根据Hatch - Waxman法案可延长至2032年；还有多个与使用和特定配方相关的专利申请，有效期至2030年代中后期 [92][93]