业绩总结 - Gedatolisib在1L HR+/HER2-转移性乳腺癌的Phase 1b试验中，评估患者的客观反应率(ORR)为62%[6] - 在HR+/HER2-转移性乳腺癌的1b期研究中，Celcuity报告的ORR为63%，中位无进展生存期(mPFS)为12.9个月[51] - Arm A的ORR为85%，PFS为31.1个月，显示出与PALOMA-2研究的比较优势[23][25] 用户数据 - Gedatolisib的IC50值为0.6 nM，相较于其他已批准的PI3K抑制剂具有更高的效能[13] - Celcuity的CELsignia平台能够识别15%-20%的HER2驱动癌症新患者[57] - CELsignia平台发现了16种基因组测试无法检测的癌症亚型[58] 未来展望 - 预计在2022年上半年启动针对HR+/HER2-转移性乳腺癌患者的Phase 3临床试验，目标人群超过10万名患者[7] - Celcuity的开发计划包括在2022年上半年启动VIKTORIA-1的3期研究[51] - 预计Celcuity的市场潜力为40亿美元，预计为制药公司带来100亿至200亿美元的额外收入[59] 新产品和新技术研发 - Gedatolisib的药代动力学特性显示，Cmax为8594 ng/mL，半衰期为37小时，显示出良好的药物分布和较低的毒性[14] - Celcuity的CELsignia平台在动态细胞信号活动的测量上优于传统基因组测试[55] - Gedatolisib与palbociclib和fulvestrant联合使用时，显示出强大的生物学合理性，可能用于治疗激素驱动的癌症[19] 市场扩张和并购 - 该试验在175个地点进行，覆盖超过15个国家[47] - Celcuity的CELsignia平台能够捕获超过1020个细胞事件的数据，生成信号活动的“电影”[55] 负面信息 - Gedatolisib的3级和4级高血糖发生率为7%，显著低于已批准的口服PI3K-α抑制剂的39%[7] - 研究表明，突变状态可能无法充分特异性地识别HER2、EGFR、PI3K和c-Met驱动的癌症，可能漏掉50%的相关病例[58]