公司概况 - 公司目标成为顶级生物制药公司，未来5年推进脑健康领域领导地位，2023年起每年产出2个以上新药研究申请（IND）启动项目[18] - 拥有超20亿美元资金，有望惠及超4.5亿全球患者，研发管线丰富，涵盖3大业务板块[18] 业务板块 抑郁症业务 - 全球抑郁症患病率和影响上升，超50%患者功能受严重影响，年轻群体发病率增加[28] - 祖拉诺酮在临床试验中表现良好，72小时内减轻抑郁症状，约70%初始治疗有反应患者12个月内最多需一次额外治疗，超3000名受试者耐受性良好[34] 神经学业务 - 全球约1.35亿人受原发性震颤或帕金森病影响，美国经济负担从2000年约980亿美元增至2020年约1610亿美元[67] - SAGE - 324对原发性震颤有治疗潜力，单剂量使患者震颤减少近50%，2期KINETIC研究显示其震颤评分显著降低[69][73] 神经精神病业务 - 全球认知功能障碍疾病增加，现有治疗效果有限，阿尔茨海默病美国经济负担从2000年约2000亿美元增至2020年约3050亿美元[85][87] - SAGE - 718在多项研究中显示改善认知和执行功能潜力，2a期PARADIGM研究中患者认知测试表现改善[94][106] 财务情况 - 2021年第一季度现金及有价证券达20亿美元，预计年底现金余额超17亿美元，不预期2021年有合作里程碑付款[139] 合作情况 - 与盐野义合作祖拉诺酮，盐野义负责亚洲部分市场开发和商业化，公司获超20%分层特许权使用费及日本共同推广权，获9000万美元预付款和最高4.85亿美元潜在里程碑付款[154][155][156][157] - 与百健合作祖拉诺酮和SAGE - 324，在美国50:50联合开发和商业化，公司获美国以外高10%多至低20%多分层特许权使用费，获15亿美元预付款和股权及最高16亿美元潜在里程碑付款[159][160] 风险因素 - 临床试验可能未达主要或关键次要终点，入组可能慢于预期，新冠疫情可能影响开发进度[4][5][6] - 产品可能遇安全、耐受性、疗效问题，监管机构可能不批准或要求额外试验，市场接受度和报销情况可能不佳[7][8][9]