财务数据和关键指标变化 - 公司2021年第一季度末拥有约2.725亿美元现金、现金等价物以及短期和长期投资 [60] 各条业务线数据和关键指标变化 SER - 109业务线 - SER - 109是治疗复发性艰难梭菌感染的一类微生物疗法，此前ECOSPOR III III期研究结果显示，治疗后八周复发感染绝对减少27%，相对风险降低68%，持续临床缓解率约88%，且疗效在24周研究中得以维持 [18][19] - 开放标签研究已完成超三分之二患者入组，预计今年第三季度达到300名患者的目标入组人数 [10][26] SER - 287业务线 - SER - 287是治疗溃疡性结肠炎的2b期候选药物，已完成目标入组，预计年中公布临床数据，下半年公布机制结果 [15] SER - 301业务线 - SER - 301是治疗溃疡性结肠炎的下一代口服微生物疗法候选药物，正在澳大利亚和新西兰招募成人轻度至中度溃疡性结肠炎患者进行1b期研究，目标入组65人 [49] SER - 155业务线 - SER - 155旨在降低接受异基因造血干细胞移植的免疫功能低下患者胃肠道细菌感染、菌血症和移植物抗宿主病的发生率，预计本季度启动临床开发 [50][52] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于将微生物组科学见解转化为治疗严重人类疾病的新型药物，推进SER - 109的生物制品许可申请（BLA）提交和商业化准备，同时推进SER - 287、SER - 301和SER - 155等候选药物的研发 [8][9] - 公司认为SER - 109具有显著商业机会，美国约有17万复发性艰难梭菌感染患者，且其临床和安全特性与其他疗法有差异，有望成为首个获批的微生物疗法，获得先发优势 [11][20][62] - 公司持续投资和专注于反向转化发现和开发平台，以设计具有特定药理特性的细菌联合体，同时加强微生物组药物发现和先进制造能力 [39][64] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在临床、监管、制造和商业等多个方面取得进展，有望实现将微生物组疗法推向市场的目标 [8] - 管理层对SER - 109和SER - 287的临床数据和商业前景表示乐观，认为它们有潜力改善患者治疗效果，为公司创造价值 [15][22] 其他重要信息 - 公司将于6月21日举办关于溃疡性结肠炎的虚拟投资者活动，详细介绍SER - 287和SER - 301项目 [65] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请详细说明SER - 109开放标签研究测试方法的修改情况 - 为方便患者参与研究，医生现在可以使用当地的测试方法让患者进入研究，但在研究期间评估复发情况仍使用基于毒素的测试方法 [71] 问题2: 能否提供SER - 301 1b期数据的时间指导，以及是否会根据ECO - RESET的微生物组生物标志物数据修改SER - 301的成分 - 公司未提供SER - 301 1b期数据的时间指导，但表示进展顺利；SER - 301的设计综合了SER - 287 1b期研究及其他临床和临床前工作的经验，虽会持续从产品组合中学习，但对SER - 287和SER - 301的检测有信心 [72][77] 问题3: 今年是否能获得SER - 109欧洲监管要求的明确信息 - 公司正在与雀巢合作，继续与非FDA监管机构进行讨论，但未提及今年是否能获得明确信息 [78] 问题4: 在SER - 109开放标签研究中，能否估计只有一次复发的患者比例，以及这对FDA标签讨论的影响；SER - 287的缓解率目标是多少，如何看待此次入组患者群体与1b期不同的数据情况 - 无法估计一次复发患者的比例，医学上认为首次复发和多次复发患者的病理生理学相同；SER - 287旨在为轻度至中度溃疡性结肠炎患者提供有意义的益处、明确的安全性和口服给药的治疗选择 [86][88] 问题5: SER - 109、SER - 287和SER - 301的临床供应发酵是在内部完成还是外包，若外包何时收回 - 公司在制造和质量控制方面拥有关键能力，与外部合作进行供应链和制造过程的某些方面，具备支持临床供应的能力，强调在厌氧细菌方面的能力具有差异化 [93][95] 问题6: SER - 109的BLA提交在开放标签安全数据库完成后的预期下一步和时间安排；是否预计有咨询委员会；与雀巢的合作有哪些里程碑；SER - 287的生物标志物数据能提供什么额外信息 - 公司正在进行支持BLA的工作，开放标签研究完成后将处于有利位置；预计可能会有咨询委员会；未指导与雀巢的未来里程碑，雀巢拥有SER - 109北美以外的商业权利；SER - 287的生物标志物数据有助于深入了解药物作用机制，确定与临床缓解和内镜改善相关的细菌及代谢物 [101][106][108][111] 问题7: 请更新SER - 109的商业化准备情况以及近期与支付方对话的最新观点 - 公司在扩大市场教育工作，包括部署医学科学联络团队、进行出版物规划和会议参与；正在制定和部署强大的支付方价值主张，支付方反应积极，目前正在确定合适的定价区间 [120][122] 问题8: 在新冠疫情下，CDI患者群体与之前相比有无差异，首次CDI患者的疗效情况如何，如何看待之前开发的262项目 - 从开放标签研究入组情况看，公司认为CDI仍是重大未满足医疗需求；未评论开放标签研究的疗效数据；公司专注于SER - 109，但也在考虑如何帮助更广泛患者群体，包括在复发性艰难梭菌感染群体中的其他机会 [125][127] 问题9: 请提醒雀巢在SER - 109商业化中的角色、目前为上市做的准备，以及市场研究结果的细节 - 雀巢拥有SER - 109北美以外的商业权利，公司与雀巢就下一步进行讨论，并与北美以外监管机构沟通；公司已在公司资料中提供了市场研究的一些细节，市场反馈积极，对SER - 109的商业机会有信心 [132][133]