财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度净亏损为680万美元，每股亏损0.45美元，而2020年同期净亏损为260万美元，每股亏损0.25美元 [8] - 2021年全年净亏损为2960万美元，每股亏损2.21美元，而2020年同期净亏损为950万美元，每股亏损0.92美元 [8] - 非GAAP调整后的2021年第四季度净亏损为560万美元，每股亏损0.37美元，而2020年同期净亏损为210万美元，每股亏损0.21美元 [9] - 非GAAP调整后的2021年全年净亏损为2140万美元，每股亏损1.60美元，而2020年同期净亏损为770万美元，每股亏损0.75美元 [9] - 2021年第四季度研发费用为550万美元，而2020年同期为210万美元 [10] - 2021年全年研发费用为2580万美元，而2020年同期为770万美元 [10] - 2021年第四季度一般及行政费用为80万美元，而2020年同期为40万美元 [11] - 2021年全年一般及行政费用为260万美元，而2020年同期为190万美元 [11] - 2021年第四季度经营活动使用的净现金为610万美元，而2020年同期为210万美元 [12] - 截至2021年第四季度末，公司现金及现金等价物为8430万美元，而2020年同期为1160万美元 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2021年全年研发费用增加1810万美元，主要由于与辉瑞的许可协议相关的1000万美元前期许可费用，其中包括500万美元的非现金股票发行费用 [10] - 剩余的810万美元增加主要与将gedatolisib相关活动从辉瑞转移到公司以及后续的gedatolisib支持和开发费用有关 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与辉瑞达成临床试验合作和供应协议，辉瑞将免费提供palbociclib（商品名Ibrance）用于公司的III期临床试验，这将为公司节省大量成本 [15] - 2022年1月，FDA授予gedatolisib快速通道资格，用于治疗HR阳性/HER2阴性晚期乳腺癌患者，这些患者在CDK4/6治疗后病情进展 [16] - 公司认为gedatolisib具有巨大的潜力，能够为乳腺癌患者提供更有效的治疗，主要由于其独特的机制和药代动力学特性 [17][18][19] - 公司估计全球每年有超过10万名HR阳性/HER2阴性晚期乳腺癌患者在CDK4/6治疗后病情进展 [20] - 目前对于CDK4/6抑制剂治疗后病情进展的患者，治疗选择有限且疗效不佳 [21] - 公司认为现有的标准治疗方案未能充分靶向PI3K/mTOR通路，导致疗效有限 [23] - 公司的III期临床试验VIKTORIA-1将评估gedatolisib联合fulvestrant，有或无palbociclib，在HR阳性/HER2阴性晚期乳腺癌患者中的疗效和安全性 [28][29][30] - 公司预计将在2022年上半年启动VIKTORIA-1临床试验，预计将在2024年上半年获得PIK3CA非突变患者的主要分析数据，并在2024年下半年获得PIK3CA突变患者的数据 [31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计当前的现金储备将支持运营至2023年底或2024年初 [12] - 公司对gedatolisib的开发机会感到非常兴奋，并认为这将是公司影响癌症患者生活的众多机会中的第一个 [33] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于III期临床试验的分层设计及其对假设的影响 - 分层变量是这些研究中常见的变量，公司遵循常规的统计功效分析 [36] - 研究的主要目标是检测研究组与对照组之间在无进展生存期（PFS）上的统计学显著性和临床意义差异 [37] 问题: 关于III期临床试验中患者群体的相似性 - 公司认为III期临床试验的患者群体将与I期研究中的Arm D非常相似，预计将反映真实世界的数据 [39] 问题: 关于III期临床试验中耐受性管理的措施 - III期研究将包括详细的毒性管理指南，并强制使用类固醇漱口水等预防措施 [40] 问题: 关于III期临床试验的总成本 - 公司预计当前的现金储备将支持运营至2023年底或2024年初，覆盖到第一个主要终点的数据分析 [44] 问题: 关于alpelisib的耐受性及其与gedatolisib的比较 - alpelisib的停药率较高，主要由于高血糖等副作用，而gedatolisib的安全性较好，预计将更受临床医生青睐 [45][46][47] 问题: 关于COVID-19对临床试验的影响 - 公司通过广泛的国际临床试验站点分布来减轻COVID-19的潜在影响 [50] 问题: 关于FDA对III期临床试验设计的反馈 - 公司与FDA进行了建设性的讨论，最终确定了试验设计，并对结果感到满意 [52] 问题: 关于III期临床试验的提交时间 - 一旦达到分析所需的事件数量，公司将与监管机构讨论提交申请 [54] 问题: 关于FACT研究的时间线 - 由于Omicron变种的影响，FACT 1和2的研究时间线被推迟至2023年上半年 [56]