公司股票发行情况 - 2017年10月2日公司完成首次公开募股，发行750万股普通股，每股发行价17美元，净收益1.141亿美元；10月4日额外发行666,496股，净收益1050万美元[113] - 2018年6月11日公司进行后续公开发行，发行430万股普通股，每股发行价40美元，净收益1.61亿美元；6月20日额外发行64.5万股，净收益2430万美元[114] - 2019年8月19日公司后续公开发行10,810,810股普通股，每股发行价37美元，净收益3.754亿美元；9月3日额外发行1,621,621股，净收益5640万美元[115] - 2020年2月19日公司后续公开发行3,181,818股普通股，每股发行价55美元，净收益1.637亿美元；2月25日额外发行477,272股，净收益2470万美元[116] - 2020年8月公司与Jefferies签订销售协议，可通过其出售普通股，总收益最高达2亿美元，截至9月30日未进行销售[118,130] - 自2017年10月完成普通股首次公开募股后，公司通过首次公开募股和后续增发出售2920.3017万股普通股，扣除承销折扣、佣金和其他发行费用后净收益9.301亿美元[200] 公司净亏损情况 - 2020年前九个月公司净亏损2.037亿美元，2019年全年净亏损1.923亿美元，截至9月30日累计亏损6.917亿美元[120] - 2020年第三季度净亏损为6370.1万美元，九个月为2.03749亿美元；2019年分别为5619.6万美元和1.2504亿美元[177] 公司资金状况 - 截至2020年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券5.843亿美元，预计可支撑运营至2022年下半年[126] - 截至2020年9月30日，公司主要流动性来源为现金、现金等价物和有价证券，共计5.843亿美元[206] - 公司预计2020年9月30日的现金、现金等价物和有价证券，加上预期产品收入，能支持运营费用和资本支出至2022年下半年[215] QINLOCK产品相关情况 - 2020年5月15日QINLOCK获FDA批准用于治疗特定成人晚期GIST患者，5月开始在美国商业销售并产生收入[127] - 公司预计2020年第四季度完成INTRIGUE试验的全部目标入组，该试验评估QINLOCK与舒尼替尼治疗二线GIST的效果，目标入组426人[129] - 公司于2020年5月开始在美国商业化销售QINLOCK并产生产品收入，截至2020年9月30日，产品收入仅来自QINLOCK销售[140][143] - 截至2020年9月30日，QINLOCK在大中华地区未获得监管批准，无法估计何时或是否能收到特许权使用费或商业里程碑付款[145] - 2020年第三和九个月QINLOCK销售的毛利率因使用先前作为研发费用支出的活性药物成分和组件而提高[148] - 公司预计随着QINLOCK在美国的商业发布、研究活动和药物候选物开发等的推进，销售、一般和行政费用将增加[160] - 截至2020年9月30日，公司产品收入仅来自QINLOCK销售，第三季度为1520万美元（美国1470万美元，其他地区50万美元），九个月为2000万美元（美国1950万美元，其他地区50万美元）[179] - 2020年第三季度和前九个月销售成本均为10万美元，主要与QINLOCK包装、标签、运输和分销成本有关[182] - 2020年第三季度和前九个月与2019年同期相比，QINLOCK研发费用因临床试验费用分别减少400万美元和460万美元[188] - 截至2020年9月30日，公司与QINLOCK供应相关的合同承诺为790万美元，预计主要在一年内支付[217] 公司合作与许可协议情况 - 公司与Zai签订的许可协议中，收到2000万美元的预付款，有资格获得最高1.85亿美元的潜在开发和商业里程碑付款，包括最高5000万美元的开发里程碑和最高1.35亿美元的商业里程碑，Zai还需支付低至十几岁百分比的分层特许权使用费[144] - 2020年第三季度较2019年同期，合作收入增加30万美元，源于Zai许可协议可报销成本10万美元和Zai供应协议外部制造服务20万美元[180] - 2020年前九个月较2019年同期，合作收入减少2240万美元，主要因2019年第二季度Zai许可协议upfront和开发里程碑付款2000万美元和500万美元，2020年为200万美元[181] 公司财务指标对比情况 - 2020年第三季度产品净收入为1516.4万美元，九个月为1998.9万美元；合作收入第三季度为28.5万美元，九个月为261.2万美元；2019年九个月合作收入为2500万美元[177] - 2020年第三季度总成本和运营费用为7944.6万美元，九个月为2.30792亿美元；2019年分别为5835.3万美元和1.55353亿美元[177] - 2020年第三季度运营亏损为6399.7万美元，九个月为2.08191亿美元；2019年分别为5835.3万美元和1.30353亿美元[177] 公司会计政策相关情况 - 公司认为关键会计政策涉及收入确认、应计研发费用和基于股票的薪酬[165] - 公司在产品收入确认时，扣除与某些津贴和应计项目相关的可变对价，可变对价包括回扣、政府返利等[169] 公司其他药物研究情况 - Rebastinib正在两项1b/2期研究中与化疗联合研究，在紫杉醇联合研究的子宫内膜癌和卵巢癌队列中观察到第一阶段所需的反应数量，触发了这些队列的扩大招募[138][139] 公司现金流情况 - 2020年前九个月，经营活动使用现金1.906亿美元，主要源于净亏损2.037亿美元和经营资产与负债变动使用现金1590万美元，部分被非现金费用2910万美元抵消[203] - 2020年前九个月，投资活动使用现金1760万美元，包括购买有价证券1210万美元、购置财产和设备490万美元以及受限投资增加60万美元[209] - 2020年前九个月，融资活动提供净现金1.99亿美元，包括后续公开发行所得1.89亿美元和行使股票期权所得1060万美元，部分被发行成本支出70万美元抵消[211] - 2019年前九个月，经营活动使用现金9350万美元，主要源于净亏损1.25亿美元，部分被经营资产与负债变动提供的现金1800万美元和非现金费用1360万美元抵消[208] - 2019年前九个月，投资活动使用现金4.622亿美元，包括购买有价证券4.586亿美元、购置财产和设备320万美元以及受限投资增加40万美元[210] - 2019年前九个月，融资活动提供净现金4.356亿美元，主要包括后续公开发行所得4.324亿美元和行使股票期权所得370万美元，部分被发行成本支出40万美元抵消[212] 公司税务与利息情况 - 公司自2017年10月2日转换为公司制后需缴纳美国联邦和州所得税，截至2020年9月30日，未记录美国联邦或州所得税福利[163][164] - 2019年9月30日结束的三个月和九个月的利息费用与关联方的建筑贷款有关，预计2020年无利息费用，因关联方应付票据余额已于2019年12月偿还[162] 公司风险相关情况 - 新冠疫情可能对公司业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响，公司实施虚拟发布模式应对销售受阻问题[131,135] - 假设2020年9月30日利率敏感工具的所有期限出现100个基点的不利变动，公司估计公允价值将产生约470万美元的假设损失[221]

公司股票发行情况 - 2017年10月2日公司完成首次公开募股，发行750万股普通股，每股发行价17美元，净收益1.141亿美元；10月4日增发666,496股，净收益1050万美元[103] - 2018年6月11日公司进行后续公开发行，发行430万股普通股，每股发行价40美元，净收益1.61亿美元；6月20日增发64.5万股，净收益2430万美元[104] - 2019年8月19日公司后续公开发行10,810,810股普通股，每股发行价37美元，净收益3.754亿美元；9月3日增发1,621,621股，净收益5640万美元[105] - 2020年2月19日公司后续公开发行3,181,818股普通股，每股发行价55美元，净收益1.637亿美元；2月25日增发477,272股，净收益2470万美元[106] - 自2017年10月完成普通股首次公开募股后，公司发行并出售2920.3017万股普通股，净收益9.301亿美元[185] 公司净亏损情况 - 2020年上半年公司净亏损1.4亿美元，2019年全年净亏损1.923亿美元；截至2020年6月30日，累计亏损6.28亿美元[109] - 2020年Q2净亏损6724.1万美元，H1为1.40048亿美元，较2019年同期增加[161] 公司资金状况 - 截至2020年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券6.318亿美元，预计可支撑到2022年下半年的运营费用和资本支出[113][114] - 截至2020年6月30日，公司主要流动性来源为现金、现金等价物和有价证券，共计6.318亿美元[190] - 公司预计2020年6月30日的现金、现金等价物和有价证券，加上预期产品收入，能支持运营费用和资本支出至2022年下半年[200] 产品获批与研究进展 - 2020年5月15日，QINLOCK获FDA批准用于治疗接受过三种或更多激酶抑制剂治疗的晚期GIST成年患者；6月获加拿大批准；7月获澳大利亚批准，中国受理其新药申请[115] - 公司正在INTRIGUE 3期试验中研究QINLOCK，预计2020年下半年完成全部目标入组[116] - 公司正在进行DCC - 3014的剂量递增研究，预计2020年下半年实现相关临床里程碑[123] - 公司正在进行两项瑞巴替尼与化疗联合的1b/2期研究，每个研究分两部分，第二部分第一阶段在多达18名患者的多个实体瘤队列中评估组合疗法，若队列中有超过4个响应，则将队列扩大至最多33名患者[124] - 2020年5月，公司宣布在紫杉醇联合研究的第二部分中，子宫内膜癌和卵巢癌队列在第一阶段达到所需响应数量，触发这两个队列的入组扩大，还基于第一阶段的临床活性增加了癌肉瘤患者队列[125] 新冠疫情影响 - 新冠疫情可能对公司业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响，公司采取了相应措施应对[117][118] 产品销售与收入情况 - 2020年5月15日，QINLOCK获FDA批准用于治疗接受过三种或更多激酶抑制剂治疗的晚期GIST成年患者，同月在美国开始商业销售并产生产品收入[126] - 根据Zai许可协议，公司收到2000万美元的预付款，有资格获得高达1.85亿美元的潜在开发和商业里程碑付款，包括高达5000万美元的开发里程碑和高达1.35亿美元的商业里程碑，Zai将按低至中双位数百分比支付QINLOCK潜在年度净销售额的特许权使用费[129] - 2019年第二季度，公司根据Zai许可协议确认收入2500万美元，包括2000万美元预付款和500万美元INTRIGUE研究相关开发里程碑付款；2020年第二季度确认收入210万美元，包括200万美元开发里程碑和10万美元可报销成本[130][131] - 根据Zai供应协议，公司在2020年3月和6月结束的三个月和六个月分别确认与外部制造服务成本报销相关的收入10万美元和20万美元[132] - 新药如QINLOCK的销售成本在初始预发布库存耗尽、额外库存制造和销售之前不会显著增加，2020年6月30日结束的三个月和六个月QINLOCK销售毛利率因使用先前作为研发费用支出的活性药物成分和组件而提高[134] - 2020年Q2和H1产品净收入均为480万美元，仅来自美国QINLOCK的销售[161][163] - 2020年Q2和H1合作收入较2019年同期分别减少2280万美元和2270万美元[164] 公司费用情况 - 公司预计随着QINLOCK商业发布以及药物和候选药物的研发活动继续，销售、一般和行政费用将增加，还将因业务增长和作为上市公司的持续运营而产生更多会计、审计、法律等费用[144] - 2019年6月30日结束的三个月和六个月的利息费用与关联方的建筑贷款有关，预计2020年不会有利息费用，因为关联方应付票据的未偿余额已于2019年12月偿还[146] - 截至2020年6月30日，公司因未来实现收益的不确定性，未为净亏损或已赚取的研发和孤儿药抵免记录任何美国联邦或州所得税福利[148] - 2020年Q2销售成本不到10万美元，H1销售成本不到10万美元，主要与QINLOCK销售相关[161][165] - 2020年Q2研发费用4608.1万美元，H1为9746.9万美元，较2019年同期均有变化[161] - 2020年Q2销售、一般和行政费用为2993.3万美元，H1为5386.9万美元，较2019年同期增加[161] - 2020年Q2运营亏损6893.2万美元，H1为1.44194亿美元，较2019年同期扩大[161] - 2020年Q2和H1利息及其他收入净额较2019年同期增加，主要因投资余额增加[183] - 公司预计2020年下半年研发和销售、一般及行政费用将较上半年增加[179][182] 公司现金流情况 - 2020年上半年经营活动使用现金1.412亿美元，主要因净亏损1.4亿美元和经营资产与负债变动使用现金1880万美元，部分被非现金费用1760万美元抵消[187] - 2020年上半年投资活动使用现金1940万美元，包括净购买有价证券1520万美元、购置财产和设备370万美元以及受限投资增加60万美元[194] - 2020年上半年融资活动提供净现金1.958亿美元，包括2月后续公开发行所得1.89亿美元和行使股票期权所得740万美元，部分被支付发行成本70万美元抵消[196] - 2020年上半年现金及现金等价物净增加3510万美元，而2019年同期净减少2.365亿美元[188] - 2019年上半年经营活动使用现金7030万美元，主要因净亏损6880万美元和经营资产与负债变动使用现金1100万美元，部分被非现金费用960万美元抵消[193] - 2019年上半年投资活动使用现金1.674亿美元，主要用于净购买有价证券1.667亿美元和受限投资增加40万美元[195] 公司合同承诺与利率风险 - 截至2020年6月30日，公司与QINLOCK供应相关的合同承诺为500万美元，预计一年内支付[202] - 假设利率不利变动100个基点，截至2020年6月30日，利率敏感工具的公允价值预计损失约480万美元[206]

公司产品销售与收入情况 - 公司自2003年成立以来无产品获批销售，未产生产品销售收入[72] 股票发行情况 - 2017 - 2020年多次进行股票发行，如2017年10月2日IPO发行750万股，每股17美元，净收益1.141亿美元[73] - 2020年2月后续公开发行365.909万股，每股55美元，净收益1.884亿美元[85] - 自2017年10月完成普通股首次公开募股后，公司通过首次公开募股和后续增发出售29203017股普通股，净收益9.301亿美元[142] 公司亏损情况 - 2020年第一季度净亏损7280万美元，2019年全年净亏损1.923亿美元，截至2020年3月31日累计亏损5.608亿美元[79] - 2020年和2019年截至3月31日的三个月，公司收入分别为6.2万美元和0，研究与开发费用分别为5138.8万美元和3578.9万美元，销售、一般和行政费用分别为2393.6万美元和1323.6万美元，运营亏损分别为7526.2万美元和4902.5万美元，净亏损分别为7280.7万美元和4738.4万美元[125] 公司资金状况 - 截至2020年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券6.915亿美元，预计可支撑到2022年下半年[83] - 截至2020年3月31日，公司主要流动性来源现金、现金等价物和有价证券为6.915亿美元[146] - 2020年和2019年第一季度，经营活动使用现金分别为8040万美元和3300万美元，投资活动使用现金分别为170万美元和1.796亿美元，融资活动提供现金分别为1.914亿美元和110万美元[147] 公司业务临床进展 - 公司预计2020年下半年实现多项临床里程碑，如3期INTRIGUE研究完全入组[90] - 公司正在研究主要候选药物ripretinib，2019年12月向FDA提交NDA，用于治疗晚期GIST患者[95] - 2020年2月FDA接受ripretinib的NDA，给予优先审评，设定行动日期为2020年8月13日[96] - 公司开展两项瑞巴替尼与化疗联合的1b/2期研究，每个研究分两部分，第二部分第一阶段在多达18名患者的多个实体瘤队列中评估组合疗法，若某队列有超4个响应，则将该队列扩展至最多33名患者[97] - 2020年5月，瑞巴替尼与紫杉醇联合研究中，子宫内膜癌和卵巢癌队列达到所需响应数量，触发队列扩大招募，基于第一阶段临床活性，研究第二部分增加癌肉瘤患者队列[98] - 2020年1月，瑞巴替尼与卡铂联合的1b/2期研究进入第二部分，以推荐的2期剂量50mg每日两次招募乳腺癌、卵巢癌和间皮瘤患者，该剂量从100mg每日两次下调[99] 公司药物供应情况 - 公司认为有足够商业药物供应支持ripretinib在四线胃肠道间质瘤（GIST）的潜在上市[93] 公司许可协议收入情况 - 公司与Zai签订的许可协议中，获得2000万美元 upfront 现金付款，有资格获得最高1.85亿美元潜在开发和商业里程碑付款，包括最高5000万美元开发里程碑和最高1.35亿美元商业里程碑，Zai将按低至中双位数百分比支付瑞普替尼潜在年度净销售额特许权使用费[103] - 2019年第二季度，公司根据Zai许可协议确认收入2500万美元，包括2000万美元 upfront 付款和500万美元INTRIGUE研究相关开发里程碑付款[104] - 2020年和2019年截至3月31日的三个月，Zai许可协议未确认收入，未来若Zai在中国提交瑞普替尼四线GIST监管批准申请，公司有权获得200万美元付款[105] 公司供应协议收入情况 - 2020年截至3月31日的三个月，公司根据Zai供应协议确认与外部制造服务相关收入10万美元，预计2020年不会确认与外部制造服务相关的重大收入[106][107] 项目费用情况 - 2020年截至3月31日的三个月，瑞普替尼项目费用增加主要因制造成本增加280万美元，临床试验费用减少10万美元，减少主要与四线和四线以上GIST关键3期试验INVICTUS成本降低有关，部分被二线GIST关键3期试验INTRIGUE成本增加抵消[131] - 2020年第一季度，Rebastinib项目费用增加，临床试验成本增加110万美元，制造成本增加80万美元[132] - 2020年第一季度，DCC - 3014项目费用增加，临床试验成本增加100万美元，制造成本增加100万美元，临床前成本增加80万美元[134] 未分配费用与销售行政费用中薪酬费用情况 - 2020年和2019年第一季度，未分配费用中与人员相关成本包含的股票薪酬费用分别为330万美元和170万美元，临床前和其他成本中顾问费用增加60万美元[136] - 2020年和2019年第一季度，销售、一般和行政费用中与人员相关成本包含的股票薪酬费用分别为370万美元和450万美元[138] 公司费用预期情况 - 公司预计2020年无利息费用，因2019年12月已偿还关联方应付票据未偿余额[119] - 公司预计2020年研发费用和销售、一般及行政费用将继续增加[137][139] 公司合同承诺情况 - 截至2020年3月31日，公司与瑞普替尼供应相关的合同承诺为460万美元，预计一年内支付[159] 利率变动影响情况 - 假设利率不利变动100个基点，截至2020年3月31日，利率敏感工具公允价值预计损失约460万美元[164] 新冠疫情影响情况 - 新冠疫情可能对公司业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响[86]

公司新兴成长型公司身份界定 - 公司作为新兴成长型公司，持续至以下较早时间：完成首次公开募股五周年后的财年最后一天；年总收入至少达10.7亿美元的财年；被视为大型加速申报公司（即截至前一年6月30日，非关联方持有的普通股市值超过7亿美元）；或在前三年期间发行超过10亿美元不可转换债务的日期[310] 利率敏感工具公允价值假设损失 - 假设2019年12月31日利率敏感工具的所有期限出现100个基点的不利变动，公司估计公允价值将产生约460万美元的假设损失[720] 财务数据关键指标变化 - 现金及等价物、有价证券、资产、负债、股东权益 - 2019年12月31日，公司现金及现金等价物为12.032亿美元，2018年为29.3764亿美元[738] - 2019年12月31日，公司有价证券为4.59256亿美元，2018年为0[738] - 2019年12月31日，公司总资产为6.22409亿美元，2018年为3.15559亿美元[738] - 2019年12月31日，公司总负债为7594.2万美元，2018年为3557.8万美元[738] - 2019年12月31日，公司股东权益为5.46467亿美元，2018年为2.79981亿美元[738] 财务数据关键指标变化 - 运营亏损与每股亏损 - 2019年公司运营亏损1.92256亿美元，2018年为9985.4万美元，2017年为5028.4万美元[743] - 2019年公司每股亏损4.48美元，2018年为2.82美元，2017年为2.99美元[743] 审计机构情况 - 普华永道自2009年起担任公司审计机构[733] 优先股相关情况 - 2016年12月31日，A、C系列优先股为3,632,711股，股东权益（赤字）为 -1.3976亿美元[748] - 2017年发行C系列可转换优先股，净发行成本42.9万美元，发行数量690,333股[748] 财务数据关键指标变化 - 净亏损、现金流情况 - 2017 - 2019年，公司分别净亏损5028.4万、9985.4万、1.92256亿美元[748][753] - 2017 - 2019年，公司经营活动使用的净现金流量分别为3670.2万、8678.3万、1.49296亿美元[753] - 2017 - 2019年，公司投资活动使用的净现金流量分别为406万、2194万、4.60522亿美元[753] - 2017 - 2019年，公司融资活动提供的净现金流量分别为1.76401亿、1.85987亿、4.36374亿美元[753] 普通股发行情况 - 2017年10月公司完成首次公开募股，发行816.6496万股普通股，净收益1.246亿美元[759] - 2018年6月公司进行后续公开发行，发行494.5万股普通股，净收益1.853亿美元[759] - 2019年第三季度公司进行后续公开发行，发行1243.2431万股普通股，净收益4.318亿美元[759] - 2020年2月公司进行后续公开发行，发行365.909万股普通股，净收益1.884亿美元[759] 财务数据关键指标变化 - 累计亏损与资金需求 - 公司在2017 - 2019年分别产生净亏损5030万美元、9990万美元和1.923亿美元，截至2019年12月31日累计亏损4.88亿美元[760] - 截至2019年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为5.796亿美元，加上2020年2月普通股增发所得款项，预计至少可满足合并财务报表发布之日起12个月的运营费用和资本支出需求[760] - 公司预计未来运营仍会亏损，且随着临床试验推进和商业化努力，费用将大幅增加，需大量额外资金[760][762] 许可协议收入情况 - 公司于2019年6月签订一项许可协议，按ASC 606准则确认收入[767] - 2019年6月公司与Zai Lab附属公司签订许可协议，获得20.0百万美元 upfront现金付款，有资格获得最高185.0百万美元的开发和商业里程碑付款，包括最高50.0百万美元开发里程碑和最高135.0百万美元商业里程碑[814][815] - 2019年公司根据Zai许可协议确认收入25.0百万美元，包括20.0百万美元 upfront付款和5.0百万美元INTRIGUE研究相关开发里程碑付款[816] - 公司确定Zai许可协议的交易价格为2500万美元，包括2000万美元的预付款和500万美元的INTRIGUE研究相关开发里程碑款项，于2019年第二季度确认全额许可收入[824] 现金等价物定义 - 公司将原始到期期限90天或更短的高流动性投资视为现金等价物[777] 有价证券分类 - 截至2019年12月31日，公司有价证券为债务证券，归类为可供出售证券[779] 资金存放与风险降低措施 - 公司将所有现金、现金等价物和有价证券存于一家认可金融机构，通过投资多元化金融工具降低风险[783] 产品供应情况 - 公司依赖第三方制造商供应研发所需产品，少数制造商供应活性药物成分和制剂药品[784] 长期受限投资情况 - 公司长期受限投资为定期存款，用于担保总部租赁信用证和信用卡[785] 关联方应付票据偿还情况 - 2019年12月，公司偿还关联方应付票据未偿余额，2018年12月31日关联方应付票据公允价值约为110万美元[790] 新租赁标准采用情况 - 公司于2019年1月1日采用新租赁标准，确认使用权资产0.8百万美元和租赁负债0.8百万美元，同时冲销建造自用资产11.9百万美元及相关负债11.9百万美元[807][808][810] 其他综合收益情况 - 2019年公司其他综合收益（损失）包括有价证券的未实现收益（损失），2018年和2017年净损失与综合损失无差异[803] 有价证券详细财务数据 - 截至2019年12月31日，公司有价证券摊销成本为45914.5万美元，未实现收益为13.9万美元，未实现损失为2.8万美元，估计公允价值为45925.6万美元，2018年无有价证券[827] 金融资产公允价值情况 - 截至2019年12月31日，公司按公允价值计量的金融资产总计50794.8万美元，均为Level 2；2018年为26714.5万美元[828] 折旧费用与财产设备净值情况 - 2019 - 2017年折旧费用分别为80万美元、30万美元和20万美元[831] - 截至2019年12月31日，公司财产和设备净值为633.3万美元，2018年为1345.3万美元[831] 办公空间租赁情况 - 2018年5月公司签订的办公空间租赁初始年租金约200万美元，租赁期内租金总计2240万美元，需维持110万美元现金余额担保信用证[834] 租赁相关资产与负债变化 - 2019年第四季度，公司新增2120万美元的使用权资产和1700万美元的租赁负债[835] - 截至2019年12月31日，公司使用权资产为2115.8万美元，租赁负债为1765.1万美元[840] 租赁费用情况 - 2019年公司租赁费用总计217万美元，包括122.3万美元的经营租赁成本、52万美元的短期租赁成本和42.7万美元的可变租赁成本[840] - 公司未来年度最低经营租赁付款总额为2282.6万美元，扣除利息后租赁负债为1765.1万美元[840] - 2018年和2017年公司分别记录租金费用110万美元和60万美元，2018年末未来最低经营租赁付款总额为105.9万美元[842] 经营租赁负债现金支付情况 - 截至2019年12月31日，经营租赁负债相关现金支付53.2万美元，因获取经营租赁资产产生的经营租赁负债为1714.4万美元[842] 累计费用和其他流动负债情况 - 2019年和2018年12月31日，累计费用和其他流动负债分别为3871.6万美元和1370.9万美元[843] 借款与利息费用情况 - 公司向CRL借款280万美元用于实验室改进，借款利率为6%，2019 - 2017年每年记录利息费用10万美元，2019年支付本息140万美元，2018和2017年支付30万美元，2019年12月还清贷款[846][847][848] 研发费用情况 - 2019 - 2017年公司与CRL的主服务协议下研发费用分别为70万美元、90万美元和40万美元，支付金额分别为70万美元、80万美元和40万美元[849] 员工对401(k)计划缴款情况 - 2017年公司员工对CRL 401(k)计划的总缴款为60万美元，2019和2018年无缴款[850] C系列优先股出售情况 - 2017年5月公司出售690333股C系列优先股，净收益5190万美元[853] 股权计划与员工股票购买计划剩余股数情况 - 截至2019年12月31日，2017年股权计划剩余994282股可供发行，2020年1月1日增加2064706股[860] - 截至2019年12月31日，2017年员工股票购买计划剩余1009433股可供发行，2020年1月1日增加400000股[863] 期权公允价值假设情况 - 2019 - 2017年确定期权公允价值的加权平均假设：预期股息收益率均为0%；无风险利率分别为2.2%、2.8%、1.9%；预期期限分别为6.2年、6.1年、6.0年；预期波动率分别为74.5%、73.3%、78.3%[866] 期权流通与行权情况 - 2019年1月1日 - 12月31日，期权年初流通量5787151股，授予3067718股，行权1504583股，没收/到期599347股，年末流通量6750939股，加权平均行使价格19.36美元，加权平均剩余合同期限8.0年，合计内在价值289615千美元[868] - 2019 - 2017年行使期权的合计内在价值分别为5320万美元、440万美元、0[869] 授予期权情况 - 2019 - 2017年授予期权的加权平均授予日每股公允价值分别为19.22美元、19.68美元、7.63美元[870] - 2019年授予57400个受绩效归属条件限制的受限股票单位，加权平均授予日公允价值为34.43美元[872] 时间受限股票单位情况 - 2019年1月1日 - 12月31日，时间受限股票单位年初未归属25000股，授予87000股，归属12500股，年末未归属99500股，加权平均授予日公允价值29.58美元[874] 基于股票的薪酬费用情况 - 2019 - 2017年基于股票的薪酬费用分别为20410千美元、9688千美元、4866千美元；截至2019年12月31日，与未归属股份奖励相关的未确认薪酬成本为6080万美元，预计在2.7年的加权平均期限内确认[877] 雇主匹配供款情况 - 2019 - 2018 - 2017年雇主匹配供款分别为90万美元、40万美元、10万美元[882] 每股净亏损情况 - 2019 - 2018 - 2017年基本和摊薄每股净亏损分别为4.48美元、2.82美元、2.99美元，净亏损分别为192256千美元、99854千美元、50284千美元[884] 普通股等价物排除情况 - 截至2019 - 2018 - 2017年12月31日，因具有反摊薄影响而被排除在摊薄每股净亏损计算之外的普通股等价物总数分别为6907839、5812151、4598352[886] 所得税税率与净经营亏损结转情况 - 2017 - 2019年联邦法定所得税税率分别为34.0%、21.0%、21.0%[890] - 2019年和2018年末净经营亏损结转额分别为85,632千美元和28,906千美元[890] - 2019年和2018年末估值备抵分别为(119,647)千美元和(48,191)千美元[890][892] - 截至2019年12月31日，联邦所得税净经营亏损结转额为32420万美元，其中1450万美元2037年开始到期，30970万美元可无限期结转[892] - 截至2019年12月31日，州所得税净经营亏损结转额为28860万美元，2037年开始到期[892] - 截至2019年12月31日，联邦和州所得税研发及孤儿药税收抵免结转额分别为2310万美元和280万美元，分别于2037年和2032年开始到期[892][893] 季度运营与净亏损情况 - 2019年第四季度、第三季度、第二季度和第一季度运营亏损分别为(70,373)千美元、(58,353)千美元、(22,975)千美元和(49,025)千美元[904] - 2019年第四季度、第三季度、第二季度和第一季度净亏损分别为(67,216)千美元、(56,196)千美元、(21,460)千美元和(47

产品销售与收入情况 - 公司自2003年成立以来无产品获批销售，未产生产品销售收入[110] - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计在可预见的未来也不会[137] - 公司自成立以来一直亏损，尚未将任何候选药物商业化，预计未来几年也难以从候选药物销售中获得收入[176] 股票发行情况 - 2017年10月2日完成首次公开募股，发行7500000股普通股，净收益1.141亿美元；10月4日增发666496股，净收益1050万美元[111] - 2018年6月11日进行后续公开发行，发行4300000股普通股，净收益1.61亿美元；6月20日增发645000股，净收益2430万美元[112] - 2019年8月19日进行后续公开发行，发行10810810股普通股，净收益3.754亿美元；9月3日增发1621621股，净收益5640万美元[113] - 2019年第三季度发行并出售12432431股普通股，净收益4.318亿美元[122] 净亏损情况 - 2019年前九个月净亏损1.25亿美元，2018年全年净亏损9990万美元，截至2019年9月30日累计亏损4.208亿美元[115] - 2019年前三季度公司净亏损1.2504亿美元，较2018年的6755.5万美元增加5748.5万美元[167] 现金及资产情况 - 截至2019年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券6.346亿美元，预计可支撑到2022年[121] - 截至2019年9月30日，公司主要流动性来源为现金、现金等价物和有价证券，共计6.346亿美元[182] - 截至2019年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券6.346亿美元，预计可支持到2022年的运营费用、资本支出和债务偿还[194] - 2019年9月30日，公司的现金、现金等价物和有价证券包括现金、货币市场基金、商业票据、存单和美国政府证券，主要市场风险是利息收入敏感性，但短期性质的投资组合使市场利率突然变化对财务状况和经营成果无重大影响，且未偿债务按固定利率计息，市场利率变化无影响[201] 许可协议收入情况 - 2019年6月与Zai Lab达成许可协议，获得2000万美元预付款，有望获得最高1.85亿美元的开发和商业里程碑付款[134] - 2019年第二季度实现500万美元INTRIGUE研究相关开发里程碑付款，第三季度收到该款项[134][135] - 根据与Zai的许可协议，公司收到2000万美元的预付款，有资格获得高达1.85亿美元的潜在开发和商业里程碑付款[140] - 2019年第二季度，公司实现了一项与INTRIGUE研究相关的500万美元开发里程碑付款[140] - 2019年第二季度，公司根据Zai许可协议确认了2500万美元的收入[141] - 2019年前三季度公司实现收入2500万美元，来自与Zai的许可协议，包括2000万美元的前期费用和500万美元的开发里程碑收入[167][168] 场地租赁情况 - 2019年4月租赁场地增加38003平方英尺，总面积达82346平方英尺，10月成为新总部[133] - 2019年4月，公司修订办公室租赁协议，新增38,003平方英尺空间，总面积达82,346平方英尺，预计2020年初开始使用，初始年租金约190万美元，租赁期内总计1820万美元[197] 股份转换情况 - 2017年10月2日IPO完成前，Deciphera Pharmaceuticals, LLC股东以1:5.65的比例将股份转换为Deciphera Pharmaceuticals, Inc.的股份[136] 税收抵免及亏损结转情况 - 截至2018年12月31日，公司联邦所得税净运营亏损结转额为1.071亿美元，其中1450万美元将于2037年开始到期，9260万美元可无限期结转[155] - 截至2018年12月31日，公司州所得税净运营亏损结转额为1.077亿美元，将于2027年开始到期[155] - 截至2018年12月31日，公司联邦和州研究与孤儿药税收抵免分别为1280万美元和90万美元，分别将于2037年和2032年开始到期[155] 费用情况 - 2019年第三季度研发费用为4.0374亿美元，2018年同期为2.063亿美元，增加了1.9744亿美元[158] - 2019年第三季度一般及行政费用为1.7979亿美元，2018年同期为5259万美元，增加了1.272亿美元[158] - 2019年前三季度研发费用为1.10974亿美元，较2018年的5553.1万美元增加5544.3万美元，主要因瑞普替尼、瑞巴替尼和DCC - 3014项目临床试验成本增加[167][169][170][171] - 2019年前三季度一般及行政费用为4437.9万美元，较2018年的1473.8万美元增加2964.1万美元，主要因人员相关成本、专业和咨询费用及设施相关成本增加[167][174] 利息及其他收入情况 - 2019年前三季度利息及其他收入净额为536.8万美元，较2018年的277.8万美元增加259万美元，主要因2019年第三季度后续公开发行后投资现金、现金等价物和有价证券余额的利息收入增加[167][175] 现金流量情况 - 2019年前三季度经营活动使用现金9350万美元，主要因净亏损1.25亿美元，部分被经营资产和负债变动提供的1840万美元现金和1320万美元非现金费用抵消[183][184] - 2019年前三季度投资活动使用现金4.62202亿美元，主要用于净购买有价证券4.586亿美元和购买财产及设备320万美元[183][187] - 2019年前三季度融资活动提供现金4.35613亿美元，主要来自后续公开发行股票[183][179] - 2019年前三季度融资活动提供的净现金为4.356亿美元，主要包括2019年第三季度后续公开发行所得款项4.324亿美元和股票期权行权所得370万美元，部分被0.4万美元的发行成本支付和0.1万美元的关联方应付票据偿还所抵消[189] - 2018年前三季度融资活动提供的净现金为1.859亿美元，主要包括2018年6月后续公开发行所得款项1.859亿美元和股票期权行权所得80万美元，部分被0.7万美元的发行成本支付和0.1万美元的关联方应付票据偿还所抵消[190] 建设贷款情况 - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，建设贷款的未偿还本金分别为120万美元和130万美元[192] 资产负债表外安排情况 - 公司在报告期内及目前没有任何符合美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[199]

股票发行情况 - 公司于2017年10月2日完成首次公开募股，发行750万股普通股，每股发行价17美元，净收益1.141亿美元；10月4日增发666,496股，净收益1050万美元[116] - 2018年6月11日进行后续公开发行，发行430万股普通股，每股发行价40美元，净收益1.61亿美元；6月20日增发64.5万股，净收益2430万美元[117] - 2017年10月IPO发行750万股普通股，净收益1.141亿美元；额外发行66.6496万股，净收益1050万美元[172] - 2018年6月后续公开发行430万股普通股，净收益1.61亿美元；额外发行64.5万股，净收益2430万美元[173] 公司亏损情况 - 2019年上半年净亏损6880万美元，2018年全年净亏损9990万美元，截至2019年6月30日累计亏损3.646亿美元[119] - 2019年第二季度净亏损为2146万美元，较2018年同期的2169万美元减少23万美元[155] - 2019年上半年净亏损为6884.4万美元，较2018年的4312万美元增加2572.4万美元[164] 公司资金状况 - 截至2019年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券2.254亿美元，加上2019年第三季度从与Zai的许可协议中获得的2000万美元预付款，资金可支持到2020年第四季度[124] - 截至2019年6月30日，公司主要流动性来源为现金、现金等价物和有价证券，共计2.254亿美元[175] - 2019年上半年经营活动使用现金7030万美元，主要因净亏损和经营资产负债变化；投资活动使用现金1.667亿美元用于购买有价证券等；融资活动提供现金110万美元，主要来自行使股票期权[176][177][180][182] - 公司预计现有资金可支持运营至2020年第四季度，但可能需通过股权、债务融资等方式获取额外资金[186][187] 药物研发进展 - 瑞巴替尼（rebastinib）1b/2期联合研究第一部分完成43名患者入组，选定100mg每日两次剂量与每周80mg/m²紫杉醇联合作为第二部分推荐的2期剂量，预计2019年下半年公布第一部分初步数据[125] - 2019年6月，公司宣布将临床前候选药物DCC - 3116加入管线，预计2020年年中向美国FDA提交研究性新药申请[129][133] - 公司领先候选药物瑞普替尼正在进行两项胃肠道间质瘤3期研究和一项多晚期恶性肿瘤1期试验，第一项3期研究INVICTUS预计2019年8月公布初步顶线结果，2019年6月获FDA快速通道指定[134] 公司租赁情况 - 2019年4月，公司与房东签订租赁第三修正案，新增38,003平方英尺空间，总部总面积达82,346平方英尺[126] - 2019年4月29日公司修改马萨诸塞州沃尔瑟姆办公场地租约，新增38,003平方英尺，总面积达82,346平方英尺[188] - 新增场地租期预计2020年初开始，2029年11月30日到期，有两个五年续租选择权[188] - 新增场地初始年基本租金约190万美元，租期内租金总计1820万美元[188] 许可协议情况 - 2019年6月，公司与Zai签订许可协议，授予其在中国大陆、香港、澳门和台湾开发和商业化瑞普替尼（ripretinib）的独家权利，公司将获得2000万美元预付款，最高可达1.85亿美元的开发和商业里程碑付款，以及低至中双位数的分级特许权使用费[127][128] - 公司根据Zai许可协议将获2000万美元预付现金，最高可获1.85亿美元开发和商业里程碑付款，包括最高5000万美元开发里程碑和最高1.35亿美元商业里程碑[138] - 2019年上半年公司根据Zai许可协议确认收入2500万美元[139] - 2019年第二季度公司实现收入2500万美元，主要来自与Zai的许可协议，其中预付费用2000万美元，开发里程碑500万美元[155][156] - 2019年上半年收入为2500万美元，主要来自与Zai的许可协议，其中预付费用2000万美元，开发里程碑费用500万美元[164][165] 公司股权交易情况 - 2017年10月2日，公司进行一系列交易，Deciphera Pharmaceuticals, LLC成为Deciphera Pharmaceuticals, Inc.的全资子公司，股东按1:5.65的比例交换股份和股权奖励[135] 税收抵免及亏损结转情况 - 截至2018年12月31日，公司联邦所得税净运营亏损结转额为1.071亿美元，其中1450万美元将于2037年开始到期，9260万美元可无限期结转；州所得税净运营亏损结转额为1.077亿美元，将于2027年开始到期；联邦和州研究与孤儿药税收抵免分别为1280万美元和90万美元，分别于2037年和2032年开始到期[152] 各季度财务指标变化 - 2019年第二季度研发费用为3481.1万美元，较2018年同期的1797.6万美元增加1683.5万美元，主要因瑞普替尼和瑞巴替尼临床试验成本增加[155][158] - 2019年第二季度一般及行政费用为1316.4万美元，较2018年同期的445.3万美元增加871.1万美元，主要因人员和专业顾问费用增加[155][161] - 2019年第二季度运营亏损为2297.5万美元，较2018年同期的2242.9万美元增加54.6万美元[155] - 2019年第二季度利息和其他收入净额为1540万美元，较2018年同期的760万美元增加780万美元，主要因2018年6月后续公开发行后投资现金、现金等价物和有价证券余额的利息收入增加[155][163] - 2019年第二季度利息费用为25万美元，较2018年同期的21万美元增加4万美元[155] - 2019年上半年研发费用为7060万美元，较2018年的3490.1万美元增加3569.9万美元，主要因瑞普替尼和瑞巴替尼临床试验成本增加[164][166] - 2019年上半年一般及行政费用为2640万美元，较2018年的947.9万美元增加1692.1万美元，主要因人员相关成本和专业顾问费用增加[164][169] 公司债务情况 - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，建设贷款本金余额分别为120万美元和130万美元[184] 公司其他情况 - 2018年12月31日之后公司业务常规流程外的合同义务和承诺无重大变化[189] - 公司在报告期内及目前无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[190] - 本季度报告附注2披露了可能影响公司财务状况和经营成果的最新会计准则[191] - 2019年6月30日公司现金、现金等价物和有价证券包括现金、货币市场基金等[192] - 公司主要市场风险是利息收入敏感性，受利率总体水平变化影响[192] - 因投资组合工具短期性，市场利率突然变化预计不会对财务状况和经营成果产生重大影响[192] - 2019年6月30日公司未偿债务按固定利率计息，市场利率变化对财务状况和经营成果无影响[192]

股票发行情况 - 公司于2017年10月2日完成首次公开募股，发行750万股普通股，每股发行价17美元，净收益1.141亿美元；10月4日增发666,496股，净收益1050万美元[85] - 2018年6月11日进行后续公开发行，发行430万股普通股，每股发行价40美元，净收益1.61亿美元；6月20日增发64.5万股，净收益2430万美元[86] - 2017年10月2日完成首次公开募股，发行750万股，净收益1.141亿美元；10月4日额外发行66.6496万股，净收益1050万美元[118] - 2018年6月11日进行后续公开发行，发行430万股，净收益1.61亿美元；6月20日额外发行64.5万股，净收益2430万美元[119] 净亏损情况 - 2019年第一季度净亏损4740万美元，2018年全年净亏损9990万美元，截至2019年3月31日累计亏损3.431亿美元[88] - 2019年第一季度净亏损为4738.4万美元，2018年同期为2143万美元[110] 现金及资金支撑情况 - 截至2019年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券2.623亿美元，预计可支撑到2020年下半年[93] - 截至2019年3月31日，公司主要流动性来源为现金、现金等价物和有价证券，共计2.623亿美元[122] 药物研发进展 - 2019年5月，公司宣布完成rebastinib与紫杉醇1b/2期联合研究第一部分的40名患者入组，并选定rebastinib的推荐2期剂量，预计2019年下半年公布第一部分初始数据[93] 税收抵免及亏损结转情况 - 截至2018年12月31日，公司联邦所得税净运营亏损结转额为1.071亿美元，其中1450万美元将于2037年开始到期，9260万美元可无限期结转；州所得税净运营亏损结转额为1.077亿美元，将于2027年开始到期[107] - 截至2018年12月31日，公司拥有联邦和州研究及孤儿药税收抵免分别为1280万美元和90万美元，分别将于2037年和2032年开始到期[107] 公司业务项目情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，拥有三个临床阶段和两个研究阶段的药物研发项目[83] 产品收入情况 - 公司尚未有获批上市产品，未从产品销售中获得任何收入，预计短期内也不会产生产品销售收入[84][95] 资金需求情况 - 公司预计未来研发和行政费用将显著增加，需要大量额外资金支持运营和发展战略[88][102][104][91] 费用变化情况 - 2019年第一季度研发费用为3.5789亿美元，2018年同期为1.6925亿美元，同比增加1.8864亿美元[110][111] - 2019年第一季度一般及行政费用为1.3236亿美元，2018年同期为0.5026亿美元，同比增加0.821亿美元[110][115] 现金流量情况 - 2019年第一季度经营活动使用现金3300.6万美元，2018年同期为1669.4万美元[123] - 2019年第一季度投资活动使用现金1.79648亿美元，2018年同期为15.1万美元[123] - 2019年第一季度融资活动提供现金111.8万美元，2018年同期使用现金36万美元[123] 租赁协议情况 - 2019年4月29日，公司修改办公室租赁协议，增加38003平方英尺空间，初始年租金约190万美元，租期内总计1820万美元[133]

公司成长阶段界定 - 公司作为新兴成长型公司，持续至以下较早时间：完成首次公开募股五周年后的财年最后一天；年总营收至少达10.7亿美元；被视为大型加速申报公司（非关联方持有的普通股市值于前一年6月30日超过7亿美元）；或在前三年期间发行超过10亿美元的不可转换债务[284] 财务数据关键指标变化 - 2018年和2017年公司净亏损分别为9990万美元和5030万美元，截至2018年12月31日累计亏损2.957亿美元[290] - 自成立以来公司从各类交易获得净收益总计5.73亿美元，截至2018年12月31日现金及现金等价物为2.938亿美元[291] - 公司现有现金及现金等价物预计可支持运营费用、资本支出和债务偿还至2020年下半年[301] - 公司成立于2003年，至今未从产品销售获得收入，也未实现盈利，预计未来仍会持续亏损[290] 业务线产品研发情况 - 公司专注于开发专有化合物库，主要药物候选物有ripretinib、DCC - 3014和rebastinib [291] - 公司目前有三款候选药物处于临床开发阶段，失败风险高[314] - 公司于2018年1月启动一款候选药物的首个3期临床试验，同年12月针对不同胃肠道间质瘤（GIST）患者群体启动同一药物的第二个3期临床试验[310] 业务线产品盈利条件 - 公司要实现盈利需成功完成多项活动，如ripretinib的3期临床试验、获得营销批准、成功商业化等[293][294] 公司未来资本需求因素 - 公司未来资本需求取决于多项因素，如临床试验进展、监管审查结果、商业化活动成本等[302] 筹集资金风险 - 筹集额外资金可能导致股东股权稀释、限制公司运营或需放弃技术或药物候选物的权利[304][306][307] 公司运营现状及前景 - 公司运营历史有限，未成功完成任何药物候选物的后期临床试验，未从产品销售获得收入或利润，未来也不一定能获批或实现盈利[308] 产品临床试验风险 - 瑞普替尼1期试验观察到包括疾病控制率、客观缓解率（最佳缓解）和无进展生存期等令人鼓舞的初步疗效结果，但该试验主要目的并非证明疗效，评估结果可能无法预测后续试验结果[314][316] - 公司在瑞普替尼1期试验的剂量递增阶段未观察到最大耐受剂量，FDA称在1期试验完成前启动3期试验且剂量反应信息有限可能使开发计划面临风险[316] - 公司计划在未来临床试验中使用伴随诊断，若无法获得合适的伴随诊断，创建或获取过程耗时且成本高[321] - 公司打算改变瑞普替尼临床供应的制造工艺，需证明新工艺生产的药物与现有临床试验用药具有可比性和生物等效性，否则商业化可能延迟或受限[323] - 瑞普替尼1期试验中，临床现场评估的成像数据与中央审查结果存在差异，3期试验数据也将进行中央审查，结果可能不如1期试验[322] - 公司瑞普替尼1期试验中大部分GIST患者为四线或更后线患者，二线患者招募有限，目前正在二线GIST患者中开展第二个3期试验，招募难度难以预测[326] - 若候选药物在开发过程中出现严重不良事件或不可接受的副作用，公司可能需要放弃或限制其开发[328] - 临床研究或试验延迟会增加产品开发成本，缩短独家商业化期限，使竞争对手抢先推出产品，损害公司业务和经营业绩[319][320] 伴随诊断测试风险 - 公司开发伴随诊断测试面临科学、技术、监管和后勤等挑战，若失败或延迟，药物候选产品开发、获批及商业潜力实现将受影响[330] 公司资源分配风险 - 公司资源有限，资源分配决策可能导致错过更具商业潜力的药物候选产品或适应症，研发投入可能无商业可行产品产出[332][333] 新药物候选产品研发风险 - 公司发现新药物候选产品的努力可能不成功，研究项目可能因方法、副作用、疗效等原因无法产生临床开发的药物候选产品[334] 产品市场机会风险 - 公司药物候选产品目标患者群体的发病率和患病率未精确确定，市场机会可能小于估计，影响收入和盈利[336] 产品市场认可风险 - 即使药物候选产品获批，也可能因疗效、副作用、价格等因素无法获得市场足够认可，难以产生显著收入和盈利[340] 销售和营销风险 - 公司无销售和营销基础设施，自建需承担成本和风险，与第三方合作可能降低收入和盈利，且合作可能不成功[341][343][346] 市场竞争风险 - 公司面临来自全球制药和生物技术公司的激烈竞争，对手可能先于公司开发和商业化产品，且资源更丰富[347][352] - 若竞争对手开发出更优产品，公司商业机会可能减少或消除，且可能受仿制药影响[351] 产品定价及报销风险 - 药物获批后可能面临不利的定价法规、第三方报销政策或医疗改革举措，影响商业推广和收入[353] - 公司药物候选产品商业化成功部分取决于政府和第三方支付方的覆盖和报销情况，当前行业趋势是控制成本，可能限制报销[354] - 公司药物候选产品商业化可能面临报销难题，报销情况会影响产品需求和价格，获取和维持足够报销可能困难[356] 产品责任险情况 - 公司目前持有产品责任险总额为1000万美元，每次事故赔偿限额为1000万美元[359] 产品责任诉讼风险 - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额赔偿并限制产品商业化，可能导致需求下降、声誉受损等后果[358] 第三方合作风险 - 公司与第三方合作开发和商业化药物候选产品，若合作不成功，可能无法实现市场潜力，合作存在多种风险[361][362] - 公司在寻找合适合作伙伴时面临激烈竞争，可能无法及时、按可接受条款达成合作，影响产品开发和商业化[364][366] - 公司依赖第三方进行临床试验，若第三方表现不佳，可能导致试验延迟，无法获得营销批准和成功商业化[367][370] - 公司依靠第三方制造药物候选产品，存在供应不足、成本质量问题等风险，可能影响开发和商业化[371] - 公司与第三方制造商合作存在多种风险，如违约、运营中断、信息泄露等，可能影响产品供应和业务[372] 制造设施竞争风险 - 公司药物候选产品和产品可能与其他产品竞争制造设施，可能无法优先获得或根本无法获得使用权限[376] 专利保护风险 - 若公司无法获得和维持足够的专利保护，第三方可能开发和商业化类似产品，影响公司成功商业化药物候选产品的能力[380] - 专利申请和审批过程昂贵、耗时且复杂，公司可能无法以合理成本及时提交和处理所有必要或理想的专利申请[382] - 生物技术和制药公司的专利地位高度不确定，美国和许多外国司法管辖区在生物技术和制药专利的权利要求范围方面没有一致政策[383] - 2013年3月16日前美国实行“先发明制”，之后实行“先申请制”，公司无法确定是否是首个提交或发明相关专利申请的[384] - 专利的授予并不意味着其发明权、范围、有效性或可执行性是确定的，公司的专利或待决专利申请可能会在国内外的法院或专利局受到挑战[385] - 新药候选物的开发、测试和监管审查所需时间长，公司保护这些药物候选物的专利可能在其商业化之前或之后不久到期[386] - 美国《莱希 - 史密斯美国发明法案》于2011年9月签署成为法律，该法案使公司更难获得专利保护，并增加了专利申请和执行的不确定性和成本，其“先申请制”条款于2013年3月16日生效[392] - 公司可能卷入保护或执行专利或其他知识产权的诉讼或行政纠纷，这可能昂贵、耗时且不成功[394] - 第三方可能在美国行政机构或类似外国当局提出专利无效或不可执行的主张，这可能导致公司失去部分或全部专利保护[397] - 在全球范围内提交、起诉和捍卫与药物候选物相关的专利成本过高，外国法律对公司权利的保护程度可能不如美国[398] - 外国知识产权法律的不可预见变化可能会对公司保护和执行知识产权的能力产生不利影响，一些国家的法律对知识产权的保护程度不如美国和欧洲[399] 专利期限延长规定 - 美国Hatch - Waxman修正案允许专利期限在正常到期后最多延长5年，且延长后的剩余期限从产品批准日期起总计不超过14年[410] 侵犯知识产权风险 - 公司可能因侵犯第三方知识产权被要求支付高额赔偿，包括三倍损害赔偿和律师费[403][407] 知识产权纠纷风险 - 公司员工或顾问可能因之前的工作协议引发知识产权纠纷，若败诉可能失去知识产权、人员或支付赔偿[408] 专利保护减少或取消风险 - 公司专利可能因未遵守程序、文件、费用支付等要求而被减少或取消保护[413] 商业秘密保护风险 - 公司依赖商业秘密保护技术，但协议可能不足以防止泄露，若秘密被竞争对手获取，业务将受损害[414][416] 协议违约及解释风险 - 公司若违反许可、合作等协议，可能需支付赔偿并失去开发和保护药物候选物所需的知识产权[417][418] - 公司许可协议可能存在解释分歧，解决分歧可能缩小权利范围或增加义务，影响业务[419] 许可技术专利风险 - 公司可能无法控制所获许可技术的专利申请和维护，若许可方未能妥善处理，公司权利可能受影响[420][421] - 公司获得的许可专利权利可能受联合所有者间协议影响，若联合所有者违约，公司权利可能受损[422] 产品特许权使用费风险 - 公司未来产品的特许权使用费可能很高，即便产品成功商业化，也可能无法实现或维持盈利[422] 第三方知识产权获取风险 - 公司若无法获取或维持第三方知识产权，可能放弃相关项目或药物研发，影响业务和财务状况[423] 产品营销批准风险 - 公司未获得任何药物候选产品的营销批准，获批过程昂贵、耗时且不确定，可能影响创收[426] 孤儿药认定及市场独占期 - 美国和欧洲部分地区，罕见病患者少于20万的药物可申请孤儿药认定，获批后美国有7年、欧洲有10年市场独占期[429][430] 快速通道认定风险 - 公司计划为部分药物候选产品申请快速通道认定，但获批无保证，且不一定加快开发或审批流程[432] 突破性疗法认定风险 - 公司可能为部分药物候选产品申请突破性疗法认定，获批也不一定加快开发或审批流程，不保证最终获批[433][435] 产品国际获批风险 - 公司产品在美国获批不保证在其他国家获批，在欧盟等地区需单独获批并遵守不同法规[436] 获批后监管风险 - 即使药物候选产品获批，后续监管要求可能限制生产和营销，合规成本或影响运营和财务状况[437][438] - 获批药物需遵守上市后要求，违规可能面临多种处罚，包括产品退市[440][441] - 公司或未来合作伙伴不遵守监管要求，如安全监测、儿科产品开发、个人信息保护等，会导致重大财务处罚[442] 知识产权保护局限性 - 知识产权保护有局限性，可能无法充分保护公司业务或维持竞争优势[424] 数据保护违规风险 - 违反欧盟《通用数据保护条例》（GDPR）可能面临最高2000万欧元或全球营收4%的罚款，谷歌曾因违反该条例被法国监管机构罚款近5700万美元[446] 医疗法案相关事件 - 2018年美国联邦巡回上诉法院裁定，联邦政府无需向第三方支付方支付超120亿美元的《平价医疗法案》（ACA）风险走廊款项[454] - 《医疗保险处方药、改进和现代化法案》（MMA）改变了医疗保险对药品的覆盖和支付方式，可能降低公司获批产品的覆盖范围和价格，私人支付方通常会参照医保政策[449] - 《平价医疗法案》（ACA）对公司潜在药品候选产品有多项规定，包括对特定品牌处方药和生物制品征收年费、提高医疗补助药品回扣计划的法定最低回扣等[452] - 2019年1月1日起，ACA的个人强制保险条款被取消；2018年12月14日，德州地方法院法官裁定ACA其余条款无效，但判决暂缓执行[453] - 2017年1月20日和10月13日，特朗普签署行政命令，分别延迟ACA部分条款实施和终止成本分摊补贴[454] - 2018年1月22日，特朗普签署持续决议，延迟实施ACA规定的部分费用；《两党预算法案》（BBA）于2019年1月1日起填补多数医保药品计划的覆盖缺口[456] 药品价格控制措施 - 美国政府、州立法机构和外国政府对实施成本控制计划表现出浓厚兴趣，特朗普政府2019财年预算提案包含进一步的药品价格控制措施[459] - 2018年9月，CMS宣布自2019年1月1日起允许医保优势计划对B部分药品使用阶梯疗法；10月，CMS提议新规则，要求特定处方药和生物制品的电视广告包含批发采购成本[459] - 美国各州在控制药品和生物制品定价方面愈发积极，通过立法和实施监管措施，包括价格或患者报销限制、折扣等[461] 税收政策变化 - 2017年12月22日签署的《减税与就业法案》将企业税率从35%降至21%，利息费用税收扣除限制为调整后应税收入的30%，净营业亏损扣除限制为年度应税收入的80%，取消净营业亏损结转[463] - 根据《国内税收法》第382和383条，若公司三年内股权价值变化超过50%，使用变更前净营业亏损结转和其他税收属性来抵消变更后应税收入的能力可能受限[464] - 2017年12月31日后产生的净营业亏损不受到期限制[464] 公司管理层变动 - 公司总裁兼首席执行官Michael D. Taylor于2019年3月18日退休，未来运营很大程度依赖新总裁Steven Hoerter[479] 关键人员情况 - 公司创始人兼首席科学官Daniel L. Flynn在激酶开关控制抑制剂方面有研究专长，公司为其购买“关键人物”保险[479] 人员招募和留住风险 - 招募和留住合格的科学、临床、制造、销售和营销人员对公司成功至关重要，行业竞争激烈，公司可能无法按可接受条款招聘和留住关键人员[480] 公司业务扩张情况及风险 - 公司预计员工数量和业务范围将显著增长，尤其在药物开发、制造、监管事务以及销售、营销和分销领域[482] - 由于财务资源有限和管理团队经验不足，公司可能无法有效管理业务扩张或招募和培训额外合格人员[482] - 业务扩张可能导致重大成本，并分散管理和业务发展资源，无法管理增长可能会延迟或阻止业务计划执行或扰乱运营[482] 顾问合作风险 - 公司依赖顾问和顾问协助制定研发和商业化战略，但他们可能受其他雇主雇佣或有其他合同承诺，限制对公司的可用性[480]