Third Quarter 2025 Results Call Corporate Update & Financial Results November 3, 2025 CONFIDENTIAL & PROPRIETARY Forward-looking statements This presentation contains forward-looking statements, including statements regarding, among other things, future results, performance or achievements, expectations regarding pipeline development, the expected benefits of BioCryst's acquisition of Astria (the "Merger") and BioCryst's ability to recognize the benefits of the Merger, expected Merger consideration, the ant ...

—Q3 2025 ORLADEYO net revenue of $159.1 million (+37 percent y-o-y)— —Q3 2025 operating profit of $29.6 million (+285 percent y-o-y); non-GAAP operating profit of $51.7 million (+107 percent y-o-y); continued improvement in non-GAAP operating profit margin from strong operating leverage— —ORLADEYO FY 2025 revenue guidance raised to between $590 to $600 million; FY 2025 non-GAAP operating expense guidance lowered to between $430 to $440 million— —Sale of European ORLADEYO business completed; proceeds used ...

股价表现 - BioCryst Pharmaceuticals (BCRX) 股价在上一交易日大幅收涨6.1%至6.81美元 此次上涨伴随显著放量 成交股数高于平均水平 [1] - 此次上涨与公司股票在过去四周累计下跌17.2%的表现形成对比 [1] - 同行业公司 Ironwood Pharmaceuticals (IRWD) 股价在上一交易日收涨8.8%至1.61美元 过去一个月回报率为13.9% [4] 并购交易与战略价值 - 公司股价可能因宣布以7亿美元收购 Astria Therapeutics (ATXS) 的交易而飙升 [2] - 交易完成后 BioCryst 将获得 ATXS 的主导候选药物 navenibart（一种长效注射疗法） 用于治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 这将增强公司在 HAE 市场的领导地位 [2] - 投资者对交易带来的潜在两位数收入增长 利润增厚 上市后快速市场渗透以及与公司现有商业化平台的战略协同感到鼓舞 [2] - 对 ATXS 股票支付的大额溢价突显了此次收购的高战略价值 [2] 财务业绩预期 - 市场预期 BioCryst 在即将公布的季度财报中每股收益 (EPS) 为0.06美元 较去年同期增长185.7% [3] - 预期季度收入为1.6115亿美元 较去年同期增长37.6% [3] - 然而 在过去30天内 市场对 BioCryst 该季度的共识 EPS 预期下调了4.8%至当前水平 [4] - 对于 Ironwood Pharmaceuticals 市场对其即将公布报告的共识 EPS 预期在过去一个月维持不变 为0.09美元 较去年同期增长350% [5] 行业与评级 - BioCryst 隶属于 Zacks 行业分类中的医疗-药品行业 [4] - BioCryst 目前 Zacks 排名为第1位（强力买入） [4] - Ironwood Pharmaceuticals 同属该行业 目前 Zacks 排名亦为第1位（强力买入） [4][5]

交易概述 - BioCryst Pharmaceuticals以现金加股票交易方式收购Astria Therapeutics 交易对Astria的隐含估值为每股13美元 企业价值约为7亿美元 [1] - 交易已获得双方公司董事会一致批准 预计将于2026年第一季度完成 [1] - 交易完成后 Astria首席执行官Jill Milne将加入BioCryst董事会 [1] 战略与产品协同 - 收购通过引入一款罕见病后期产品候选物 战略性扩展了BioCryst的产品组合 [2] - Astria的主要候选药物navenibart是一种用于预防遗传性血管性水肿的注射用单克隆抗体抑制剂 正处于III期临床开发阶段 [2] - navenibart的给药周期为每三至六个月一次 预计将优于当前治疗方案 [2] - BioCryst在遗传性血管性水肿领域的商业化基础设施和专业知识将有助于该抗体的分销 [3] - BioCryst还将获得Astria的早期特应性皮炎项目STAR-0310 并正在考虑该资产的战略选择 [3] 交易融资与股权结构 - BioCryst已从黑石集团管理的基金获得高达5.5亿美元的战略融资便利的债务承诺函 [3] - 收购的现金部分预计将通过BioCryst的可用现金和部分黑石融资便利来支付 [4] - 基于已发行基本股数 Astria的股东预计将拥有合并后实体约15%的股权 [4] 管理层观点与监管进展 - BioCryst首席执行官认为此次交易为公司提供了完美的第二产品候选 与公司在遗传性血管性水肿的核心竞争力无缝契合 有助于构建最患者友好的全面产品组合 [5] - 公司预期navenibart可能成为寻求低频次、无痛给药、强效发作控制及熟悉作用机制患者的首选注射剂 [5] - 2025年5月 美国FDA授予BioCryst的Orladeyo用于2至11岁遗传性血管性水肿儿童的新药申请优先审评资格 [5] 交易顾问 - BofA Securities和Covington & Burling担任BioCryst的顾问 Evercore和Sidley Austin担任Astria的顾问 [4]

收购与市场扩张 - BioCryst计划以约7亿美元的交易价值收购Astria，以扩大在HAE领域的市场份额并转变增长模式[14] - 收购Astria的交易总企业价值约为7亿美元，预计将显著提升BioCryst的收入结构，并在首个完整年度内对运营利润产生积极影响[37] - 收购交易预计在2026年第一季度完成，进一步推动公司战略发展[38] 未来展望与财务状况 - BioCryst预计在2029年之前现金余额将超过10亿美元，增强未来增长机会[14] - BioCryst预计到2029年将拥有超过10亿美元的现金余额，增强未来业务发展的财务能力[35] - BioCryst的HAE产品线预计在未来十年内实现双位数的收入增长，2025年预计收入超过5.5亿美元，2033年预计收入达到18亿美元以上，年均增长率约为15%[34][35] 产品与技术研发 - BioCryst的ORLADEYO产品预计在高峰期可实现10亿美元的收入机会，贡献率超过80%[12] - Navenibart的临床试验数据显示，攻击率减少率在91%至95%之间，显示出其潜在的最佳疗效[20] - Navenibart的给药间隔为3至6个月，显著改善现有注射选项的便利性[14] - Navenibart的临床数据表明其具有良好的安全性和耐受性，可能成为首选注射疗法[16] - navenibart的关键临床数据预计在2027年初发布，可能成为最佳的注射预防治疗[39] 用户数据与市场需求 - 超过90%的ORLADEYO患者已同意接收市场沟通信息，显示出强烈的市场需求[29] - BioCryst的HAE产品组合将覆盖超过5000名美国患者的需求[22] 商业战略与销售能力 - BioCryst的商业战略为ORLADEYO的成功提供了可复制的模式，适用于Navenibart[28] - BioCryst的销售团队在罕见疾病领域经验丰富，具备强大的患者服务平台和数据分析能力[29] - BioCryst的商业引擎展现出高预测准确性，预计将同样应用于navenibart的市场机会[32] 收入预测 - ORLADEYO在2021年的实际收入为1.18亿美元，预计2025年将达到5.5亿美元以上[32] - BioCryst和Astria的合并预计将实现双位数的年复合增长率（CAGR）[14] - 预计navenibart的商业推出将显著改变公司未来十年的收入增长模式[39]

交易概述 - BioCryst公司同意以现金加股票的方式收购Astria Therapeutics公司，对Astria的每股隐含价值为13美元，企业价值约为7亿美元 [2] - 该交易已获得两家公司董事会的一致批准，预计将于2026年第一季度完成 [2] - 交易完成后，Astria的首席执行官Jill C Milne博士将加入BioCryst董事会 [2] 核心资产与战略契合 - Astria的核心产品navenibart是一种用于遗传性血管性水肿（HAE）预防的、长效血浆激肽释放酶抑制剂单克隆抗体，目前处于3期临床开发阶段 [3][7] - Navenibart具有每3个月和6个月给药一次的差异化方案，其临床 profile 可能成为同类最佳，有望为HAE患者提供优于现有注射方案的选择 [3][7] - 收购将使BioCryst的HAE产品组合同时拥有领先的口服疗法（Orladeyo）和潜在的同类最佳注射疗法，为医生和患者提供个体化治疗的最佳选择 [4][6] 战略与商业价值 - BioCryst成熟的商业化基础设施和在HAE领域的深厚专业知识有望最大化navenibart的市场覆盖，扩大患者可及性 [4][8] - 交易有望巩固BioCryst的HAE产品组合在未来十年实现两位数收入增长的轨迹 [1][15] - Navenibart的目标市场是超过5000名接受注射预防治疗的HAE患者，其中许多人偏好更长效、治疗负担更低的方案 [7][8] 财务条款与影响 - 收购对价由每股8.55美元现金和0.59股BioCryst普通股组成，基于BioCryst截至2025年10月8日的20日成交量加权平均价7.54美元计算 [10] - 该隐含价值较Astria 2025年10月13日的收盘价有约53%的溢价，较其截至同日的20日成交量加权平均价有约71%的溢价 [10] - 交易完成后，Astria股东将拥有合并后公司约15%的股权 [12] - BioCryst预计在交易后仍将保持盈利（非美国通用会计准则）和正向现金流 [1][15] 其他资产与融资安排 - 交易完成后，BioCryst还将获得Astria用于特应性皮炎的早期项目STAR-0310，并计划为该资产寻求战略替代方案 [5] - BioCryst已与黑石集团管理的基金签署债务承诺函，获得总额高达5.5亿美元的战略融资便利，现金对价部分将使用现有现金和部分黑石融资设施支付 [11]

文章核心观点 - 文章介绍了三家处于临床阶段的生物技术公司 Astria Therapeutics、Avalo Therapeutics 和 Gossamer Bio 它们专注于开发针对罕见过敏和免疫疾病、免疫介导的炎症性疾病以及肺部疾病的创新疗法 并分析了其投资潜力 [4][5][10] Astria Therapeutics (ATXS) 分析 - 公司是一家临床阶段生物技术公司 致力于为罕见过敏和免疫疾病开发创新疗法 [4] - 公司目前尚无获批产品 其主要在研项目navenibart是一种血浆激肽释放酶的单克隆抗体抑制剂 目前正处于治疗遗传性血管性水肿的3期临床研究中 预计在2027年初获得ALPHA-ORBIT 3期试验的顶线结果 [3] - 公司与Kaken Pharmaceutical合作 在日本开发和商业化navenibart [3] - 第二季度研发费用上升至2590万美元 净亏损3310万美元 每股亏损0.57美元 [2] - 第二季度末 公司拥有现金 现金等价物和短期投资总计2.592亿美元 预计可支持其运营计划至2028年 [2] - 分析师共识评级为"强力买入" 10位覆盖分析师中9位给予"强力买入" 1位建议"持有" 平均目标价29.89美元 隐含253.7%的上涨潜力 最高目标价49美元隐含479.8%的上涨潜力 [1] Avalo Therapeutics (AVTX) 分析 - 公司是一家临床阶段生物技术公司 致力于开发针对免疫介导炎症疾病的IL-1β靶向疗法 主要候选药物AVTX-009正处于治疗化脓性汗腺炎的2期LOTUS试验中 [5] - 公司预计在2025年底完成2期研究入组 2026年中获得顶线结果 [7] - 第二季度净亏损2080万美元 主要由于研发投入增加 截至第二季度末 公司拥有现金 现金等价物和短期投资总计1.133亿美元 预计可维持运营至2028年 [7] - 公司当前市值为1.969亿美元 年初至今股价已上涨91.5% [6] - 分析师共识评级为"强力买入" 9位覆盖分析师中8位给予"强力买入" 1位建议"持有" 平均目标价33.67美元 隐含125%的上涨潜力 最高目标价48美元隐含220.6%的上涨潜力 [9] Gossamer Bio (GOSS) 分析 - 公司是一家临床阶段生物技术公司 专注于开发肺部疾病创新疗法 特别是肺动脉高压和间质性肺病相关肺动脉高压 [10] - 其主要在研药物seralutinib是一种吸入式疗法 旨在阻止并可能逆转肺血管重塑 公司已完成3期PROSERA临床试验的入组 计划在2026年2月分享顶线结果 [12][13] - 公司与Chiesi Group的全球合作是关键增长战略 第二季度从该合作中获得收入1150万美元 [14] - 第二季度末 公司持有现金 现金等价物和有价证券总计2.129亿美元 预计该财务状况足以支持运营和资本支出至2027年 [14] - 公司当前市值为5.821亿美元 年初至今股价上涨155.9% [11] - 分析师共识评级为"强力买入" 11位覆盖分析师中9位给予"强力买入" 2位建议"持有" 平均目标价9.25美元 隐含261.3%的上涨潜力 最高目标价15美元隐含486%的上涨潜力 [15]

业绩总结 - Navenibart在Phase 1b/2试验中显示出91-95%的攻击率减少，整体均值为92%[24] - Navenibart的攻击免疫率为25-67%，整体均值为50%[24] - Navenibart在减少中度和重度攻击方面的效果为95-96%，整体均值为95%[24] - Navenibart在减少需要救援药物的攻击方面的效果为91-94%，整体均值为92%[24] - Navenibart的注射部位疼痛发生率为0%[24] - Navenibart的计划给药频率为每年2次或4次[24] - ALPHA-SOLAR试验显示，整体攻击率从基线减少了92%[28] - ALPHA-SOLAR试验的中位随访时间为9.1个月[29] - Navenibart在ALPHA-STAR和ALPHA-SOLAR试验中表现出良好的耐受性，未出现严重不良事件[31] 市场机会 - HAE市场的全球商业机会预计在2024年为32亿美元，2030年增长至54亿美元[10] - HAE的全球患病率为每5万至8万人中有1人，预计美国患者少于8千人，欧盟少于1.5万人[9] - 美国中重度特应性皮炎的商业机会预计达到220亿美元[35] - 预计到2030年，特应性皮炎市场将达到220亿美元，年复合增长率为27%[42] 新产品与技术研发 - Navenibart的Phase 3 ALPHA-ORBIT试验预计在2027年初公布顶线结果[18] - STAR-0310在健康受试者的初步试验中显示出良好的安全性和耐受性[62] - STAR-0310的药效与Rocatinlimab相当，但在ADCC方面表现出更低的细胞耗竭[59] - STAR-0310的半衰期为68天，支持每六个月给药的潜力[51] - STAR-0310在调节免疫反应方面具有广泛的潜力，可能治疗患者的整个疾病[53] - STAR-0310在300 mg剂量下，IL-2、IL-4和IL-31的抑制效果在第2天、第3天、第1周、第8周、第12周和第16周均达到统计学显著性（p<0.05）[68] - 在600 mg剂量下，IL-2、IL-4和IL-31的抑制效果在第2天、第10天、第8周、第12周和第16周均达到统计学显著性（p<0.05）[68] - STAR-0310在第3天的IL-4抑制效果达到p<0.0001的显著性[68] - 300 mg剂量下，IL-22在第12周和第16周的抑制效果达到p<0.05的显著性[68] - STAR-0310在抑制Th1、Th2和Th17/22细胞因子方面表现出早期和持续的抑制效果[77] 财务状况 - 截至2025年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为2.592亿美元[80] - 公司预计其现金及短期投资将足以支持其当前运营计划至2028年，包括完成STAR-0310的Phase 1a临床试验[79] 负面信息 - 在Phase 1a试验中，STAR-0310的治疗相关不良事件发生率为33%（150 mg组）、50%（300 mg和600 mg组）、67%（1200 mg组），而安慰剂组为25%[69] - STAR-0310在所有剂量水平上均表现出良好的耐受性，没有严重的治疗相关不良事件[70]

财务数据和关键指标变化 - 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 主要项目navenibart在1/2期试验中显示出超过90%的HAE患者发作率降低 [2] - 第二个项目STAR-0310将在几周后的EADV会议上公布1a期健康受试者数据 [3] - navenibart的3期试验正在积极入组患者 预计在2027年初获得顶线数据 [2] - 青少年患者组的给药方案为600毫克过渡至300毫克 基于定量系统药理学建模和与卫生当局的讨论 [11] - 从AlphaSolar开放标签扩展试验中定期获取数据 预计每年分享数据更新 [23] 各个市场数据和关键指标变化 - 3期试验目前在美国、英国、加拿大、南非、香港进行 欧洲和日本站点即将加入 [4] - 日本是仅次于美国和欧洲的第三大市场 早期发展阶段仅有约20%至25%的患者被确诊 [13][45] - 在美国约有70%的HAE患者接受预防性治疗 欧洲和日本市场有更大增长空间 [44] - 与Kaken的合作包括对3期试验的支持 参考其他试验日本患者占比约为9% [13][14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在美国自主商业化navenibart 美国以外市场策略仍在考虑中 日本已确定合作伙伴 [17] - 公司在日本达成了一项3期数据前授权交易 反映了对项目数据和当地医患兴趣的信心 [18] - 公司认为navenibart将凭借其优势取得成功 关键因素是疗效强劲且给药频率低、治疗负担小 [20] - 对于STAR-0310 公司将根据自身数据和外部环境决定最佳开发路径和适应症 [42] - 公司专注于执行和推进高质量项目 [47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对navenibart的3期试验进展感到满意 按计划进行中 [4] - 对为3期选择的Q3月和Q6月给药方案充满信心 支持数据来自早期试验和定量模型 [10] - 正在密切关注近期HAE领域新产品的上市情况 以了解患者转换动态和市场差异化 [20] - HAE市场预计将向具有最佳疗效和最低治疗负担的药物演变 [44] - 认为基因编辑疗法可能是一个利基产品 口服药物将始终占有一席之地 但低频给药方案更具优势 [46] 其他重要信息 - navenibart的注射部位反应非常轻微 公司主动开发了患者友好的无痛注射配方 [25][26] - navenibart在研究中未观察到对血小板的影响、超敏反应/过敏反应或肝酶升高 [28] - 关于rocatinlimab的OX40机制首个3期数据公布 显示疗效但信号较2b期减弱 且未达到最大疗效 [31] - STAR-0310被设计为靶向OX40受体而非配体 具有低ADCC和长半衰期 旨在提高疗效和拓宽治疗窗口 [34][35] 问答环节所有的提问和回答 问题: 3期试验入组情况如何 是否对2027年初的数据时间表满意 [4] - 试验进展顺利 对目前进度感到满意 按计划进行中 [4] 问题: 青少年患者组的数据是否会与初始顶线数据同时公布 [5] - 青少年组作为独立组与3期试验同时进行 尚未明确数据公布计划 [5] 问题: 对3期选择的剂量是否满意 长期数据是否符合预期 [9] - 对选择的剂量充满信心 支持数据来自早期试验、扩展试验和定量模型 [10] 问题: 青少年组给药方案的确定依据 [11] - 方案基于定量系统药理学建模、先前数据以及与卫生当局的讨论 [11] 问题: 日本站点和患者在试验中的作用 以及与Kaken合作的结构 [12] - 日本是重要市场 合作伙伴有助于提高试验认知度和吸引专家 预计日本患者占比参考历史约为9% 合作包含成本分摊 [13][14] 问题: 与Kaken合作的成本分摊将如何确认入账 [15] - 确认方式尚未公布 将在下一季度进行评估 [16] 问题: 对欧洲市场的策略思考 是否考虑合作 [17] - 计划在美国自主商业化 日本策略已定 欧洲等其他地区策略仍在探索中 [17] 问题: 为何能在3期数据前以优厚条件达成日本授权 [18] - 归因于市场对项目数据的信心以及日本医患群体对navenibart的兴趣 [18] 问题: 如何看待近期HAE新药上市 哪些指标对Astria重要 [19] - 相信navenibart凭自身优势能成功 同时密切关注新药上市的患者转换情况和市场差异化 [20] 问题: 公司如何提前数年让领域专家了解navenibart [22] - 从项目开始就积极与患者和医生沟通 了解需求 navenibart的独特产品特征支持了市场的兴趣 [22] 问题: 长期扩展研究未来数据更新的时间和频率 [23] - 将从扩展试验中每年获取数据 并继续分享 具体更新时间未定 [23] 问题: navenibart注射部位反应轻微的原因及其重要性 [24] - 基于早期患者反馈主动开发无痛配方 可能因不含柠檬酸盐缓冲液 这对患者体验非常重要 [25][26] 问题: navenibart是否观察到血小板影响、超敏反应或肝酶升高 [27] - 研究中未观察到这些安全性问题 [28] 问题: 这些安全性特征是否可能带来差异化的药品标签 [29] - 认为目前HAE领域并非统一类别标签 除非3期出现安全问题 否则不预期会有相关标签 [29] 问题: 对rocatinlimab的OX40机制3期数据后 对OX40前景的看法 [30] - 数据证实了OX40在特应性皮炎中的疗效 但信号减弱且未达最大疗效 是 intriguing 的机制 但从先行者处学习有助于优化自身试验设计 [31][32] 问题: STAR-0310相比第一代OX40药物的改进特性 [33] - 靶向受体而非配体以精准作用于活化T细胞 设计低ADCC以降低副作用并提高疗效 设计长半衰期以支持低频给药 [34][35] 问题: 基于临床前数据 STAR-0310的PK是否支持每6个月给药 [36] - 相信1a期数据将能指示是否支持每3个月或每6个月给药 [37] 问题: 如何从1a期健康受试者数据评估PD和有效治疗水平 [38] - 通过已知先行分子的临床疗效和体外效力 结合自身分子效力建模 来评估是否达到有效药物浓度 [39] 问题: 1a期数据能否揭示与ADCC相关的安全性差异 [40] - 可以 具有ADCC的分子在给药后会出现发热和寒战 例如rocatinlimab的1a期超过50%受试者出现此类反应 [40] 问题: 若数据支持产品特征 STAR-0310的下一步计划是什么 [41] - 将根据自身数据和外部环境决定最佳开发路径和适应症 探索如何在特应性皮炎中驱动更深更快的疗效 [42] 问题: HAE市场未来会否有重大变化 如预防治疗比例和定价 [43] - 市场将向最佳疗效和最低治疗负担的药物演变 美国预防治疗比例约70%并将增长 欧洲和日本增长空间更大 [44] 问题: 口服药物和基因编辑疗法会否对市场产生变革性影响 [46] - 基因编辑可能为利基产品 风险效益待观察 口服药物有市场空间 但每3-6个月给药一次的方案对追求便利的患者可能更具吸引力 [46] 问题: 未来6-12个月是否有其他重要事项需要向投资者强调 [47] - 公司将继续专注于执行和推进高质量项目 [47]