In this article, we will be taking a look at the 11 Best Performing Biotech Stocks So Far in 2025. ACADIA Pharmaceuticals Inc. stands second among them. ACADIA Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:ACAD) is a biopharmaceutical company that focuses on therapies for central nervous system disorders and rare diseases. Its key approved products include NUPLAZID for hallucinations and delusions in Parkinson’s disease psychosis, and DAYBUE for Rett syndrome. Both of these products have seen growing commercial traction. ...

| Metric | Q2 2025 | Q2 2025 Estimate | Q2 2024 | Y/Y Change | | --- | --- | --- | --- | --- | | EPS (GAAP) | $0.16 | $0.14 | $0.20 | (20.0%) | | Revenue | $264.6 million | $262.0 million | N/A | N/A | | Net Product Sales – NUPLAZID | $168.5 million | | $157.4 million | 7.0% | | Net Product Sales – DAYBUE | $96.1 million | | N/A | N/A | | Research & Development Expenses | $78.0 million | | $76.2 million | 2.4% | | Selling, General & Administrative Expenses | $133.5 million | | $117.1 million | 14.0% | Acadi ...

业绩总结 - 2025年第二季度总收入为2.646亿美元，同比增长9%[41] - NUPLAZID在第二季度的净产品销售为1.685亿美元，同比增长7%[23] - DAYBUE在第二季度的净产品销售为961万美元，同比增长14%[15] 用户数据 - 第二季度共有987名独特患者在美国接受DAYBUE治疗，较第一季度的954名有所增加[16] - NUPLAZID的推荐量同比增长17%[23] 未来展望 - 预计2025年财年的总收入在10.45亿至10.95亿美元之间[44] - NUPLAZID的净销售预期为6.65亿至6.90亿美元[44] - DAYBUE的净销售预期为3.80亿至4.05亿美元[44] 研发与费用 - 2025年第二季度的研发费用为7800万美元，同比增长2%[41] - 2025年第二季度的销售、一般和行政费用为1.335亿美元，同比增长14%[41]

业绩总结 - 预计2025年美国总收入超过10亿美元[12] - 当前产品的潜在峰值销售为15亿至20亿美元[19] - 2025年风险调整后的峰值销售潜力为25亿美元，完全峰值销售潜力为120亿美元[17][18] 用户数据 - Pimavanserin在第六周的患者改善率为55.0%，而安慰剂组为5.3%[54] - 在接受Pimavanserin治疗的患者中，≥20%的改善率为96.3%，≥30%的改善率为88.9%[54] 未来展望 - 公司预计在2025年和2026年启动7个二期或三期研究[30] - 预计在2025年至2027年间将有5个二期或三期研究结果发布[30] - 预计ACP-101（用于Prader-Willi综合症）的加速三期数据预计在2025年初发布[12] - 预计ACP-204（用于阿尔茨海默病精神病和路易体痴呆精神病）的二期数据预计在2026年中发布[12] 新产品和新技术研发 - ACP-204在脑脊液中的药物浓度约为Pimavanserin的5倍，显示出更高的潜在疗效[65] - ACP-204的半衰期约为20小时，支持每日一次的给药方案[68] - ACP-211的二期研究设计旨在评估其在抑郁症患者中的疗效和安全性，特别是排除不可接受的镇静或解离发生率[125] - ACP-711在动物模型中显示出显著减少震颤的效果，运动能力提升达到30%[154] 市场扩张和并购 - 公司正在评估扩展到其他稀有疾病领域的可能性[15] - 公司拥有强劲的现金流，以积极投资于管道开发[13] 负面信息 - Pimavanserin在临床研究中显示出对运动功能和认知功能没有负面影响[74] - 目前，超过30%的长期使用多巴胺拮抗剂的患者会发展为迟发性运动障碍[182] 其他新策略和有价值的信息 - ACP-271作为GPR88激动剂，正在临床试验中，目标适应症包括迟发性运动障碍和亨廷顿病[177] - GPR88激动剂在大鼠模型中显示出显著减少空嚼运动，减少幅度达到69%[189]

业绩总结 - 2025年第一季度总收入为2.443亿美元，同比增长19%[10] - 第一季度净收入为1900万美元，同比增长14%[44] - 每股收益（EPS）为0.11美元，同比增长10%[44] 产品销售 - NUPLAZID第一季度净产品销售为1.597亿美元，同比增长23%，创下季度销售新高[23] - DAYBUE第一季度净产品销售为8460万美元，同比增长11%[17] 研发与费用 - 研发费用为7830万美元，同比增长31%[44] - SG&A费用为1.264亿美元，同比增长17%[44] 未来展望 - 预计2025财年NUPLAZID净销售额在6.5亿至6.9亿美元之间[45] - 预计2025财年DAYBUE净销售额在3.8亿至4.05亿美元之间[45] - 预计2025财年总收入在10.3亿至10.95亿美元之间[45]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度总营收2.596亿美元，较去年同期增长12%，全年总营收9.578亿美元，较上一年增长32% [59] - 2024年第四季度DAYBUE净产品销售额9670万美元，同比增长11%，全年销售额3.484亿美元，较2023年增长97%，全年毛利率18.8% [60] - 2024年第四季度NUPLAZID净产品销售额1.629亿美元，同比增长13%，全年净产品销售额6.094亿美元，较上一年增长11%，全年毛利率26.1% [61] - 2024年研发费用从2023年的3.516亿美元降至3.032亿美元，销售、一般和行政费用从2023年的4.066亿美元增至4.884亿美元 [62] - 2024年底现金余额7.56亿美元，远高于2023年12月31日的4.389亿美元 [63] - 预计2025年总营收在10.3亿 - 10.95亿美元之间，DAYBUE美国净销售额在3.8亿 - 4.05亿美元之间，预计总销量增长9% - 16%，毛利率在21.5% - 24.5%之间 [63][64][65] - 预计2025年NUPLAZID净销售额在6.5亿 - 6.9亿美元之间，毛利率在22.5% - 25.5%之间，研发费用在3.1亿 - 3.3亿美元之间，销售、一般和行政费用在5.35亿 - 5.65亿美元之间 [68][70] 各条业务线数据和关键指标变化 DAYBUE - 第四季度销售额9670万美元，同比增长11%，环比增长6%，全年销售额3.484亿美元，较2023年增长97% [12][60] - 第四季度920名独特患者收到付费货物，与第三季度基本持平，超62%的患者已接受治疗12个月或更长时间，该群体在第四季度占总销量约90%，患者停药率环比改善15%，12个月用药患者的总体持续率约为50% [22][23][24] - 约830名医疗保健专业人员开具过DAYBUE处方，高于第三季度末的约800名 [25] NUPLAZID - 第四季度销售额1.629亿美元，同比增长13%，全年销售额6.094亿美元，较上一年增长11%，是自2020年以来最高的年度销售增长率 [13][36] - 在接受非典型抗精神病药物治疗帕金森相关幻觉和妄想的患者中市场份额从20%升至25% [37] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场中，DAYBUE目前35%的患者在Rett卓越中心接受治疗，其余在高容量机构或社区环境接受治疗，在这些机构的渗透率约为25%，而卓越中心为55% [26][27] - 欧洲约有9000 - 12000人受Rett综合征影响，预计2026年第一季度获得EMA批准，公司已积极组建欧盟发布团队 [31][32] - 加拿大在去年批准后，预计今年第三季度实现DAYBUE首次销售 [33] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略以神经科学和神经罕见病业务为核心，计划通过扩展这些业务实现长期增长，包括探索对罕见病相关领域的投资 [11] - 2025年和2026年计划实现重要的价值创造里程碑，如提交trofinetide的欧洲营销授权申请、推进ACP - 101和ACP - 204的临床试验等 [8][74] - 对于DAYBUE，计划在美国扩大客户模式，加强与医疗保健专业人员和患者的互动，开展直接面向消费者的活动和同伴互动机会，同时为其在欧洲和其他地区的商业化奠定基础 [28][29][32] - 对于NUPLAZID，计划通过有针对性的直接面向消费者的活动和面对面销售努力，继续激活和教育消费者及医疗保健专业人员，利用真实世界证据支持处方决策，提高销售团队效率，以推动市场份额增长 [39][40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司首席执行官对公司的强大基础和产品线潜力充满信心，认为近期的发展增强了对未来的信心，预计2025年商业品牌收入将超过10亿美元，实现全球化业务并推进创新 [7][8][73] - 首席商务官对DAYBUE和NUPLAZID的增长潜力充满信心，认为公司有能力推动这两个品牌的持续增长 [20] - 首席财务官认为公司在运营基础上仍将保持盈利，但2025年有一些现金支出需要关注 [71] 其他重要信息 - 公司将于6月25日举行首次研发日活动，分享更多关于产品线的信息 [16][57] - 公司已提交trofinetide在欧盟的营销授权申请，预计2026年第一季度获得批准，在日本正与PMDA进行富有成效的讨论，预计今年第三季度开始针对日本Rett综合征患者的3期研究 [43] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 如何看待DAYBUE和NUPLAZID未来一两年的毛利率变化以及DAYBUE的峰值销售情况 - DAYBUE毛利率预计逐年增加，未来可能维持在20%左右，会因组合和未来定价行动而波动；NUPLAZID今年因医保D部分重新设计有300个基点的价格优势，但随着小制造商福利的逐步取消，未来几年毛利率将上升；公司不提供DAYBUE峰值销售的具体数据，但预计未来会有显著增长 [79][80][82] 问题: DAYBUE第一季度活跃患者数量是否会下降，年底和长期的患者治疗目标数量是多少 - 患者基数目前稳定，预计不会有明显的顺序性下降，第一季度收入预计下降是由于第四季度的拉动、年初季节性因素和净价格下降；公司估计约70%的Rett患者尚未尝试DAYBUE，扩大业务覆盖范围以接触这些患者是2025年的首要任务 [87][88][91] 问题: 美国确诊Rett患者数量增加的原因是什么，ACP - 711与SAGE - 324相比有何不同 - 确诊患者数量增加是因为市场上首个产品的推出吸引患者就诊，同时支付方要求明确诊断促使诊所加强诊断，预计增长将趋于平稳；ACP - 711与SAGE - 324的区别在于ACP - 711专注于Alpha - 3含受体，有机会针对中枢震颤中GABA系统的功能失调，同时避免一些潜在的安全副作用 [95][96][99] 问题: 如果ACP - 204在阿尔茨海默病精神病和路易体痴呆精神病中均有效，是否会回到FDA进行痴呆相关精神病的篮子试验；NUPLAZID产品知名度目前较低，当前无品牌活动的目标和时间线是什么 - 不预计回到FDA进行痴呆相关精神病的批准，计划分别进行试验；开展直接面向消费者的活动是为了提高患者和护理人员对幻觉和妄想的认识，鼓励他们与医生讨论治疗方案，目前活动已取得积极效果，市场份额从20%提升到25% [105][107][112] 问题: Prader - Willi综合征试验的次要终点有哪些，应关注什么，该疾病的竞争格局如何 - 试验主要关注食欲过盛作为主要终点，同时也关注定义的应答者水平，次要终点包括护理人员和医生的评估；该疾病有多种治疗方法，反映了患者群体的复杂性和不同需求，公司的方法与其他项目针对不同领域 [119][120][122] 问题: NUPLAZID的指导范围比过去更宽，波动因素和潜在不确定性是什么；对于欧盟市场，有何信心认为现有数据能实现有利的报销 - 指导范围变宽是因为商业举措的效果存在一定的销量范围，以及医保D部分重新设计可能对销量产生影响，包括潜在的顺风和逆风因素；公司对DAYBUE在欧洲的前景充满信心，因为已经收到许多护理人员的用药请求，正在组建专业团队，并且今年将有更多数据支持申请 [128][129][135] 问题: 随着公司产品线的发展，目前投资组合的差距在哪里，如何实现最佳产品线状态 - 公司一直关注业务发展，凭借强大的资产负债表，希望在神经科学和神经罕见病核心领域以及相关罕见病治疗领域寻找投资机会，注重高未满足医疗需求领域，要求有强大的临床和科学证据，产品具有一流或潜在一流的水平 [141][142][143] 问题: ACP - 101试验中纳入5 - 30岁的年龄范围，是否预计年龄会对信号检测产生影响，开放标签扩展研究是否有患者滚动参与，是否有持续性 - 有开放标签扩展研究，且有良好的患者滚动参与；目前没有足够的数据表明年龄范围对结果的影响，但认为研究不同年龄段的影响很重要 [148][149] 问题: 目前有多少比例的DAYBUE患者已滴定至推荐剂量，停药率改善15%的原因是什么，扩大后的销售团队将采取哪些策略维持DAYBUE的稳定使用 - 目前接受治疗的患者平均约70%的剂量与目标水平一致，且年底略有上升至75%；停药率改善是因为公司在产品推出后了解了Rett患者的治疗过程和DAYBUE的动态，通过ACADIA Connect团队和家庭访问经理为患者提供一对一护理和教育；公司有一个稳定且不断增长的患者群体，60%的患者已接受治疗超过12个月，这有助于提高使用率 [155][157][159] 问题: 鉴于Prader - Willi综合征的3期项目进展，是否预见到FDA的变化会对与该机构的数据交流产生影响，高未满足需求的适应症是什么 - 目前难以预测，尚未看到与FDA互动的影响，会密切关注监管互动的趋势 [164][165]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度公司总营收2.596亿美元，同比增长12%；全年总营收9.578亿美元，同比增长32% [59] - 2024年第四季度DAYBUE净产品销售额9670万美元，同比增长11%，环比增长6%；全年销售额3.484亿美元，较2023年增长97%，全年毛利率为18.8% [60] - 2024年第四季度NUPLAZID净产品销售额1.629亿美元，同比增长13%；全年净产品销售额6.094亿美元，较上一年增长11%，全年毛利率调整为26.1% [61] - 2024年研发费用从2023年的3.516亿美元降至3.032亿美元，主要因业务发展支出减少；销售、一般和行政费用从2023年的4.066亿美元增至4.884亿美元，主要受营销成本、海外商业化投资和CEO过渡一次性成本驱动 [62] - 2024年底公司现金余额7.56亿美元，远高于2023年12月31日的4.389亿美元，主要来自运营现金流和优先审评券销售净收益 [63] - 2025年公司预计总营收在10.3亿 - 10.95亿美元之间；DAYBUE美国净销售额预计在3.8亿 - 4.05亿美元之间，预计总销量同比增长9% - 16%，毛利率在21.5% - 24.5%之间；NUPLAZID净销售额预计在6.5亿 - 6.9亿美元之间，毛利率预计在22.5% - 25.5%之间；研发费用预计在3.1亿 - 3.3亿美元之间；销售、一般和行政费用预计在5.35亿 - 5.65亿美元之间 [63][68][70] 各条业务线数据和关键指标变化 DAYBUE - 第四季度销售额9670万美元，同比增长11%，全年销售额3.484亿美元，较2023年增长97% [12][60] - 第四季度销量增长5%，净价格增长1% [60] - 约62%的患者治疗时间超过12个月，第四季度该群体占总销量约90%，患者停药率环比改善15%，12个月治疗患者的总体持续率约为50% [23][24] - 开处方的医疗保健专业人员约830人，高于第三季度末的约800人 [25] - 目前35%的患者在卓越中心接受治疗，其余在高容量机构或社区环境接受治疗，卓越中心渗透率为55%，其他机构渗透率为25% [26] NUPLAZID - 第四季度销售额1.629亿美元，同比增长13%，全年销售额6.094亿美元，较上一年增长11%，为2020年以来最高年度销售增长率 [13][35][36] - 全年增长超一半（6%）来自销量增长，且各市场细分领域均有增长 [36] - 在接受非典型抗精神病药物治疗帕金森相关幻觉和妄想的患者中市场份额约25%，高于此前的20% [37] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：DAYBUE和NUPLAZID均实现增长，DAYBUE有增长潜力，NUPLAZID市场份额有望进一步扩大 [12][13][26][37] - 欧洲市场：DAYBUE预计2026年第一季度获EMA批准，公司已积极组建欧盟 launch 团队，预计通过管理准入计划产生收入 [32] - 加拿大市场：DAYBUE预计2025年第三季度实现首次销售 [33] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略以神经科学和神经罕见病业务为核心，计划通过拓展这些业务实现长期增长，包括探索对罕见病相关邻接领域的投资 [11] - 2025 - 2026年公司计划实现重要价值创造里程碑，如欧洲批准、临床试验结果公布等 [11][74] - 公司将扩大DAYBUE销售团队约30%，加强与医疗保健专业人员和患者的互动，开展直接面向消费者的活动和同伴互动机会，以推动增长 [28][29] - NUPLAZID将通过有针对性的直接面向消费者活动和现场销售努力，激活和教育消费者及医疗保健专业人员，利用真实世界证据支持处方决策，提高销售团队效率，以推动市场份额增长 [39][40] - 公司积极推进研发管线，包括提交欧洲营销授权申请、开展多项临床试验等，计划于6月25日举行首次研发日活动 [16][42][57] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司首席执行官对公司发展充满信心，认为公司在商业品牌和研发管线方面取得显著进展，2025年将推动商业品牌增长超10亿美元，实现业务全球化并推进创新 [7][8][73] - 首席商务官对DAYBUE和NUPLAZID的增长潜力充满信心，认为公司有能力推动两个品牌持续增长 [20] - 首席财务官认为公司财务状况良好，有信心实现2025年财务目标 [63] 其他重要信息 - 公司提交了trofinetide在欧盟的营销授权申请，预计2026年第一季度获批；预计在日本对Rett综合征患者开展3期研究 [43] - ACP - 101治疗Prader - Willi综合征的3期试验预计2025年第四季度完成入组，2026年上半年公布顶线结果 [47] - ACP - 204治疗阿尔茨海默病精神病的2期研究预计2026年第一季度完成入组，年中公布顶线结果；计划2025年第三季度启动治疗路易体痴呆精神病的2期研究 [51][53] - ACP - 711预计2026年启动2期研究，目前正在1期收集更多数据 [56] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：DAYBUE和NUPLAZID的增长 - 净比未来一两年的演变及产品峰值情况 - DAYBUE增长 - 净比预计逐年增加，主要受医保D部分重新设计影响，未来可能在低20%区间波动；NUPLAZID因医保D部分重新设计预计增长 - 净比有300个基点的价格优势，但随着小制造商福利的逐步取消，未来几年增长 - 净比将上升；公司未给出DAYBUE峰值销售的具体数据，但预计未来有显著增长 [77][79][82] 问题2：DAYBUE第一季度活跃患者数量是否会下降，年底和长期治疗患者目标数量及渗透率 - 患者基数目前稳定，预计第一季度收入环比下降并非因患者数量减少，而是受第四季度收入拉动、年初季节性因素和净价格下降影响 [84][87][88] - 公司目标是挖掘约70%尚未尝试DAYBUE的Rett患者群体，重点拓展卓越中心以外市场，目前该市场渗透率较低，仅为25% [91][92] 问题3：美国确诊Rett患者数量增加的原因及信心，ACP - 711与SAGE - 324的比较 - 确诊患者数量增加是因为公司通过多种数据源监测，且罕见病首款上市产品通常会吸引更多患者诊断，同时支付方要求明确诊断也促使诊所加强诊断，预计增长将趋于平稳 [94][96][97] - ACP - 711和SAGE - 324均针对GABA，但ACP - 711专注于Alpha - 3含受体，能更好地针对中枢震颤中GABA系统的功能失调，同时避免一些潜在安全副作用 [98][99] 问题4：ACP - 204的生命周期管理策略，若在阿尔茨海默病和路易体痴呆中均有效，是否会向FDA申请痴呆相关精神病的批准；NUPLAZID产品宣传活动的目标和时间线 - 公司不预计向FDA申请痴呆相关精神病的批准，将继续分别开展阿尔茨海默病和路易体痴呆的试验，目前阿尔茨海默病的2期和3期计划预计能提供支持批准的数据，路易体痴呆试验将根据2期结果设计 [101][105][106] - NUPLAZID品牌和非品牌宣传活动的目标是提高患者对疾病和治疗的认识，推动患者与医生讨论治疗方案，目前活动已带来参与度提升和流量增加，活动于2024年第三季度中期上线 [102][109][110] 问题5：Prader - Willi综合征试验的次要终点及评估因素，该疾病的竞争格局 - 试验主要关注食欲过盛这一主要终点，同时也会评估定义的应答者水平，以帮助理解治疗的益处程度，次要终点还包括护理人员和医生的评估 [116][119][120] - 该疾病有多种治疗方法，反映了患者群体的复杂性和不同需求，公司认为有多种作用机制的药物可以满足患者个体需求 [117][121][122] 问题6：NUPLAZID指导范围变宽的原因及潜在不确定性因素，DAYBUE在欧盟获得有利报销的信心来源 - NUPLAZID指导范围变宽是因为新的医保D部分重新设计可能影响销量，患者自付成本降低可能带来销量增长，但支付方成本增加可能带来逆风，公司希望在了解市场动态后再缩小指导范围 [124][128][129] - 公司对DAYBUE在欧盟的前景充满信心，因为已经收到很多护理人员的用药请求，正在组建专业团队，并且将有更多数据支持申请 [132][134][135] 问题7：公司在探索外部投资时，目前产品组合的差距以及优化管线的方向 - 公司将关注神经科学和神经罕见病核心领域，以及内分泌、心血管、免疫学等相关邻接治疗领域的投资机会，希望在任何阶段填补管线，重点关注有强临床和科学证据、高未满足医疗需求、能推出一流或潜在最佳疗法的项目 [138][141][142] 问题8：ACP - 101试验中年龄范围对信号观察的影响，是否有开放标签扩展研究及患者持续性 - 目前没有足够数据表明年龄范围对信号观察的影响，但认为研究不同年龄段的影响很重要 [145][149] - 有开放标签扩展研究，并且有患者转入，这是一个积极信号 [146][148] 问题9：DAYBUE中稳定患者达到推荐剂量的比例，停药率改善的原因，扩大销售团队维持稳定使用的策略 - 自上市以来接受治疗的患者群体中，平均约70%的患者剂量与目标水平一致，年底该比例略有上升至75% [153][155][156] - 停药率改善主要是因为加强了患者教育，通过专门团队确保患者在开始治疗时了解预期效果和药物价值，同时有稳定的患者群体也有助于提高使用率 [157][158][159] 问题10：Prader - Willi综合征3期项目中，FDA可能的变化对数据交互的影响，高未满足需求的适应症 - 目前尚未看到FDA交互的影响，公司将密切关注监管交互的趋势 [161][164][165]