业绩总结 - 2022年第四季度CF产品总收入为23亿美元，全年收入为89.3亿美元[32] - TRIKAFTA/KAFTRIO在2022年第四季度的收入为20.2亿美元，全年收入为76.9亿美元[32] - 2022年非GAAP净收入为39.6亿美元，非GAAP净收入每股摊薄为14.88美元[32] - 2022年第四季度GAAP运营收入为10.3亿美元，非GAAP运营收入为11.5亿美元[37] - 2022年全年GAAP运营收入为43.1亿美元，非GAAP运营收入为47.9亿美元[37] - 2022年第四季度GAAP净收入为8.19亿美元，非GAAP净收入为9.78亿美元[37] - 2022年全年GAAP净收入为33.2亿美元，非GAAP净收入为38.6亿美元[37] - 2022年第四季度GAAP每股摊薄净收入为3.15美元，非GAAP每股摊薄净收入为3.76美元[37] - 2022年全年GAAP每股摊薄净收入为12.82美元，非GAAP每股摊薄净收入为14.88美元[37] - 2022年第四季度GAAP运营利润率为45%，非GAAP运营利润率为50%[37] - 2022年全年GAAP运营利润率为48%，非GAAP运营利润率为54%[37] 用户数据 - 目前全球CF患者人数估计为88,000人，较2021年的83,000人有所增加[22] - 预计美国和欧洲有约32,000名重度镰状细胞病(SCD)和β地中海贫血(TDT)患者[25] 未来展望 - 预计2023年将有五个潜在产品在未来五年内推出[6] - 预计2023年全球将推出TRIKAFTA/KAFTRIO，目标是治疗2-5岁患者[3] - 预计2023年将完成exa-cel在美国的监管提交，作为镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的潜在一次性功能性治愈[12] - 预计2023年CF产品总收入将在95.5亿至97亿美元之间，主要受TRIKAFTA在2-5岁患者中的批准和推出推动[33] - 预计2023年非GAAP研发、收购的在研研发和SG&A费用将达到43.5亿至46亿美元[33] - 预计2023年非GAAP有效税率为21%-22%[33] 新产品和新技术研发 - VX-548在中度至重度急性疼痛的治疗中，预计将在2023年底或2024年初完成III期关键试验[15] - Inaxaplin的II期B研究正在招募患者，预计2023年完成剂量范围部分[18] - 预计VX-880的临床数据将在2023年的医学大会上更新[19] - 预计VX-522的单次上升剂量研究将在2023年完成并启动多次上升剂量研究[10] - 预计2023年将完成VX-548的所有三期临床试验[35] 研发和投资 - 公司在研发和商业能力方面的投资将持续支持强劲的运营利润率[7]