公司业务与产品获批情况 - 公司是生物制药公司，QINLOCK已在12个地区获批用于治疗四线晚期GIST [78,79] 产品研发计划 - 预计2023年下半年启动QINLOCK对比舒尼替尼治疗特定二线GIST患者的3期INSIGHT研究 [80] - 维姆塞尔替尼3期MOTION研究已完成患者入组，预计2023年第四季度公布顶线结果 [83] - DCC - 3116正在进行1/2期研究，预计2023年下半年启动与恩考芬尼和西妥昔单抗联合治疗结直肠癌的研究 [86,87] - 预计2023年下半年为DCC - 3084向FDA提交IND申请，2024年上半年为DCC - 3009提交IND申请 [91,92] 公司收入情况 - 截至2023年3月31日，公司从再鼎医药获得2000万美元的预付款和总计1200万美元的三项开发里程碑付款，还有最多1.73亿美元的潜在开发和商业里程碑付款 [97] - 2023年第一季度产品收入仅来自QINLOCK的销售 [94] - 2023年第一季度合作收入与再鼎医药的许可和供应协议相关 [96] - 2023年第一季度总营收3.3445亿美元，2022年同期为2.9223亿美元，同比增长14.5%[116] - 2023年第一季度美国净产品收入增加120万美元，主要因销量和净价增加；其他地区增加320万美元，主要因德国、法国等地销量增加[117][118] 成本与费用情况 - 2022年第四季度开始销售包含完整制造成本的库存，预计QINLOCK销售成本占净销售额的百分比不会显著增加 [101] - 2023年第一季度销售成本增加10万美元，主要因美国、德国和法国产品销量增加[120] - 2023年第一季度QINLOCK研发费用增加，主要因临床试验费用增加150万美元和制造成本增加70万美元[127] - 2023年第一季度vimseltinib研发费用增加，主要因临床试验费用增加90万美元、制造成本增加70万美元和临床前费用增加60万美元[128] - 2023年第一季度DCC - 3116研发费用增加，主要因临床试验费用增加170万美元，部分被制造成本减少50万美元抵消[129] - 预计2023年与药物和候选药物项目相关的研发费用将增加 [107] - 预计2023年随着项目推进，药物和候选药物研发费用将增加[132] - 2023年第一季度销售、一般和行政费用增加，主要因专业和咨询费用增加330万美元和人员相关成本增加150万美元[133] 公司亏损情况 - 2023年第一季度净亏损4960.9万美元，2022年同期为4689.2万美元，亏损幅度扩大5.8%[116] - 2023年第一季度净亏损4960万美元，2022年全年净亏损1.789亿美元；截至2023年3月31日，累计亏损13亿美元[152] - 公司预计持续产生大量费用和运营亏损，需大量额外资金支持运营和增长战略[152][155] 公司融资与资金情况 - 自2017年10月以来，公司通过发行普通股等方式发行并出售4515.6736万股普通股和预融资认股权证，净收益13亿美元[138][139] - 2023年第一季度行使2427693份预融资认股权证，净收益不足10万美元；截至2023年3月31日，有6428270份预融资认股权证流通在外[141] - 2023年1月公司与承销商签订协议，发行7986111股普通股，发行价每股18美元，净收益1.345亿美元[144] - 截至2023年3月31日，公司主要流动性来源为现金、现金等价物和有价证券，共计4.263亿美元[146] - 2023年第一季度经营活动净现金流为-4945.5万美元，较2022年同期减少190万美元[148][149] - 2023年第一季度投资活动净现金流为-3541.4万美元，较2022年同期增加9510万美元[148][150] - 2023年第一季度融资活动净现金流为1.34686亿美元，较2022年同期增加1.346亿美元[148][151] - 预计2023年3月31日的4.263亿美元现金、现金等价物和有价证券，加上预期产品、特许权使用费和供应收入，可支持运营费用和资本支出至2026年[158] 公司其他情况 - 截至2023年3月31日，公司合同义务和承诺、表外安排、市场风险披露无重大变化[160][161][163]

业绩总结 - 2022年第四季度总收入为3630万美元，同比增长约44%[59] - QINLOCK产品收入为3290万美元，其中美国净产品销售为2560万美元，国际净产品销售为730万美元[59] - 2022年QINLOCK在美国的收入为9760万美元，同比增长约20%[1] - 2022年国际QINLOCK净产品收入为2830万美元，主要来自于欧洲市场[90] 用户数据 - 预计美国GIST的发病率为4000-6000例，约2000名患者符合治疗条件[5] - 在362名患者中，检测到213例（59%）存在KIT突变，157例（43%）为任何exon 11突变[112] - Vimseltinib在美国的潜在患者约为2000至2400人[161] 新产品和新技术研发 - DCC-3116在50至300 mg BID的剂量范围内良好耐受，相关的治疗性不良事件主要为1级和2级[7] - DCC-3116与MEK抑制剂联合使用时，显示出在胰腺、肺和黑色素瘤异种移植肿瘤生长抑制方面的协同作用[3] - DCC-3116在与EGFR突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的Osimertinib和Afatinib联合使用中，导致肿瘤回归[3] - DCC-3116在预临床研究中被观察到能够持久且有效地抑制由多种通路抑制剂诱导的自噬[4] - DCC-3084的开发候选人提名计划正在进行中，旨在开发针对pan-KIT的抑制剂[51] 市场扩张和并购 - QINLOCK在美国的4线GIST治疗中已成为标准疗法，且在德国等关键欧洲市场持续扩展[52] - QINLOCK在多个国家和地区获得了4线GIST的批准，包括美国、欧盟和中国等[49] - QINLOCK的美国峰值收入潜力预计在2L KIT exon 11+17/18适应症下将翻倍，预计达到350-400百万美元[108] 未来展望 - 公司预计2023年将提交IND申请给FDA，并在AACR 2023上展示预临床数据[32] - 公司计划在2023年下半年启动MEK/G12C扩展队列研究[24] - 计划在2023年启动INSIGHT三期研究，针对第二线KIT exon 11+17/18的GIST患者[51] - 预计INSIGHT关键3期研究将在2023年下半年启动[100] - 预计在2023年第四季度公布MOTION III期研究的顶线结果[127] - 预计2023年第四季度将公布Vimseltinib的顶线结果[163] 负面信息 - DCC-3116与Sotorasib联合使用时，显示出肿瘤负担显著降低，p值为0.0002[197] - Vimseltinib的市场增长潜力约为3.5亿美元[161] - Vimseltinib在Phase 1和Phase 2的患者中，血液CPK升高的发生率分别为63%和60%[134] - Vimseltinib的治疗相关不良事件（TEAE）中，Grade 3/4不良事件为0%[180]

公司业务 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化重要新药物以改善癌症患者生活的生物制药公司[317] - QINLOCK是一种经口服的激酶开关控制抑制剂，已在十二个地区获批用于治疗第四线晚期GIST[319] - 公司与Zai签订了独家开发和商业化许可协议，包括QINLOCK在大中华地区的独家权利[320] - 公司正在进行关于vimseltinib的关键性第三阶段研究，以评估其在TGCT患者中的疗效和安全性[322] - 公司预计未来的收入主要将来自QINLOCK的销售和与Zai签订的许可协议和供应协议[324] 财务状况 - 2022年度产品收入净额为12.55亿美元，较2021年增长43.1%，较2020年增长218.6%[340] - 2022年度研发费用为1.87821亿美元，较2021年减少26.7%，较2020年减少5.6%[345] - 2022年度合作收入为8532万美元，较2021年减少2.3%，较2020年增长225.3%[340] - 2022年度销售成本为877万美元，较2021年增长198.6%，较2020年增长378.2%[342] - 2022年度净亏损为1.78931亿美元，较2021年减少40.3%，较2020年减少32.9%[340] 研发支出 - 研发支出主要包括员工相关费用、临床试验开发费用、顾问和合同制造组织费用以及设施、折旧和其他费用[328] - 研发活动对公司业务模式至关重要，后期临床开发的药物和候选药物通常具有比早期阶段更高的开发成本[329] - 预计2023年与公司的药物和候选药物项目相关的研发费用将增加，因为这些项目将进展[329] - 2022年度研发费用中与QINLOCK相关的费用减少2.67亿美元，较2021年减少9.5%，较2020年减少5.6%[345] - 2022年度与vimseltinib项目相关的研发费用增加7800万美元，较2021年增长100%，较2020年增长100%[345] 资金情况 - 公司截至2022年12月31日的现金、现金等价物和可市场交易证券总额为3.39亿美元[356] - 公司2022年的经营活动中现金流净额为负15.28亿美元，投资活动中现金流净额为负3.43亿美元，融资活动中现金流净额为正1.65亿美元[357] - 公司截至2022年12月31日的累计赤字为12亿美元，预计未来将继续承担重大支出和运营亏损[358] - 公司将需要大量额外资金来支持持续运营和实施增长战略[359] - 公司预计将通过股权、债务或其他融资、产品、版税和供应收入、合作、战略联盟和营销、分销或额外许可安排等方式来融资运营[360]

公司产品与研发进展 - 公司是生物制药公司，QINLOCK已在9个地区获批治疗四线晚期GIST，2022年1月在德国推出，4月在法国推出获批的付费准入计划[94][95] - vimseltinib在TGCT患者的3期关键研究和实体瘤及TGCT患者的1/2期研究中开展，截至2022年5月6日，1期所有剂量组客观缓解率（ORR）为69%，2期A组为53%，B组为46%[96][97] - DCC - 3116在晚期或转移性RAS或RAF突变肿瘤患者中开展1期研究，截至2022年6月9日，18名患者入组，常见癌症类型为结直肠癌（56%）和胰腺癌（28%）[100][101] - 2022年11月公司宣布提名DCC - 3084为泛RAF开发候选药物[104] 公司收入情况 - 公司未来收入预计主要来自QINLOCK销售及与Zai相关协议款项，包括最高17300万美元潜在开发和商业里程碑付款及分层百分比特许权使用费[108][111] - 2022年和2021年第三季度及前九个月，产品收入仅来自QINLOCK销售，合作收入与Zai许可协议和供应协议相关[109][110] - 根据Zai许可协议，公司已收到2000万美元预付款和总计1200万美元的三个开发里程碑付款[111] - 2021年第二季度，公司开始确认Zai许可协议下的特许权使用费收入和Zai供应协议下QINLOCK商业库存销售相关收入[112][113] - 2022年第三季度和前九个月总营收分别为3597.4万美元和9769.1万美元，2021年同期分别为2322万美元和7194.9万美元[133] - 2022年第三季度和前九个月产品净收入分别为3231.8万美元和9262.4万美元，美国市场分别增长450万美元和1160万美元，其他地区分别增长610万美元和1730万美元[133][134][136][137] - 2022年第三季度合作收入较2021年同期增加210万美元，前九个月较2021年同期减少320万美元[133][138][139] 销售成本与毛利率 - 销售成本包括生产和分销库存的外部成本等，QINLOCK销售毛利率因销售初始预发布库存而提高，2022年第四季度将开始销售反映全部制造成本的库存[114][116] - 2022年第三季度和前九个月销售成本分别为334.4万美元和552.5万美元，较2021年同期分别增加240万美元和310万美元[133][140] 疫情影响 - 公司密切监测COVID - 19对业务运营的影响，部分研究入组出现延迟或中断，运营环境仍不确定[105] 费用情况 - 2022年第三季度和前九个月研发费用分别为4748.5万美元和13975.5万美元，2021年同期分别为6644.4万美元和18210.9万美元[133] - 2022年第三季度和前九个月销售、一般和行政费用分别为3002.6万美元和8797.2万美元，2021年同期分别为3552.7万美元和9910.2万美元[133] - 预计2022年vimseltinib和DCC - 3116的研发费用会增加，但整体研发费用因2021年第四季度公司重组的成本削减措施而较2021年下降[124] - 预计销售、一般和行政费用整体会因2021年第四季度公司重组的成本削减措施而下降，尽管2022年在德国和法国推出QINLOCK会增加相关费用[126] - 2022年第三季度和前九个月，QINLOCK研发费用因临床试验费用减少1010万美元和2060万美元、制造成本减少140万美元和660万美元而降低[147] - 2022年第三季度和前九个月，vimseltinib项目费用因临床试验费用增加270万美元和530万美元而上升，前九个月制造成本减少70万美元[148][149] - 2022年第三季度和前九个月，rebastinib项目费用因2021年第四季度项目终止而降低[150] - 2022年第三季度和前九个月，DCC - 3116项目费用因制造成本增加210万美元和540万美元、临床试验费用增加70万美元和220万美元而上升，同时临床前费用减少20万美元和40万美元[151] - 2022年第三季度和前九个月，销售、一般和行政费用因人员相关成本减少250万美元和230万美元、专业和顾问费用减少230万美元和790万美元而降低[155] 公司重组 - 2021年11月公司宣布重组，2021年第四季度确认一次性费用约2620万美元，包括约980万美元员工相关终止成本和约1640万美元项目终止成本[159][160] 税务情况 - 截至2022年9月30日，未记录美国联邦或州所得税福利，因未来能否从净亏损和研发及孤儿药抵免中受益存在不确定性[128] 关键会计政策 - 公司认为关键会计政策涉及产品收入储备、应计研发费用和基于股票的薪酬[130] 公司流动性与资金情况 - 截至2022年9月30日，公司主要流动性来源为现金、现金等价物和有价证券，共计3.716亿美元[169] - 2022年4月公司发行股票和预融资认股权证，净收益1.634亿美元[166] - 截至2022年9月30日，有8855963份预融资认股权证尚未行使[167] - 2022年前九个月与2021年同期相比，经营活动使用的净现金流量减少5590万美元，主要因净亏损减少7860万美元，部分被非现金费用减少80万美元和经营资产负债相关净现金流增加2180万美元抵消[170] - 2022年前三季度投资活动净现金流较2021年同期增加1.285亿美元，主要因有价证券到期和出售所得减少2.078亿美元，部分被有价证券购买减少7310万美元、财产和设备购买减少220万美元以及2021年第三季度向Sprint的400万美元预付款抵消[171] - 2022年前三季度融资活动净现金流较2021年同期增加1.516亿美元，主要因普通股和预融资认股权证发行净收益增加1.548亿美元，部分被股票期权行权和员工股票购买计划活动所得减少320万美元抵消[172] 公司亏损与资金需求 - 2022年前三季度净亏损1.33亿美元，2021年全年净亏损3亿美元，截至2022年9月30日累计亏损12亿美元[175] - 公司预计未来将继续产生重大费用和运营亏损，费用和资本需求将随业务活动增加[175] - 公司需要大量额外资金支持运营和增长战略，可能通过股权、债务等融资方式获取资金[177] - 若通过出售股权或可转换债务证券筹集资金，现有股权持有人权益将被稀释[178] 公司资金支持与运营预期 - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.716亿美元，预计可支持运营费用和资本支出至2025年[181] 公司合同与安排 - 截至2022年9月30日，公司合同义务和承诺与2021年相比无重大变化[182] - 公司目前无资产负债表外安排，近期发布的会计准则对财务状况和经营成果无重大影响[183][184] 公司内部控制 - 截至2022年9月30日，公司披露控制和程序有效，本季度财务报告内部控制无重大变化[187][188]

公司业务与产品 - 公司是生物制药公司，QINLOCK获批用于四线GIST治疗，已在9个地区获批[96][97] - 公司在研药物有vimseltinib、DCC - 3116等，vimseltinib预计9月在ESMO大会公布TGCT患者1/2期研究更新数据，DCC - 3116预计9月在ESMO大会公布1期单药剂量递增初始数据[98][99][101] - 公司计划在2022年第四季度为pan - RAF研究项目提名一个开发候选药物[103] 公司收入与合作 - 公司预计未来收入主要来自QINLOCK销售及与Zai相关协议款项[111] - 2022年和2021年截至6月30日的三、六个月内，产品收入仅来自QINLOCK销售，合作收入与Zai许可协议和供应协议有关[112][113] - 根据Zai许可协议，公司已获2000万美元预付款和1200万美元开发里程碑付款，还有最多1.73亿美元潜在开发和商业里程碑付款[114] - 2021年第二季度起，公司开始确认Zai许可协议下的特许权使用费收入和Zai供应协议下QINLOCK商业库存销售收入[115][118] 销售成本与毛利率 - 销售成本包括生产和分销库存的外部成本等，QINLOCK销售毛利率因销售初始预发布库存而提高[119][120] 新冠疫情影响 - 新冠疫情可能对公司业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响，包括影响QINLOCK商业化和临床研究[104] - 公司为应对新冠疫情实施了预防措施，如鼓励员工在家工作等[105] 财务数据对比 - 2022年Q2和上半年总营收分别为3249.4万美元和6171.7万美元，2021年同期分别为2357.3万美元和4872.9万美元[137] - 2022年Q2和上半年产品净收入分别为3149.7万美元和6030.6万美元，美国市场分别增长300万美元和710万美元，其他地区分别增长640万美元和1120万美元[137][139] - 2022年Q2和上半年合作收入分别为99.7万美元和141.1万美元，较2021年同期分别减少50万美元和530万美元[137][140][141] - 2022年Q2和上半年销售成本分别为179.9万美元和218.1万美元，较2021年同期分别增加50万美元和70万美元[137][142] - 2022年Q2和上半年研发费用分别为4485.8万美元和9227万美元，较2021年同期分别减少1512.6万美元和2339.5万美元[137] - 2022年Q2和上半年销售、一般和行政费用分别为2962.5万美元和5794.6万美元，较2021年同期分别减少320.3万美元和562.9万美元[137] - 2022年Q2和上半年运营亏损分别为4378.8万美元和9068万美元，2021年同期分别为7051.4万美元和13200.8万美元[137] - 2022年Q2和上半年净亏损分别为4306.1万美元和8995.3万美元，2021年同期分别为7043.3万美元和13173.1万美元[137] 费用增减原因 - 预计2022年vimseltinib和DCC - 3116研发费用增加，但整体研发费用因2021年四季度公司重组的成本削减措施而减少[128] - 预计销售、一般和行政费用因2021年四季度公司重组的成本削减措施整体下降，但因2022年QINLOCK在德国和法国推出会有相关费用增加[130] - 2022年Q2和H1与2021年同期相比，QINLOCK研发费用减少，临床试验费用分别减少410万美元和1050万美元，制造成本减少330万美元[148] - 2022年Q2和H1与2021年同期相比，vimseltinib项目费用增加，临床试验费用分别增加90万美元和260万美元，部分被临床前费用20万美元和70万美元抵消，H1制造成本减少90万美元[150] - 2022年Q2和H1与2021年同期相比，rebastinib项目费用减少，主要因2021年Q4公司重组后项目终止[151] - 2022年Q2和H1与2021年同期相比，DCC - 3116项目费用增加，制造成本分别增加160万美元和330万美元，临床试验费用分别增加80万美元和140万美元，部分被临床前费用减少20万美元和30万美元抵消[152] - 预计2022年下半年vimseltinib和DCC - 3116研发费用增加，但因2021年Q4公司重组的成本削减措施，整体研发费用将低于2021年[155] - 2022年Q2和H1与2021年同期相比，销售、一般和行政费用减少，专业和顾问费用分别减少260万美元和560万美元[156] - 预计因2021年Q4公司重组的成本削减措施，销售、一般和行政费用将整体下降，尽管2022年QINLOCK在德国推出和法国获批后付费准入计划会增加相关费用[157] 公司资金与现金流 - 截至2022年6月30日，公司主要流动性来源为现金、现金等价物和有价证券，共计3.931亿美元[171] - 2022年H1与2021年同期相比，经营活动净现金流使用减少2280万美元，主要因净亏损减少4180万美元和非现金费用增加350万美元，部分被经营资产和负债现金流增加2250万美元抵消[173] - 2022年H1与2021年同期相比，融资活动净现金流增加1.531亿美元，主要因普通股和预融资认股权证发行净收益增加1.552亿美元，部分被股票期权行使和员工股票购买计划收益减少170万美元抵消[175] 亏损情况与预期 - 2022年上半年净亏损9000万美元，2021年全年净亏损3亿美元，截至2022年6月30日累计亏损11亿美元[177] - 预计未来将继续产生大量费用和运营亏损，费用和资本需求将随业务活动增加[177] 资金需求与融资风险 - 公司需要大量额外资金支持运营和增长战略，否则可能需调整业务活动[179] - 通过股权或可转债融资会稀释现有股东权益，债务和优先股融资可能限制公司行动[180] - 与第三方合作融资可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[180] 费用与盈利预测 - 无法准确预测费用和资本需求增加的时间和金额，以及实现或维持盈利的时间[181] - 运营支出的时间和金额取决于临床开发、商业化等多方面因素[182] 资金支撑与其他情况 - 截至2022年6月30日的现金、现金等价物和有价证券3.931亿美元，加上预期收入预计可支撑到2025年[183] - 截至2022年6月30日，合同义务和承诺无重大变化[184] - 目前没有任何资产负债表外安排[185]

公司产品获批与推广 - 公司是生物制药公司，QINLOCK获批用于四线GIST治疗，已在九个地区获批，2022年1月在德国推出，4月在法国获上市后付费准入计划授权[86][87] 产品研发进展 - Vimseltinib正在进行针对TGCT患者的3期关键研究和1/2期国际多中心开放标签研究，预计今年下半年提供TGCT患者1/2期研究的更新数据[90][91] - DCC - 3116正在进行1期研究，计划2022年下半年继续招募患者并提供单药剂量递增初始数据，还计划启动与曲美替尼等的1期联合剂量递增队列研究[93][95] - 2022年公司目标是为泛RAF研究项目提名一个开发候选药物，并继续开发从Sprint Bioscience引进的研究阶段项目[96] 疫情影响与应对 - 新冠疫情可能对公司业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响，公司采取了预防措施，实施虚拟销售模式[97][98][99] 收入来源与构成 - 公司未来收入预计主要来自QINLOCK销售以及与Zai的许可和供应协议款项，包括特许权使用费收入[104] - 2022年和2021年第一季度产品收入仅来自QINLOCK销售，合作收入与Zai许可和供应协议相关[105][106] - 根据Zai许可协议，公司已收到2000万美元预付款和1200万美元开发里程碑付款，有资格获得最高1.73亿美元潜在开发和商业里程碑付款[107] - 自2021年第二季度起，公司开始确认Zai许可协议下的特许权使用费收入和Zai供应协议下QINLOCK商业库存销售相关收入[109][110] 毛利率与成本情况 - 2022年和2021年第一季度QINLOCK销售毛利率因销售初始预发布库存而提高，预计销售完零成本库存后销售成本占净销售额的百分比不会显著增加[112] 营收数据对比 - 2022年第一季度总营收为2922.3万美元，2021年同期为2515.6万美元，同比增长406.7万美元[131] - 2022年第一季度净产品收入为2880.9万美元，2021年同期为1996.2万美元，同比增加880万美元，主要因美国和德国销量增加[132] - 2022年第一季度合作收入为41.4万美元，2021年同期为519.4万美元，同比减少480万美元，主要因里程碑收入减少[133] - 2022年第一季度销售成本为38.2万美元，2021年同期为22.2万美元，同比增加20万美元，主要因美国和德国产品销量增加[135] 费用情况 - 2022年第一季度研发费用为4741.2万美元，2021年同期为5568.1万美元，同比减少826.9万美元[131] - 2022年第一季度销售、一般和行政费用为2832.1万美元，2021年同期为3074.7万美元，同比减少242.6万美元[131] - 预计2022年vimseltinib和DCC - 3116的研发费用会增加，但整体研发费用因2021年第四季度的公司重组成本削减措施而减少[120] - 预计销售、一般和行政费用整体会因2021年第四季度的公司重组成本削减措施而减少，尽管2022年在德国和法国推出QINLOCK会增加相关费用[122] - 2022年第一季度QINLOCK相关研发费用减少，主要因临床试验费用减少640万美元和制造成本减少190万美元[141] - 2022年第一季度，vimseltinib项目费用因临床试验费用增加170万美元而上升，部分被制造成本减少90万美元抵消[142] - 2022年第一季度，rebastinib项目费用因临床试验费用减少320万美元和制造成本减少130万美元而下降[143] - 2022年第一季度，DCC - 3116项目费用因制造成本增加170万美元和临床试验费用增加70万美元而上升[144] - 公司预计2022年vimseltinib和DCC - 3116的研发费用将增加，但总体研发费用因2021年第四季度的重组成本削减措施而下降[147] - 2022年第一季度，销售、一般和行政费用因专业和顾问费用减少300万美元而下降[148] 重组费用 - 2021年第四季度公司重组产生一次性费用约2620万美元，包括约980万美元员工相关终止成本和约1640万美元项目终止成本[154] 运营亏损与现金流 - 2022年第一季度运营亏损为4689.2万美元，2021年同期为6149.4万美元，同比减少1460.2万美元[131] - 2022年第一季度经营活动净现金流使用减少1630万美元，投资活动净现金流减少6430万美元，融资活动净现金流减少940万美元[164][165][166] 净亏损与累计亏损 - 2022年第一季度净亏损4690万美元，2021年全年净亏损3亿美元，截至2022年3月31日累计亏损11亿美元[168] 资金需求与运营支持 - 公司需要大量额外资金支持运营和增长战略，否则可能需调整研发或商业化计划[170] - 公司无法准确预测费用增加和资本需求的时间及金额，也无法确定能否实现或维持盈利[172] - 公司运营支出的时间和金额主要取决于临床前和临床开发活动的时间和进展等多方面因素[172][174] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和可交易证券为2.754亿美元，预计产品、特许权使用费和供应收入，以及2022年4月完成的承销公开发行的净收益，可支持公司运营费用和资本支出至2025年[175] 合同与财务状况 - 截至2022年3月31日，公司合同义务和承诺与2021年12月31日年度报告10 - K表格中披露的相比，在正常业务范围外无重大变化[176] - 报告期内及目前公司无美国证券交易委员会规则和条例所定义的资产负债表外安排[177] - 经审查，近期发布的会计准则公告对公司财务状况或经营成果无重大影响[178] - 公司市场风险披露与2021年12月31日年度报告10 - K表格中相比无重大变化[179] 流动性来源 - 截至2022年3月31日，公司主要流动性来源为现金、现金等价物和有价证券，共计2.754亿美元[162]

公司业务概况 - 公司是生物制药公司，有一款获批药物QINLOCK，还在开发三个临床阶段候选药物和推进研究阶段项目[95] 产品获批情况 - 2021年3 - 9月，QINLOCK在中国、中国香港、中国台湾获批用于治疗特定晚期GIST成人患者，预计2021年四季度获欧盟最终批准[96][97] - 2021年11月vimseltinib获美国FDA治疗腱鞘巨细胞瘤快速通道认定[101] - 2021年11月rebastinib获欧盟卵巢癌孤儿药认定[105] 产品研究进展 - 预计2021年四季度公布QINLOCK二线GIST关键3期研究INTRIGUE的顶线结果，并启动其与binimetinib联用的1b/2期研究[98] - 2021年9月宣布推进vimseltinib进入腱鞘巨细胞瘤3期关键研究MOTION，预计四季度启动，研究分两部分，第1部分80人用vimseltinib，40人用安慰剂[99] - rebastinib与紫杉醇联用的1b/2期试验中，子宫内膜癌和铂耐药卵巢癌队列触发扩大入组，预计2022年确定铂耐药卵巢癌关键研究计划并启动研究[102][104] - 2021年6月DCC - 3116开展1期首次人体研究，预计2022年公布剂量递增阶段初始数据[107][108] - 2021年8月公司与Sprint Bioscience达成协议，获得靶向VPS34的研究阶段项目全球独家许可权[109] 收入情况 - 公司预计未来收入主要来自QINLOCK销售以及与Zai相关协议的付款，但无法保证商业化收入情况[117] - 2021年和2020年截至9月30日的三个月和九个月，产品收入仅来自QINLOCK销售，2021年Q3产品净收入2.1682亿美元，2020年同期为1.5164亿美元；2021年前九个月产品净收入6.3692亿美元，2020年同期为1.9989亿美元[118][143][145] - 2021年和2020年截至9月30日的三个月和九个月，合作收入与Zai许可协议和Zai供应协议相关，2021年Q3合作收入153.8万美元，2020年同期为28.5万美元；2021年前九个月合作收入825.7万美元，2020年同期为261.2万美元[119][143] - 根据Zai许可协议，公司获得2000万美元预付款，有资格获得最高1.85亿美元潜在开发和商业里程碑付款，包括最高5000万美元开发里程碑和最高1.35亿美元商业里程碑，Zai还需支付低至中双位数百分比特许权使用费[120] - 2021年第二季度，随着QINLOCK在中国大陆和香港获批，公司开始确认Zai许可协议下的特许权使用费收入和Zai供应协议下的商业库存销售收入[121][122] - 与2020年同期相比，2021年截至9月30日的三个月和九个月，净产品收入分别增加650万美元和4370万美元，主要因美国销售数量增加[145] - 2021年前三季度合作收入较2020年同期增加560万美元，主要因Zai许可协议下里程碑收入增加300万美元[147] 成本与费用情况 - 2021年Q3销售成本91.7万美元，2020年同期为9万美元；2021年前九个月销售成本241.4万美元，2020年同期为9.8万美元[143] - 2021年Q3研发费用6644.4万美元，2020年同期为4921.3万美元；2021年前九个月研发费用1.82109亿美元，2020年同期为1.46682亿美元[143] - 2021年Q3销售、一般和行政费用3552.7万美元，2020年同期为3014.3万美元；2021年前九个月销售、一般和行政费用9910.2万美元，2020年同期为8401.2万美元[143] - 2021年前三季度和前三季度销售成本较2020年同期分别增加80万美元和230万美元，主要与QINLOCK商业库存成本及美国产品销量增加有关[148] - 2021年前三季度QINLOCK研发费用较2020年同期减少，主要因临床试验费用减少680万美元[155] - 2021年前三季度和前三季度vimseltinib项目费用较2020年同期增加，主要因临床试验费用分别增加200万美元和640万美元，制造成本分别增加150万美元和330万美元[157] - 2021年前三季度和前三季度rebastinib项目费用较2020年同期减少，主要因临床试验费用分别减少100万美元和290万美元[158] - 2021年前三季度和前三季度DCC - 3116项目费用有变化，前三季度因临床试验费用增加40万美元而增加，前三季度临床试验和制造成本分别增加130万美元和50万美元，部分被临床前活动减少的170万美元抵消[159] - 2021年前三季度和前三季度临床前成本较2020年同期分别增加450万美元和780万美元，主要因2021年第三季度向Sprint支付400万美元预付款及早期药物发现项目活动增加[160] - 预计2021年第四季度研发费用较前九个月增加，因持续投资临床管线开发[162] - 预计2021年第四季度销售、一般和行政费用较前九个月增加，因继续推进QINLOCK在美国商业化并为欧洲潜在商业发布做准备[166] 盈亏情况 - 2021年Q3运营亏损7966.8万美元，2020年同期为6399.7万美元；2021年前九个月运营亏损2.11676亿美元，2020年同期为2.08191亿美元[143] - 2021年Q3净亏损7983.8万美元，2020年同期为6370.1万美元；2021年前九个月净亏损2.11569亿美元，2020年同期为2.03749亿美元[143] - 2021年前九个月净亏损2.116亿美元，2020年全年净亏损2.665亿美元，截至2021年9月30日累计亏损9.66亿美元[181] 股权融资情况 - 自2017年10月以来，公司通过首次公开募股、后续增发和与Jefferies的公开市场销售协议发行并出售29669386股普通股，扣除相关费用后净收益9.565亿美元[171] - 截至2021年9月30日，销售协议下可供未来发行的金额为1.725亿美元[172] - 公司多次发行普通股，累计发行2966.9386万股，净收益9.565亿美元[174] 现金流情况 - 2021年前九个月经营活动净现金流使用较2020年同期减少1690万美元[177] - 2021年前九个月投资活动净现金流较2020年同期增加9550万美元[178] - 2021年前九个月融资活动净现金流较2020年同期减少1.861亿美元[180] 资金状况与预期 - 截至2021年9月30日，公司主要流动性来源为现金、现金等价物和有价证券，共计3.922亿美元[175] - 公司预计现有资金能支持运营和资本支出至2023年上半年[187] 协议付款情况 - 2021年8月公司签订Sprint协议，可能需支付最高2.73亿美元的开发和商业里程碑付款及一定比例特许权使用费[188] 财务相关其他情况 - 公司目前没有任何表外安排，近期发布的会计准则对财务状况和经营成果无重大影响[191][192] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券包括现金、货币市场基金等[193] - 投资活动主要目标是保本、提供流动性和在不显著增加风险的情况下实现收益最大化[193] - 公司主要市场风险是利息收入敏感性，受利率总体水平变化影响[193] - 假设所有期限利率不利变动100个基点，截至2021年9月30日和2020年12月31日，利率敏感工具公允价值假设损失分别约为340万美元和430万美元[193] - 公司认为现金、现金等价物和有价证券无重大违约或流动性风险，但无法保证未来投资不受市场价值不利变化影响[194] - 公司在多家金融机构持有的现金、现金等价物和有价证券超过联邦保险限额[194] - 公司与外国供应商签约，面临外汇汇率不利变化风险，但认为该风险不重要且不进行套期保值[195] - 通货膨胀通常会增加公司劳动力、临床试验和制造成本，但在2021年和2020年截至9月30日的三个月和九个月内，未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[196]

公司业务与产品管线 - 公司是生物制药公司，有一款获批药物QINLOCK，正在开发三个临床阶段候选药物和推进研究阶段项目[94] - 2021年3月，QINLOCK获中国国家药监局和中国香港卫生署批准用于治疗特定成人晚期胃肠道间质瘤患者[95] - 预计2021年第四季度公布QINLOCK二线胃肠道间质瘤关键3期试验INTRIGUE的顶线结果，并启动QINLOCK与比美替尼联用的1b/2期试验[96] - 瑞巴替尼正与化疗联用进行两项1b/2期试验，预计2021年第三季度公布与紫杉醇联用在铂耐药卵巢癌队列的更新数据，下半年确定关键开发计划[97][98] - 2021年6月，DCC - 3116的1期多中心、开放标签、首次人体研究完成首例患者给药[100] - 2021年8月，公司与Sprint Bioscience达成协议，独家引进针对VPS34的研究阶段项目全球权利，将在第三季度支付400万美元预付款，Sprint最高可获2.73亿美元潜在开发和商业里程碑付款及一定比例特许权使用费[102][103] 公司收入与合作协议 - 公司自2020年5月QINLOCK获FDA批准后开始在美国商业销售并产生产品收入，预计未来收入主要来自QINLOCK销售及与Zai相关协议付款[110] - 与Zai的许可协议中，公司获2000万美元预付款，最高可获1.85亿美元潜在开发和商业里程碑付款，Zai按低至中两位数百分比支付大中华区年度净销售额特许权使用费[113] - 2021年第二季度，公司开始确认Zai许可协议下的特许权使用费收入和Zai供应协议下QINLOCK商业库存销售相关收入[114][116] - 2021年Q2和H1产品净收入分别为2.2048亿美元和4.201亿美元，较2020年同期分别增加1720万美元和3720万美元，主要因2021年美国市场完整季度销售[136][137] - 2021年Q2合作收入较2020年同期减少70万美元，主要因2020年Q2确认200万美元开发里程碑收入；2021年H1合作收入较2020年同期增加440万美元，主要因Zai许可协议下里程碑收入增加300万美元[136][138][139] 公司成本与费用 - 2021年Q2和H1销售成本分别为1275万美元和1497万美元，较2020年同期分别增加130万美元和150万美元，主要与Zai供应协议下QINLOCK商业库存销售成本及美国市场产品销售增加有关[136][142] - 2021年Q2和H1研发费用分别为5998.4万美元和1.15665亿美元，较2020年同期分别增加1390.3万美元和1819.6万美元[136] - 2021年Q2和H1销售、一般和行政费用分别为3282.8万美元和6357.5万美元，较2020年同期分别增加289.5万美元和970.6万美元[136] - 公司预计随着QINLOCK和候选药物开发计划推进，研发成本将增加，但目前无法准确预测特定项目商业化总费用[125] - 公司预计销售、一般和行政费用将增加，以支持QINLOCK在美国商业化、欧洲潜在上市及在欧洲关键市场建立商业基础设施[127] - 公司预计未来QINLOCK销售成本占净销售额百分比将增加，至少到2021年美国市场净产品销售成本不会显著增加[143] - 2021年上半年QINLOCK研发费用因临床试验费用减少890万美元而降低[148] - 2021年前三、六个月vimseltinib项目费用因临床试验费用分别增加310万和450万美元、制造成本分别增加90万和180万美元而上升[149] - 2021年前三、六个月rebastinib项目费用因临床试验费用分别减少80万和190万美元而降低[151] - 2021年前三、六个月DCC - 3116项目费用相对稳定，临床试验费用各增加90万美元、制造成本分别增加20万和50万美元，部分被临床前活动费用减少100万和170万美元抵消[152] - 预计2021年下半年研发费用将高于上半年[155] - 预计2021年下半年销售、一般和行政费用将高于上半年[157] 公司盈利情况 - 2021年Q2和H1运营亏损分别为7051.4万美元和1.32008亿美元，2020年同期分别为6893.2万美元和1.44194亿美元[136] - 2021年Q2和H1净亏损分别为7043.3万美元和1.31731亿美元，2020年同期分别为6724.1万美元和1.40048亿美元[136] - 2021年上半年净亏损为1.317亿美元，2020年全年净亏损为2.665亿美元，截至2021年6月30日累计亏损为8.862亿美元[171] - 公司预计未来将继续产生重大费用和经营亏损，费用和资本需求将增加[171] 公司资金与现金流 - 自2017年10月以来，公司通过发行普通股获得净收益9.565亿美元[161] - 截至2021年6月30日，销售协议下还有1.725亿美元可用于未来发行[162] - 截至2021年6月30日，公司主要流动性来源为现金、现金等价物和有价证券，共计4.51亿美元[165] - 2021年上半年经营活动净现金流使用额为1.19649亿美元，较2020年同期减少2160万美元[166][167] - 2021年上半年投资活动净现金流为6345.5万美元，较2020年同期增加8290万美元[166][168] - 2021年上半年融资活动净现金流为1120.6万美元，较2020年同期减少1.846亿美元[166][170] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.51亿美元，预计可支持到2023年上半年的运营费用和资本支出需求[178] 公司风险因素 - 新冠疫情可能对公司业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响，公司采取措施应对，但无法保证疫情不会影响临床试验预期时间表[104][108] - 假设利率不利变动100个基点，截至2021年6月30日和2020年12月31日，利率敏感工具的公允价值预计分别损失约360万美元和430万美元[183] - 公司认为现金、现金等价物和有价证券无重大违约或流动性风险，但无法保证未来投资不受市场价值不利变化影响[184] - 公司与外国供应商签约，面临外汇汇率不利变化风险，但认为该风险不重要，且不进行套期保值[185] - 公司认为2021年和2020年3月及6月结束的季度中，通货膨胀对业务、财务状况和经营成果无重大影响[186]

公司业务概况 - 公司是生物制药公司，有一款获批药物QINLOCK，还在开发三个临床阶段候选药物及推进研究阶段项目[88] 药物获批情况 - 2021年3月，中国国家药监局和香港卫生署分别批准QINLOCK用于特定成人晚期GIST患者治疗[89,104] - 2020年5月15日QINLOCK获FDA批准，同月在美国开始商业销售并产生产品收入[98,99] 临床试验计划 - 预计2021年第四季度公布二线GIST关键3期试验INTRIGUE的顶线结果[90] - 2021年5月，计划启动QINLOCK与binimetinib联用治疗伊马替尼治疗后GIST患者的1b/2期试验[90] 合作协议情况 - 与Zai的许可协议中，公司获2000万美元预付款，有资格获最高1.85亿美元潜在开发和商业里程碑付款[103] - Zai将按低至中双位数百分比向公司支付大中华区QINLOCK潜在年度净销售额特许权使用费[103] - 截至2021年3月31日，公司未确认Zai许可协议下的特许权使用费收入[104] 销售毛利率与成本 - 2021年第一季度QINLOCK销售毛利率因销售前期库存而提高[107] - 2021年第一季度销售成本为22.2万美元，主要与QINLOCK的包装、标签、运输和分销成本有关[129] - 预计未来QINLOCK的销售成本占净销售额的百分比将增加[130] 营收与亏损情况 - 2021年第一季度总营收为2515.6万美元，2020年同期为6.2万美元，产品净收入为1996.2万美元，合作收入为519.4万美元[126] - 2021年第一季度净亏损为6129.8万美元，2020年同期为7280.7万美元[126] - 2021年第一季度产品收入主要来自QINLOCK的销售，美国市场收入为1930万美元，美国以外市场为70万美元[127] - 2021年第一季度合作收入较2020年同期增加510万美元，主要因2021年第一季度确认了500万美元的开发里程碑收入[128] - 2021年第一季度净亏损61.3百万美元，2020年全年净亏损266.5百万美元，截至2021年3月31日累计亏损815.8百万美元[161] 费用预计情况 - 公司预计随着药物和候选药物开发项目推进，研发成本将增加[115] - 预计2021年研发费用将比2020年增加，因持续投资临床管线开发[142] - 预计2021年销售、一般和行政费用将比2020年增加，因继续推进QINLOCK在美国的商业发布并为欧洲潜在发布做准备[144] 股票发行情况 - 自成立以来通过IPO、后续增发和销售协议发行并出售2966.9386万股普通股，净收益为9.565亿美元[151] - 截至2021年3月31日，销售协议下还有1.725亿美元可用于未来发行[152] - 公司多次进行股票发行，累计净收益达756.5百万美元[154] 流动性与现金流情况 - 截至2021年3月31日，公司主要流动性来源为现金、现金等价物和有价证券，共计502.2百万美元[155] - 2021年第一季度经营活动净现金流出67,682千美元，较2020年同期减少12.7百万美元[157][158] - 2021年第一季度投资活动净现金流入123,908千美元，较2020年同期增加125.6百万美元[157][159] - 2021年第一季度融资活动净现金流入9,524千美元，较2020年同期减少181.9百万美元[157][160] 未来资金需求与支持 - 公司预计未来将继续产生重大费用和经营亏损，需大量额外资金支持运营和增长战略[161][165] - 公司认为截至2021年3月31日的现金、现金等价物和有价证券，加上预期产品和特许权使用费收入，可支持运营至2023年上半年[170] 利率与汇率影响 - 假设利率不利变动100个基点，2021年3月31日和2020年12月31日利率敏感工具公允价值预计分别损失约3.0百万美元和4.3百万美元[174] - 公司认为外汇汇率波动和通货膨胀对业务、财务状况和经营成果影响不大[176][177]

营收与亏损情况 - 2020年总营收为4208.7万美元，2019年为2500万美元[638] - 2020年净亏损为26648.9万美元，2019年为19225.6万美元[638] - 2020年净亏损为2.66亿美元，2019年为1.92亿美元[788] - 2020 - 2018年净亏损分别为2.665亿美元、1.923亿美元和0.999亿美元[796][806] - 2020年、2019年和2018年基本和摊薄每股净亏损分别为4.78美元、4.48美元和2.82美元，净亏损分别为2.66489亿美元、1.92256亿美元和9985.4万美元[935] - 2020年、2019年和2018年公司报告净亏损，未确认净运营亏损的所得税利益[939] 费用情况 - 2020年研发费用为19897万美元，2019年为15761万美元[638] - 2020年销售、一般和行政费用为11408.2万美元，2019年为6811.6万美元[638] - 截至2020年12月31日，公司累计外部研发费用为3130万美元[775] - 2020年、2019年和2018年的股份支付费用分别为3713.7万美元、2041万美元和968.8万美元，截至2020年末，未确认的股份支付费用为8500万美元，预计在2.5年内确认[928] - 2020年、2019年和2018年401(k)计划雇主匹配缴款分别为230万美元、90万美元和40万美元[931] 资产情况 - 截至2020年12月31日，现金及现金等价物为13589.7万美元，2019年为12032万美元[640] - 截至2020年12月31日，可交易证券为42540.8万美元，2019年为45925.6万美元[640] - 2020年现金及现金等价物为13.59亿美元，2019年为12.03亿美元[783] - 2020年短期有价证券为4.16亿美元，2019年为4.59亿美元[783] - 2020年应收账款净额为1390万美元，2019年为0[783] - 2020年存货为572万美元，2019年为0[783] - 2020年总资产为6.42亿美元，2019年为6.22亿美元[783] - 截至2020年和2019年12月31日，公司的有价证券由债务证券组成，被视为可供出售[827] - 截至2020年12月31日，公司有价证券摊销成本4.25395亿美元，估计公允价值4.25408亿美元；2019年对应数据分别为4.59145亿美元和4.59256亿美元[887] - 截至2020年12月31日，公司财产和设备净值958.3万美元，2019年为633.3万美元；2020 - 2018年折旧费用分别为230万美元、80万美元和30万美元[892] - 2020年末，公司经营租赁资产为36341千美元，2019年末为21158千美元；2020年末总经营租赁负债为31221千美元，2019年末为17651千美元[903] - 截至2020年12月31日，未来年度最低经营租赁付款总额为40058千美元，扣除利息后为31221千美元[904] - 2020年末应计费用和其他流动负债总计55227千美元，2019年末为38716千美元[907] 负债与股东权益情况 - 2020年总负债为9876万美元，2019年为7594万美元[783] - 2020年股东权益为5.44亿美元，2019年为5.46亿美元[783] 现金流情况 - 2020年经营活动使用的净现金流为2.39683亿美元，2019年为1.49296亿美元，2018年为0.86783亿美元[796] - 2020年投资活动提供的净现金流为0.28459亿美元，2019年使用的净现金流为4.60522亿美元，2018年为0.02194亿美元[796] - 2020年融资活动提供的净现金流为2.26801亿美元，2019年为4.36374亿美元，2018年为1.85987亿美元[796] 风险情况 - 假设利率不利变动100个基点，截至2020年和2019年12月31日，利率敏感工具的公允价值预计分别损失约430万美元和460万美元[756] - 公司认为现金、现金等价物和可交易证券无重大违约或流动性风险，但无法保证未来投资不受市场价值不利变化影响[757] - 公司与外国供应商有业务往来，面临外汇汇率不利变化风险，但认为该风险不重要且未进行套期保值[758] 会计处理变更 - 公司在2019年改变了租赁会计处理方式[766] - 公司于2019年1月1日采用ASC 842准则，对短期租赁和不动产租赁选择实用权宜法处理[843] 产品情况 - 公司有一款获批药物QINLOCK，正在开发三个临床阶段候选药物并推进研究阶段项目[799] - 2020年5 - 7月，QINLOCK先后获美国、加拿大、澳大利亚批准用于治疗特定成人晚期胃肠道间质瘤[800] - 公司预计通过选择经销商安排在澳大利亚、加拿大等地区销售QINLOCK，并为其在欧洲的潜在推出做准备[799] - 2020年5月15日QINLOCK获FDA批准后，公司于同月开始在美国向专业分销商和药房销售该产品并产生收入[814] - 2020年产品收入为3950万美元，其中美国市场3800万美元，美国以外市场150万美元[868] - 2020年公司产品收入主要来自QINLOCK销售，主要通过专业分销商和专业药房销售，前三大客户分别占全年产品总收入的57%、24%和10%，截至2020年12月31日，两个客户分别占应收账款的约59%和20%[867][869] - 2020年产品收入相关准备金总额为338.1万美元[870] - 2020年5月公司开始对QINLOCK库存进行资本化，截至12月31日库存总计571.6万美元[890] 股票发行情况 - 2018 - 2020年公司多次进行后续公开发行股票，2020年通过销售协议发行股票获净收益1790万美元[803][804][805] - 2018 - 2020年公司多次进行后续公开发行股票，2020年通过销售协议发行294275股，净收益1790万美元，截至2020年末还有1.813亿美元可用于未来发行[908][909][910][911][912] 许可协议情况 - 公司与Zai Lab附属公司签订许可和供应协议，授予其在大中华区开发和商业化QINLOCK等产品的独家权利，协议含开发、监管里程碑付款及销售版税[822] - 2019年6月公司与Zai签订许可协议，获得2000万美元预付款，有资格获得最高1.85亿美元的开发和商业里程碑付款[871][873] - 2020年公司根据Zai许可协议确认收入230万美元，包括200万美元开发里程碑和30万美元可报销成本[874] - 2019年公司根据Zai许可协议确认收入2500万美元，包括2000万美元预付款和500万美元开发里程碑付款[875] - 2019年第二季度公司确认许可收入2500万美元，2020年第二季度确定200万美元开发里程碑可能实现[881][883] - 2020年公司因提供外部制造服务根据Zai供应协议确认收入40万美元[886] 财务核算方法 - 公司应收账款来自产品销售和合作方欠款，标准付款期限为30至90天，2020年未记录应收账款预期信用损失[835] - 存货按成本与可变现净值孰低计量，成本采用先进先出法，用于临床试验的存货作为研发成本费用化[836] - 公司长期受限投资为定期存款，用于担保总部租赁信用证和信用卡，按账面价值计量[840] - 公司将合同认定为租赁需满足有权控制资产并获得其经济利益，租赁付款现值按隐含利率或估计的增量借款利率确定[844] - 长期资产包括财产、设备和经营租赁资产，在特定情况下进行可收回性测试，若预计现金流低于账面价值则确认减值损失[846] - 公司产品收入在客户取得控制权时确认，按净销售价格记录，需考虑可变对价相关储备[815] - 研发成本在发生时计入费用，预付款项在相关货物交付或服务完成时计入费用[851][852] - 公司对长期资产在2018 - 2020年未记录任何减值损失[849] - 公司采用资产负债法核算所得税，评估递延所得税资产的可收回性[858] - 公司对股票期权和其他基于股票的奖励按授予日公允价值计量，并在归属期内确认补偿费用[856] 租赁情况 - 2019年10月初始办公空间租赁按ASC 842准则开始，增加使用权资产2120万美元和租赁负债1700万美元[894] - 2020年7月新增办公空间租赁按ASC 842准则开始，增加使用权资产1650万美元和租赁负债1350万美元[896] - 截至2020年和2019年12月31日，公司与租赁相关的信用证存款分别为210万美元和110万美元，2020年第四季度增加100万美元[897] - 2020年8月公司修订并重述堪萨斯州房地产租赁协议，第三季度增加使用权资产140万美元和租赁负债140万美元[898] - 公司预计2021年与2020年堪萨斯州租赁协议相关的新经营租赁将按ASC 842准则开始[900] - 2020年总租赁费用为4982千美元，2019年为2170千美元[903] - 2020年末加权平均剩余租赁期限为8.97年，加权平均折现率为5.60%；2019年末分别为9.63年和5.36%[906] 股权相关情况 - 2020年发行在外普通股加权平均数为5578万股，2019年为4287万股[788] - 截至2020年12月31日，2017年股权激励计划有1828021股可用于发行，2021年1月1日增加2303845股；2017年员工股票购买计划有1372135股可用于发行，2021年1月1日增加400000股[913][916] - 2020年员工股票购买计划发行37298股普通股[917] - 2020年公司期权授予1331148股，行使1881892股，forfeited/expired 487856股，年末流通5712339股[921] - 2020、2019、2018年行使期权的总内在价值分别为8600万美元、5320万美元和440万美元[921] - 2020年归属的基于绩效的受限股单位为55,200个，公允价值为360万美元，2200个被没收[924] - 2020年授予基于时间的受限股单位426,155个，加权平均授予日公允价值为51.74美元；归属50,750个，公允价值230万美元；没收36,280个；年末未归属438,625个，加权平均授予日公允价值为49.28美元[927] 所得税情况 - 2020年、2019年和2018年联邦法定所得税税率均为21% [941] - 2020年末和2019年末净递延所得税资产均为0，2020年估值备抵增加8353.3万美元[943][944] - 2020年公司完成研发和孤儿药抵免详细研究，调整递延所得税资产余额，其减少影响被估值备抵减少完全抵消[942] - 截至2020年12月31日，公司联邦所得税净运营亏损结转额为6.436亿美元，其中1660万美元2037年开始到期，6.27亿美元可无限期结转[946] - 截至2020年12月31日，公司州所得税净运营亏损结转额为4.792亿美元，2037年开始到期[946] - 截至2020年12月31日，公司联邦和州所得税可用的研发和孤儿药税收抵免结转额分别为2880万美元和300万美元，分别于2037年和2032年开始到期[946] - 所有权变更可能限制每年可用于抵消未来应纳税所得额的结转额，若发生控制权变更，净运营亏损或研发和孤儿药税收抵免结转额的使用可能受限[947] - 公司评估了实现递延所得税资产的正负证据，认为很可能无法实现其收益，截至2020年12月31日已对递延所得税资产全额计提减值准备[948] - 截至2020年12月31日，公司未记录任何未确认的税收利益[949] - 公司在产生应纳税所得时，将在所得税费用中确认与不确定税务立场相关的利息和罚款，截至2020年和2019年12月31日，无相关应计利息或罚款[949] - 公司按经营地税法提交纳税申报，目前无未决所得税检查，2017年10月2日至今的纳税年度仍在法定检查期内[950] - 公司政策是将与所得税相关的利息和罚款计入所得税费用[950]