业绩总结 - DANYELZA（naxitamab）于2020年11月25日获得FDA批准，用于治疗复发/难治性神经母细胞瘤患者[17] - DANYELZA在高风险神经母细胞瘤的临床试验中，23名初级难治性患者的客观反应率（ORR）为78%[20] - DANYELZA的两年无进展生存率（PFS）为50%[20] - DANYELZA在复发性患者中的ORR为37%，两年PFS为36%[20] - Omburtamab在CNS/LM患者中的中位生存期为51个月，历史中位生存期约为6个月[48] - 在研究03-133中，Omburtamab的疾病控制率在第26周为90%[42] - 研究显示，Omburtamab的客观放射学反应率为40%（4例患者）[42] 用户数据 - Omburtamab针对中枢神经系统转移的神经母细胞瘤，预计每年在美国的总发病率为300例[14] - Omburtamab的适应症包括扩散性内脏脑瘤（DIPG）和小圆细胞肿瘤（DSRCT），每年可接触的患者群体为100例[14] - GD2-GD3疫苗在第二次及后续缓解的神经母细胞瘤患者中，2年无进展生存率（PFS）约为55%[31] - GD2-GD3疫苗的5年总生存率（OS）约为71%[31] 未来展望 - 公司计划在2021年启动DANYELZA的前线研究[27] - 计划在2021年进行多中心研究以扩展Omburtamab的适应症[43] - 预计Omburtamab在治疗B7-H3表达肿瘤方面有巨大的市场机会[47] - 2021年初将重新提交BLA申请[37] 融资与财务状况 - 2020年9月30日，Y-mAbs的现金及现金等价物为1.313亿美元[68] - Y-mAbs至今已成功融资3.74亿美元[67] 新产品与技术研发 - Omburtamab获得了孤儿药资格（ODD）、突破性疗法认定（BTD）和优先审评药物认定（RPDD）[47] - 131I-omburtamab在研究03-133中显示出直接的抗肿瘤效果[42] 市场扩张 - DANYELZA的美国市场推出正在进行中，已进行显著的市场教育工作[18]