1 | --- | --- | --- | --- | --- | --- | |--------------------------------|-------|-------|-------|-------|-------| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | Magenta Therapeutics, Inc. | | | | | | | Corporate Presentation | | | | | | | (NASDAQ:MGTA) November 4, 2022 | | | | | | Forward-Looking Statements This presentation contains forward-looking statements within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995, as amended. These statements include, without limitation, implied and expre ...

市场需求与潜在机会 - 每年有135,000名新发患者需要血液肿瘤相关的干细胞移植[9] - 每年有150,000名患者患有镰状细胞病，且该病患者的潜在治疗需求高[10] - 目前仅有不到1%的患者接受干细胞移植[10] - 针对自身免疫疾病的干细胞移植仍存在显著的未满足医疗需求[9] - 自身免疫疾病（包括多发性硬化症和系统性硬化症）每年约有85,000名新发患者，现存患者约为150万[64] 产品研发与临床试验 - MGTA-117在小鼠实验中显示出90%的干细胞去除率，且未影响T细胞[21] - MGTA-145的临床试验预计在2022年下半年进行，旨在评估动员和收集的干细胞的数量和质量[13] - MGTA-117的设计目标是实现靶向、强效和良好的耐受性，旨在提高患者的安全性和耐受性[18] - 预计MGTA-117将通过选择性结合CD117靶细胞，快速清除体内的抗体药物结合物[19] - 预计MGTA-145的临床试验将优化产品特性，以支持进一步开发[12] 临床试验结果 - MGTA-117在灵长类动物中单剂量给药后，观察到90%的干细胞耗竭[23] - MGTA-117导致红细胞前体细胞的剂量依赖性减少，作为早期生物标志物[25] - MGTA-117在不同物种的血浆中保持稳定，显示出潜在的耐受性改善和安全风险降低[28] - MGTA-117的半衰期为11小时，显著短于野生型IgG的60小时[29] - 在灵长类动物的GLP毒理学研究中，MGTA-117在90%干细胞耗竭的剂量下表现出良好的耐受性，没有对肝脏或生殖器官的损伤[33] - MGTA-145在多发性骨髓瘤的单中心2期试验中，88%的患者实现了每千克2百万细胞的动员[52] - MGTA-145的耐受性良好，100%的患者在移植后第100天实现了持久的植入[52] 市场前景与战略 - MGTA-117的目标市场包括每年约8,000名急性髓系白血病（AML）和11,000名骨髓增生异常（MDS）患者[44] - MGTA-145的市场反馈显示，医疗专业人员希望在超过75%的患者中实现3-6百万CD34+细胞/千克的细胞产量[53] - MGTA-117有潜力通过改善条件治疗扩大干细胞移植和基因治疗的患者适应症[44] - 预计到2023年第四季度，公司将有充足的现金流[67]

业绩总结 - MGTA-145在多发性骨髓瘤的II期临床试验中，所有患者（15/15）均达成了干细胞动员和收集的主要终点[7] - 所有移植患者（12/12）均实现了及时和持久的植入[7] - 截至2021年第二季度，现金、现金等价物和可交易证券约为2.078亿美元，预计可支持公司运营计划至2023年第三季度[10][13] 用户数据 - 目前全球每年约有9万例干细胞移植，但仅约60%的癌症患者、34%的遗传疾病患者和5%的自身免疫疾病患者接受了干细胞移植[16] - 预计未来有超过17.5万例干细胞移植的机会，所有符合条件的患者均可接受干细胞移植[17] - 目前在主要全球市场中，每年约有26,000例多发性骨髓瘤和淋巴瘤的干细胞移植[42] 新产品和新技术研发 - MGTA-145有潜力成为干细胞动员的首选标准治疗方案，且不使用G-CSF[8] - 预计2021年第四季度将公布MGTA-145的最终临床数据，涉及25名患者[11] - MGTA-145的动员和收集过程比标准治疗更快速可靠，通常在1到2天内完成[24] - MGTA-145与plerixafor联合使用的方案耐受性良好，40%的患者出现了短暂的药物相关1级骨骼或肌肉疼痛[38] - MGTA-117的临床试验阶段为IND，预计将于2021年第四季度启动针对复发/难治性急性髓系白血病(AML)和骨髓增生异常综合症(MDS)的1/2期剂量递增研究[67] 市场扩张和并购 - 截至2021年第二季度，Magenta在美国和欧洲的顶级移植中心建立了良好的关系，确保了公司在干细胞移植和基因治疗领域的独特地位[13] - 预计到2030年，HSC基因治疗患者年均将达到5,000至10,000人，初步机会可治疗约25,000名患病患者，潜在扩展至150,000名[50][71] 负面信息 - 超过70%的镰状细胞病(SCD)患者在动员过程中经历危机事件[51] - 超过50%的儿童在接受布斯尔法(Busulfan)预处理后经历长期不孕[71] - 布斯尔法预处理后，5-10%的患者会发展为继发性恶性肿瘤[71] 其他新策略和有价值的信息 - MGTA-145与Plerixafor的联合使用在临床试验中显示出快速、可靠和可预测的干细胞动员[42] - 自体血癌患者的动员和收集平均成本为30,000至50,000美元，难以动员的患者成本可高达50,000至100,000美元[44] - Magenta专注于推进动员和预处理临床项目及研究平台[76]

业绩总结 - MGTA-145在多发性骨髓瘤患者中取得积极初步结果，所有患者的干细胞动员和收集的主要终点均已达成（10/10）[7] - 公司完成8640万美元的资本募集，增强了资产负债表至超过2亿美元，将用于推动价值创造的里程碑和延长资金使用期限[9] - 截至2021年第一季度，公司现金储备为1.323亿美元，结合新募集资金，预计资金可持续到2023年[12] 用户数据 - 全球每年约有9万例干细胞移植，但目前仅约60%的癌症患者、34%的遗传疾病患者和5%的自身免疫疾病患者接受干细胞移植[14] - 公司预计未来有机会使所有符合条件的患者（超过17.5万名）接受干细胞移植，显著增长潜力[15] 新产品和新技术研发 - MGTA-145与plerixafor联合使用，能够在数小时内动员出大量功能性造血干细胞（CD34+CD90+细胞），相比于使用G-CSF动员所需的至少5天时间，效率显著提高[28] - MGTA-145的优势在于能够快速、可靠和安全地动员和收集干细胞，克服了标准治疗的局限性[22] - MGTA-117项目的目标是消除高强度化疗在干细胞移植或基因治疗前的需求，减少复发率和延长生存期[54] 市场扩张和并购 - MGTA-145的市场机会包括每年在主要市场中进行的26,000例多发性骨髓瘤和淋巴瘤的干细胞移植，其中约40%的患者需要多次收集以达到目标干细胞产量[41] - 预计到2030年，HSC基因治疗患者的年需求量将达到5,000至10,000例，MGTA-145在这一领域具有重要的市场潜力[48] 未来展望 - 预计2021年下半年将公布MGTA-145在多发性骨髓瘤的最终临床数据[10] - 预计2021年下半年将启动MGTA-145在镰状细胞病的动员研究，与bluebird bio合作[10] - 预计到2030年，HSC基因治疗患者年均将达到5,000至10,000例，SCD患者初步治疗机会约为25,000例[70] 负面信息 - 40%的符合条件的患者因风险/收益分析选择不接受干细胞移植，MGTA-117有望扩大适用患者范围[69] - 超过70%的镰状细胞病(SCD)患者在动员过程中经历危机事件，G-CSF在SCD患者中不被使用，因为可能引发危机和死亡[49] 其他新策略和有价值的信息 - 公司专注于执行，推进动员和预处理临床项目及研究平台[74] - 2021年将进行多项临床试验，预计将在动员和预处理项目中获得临床数据[74]