NEW YORK, Dec. 2, 2024 /PRNewswire/ -- Pomerantz LLP is investigating claims on behalf of investors of Applied Therapeutics, Inc. ("Applied Therapeutics" or the "Company") (NASDAQ: APLT). Such investors are advised to contact Danielle Peyton at [email protected] or 646-581-9980, ext. 7980.The investigation concerns whether Applied Therapeutics and certain of its officers and/or directors have engaged in securities fraud or other unlawful business practices. [Click here for information about joining the clas ...

Key TakeawaysApplied Therapeutics' application for a treatment of a rare metabolic disease was rejected by the Food and Drug Administration.The FDA said the drug, govorestat for galactosemia, had "deficiencies in the clinical application."The news sent shares of Applied Therapeutics plunging 75% Friday morning. Applied Therapeutics (APLT) shares cratered Friday as the biopharmaceutical firm reported that the Food and Drug Administration (FDA) rejected its application for its experimental treatment for a rar ...

文章核心观点 - 应用治疗公司的戈沃司他治疗经典半乳糖血症新药申请遭FDA拒绝，公司将审查反馈并讨论下一步，威廉布莱尔下调该项目成功率并推迟预计美国上市时间，但维持公司跑赢大盘评级 [1][2][6] 分组1：新药申请情况 - 应用治疗公司收到FDA关于戈沃司他治疗经典半乳糖血症新药申请的完整回复信，FDA因临床申请存在缺陷，无法批准当前形式的新药申请 [1][2] 分组2：公司应对措施 - 公司正在审查FDA反馈，计划立即请求会议讨论重新提交新药申请或上诉决定及后续适当步骤 [3] 分组3：药物临床效果 - 在针对2 - 17岁半乳糖血症儿童的3期注册研究中，戈沃司他在日常生活活动、行为症状、认知、精细运动技能和震颤方面显示出临床益处 [3] - 戈沃司他显著降低了半乳糖血症成人和儿童的血浆半乳糖醇水平 [4] 分组4：药物其他研发情况 - 戈沃司他还在开发用于治疗山梨醇脱氢酶缺乏症，公司预计2025年第一季度初提交新药申请 [4] 分组5：威廉布莱尔观点 - 此前因有力临床数据对戈沃司他在处方药用户付费法案日期前获批有信心，但FDA拒绝出乎意料且令人失望 [5] - 因完整回复信细节有限，戈沃司他治疗半乳糖血症下一步不明，包括是否需要另一项临床试验 [5] - 威廉布莱尔将半乳糖血症项目成功概率降至30%，将预计美国上市时间推迟至2025年第四季度 [6] - 尽管受挫，威廉布莱尔维持跑赢大盘评级，认为完整回复信可能不影响公司针对山梨醇脱氢酶缺乏症的其他项目 [6] - 山梨醇脱氢酶缺乏症临床试验达到关键目标且数据更有力，FDA对加速批准途径的认可表明若获优先审评，戈沃司他2025年末仍可开始创收 [7] 分组6：股价表现 - 周五盘前交易中，APLT股票下跌67.2%，至2.81美元 [8]

文章核心观点 - Applied Therapeutics (APLT) 收到美国食品药品监督管理局 (FDA) 的完整回应信 (CRL)，拒绝批准其主要候选药物 govorestat 用于治疗经典半乳糖血症的新药申请 (NDA) 由于临床研究结果中的缺陷 [1] - 公司股价在盘后交易中暴跌 77.3% [2] 公司回应 - 公司正在评估 FDA 的反馈，并计划尽快请求会议讨论 NDA 重新提交或上诉的可能性以及下一步行动 [2] 药物信息 - govorestat (AT-007) 是一种新型中枢神经系统渗透性ARI，目前正在开发用于三种罕见的神经系统疾病 [3] - 该药物在欧盟和美国分别获得了孤儿药指定和快速通道指定，用于治疗半乳糖血症、SORD 缺乏症和 PMM2-CDG [10] - 该药物在欧盟的监管审查正在进行中，预计 2025 年第一季度初会有决定 [7] 临床试验结果 - 临床研究结果显示，govorestat 在治疗后迅速且持续降低半乳糖醇，对儿科患者产生有意义的临床益处，并具有良好的安全性 [5] - 在 ACTION-Galactosemia Kids 研究中，govorestat 改善了 2-17 岁半乳糖血症儿童的日常活动、行为、认知、精细运动技能和震颤，并显著降低了成人和儿童的半乳糖醇水平 [5] - 其他研究提供了 185 名经典半乳糖血症患者三年内的强效和安全性数据 [5] 市场潜力 - 美国约有 3,300 名半乳糖血症患者，每年新增 80-100 名，欧盟约有 4,400 名患者，每年新增 120 名 [6] 其他项目 - 公司正在评估 govorestat 用于治疗 SORD 缺乏症和 PMM2-CDG [8] - 公司计划在 2025 年第一季度初向 FDA 提交用于治疗 SORD 的 NDA [9] - 公司还有另外两个候选药物 AT-001 和 AT-003，分别用于治疗糖尿病性心肌病和糖尿病性视网膜病变 [11] 股价表现 - 年初至今，Applied Therapeutics 的股价飙升了 155.8%，而行业整体下跌了 7.8% [4]

NEW YORK, Nov. 27, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT), a biopharmaceutical company dedicated to creating transformative treatments for rare disease, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has issued a Complete Response Letter (CRL) for the New Drug Application (NDA) for govorestat, a novel, central nervous system (CNS)-penetrant aldose reductase inhibitor (ARI), for the treatment of Classic Galactosemia. The CRL indicates that the FDA completed its r ...

现金及现金等价物 - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为98867千美元，较2023年12月31日的49898千美元有所增长[9] - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为9.8867万美元[18] - 截至2024年9月30日现金及现金等价物总额为98867000美元[52] - 公司现有9890万美元现金及现金等价物预计可满足至少12个月运营和资本需求[25] 营收与净亏损 - 2024年第三季度净亏损68591千美元，2023年同期净亏损42370千美元[12] - 2024年前三季度净亏损149631千美元，2023年同期净亏损82084千美元[12] - 2024年前三季度净亏损1.49631亿美元[18] - 2024年前三季度营收0.5百万美元较2023年同期减少10.2百万美元[177] - 2024年第三季度营收0.1百万美元2023年同期为0美元[169] 股票相关 - 2024年第三季度加权平均普通股流通股数为144345781股，2023年同期为90669969股[12] - 截至2024年9月30日，已发行和流通的普通股为116356474股，较2023年12月31日的84869832股有所增加[9] - 2024年9个月期间公司未授予任何股票期权[69] - 截至2024年9月30日，2019年计划下有47.3973万股普通股可供发行[71] - 2024年9个月期间公司授予142.5万份受限股票单位[73] - 截至2024年9月30日，未摊销的受限股票奖励补偿成本为1780万美元[73] - 2019年员工股票购买计划（ESPP）于2019年5月13日生效，初始预留发行股数为180,000股[75] - 截至2024年9月30日，ESPP尚未发行普通股[76] - 2022年6月公司完成公开募股，发行20,000,000股普通股等，净收益约2780万美元[78] - 2023年4月私人配售，公司出售股票等，净收益约2750万美元[79] - 截至2024年9月30日，依据Leerink ATM协议出售20,615,976股普通股，平均售价3.36美元，净收益4930万美元[83] - 2024年3月私人配售，公司出售股票等，净收益约9230万美元[85] - 2017年发行的认股权证可购买309,389股普通股，价值20万美元[88] - 2018年发行的认股权证可购买76,847股普通股，价值30万美元[90] - 2018年发行的部分认股权证可购买72,261股普通股，价值20万美元[91] - 2019年发行的认股权证可购买23,867股普通股，价值10万美元[92] - 截至2024年9月30日 权证持有者现金行使850万份预筹权证 获得850万股普通股 公司收到850美元现金收益[99] - 截至2024年9月30日 公司有150万份2022年6月发行的预筹权证未行使 加权平均行使价为每股0.0001美元 平均合同期限为5年[99] - 截至2024年9月30日 权证持有者现金行使1927.5万份普通股权证 获得1927.5万股普通股 公司收到1930万美元现金收益[101] - 截至2024年9月30日 公司有1072.5万份普通股权证未行使 加权平均行使价为每股1美元 平均合同期限为5年[101] - 截至2024年9月30日 权证持有者无现金行使309.268万份2023年4月私募发行的预筹权证 获得309.181万股普通股[105] - 截至2024年9月30日 公司有1890.732万份2023年4月私募发行的预筹权证未行使 加权平均行使价为每股0.001美元[105] 研发相关 - 2024年第三季度研究与开发服务收入为122千美元，2023年同期无此项收入[12] - 2024年前三季度研究与开发服务收入为455千美元，2023年同期无此项收入[12] - 2024年第三季度研发费用1482.8万美元较2023年同期增加404.3万美元[170] - 2024年前三季度研发费用3704.9万美元较2023年同期减少155.3万美元[176] - 2024年前9个月研发费用为3700万美元，2023年前9个月为3860万美元[179] 管理费用相关 - 2024年第三季度管理费用1503.7万美元较2023年同期增加1032.7万美元[171] - 2024年前三季度管理费用3468.3万美元较2023年同期增加1909.8万美元[176] - 2024年前9个月管理费用为3470万美元，2023年前9个月为1560万美元[180] 利息收入相关 - 2024年第三季度利息收入为1357千美元，2023年同期为392千美元[12] - 2024年前三季度利息收入为2572千美元，2023年同期为1020千美元[12] - 2024年第三季度利息收入140万美元较2023年同期增加100万美元[173] - 2024年前三季度利息收入257.2万美元较2023年同期增加155.2万美元[176] - 2024年前9个月利息收入为260万美元，2023年前9个月为100万美元[182] 其他收支相关 - 2024年第三季度其他（费用）收入净额为 -21千美元，2023年同期为10千美元[12] - 2024年前9个月其他（费用）净收入为10万美元亏损，2023年前9个月为3.4万美元收益[183] 经营活动现金流量 - 2024年前三季度经营活动现金净流出6.4836万美元[18] - 2024年前9个月经营活动现金净流出6480万美元，2023年前9个月为3820万美元[186] 投资活动现金流量 - 2024年前三季度投资活动现金无净流入[18] - 2024年前9个月投资活动现金净流量为0，2023年前9个月为1390万美元[189] 融资活动现金流量 - 2024年前三季度融资活动现金净流入11.3805万美元[18] - 2024年前9个月融资活动现金净流入1.138亿美元，2023年前9个月为4510万美元[190][191] 合作协议相关 - 2016年与哥伦比亚大学的协议中公司已发行股票占当时完全稀释后流通普通股的5% 股票公允价值50万美元[30] - 2016年协议下为达成特定发展和监管里程碑公司需向哥伦比亚大学支付至多130万美元[30] - 2016年协议下为达成特定年净销售额水平公司需向哥伦比亚大学支付至多100万美元[30] - 2019 - 2024年9月30日公司因哥伦比亚协议共产生320万美元费用[36] - 2024年9月30日公司应付哥伦比亚大学10万美元计入应计费用[38] - 2020年与迈阿密大学的协议中公司需支付前期不可退还许可费110万美元及1周年时的50万美元[40] - 2020年协议下为达成特定专利和发展里程碑公司需向迈阿密大学支付至多220万美元[40] - 2020年协议下为达成后期监管里程碑公司需向迈阿密大学支付至多410万美元[40] - 2024年9月30日公司因迈阿密许可协议有130万美元应付费用计入应计费用[43] - 2023年1月3日公司与Advanz Pharma签订协议Advanz Pharma需支付1000万欧元（约1070万美元）预付款[124] - 里程碑付款总计1.34亿欧元（约1.422亿美元）[124] - 许可产品净销售额的20%作为特许权使用费[124] - 2023年9月30日止九个月公司确认1070万美元的许可收入[128] - 2024年9月30日止三个月和九个月公司分别确认10万美元和50万美元研发服务收入[132] 临床试验相关 - AT - 007在SORD缺乏症患者中治疗90天可使山梨醇水平平均降低约52%（约16,000ng/ml）[140] - AT - 007在SORD缺乏症患者12个月治疗中山梨醇水平持续降低且效果显著[140] - AT - 001在2型糖尿病患者的1/2期临床试验中无药物相关不良反应或耐受性问题[144] - AT - 001在特定亚组分析中对心脏功能有积极影响[144] 公司运营相关 - 公司自成立未产生产品收入[156] - 公司预计随着业务发展费用将大幅增加[193] - 截至2024年9月30日，公司未来办公租赁最低承诺金额为280万美元[199] 会计与准则相关 - 近期财务会计准则委员会或其他权威标准组织发布的会计公告对公司财务报表不适用或影响不大[203] - 公司已不可撤销地选择“退出”《2012年创业企业扶助法》中的新兴成长公司条款[204] 公司风险相关 - 公司业务面临市场风险主要包括利率敏感性和外币敏感性[206]

财务状况（现金、资产负债等） - 截至2024年9月30日现金和现金等价物以及短期投资总计9890万美元相比2023年12月31日的4990万美元有所增加[6] - 2024年9月30日总资产为106566000美元总负债为100674000美元股东权益为5892000美元[14] - 2024年第三季度末额外实收资本为624098000美元累计赤字为618217000美元[15] - 2024年第三季度末已发行和流通股为116356474股[14] 费用情况（研发、行政等费用） - 2024年第三季度研发费用为1480万美元较2023年同期的1080万美元增加约400万美元[7] - 2024年第三季度一般和行政费用为1500万美元较2023年同期的470万美元增加约1030万美元[8] - 2024年第三季度研发成本为14828000美元2023年同期为10785000美元[16] - 2024年第三季度管理成本为15037000美元2023年同期为4710000美元[16] 盈利情况（净亏损、运营亏损等） - 2024年第三季度净亏损为6860万美元即每股基本和稀释普通股0.48美元较2023年第三季度净亏损4240万美元即每股0.47美元有所增加[9] - 2024年第三季度运营亏损29743000美元2023年同期为15495000美元[16] - 2024年第三季度净亏损68591000美元2023年同期为42370000美元[16] - 2024年第三季度每股净亏损0.48美元2023年同期为0.47美元[16] 收入情况（许可收入、研发服务收入等） - 2024年第三季度许可收入为0美元2023年同期为10660000美元[16] - 2024年第三季度研发服务收入为122000美元2023年同期为0美元[16] govorestat相关情况（审批、申请等） - govorestat用于治疗经典半乳糖血症的新药申请正在接受FDA审查目标行动日期为2024年11月28日[3] - 公司已向EMA提交govorestat用于治疗经典半乳糖血症的营销授权申请预计2025年第一季度初有结果[3] - 预计2025年第一季度初提交govorestat用于治疗SORD缺乏症的新药申请[4] 其他财务数据（利息收入、权证负债等） - 2024年第三季度利息收入为1357000美元2023年同期为392000美元[16] - 2024年第三季度权证负债公允价值变动为 - 40184000美元2023年同期为 - 27277000美元[16] - 2024年第三季度加权平均普通股为144345781股2023年同期为90669969股[16]

文章核心观点 - Applied Therapeutics公司获Zacks Rank 2（买入）评级上调，反映盈利预期上升，或对股价产生积极影响，是投资者的可靠选择 [1][4] 评级依据 - Zacks评级唯一决定因素是公司盈利状况变化，系统会跟踪当前和次年的Zacks共识预期 [2] 评级优势 - 盈利状况变化对短期股价走势有重要影响，Zacks评级系统对个人投资者很有用，可避免受华尔街分析师主观因素影响 [3] 盈利与股价关系 - 公司未来盈利潜力变化与股价短期走势强相关，机构投资者会根据盈利和盈利预期计算股票公允价值并交易，进而影响股价 [5] 评级系统作用 - 盈利预期修正趋势与短期股价走势强相关，Zacks评级系统能有效利用盈利预期修正的力量辅助投资决策 [7] - Zacks评级系统根据四个与盈利预期相关因素将股票分为五组，Zacks Rank 1股票自1988年以来平均年回报率达+25% [8] 公司盈利预期 - 截至2024年12月财年，公司预计每股收益为 -$0.84，较上年报告数字变化40.9% [9] - 过去三个月，公司的Zacks共识预期提高了18.6% [9] 评级结论 - Zacks评级系统对超4000只股票保持“买入”和“卖出”评级比例均衡，仅前5%获“强力买入”评级，接下来15%获“买入”评级 [10] - Applied Therapeutics升至Zacks Rank 2，处于Zacks覆盖股票前20%，暗示近期股价可能上涨 [11]

文章核心观点 - 医疗板块有很多优质股票 投资者应寻找表现优于同行的公司 今年应用治疗公司和Axonics调制技术公司表现出色值得关注 [1][4][7] 公司情况 - 应用治疗公司是医疗板块1022只个股之一 目前Zacks排名为2（买入） 过去一个季度其全年收益的Zacks共识估计提高了18.6% 今年迄今已上涨约157.6% 表现优于医疗板块整体 [2][3][4] - Axonics调制技术公司也是今年表现优于医疗板块的股票 年初至今回报率为12.9% 过去三个月当前年度的共识每股收益估计提高了88.3% 目前Zacks排名为2（买入） [4][5] 行业情况 - 医疗板块在Zacks板块排名中位列第4 该排名考虑16个不同板块组 并衡量组内个股的平均Zacks排名 [2] - 应用治疗公司所属的医疗 - 生物医学和遗传学行业包含503家公司 在Zacks行业排名中位列第74 该行业股票今年平均下跌1.4% [6] - Axonics调制技术公司所属的医疗信息系统行业有42只股票 排名第74 年初至今该行业下跌了12.5% [7]

Investors interested in Medical stocks should always be looking to find the best-performing companies in the group. Applied Therapeutics Inc. (APLT) is a stock that can certainly grab the attention of many investors, but do its recent returns compare favorably to the sector as a whole? A quick glance at the company's year-to-date performance in comparison to the rest of the Medical sector should help us answer this question.Applied Therapeutics Inc. is a member of the Medical sector. This group includes 102 ...