财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度净亏损约700万美元，即每股基本和摊薄亏损0.24美元，而2020年9月30日止三个月净亏损约390万美元，即每股基本和摊薄亏损0.21美元 [69] - 2021年9月30日止三个月研发费用从2020年同期的210万美元增至370万美元，增加160万美元，主要归因于人员成本增加70万美元（其中50万美元为股票补偿成本）和临床研究成本增加90万美元 [70] - 2021年9月30日止三个月一般及行政费用从2020年同期的180万美元增至320万美元，增加140万美元，主要归因于人员成本增加160万美元（其中100万美元与股票补偿成本相关，40万美元为遣散费），部分被专业费用减少20万美元抵消 [71] - 2021年9月30日公司现金及现金等价物约为6970万美元，按当前计划，手头现金可支持超两年运营 [72] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤学业务线 - PDS0101：NCI主导的II期研究中，针对六种不同癌症的试验显示Versamune平台有潜力招募、训练和激活大量抗癌杀伤性T细胞；VERSATILE - 002试验中，9月宣布成功招募初始队列患者，达到初步安全基准，无剂量限制性毒性，完成第一阶段招募，启动难治性队列入组 [16][21] - PDS0102：本周与NCI达成TARP蛋白知识产权许可协议，临床前研究显示其能有效诱导大量针对TARP表达肿瘤的杀伤性T细胞，临床前开发接近完成，预计年底前申请与FDA的预IND会议 [24][52][53] - PDS0103：结合Versamune平台技术与MUC1肿瘤抗原的新型激动肽，临床前工作接近完成，已申请与FDA的预IND会议，预计确定最终研究设计和方案 [54][55][56] 传染病业务线 - PDS0202：基于新颖的COBRA流感抗原和Versamune技术开发通用流感疫苗，临床前工作接近完成，数据令人鼓舞，正在确定配方并探索资金机会以开展人体临床试验 [28][31][57] - PDS0203：完成Farmacore项目战略审查，确定短期制造和监管里程碑，计划将与Farmacore的合同延长六个月至2022年5月 [31][32] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司继续执行肿瘤学临床战略，推进管线产品商业化，专注分子靶向免疫疗法治疗多种癌症 [11][19] - 传染病管线方面，开发通用流感疫苗和第二代COVID - 19疫苗，以满足未满足的医疗需求 [28][31] - 公司认为Versamune技术可使具有相同分子特征的不同癌症在一项试验中研究，有望带来更快更广泛的医疗和商业影响 [27] - 公司计划通过与其他公司合作和授权机会，利用Versamune平台技术，开发更多肿瘤抗原 [125][128][129] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是公司非凡的一年，管线项目进展顺利，有望按计划实现各里程碑 [11] - 公司现金状况良好，资金可支持未来两年计划活动，为未来发展做好充分准备 [33] - 预计未来三到十二个月有多个催化剂，随着当前研究推进和新临床试验启动，将继续推动股东价值增长 [33] 其他重要信息 - 公司提醒本次会议包含前瞻性陈述，涉及重大风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异，投资者应参考公司SEC文件评估相关风险 [6][7] - 会议内容具有时效性，仅在直播日期（2021年11月10日）准确，除非法律要求，公司无义务修订或更新陈述以反映后续事件或情况 [8] 问答环节所有提问和回答 问题1: 请详细说明NCI TARP合作的经济情况和市场机会，以及通用流感疫苗技术与其他项目的比较，还有PDS0103选择MUC1靶点的理由 - NCI TARP合作是典型许可协议，经济条款合理；TARP项目市场机会大，涉及乳腺癌、前列腺癌和急性髓系白血病，美国每年分别有超27万、近17.5万和约2万例病例，TARP在这些癌症中的表达率分别约为50%、90%和100% [85][86][87] - PDS0103使用的是NCI实验室设计和专利的MUC1新型激动表位，比天然MUC1抗原免疫原性更强，且Versamune技术能激活关键免疫途径，在临床前模型中可产生强大的CD8 T细胞反应，T细胞具有高度多功能性 [89][90][91] 问题2: NCI试验暂停后恢复时会有哪些变化，以及如何考虑2022年研发费用建模 - NCI试验暂停是因更新患者知情同意书，这是纯行政问题，与安全性和有效性无关，目前更新已完成，正在走行政审批流程，预计不影响原计划的招募时间线 [99][100][101] - 公司有至少九个季度的现金储备，2022年现金消耗会更多，第三季度行政费用约330万美元，预计会略有增加并趋于平稳，剩余现金消耗为研发成本 [103] 问题3: PDS0102未来是否优先考虑前列腺癌适应症，能否从II期开始试验 - 基于风险缓解和成功潜力，考虑到NCI在前列腺癌的临床试验数据，PDS0102很可能从前列腺癌开始，但尚未最终确定 [109][110] - 由于TARP肽在前列腺癌中有人类使用经验，预计可进行I/II期联合研究，在进行有限的免疫原性和安全性确认后进入II期研究；此外，TARP在乳腺癌中表达率为50%，FDA可能要求乳腺癌适应症进行伴随诊断的共同开发，也是优先考虑前列腺癌的原因之一 [112][113] 问题4: HPV三联疗法试验中，申请非特定部位肿瘤类型所需的数据，以及到2022年ASCO会议预计的患者数量，还有除Merck外是否有其他合作计划 - 在HPV三联疗法试验中，检查点抑制剂初治患者群体中，标准治疗反应率约为15% - 20%，试验需达到前八例中有三例阳性反应作为继续研究的基准，目前已达到六例中有五例；检查点抑制剂难治患者群体中，标准治疗反应率最高为5% - 10%，试验中该群体反应率约为50% [118][119][120] - 公司将与NCI、EMD Serono和FDA讨论关键试验设计，以确定FDA对该疗法的要求，期望尽早将其推向商业开发 [121][122][123] - 公司目前与NCI、EMD Serono、Merck等有合作，未来战略的一部分是寻求更多合作和授权机会，利用Versamune平台技术，但需先通过试验数据证明技术的概念验证和潜力 [125][126][127]