公司累计亏损情况 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损2510万美元[113] 公司融资情况 - 2021年3月，公司完成首次公开募股，出售1380万股普通股，每股20美元，净收益2.543亿美元；2021年1月，发行1908.3979万股B系列可转换优先股，每股6.55美元，净收益约1.247亿美元[115] - 2021年3月首次公开募股，出售1380万股普通股，每股20美元，净收益2.543亿美元；1月发行1908.3979万股B系列可转换优先股，每股6.55美元，净收益约1.247亿美元[139] 公司现金及投资证券余额情况 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资证券余额为4.028亿美元[115] - 截至2021年6月30日，现金及现金等价物为3.708亿美元，较2020年12月31日的240万美元增加3.684亿美元；可供出售投资证券为3200万美元，较2020年12月31日的3370万美元减少170万美元[140] 公司费用及亏损变化（季度） - 2021年和2020年第二季度，公司的研发费用分别为502.7万美元和106.1万美元，增长396.6万美元[131] - 2021年和2020年第二季度，公司的一般及行政费用分别为266万美元和43.3万美元，增长222.7万美元[131] - 2021年和2020年第二季度，公司的运营亏损分别为768.7万美元和146.3万美元，增加622.4万美元[131] - 2021年和2020年第二季度，公司的净亏损分别为763.6万美元和144.2万美元，增加619.4万美元[131] 公司产品研发计划 - 公司预计在2022年上半年对FA患者进行首次人体给药，预计在2023年完成DM1项目的IND启用研究并寻求首次人体临床试验的监管批准[112] - 公司预计在2023年宣布另一个产品候选药物[112] 公司未来费用及亏损预期 - 公司预计未来费用和运营亏损将大幅增加[114] 公司收入及费用变化（上半年） - 2021年上半年无赠款收入，2020年同期为20万美元[135] - 2021年和2020年上半年研发费用分别为890万美元和140万美元，增加750万美元[135] - 2021年和2020年上半年行政及一般费用分别为450万美元和80万美元，增加360万美元[136] - 2021年上半年其他收入为20万美元，2020年同期净其他费用不到10万美元[137] 公司现金流量情况 - 2021年和2020年上半年经营活动净现金使用量分别为1200万美元和400万美元，增加800万美元[140] - 2021年上半年投资活动净现金流入为150万美元，2020年同期使用3870万美元[141] - 2021年和2020年上半年融资活动净现金流入分别为3.79亿美元和4450万美元[142] 公司租赁情况 - 2021年2月签订租赁协议，租赁约12370平方英尺实验室和办公空间，预计9月1日交付，租期72个月，年租金约80万美元，每年递增3%[147] 公司新兴成长型公司状态 - 公司作为新兴成长型公司，最晚可至2026年12月31日保持该状态[153] - 公司不可撤销地选择不使用JOBS法案中对新的或修订的会计准则的豁免[154] - 公司保持新兴成长型公司状态的最早截止条件包括：财年营收至少达10.7亿美元；非关联方持有的普通股市值超7亿美元；前三年发行超10亿美元的非可转换债务证券；2026年12月31日[155] 公司投资情况 - 公司投资活动主要目标是在不显著增加风险的情况下，保全本金和流动性并最大化收益[157] - 公司投资的部分金融工具可能受市场风险影响，利率变化会导致其价值波动[157] - 公司计划维持包含多种证券的投资组合以降低风险[157] - 基于当前投资组合，假设利率变动100个基点不会对财务报表产生重大影响[158]

财务整体状况 - 截至2021年3月31日，公司累计亏损1740万美元[109] - 公司自成立以来一直处于净亏损和经营现金流为负的状态，预计未来可预见的时间内仍将继续亏损，未来需要筹集大量额外资金[109,110,118,131] 融资情况 - 2021年3月，公司完成首次公开募股，出售1380万股普通股，每股20美元，净收益2.543亿美元；2021年1月，发行1908.3979万股B系列可转换优先股，每股6.55美元，净收益约1.247亿美元；截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和投资证券余额为4.113亿美元[111] - 2021年3月公司完成首次公开募股，出售1380万股普通股，每股20美元，扣除承销折扣和发行成本后净收益2.543亿美元；2021年1月发行1908.3979万股B系列可转换优先股，每股6.55美元，净收益约1.247亿美元[132] - 2021年第一季度融资活动净现金流入为3.79亿美元，主要来自2021年3月首次公开募股净收益2.543亿美元和2021年1月B系列可转换优先股融资净收益1.247亿美元；2020年同期为4450万美元，主要来自A系列可转换优先股融资净收益4470万美元[135] 产品研发计划 - 预计2022年上半年对首个产品候选药物进行首次人体给药；预计2023年完成DM1项目的研究性新药（IND）启用研究并寻求首次人体临床试验的监管批准；还计划在2023年确定另一个产品候选药物[108] 收入情况 - 2021年和2020年第一季度，公司无产品销售收入，2020年第一季度获得赠款收入14.2万美元，2021年第一季度无赠款收入[127] 研发费用情况 - 2021年和2020年第一季度，研发费用分别为390万美元和40万美元，增加350万美元，主要因支持FA项目推进及DM1项目产生费用，以及人员相关成本增加[127] - 2021年和2020年第一季度，研发费用中直接成本分别为278.8万美元和27万美元，间接成本分别为108.7万美元和10.7万美元[128] 一般及行政费用情况 - 2021年和2020年第一季度，一般及行政费用分别为180万美元和40万美元，增加140万美元，主要因人员相关成本和专业服务费用增加[129] 其他收入（支出）净额情况 - 2021年和2020年第一季度，其他收入（支出）净额分别为16.6万美元和 - 4万美元，2021年主要为超额现金储备的利息收入，2020年主要为可转换票据和应付票据的利息支出及转换特征公允价值变动[130] 运营及净亏损情况 - 2021年和2020年第一季度，运营亏损分别为568万美元和62.3万美元，净亏损分别为551.4万美元和66.3万美元[127] 现金及等价物情况 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为4.007亿美元，较2020年12月31日的240万美元增加3.983亿美元[133] 经营活动净现金使用量情况 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为370万美元，2020年同期为270万美元，增加100万美元，主要因净亏损增加490万美元[133] 投资活动净现金情况 - 2021年第一季度投资活动净现金流入为2300万美元，主要因投资证券到期获得净收益；2020年同期使用3920万美元投资证券[134] 资金支持情况 - 基于当前运营计划，公司现有现金、现金等价物和投资至少足以支持未来12个月的预期运营费用和资本支出需求[136] 租赁情况 - 2021年2月，公司与关联方签订租赁协议，租赁约12370平方英尺的实验室和办公空间，预计2021年9月1日交付，租期72个月，可续租3年，年租金约80万美元，每年递增3%[141] 新兴成长公司身份情况 - 公司是新兴成长公司，可享受某些公开公司报告要求的豁免，可能保持该身份至2026年12月31日[147] - 公司不可撤销地选择不享受新兴成长公司对新的或修订的会计准则的豁免，将与非新兴成长的其他上市公司适用相同准则[148] 利率影响情况 - 基于当前投资组合，假设利率变动100个基点不会对公司财务报表产生重大影响[152]