公司概况 - 公司愿景是引领创造脑健康更好的世界，具备脑回路专业知识、丰富产品线、强大知识产权战略和产品平台，有超17亿美元资本/合作资金，有望影响超4.5亿全球患者[15][16] 产品管线 - 拥有抑郁症、神经学、神经精神病学等多个产品线，涵盖多种化合物和潜在适应症[18] 抑郁症产品线 - Zuranolone - 临床数据显示能满足MDD和PPD患者未满足需求，具有快速起效、持续作用、耐受性好等特点[28][30] - 多项临床试验正在进行或已完成，如SKYLARK、ROBIN等，在改善抑郁症状上表现良好[35] - 在MDD伴或不伴焦虑患者中均有改善，能提升生活质量相关领域评分[69][84][85] - 耐受性良好，常见不良事件多为轻度或中度，停药率低[99] 神经精神病学产品线 - SAGE - 718 - 有望改善神经退行性疾病患者认知和执行功能，早期临床试验有积极表现[156][160] - 开发计划以亨廷顿病为初始适应症，有快速通道指定，还计划拓展至帕金森病和阿尔茨海默病[163] 神经学产品线 - SAGE - 324 - 是运动障碍的潜在新疗法，单剂量可使ET患者震颤近50%减少，PK/PD关系明确[182] - KINETIC研究中改善震颤控制和ADL评分，324 - ETD - 202研究旨在确定剂量反应[186][196] 财务情况 - 2021年和2020年财务状况良好，现金及有价证券超17亿美元，2021年营收630万美元，净亏损4.579亿美元[215] 合作情况 - 与Shionogi合作开发zuranolone，在亚洲市场拓展，有望获超20%分层特许权使用费[231][232] - 与Biogen合作开发zuranolone和SAGE - 324，潜在交易价值超31亿美元[236] 未来规划 - 2022年有多项里程碑，包括报告临床试验数据、提交NDA申请、开展新研究等[218] 风险提示 - 前瞻性陈述受多种风险影响，如临床试验失败、监管审批不通过、市场接受度低等[4] 其他产品 - ZULRESSO - 治疗患者抑郁症状改善迅速且持久，但有过度镇静和突然失去意识等严重副作用，仅通过REMS项目提供[239][240][243]