财务数据和关键指标变化 - 2019年末公司资本约1.13亿美元，资金充足可支持运营 [40] - 2019年第四季度净亏损350万美元，合每股基本和摊薄亏损0.06美元，而2018年同期净亏损1500万美元，合每股基本和摊薄亏损0.29美元 [41] - 2019年第四季度研发费用降至750万美元，较2018年同期的1530万美元减少一半；一般及行政费用降至310万美元，2018年同期为500万美元 [42] - 2019年第四季度运营亏损390万美元，2018年同期为1540万美元；从2019年第一季度到第四季度，运营费用降低了50% [43] - 预计2020年研发费用与2019年基本持平，一般及行政费用将显著减少，主要源于薪酬费用降低 [44] - 目前运营计划预计2020年末现金余额约7000万美元；若牛痘病毒治疗药物布林西多福韦后续监管和采购进展顺利，公司有望在2021年和2022年实现盈利，且当前净运营亏损结转可抵消未来运营收入 [46] 各条业务线数据和关键指标变化 布林西多福韦（brincidofovir）用于天花防治业务 - 已完成FDA要求的两项动物疗效研究，在兔和小鼠模型中均显著降低正痘病毒疾病死亡率 [9] - 今年初成功完成药代动力学剂量桥接研究，已安排与FDA的预新药申请（pre - NDA）会议，预计二季度初收到会议纪要并公布结果 [10][25] - 若会议结果顺利，预计年中提交新药申请（NDA），相关工作已启动 [26] DSTAT业务 - 已完成与FDA的2期结束会议，就进入3期开发的准备情况和关键设计要素达成一致，详细试验方案已提交FDA审核 [12] - 3期试验设计为随机双盲试验，约招募570名新诊断为急性髓系白血病（AML）且适合强化诱导化疗的成年患者 [28] - 试验将评估无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）等指标，设计上有超过85%的把握检测到EFS或OS的风险比为0.7 [32] - 试验设计包含对前80名可评估患者的早期评估，重点评估完全缓解（CR）和微小残留病（MRD）率，数据预计将公开披露，且不影响试验继续进行 [19] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司进行组织架构重组，削减约50%开支，以保留资源并加大对有前景的肿瘤学新项目的投资 [8] - 聚焦完成布林西多福韦作为天花防治对策的开发，借助该后期项目与生物医学高级研究与发展局（BARDA）合作，获取资金支持肿瘤学开发项目 [10] - 引进DSTAT，一种潜在的同类首创疗法，用于AML治疗，计划推进其3期临床试验 [11] - 在天花防治药物市场，由于BARDA有在战略储备中纳入第二种药物的任务，且其他竞争项目尚处早期开发阶段，布林西多福韦有望长期受益 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司团队执行力强，在组织架构重组、项目开发和授权引进等方面取得进展 [7] - 若布林西多福韦NDA获批，将为公司带来大量非稀释性资金，支持肿瘤学项目创新 [23] - DSTAT的3期试验设计合理，早期评估可验证作用机制，为后续投资提供依据，有望提高AML治愈率 [17][20] 其他重要信息 - 公司宣布任命ORIC制药公司首席医学官Pratik Multani博士为董事会成员，其在肿瘤药物开发方面经验丰富，将为DSTAT开发提供专业知识 [14] - 感谢Jim Daly过去六年为董事会服务，他在公司重新定位过程中发挥了重要作用 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：DSTAT 3期试验中期需要看到怎样的CR和MRD率才能验证其假设？ - 公司认为Garrett曾给出一个示例，已向数据监测委员会（DMC）提供相关阈值细节，如CR率比对照组高20%且MRD率也高20%；过去获批药物在CR和MRD上差异不显著，说明设定的阈值较高；具体细节待FDA最终确定标准后再明确 [48][49] 问题2：DSTAT 3期试验中期评估何时触发，最终数据何时可得？ - 公司表示待试验启动后才能更好回答该问题；早期评估可在试验期间为投资者提供重要信息，今年年中试验启动时将给出更具体时间估计 [50][51] 问题3：DSTAT 3期试验中期评估是否消耗α值？ - 回答是准确的，中期评估不消耗α值，若进行中期评估只需多招募80名患者，总招募人数从570人增至650人 [51][52] 问题4：DSTAT试验是否2020年年中开始，美国和美国以外是否有准备好的试验点，患者群体如何分布？ - 试验将于2020年年中开始；美国的试验启动速度更快，前80名患者评估预计多数来自北美，欧洲试验点稍后加入，对后续3期试验招募更重要 [53] 问题5：若DMC决定不公开前80名患者数据，是否会告知投资者？ - 会告知投资者；设定的阈值高于典型的无效性分析，若数据不公开是好消息，后续会在FDA审核阈值后进一步明确阈值细节 [55][57] 问题6：布林西多福韦年中提交申请是否会有潜在问题，胃肠道问题是否会影响获批？ - 所有相关数据已发表和总结，将在提交材料中详细汇总；目前正在撰写相关模块，预NDA会议将与FDA讨论是否还需进行其他实验以及是否已完成支持疗效和人体暴露桥接所需工作 [58][59] 问题7：近期是否与BARDA或国会就战略储备进行会议，天花防治是否仍是优先事项，新冠疫情是否有影响？ - BARDA对天花防治对策的重视程度未降低，但目前全力应对新冠疫情；公司在准备预NDA会议过程中与BARDA保持沟通，其支持未受影响；有政府资金投入可能是积极信号，公司将继续推进项目 [63][64] 问题8：是否有其他国家对美国以外的战略储备表示兴趣？ - 公司曾收到其他国家的咨询，但认为美国战略储备的财务机会更大，其他国家的储备需求相对较小，会在有机会时考虑，但优先级低于美国 [65]