财务表现 - 公司2019年总收入为4467.4万美元，较2018年的5457.9万美元有所下降[419] - 公司2019年净亏损为7.896亿美元，较2018年的5.556亿美元扩大了42.1%[419] - 公司2019年每股净亏损为14.31美元，较2018年的10.68美元有所增加[419] - 公司2019年现金、现金等价物及可交易证券总额为12.38亿美元，较2018年的18.91亿美元减少了34.5%[421] - 公司2019年累计亏损为22.8亿美元，预计未来几年将继续产生重大费用和运营亏损[433] - 2019年总收入为4467.4万美元，相比2018年的5457.9万美元减少了990.5万美元，主要由于与BMS合作的ide-cel许可和制造服务收入减少[491][492] - 2019年净亏损为7.896亿美元，相比2018年的5.556亿美元增加了2.34亿美元[491] - 2019年公司持有现金、现金等价物和可交易证券约为12.4亿美元，预计这些资金将支持公司运营至2021年下半年[507] - 2019年累计亏损为22.8亿美元，公司预计研发和销售、一般和行政费用将继续增加，需要额外资本来支持运营[508] - 2019年现金、现金等价物和可交易证券为12.4亿美元，相比2018年的18.9亿美元有所减少[541] 研发费用 - 公司2019年研发费用为5.82亿美元，较2018年的4.49亿美元增长了29.6%[419] - 研究与开发费用主要包括员工相关费用、CRO和临床站点费用、库存获取和制造费用、合作伙伴的报销费用、设施和折旧费用等[442] - 公司计划增加研发费用，以支持临床开发项目、预临床项目和新的产品候选研究[444] - 直接研发费用主要包括外部成本，如临床研究中的调查员、顾问、中心实验室和CRO的费用，以及临床研究材料的获取和制造费用[445] - 2019年研发费用总计582,413千美元，2018年为448,589千美元，2017年为273,040千美元[446] - 2019年研发费用为5.824亿美元，相比2018年的4.486亿美元增加了1.338亿美元，主要由于员工薪酬、福利和其他与员工相关的费用增加[495] 销售、一般和管理费用 - 销售、一般和管理费用主要包括员工工资、股票补偿、差旅费、设施相关成本和专业服务费用[448] - 公司预计未来销售、一般和管理费用将增加，以支持产品候选的开发和商业化[449] - 2019年销售、一般和行政费用为2.714亿美元，相比2018年的1.741亿美元增加了9723.3万美元，主要由于员工薪酬、福利和股票期权费用增加[493] 许可和特许权使用费 - 许可和特许权使用费成本代表因与Novartis和Orchard的许可安排而产生的第三方许可方费用[450] - 公司预计未来许可和特许权使用费成本将增加，特别是当Novartis或Orchard达到监管里程碑时[451] - 2019年许可和特许权收入成本为300万美元，相比2018年的88.5万美元增加了211.5万美元，主要由于同期特许权收入的增加[497] 收入确认 - 公司采用五步模型确定收入确认，包括识别合同、识别履约义务、确定交易价格、分配交易价格和确认收入[459] - 公司评估合同中的商品或服务是否为履约义务，特别是包含客户自主选择权的额外商品或服务，如选项是否提供给客户实质性权利[460] - 公司根据独立销售价格（SSP）按比例分配交易价格，SSP在合同开始时确定，不随合同期间的变化而更新[463] - 对于包含可变金额的合同，公司使用预期价值法或最可能金额法估计可变对价，并将其纳入交易价格，但仅限于不会导致重大收入逆转的金额[464] - 公司对包含开发和监管里程碑付款的安排进行评估，如果达到里程碑的可能性很高且不会导致重大收入逆转，则将相关金额纳入交易价格[465] - 对于包含销售基础版税的知识产权许可安排，公司在其相关销售发生或履约义务满足时（以较晚者为准）确认版税收入[466] 租赁和租赁负债 - 公司采用ASC 842租赁标准，租赁期超过一年的租赁在资产负债表上确认为使用权资产和短期及长期租赁负债[473] - 公司使用增量借款利率来折现租赁付款，该利率反映了公司在类似经济环境下以抵押为基础借款的固定利率[474] - 公司对租赁和非租赁组件合并处理，将所有合同对价分配给租赁组件[481] 临床研究费用 - 公司根据合同与多个合同研究组织（CROs）签订协议，基于服务接收和努力 expended 的估计确认临床研究费用[484] 合作与许可 - 公司主要通过与BMS的合作安排产生合作收入，涉及多个承诺的商品或服务，包括研发服务、许可和制造向量及关联有效载荷[437] - 公司与BMS共同开发和推广ide-cel，双方在美国成本和利润上平分[438] - 公司与BMS合作，预计在2020年上半年为ide-cel提交监管批准申请，用于治疗复发性和难治性多发性骨髓瘤[430] 未来计划 - 公司预计在2020年上半年开始从产品销售中产生收入[427] - 公司计划在2020年下半年完成LentiGlobin的生物制品许可申请（BLA）提交[427] - 公司预计在2020年为Lenti-D产品候选者提交监管批准申请，用于治疗CALD患者[429] 现金流量 - 2019年经营活动净现金流出为5.644亿美元，主要由于净亏损7.896亿美元，调整后的非现金项目包括股票期权补偿1.606亿美元和折旧摊销1740万美元[511] - 2018年经营活动净现金流出为4.134亿美元，主要由于净亏损5.556亿美元，调整后的非现金项目包括股票期权补偿1.108亿美元和折旧摊销1720万美元[512] - 2017年经营活动净现金流出为2.806亿美元，主要由于净亏损3.356亿美元，调整后的非现金项目包括股票期权补偿5330万美元和折旧摊销1350万美元[513] - 2019年投资活动净现金流入为5.078亿美元，主要由于可供出售市场证券到期收益13.4亿美元，抵消了7.566亿美元的市场证券购买和7100万美元的财产、厂房和设备购买[514] - 2018年投资活动净现金流出为6.794亿美元，主要由于15.2亿美元的市场证券购买和5570万美元的财产、厂房和设备购买，抵消了8.943亿美元的可供出售市场证券到期收益[515] - 2017年投资活动净现金流出为3.166亿美元，主要由于6.862亿美元的可供出售市场证券购买和6220万美元的财产、厂房和设备购买，抵消了4.318亿美元的可供出售市场证券到期收益[516] - 2019年融资活动净现金流入为2120万美元，主要由于员工期权行权和ESPP贡献的净现金收益[517] - 2018年融资活动净现金流入为7.377亿美元，主要由于2018年1月和7月的普通股发行以及向Regeneron发行普通股的净现金收益[519] - 2017年融资活动净现金流入为11亿美元，主要由于2017年6月和12月的普通股发行的净现金收益[519] 专利使用费和里程碑费用 - 公司需向麻省理工学院支付基于监管文件里程碑的0.1百万美元费用，并按低个位数百分比支付净销售额的专利使用费，最低不低于小于1%的指定百分比[533] - 公司需向Research Development Foundation支付基于监管里程碑的1.0百万美元费用，并按低个位数百分比支付净销售额的专利使用费，若专利到期则减半[534] - 公司需向Biogen Inc.支付高达23.0百万美元的开发里程碑费用，并按低个位数百分比支付净销售额的专利使用费[535] - 公司需向美国国立卫生研究院支付高达9.7百万美元的开发里程碑费用，并按低个位数百分比支付净销售额的专利使用费[536] - 公司需向SIRION Biotech GmbH支付高达13.4百万美元的开发里程碑费用，并按低个位数百分比支付净销售额的专利使用费[537] - 公司2019年支付美国国立卫生研究院0.9百万美元，支付SIRION Biotech GmbH 4.0百万美元，支付Research Development Foundation 1.0百万美元[536][537][534] 制造协议 - 公司与SAFC的制造协议要求提供季度滚动预测，部分为具有约束力的固定订单[538] - 公司与apceth的制造协议保留了药物产品的生产能力[538] 内部控制 - 公司管理层负责建立和维护有效的财务报告内部控制[543] - 公司管理层评估了截至2019年12月31日的内部控制，认为其有效[544] - 内部控制的有效性已由独立审计公司Ernst & Young LLP审计，并出具无保留意见[545][550] - 内部控制存在固有限制，无法保证完全防止所有错误和欺诈[546] - 2019年第四季度没有发生对内部控制有重大影响的变化[547] - 内部控制的设计基于对未来事件的假设，无法保证在所有未来条件下都能实现其目标[554] - 内部控制可能因条件变化或政策执行不力而失效[555] - 公司首席业务官Joanne Smith-Farrell已根据Rule 10b5-1制定了交易计划[557] - 公司管理层对内部控制有效性的评估包括测试和评估其设计和运行效果[552]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-35966 bluebird bio, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 13-3680878 (State or Other Jurisdict ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-35966 bluebird bio, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 13-3680878 (State or Other Jurisdiction o ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 As of April 26, 2019, there were 55,123,256 shares of the registrant's Common Stock, par value $0.01 per share, outstanding. FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-3596 ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2018 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 | --- | --- | --- | |----------------------------------------------------------------------------|-------------------------------------------------------------------------------|------------------ ...