业绩总结 - ABECMA在美国的收入为2400万美元，显示出强劲的市场需求[18] - 公司自2020年初以来实现了超过2500万美元的年度成本节省[9] - 在过去18个月内，公司节省了约4亿美元的费用[22] 用户数据 - 公司在美国的地址患者中，严重镰状细胞病（SCD）患者的数量为每年约10,000人[13] - 依赖输血的β地中海贫血（TDT）患者约为每年5,000人[13] 未来展望 - 公司预计在分拆时将拥有约9亿美元的现金、现金等价物和可市场化证券[22] - 预计分拆后，两个业务将各自启动，拥有足够的资金支持未来24个月的重大里程碑[22] - 预计2021年将有1-2个新IND（研究性新药）申请进入临床[9] 新产品和新技术研发 - TDT的生物制剂申请（BLA）预计在2021年第三季度提交[9] - CALD的BLA计划在2021年底前提交[9] - 公司计划在2021年底前完成eli-cel的滚动BLA申请[15] 市场扩张和并购 - 公司与Resilience的战略制造合作预计将带来1.1亿美元的前期收入，并每年节省超过2500万美元的运营费用[19]

财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度和第二季度，公司净亏损分别为2.417亿美元和4.475亿美元，截至2021年6月30日累计亏损33.5亿美元[124] - 2021年第二季度研发费用为1.44315亿美元，2020年同期为1.56308亿美元，同比减少1199.3万美元[145,154] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用为7857.6万美元，2020年同期为6862.8万美元，同比增加994.8万美元[154] - 2021年第二季度合作损失份额为1007.1万美元，2020年同期无此项损失[154] - 2021年第二季度特许权使用费和其他收入成本为1530.1万美元，2020年同期为155.4万美元，同比增加1374.7万美元[154] - 2021年第二季度或有对价公允价值变动为47万美元，2020年同期为 - 165.5万美元，同比增加170.2万美元[154] - 2021年第二季度总营收为747.2万美元，2020年同期为1.9889亿美元，同比减少1914.18万美元[154] - 2021年第二季度运营亏损为2.40838亿美元，2020年同期为2594.5万美元，同比增加2.14893亿美元[154] - 2021年第二季度净亏损为2.41702亿美元，2020年同期为2146.5万美元，同比增加2.20237亿美元[154] - 截至2021年6月30日，与商业里程碑相关的未来或有现金付款为9990万美元，估计公允价值为190万美元[149] - 2021年第二季度研发费用为1.443亿美元，2020年同期为1.563亿美元，减少1200万美元[155] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用为7860万美元，2020年同期为6860万美元，增加990万美元[157] - 2021年第二季度版税和其他收入成本为1530万美元，2020年同期为160万美元[159] - 2021年上半年总收入为2030万美元，2020年同期为2.208亿美元，减少2.005亿美元[162] - 2021年上半年研发费用为2.988亿美元，2020年同期为3.104亿美元，减少1160万美元[163] - 2021年上半年销售、一般和行政费用为1.655亿美元，2020年同期为1.419亿美元，增加2360万美元[164] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约为9.416亿美元[124][130][168] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损33.5亿美元[169] - 若市场利率立即且统一提高100个基点，公司利率敏感型有价证券的净公允价值将下降约260万美元[175] 业务合作与协议 - 2020年5月，公司与BMS修订协议，BMS支付2亿美元以解除未来美国以外里程碑付款和销售特许权使用费义务[122] - 2021年3月，BMS的ide - cel（ABECMA）获FDA批准，第二季度开始销售[122] 产品研发与上市计划 - 公司预计2021年提交eli - cel治疗CALD的生物制品许可申请（BLA）[119] - 公司预计2021年第三季度完成beti - cel治疗所有TDT患者的BLA提交[119] - 公司认为可基于HGB - 206临床研究C组数据在美国寻求LentiGlobin治疗SCD的加速批准[119] - 2021年2月至6月，LentiGlobin治疗SCD的临床研究处于临床搁置状态[121] - 2019年6月，公司beti - cel获欧盟有条件上市许可，2021年7月eli - cel获欧盟上市许可[121] - 公司计划在可预见的未来继续投资研发，推进beti - cel、eli - cel等产品候选药物的开发[142] 业务拆分计划 - 公司计划在2021年底将严重遗传疾病和肿瘤学项目拆分为两家独立上市公司[131] 产品销售收入 - 2021年第二季度百时美施贵宝（BMS）的ide - cel产品销售收入为2430万美元[158][166]

产品申报计划 - 公司预计2021年年中提交beti - cel生物制品许可申请（BLA）用于治疗所有基因型的输血依赖性β - 地中海贫血（TDT）患者[140] - 公司预计2021年年中提交eli - cel的BLA用于治疗脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者[141] 合作与产品获批情况 - 2020年5月公司与百时美施贵宝（BMS）修订协议，BMS支付2亿美元作为未来美国以外里程碑付款和销售特许权使用费的替代[142] - 2021年3月BMS的ide - cel（商品名ABECMA）获FDA批准用于治疗经过四线或更多线治疗后的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者，第一季度无产品销售[142] 财务关键指标（现金及等价物、亏损） - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为10.9亿美元[144] - 2021年第一季度公司净亏损2.058亿美元，截至2021年3月31日累计亏损31.1亿美元[144] - 公司预计至少未来几年将继续产生重大费用和运营亏损，费用将因多项活动大幅增加[144] - 公司预计2021年3月31日的10.9亿美元现金、现金等价物和有价证券足以支持至少未来十二个月的计划运营[150] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为10.9亿美元，预计至少能满足未来十二个月的运营资金需求[175] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损31.1亿美元[176] 公司战略调整 - 2021年4月公司宣布计划削减和调整员工队伍，主要在欧洲[149] - 公司计划在2021年末将严重遗传病和肿瘤学项目拆分为两家独立的上市公司[151] 营收相关指标变化 - 2021年第一季度总营收1280万美元，较2020年同期的2190万美元减少910万美元[169][170] - 营收减少主要归因于ide - cel许可和制造服务收入减少以及bb21217一期试验治疗患者相关收入减少[170] 研发费用相关指标变化 - 2021年第一季度研发费用1.545亿美元，较2020年同期的1.541亿美元增加40万美元[161][169][170] - 研发费用增加主要归因于合作研究资金成本增加1530万美元、员工薪酬等相关费用增加780万美元、信息技术和设施相关成本增加510万美元[170] 销售、一般和行政费用相关指标变化 - 2021年第一季度销售、一般和行政费用8690万美元，较2020年同期的7320万美元增加1360万美元[169][170] - 销售、一般和行政费用增加主要是由于某些未明确说明的因素导致[170] 特许权使用费和其他收入成本相关指标变化 - 2021年第一季度特许权使用费和其他收入成本228.1万美元，较2020年同期的102.5万美元增加125.6万美元[169] - 截至2021年3月31日的三个月，版税和其他收入成本为230万美元，2020年同期为100万美元[173] 未来或有现金付款情况 - 截至2021年3月31日，未来或有现金付款为1.2亿美元，其中临床里程碑付款2010万美元，商业里程碑付款9990万美元，估计公允价值为190万美元[164] 净亏损相关指标变化 - 2021年第一季度净亏损2058.08万美元，较2020年同期的2026.11万美元增加31.97万美元[169] 产品开发计划 - 公司计划继续在研发上投资，推进beti - cel、eli - cel等产品候选药物的开发[159] 成本费用增减情况 - 材料生产成本减少2130万美元，主要在临床制造方面；实验室费用和其他平台成本减少370万美元；临床试验和医学研究成本减少170万美元[171] - 员工薪酬、福利和其他与员工人数相关的费用增加940万美元，其中基于股票的薪酬费用增加260万美元；咨询费用增加650万美元；商业准备和数字营销成本减少230万美元[172] 现金流量相关指标变化 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为203327000美元，2020年同期为206121000美元；投资活动净现金流入为321352000美元，2020年同期为224578000美元；融资活动净现金流入为3796000美元，2020年同期为963000美元[177] - 2021年第一季度经营活动使用现金较2020年同期减少280万美元，主要因经营资产和负债变化，部分被净亏损增加320万美元所抵消[178] - 2021年第一季度投资活动提供现金较2020年同期增加9680万美元，原因包括购买有价证券现金减少4820万美元等[178] - 2021年第一季度融资活动提供现金较2020年同期增加280万美元，由行使股票期权和员工股票购买计划缴款所得款项增加推动[179] 利率对有价证券影响 - 若市场利率立即且统一提高1个百分点，公司利率敏感型有价证券的净公允价值将假设性下降约260万美元[182]

员工情况 - 截至2021年1月31日，公司有1213名全职员工，其中223人拥有博士、医学博士或药学博士学位，750人从事研发活动，463人从事商业、财务等行政职能[97] - 公司承诺到2025年将黑、原住民和拉丁裔员工数量增加一倍，确保女性和有色人种在高管层和董事会中的占比达到50%，维持100%的薪酬公平并提高各层级女性和有色人种的占比[101] 财务数据关键指标变化 - 截至2020年12月31日和2019年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为12.7亿美元和12.4亿美元，主要投资于美国国债等[314] - 若市场利率在2020年12月31日的水平上立即统一提高1个百分点，公司利率敏感型有价证券的净公允价值将假设性下降440万美元[314] 内部控制评估 - 公司管理层评估认为截至2020年12月31日，公司的披露控制和程序有效[316] - 公司管理层评估认为截至2020年12月31日，公司根据COSO 2013框架建立的财务报告内部控制有效[318] - 安永会计师事务所审计认为，截至2020年12月31日，公司在所有重大方面维持了有效的财务报告内部控制[325] 交易计划政策 - 公司政策允许高管、董事和部分人员根据规则10b5 - 1制定交易计划，部分高管已制定涵盖本年报日期之后的交易计划[331] 公司历史 - 公司于1992年4月在特拉华州注册成立，最初名为Genetix Pharmaceuticals, Inc.，2010年9月更名为bluebird bio, Inc. [102] 疫情应对政策 - 公司在应对新冠疫情时实施了限制实验室和工厂人员数量、多数人员居家办公等政策[96]

业绩总结 - LentiGlobin SCD治疗实现了严重血管阻塞事件（VOEs）的完全消除（100%）[13] - LentiGlobin SCD在所有年龄和基因型患者中，治疗后最长可达6年的无事件生存期（TI），在儿童患者中达到87%[13] - LentiGlobin TDT的中位生存期为34.2个月[13] - CRB-401（ide-cel）在推荐剂量450时的客观缓解率（ORR）为84%，完全缓解率（CR）为32%[13] - HGB-206 Group C研究显示，治疗后患者报告的疼痛强度显著下降，12个月时的平均疼痛评分从基线的2.3降至0.3[18] 用户数据 - 在接受betibeglogene autotemcel（beti-cel）基因治疗的患者中，64%（14/22）在治疗后实现了输血独立[26] - 在接受beti-cel治疗的患者中，Hb（血红蛋白）在最后一次研究访问时的加权平均值为12.5 g/dL，持续输血独立的患者Hb加权平均值为11.4 g/dL[26][33] - 在接受beti-cel治疗的患者中，肝脏铁含量（LIC）在48个月内减少了59%（-34%至-85%）[29] 未来展望 - FDA正在审查ide-cel，预计PDUFA日期为2021年3月27日[48] - KarMMa-2、KarMMa-3和KarMMa-4研究正在进行中，涉及不同患者群体[49] 新产品和新技术研发 - Ide-cel在复发和难治性多发性骨髓瘤患者中的制造成功率为100%[37] - Ide-cel在所有患者中的中位随访时间为18.1个月，显示出良好的耐受性和潜在的疗效[37] - 在24名达到完全缓解（CR）的患者中，15名（62.5%）的最小残留病（MRD）检测结果为阴性[43] 安全性和不良事件 - 62名患者中，100%报告任何不良事件（AE），其中91.9%出现中性粒细胞减少症[41] - 中性粒细胞减少症和血小板减少症的恢复中位时间分别为1.9个月和2.2个月[41] - 6个月内有7名患者（11.3%）死亡，其中1名（1.6%）因不良事件（心肺骤停）[41] 其他新策略和有价值的信息 - 所有接受治疗的患者中，进展自由生存期（PFS）中位数为8.8个月（95% CI, 5.9-11.9个月）[45] - 整体生存期（OS）中位数为34.2个月（95% CI, 19.2-NE个月）[45] - 在150-450 × 10^6细胞的69名患者中，总体反应率为68%，其中29%达到完全缓解或更高[63] - 记忆样T细胞的比例与CAR T细胞的峰值扩展和反应显著相关[67] - bb21217的安全性特征一致且可耐受，3级及以上的细胞因子释放综合症（CRS）和神经毒性发生率低[69] - 该研究支持了药物产品富集记忆样T细胞可能改善反应持续时间（DOR）和无进展生存期（PFS）的机制假设[69] - CRB-402研究已完成入组，后续随访仍在进行中[69]

产品研发与审批计划 - 公司预计2020年第四季度在商业环境中治疗首位ZYNTEGLO（beti - cel）患者，预计2021年年中完成beti - cel的生物制品许可申请（BLA）提交，2022年下半年提交LentiGlobin for SCD的BLA，2021年年中提交eli - cel的BLA [143][144] - 公司与BMS合作开发ide - cel和bb21217用于治疗多发性骨髓瘤，2020年9月FDA接受BMS提交的ide - cel的BLA进行优先审查[145] 财务关键指标现状 - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约为14.4亿美元，2020年第三季度和前九个月净亏损分别为1.947亿美元和4.188亿美元，累计亏损达27亿美元[147] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约14.4亿美元，预计可支撑运营至2023年[188] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损27亿美元，预计研发和销售管理费用将继续增加，需额外资金支持运营[189] 财务节省与收入预期 - 公司预计到2022年相对于之前的长期计划，通过业务审查做出的改变将带来超过5亿美元的净现金节省[152] - 2020年5月，百时美施贵宝（BMS）为未来美国以外的里程碑和商业销售特许权使用费向公司一次性预付2亿美元[153] - 2020年5月，公司通过承销公开发行出售1050万股普通股，每股价格55美元，总净收益为5.415亿美元[153] - 公司预计截至2020年9月30日的14.4亿美元现金、现金等价物和有价证券，加上合作安排的预计收入和产品预计销售额，将为公司运营提供资金至2023年[153] 收入来源与构成 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，收入来自合作安排、授权安排、研究费用和赠款收入，合作安排收入主要来自与BMS的合作[154][155] 疫情影响 - 新冠疫情对公司临床试验、制造和商业化工作造成干扰和风险，影响患者入组和治疗时间，也影响第三方制造商的活动[150] 会计准则变更 - 2020年1月1日起公司追溯采用ASU 2018 - 18会计准则更新，对前期财报按新标准列报[157] 收入确认政策 - 非退还许可费在交付许可且无未履行履约义务时确认为收入，许可收入还包括未来里程碑付款和特许权使用费[158] - 含基于销售的特许权使用费的知识产权许可安排，在相关销售发生或履约义务满足时确认收入[159] 费用指标变化 - 2020年第三季度和前九个月研发总费用分别为140,431千美元和450,862千美元，2019年同期分别为151,412千美元和420,592千美元[165] - 公司预计销售、一般和行政费用未来会因欧洲商业发布计划和美国商业准备活动而增加[167] - 特许权和其他收入成本与第三方许可人费用相关，预计随监管里程碑达成和诺华产品销售增加而上升[168][169] - 2020年第三季度研发费用1.404亿美元，较2019年同期的1.514亿美元减少1100万美元[177] - 2020年前九个月研发费用4.509亿美元，较2019年同期的4.206亿美元增加3030万美元[182] 或有现金付款 - 2014年6月收购Pregenen，未来或有最高1.35亿美元的或有现金付款[170] - 截至2020年9月30日，未来或有现金付款为1.2亿美元，其中临床里程碑2010万美元，商业里程碑9990万美元，公允价值估计为240万美元[171] 净利息收入来源 - 2020年和2019年截至9月30日的三、九个月，净利息收入主要来自投资利息收入[172] 会计政策变化情况 - 2020年前九个月，除特定说明外，关键会计政策与2019年年报相比无重大变化[174] 营收指标变化 - 2020年第三季度总营收1930万美元，较2019年同期的890万美元增加1040万美元[176] - 2020年前九个月总营收2.4亿美元，较2019年同期的3470万美元增加2.053亿美元[181] 现金流量指标变化 - 2020年前九个月经营活动使用的现金较2019年同期减少9030万美元，主要因净亏损减少1.474亿美元[190] - 2020年前九个月投资活动现金变动5.577亿美元，主要因购买有价证券现金增加3.175亿美元和到期有价证券收益减少3.119亿美元[191] - 2020年前九个月融资活动提供的现金较2019年同期增加5.261亿美元，主要因普通股公开发行收益增加[192] 利率对证券公允价值影响 - 若市场利率立即且统一提高100个基点，公司利息敏感型有价证券的净公允价值将假设性下降约680万美元[195]

业绩总结 - 公司通过股权融资筹集了约5.4亿美元，以优化运营计划，预计到2022年中期节省超过5亿美元[8] - 在Northstar-2 (HGB-207)研究中，所有患者均接受治疗，89%的患者实现了输血独立[10] - 在Northstar-3 (HGB-212)研究中，85%的患者在接受治疗后超过6个月未进行输血[21] - HGB-206 Group C患者在接受LentiGlobin治疗后，年化VOCs和ACS的发生率平均减少了99.5%[39] - LentiGlobin治疗患者的红细胞中含有BA-T87Q的平均比例在第6个月达到≥70%，在第18个月达到约90%[47] - 在接受≥6个月随访的患者中，HbA/RBC的中位数为15.3 pg（范围11.7 – 20 pg），高于HPFH患者的10 pg/RBC[49] - HGB-206 Group C中，≥2名患者出现的非血液学≥3级不良事件（AE）包括：口腔炎15例（60%）、发热性中性粒细胞减少症11例（44%）[50] - HGB-206 Group C的主要终点为严重血管阻塞事件（VOEs）的完全缓解，正在进行的研究中共有41名患者[51] - 在HGB-206 Group C中，HbAT87Q和总Hb的关键次要终点为≥12岁至≤50岁[52] 用户数据 - 在KarMMa研究中，接受ide-cel治疗的患者中，整体反应率（ORR）为73%（95% CI, 65.8−81.1），完全反应率（CRR）为33%（95% CI, 24.7−40.9）[67] - 在450 × 10^6剂量水平下，患者的中位无进展生存期（mPFS）为12.1个月，达到CR/sCR的患者中位PFS为20.2个月[72] - 在KarMMa研究中，患者的中位持续反应时间（mDOR）为11.3个月，达到CR/sCR的患者中位DOR为19个月[68] - 在KarMMa研究中，患者的中位年龄为61岁，男性占59%[60] - 在450 x 10^6 CAR+ T细胞组中，完全缓解（CR）或部分缓解（sCR）率为39%[76] - 在450 x 10^6 CAR+ T细胞组中，中位缓解持续时间（DoR）为11.3个月[76] - 在450 x 10^6 CAR+ T细胞组中，中位无进展生存期（mPFS）超过12个月[78] 未来展望 - 公司计划在2021年中提交美国BLA申请，以支持对TDT患者的初步批准[24] - 公司在美国的商业化团队已到位，积极与商业支付方接洽，以推动价值基础支付[29] - 计划在2020年底前与其他欧盟市场的支付方进行持续接洽，以支持准入和报销[28] - 预计在COVID-19环境下，德国的患者治疗准备就绪[24] - 公司在临床研究中持续以稳定的速度治疗患者，尽管受到COVID的影响[6] 新产品和新技术研发 - Ide-cel治疗的患者中，84%出现了≥1个细胞因子释放综合症（CRS）事件[73] - 在450 x 10^6 CAR+ T细胞的目标剂量下，≥3级CRS或iiNT的发生率≤6%[73] - 69%的患者经历了感染（包括细菌、病毒和真菌），且与剂量无关[73] - 在接受ide-cel输注后8周内，有5例死亡（占4%），其中2例因疾病进展，3例因不良事件[73] - 67名患者中，有52%接受了托珠单抗治疗[73] - 94%的患者对抗CD38治疗耐药，84%为三重耐药[77] 负面信息 - HGB-206 Group C中，≥2名患者出现的非血液学≥3级不良事件（AE）包括：口腔炎15例（60%）、发热性中性粒细胞减少症11例（44%）[50]

产品收入与申请计划 - 公司预计2020年下半年开始从ZYNTEGLO产品销售中产生收入，预计2021年年中完成beti - cel治疗TDT患者的BLA提交[138] - 公司认为基于HGB - 206临床研究C组临床数据，可能于2021年下半年首次提交LentiGlobin for SCD在美国的加速批准申请[139] - 公司预计2020年底提交eli - cel治疗CALD患者的欧盟营销授权申请，2021年年中提交BLA申请[141] - 2020年第三季度，BMS重新提交ide - cel治疗复发和难治性多发性骨髓瘤的BLA申请[142] 财务数据关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约为16亿美元，净亏损在2020年3个月和6个月分别为2150万美元和2.241亿美元，累计亏损为25.1亿美元[144] - 公司预计到2022年通过业务审查实现净现金节省超5亿美元，相比之前的长期计划[149] - 2020年5月，BMS为未来美国以外里程碑和商业销售版税向公司一次性预付2亿美元[150] - 2020年5月，公司通过承销公开发行1050万股普通股，每股55美元，净收益5.415亿美元[150] - 基于当前业务计划，公司预计截至2020年6月30日的16亿美元现金等，加上合作收入和产品销售，可支撑运营至2023年[150] - 2020年第二季度研发总费用为1.56308亿美元，2019年同期为1.4654亿美元；2020年上半年研发总费用为3.10431亿美元，2019年同期为2.6918亿美元[163] - 2020年第二季度总营收1.989亿美元，2019年同期为1330万美元，增长1.856亿美元[174] - 2020年上半年总营收2.208亿美元，2019年同期为2580万美元，增长1.95亿美元[180] - 2020年第二季度研发费用1.563亿美元，2019年同期为1.465亿美元，增长980万美元[175] - 2020年上半年研发费用3.104亿美元，2019年同期为2.692亿美元，增长4130万美元[181] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约为16亿美元，预计可支撑到2023年[186] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损25.1亿美元[187] - 2020年上半年经营活动使用的现金减少1.256亿美元，主要因净亏损减少1.362亿美元[188] - 2020年上半年投资活动提供的现金增加2.983亿美元，主要因购买有价证券现金减少3.699亿美元[189] - 2020年上半年融资活动提供的现金增加5.291亿美元，主要因公开发行普通股所得款项增加[190] - 若市场利率立即且统一提高100个基点，公司利率敏感型有价证券的公允价值将下降约150万美元[193] 业务运营与成本 - 公司目前收入来自合作安排、授权安排、研究费用和赠款收入，尚未从产品销售获得收入[151] - 公司修订运营计划，优先研发投资，暂停LentiGlobin的HGB - 211临床研究，减少或取消部分临床前项目投资[162] - 公司通过消除和递延成本降低预计销售、一般和行政费用，但未来这些费用预计会增加[165] - 特许权使用费和其他收入成本预计随监管里程碑达成和诺华商业销售而增加[167] - 2014年6月收购Pregenen，截至2020年6月30日，未来或有现金付款为1.2亿美元，公允价值估计为320万美元[168][169] 会计政策与收入确认 - 2020年1月1日起公司追溯采用ASU 2018 - 18会计准则更新，对前期列报按新标准调整[155] - 非退还许可费在交付许可且无未履行履约义务时确认为收入，许可收入还可能来自未来里程碑付款和特许权使用费[156] - 含基于销售的特许权使用费的知识产权许可安排，在相关销售发生或履约义务满足时确认收入[157] - 2020年上半年关键会计政策无重大变化，除财务报表附注所述[172] 净利息收入 - 2020年和2019年截至6月30日的三、六个月，净利息收入主要来自投资利息收入[170]

业绩总结 - 在非-β0/β0患者中，89%的患者实现了输血独立性[8] - 在β0/β0患者中，75%的患者实现了输血独立性[8] - ide-cel治疗的总体反应率（ORR）为73%（95% CI, 65.8−81.1; P<0.0001）[20] - ide-cel治疗的完全反应率（CRR）为33%（95% CI, 24.7−40.9; P<0.0001）[20] - 在450 × 10^6剂量水平下，患者的中位无进展生存期（mPFS）为12.1个月[27] - 在达到完全反应或严格完全反应的患者中，中位无进展生存期为20.2个月[27] - 在北星-2研究中，90%的非-β0/β0患者实现并维持输血独立性[31] 用户数据 - LentiGlobin SCD治疗中，VOCs和ACS的减少率为99.5%[8] - HGB-206 Group C患者在LentiGlobin治疗后，年化血管阻塞危机（VOC）和急性胸腔综合症（ACS）的平均减少率为99.5%[50] - HGB-206 Group C患者在LentiGlobin治疗后，随访时间为2.8至24.8个月，未发生任何ACS或严重的VOC事件[52] - HGB-206 Group C患者在LentiGlobin治疗后，Hb中位数为13.9 g/dL，HbAT87Q占36%，HbS占56%[61] - HGB-206 Group C患者在LentiGlobin治疗后，HbS中位数≤60%，HbA™中位数≥40%[53] 未来展望 - 公司计划在2021年中期提交美国生物制品许可申请（BLA）[66] - 公司预计到2022年中期实现5亿美元的运营节省[70] - 公司与BMS的合作重组将实现2亿美元的美国以外货币化[70] - 公司计划在2020年下半年开始治疗ZYNTEGLO的首批商业患者[71] - 公司正在加速推进镰状细胞病的监管路径[71] 新产品和新技术研发 - 在ide-cel治疗中，84%的患者经历了至少一次细胞因子释放综合症（CRS）事件[28] - 在ide-cel治疗中，18%的患者经历了神经毒性事件[28] 融资与合作 - 公司已完成约5.4亿美元的股权融资[70]

业绩总结 - ide-cel的BLA重新提交目标定于2020年7月[10] - 预计到2022年中期，运营计划将修订超过5亿美元，以延长现金流[9] - bluebird将从与Bristol-Myers Squibb的合作中获得2亿美元的里程碑和版税收入[24] 用户数据 - 在KarMMa研究中，450 x 10^6 CAR+ T细胞组的客观缓解率(ORR)为81.5%，完全缓解率(CR)为39%[20] - 在HGB-206研究中，接受LentiGlobin治疗的患者中，99%减少了每年血管阻塞危机(VOC)和急性胸腔综合症(ACS)的发生率[26] - 在HGB-207研究中，90%的可评估患者在治疗后达到了总血红蛋白水平12.2 g/dL[37] - 在Lenti-D治疗中，88%的患者在24个月的随访中无疾病进展(MFD)[48] - 在450 x 10^6 CAR+ T细胞组中，患者的中位缓解持续时间为11.3个月[20] - 重度预处理人群的中位数前期治疗线为6条，94%的患者对抗CD38治疗耐药[21] 未来展望 - LentiGlobin SCD的美国BLA提交预计在2020年下半年完成[61] - Lenti-D CALD的欧盟MAA提交正在进行中[61] - Ide-cel (bb2121) 多发性骨髓瘤的美国BLA重新提交预计在2021年第二或第三季度完成[61] - 公司计划在2021年下半年治疗首批ZYNTEGLO商业患者[61] - LentiGlobin TDT的美国上市准备就绪，SCD项目也在积极推进[61] - Ide-cel的美国上市工作正在进行中[61] 市场扩张 - bluebird在德国、意大利、英国和法国的初始市场推出准备就绪，预计将实现价值基础的支付协议[42] - ZYNTEGLO在多个欧盟国家建立了获取和报销机制[61] 新策略 - 公司致力于推出4种商业疗法，以实现财务和运营的可持续性[59] - 公司采取措施减少设施占用和固定成本开支[60] - 公司计划将现金使用期限延长至2022年[60]