财务数据和关键指标变化 - 2020年全年净亏损1.193亿美元，即每股基本和摊薄亏损2.97美元，而2019年全年净亏损8100万美元，即每股基本和摊薄亏损2.30美元 [27] - 2020年实现净收入2080万美元，来自与中国SciClone和以色列Takeda的许可安排，2019年无收入 [27] - 2020年产生220万美元特许权使用费，2019年无此类费用 [27] - 2020年研发费用从2019年的6350万美元增至9370万美元，增加3020万美元 [28] - 2020年总务和行政费用从2019年的1950万美元增至4480万美元，增加2530万美元 [29] - 2020年经营活动现金使用量从2019年的7350万美元增至9120万美元，增加1770万美元 [30] - 2020年末现金头寸为1.146亿美元，2019年末为2.071亿美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 单克隆抗体业务 - DANYELZA于2020年11月25日获美国FDA批准，2月开始向美国多地医院交付 [3] - omburtamab正努力尽快重新提交生物制品许可申请（BLA），预计二季度末或三季度完成 [4] 双特异性化合物业务 - nivatrotamab的新药研究申请（IND）去年获批，即将在小细胞肺癌1/2期研究中对首位患者给药，今年还计划在神经母细胞瘤和骨肉瘤领域进行1/2期扩展研究 [6] - CD33、CD3双特异性抗体计划2021年末进入临床 [7] SADA技术平台业务 - 已披露四个靶点，实验室工作按计划推进，计划今年提交首个IND，此前提交的IND前数据包获积极反馈 [8] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国每年约2000名神经母细胞瘤患者，治疗选择有限，DANYELZA定价预计为美国价格的15% - 20%，市场规模是美国的三倍 [62] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司成为商业阶段公司，在执行战略上取得重大进展，拓展三大业务支柱，即单克隆抗体、双特异性化合物和SADA技术平台 [3] - 继续推进各产品线临床开发，扩大国际市场覆盖，优化产品国际可及性 [5] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年对公司是变革性的一年，公司成为商业阶段公司，财务状况良好，有能力推进产品商业化和管线发展 [3][9] - 对2021年充满期待，有望继续发展成为商业阶段公司，拓宽和深化管线 [25] 其他重要信息 - 公司与SciClone就DANYELZA和omburtamab达成大中华区许可协议，获2000万美元预付款，最高可达1.2亿美元的批准和商业里程碑付款 [5] - 与Takeda Israel达成以色列许可协议，本季度将提交当地BLA申请 [5] - 与Swixx BioPharmaceuticals达成东欧和俄罗斯分销协议 [5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: nivatrotamab在小细胞肺癌研究中的方法，以及在神经母细胞瘤和骨肉瘤治疗范式中的定位 - 小细胞肺癌研究针对二线患者，与皮质类固醇联合给药，采用皮下注射以减少副作用 [39] - 在神经母细胞瘤中治疗三线患者，DANYELZA已获批上市，nivatrotamab处于早期研究阶段，不会蚕食DANYELZA市场 [40] 问题2: SADA平台产品在其他器官的停留时间，以及临床日期和患者管理措施 - 构建体本身无毒，GD - 2靶点在所用剂量下无副作用问题，辐射方面有经验且预计剂量低于以往 [41][42] - DOTA分子会通过肾脏排泄，需关注膀胱辐射问题，预计一季度进入临床 [44][45] 问题3: omburtamab重新提交BLA剩余工作，以及是否发布B型会议结果的新闻稿 - 正在整理数据，利用新的历史对照数据集，B型会议后会根据会议纪要指导后续工作和预期 [50][51] 问题4: DANYELZA一线神经母细胞瘤试验设计，是否在方案中明确排除自体干细胞移植（ASCT） - 不要求患者进行骨髓移植，但会对有和无骨髓移植的患者进行单独分析 [53] 问题5: 考虑DANYELZA在神经母细胞瘤的整体数据，何时可向FDA提交中期数据以申请一线加速批准 - 希望今年下半年与FDA进行B型会议讨论，需收集完相关研究数据 [54] 问题6: DANYELZA的推出轨迹，以及在中国、以色列、东欧等地区的机会和申请情况 - 一季度销售情况将在后续报告中公布，目前发货情况良好，市场接受度积极 [60] - 中国市场有潜力，预计三季度提交naxitamab的中国BLA申请，市场规模大但定价低 [61][62] - 以色列市场小，与Swixx的合作针对较大市场，俄罗斯有儿科肿瘤治疗资金支持 [63] 问题7: omburtamab针对成人B7 - H3适应症的IND性质和试验情况 - 为更便捷地对omburtamab进行放射性标记，开发了omburtamab - DTPA，可提高放射性剂量，针对成人中枢神经系统/软脑膜转移瘤患者 [66][68] 问题8: omburtamab在成人和儿科患者中疗效是否不同 - 若能提高成人患者的辐射剂量，可能更有效，抗体结合方式相同，只是标记同位素不同 [70] 问题9: 即将到来的FDA会议是否会出现新的要求 - 希望FDA与公司看法一致，若有新要求可能是上市后承诺，公司希望基于肿瘤反应率获得加速批准 [72] 问题10: DANYELZA推出的衡量指标 - 一季度结果公布时，可能提供使用中心数量、销售小瓶总数、总销售额等信息 [76] 问题11: 今年剩余时间关键资产和项目的数据流向 - naxitamab将有中国提交和新研究启动更新，骨肉瘤研究有望在SIOP会议公布数据 [79] - omburtamab预计二季度重新提交FDA BLA，四月底提交EMA申请，开展多中心DIPG研究，有望在ASCO会议报告DIPG 1/2期研究情况 [80] - nivatrotamab年底R&D日可能更新小细胞肺癌和MSK研究情况 [81] - CD33/CD3双特异性抗体有望二季度获批开展AML儿科肿瘤研究 [81] - SADA平台首个构建体有望四季度进入临床 [82] 问题12: DANYELZA发货的站点数量，以及医生对产品使用的反馈 - 一季度报告时提供更多站点数量细节，目前产品给药无问题，有专业团队支持 [86] 问题13: 一季度销售是否主要来自MSK - 希望销售趋势能突破MSK，但需等待观察 [87] 问题14: omburtamab重新提交BLA的潜在结果 - 可解决FDA对历史对照组数据粒度的要求，若不行可基于肿瘤反应率申请加速批准并提供上市后承诺 [88][90] 问题15: 运营费用（OpEx）的预期，是否考虑凭证销售 - 2021年现金消耗与2020年四季度大致相当，约为3500万美元/季度，可能略低 [93] - 运营现金消耗不考虑收入，收入会从运营现金消耗中扣除以得到净水平 [94] 问题16: omburtamab碘版本在患者中的临床反应 - 髓母细胞瘤患者中部分患者处于缓解状态，有望提高长期生存率，成人患者中部分患者有积极反应 [100][101] 问题17: 某试验完成数据集的时间，以及是否足以申请加速批准 - 希望在39名患者时评估是否继续特定亚组研究，数据集有望在今年10月SIOP会议或12月R&D日公布，正式补充BLA需先看数据 [102][104]