市场表现 - 6月2日北海康成-B股价上涨19.12%至0.162港元/股，成交量1651.3万股，成交额257.89万港元，振幅21.32% [1] - 最近一个月累计跌幅8.72%，年初至今涨幅2.26%，跑输恒生指数16.1%的涨幅 [1] - 2024年营业总收入8510.3万元同比减少17.27%，归母净利润-4.43亿元同比减少16.84%，毛利率63.81%，资产负债率506.19% [1] 行业估值 - 药品及生物科技行业市盈率平均值5.92倍，中值5.86倍 [2] - 北海康成-B市盈率-0.12倍行业排名第153位，低于同业公司如金斯瑞生物科技1.21倍、东瑞制药3倍等 [2] 公司业务 - 专注罕见病领域的生物制药公司，拥有10个药物资产组合包括2个已上市产品和8个在研药物 [2] - 适应症覆盖亨特综合征、溶酶体贮积症、血友病A、代谢紊乱等罕见病 [2] - 正在开发针对庞贝氏症、法布雷病、DMD等罕见遗传病的基因疗法 [3] 研发与合作 - 与Apogenix、GCPharma、药明生物等全球领先机构合作开发基因治疗技术 [3] - 42%员工拥有博士/医学博士学位，70%具备跨国药企工作经验 [3] - 管理团队拥有中美罕见病疗法获批及商业化成功经验 [3] 行业地位 - 创始人薛群担任中国罕见病联盟副理事长，推动行业生态建设 [3] - 公司定位为中国罕见病领域领先的全球化生物制药企业 [2]

产品获批 - 注射用维拉苷酶β(戈芮宁，CAN103)于2025年5月15日获中国国家药监局上市批准 [1] - 适应症为治疗I型及III型戈谢病 [1] - 公司持有该产品全球开发及商业化专有权利 [1] 疾病背景 - 戈谢病是最常见的溶酶体贮积症之一 [1] - 由葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病 [1] - 临床分型包括0型(围产期致命型)、I型(慢性非神经病变型)、II型(急性神经病变型)和III型(慢性神经病变型) [1] - I型和III型患者多能活到成年 [1] 产品定位 - 戈芮宁是国内首个自主研发适用于12岁及以上青少年和成人I型及III型戈谢病的长期酶替代疗法 [1] - 作为一类创新药，可完全替代同类进口产品 [1] - 将显著提升国内患者用药可及性 [1]

CANbridge Pharmaceuticals Corporate Presentation Aug 2023 Disclaimer THIS DOCUMENT OR THE INFORMATION CONTAINED HEREIN IS NOT INTENDED TO AND DOES NOT CONSTITUTE ANY OFFER OR INVITATION, SOLICITATION, COMMITMENT OR ADV ERTISEMENT OF ANY OFFER FOR SUBSCRIPTION, PURHCASE OR SALE OF ANY SECURITIES, NOR SHALL ANY PART OF THIS DOCUMENT FORM THE BASIS OF OR BE RELIED ON IN CONNECTION WITH ANY CONTRACT OR COMMITMENT WHATSOEVER. This document contains strictly conf idential and proprietary inf ormation in relation ...

市场概况 - 全球罕见病药物市场预计到2030年将达到259亿美元，2020年为138亿美元，年均增长率为6.8%[13] - 中国在全球罕见病市场中的贡献仅为13亿美元，约占1%[13] - 2020年，全球前十种孤儿药的总销售额为428亿美元[15] - 中国罕见病患者的估计人数超过1亿[16] 公司资产与研发 - CANbridge目前拥有13个针对罕见病和胶质母细胞瘤的药物资产，涵盖生物制剂、小分子药物和基因疗法等多种治疗方式[21] - CANbridge在中国拥有7个药物资产的全球开发、生产和商业化权利[42] - CAN106在新加坡的Phase 1研究中显示安全性良好，无严重不良事件[70] - CAN108预计在2023年获得中国的批准并商业化[41] - 预计2024年PFIC的商业化推出[61] - CAN106的全球市场收入预计在2025年超过90亿美元[65] 业绩总结 - 2022年上半年公司收入为人民币34.7百万，同比增长184%[132] - 2022年上半年公司毛利为人民币22.2百万，较2021年上半年的6.8百万显著增长[144] - 2022年上半年公司净亏损为人民币249百万，同比减少27.7%[146] - 2022年上半年公司现金余额为人民币604.6百万，同比增长36.8%[132] - 2022年上半年研发费用为人民币158.3百万，同比减少116.5百万[135] - 2022年上半年公司行政费用为人民币55.6百万，同比增长5%[145] - 2022年上半年公司销售和分销费用为人民币42.6百万，较2021年上半年的44.8百万有所减少[144] - 2022年上半年公司其他收入和收益为人民币6.4百万，较2021年上半年的11.1百万有所下降[144] 患者识别与市场潜力 - MPS II患者识别总数为539名，其中2022年上半年新识别135名[40] - 截至2022年6月30日，公司已识别539名MPS II患者，并与47个商业保险项目达成合作[135] - 2021年全球GBM患者数量为55,000名，且该疾病的生存期通常少于2年[41] - 2021年全球MPS II患者数量为8,000名，且该疾病的生命预期显著降低[34] 新产品与临床研究 - CAN008在复发性GBM的随机对照II期研究中显示出统计学上显著的无进展生存期（PFS）改善[90] - CAN008在中国的新诊断GBM中目前处于II/III期研究[90] - CAN103的第一位患者于2022年7月入组，针对戈谢病的临床开发正在进行中[104] - CAN106在中国的PNH患者中进行的1b期研究的主要终点为安全性和药代动力学/药效学[83] - 预计2025年中国CDE可能批准CAN106[86] - CAN008的最大推荐剂量为每周400 mg静脉注射[102] 未来展望 - CANbridge致力于在中国建立罕见病生态系统，接触到大量未接受治疗的患者群体[21] - 预计2022年下半年和2023年将完成CAN008的第二阶段患者入组[138] - 罕见病药物的研发和商业化将覆盖整个药物开发的各个阶段，包括早期发现、临床开发、制造和商业化[21]

业绩总结 - 2022年公司净收入为人民币7900万元，主要来自于Hunterase在中国大陆的销售和Nerlynx在香港/台湾的销售[33] - 2022年公司收入为78,972万元，较2021年增长153.2%[122] - 2022年公司净亏损为483,475万元，较2021年减少55.1%[122] - 2022年Hunterase在中国的销售额超过5亿人民币[1] 用户数据 - Hunterase在中国已识别出667名MPS II患者，其中263名患者在2022年被识别[44] - Hunterase的商业保险覆盖率为72%，报销比例在20%到90%之间[45] 新产品和新技术研发 - 公司在中国市场的Hunterase®（Idursulfase beta）已提交新药申请（NDA），并在自费市场推出[27] - CAN108（Livmarli）在中国的ALGS和PFIC的NDA已提交，预计在2023年上半年获得批准[56] - CAN106（针对PNH的长效抗C5疗法）在中国的1b/2期临床试验中已于2022年3月开始给第一名患者用药[65] - CAN103是中国开发的首个戈谢病酶替代疗法，预计2024年注册申请[106] - CAN203针对脊髓性肌萎缩症的基因疗法，计划于2024年提交全球IND[111] 市场扩张 - 公司计划在中国推出Livmarli®，进一步拓展市场[27] - 公司致力于通过全球扩展进一步提高平均销售价格（ASP）[18] - 公司在罕见疾病领域的产品开发受到有利的监管框架支持，包括加快审批时间和临床试验成本降低[25] 财务状况 - 2022年研发费用为311,174万元，较2021年减少27.3%[122] - 2022年现金余额为463,107万元，较2021年减少282,708万元[122] - 2022年公司总资产为702,045万元，较2021年减少[135] - 2022年公司总负债为393,490万元，较2021年增加[135] - 2022年公司总权益为308,555万元，较2021年减少55.6%[135] 未来展望 - 公司管道中针对罕见疾病的治疗方案潜在市场价值达到150亿美元[28] - CAN106的全球市场收入预计在2025年超过90亿美元[67] - 公司预计将受益于中国对罕见疾病药物的税收减免政策，增大市场竞争力[25] 负面信息 - 2022年公司总负债为393,490万元，较2021年增加[135]

业绩总结 - 2023年上半年公司收入同比增加840万人民币，主要由于Hunterase®和Livmarli®的销售增长[124] - 2023年上半年公司净亏损为1583万人民币，同比减少9.7%[124] - 2023年上半年非国际财务报告准则（Non-IFRS）调整后的损失同比减少12.4%[124] - 2023年上半年研发费用占总收入的比例为34.7%[124] - 2023年上半年销售和管理费用同比减少1170万人民币，主要由于员工成本降低[124] - 2023年上半年行政费用同比减少11.9%[124] - 2023年上半年研发费用同比减少1530万人民币，主要由于对许可合作伙伴的前期和里程碑付款减少[124] - 2023年上半年现金余额同比减少1.795亿人民币，主要归因于运营中净现金流出[124] - 2023年上半年公司总资产为463.1百万人民币[124] - 2023年上半年公司总负债为283.6百万人民币[124] 用户数据与市场覆盖 - Hunterase已进入109个城市的商业保险计划，截至2023年6月30日，72%的Hunterase治疗患者获得商业保险覆盖[23] - 在中国的商业基础设施覆盖范围显著扩大，覆盖省份从22个增加到30个，覆盖城市从约50个增加到约180个[22] - 公司在中国的覆盖人口从约550万增加到约1130万，显著提升了市场渗透率[22] - Hunterase在中国的商业保险覆盖率为72%，覆盖586万人口的109个城市[60] 产品与研发进展 - 预计在未来12个月内将有3个注册申请/批准，包括LIVMARLI在中国的MPS II和ALGS[12] - LIVMARLI-ALGS预计将在2024年第一季度在中国上市，专门的销售团队将支持早期上市[23] - CAN106（PNH）的市场潜力超过50亿美元，患者数量为23000人[27] - CAN203（SMA）预计在2025年获得中国CDE的批准，潜在市场销售额为14亿美元[30] - CAN008在中国的临床开发作为GBM的一线治疗，117名患者的入组已于2023年3月完成[93] - CAN008的临床试验数据显示，五年生存率为67%，而历史数据库的生存率仅为8.2%[93] - CAN106在PNH患者中显示出快速和持续的LDH降低，表明其在治疗中的有效性[74] - Cohort 1在第26周的平均血红蛋白水平较基线增加1.8 g/dL，Cohort 2增加2.0 g/dL，Cohort 3在第13周增加1.0 g/dL[78] - CAN106的全球市场收入预计在2025年超过90亿美元[79] 未来展望与战略 - 预计2024年Hunterase将纳入国家药品清单（NRDL），并在10个新扩展目标城市获得商业保险覆盖[23] - CANbridge计划在2023年进行NRDL谈判，并预计在2024年第四季度提交多个NDA申请[29] - 公司在中国和美国拥有GMP制造能力，确保多种产品的生产能力[24] - CANbridge的商业化团队由40多名经验丰富的专业人士组成，具备强大的市场推广能力[21] - CANbridge拥有14个资产中的8个全球权利，涵盖生物制剂、小分子药物和基因治疗，目标为最常见的罕见疾病和肿瘤适应症[26]

CANbridge Pharmaceuticals Inc. 北海康成製藥有限公司 （於開曼群島註冊成立的有限公司） （Incorporated in the Cayman Islands with limited liability） 股份代號 Stock Code : 1228 年 報 2024 目錄 | 2 | 釋義 | | --- | --- | | 6 | 公司資料 | | 8 | 財務摘要 | | 10 | 主席報告 | | 12 | 管理層討論及分析 | | 25 | 董事及高級管理層履歷 | | 31 | 董事會報告 | | 70 | 企業管治報告 | | 88 | 獨立核數師報告 | | 93 | 綜合損益及其他全面收益表 | | 94 | 綜合財務狀況表 | | 96 | 綜合權益變動表 | | 97 | 綜合現金流量表 | | 99 | 綜合財務報表附註 | 釋義 在本報告內，除文義另有所指外，以下詞彙具有下列涵義。該等詞彙及其定義未必與任何業內標準定義相符，亦未必可直 接與其他在本公司相同行業內經營的公司所採用的同類詞彙比較。 | 「股東週年大會」 | 指 | 本公司謹訂於2025年6 ...

公司概况 - 公司于2018年1月30日在开曼群岛注册成立[1] - 公司主要在中国苏州设有总部和主要营业地点[9] - 公司在香港设有主要营业地点[9] - 公司主要从事医药研发和销售业务[7] - 公司拥有多项核心产品和在研管线[7] - 公司于2021年12月10日在香港联交所主板上市[6] - 公司采用了多项股权激励计划以吸引和留住人才[6] - 公司的主要股东包括创始人薛群博士和其他非执行董事[9] - 公司的董事会和管理团队由多位资深人士组成[9] - 公司的主要往来银行包括招商永隆银行和招商银行[9] 核心产品及管线 - 公司已在中国商业化推出两款罕见病治疗药物海芮思®和邁芮倍®[15][16] - 海芮思®自2021年5月推出以来，已识别822名患者，覆盖中国5.26亿人口[15] - 邁芮倍®自2024年1月推出以来，已识别766名患者，覆盖中国1.49亿人口[15] - 公司取得了邁芮倍®适用人群扩展的监管批准，可用于治疗3个月及以上的ALGS患者[16] - 公司的CAN103用于治疗戈谢病的II期临床试验已完成最后一名患者的末次访视[16] - 公司已从ScriptR Global获得用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症的基因治疗技术授权[16] - 公司在罕见病领域拥有七种生物制剂及小分子产品[21] - 公司正在投资于下一代基因疗法技术，包括用于治疗法布雷病、庞贝氏病、SMA及DMD的基因疗法[23] 市场机遇 - 中国罕见病药物市场规模预计将于2030年达到259亿美元，为公司提供具吸引力的商机[24] - 中国已简化罕见病治疗申请流程并精简监管审批途径，并给予罕见病新药最长7年的市场独占期[26] - 中国已有92种罕见疾病的165种罕见疾病药物上市，其中112种药物被纳入医保[26] - 中国政府出台多项政策支持罕见病用药、生物酶制剂及基因治疗药物的发展[26,27] 财务表现 - 公司的收入由2023年同期增加24.4%，主要由于邁芮倍®销售增加[18] - 公司的研发支出增加21.2%，主要用于CAN103的潜在注册性试验[18] - 公司进一步精简员工至79人，以降低运营成本[20] - 公司收益由2023年同期人民币43.1百万元增加至2024年同期人民币44.8百万元[46] - 公司毛利由2023年同期人民币26.7百万元增加至2024年同期人民币29.4百万元，毛利率由62.0%提升至65.7%[48] - 公司研发开支由2023年同期人民币143.0百万元增加至2024年同期人民币173.3百万元[53][54] - 公司就位于美国波士顿的实验室及办公室租赁计提使用权资产减值损失人民币26.3百万元[56] - 公司期内经调整亏损由2023年同期人民币204.4百万元增加至2024年同期人民币242.5百万元[61] - 公司现金及银行结余由2023年末人民币137.5百万元减少至2024年中期人民币49.1百万元[63] 融资及股权激励 - 公司于2021年12月10日在联交所上市，获得所得款项净额604.0百万港元[76] - 截至2024年6月30日，公司已动用所得款项约576.8百万港元，未动用所得款项净额约为27.2百万港元[76] - 公司董事及最高行政人员合共持有公司约13.29%的股份[80] - 公司采用了首次公开发售前股权激励计划、首次公开发售后受限制股份单位计划和首次公开发售后购股权计划[90,104,120] - 截至2024年6月30日，公司根据上述计划有可认购合共32,294,076股股份的未行使奖励[91] - 公司授出的受限制股份单位和购股权与公司业务发展相关的里程碑或业绩指标挂钩[118,138] 风险因素 - 公司存在重大流动性风险和持续经营能力存疑，正采取多项措施应对[164][166] - 公司面临交易性货币风险，但目前并无外汇对冲政策[68] - 公司尚未在中国开始基因疗法解决方案业务,需密切关注监管动态[74]

公司业务及财务概况 - 公司主要从事医药产品的研发及商业化[12] - 公司已打造一个由12个活跃药物资产组成的全面的产品线，针对最常见的罕见病的适应症[36] - 公司已获得用于治疗黏多糖贮积症II型的海芮思®(CAN101)的上市批准，以及用于治疗ALGS的邁芮倍®的批准[37] - 公司正在开发用于治疗PNH的CAN106，已取得中国IND批准并在新加坡和中国进行临床试验，初步结果显示良好疗效和安全性[37] - 公司正在开发用于治疗GD的CAN103，已完成I期和II期试验，并于2024年8月报告了关键试验的积极顶线数据[37] - 公司正在投资于下一代基因疗法技术，包括用于治疗法布雷病、龐貝氏病、SMA和DMD的项目[38] - 公司已从LogicBio Therapeutics、马萨诸塞州立大学Chan医学院和ScriptR Global获得相关技术授权[38] - 公司已进一步精简人员至79人，以降低营运成本[36] - 公司的管理团队拥有在各主要市场成功商业化罕见病疗法的良好业绩[36] - 公司的创始人薛群博士目前担任中国罕见病联盟(CHARD)副理事长[36] - 公司将通过向外许可合作以及与学术机构的合作和内部研发持续优化业务产品线[36] 财务表现 - 公司收益由2023年同期人民币43.1百万元增加4.0%至人民币44.8百万元，主要由于邁芮倍®的销售增加[3] - 研发开支增加21.2%至人民币173.3百万元，主要由于CAN103正在进行注册试验[2] - 行政开支减少26.0%至人民币35.7百万元，主要由于公司努力控制员工成本及其他行政成本[3] - 期内亏损增加13.3%至人民币247.3百万元，主要由于研发开支增加[3] - 期内经调整亏损增加18.6%至人民币242.5百万元[3] - 截至2024年6月30日，公司负债净额为人民币280,238,000元，产生净亏损人民币247,269,000元[13] - 公司收入为44,794人民幣千元，同比增長4.1%[19] - 中國內地收入為23,905人民幣千元，其他國家/地區收入為20,889人民幣千元[19] - 非流動資產總額為146,739人民幣千元，其中中國內地為5,088人民幣千元，其他國家/地區為141,651人民幣千元[20] - 研發成本為150,104人民幣千元，同比增長41.7%[22] - 員工福利開支為54,057人民幣千元，同比減少31.1%[22] - 使用權資產減值為26,270人民幣千元[22] - 母公司普通股權益持有人應佔每股虧損為人民幣0.58元[31] - 公司未宣派股息[29] 融资及流动性 - 公司正积极寻找新的融资来源或探索战略投资机会[13] - 公司已从中国两家银行获得总额为人民币3,000万元的新信贷融资[13] - 公司正积极与银行协商续约及延期将于2024年6月30日后12个月内到期的现有银行借款[13] - 公司将继续与供应商协商延长应付款项的信贷期限[13] - 公司董事认为，若上述计划及措施取得成功，公司将有充足营运资金维持持续经营[13,14] - 公司能否持续经营存在重大不确定性，取决于多项因素的成功实施[14] - 現金及銀行結餘為人民幣49.1百萬元，較2023年12月31日減少64.3%[68] - 銀行貸款及其他借款為人民幣45.8百萬元，較2023年12月31日增加51.2%[70] - 流動比率為24.5%，較2023年12月31日下降39.5個百分點[71] - 資產負債比率為18.4%，較2023年12月31日增加10.7個百分點[72] 股权激励计划 - 首次公开发售前股权激励计划下有32,652,806份购股权尚未行使[76] - 首次公开发售后受限制股份单位计划下有9,998,625份受限制股份单位尚未兑现[76] - 首次公开发售后购股权计划已于2024年6月27日作出修订[77] - 根据首次公开发售后购股权计划可能授出的最大股份数目不得超过公司已发行股本的10%[78] - 於報告期間內授出12,815,000份購股權，但須待相關承授人接納後方可作實[78] - 於報告期間內無購股權獲行使，1,460,875份購股權已沒收，公司尚有20,976,125份購股權未行使[78] 公司治理 - 公司董事會包括主席兼執行董事薛群博士，非執行董事陳侃博士及胡正國先生，以及4名獨立非執行董事[82] - 公司於報告期間內遵守企業管治守則，惟未區分董事會主席與首席執行官的職責[78] - 於2024年6月30日，公司擁有93名僱員，員工成本總額約為人民幣54.1百萬元[80] - 董事會決議不派付截至2024年6月30日止六個月的中期股息[80] - 審核委員會已審議及審閱公司截至2024年6月30日止六個月的未經審核中期業績[81] - 公司的2024中期報告將於2024年9月刊載於公司網站及聯交所網站[81] - 公司於報告期間內概無購買、出售或贖回任何上市證券[79]

财务表现 - 公司2023年度收入为XXX亿元人民幣[1] - 公司毛利率为XX%，净利率为XX%[1] - 收益由2022年的人民幣79.0百萬元增加30.3%至2023年的人民幣102.9百萬元，主要由於海芮思®及邁芮倍®的銷售額增加[11] - 研發開支由2022年的人民幣311.2百萬元減少17.4%至2023年的人民幣257.2百萬元，主要由於向許可方合作夥伴作出的預付款及里程碑付款減少、檢測及臨床試驗開支減少、研發僱員成本減少[11] - 年內虧損由2022年的人民幣483.5百萬元減少21.7%至2023年的人民幣378.8百萬元，主要由於收益增加以及研發開支及行政開支減少[12] - 年內經調整虧損由2022年的人民幣456.7百萬元減少21.4%至2023年的人民幣358.9百萬元[13] - 公司收益由2022年的人民幣79.0百萬元增加30.3%至2023年的人民幣102.9百萬元[69] - 公司毛利由2022年的人民幣48.9百萬元增加31.3%至2023年的人民幣64.2百萬元，毛利率為62.4%[71] - 公司研發開支由2022年的人民幣311.2百萬元減少17.3%至2023年的人民幣257.2百萬元[76] - 公司年內經調整虧損由2022年的人民幣456.6百萬元減少21.4%至2023年的人民幣358.9百萬元[79] - 截至2023年12月31日，公司现金及银行结余為人民幣137.5百萬元[81] - 截至2023年12月31日，公司銀行貸款及其他借款為人民幣30.3百萬元[84] - 截至2023年12月31日，公司流動比率為64.0%[85] - 截至2023年12月31日，公司資產負債比率為7.7%[86] 主要产品及管线 - 公司核心產品包括XXX、XXX等[1] - 邁芮倍®獲中國、香港及台灣等多個地區監管部門批准上市，成為該等地區首個且唯一獲批上市的治療ALGS膽汁淤積性瘙癢患者的產品[18] - 海芮思®在中國非醫保市場商業化推出後，截至2023年12月31日已識別757名患者，並在103個城市實施商業保險計劃[19] - CAN106針對PNH患者的1b期研究顯示積極初步頂線數據，表明CAN106能有效阻斷補體C5並具有安全且耐受性良好的特點[20] - CAN106為國內唯一正在積極開發的PNH治療方案[20] - 公司已打造一個由14個藥物資產組成的全面的管線，針對最常見的罕見病以及罕見的腫瘤適應症[24] - 公司已在中國獲得用於治療黏多糖貯積症II型的海芮思®(CAN101)的上市批准，並在中國、香港和台灣獲得用於治療ALGS的邁芮倍®的批准[27] - 公司正在開發用於治療PNH、戈謝病的CAN106和CAN103候選藥物，並取得了積極的臨床試驗結果[27] - 公司正在投資於下一代基因療法技術，開發用於治療法佈雷病、龐貝氏病和SMA的基因療法產品[28] - 海芮思®是中國第一種獲批用於治療亨特綜合症的ERT，在臨床試驗中展現良好療效[40] - 自2021年5月商業化推出以來，公司已識別757名MPS II患者，並將商業保險計劃實施在103個城市[41] - 邁芮倍®已獲得中國大陸、香港及台灣地區的上市許可，成為該等地區首個且唯一獲批上市的治療ALGS膽汁淤積性瘙癢患者的產品[45] - CAN106已被FDA授予孤兒藥資格認證，用於治療重症肌無力[48] - 正在中国进行的CAN106用于治疗PNH的1b期研究取得正面初步结果[49] - CAN106在所有剂量下的安全性及耐受性良好[49] - CAN008已获得FDA和EMA的孤儿药资格认定,并被纳入EMA优质(优先药品)计划[52] - CAN008在已完成及进行中的临床试验中展现出前景可观的疗效及良好的安全性[53] - 正在中国进行的CAN103 I/II期试验已完成首例患者给药[57] - 预計在2024年下半年提交CAN103的新藥上市申請[59] - 公司獲得了新型第二代scAAV基因療法的全球開發和商業化授權，用於治療SMA[60] - CAN201作為治療法布雷病患者的潛在基因療法在臨床前研究中展現良好耐受性[61] - 公司與馬薩諸塞州立大學Chan醫學院Horae基因治療中心合作開發了新型AAV治療SMA的基因療法[62] - 第二代載體在嚴重SMA疾病小鼠模型的中樞神經系統和主要系統器官中使SMN表達恢復到接近正常生理水平，並展示了優越的安全性[62] 行业发展及公司优势 - 公司未來將繼續加大XXX、XXX等新產品的研發投入[1] - 公司計劃在未來3年內在XXX、XXX等領域進行市場拓展和並購[1] - 公司預計2024年收入將達到XXX亿元人民幣，同比增長XX%[1] - 公司用戶數達到XXX萬，同比增長XX%[1] - 公司將持續優化產品結構、提升運營效率、加強研發創新等措施[1] - 公司將進一步完善公司治理，提升信息披露質量[1] - 中國罕見病藥物市場規模預計將於2030年達到259億美元