产品业务相关 - 公司的“现货型”产品每批次最多可治疗1000名患者，ADI - 001的1期研究将招募多达80名晚期非霍奇金淋巴瘤患者[148] 公司合并与股权结构 - 2020年9月15日完成反向合并，反向股票分割比例为1比7，原Adicet每股资本股可转换为0.1240股resTORbio普通股，合并后原Adicet股东拥有合并公司约75%的投票权[150][152] 股票发行与销售 - 2021年2月完成公开发行10,575,513股普通股，发行价每股13美元，净收益约1.287亿美元[153] - 2021年2月与现有投资者达成股票购买协议，出售1,153,840股普通股，收益1500万美元[154] - 2021年3月12日与JonesTrading签订销售协议，可出售最多7500万美元的普通股，截至2021年6月30日未出售[156] - 2021年2月公开发行股票净收入约1.287亿美元，同时与现有投资者达成1500万美元的股票购买协议[200][201] - 2021年3月公司与JonesTrading签订销售协议，可出售最多7500万美元普通股，截至6月30日未出售[202] 贷款协议 - 2020年4月28日与太平洋西部银行签订贷款协议，贷款不超过1200万美元，利率为优惠利率加0.25%或5%中的较高者[155] 收入来源与确认 - 公司目前无获批商业销售产品，收入来自与再生元制药的许可和合作协议，2016年7月29日收到2500万美元不可退还预付款，截至2021年6月30日收到2000万美元研究资金[163][165] - 再生元制药未来可能支付最多1亿美元的期权行使费，需按净销售额的高个位数支付特许权使用费，公司也需按一定比例向再生元制药支付特许权使用费[165] - 公司使用基于成本的投入法确认与再生元制药协议的收入，按实际成本占总预算成本的百分比确认[166] 研发费用情况 - 公司研发费用主要与产品候选药物开发相关，费用在发生时计入当期损益，目前无法合理估计产品候选药物开发的性质、时间和成本[167][168] - 2021年第二季度研发费用较2020年同期增加190万美元，增幅22%，主要因人员费用、CRO和顾问费用等增加[179][183] - 2021年上半年研发费用较2020年同期增加665万美元，增幅42%[190] - 2021年上半年研发费用为2235.9万美元，较2020年同期的1570.9万美元增加670万美元，增幅42%[192][193] 营收变化情况 - 2021年第二季度营收较2020年同期减少270万美元，降幅36%，主要因Regeneron协议收入减少[179][180] - 2021年上半年营收较2020年同期减少860万美元，降幅91%，因Regeneron协议收入减少[190][191] 行政费用变化情况 - 2021年第二季度行政费用较2020年同期减少240万美元，降幅32%，主要因专业费用减少[179][184] - 2021年上半年行政费用较2020年同期增加71.2万美元，增幅7%[190] - 2021年上半年一般及行政费用增加70万美元，增幅7%，主要因薪资和人员费用增加210万美元及设施和其他费用增加280万美元，被专业费用减少420万美元部分抵消[194] 利息收入与支出变化情况 - 2021年第二季度利息收入较2020年同期减少20万美元，降幅96%，主要因可售债务证券销售和到期及利率下降[179][185] - 2021年第二季度利息支出较2020年同期增加1.7万美元，增幅50%，因贷款协议成本非现金摊销[179][186] - 2021年上半年利息收入减少50万美元，降幅91%；利息费用增加6.7万美元；其他收入（费用）净额减少10万美元，降幅232%[195] 其他收入（支出）净额与所得税费用变化情况 - 2021年第二季度其他收入（支出）净额较2020年同期减少4.2万美元[179][186] - 2021年第二季度所得税费用较2020年同期增加7.7万美元，因研发相关递延所得税负债减少[179][187] - 2021年上半年所得税费用为10万美元，而2020年同期为270万美元[196] 资金来源与现金状况 - 自成立以来，公司通过出售可赎回可转换优先股获得1.163亿美元，从Regeneron获得4500万美元；2021年2月公开发行股票获毛收入约1.375亿美元；截至2021年6月30日，现金及现金等价物为2.087亿美元[197] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为2790万美元，主要因产品研发导致净亏损3220万美元，经非现金活动调整820万美元[213] - 2021年上半年投资活动提供现金746万美元，融资活动提供现金1.4486亿美元，现金及现金等价物和受限现金净增加1.24396亿美元[212] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为2040万美元，主要因产品研发资金使用和合并交易成本致净亏损1290万美元[214] - 2021年上半年投资活动净现金流入为750万美元，包括有价债务证券销售和到期收益1020万美元，部分被280万美元的物业和设备采购抵消[215] - 2020年上半年投资活动净现金流入为2810万美元，包括有价债务证券到期收益3420万美元，部分被570万美元的有价债务证券购买和40万美元的物业和设备采购抵消[215] - 2021年上半年融资活动净现金流入为1.449亿美元，与2月公开发行净现金收益1.438亿美元、股票期权行使现金收益130万美元和递延债务发行成本10万美元有关[216] - 2020年上半年融资活动净现金使用量为10万美元，主要因支付债务发行成本20万美元，部分被不足10万美元的股票期权行使现金收益抵消[216] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物和有价债务证券为2.087亿美元，利率10%的相对变化不会对其公允价值或未来利息收入产生重大影响[226] 亏损情况 - 2021年3月和6月公司分别亏损1090万美元和3220万美元，2020年同期分别亏损850万美元和1290万美元；截至2021年6月30日，累计亏损1.385亿美元[203] 办公室租赁情况 - 波士顿办公室转租总基本租金约为350万美元，初始年基本租金为60万美元，每年增长2%[217] - 门洛帕克办公室初始年基本租金总计100万美元，每年增长3%，红木城办公室初始年基本租金总计130万美元，每年增长3%[218] 公司身份情况 - 公司将保持新兴成长型公司身份直至满足特定条件，如年营收超10.7亿美元、非关联方持有的股权证券至少达7亿美元等[222] - 公司为较小报告公司，非关联方持有的股票市值低于7亿美元且最近财年营收低于1亿美元[224]

公司业务研发进展 - 公司ADI - 001的1期研究将在美国多个癌症中心招募多达80名晚期非霍奇金淋巴瘤患者，预计2021年获得中期临床数据，计划2022年第二季度为ADI - 002向FDA提交IND申请[149] 公司合并与股权转换 - 2020年9月15日完成反向合并，合并前resTORbio进行1比7的反向股票拆分，原Adicet每股资本股转换为0.1240股resTORbio普通股，合并后原Adicet股东拥有合并公司约75%投票权[151][152] 公司股票发行与销售 - 2021年2月公司完成10,575,513股普通股的包销公开发行，发行价每股13美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后净收益约1.287亿美元[154] - 2021年2月公司与现有投资者签订股票购买协议，以每股15美元价格出售1,153,840股普通股，获得1500万美元收益[155] - 2021年3月12日公司与JonesTrading签订销售协议，可通过其出售最多7500万美元的普通股，截至3月31日未出售[157] 公司贷款与认股权证行使 - 2020年4月28日公司与太平洋西部银行签订不超过1200万美元的定期贷款协议，利率为优惠利率加0.25%或5%中的较高者，2021年2月新太平洋西部银行认股权证全部行使，净发行1806股普通股[156] 公司收入来源与协议情况 - 公司尚无获批商业销售产品，目前收入来自与再生元制药的许可和合作协议，2016年7月29日收到2500万美元不可退还预付款，截至2021年3月31日收到2000万美元额外研究资金[163][164] - 再生元制药未来可能支付最多1亿美元的期权行使费，需按净销售额的高个位数支付ICP产品特许权使用费，公司也需按一定比例向再生元制药支付特许权使用费[164] - 公司使用基于成本的投入法确认与再生元协议的收入，根据实际成本占总预算成本的百分比在五年研究期内确认[165] 公司研发费用构成 - 研发费用主要包括员工相关成本、临床试验成本、与顾问等的协议成本、实验室材料等成本以及设施相关成本[167] 财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度公司收入较2020年同期减少600万美元，降幅299%，主要因Regeneron协议收入减少[174][175] - 2021年第一季度研发费用较2020年同期增加470万美元，增幅67%，主要因人员费用、CRO和顾问费用等增加[174][177] - 2021年第一季度行政费用较2020年同期增加310万美元，增幅123%，主要因人员费用、设施和其他费用等增加[174][178] - 2021年第一季度利息收入较2020年同期减少30万美元，降幅87%，主要因利率下降[174][179] - 2021年第一季度利息支出较2020年同期增加5万美元，主要因2020年4月贷款协议成本的非现金摊销[174][180] - 2021年第一季度其他收入（支出）净额较2020年同期减少8.9万美元，降幅127%[174][180] - 2021年第一季度所得税费用较2020年同期减少263.1万美元，降幅98%[174][181] 公司资金获取与累计情况 - 自成立以来，公司通过出售可赎回可转换优先股获得1.163亿美元，从Regeneron获得4500万美元，并购获得6410万美元现金等，2021年2月公开发行股票获毛收入约1.375亿美元[182] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和有价债务证券为2.234亿美元，预计至少能满足未来12个月运营、资本支出和偿债需求[182][190] 公司亏损情况 - 截至2021年3月31日，公司累计亏损1.276亿美元，2021年和2020年第一季度分别亏损2130万美元和450万美元[189] - 截至目前公司所有收入来自Regeneron协议，预计在产品获批上市或达成新合作前无显著产品收入，且未来可预见时间内将持续亏损并可能增加[191] 公司现金流量情况 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为1510万美元，主要因产品研发致净亏损2130万美元，经非现金活动调整830万美元[197] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为840万美元，主要因产品研发致净亏损450万美元，经相关资产和负债调整[198] - 2021年第一季度投资活动净现金流入780万美元，源于有价债务证券销售和到期收益850万美元，部分被购置财产设备支出70万美元抵消[199] - 2020年第一季度投资活动净现金流入440万美元，源于有价债务证券到期收益1040万美元，部分被购置有价债务证券和财产设备支出抵消[199] - 2021年第一季度融资活动净现金流入1.449亿美元，主要来自2月公开发行股票净收益1.438亿美元及股票期权行权收益100万美元[201] - 2020年第一季度融资活动净现金流入不足10万美元，源于股票期权行权收益[201] 公司场地租赁情况 - 公司在波士顿、门洛帕克和红木城有办公和实验室场地租赁，初始年租金分别为60万美元、100万美元和130万美元，年增长率分别为2%、3%和3%[202] 公司身份保持条件 - 公司将保持新兴成长公司身份直至满足特定条件，如年营收超10.7亿美元、非关联方持有的股权证券至少7亿美元等[206] 公司资产与利率影响 - 截至2021年3月31日，公司有现金及现金等价物和有价债务证券2.234亿美元，利率10%的相对变动不会对其公允价值和未来利息收入产生重大影响[210]

财务数据关键指标变化 - 公司自2014年11月运营以来各期均出现净亏损，2018 - 2020年净亏损分别为930万美元、2810万美元和3680万美元[245,247] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损达1.065亿美元[247] 未来支出预期 - 公司预计未来将产生重大支出，且支出会随着研发和寻求产品候选药物监管批准而增加[248] 产品候选药物研发计划 - 公司最先进的产品候选药物ADI - 001计划于2021年第一季度启动针对NHL患者的首次人体临床试验，ADI - 002计划于2021年末提交研究性新药申请（IND）[252] - 2020年10月，公司领先产品候选药物ADI - 001用于治疗NHL患者的IND获FDA批准，计划2021年末提交ADI - 002的IND并启动1期临床试验[271] 业务依赖风险 - 公司业务高度依赖ADI - 001和ADI - 002的成功，若无法获批和有效商业化，业务将受到重大损害[252] 临床结果不确定性 - 公司的临床前结果可能无法预测计划试验或未来研究的结果，产品候选药物的失败可能影响整个异基因T细胞疗法产品线的声誉[253] 产品候选药物技术挑战 - 公司的γδ T细胞候选药物在癌症治疗方面是一种新方法，面临制造、原材料采购、质量控制等诸多挑战[255] 监管批准风险 - 公司产品候选药物的监管批准过程可能更复杂、昂贵且耗时，现有疗法的批准情况不能代表公司疗法的获批要求[260] - 公司产品候选药物可能在临床试验中表现不佳或出现不良事件，导致临床开发中断、监管批准受阻或商业潜力受限[261,263] - 公司临床研究可能无法证明产品候选药物的安全性和有效性，从而阻碍或延迟监管批准和商业化[266] 临床试验数据风险 - 临床试验的中期“顶线”和初步数据可能会随更多患者数据的获得而改变，且需经过审计和验证程序，可能与最终数据有重大差异[269][270] 临床试验延误风险 - 公司临床试验可能会遇到大量延误，无法按预期时间表进行，原因包括无法生成足够临床前数据、制造工艺开发延迟等多种因素[272][273] 临床试验患者招募风险 - 公司临床试验患者招募可能会遇到困难，原因包括COVID - 19疫情影响、患者资格标准、竞争等[278][279][280] 临床试验成本风险 - 公司临床试验成本可能显著高于传统治疗技术或药品，因其基于新技术，需大量研发、制造和处理成本[282] 国际运营风险 - 公司计划全球开发产品候选药物，面临不同国家监管要求、关税、物流运输等国际运营风险[283] 市场机会风险 - 公司产品候选药物市场机会可能限于不符合或先前治疗失败的患者，潜在目标人群可能较小[284][285][287] 产品批准策略 - 公司预计先为ADI - 001、ADI - 002等产品候选药物在特定患者群体中寻求批准，后续可能寻求更早治疗线的批准，但无保证且需额外临床试验[285] 其他产品开发风险 - 公司核心策略之一是推进ADI - 001和ADI - 002之外的产品候选药物临床开发，但面临资金和失败风险[288] 产品商业化风险 - 即使产品候选药物获FDA批准，也不能保证能成功商业化、被市场广泛接受或比其他替代产品更有效[289] 营销和销售能力风险 - 公司目前无营销和销售组织及相关经验，建立能力需大量资本、管理资源和时间[290] 行业竞争风险 - 生物制药和免疫肿瘤行业竞争激烈，潜在竞争对手众多且部分资源远超公司[293] 制造设施风险 - 公司未运营自有制造设施，实现临床或商业制造及细胞处理有困难[294][295] 人才依赖风险 - 公司高度依赖关键人员，在旧金山湾区招聘和留住人才竞争激烈[299][300] 组织管理风险 - 公司快速发展需扩大组织规模，管理增长可能面临困难[302] 外部合作依赖风险 - 公司目前和未来很大程度依赖独立组织、顾问和咨询师，服务持续性无保障[304] 战略联盟风险 - 公司可能寻求战略联盟或许可安排，但不一定能实现预期收益[306] 融资风险 - 公司开发产品和实施运营计划需大量额外融资，资金获取不确定[308][309][311] 资金持续经营风险 - 公司认为现有现金等能支撑持续经营至少一年，但情况变化可能使资金消耗加快[310] 运营灾害风险 - 公司运营可能受地震、疫情等自然或人为灾害及业务中断影响[312] 新冠疫情影响 - 新冠疫情导致美国经济受冲击，或影响公司运营、临床试验及融资，最终影响难以预估[315] 政府机构影响 - FDA等政府机构资金不足或人员变动，会阻碍公司产品审批和业务开展[316] - 过去几年FDA平均审查时间波动，政府资金受政治进程影响[317] - 2018 - 2020年美国政府多次停摆，FDA检查受限，多家公司收到完整回复函[318] 法规合规风险 - 公司与多方关系受多种医疗法规约束，违反将面临处罚[320] - 2020年12月2日OIG修改联邦反回扣法规，部分规则2021年1月19日生效，拜登政府或修订[321] - 2022年1月1日起，联邦医师支付阳光法案报告义务扩展至非医师提供者[321] - 违反数据保护和隐私法，公司可能面临最高2000万欧元或前一财年全球年营业额4%的罚款[328] 产品责任风险 - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额负债并限制产品商业化[330] - 公司面临产品责任风险，若无法成功抗辩产品责任索赔，可能产生重大负债或限制产品商业化[331] - 公司无法以可接受成本获得足够产品责任保险，可能阻碍产品商业化[332] 市场和经济风险 - 不稳定市场和经济条件或对公司业务、财务状况和股价产生严重不利影响[333] 税收抵免风险 - 若公司发生“所有权变更”（股权所有权变动超50个百分点），使用净运营亏损和研发税收抵免抵消未来应税收入的能力可能受限[338] 贷款协议风险 - 公司与太平洋西部银行的贷款协议利率为Prime Rate加0.25%或5.00%中的较高者，违反协议可能导致债务加速到期等不利结果[340] 财务报告内部控制缺陷 - 公司在2018 - 2020年财务报表审计中发现财务报告内部控制存在重大缺陷[342] 合作风险 - 公司与再生元的合作中，再生元支付2500万美元预付款及研究资金，若合作终止或违约，公司业务将受重大损害[344] - 再生元可能改变战略重点，减少、延迟或不向公司支付协议下的收入[346] - 公司现有和未来的合作可能面临多种风险，如合作伙伴资源投入不足、不履行义务等[347] - 若合作伙伴终止合作，公司可能需筹集额外资金推进产品开发和商业化，或失去获取其知识产权的机会[348] 合作协议限制 - 公司与再生元的合作协议有效期五年内，除特定情况外，不得直接或间接研究、开发、制造或商业化伽马德尔塔ICP[351] - 公司推进再生元研究计划范围外的伽马德尔塔免疫细胞疗法的能力受限至2021年7月29日[352] 行业合作案例 - 2020年4月，强生与Fate Therapeutics就多达四种CAR NK和CAR - T细胞疗法达成合作协议[350] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行临床试验，若第三方未履行合同义务或未按时完成，可能无法获得产品候选药物的监管批准或实现商业化[353] 产品制造风险 - 公司目前依赖外部供应商制造和加工产品候选药物，尚未实现商业规模的制造和加工，且无法可靠估计商业制造和加工成本[357] 原材料供应风险 - 公司产品候选药物需要多种特殊原材料，部分供应商资源和经验有限，可能无法按规格交付原材料[363] - 部分制造产品候选药物的原材料目前仅由单一或少数供应商提供，更换供应商可能导致延迟和额外成本[364] 研发安全风险 - 公司研发活动涉及使用潜在危险物质，若使用不当导致伤害或违反法律，可能承担损害赔偿责任[366] 系统安全风险 - 公司内部计算机系统及第三方系统易受病毒和未经授权访问的影响，若发生故障或安全漏洞，可能导致开发计划和业务运营中断[367] 战略交易风险 - 战略交易存在风险，可能无法实现预期收益，海外交易还面临文化、货币、税收等额外风险[368][369] 监管审批流程风险 - FDA监管审批流程漫长，公司产品候选药物获批可能会有显著延迟，且途径不确定、复杂、昂贵[370][372] - 临床开发和审批可能因多种因素延迟，如监管授权、研究设计、资源可用性等[373][374] 临床研究延迟影响 - 临床研究延迟或终止会损害产品商业前景，增加成本，延缓产品销售和营收[375] 法规不确定性影响 - BPCIA规定生物类似药申请需在参照产品获批12年后才能获批，其影响存在不确定性[377] 产品排他期风险 - 公司产品获批后可能获得12年排他期，但存在因国会行动等缩短的风险[378] 注册试验计划 - 公司预计ADI - 001和ADI - 002注册试验采用特定设计，若结果好将讨论提交BLA，但无FDA相关协议或指导[383] 产品获批风险 - 产品候选药物可能因多种原因无法获得监管批准，如FDA不同意试验设计、无法证明安全性和有效性等[386] 孤儿药指定风险 - 公司可能为部分产品候选药物申请孤儿药指定，但可能无法获得或维持相关权益[387] - 美国孤儿药指定要求患者群体少于200,000人或开发成本无法从美国销售收回，获批后有7年排他期[388][389] - 公司可能为部分或全部候选产品申请孤儿药认定，但即使获得认定，美国独家营销权可能受限或丧失，且不一定能获得该认定[390] RMAT认定风险 - 2017年FDA设立RMAT认定以加速特定疗法审查，公司可能为候选产品申请，但不一定能获得，且该认定不改变FDA审批标准，也不一定能加速审查或获批，还可能被撤销[392] 临床结果预测风险 - 早期临床前研究和临床试验的积极结果不一定能预测未来临床试验结果，许多制药和生物技术公司在后期临床试验中遭遇重大挫折[393][394] 多司法管辖区获批风险 - 在一个司法管辖区获得和维持候选产品的监管批准，不意味着能在其他司法管辖区成功获批，且一个司法管辖区的失败或延迟可能影响其他地区[395][396] 获批后监管义务 - 即使获得监管批准，公司仍需承担持续的监管义务和审查，可能产生额外费用，不遵守规定或出现问题可能面临处罚[399] - 获批的候选产品需进行上市后监测，FDA可能要求制定风险评估和缓解策略，产品的制造、标签等方面将受到广泛且持续的监管要求[400] 推广和广告合规风险 - 公司需遵守FDA的推广和广告规则，违规推广非标签用途可能面临重大责任，发现产品问题或违规可能导致多种后果[401] 市场认可风险 - 即使候选产品获得监管批准，也可能无法获得医疗界的市场认可，影响公司实现商业和财务预测，市场接受度受多种因素影响[404] 报销风险 - 成功销售获批的候选产品依赖第三方支付方的覆盖和充足报销，但报销情况存在重大不确定性，且获得报销过程耗时且成本高[406][409] - 美国第三方支付方对产品的覆盖和报销政策不统一，充足的第三方报销可能无法保证公司实现投资回报，且支付方法可能受医疗立法和监管举措变化影响[410] 医疗法规政策变化 - 2010年《平价医疗法案》修订了制造商向政府支付回扣的计算方法，提高了最低回扣，扩展了回扣计划适用范围，对制造商征收新费用和税等[413] - 2017年12月国会废除《平价医疗法案》“个人强制保险”的税收罚款[414] - 2018年《两党预算法案》自2019年1月1日起填补多数医疗保险药品计划的覆盖缺口[415] - 2011年《预算控制法案》触发自动削减政府项目支出，自2013年4月1日起至2030年，医疗保险向供应商的付款每年最多削减2%，2020年5月1日至2021年3月31日因疫情暂停[416] - 2012年《美国纳税人救济法案》进一步削减医疗保险向部分供应商的付款，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[416] - 2021财年美国前总统政府预算提案包含1350亿美元用于支持降低药品价格等立法提案[419] - 2020年9月24日FDA发布最终规则，自11月30日起为各州制定和提交从加拿大进口药品的计划提供指导[419] - 2020年11月20日CMS发布临时最终规则，实施“最惠国待遇”模式，自2021年1月1日至2027年12月31日计算某些药品和生物制品的医疗保险B部分报销率，但该规则被法院初步禁令阻止实施[419] - 2020年12月2日HHS发布规定，取消药品制造商向D部分计划赞助商降价的安全港保护，部分规定推迟至2023年1月1日实施[419] 知识产权许可风险 - 公司依赖从第三方（如Regeneron）获得的知识产权许可，许可终止或出现纠纷可能影响产品商业化[422] 专利侵权风险 - 公司面临第三方专利侵权诉讼风险，若败诉可能影响产品商业化能力[426][427][428] 知识产权保护风险 - 公司依靠专利、商业秘密保护和许可协议保护技术知识产权，信息泄露会削弱市场竞争力[429] 专利申请风险 - 公司已提交额外专利申请，无法预测专利获批时间、保护范围及是否需发起诉讼[431] - 生物和制药产品的物质组成专利保护强，但公司不确定相关专利申请能否获批及有效[432] - 生物技术和制药领域专利强度不确定，第三方可能挑战公司专利有效性和范围[433] - 美国“先申请制”要求公司关注专利申请时间，且专利申请存在不确定性[434] 权利获取风险 - 公司可能无法通过收购和许可获得产品组件和流程的必要权利[435] - 公司产品候选可能需特定配方权利，获取许可可能成本高或条件不合理[436] 专利诉讼风险 - 公司可能卷入专利保护或执行诉讼，费用高、耗时长且可能失败[437][438] 专利到期竞争风险 - 美国专利有效期一般为首次有效申请日期后20年，到期后公司产品可能面临竞争[442]

公司业务合作与产品研发 - 公司在研产品ADI - 001的1期临床研究将在美国多个癌症中心招募多达80名晚期非霍奇金淋巴瘤患者，预计2021年获得中期临床数据；计划2021年末为首个实体瘤候选产品ADI - 002向FDA提交IND申请[163] - 公司尚无获批上市产品，收入来自与再生元制药的许可与合作协议；2016年7月29日协议执行时收到2500万美元不可退还的预付款，截至2020年9月30日已收到2000万美元的额外研究资金；再生元未来可能支付最高1亿美元的期权行使费[174][175] - 再生元需按高个位数比例支付ICP产品净销售额的特许权使用费，按低个位数比例支付非ICP产品净销售额的特许权使用费；公司需按中个位数到低两位数比例支付ICP产品净销售额的特许权使用费，按低到中个位数比例支付靶向部分净销售额的特许权使用费，特许权使用费支付至专利到期或失效或首次商业销售后12年[175] - 公司使用基于成本的投入法确认与再生元协议的收入，根据实际成本占总预算成本的百分比在五年研究期内确认收入[176] 公司股权与上市情况 - 2020年9月15日完成反向合并，合并前resTORbio进行了1比7的反向股票拆分，原Adicet每股资本股转换为0.1240股resTORbio普通股；合并后原Adicet股东拥有合并公司约75%的投票权，指定了董事会七名初始成员中的五名[165][166][168] - 公司普通股在纳斯达克上市，2020年9月16日合并和反向股票拆分后以新名称交易，交易代码从“TORC”变为“ACET”[168] 公司贷款情况 - 2020年4月28日与太平洋西部银行签订最高1200万美元的贷款协议，利率为优惠利率加0.25%或5.00%中的较高者；初始可购买42753股B系列可赎回可转换优先股的认股权证，合并后换为以11.32美元每股的价格购买5301股普通股的认股权证，还可额外购买不超过15903股普通股[172] - 2020年4月28日，公司与太平洋西部银行签订最高1200万美元的定期贷款协议，用于新总部租赁改良，利率为优惠利率加0.25%或5%中的较高者[222] 研发费用相关 - 研发费用主要包括员工相关成本、与顾问和合同组织的协议成本、实验室材料和设备维护成本以及设施相关成本[177] - 公司无法合理估计完成产品候选开发的性质、时间和成本，预计未来几年研发费用将大幅增加，产品候选能否获批不确定[180][182] - 2020年第三季度研发费用同比增加260万美元，增幅41%，主要因人员费用、CRO和CMO费用等增加[193] - 2020年前三季度研发费用同比增加750万美元，增幅44%，主要因CRO和CMO费用、人员费用等增加[204] 新冠疫情影响 - 新冠疫情可能限制公司业务运营，影响临床试验，造成经济影响，包括限制获取资本、影响资产价值等[170][171] 营收情况 - 2020年第三季度营收同比增加1010万美元，增幅143%，主要因Regeneron协议收入增加[190] - 2020年前三季度营收同比增加1350万美元，增幅1383%，主要因Regeneron协议收入增加，包括6月实现里程碑使协议交易价格增加1000万美元[201] 管理费用情况 - 2020年第三季度管理费用同比增加590万美元，增幅319%，主要因人员费用、专业服务费用等增加[194] - 2020年前三季度管理费用同比增加1161.5万美元，增幅191%[202] - 2020年前九个月，一般及行政费用增加1160万美元，增幅191%，主要因合并产生的专业费用、薪资及人事费用和设施及其他费用增加[205] 利息收入情况 - 2020年第三季度利息收入同比减少10万美元，降幅45%，主要因现金及等价物和有价债务证券减少[195] - 2020年前三季度利息收入同比增加14.3万美元，增幅25%[202] - 2020年前九个月，利息收入增加10万美元，增幅25%，主要归因于现金及现金等价物和有价债务证券利息收入增加[206] 其他收入（支出）净额情况 - 2020年第三季度其他收入（支出）净额同比增加140万美元，增幅816%，主要因可赎回可转换优先股认股权证负债公允价值变动[198] - 2020年前三季度其他收入（支出）净额同比减少326.5万美元，降幅156%[202] - 2020年前九个月，其他收入净额减少330万美元，降幅156%，主要因可赎回可转换优先股认股权证负债公允价值变动导致其他费用增加[209] 所得税收益情况 - 2020年前九个月，所得税收益增加270万美元，因《新冠病毒援助、救济和经济安全法案》下净营业亏损抵回产生所得税退款[210] 现金情况 - 截至2020年9月30日，公司通过出售可赎回可转换优先股获得1.163亿美元现金收益，从再生元公司获得4500万美元，合并后获得resTORbio的6410万美元现金等，拥有现金、现金等价物和有价债务证券1.081亿美元[212] - 2020年前九个月，经营活动净现金使用2820万美元，主要因产品研发运营资金使用及资产和负债项目变动[233] - 2020年前九个月，投资活动提供净现金1.02769亿美元，融资活动提供净现金3.6万美元，现金及等价物和受限现金净增加7459.8万美元[232] - 2019年前9个月经营活动使用净现金2060万美元，净亏损2160万美元[234] - 2020年前9个月投资活动提供净现金1.028亿美元，包括并购获得的现金和受限现金6410万美元、有价债务证券到期收益4500万美元[235] - 2019年前9个月投资活动使用净现金4290万美元，包括购买有价债务证券6010万美元和购买财产及设备60万美元[236] - 2020年前9个月融资活动提供净现金不足10万美元，因行使股票期权获得现金20万美元，部分被支付债务发行成本20万美元抵消[237] - 2019年前9个月融资活动提供净现金7710万美元，主要源于2019年第三季度发行B系列可赎回可转换优先股的现金收益[238] 公司亏损情况 - 2020年和2019年前九个月，公司分别亏损2770万美元和2160万美元，截至2020年9月30日，累计亏损9740万美元[224] - 公司所有收入来自与再生元的合作许可协议，预计在产品获批商业化或达成新合作前不会有显著产品收入，未来将持续亏损且可能增加[226] 公司政策与影响因素 - 公司作为新兴成长公司，在满足特定条件时将不再享受相关优惠政策，如年度总收入达到10.7亿美元、2023年12月31日等[243] - 截至2020年9月30日，公司有现金及现金等价物和有价债务证券1.081亿美元，利率10%的相对变化不会对其公允价值和未来利息收入产生重大影响[248] - 公司认为通胀、利率变化或外汇汇率波动对其经营成果无重大影响[249] - 公司自成立以来未参与任何资产负债表外安排[242] - 2020年前9个月公司关键会计政策无重大变化[241]

COVID - 19相关研究进展 - 公司开展的COVID - 19相关研究中，预计约550名受试者参加RTB101预防试验，截至2020年7月21日已有15人随机分组；另一项获资助试验预计约60人参加，预计2020年下半年开始[81] RTB101过往研究数据 - RTB101此前开展的预防65岁及以上成人有症状呼吸道疾病研究中，2b期研究招募652人，3期研究招募1024人；2b期研究中RTB101组7例冠状病毒感染，安慰剂组15例；3期研究中RTB101组18例，安慰剂组23例[83] 公司合并相关 - 持有公司约24%流通普通股的股东已签署投票协议，同意投票支持与Adicet的合并[86] - 2020年4月28日公司与Adicet签订合并协议，交易预计在2020年下半年完成[86][87] - 2020年4月28日，公司与Adicet达成合并协议[119] 许可协议相关 - 公司与诺华的许可协议中，发行2587992股A系列优先股作为许可对价[91] - 公司因许可协议需支付临床里程碑款项最高430万美元、首个获批适应症监管里程碑款项最高2400万美元、第二个获批适应症监管里程碑款项最高1800万美元、商业里程碑款项最高1.25亿美元，还需支付产品年净销售额一定比例的分级特许权使用费[94] - 2017年5月公司触发许可协议首个里程碑付款，支付30万美元；2019年5月触发另一里程碑付款，支付250万美元；截至2020年6月30日，其余里程碑和特许权使用费未达成或不太可能达成[95] 公司收入情况 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计在RTB101获得监管批准并商业化或达成合作安排之前不会产生收入[96] 研发费用预计变化 - 公司预计未来可预见的时间内研发费用将大幅减少，因不再开展RTB101预防65岁及以上成人有症状呼吸道疾病和治疗帕金森病的研究[99] COVID - 19对公司业务影响 - 2020年第一季度公司将员工转为远程工作模式并限制员工旅行；4月因新西兰COVID - 19四级警报推迟RTB101试验第五队列的招募并最终终止该试验[89] 财务数据关键指标变化 - 2020年Q2研发费用降至180万美元，2019年同期为1660万美元；2020年上半年降至660万美元，2019年同期为2540万美元[106][107][111][112] - 2020年Q2一般及行政费用增至390万美元，2019年同期为260万美元；2020年上半年增至640万美元，2019年同期为550万美元[106][108][111][113] - 2020年Q2其他收入净额为5.4万美元，2019年同期为80万美元；2020年上半年为40万美元，2019年同期为150万美元[106][109][111][114] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为7090万美元，累计亏损为1.668亿美元[115] - 2020年上半年经营活动使用现金2040万美元，2019年同期为2640万美元[120][121] - 2020年上半年投资活动提供现金5750万美元，2019年同期使用现金970万美元[120][122] - 2020年上半年融资活动使用现金2000美元，2019年同期提供现金5040万美元[120][123] RTB101开发情况 - 2019年11月，公司停止RTB101针对临床症状性呼吸道疾病的开发[116] 现金及现金等价物投资情况 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物主要投资于货币市场共同基金，金额为7090万美元[129]

RTB101临床试验及开发情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，PD影响全球约750万人，RTB101单药或与西罗莫司联用的1b/2a期临床试验已完成四个给药组的入组和给药，预计2020年年中获得数据，4月30日终止该研究[80] - 2019年11月公司宣布RTB101预防65岁及以上成年人有症状呼吸道疾病的3期研究未达主要终点，停止该适应症开发并实施重组计划[81] - 2019年11月，公司停止RTB101针对临床症状性呼吸道疾病的开发[108] 公司合并相关情况 - 约24%流通股股东已签订投票协议，同意投票赞成与Adicet的合并[83] - 2020年4月28日，公司与Adicet达成合并协议[110] 公司许可协议情况 - 公司与诺华的许可协议中，发行2587992股A系列优先股作为许可对价，需根据临床、监管和商业里程碑支付最高430万美元、2400万美元、1800万美元和1.25亿美元，并按净销售额支付中个位数至低两位数的分级特许权使用费[88][90] - 2017年5月和2019年5月，公司分别触发许可协议中的里程碑付款，支付30万美元和250万美元[91] 公司收入情况 - 公司尚未从产品销售中获得收入，预计在RTB101获得监管批准并商业化之前不会产生收入[92] 公司费用预计情况 - 预计研发费用在可预见未来大幅减少，因停止RTB101两个适应症开发，但会继续投资研发活动[96] - 预计一般及行政费用在可预见未来增加，因与Adicet潜在合并及作为上市公司运营[100] 公司2020年第一季度费用数据对比 - 2020年第一季度研发费用4841美元，2019年同期为8852美元；一般及行政费用2539美元，2019年同期为2839美元；总运营费用7380美元，2019年同期为11691美元；净亏损7038美元，2019年同期为11069美元[102] - 2020年第一季度研发费用降至480万美元，2019年同期为890万美元[104] - 2020年第一季度一般及行政费用降至250万美元，2019年同期为280万美元[105] - 2020年第一季度其他收入净额为30万美元，2019年同期为60万美元[106] 公司财务状况数据 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为7630万美元，累计亏损为1.612亿美元[107] - 截至2020年3月31日，公司7630万美元的现金、现金等价物和有价证券主要投资于美国国债和货币市场共同基金[123] 公司2020年第一季度现金流量数据对比 - 2020年第一季度经营活动使用现金1500万美元，2019年同期为1200万美元[113][114] - 2020年第一季度投资活动提供现金4250万美元，2019年同期使用现金3460万美元[113][115] - 2020年第一季度融资活动使用现金1000美元，2019年同期提供现金4680万美元[113][116] 其他收入情况 - 其他收入净额主要为现金、现金等价物和有价证券的利息收入[101]

财务数据关键指标变化 - 公司自2016年7月成立以来持续亏损，2019年和2018年净亏损分别为8270万美元和3760万美元，截至2019年12月31日累计亏损1.541亿美元[165] - 2019年和2018年公司经营活动净现金使用量分别为7370万美元和3550万美元，大部分与研发活动有关[177] - 截至2019年12月31日，公司有联邦净营业亏损结转1.27亿美元，其中1400万美元将于2036年开始到期，1.13亿美元可无限期结转；有州净营业亏损结转1.308亿美元，将于2036年开始分阶段到期；有联邦研发税收抵免结转380万美元，将于2037年开始到期[191] 公司盈利与资金状况 - 公司预计未来费用将大幅增加，包括继续开发和开展临床试验、寻求监管批准、建立商业基础设施等方面[166] - 公司能否盈利取决于能否为产品候选物获得监管批准并成功商业化，但无法准确预测收入时间和金额以及是否能实现盈利[169] - 公司若无法盈利，将压低普通股市场价格，削弱融资、扩张业务等能力，投资者可能无法获得回报甚至损失全部投资[170] - 公司现有现金、现金等价物和有价证券预计至少可支撑到2022年的运营费用和资本支出需求，但实际情况可能与预期不符[180] - 公司需要大量额外资金，若无法及时筹集，可能被迫推迟、减少或取消产品研发和商业化工作[174] - 公司计划通过公开发行或私募股权、债务融资、合作和许可安排等方式筹集资金，但不确定能否以可接受的条款获得资金[178] 公司战略与业务能力 - 公司聘请JMP Securities LLC作为财务顾问评估战略替代方案，但不确定是否会改变业务计划或完成交易[186] - 公司运营历史有限，未展示出获得监管批准、大规模生产产品和开展销售营销活动的能力[172] 税收政策影响 - 2017年《减税与就业法案》将企业税率从最高边际税率35%降至统一税率21%，净利息费用税收扣除限制为调整后收益的30%，净营业亏损扣除限制为2017年12月31日后应税年度当前应纳税所得额的80%，并取消2017年12月31日后应税年度净营业亏损的结转[190] RTB101业务线关键情况 - 公司业务几乎完全依赖RTB101单独或与雷帕霉素类似物联合使用的成功，若无法成功开发、获批或商业化，业务可能受到重大损害[194] - 公司目前无获批产品出售，正将大部分精力和资金投入RTB101的开发，其成功开发和获批对业务未来成功至关重要[195] - 2019年11月，公司宣布PROTECTOR 1 3期研究的顶线数据未达到主要终点，停止RTB101用于临床症状性呼吸道疾病的开发[201] - 2019年11月，公司宣布评估RTB101预防65岁及以上成年人临床症状性呼吸道疾病安全性和有效性的PROTECTOR 1 3期研究未达到主要终点，停止其针对该疾病的开发[241] - RTB101的2b期临床试验中，每日一次10mg剂量组有4.5%的受试者出现严重不良事件，且该组有4.5%的受试者因不良事件停用研究药物[229] 临床试验风险 - 临床开发中，监管机构可能不同意临床试验设计或实施，或不授权开展或继续试验[203] - 临床试验可能产生负面或不确定结果，公司可能需进行额外试验或放弃产品开发计划[203] - 临床试验所需受试者数量可能比预期多，招募可能不足或缓慢，患者退出率可能高于预期[203] - 临床试验成本可能高于预期，监管机构等可能不批准或对第三方制造商的生产过程或设施有意见[203] - 临床研究结果不佳可能需重复或增加临床试验，影响RTB101等产品获批[206] - 临床试验需遵循法规，依赖CRO和合作方，执行不佳会增加成本和延误进度[207] - RTB101与其他mTOR抑制剂联用可能面临额外风险，影响获批和盈利[208][209] - 临床测试昂贵、不确定，可能无法按计划完成，结果可能不准确[223] - 无法完成临床开发会增加成本，可能导致无法获批、获批范围受限等后果[224][226] - 产品候选药物开发可能因副作用导致临床试验中断、延迟或停止，或无法获得监管批准[229][230] - 临床前研究和早期临床试验结果可能无法预测未来临床试验结果，不能保证产品候选药物获监管批准[238][239][240] - 产品候选药物研究项目可能因多种原因无法产生用于临床开发的候选药物[236] - 公司临床开发活动可能因未来临床试验患者入组困难而延迟或受不利影响[252] - 临床试验中可能出现不可预见事件，导致产品临床开发、监管批准或商业化延迟或受阻[283] - 产品候选药物可能产生不利或不确定结果，监管机构可能要求进行额外临床试验或放弃产品开发计划[284] - 产品候选药物临床试验所需患者数量可能比预期多，入组速度可能比预期慢，退出率可能比预期高[285] - 产品候选药物临床试验成本可能比预期高[285] 市场竞争风险 - 竞争产品可能减少或消除RTB101商业机会，影响其开发和商业化[210][211] - 公司潜在竞争对手众多，部分对手资源和经验更丰富，可能使产品过时或无竞争力[213][214] - 获批后产品将在多方面面临竞争，竞争产品可能使公司产品无竞争力并影响盈利[215][217] 监管相关风险 - 监管环境变化不可预测，可能影响产品获批和销售[220] - 监管审批过程漫长、不可预测，临床试验结果不佳会增加成本和延误进度[221][222] - 新化学实体（NCE）新药有5年非专利独占期，若公司产品不符合NCE条件但满足适用要求，可获3年独占期[249] - 若FDA或外国监管机构批准公司产品的仿制药版本，或未给予适当非专利独占期，产品销售可能受不利影响[247] - 获得美国和国外监管批准过程漫长、昂贵且不确定，获批时间可能需多年[291] - 即使产品候选药物获得监管批准，批准条款和持续监管可能限制产品制造和营销，影响创收能力[301] - 获批产品及其制造商和营销商需持续接受审查和广泛监管，需遵守广告和推广要求[302] - 公司及其供应商、合同制造商和临床研究人员需遵守广泛政府监管，违规可能面临多种处罚[308] - 获得FDA批准产品候选药物需大量时间、精力和资金，可能面临预期和意外延误[309] - 产品获批后面临持续监管审查，可能产生大量额外费用，违规或出现问题会面临多种处罚[312][313][314][315] - 2017年1月30日特朗普发布行政命令，要求每个新法规至少废除两项现有法规，新法规增量成本不超零，后续年份需抵消增量成本，影响FDA监管能力[318] - 违反联邦反回扣法、虚假索赔法等医疗法规，可能面临刑事和民事处罚，虚假索赔法违规需承担三倍损害赔偿和高额单索赔罚款[320] - 2022年1月1日起，联邦法律要求药品制造商报告向特定非医师提供者的价值转移[322] - 违反欧盟数据隐私制度，可能面临最高达全球收入4%或2000万欧元的罚款，取两者中较高值[330] - 欧盟正在用新法规取代电子隐私指令，原计划2018年5月25日采用，目前仍在立法过程中[332] - 美国和外国司法管辖区的医疗立法和监管变化，可能阻碍产品获批、限制获批后活动并影响盈利销售[334] - 产品获批后可能面临营销限制、市场撤回等情况，公司或合作方违规将受重罚[312] - 公司与医疗相关方的关系受反回扣、欺诈和滥用等法律约束，违规会面临多种后果[319][320] - 公司受隐私、数据保护等法律监管，违反GDPR及相关国家法律会有严重后果[328][330] - 《平价医疗法案》规定制造商需为适用品牌产品在医保D部分覆盖缺口期向符合条件受益人提供70%销售点折扣[336] - 《2011年预算控制法案》规定自2013年4月起至2029年，每个财政年度对医保向供应商的付款进行2%的总体削减[338] - 《2012年美国纳税人救济法案》减少了医保向部分供应商的付款，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[338] 产品商业化风险 - 产品即使获得监管批准，也可能无法获得医疗界足够的市场认可，从而无法产生可观收入或实现盈利[260] - 产品商业化受第三方支付方覆盖和报销政策影响，若无法获得足够覆盖和报销，将限制产品商业化能力[266] - 公司目前营销、销售和分销基础设施有限，若无法自行或通过合作发展相关能力，将无法成功商业化产品[278] - 自行商业化产品可能面临招募和留住销售及营销人员困难等问题[280] - 与第三方合作商业化产品，产品收入可能低于直接营销或销售，且收入依赖第三方努力[281] 产品责任风险 - 公司面临产品责任诉讼风险，可能导致资源分散、承担巨额负债并限制产品商业化[273] - 公司产品责任保险总额最高为1000万美元，但可能无法完全覆盖潜在负债[277] 英国脱欧影响 - 英国脱欧可能影响公司处理欧盟个人数据的监管制度，带来法律和业务风险[298] - 英国脱欧实施期从2020年2月1日至12月31日共11个月，期间英国继续遵循欧盟规则[299] LIBOR变化影响 - 预计LIBOR在2021年后将停止或修改，这可能对未偿还债务工具价值产生不利影响[356] 专利保护风险 - 美国专利自然有效期一般为申请后20年，可能在产品商业化前后到期，无法提供持续充分保护[360] 公司资源分配风险 - 公司可能因资源分配决策未能利用可行商业产品或盈利市场机会[244][245][246] 原材料供应风险 - 制造RTB101或雷帕霉素类似物的原料可能无法以合理商业条款获得，影响其开发和商业化[256] - 公司产品制造所需原材料供应存在不确定性，若无法获取足够数量，将对产品销售收入产生重大不利影响[257]

临床试验进展 - 公司PROTECTOR 1试验已完成1024名患者入组，预计2020年第一季度初公布数据；PROTECTOR 2计划2019年第四季度在北半球开始，预计入组约1600名患者，2020年年中公布数据[87] - 公司在2019年4月启动RTB101单药或联合西罗莫司治疗帕金森病的1b/2a期临床试验，计划入组45名患者，预计2020年获得数据[88] - 2017年5月公司启动首个适应症的2b期临床试验，支付0.3百万美元里程碑款项；2019年5月启动首个适应症的3期临床试验，支付250万美元里程碑款项[105] 临床试验效果 - 2018年公司探索性剂量范围2b期试验显示，RTB101 10mg每日一次治疗组与安慰剂组相比，实验室确诊RTI患者比例降低30.6%，严重实验室确诊RTI症状患者比例降低52.1% [90] - 2b期试验中，RTB101 10mg每日一次治疗组与安慰剂组相比，任何感染患者比例降低23.6%；RTB101 10mg每日两次治疗组中，有一次或多次UTI患者比例降低74.6%；RTB101 10mg每日一次治疗组中，有一次或多次UTI患者比例降低34.4% [91] - RTB101 10mg每日一次治疗组在2b期试验中，85岁及以上、65岁及以上哮喘患者和65岁及以上2型糖尿病患者中，实验室确诊RTI患者比例分别降低66.7%、68.9%和25.3% [90] 公司融资情况 - 2019年3月公司完成承销公开发行，获得约4660万美元净收益；4月承销商行使期权，公司获得约320万美元净收益[95] - 2019年6月至9月30日，公司按销售协议出售约68.8万股普通股，加权平均售价为每股10.18美元，获得670万美元净收益，销售协议下还有4300万美元额度可用[95] - 2019年3月公司完成包销公开发行，获得约4660万美元净收益；4月承销商行使期权，公司再获约320万美元净收益[126] - 2019年2月公司与销售代理签订销售协议，可发售至多5000万美元普通股；6 - 9月按协议出售约68.8万股，获净收益670万美元，支付3%现金佣金，剩余4300万美元额度可售[128] 公司财务亏损情况 - 公司2018年净亏损3760万美元，2019年前九个月净亏损5370万美元，截至2019年9月30日累计亏损1.252亿美元[96] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.173亿美元，累计亏损1.252亿美元[129] 疾病患者情况 - 帕金森病全球约有750万患者，美国高达10%的帕金森病患者携带GBA1基因突变[88] 临床试验剂量情况 - 公司2b期临床试验中研究的剂量比之前其他适应症临床试验确定的最大耐受剂量低60至240倍[94] 公司资金预估情况 - 公司预计2019年9月30日的现金、现金等价物和有价证券足以支持到2020年的运营，但该估计可能有误[99] - 公司预计现有资金可支持到2020年运营和资本支出，但后续仍需额外融资[131] 许可协议情况 - 2017年3月23日，公司与诺华签订许可协议，获特定知识产权独家全球许可，初始对价是向诺华发行2,587,992股A系列优先股[100][101] - 许可协议的额外对价方面，临床里程碑最高支付430万美元，首个获批适应症的监管里程碑最高支付2400万美元，第二个获批适应症的监管里程碑最高支付1800万美元，商业里程碑最高支付1.25亿美元，还需按年净销售额支付中个位数到低两位数百分比的分级特许权使用费[103] 公司收入情况 - 公司尚未从产品销售中获得收入，预计在获得RTB101单独或与雷帕霉素类似物组合的监管批准并商业化之前不会产生收入[106] 研发费用变化情况 - 2019年第三季度，研发费用增至2210万美元，主要归因于第三方合同组织和临床研究站点的1700万美元费用等；2018年同期为680万美元[117][118] - 2019年前九个月，研发费用增至4750万美元，主要归因于第三方合同组织和临床研究站点的3060万美元费用等；2018年同期为2670万美元[122][123] 一般及行政费用变化情况 - 2019年第三季度，一般及行政费用增至300万美元，主要归因于170万美元的人员费用和130万美元的专业服务费用；2018年同期为230万美元[117][119] - 2019年前九个月，一般及行政费用增至850万美元，主要归因于460万美元的人员费用和390万美元的专业服务费用；2018年同期为660万美元[122][124] 其他收入净额情况 - 2019年第三季度其他收入净额为70万美元，前九个月为220万美元；2018年同期分别为60万美元和150万美元，均主要为利息收入[117][120][122][125] 经营活动现金使用情况 - 2019年前九个月经营活动使用现金4800万美元，2018年同期为2780万美元[134][136] 投资活动现金情况 - 2019年前九个月投资活动提供现金820万美元，2018年同期使用现金9260万美元[134][137] 融资活动现金情况 - 2019年前九个月融资活动提供现金5650万美元，2018年同期为8990万美元[134][138] 公司投资情况 - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券主要投资于美国国债和货币市场共同基金，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[147] 公司受影响情况 - 公司与全球合同研究组织和合同制造商合作，可能受外币汇率波动影响，截至2019年9月30日，几乎所有负债以美元计价[148] - 公司认为2019年和2018年截至9月30日的三、九个月内，通胀对业务、财务状况和经营成果无重大影响[149]

普通股出售情况 - 2019年7月1日至8月1日，公司出售约40.4万股普通股，加权平均售价为每股10.36美元，扣除3.0%现金佣金后净收益410万美元[79] - 2019年6月按销售协议出售约6.3万股普通股，加权平均售价为每股10.30美元，净收益60万美元，截至6月30日，销售协议下还有4940万美元可供出售[88] - 2019年2月公司与销售代理签订销售协议，可发售至多5000万美元普通股；6月售出约6.3万股，总收益60万美元，截至6月30日还有4940万美元额度可售[121] 临床试验进展 - PROTECTOR 1已完成1024名患者入组，预计2020年第一季度初公布数据；PROTECTOR 2计划2019年第四季度开始，预计入组1600名患者，2020年年中公布数据[80] - 2019年4月启动RTB101单药或联合西罗莫司治疗帕金森病的1b/2a期临床试验，计划入组45名患者，预计2020年获得数据[81] 临床试验效果 - 2018年探索性剂量范围2b期试验中，RTB101 10mg每日一次治疗组与安慰剂组相比，实验室确诊RTI患者百分比降低30.6%，严重实验室确诊RTI症状患者百分比降低52.1% [83] - 2b期试验中，RTB101 10mg每日一次治疗组与安慰剂组相比，任何感染患者百分比降低23.6%；RTB101 10mg每日两次治疗组中，有一个或多个UTI患者百分比降低74.6%；RTB101 10mg每日一次治疗组中，有一个或多个UTI患者百分比降低34.4% [84] 公开发行收益 - 2019年3月完成承销公开发行，净收益约4660万美元；4月承销商行使期权，公司净收益约320万美元[88] - 2019年3月公司完成承销公开发行，获得约4660万美元净收益；4月承销商行使期权，公司再获约320万美元净收益[119] 净亏损情况 - 2018年全年净亏损3760万美元，2019年上半年净亏损2940万美元，截至2019年6月30日，累计亏损1.008亿美元[89] - 截至2019年6月30日，公司有现金、现金等价物和有价证券1.328亿美元，累计亏损1.008亿美元[122] 疾病相关情况 - 帕金森病全球约有750万人受影响，美国高达10%的帕金森病患者携带GBA1基因突变，平均诊断年龄为70.5岁[81] - RTIs是65岁及以上人群住院的第四大原因和死亡的第七大原因，该人群医疗成本是年轻人群的三到五倍[85] 资金支持情况 - 公司预计2019年6月30日的现金、现金等价物和有价证券足以支持到2020年的运营，但存在不确定性[92] 许可协议情况 - 2017年3月23日公司与诺华签订许可协议，获独家、领域受限的全球许可，为此发行2,587,992股A系列优先股给诺华[93][94] - 许可协议中，公司需根据临床、监管和商业里程碑支付款项，最高分别为430万美元、4200万美元和1.25亿美元，还需支付中个位数到低两位数百分比的分层特许权使用费[96] - 2017年5月和2019年5月，公司分别触发里程碑支付0.3万美元和250万美元[98] 收入情况 - 公司尚未从产品销售获得收入，预计在RTB101获批并商业化后才有收入[99] 费用变化情况 - 2019年第二季度研发费用增至1660万美元，主要归因于第三方合同组织和临床试验相关成本等；2018年同期为1180万美元[110][111] - 2019年第二季度一般及行政费用增至260万美元，主要归因于人员和专业服务费用；2018年同期为230万美元[110][112] - 2019年第二季度其他收入净额为80万美元，主要为利息收入；2018年同期为50万美元[110][113] - 2019年上半年研发费用增至2540万美元，主要归因于第三方合同组织和临床试验相关成本等；2018年同期为2000万美元[115][116] - 2019年上半年一般及行政费用增至550万美元，主要归因于人员和专业服务费用；2018年同期为440万美元[115][117] 现金流量情况 - 2019年上半年经营活动净现金使用量为2640万美元，2018年同期为1710万美元；投资活动净现金使用量2019年为970万美元，2018年为7480万美元；融资活动净现金提供量2019年为5040万美元，2018年为8990万美元[127] - 2019年上半年经营活动现金使用中，净亏损2940万美元，经非现金项目调整；净经营资产和负债变化主要因应付账款和应计负债增加400万美元、预付费用和其他流动资产增加180万美元[129] - 2019年上半年投资活动现金使用970万美元，包括购买有价证券7710万美元，部分被到期收回的6750万美元抵消；2018年主要是购买有价证券[130] - 2019年上半年融资活动现金提供5040万美元，来自3 - 4月公开发行净收益4970万美元和6月市价销售净收益60万美元；2018年来自IPO净收益8990万美元[131] 风险情况 - 公司面临利率风险，截至2019年6月30日有1.328亿美元现金、现金等价物和有价证券，主要投资于美国国债和货币市场共同基金，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[143] - 公司与全球合同研究组织和合同制造商合作，可能面临外汇汇率波动风险，截至2019年6月30日，几乎所有负债以美元计价[144] 会计准则评估 - 公司目前正在评估多项会计准则更新对合并财务报表的潜在影响，包括ASU 2016 - 02、ASU 2018 - 07等[138][142] 通胀影响情况 - 通胀主要通过增加劳动力成本影响公司[145] - 2018年和2019年截至6月30日的三个月和六个月内，通胀对公司业务、财务状况和经营成果无重大影响[145]

RTB101临床试验进展 - 公司在2019年5月启动RTB101的3期项目，预计2020年年中获得两项3期研究的顶线数据，PROTECTOR 1预计招募约1000名受试者，PROTECTOR 2预计招募约1600名受试者[79] - 2019年4月公司启动RTB101单药或与西罗莫司联用治疗帕金森病的1b/2a期临床试验，预计招募45名患者，预计2020年获得该试验数据[80] - 2018年公司2b期临床试验结果显示，与安慰剂组相比，RTB101 10mg每日一次治疗组有实验室确诊RTI的患者比例降低30.6%，有严重实验室确诊RTI症状的患者比例降低52.1% [82] - 2b期临床试验中，与安慰剂组相比，RTB101 10mg每日一次治疗组有任何感染的患者比例降低23.6%，RTB101 10mg每日两次治疗组有一个或多个UTI的患者比例降低74.6%，RTB101 10mg每日一次治疗组有一个或多个UTI的患者比例降低34.4% [83] - 2017年5月公司启动首个适应症的2b期临床试验，支付相关里程碑款项30万美元；2019年5月启动首个适应症的3期临床试验，支付里程碑款项250万美元[97] 公司融资与收益情况 - 2019年3月公司完成承销公开发行，扣除相关费用后获得约4660万美元的净收益，4月出售额外股份获得约310万美元的净收益[88] - 2019年3月公司完成包销公开发行，获得约4660万美元净收益；4月出售额外487934股普通股，获得约310万美元净收益[115] 公司亏损情况 - 公司2018年全年净亏损3760万美元，2019年第一季度净亏损1110万美元，截至2019年3月31日累计亏损8250万美元[89] - 2019年第一季度研发费用为890万美元，高于2018年同期的810万美元；一般及行政费用为280万美元，高于2018年同期的210万美元；其他收入净额为60万美元，高于2018年同期的30万美元；净亏损为1106.9万美元，高于2018年同期的985.9万美元[110][112][113][114] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损为8250万美元[116] 公司资金状况 - 公司预计2019年3月31日的现金、现金等价物和有价证券足以支持到2020年的运营[90] - 基于当前运营计划，公司现有资金预计可支持到2020年的运营费用和资本支出需求，但可能需要额外融资[118] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.431亿美元[116] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和可交易证券为1.431亿美元，主要投资于美国国债和货币市场共同基金[138] 帕金森病市场情况 - 帕金森病在全球影响约750万人，美国高达10%的帕金森病患者携带GBA1基因突变[80] 公司与诺华许可协议情况 - 公司与诺华在2017年3月23日达成许可协议，获得特定知识产权的独家、全球许可，用于开发、商业化和销售包含RTB101或RTB101与依维莫司固定剂量组合的治疗产品[93] - 许可协议中公司获得了针对RTB101及其盐的物质组成、依维莫司制剂以及使用RTB101和依维莫司增强免疫反应等方法的十个专利家族的专利组合[93] - 公司向诺华生物医学研究所发行2587992股A系列优先股作为许可的初始对价[94] - 公司需在满足临床、监管和商业里程碑时，分别向诺华支付最高430万美元、4200万美元和1.25亿美元，并按产品年净销售额支付中个位数至低两位数百分比的分级特许权使用费[96] 公司收入情况 - 截至2019年3月31日，公司未从产品销售中获得任何收入，预计在获得RTB101监管批准并商业化之前不会产生收入[98] 公司现金流量情况 - 2019年第一季度经营活动使用现金1200万美元，投资活动使用现金3462.8万美元，融资活动提供现金4681.6万美元；现金及现金等价物净增加13.9万美元[122] - 2018年第一季度经营活动使用现金730万美元，投资活动使用现金27.8万美元，融资活动提供现金8993.8万美元；现金及现金等价物净增加8235.6万美元[122] - 2019年第一季度投资活动使用现金3460万美元，包括7710万美元可交易证券购买，部分被4250万美元到期证券收入抵消；2018年同期为30万美元，用于购买财产和设备[124] - 2019年第一季度融资活动提供现金4680万美元，来自3月公开发行所得；2018年同期为8990万美元，来自首次公开募股所得[125] 会计准则影响 - 2016年2月FASB发布的ASU 2016 - 02，要求承租人在资产负债表中确认使用权资产和租赁负债，2019年12月15日后开始的财年生效，公司正在评估其影响[133][134] - 2016年11月FASB发布的ASU 2016 - 18，要求在现金流量表中包含受限现金和受限现金等价物，2018年12月15日后开始的财年生效，公司预计影响不重大[135] - 2017年7月FASB发布的ASU 2017 - 11，更新了具有反稀释特征的金融工具分类分析，2019年12月15日后开始的财年生效，公司预计影响不重大[136] - 2018年6月FASB发布的ASU 2018 - 07，简化非员工股份支付会计处理，上市公司2018年12月15日后开始的财年采用，公司正在评估影响[137] 公司面临的风险 - 公司面临利率风险，投资组合短期且低风险，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[138] - 公司与全球合同研究组织和制造商合作，可能受外币汇率波动影响，截至2019年3月31日，大部分负债以美元计价[139] - 公司认为2019年和2018年第一季度通货膨胀对业务、财务状况和经营成果无重大影响[140]