市场需求与潜在机会 - 每年有135,000名新发患者需要血液肿瘤相关的干细胞移植[9] - 每年有150,000名患者患有镰状细胞病，且该病患者的潜在治疗需求高[10] - 目前仅有不到1%的患者接受干细胞移植[10] - 针对自身免疫疾病的干细胞移植仍存在显著的未满足医疗需求[9] - 自身免疫疾病（包括多发性硬化症和系统性硬化症）每年约有85,000名新发患者，现存患者约为150万[64] 产品研发与临床试验 - MGTA-117在小鼠实验中显示出90%的干细胞去除率，且未影响T细胞[21] - MGTA-145的临床试验预计在2022年下半年进行，旨在评估动员和收集的干细胞的数量和质量[13] - MGTA-117的设计目标是实现靶向、强效和良好的耐受性，旨在提高患者的安全性和耐受性[18] - 预计MGTA-117将通过选择性结合CD117靶细胞，快速清除体内的抗体药物结合物[19] - 预计MGTA-145的临床试验将优化产品特性，以支持进一步开发[12] 临床试验结果 - MGTA-117在灵长类动物中单剂量给药后，观察到90%的干细胞耗竭[23] - MGTA-117导致红细胞前体细胞的剂量依赖性减少，作为早期生物标志物[25] - MGTA-117在不同物种的血浆中保持稳定，显示出潜在的耐受性改善和安全风险降低[28] - MGTA-117的半衰期为11小时，显著短于野生型IgG的60小时[29] - 在灵长类动物的GLP毒理学研究中，MGTA-117在90%干细胞耗竭的剂量下表现出良好的耐受性，没有对肝脏或生殖器官的损伤[33] - MGTA-145在多发性骨髓瘤的单中心2期试验中，88%的患者实现了每千克2百万细胞的动员[52] - MGTA-145的耐受性良好，100%的患者在移植后第100天实现了持久的植入[52] 市场前景与战略 - MGTA-117的目标市场包括每年约8,000名急性髓系白血病（AML）和11,000名骨髓增生异常（MDS）患者[44] - MGTA-145的市场反馈显示，医疗专业人员希望在超过75%的患者中实现3-6百万CD34+细胞/千克的细胞产量[53] - MGTA-117有潜力通过改善条件治疗扩大干细胞移植和基因治疗的患者适应症[44] - 预计到2023年第四季度，公司将有充足的现金流[67]

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