业绩总结 - Eton Pharmaceuticals自2017年成立以来，已提交9个产品申请并获得5个批准[9] - 预计2022年将实现持续盈利[9] - 截至2021年9月30日，Eton拥有2280万美元的现金，预计可获得高达2500万美元的神经学相关里程碑款项[25][26] 用户数据 - ALKINDI SPRINKLE®的市场机会超过1亿美元，预计有约10,000名儿童患者需要该药物[21] - Alaway Preservative Free在美国的过敏性结膜炎市场年销售额超过6亿美元，Eton从中获得12%的销售提成[22] 新产品和新技术研发 - 2021年第四季度计划推出Carglumic acid、EPRONTIA®和Rezipres®[10] - Eton预计在未来12个月内推出至少六种新产品[11] 市场扩张和并购 - Biorphen®的市场预计每年超过2000万剂，长期目标是每年销售超过400万单位[23] - Eton的产品组合包括三种商业产品，具有长期可持续增长的潜力[25] 负面信息 - 无明显负面信息 其他新策略和有价值的信息 - Eton的目标是通过针对孤儿药物的商业化来最小化商业成本，预计将获得高利润的特许权和利润分享收入[25] - Alaway Preservative Free的净销售额中，Bausch Health将获得12%的收益[31] - Biorphen®的产品利润中，Eton将获得50%[31] - Rezipres®的产品利润中，Eton将获得50%[31] - Zonisamide Oral Susp的监管里程碑预计为3000万美元[31] - EPRONTIA®的商业里程碑最高可达1500万美元[31] - Lamotrigine for Susp的净销售额中，Eton将获得单数字百分比的收益[31]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度公司报告收入为80万美元，2020年第三季度无重大收入 [24] - 2021年第三季度公司毛利润为20万美元，反映了孤儿安瓿库存过剩减记40万美元的影响，上一年同期毛利润不重大 [25] - 2021年第三季度研发费用为270万美元，上一年同期为280万美元，2021年第三季度研发费用因Biorphen和Rezipres小瓶容器转换的开发费用而升高，2020年第三季度研发费用包括一次性150万美元的新药申请（NDA）提交费用 [26] - 2021年第三季度一般及行政费用为330万美元，上一年同期为340万美元，减少主要由于上一年同期与Alkindi Sprinkle推出准备活动相关的支出增加，2021年第三季度包括90万美元的非现金费用 [27] - 2021年第三季度公司净亏损610万美元，上一年同期净亏损650万美元；2021年第三季度摊薄后每股亏损0.24美元，上一年同期为0.31美元 [28] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2270万美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 Alkindi业务 - Alkindi销售额逐月、逐季增长，公司认为其增长速度还能更快 [8] - 公司目前内部销售团队仅与约10%的医生进行了面对面接触 [9] 收购的carglumic acid片剂业务 - 公司目标是最终占据该产品25% - 35%的患者市场 [17] EPRONTIA业务 - EPRONTIA于本月早些时候获得批准，Azurity负责营销，预计今年晚些时候推出，公司将在推出时获得500万美元付款、产品销售特许权使用费，并有权根据三款产品组合的销售情况获得额外1500万美元的商业里程碑付款 [18][19] Zonisamide业务 - Zonisamide申请仍在FDA审查中，新的批准日期为1月29日，FDA尚未对英国工厂进行检查 [20] lamotrigine口服混悬液业务 - 合作伙伴本季度成功完成人体因素研究，预计本月晚些时候将结果提交给FDA，有望在2022年上半年获得批准，公司预计在其推出时获得500万美元里程碑付款 [21] 孤儿药候选产品dehydrated alcohol注射剂业务 - 公司与FDA的会议富有成效，预计在未来几个月提交回复，有望在2022年获得批准并推出 [22] 公司战略和发展方向及行业竞争 战略和发展方向 - 公司正在为三款新产品推出和一项重大联合推广合作做准备，预计2022年至少还有三款产品获批并推出 [7] - 公司与Tolmar达成Alkindi联合推广合作，预计2022年12月Tolmar团队完成培训，这将立即提升Alkindi的增长率 [10][14] - 公司收购carglumic acid片剂，预计年底前推出该产品，利用现有Alkindi基础设施，商业化增量成本很低 [15][17] 行业竞争 - 公司认为Tolmar是Alkindi的合适合作伙伴，Tolmar销售的Fensolvi与Alkindi有相似的市场规模和定位，且Tolmar在Fensolvi产品推出方面取得了成功 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前是与投资者交流的最激动人心的时刻，2021年的新收购、联合推广安排以及即将推出的产品，加上预计2022年至少三款产品获批并推出，为2022年奠定了良好基础 [7] - 公司表示在专注开发和监管活动四年后，即将看到成果，前景从未如此强劲，近期的收购和联合推广将使公司在2022年及以后实现可观收入 [23] - 公司预计2022年下半年甚至全年实现盈利 [44] 其他重要信息 - 公司预计12月从EPRONTIA的近期批准中获得500万美元的里程碑现金付款 [29] 问答环节所有提问和回答 问题1: 能否提供Rezipres注射剂的定价信息 - 公司认为Rezipres的定价将高于Biorphen目前的价格，医院购买复方麻黄碱的价格约为15 - 20美元，市场上另一种即用型麻黄碱的价格略高于20美元，Rezipres价格会稍低于此，但不会是大宗商品定价，因其在患者体验方面具有价值和便利性以及更长的保质期 [30] 问题2: 与Tolmar Pharma的联合推广协议是否有协同效应 - 公司认为这是一个很好的战略契合，对双方都有利，Tolmar的销售代表面向儿科内分泌专家，与Alkindi的推广对象相同 [32] 问题3: 如何看待公司2022年及以后的增长轨迹 - 公司认为目前处于转折点，将有多款产品获批，有多种收入来源，有能力进行更大规模的交易，公司现金状况良好，无需额外融资，预计未来几个月将根据需要扩大团队 [34][35] 问题4: 公司现金状况是否足以推出计划中的所有产品 - 公司认为现金状况良好，有足够现金推出所有产品，口服溶液产品的里程碑付款将有助于推出其他产品，carglumic acid的推出成本很低，且随着收入来源增加，未来几个季度现金消耗将减少，过去一个季度研发费用因产品转换而升高，未来会降低 [38][39][40] 问题5: carglumic acid相对于品牌产品的定价预期 - 公司预计carglumic acid价格将比品牌产品低10% - 15%，这将为医疗系统节省数百万美元，且由于市场动态和患者支持计划，不会出现传统产品中仿制药进入市场后的价格战 [41] 问题6: 与Tolmar联合推广交易中支付的销售佣金是多少 - 公司出于竞争原因不披露具体费率，但表示即使扣除产品成本、特许权使用费和销售佣金，产品利润率仍有吸引力，预计净销售额超过50%，与Tolmar合作将带来更多收入和利润 [42] 问题7: 公司预计何时实现盈利 - 公司预计2022年实现盈利，今年第一季度有过盈利，由于本季度将推出三款产品，预计2022年上半年还有三款产品推出，至少2022年下半年甚至全年有望实现盈利 [44]

财务状况 - 截至2021年9月30日，公司总资产为2.6606亿美元，较2020年12月31日的2.6319亿美元增长1.1%[10] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2270.9万美元，高于2020年12月31日的2129.5万美元[10] - 截至2021年9月30日，公司普通股数量为24,606,175股，总股东权益为15,660美元[17] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为22,709美元[19] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，应收账款准备金分别为9.1万美元和7.1万美元[31] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，Biorphen产品的滞销准备金分别为141.4万美元和62.3万美元[32] - 2021年9月30日和2020年9月30日，股票期权、未归属受限股奖励和受限股单位及认股权证的普通股等价物分别为427.94万股和330.8152万股，因具有反摊薄效应，不纳入摊薄后每股净亏损的计算[62] - 截至2021年9月30日的三个月和九个月，基本加权平均股数包括60万份已归属的购买普通股认股权证[63] - 2021年9月30日和2020年9月30日，三个月的折旧费用分别为2.4万美元和8.6万美元，九个月的折旧费用分别为13.2万美元和26万美元[72] - 截至2021年9月30日的九个月，记录利息费用76.6万美元，其中包括11万美元的债务折价摊销；2020年同期记录利息费用61.7万美元，其中包括8.5万美元的债务折价摊销[80] - 截至2021年9月30日，公司流通在外的认股权证可购买155.4826万股普通股，平均行权价格为3.18美元[91] - 截至2021年9月30日，2018年股权奖励计划下有48.116万股可供未来发行，且自2019年1月1日至2028年1月1日，股份储备每年将增加前一年12月31日流通在外普通股总数的4%[94][95] - 截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月，公司基于股票的总薪酬费用分别为1,009美元和724美元；九个月分别为2,518美元和1,803美元[98][99] - 截至2021年9月30日，股票期权未行使数量为3,569,865份，加权平均行使价格为5.26美元，加权平均剩余合同期限为8.1年，合计内在价值为4,167美元[102] - 截至2021年9月30日，与非归属股票期权和受限奖励相关的未确认薪酬成本为7,270美元[108] - 截至2021年9月30日，Harrow持有公司1,982,000股普通股，占比8.1%，2021年4月Harrow出售1,518,000股[115] - 截至2021年9月30日，使用权资产三个月和九个月摊销分别为2万和6.9万美元，2020年同期为3.3万和9.7万美元；加权平均剩余租赁期限1.50年，加权平均增量借款利率5.4%[127] - 截至2021年9月30日，经营租赁使用权资产净额12.3万美元，经营租赁负债11.9万美元，其中流动负债8.3万美元，非流动负债3.6万美元[129] 经营业绩 - 2021年第三季度，公司净收入为77.5万美元，而2020年同期净亏损16.1万美元[12] - 2021年前九个月，公司净收入为1573.9万美元，而2020年同期净亏损4.2万美元[12] - 2021年第三季度，公司净亏损609.4万美元，较2020年同期的650.4万美元有所收窄[12] - 2021年前九个月，公司净亏损299.4万美元，远低于2020年同期的2028.3万美元[12] - 2021年第三季度，公司研发费用为267.8万美元，低于2020年同期的282.6万美元[12] - 2021年前九个月，公司研发费用为555.4万美元，低于2020年同期的1070.3万美元[12] - 2021年第三季度，公司普通股加权平均流通股数为2527.6万股，2020年同期为2105.2万股[12] - 2021年前九个月，公司普通股加权平均流通股数为2518.1万股，2020年同期为2007万股[12] - 2021年前九个月净亏损2,994美元，2020年同期净亏损20,283美元[19] - 2021年前九个月经营活动提供净现金396美元，2020年同期使用净现金15,164美元[19] - 2021年前九个月投资活动提供净现金695美元，2020年同期使用净现金6美元[19] - 2021年前九个月融资活动提供净现金323美元，2020年同期提供净现金10,436美元[19] - 2021年公司预计因获批产品市场渗透和许可收入等实现进一步增长[23] - 2021年第三季度收入包括73.4万美元产品销售和4.1万美元特许权使用费收入[56] - 2021年前九个月收入包括1400万美元许可里程碑费用、148.1万美元产品销售和25.8万美元特许权使用费收入[56] - 2021年第三季度产品销售和特许权使用费收入775美元，毛利润158美元；2020年同期Biorphen净销售为负161美元[156] - 2021年前三季度实现收入15739美元，毛利润13396美元；2020年同期Biorphen净销售为负42美元[158] - 2021年和2020年第三季度研发费用分别为2678美元和2826美元；2021年前三季度研发费用较2020年降低5149美元[159][160] - 2021年和2020年第三季度管理费用分别为3327美元和3429美元；2021年前三季度管理费用较2020年增加1691美元[162][163] - 2021年第三季度和前三季度净亏损分别为6094美元和2994美元，较2020年同期有所改善[165][166] - 2021年前三季度经营活动现金流为396美元，投资活动现金流为695美元，融资活动现金流为323美元[168] 公司业务 - 公司是专注于开发、收购和商业化罕见病治疗方法的专业制药公司[21] - 公司多个产品获批，如Biorphen®、EM - 100、Alkindi Sprinkle等，还有三个产品候选正在开发，两个已提交FDA[22] - 公司拥有或获利润分成及特许权使用费的6种FDA批准产品，预计Rezipres、Carglumic acid tablets、Eprontia于近期推出[153] 资产处置与摊销 - 2021年5月，公司出售实验室设备获得70万美元，较账面价值高出18.1万美元，净账面价值51.9万美元从财产和设备账户中移除[36] - 与实验室运营关闭相关，公司报废了账面价值为3.1万美元的家具和设备，计入研发费用[36] - 与2019年Biorphen产品获批相关的75万美元付款已资本化，截至2021年9月30日累计摊销28.7万美元[37] - 2021年第三季度和前九个月，无形资产摊销费用分别为3.7万美元和11.2万美元[37] - 2021 - 2023年，该无形资产每年摊销费用为15万美元，2024年为12.5万美元[37] 债务与融资 - 2019年11月13日，公司与SWK签订信贷协议，可融资最高1亿美元，已借款7000万美元，借款利率为三个月期伦敦银行同业拆借利率加10%，最低利率为2%[73] - 2021年5月20日，公司获得36.1万美元的薪资保护计划贷款本金及4000美元累计利息全额豁免，债务清偿收益36.5万美元计入非经营收入[83] - 2021年7月，公司还清经济伤害灾难贷款计划的15万美元贷款本金及6000美元累计利息[86] 股权相关 - 截至2021年9月30日的九个月，公司因股票期权行权、认股权证行权等共发行29.7367万股普通股[88][89] - 2017年第三季度公司向4位外部董事每人发行25,000份受限股票单位（RSU），共100,000份，这些RSU于2018年6月30日全部归属，2021年4月向一名退休董事发行25,000份[96] - 2021年和2020年前九个月员工储蓄计划（ESPP）分别发行29,326股和14,005股，加权平均授予日公允价值分别为2.83美元和2.43美元[111] - 2021年和2020年基本和摊薄后每股净亏损分别为0.24美元和0.31美元（三个月）、0.12美元和1.01美元（九个月）[112] 产品合作与协议 - 2017年公司与Eyemax签订协议获得EM - 100产品美国独家销售权，支付250美元，产品获批和首销还需支付费用，净销售额需支付10%特许权使用费[122] - 公司2019年2月18日与Eyemax达成修订协议，支付250,000美元和500,000美元里程碑款项后，有权保留最高200万美元非特许权交易收入和特许权使用费，之后保留一半收入，Bausch Health销售EM - 100的12%特许权使用费将由Eyemax和公司分成[123] - 公司2017年11月17日获得Cysteine注射剂美国销售权，2020年2月修订协议后将获62.5%产品利润[132] - 公司2019年2月8日获得Biorphen美国营销权，支付200万美元许可费和75万美元发货启动费，保留5%净销售营销费，Sintetica获首50万美元产品利润，其余利润双方平分[133] - 公司2019年2月8日获得ephedrine美国营销权，支付100万美元许可费后获退款，2021年10月支付60万美元里程碑费用，产品获批，预计2021年末商业推出时支付75万美元，保留5%净销售营销费，Sintetica获首50万美元产品利润，其余利润双方平分[134] - 公司2020年3月27日获得Alkindi Sprinkle美国营销权，支付350万美元现金和价值126.4万美元股票，支付低两位数特许权使用费，若获孤儿药独家地位将支付250万美元[141][142] - 公司2021年6月15日获得Crossject的ZENEO美国和加拿大权利，支付50万美元，后续根据产品进展支付费用，支付10%净销售特许权使用费和最高600万美元净销售里程碑费用[143] - 2021年10月27日，公司支付3250美元获得卡谷氨酸产品美国独家许可权，预计2021年末推出，还将向开发伙伴支付该产品净利润的50%[147] - 2021年11月12日，公司与Tolmar签订多年协议，共同推广Alkindi Sprinkle产品，Tolmar将获净销售增长特许权使用费[148] 租赁情况 - 2021年第三季度研发和行政的经营租赁成本分别为0和2.1万美元，2020年同期为1.3万和2.1万美元；2021年前九个月分别为0.9万和6.4万美元，2020年同期为4.1万和6.2万美元；2021年前九个月经营租赁负债现金支付6.3万美元[127] 会计政策与风险 - 公司按ASC 606准则确认客户合同收入，分五步确定收入确认[172] - 公司销售Biorphen给美国药品批发商，销售时需考虑折扣、返款、费用等因素并估计交易价格[179][180][181] - 公司销售Alkindi Sprinkle产品给一家药房经销商，销售时需考虑患者自付援助和潜在州医疗补助报销等因素[179][180] - 公司按ASC - 718规定核算股份支付，用BSM模型估计股份支付期权奖励公允价值[184][185] - 研发费用包括内部研发活动和外部合同服务费用，发生时计入运营成本[188] - 公司无表外交易[190] - 公司放弃JOBS法案的延长过渡期，将按其他上市公司要求采用新的或修订的会计准则[191] - 公司作为新兴成长公司，将评估依赖JOBS法案其他豁免和简化报告要求的好处，新兴成长公司身份将持续到特定条件满足，如2023年12月31日、年总收入达10.7亿美元等[192] - 公司投资活动主要目标是保存资本，无套期保值合同，面临利率风险和金融机构风险，截至2021年9月30日现金存于非计息账户，无外汇风险[193] - 公司披露控制和程序有效，2021年9月30日止期间内财务报告内部控制无重大变化[197][199] - 公司运营面临诸多风险和不确定性，应考虑2020年10 - K中提及的风险因素[202][203]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度公司报告收入310万美元，其中包括与Azurity先前宣布的交易相关的250万美元许可收入，上年同期未录得重大收入 [19] - 2021年第二季度一般及行政费用为330万美元，上年同期为290万美元，增长主要由于ALKINDI SPRINKLE商业化成本增加，该季度费用包含70万美元非现金费用 [20] - 2021年第二季度研发费用为200万美元，上年同期为160万美元，该季度费用包含与收购ZENEO Hydrocortisone美国和加拿大权利相关的一次性50万美元付款 [21] - 2021年第二季度公司报告净亏损200万美元，上年同期为470万美元，2021年第二季度每股亏损0.08美元，上年同期为0.23美元 [21] - 第二季度末公司现金及现金等价物为2580万美元，公司认为当前现金状况足以支持产品推出和业务发展机会 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 - ALKINDI SPRINKLE方面，目前仅约10%的处方医生进行了面对面拜访，增长空间大；超过90%接受治疗的患者产品获得报销，其余新加入快速启动计划的患者预计下个月转为商业保险覆盖 [12][13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司获得Rezipres批准，预计未来几个月以略高于麻黄碱浓缩液的价格推出；收购ZENEO Hydrocortisone美国和加拿大权利，该产品与ALKINDI SPRINKLE战略契合 [5][7][8] - 公司计划扩大ALKINDI SPRINKLE现场销售团队，增加与医生面对面会议的覆盖范围和频率，以加速产品采用 [12] - 公司期待11月6日托吡酯的PDUFA日期，认为唑尼沙胺申请已准备好获批，脱水酒精和拉莫三嗪产品预计不久向FDA提交修正案，有望明年年初获批 [15][16][17] - 竞争对手Antares Pharma也在开发氢化可的松紧急自动注射器，但公司认为自身产品更可靠、易用，有望先于对手进入市场 [29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管ALKINDI SPRINKLE初始推出面临新冠相关阻碍，但医生对面对面会议的积极反应和强大的支付方支持，使公司对产品长期预期更有信心 [14] - 公司认为自身前景良好，ALKINDI销售每周增长，即将推出第四个商业产品，未来几个季度还有四个潜在产品获批，且目前资金充足，近期无需外部融资 [18] 其他重要信息 - 公司曾因谷歌广告链接风险信息问题，移除了相关广告，称该问题是无意的，已进行纠正并重视监管合规 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于ALKINDI标签及FDA介入的第三方媒体报道，公司是否知晓及评论 - 公司知晓此事，这是一个谷歌广告，原认为提供风险信息链接可接受，后发现有误，已移除广告，称问题是无意的，会认真对待并已进行纠正 [23] 问题2: 考虑到Delta变种和加速计划首月剂量，ALKINDI未来季度销售模型是否需调整 - 难以确定，许多州和国家因大量接种疫苗和部分人感染过新冠，对Delta变种有一定抵抗力，且人们对封锁感到疲惫，公司认为仍能在多地与处方医生进行面对面交流，ALKINDI面对面拜访仅约10%，增长空间大，每周患者数量在增加 [24][25] 问题3: 本季度产品收入细分情况，以及获得Rezipres批准后下半年产品收入如何增长 - 未细分产品特定收入，ALKINDI是未来主要收入驱动因素，下半年随着患者增加和销售团队可能扩大，ALKINDI收入将继续增长，Biorphen和Rezipres小瓶产品未来几个月将是重要收入驱动因素 [27][28] 问题4: Rezipres是小瓶还是安瓿制剂 - Rezipres是安瓿制剂，未来会提供小瓶包装，Biorphen小瓶转换因法国工厂被政府用于疫苗生产而延迟，目前接近完成 [28] 问题5: ZENEO注射器收购方面，是否知晓有竞争的氢化可的松注射剂在研发，以及与ALKINDI的市场协同效应和目标医生差异 - 竞争对手Antares Pharma也在开发氢化可的松紧急自动注射器，市场空间大，公司认为自身产品更可靠、易用、无针，更受患者青睐，有望先于对手进入市场；ALKINDI和ZENEO目标医生相同，已有良好关系，协同效应大 [29][30][37] 问题6: 公司能否采取措施提高CRL到批准的比率，如引入专家或重新分配团队成员 - 部分产品由合作伙伴开发，公司参与少；505(b)(2)产品CRL流程较常见，最终大多获批，风险较低，很多CRL与CMC或制造问题有关；公司已聘请科学顾问进行尽职调查，希望降低CRL率，托吡酯有望获批 [32][33] 问题7: 支持ALKINDI SPRINKLE的销售团队稳定规模预期，以及ALKINDI SPRINKLE商业化与ZENEO自动注射器商业化的协同情况 - 销售团队稳定规模预计为5 - 8名销售代表；ALKINDI和ZENEO目标医生相同，已与这些医生建立良好关系，协同效应大，ZENEO获批后有望良好增长 [36][37] 问题8: 预计从Azurity获得未来监管里程碑付款的时间 - 托吡酯批准相关付款可能今年支付，其他可能在2022年初支付，对公司而言付款时间影响不大，产品有望在未来几个月获批 [39] 问题9: 脱水酒精注射剂产品申请修正案提交后，FDA预计的审查时间 - 若归类为 minor，预计审查时间约为三个月，major为六个月，公司认为会是minor，已准备好回应，产品情况良好 [40][41] 问题10: 半胱氨酸注射剂诉讼中，公司有信心胜诉的原因 - 公司合作伙伴生产该产品20年，配方等未变，对手专利的配方并非新事物，公司认为对手行为不道德，公司有事实依据，相信能胜诉 [42]

财务状况 - 截至2021年6月30日，公司总资产为2.9906亿美元，较2020年12月31日的2.6319亿美元增长13.6%[11] - 截至2021年6月30日，公司普通股发行和流通数量为2460.0175万股，较2020年12月31日的2431.2808万股有所增加[11] - 截至2021年6月30日，公司普通股数量为24,600,175股，股东权益总额为20,736,000美元[17] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，应收账款准备金分别为8.5万美元和7.1万美元[32] - 2021年6月30日和2020年12月31日的存货均为采购的成品，Biorphen产品的滞销准备金为62.3万美元[33] - 2021年6月30日，公司普通股等价物为1352879股，排除1624598股反摊薄股份[62] - 2021年6月30日止三个月和六个月的基本加权平均股数包括600000份已归属的购买普通股认股权证[63] - 2021年6月30日，公司财产和设备净值为15.6万美元，2020年为81.1万美元；2021年和2020年截至6月30日的三个月折旧费用分别为2.4万美元和8.7万美元，六个月分别为10.8万美元和17.4万美元[72] - 截至2021年6月30日，公司流通在外的普通股认股权证可购买1554826股，平均行权价格为3.18美元[91] - 截至2021年6月30日，未行使股票期权为3,575,865股，加权平均行使价格为5.25美元，加权平均剩余合同期限为8.4年，合计内在价值为6,335美元[101] - 截至2021年6月30日，与非归属股票期权和受限奖励相关的未确认薪酬成本总计为8,242美元[107] - 公司员工储蓄计划（ESPP）初始储备为150,000股，截至2021年6月30日，有500,009股可供发行[108] - 截至2021年6月30日，使用权资产摊销三个月和六个月分别为20000美元和49000美元，2020年同期为33000美元和64000美元[130] - 截至2021年6月30日，加权平均剩余租赁期限为1.75年，加权平均增量借款利率为5.4%[130] 收入情况 - 2021年第二季度，公司总净收入为3067万美元，而2020年同期为20万美元[13] - 2021年上半年，公司总净收入为1.4964亿美元，2020年同期为119万美元[13] - 2021年上半年公司净收入为3,100,000美元，而2020年同期净亏损为13,779,000美元[19] - 2021年第二季度，公司获得PPP贷款豁免收益365万美元[13] - 2021年第二季度，公司设备销售收益为181万美元[13] - 2021年第二季度许可里程碑费用250万美元、产品销售49.3万美元、特许权使用费收入7.4万美元；上半年许可里程碑费用1400万美元、产品销售74.7万美元、特许权使用费收入21.7万美元[57] - 2021年第二季度公司收入306.7万美元，主要来自Azurity里程碑收入250万美元及产品销售和特许权使用费56.7万美元，毛利润293.1万美元；2020年同期Biorphen净销售额2万美元，毛利润为负8000美元[156] - 2021年上半年公司收入1496.4万美元，主要来自Azurity和Bausch等里程碑收入1400万美元及产品销售和特许权使用费96.4万美元，毛利润1323.8万美元；2020年同期Biorphen净销售额11.9万美元，毛利润为负1.1万美元[157] 利润情况 - 2021年第二季度，公司净亏损2016万美元，较2020年同期的4730万美元亏损有所收窄[13] - 2021年上半年，公司净利润为3100万美元，而2020年同期净亏损1.3779亿美元[13] - 2021年第二季度净亏损201.6万美元，2020年同期净亏损473万美元，2021年亏损减少主要因收入增加304.7万美元及实验室设备销售和PPP贷款豁免收益[165] - 2021年上半年净利润310万美元，2020年同期净亏损1377.9万美元，2021年盈利改善主要因收入增加1484.5万美元、研发支出降低及实验室设备销售和PPP贷款豁免收益[166] - 2021年第二季度、2020年第二季度、2021年前六个月、2020年前六个月，摊薄后每股净亏损（收益）分别为 - 0.08美元、 - 0.23美元、0.12美元、 - 0.70美元[113] 现金流量 - 2021年上半年经营活动产生的净现金为3,346,000美元，主要来自三款神经学产品的销售所得；2020年同期经营活动使用的净现金为10,070,000美元[19] - 2021年上半年投资活动提供的净现金为697,000美元，2020年同期为 - 4,000美元[19] - 2021年上半年融资活动提供的净现金为464,000美元，2020年同期为8,278,000美元[19] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为25,802,000美元，较期初增加4,507,000美元；2020年同期期末为10,270,000美元，较期初减少1,796,000美元[19] - 2021年和2020年上半年经营活动产生的现金流量分别为334.6万美元和 - 1007万美元，投资活动产生的现金流量分别为69.7万美元和 - 4000美元，融资活动产生的现金流量分别为46.4万美元和827.8万美元[167] 产品情况 - 公司的Biorphen®产品于2019年10月获FDA批准，年底开始销售；EM - 100产品卖给Bausch Health，于2020年9月获批，2021年1月以Alaway® Preservative Free名称推出，公司将获销售版税；Alkindi Sprinkle产品于2020年10月获批，12月推出[22] - 2021年2月，公司将三款儿科神经学产品卖给Azurity Pharmaceuticals，预计基于产品相关里程碑获得额外收入[22] - 公司预计2021年及以后会进一步增长，源于已获批产品的市场渗透和预计获FDA批准的产品带来的额外收入[23] - 公司2019年10月Biorphen获FDA批准，2020年9月Alkindi Sprinkle获FDA批准，2021年1月EM - 100上市，公司获150万美元里程碑付款，2021年2月出售三款儿科神经学产品获1200万美元收益[154] - 公司建立了多元化产品管线，主要集中在医院产品和儿科罕见病产品两个核心领域[155] - 公司向美国药品批发商销售Biorphen，向一家药房经销商销售Alkindi Sprinkle产品[178] - 销售给批发商的初始价格会因及时付款折扣、返款、分销费等因素调整，公司会预估交易价格[179][180] - Biorphen产品交付给批发商时确认收入和销售成本，Alkindi Sprinkle产品按订单发货时记录销售[181] 研发与费用 - 2021年第二季度，公司研发费用为1990万美元，高于2020年同期的1609万美元[13] - 2021年上半年，公司研发费用为2876万美元，低于2020年同期的7877万美元[13] - 2021年上半年研发和行政运营租赁成本分别为9000美元和43000美元，2020年同期为28000美元和41000美元[130] - 2021年和2020年第二季度研发费用分别为199万美元和160.9万美元，2021年增加38.1万美元；2021年和2020年上半年研发费用分别为287.6万美元和787.7万美元，2021年减少500.1万美元[159][160] - 2021年和2020年第二季度一般及行政费用分别为326.6万美元和292.1万美元，2021年增加34.5万美元；2021年和2020年上半年一般及行政费用分别为732.4万美元和553.1万美元，2021年增加179.3万美元[162][163] - 研发费用包括内部活动和外部合同服务费用，发生时计入运营成本[187] 债务情况 - 2019年11月公司与SWK签订信贷协议，可融资最高1亿美元，已借款7000万美元；借款利率为3个月LIBOR加10%，有2%的LIBOR下限；2021年上半年利息支出为51.3万美元，2020年同期为38.6万美元[73][80] - 2021年5月20日，公司36.1万美元的PPP贷款本金及4000美元累计利息全额豁免，产生36.5万美元债务清偿收益[83] - 2021年7月，公司还清15万美元EIDL贷款本金及6000美元累计利息[84] 股票发行与薪酬 - 2021年上半年，公司因股票期权行权发行138233股普通股，向退休董事发行25000股，因认股权证行权发行94808股，向员工发行29326股[88][89] - 2017年计划授权发行最多500万股公司普通股，2018年计划接替2017年计划，截至2021年6月30日，2018年计划下有481,160股可供未来发行[94] - 2021年和2020年第二季度，公司基于股票的总薪酬费用分别为836美元和714美元；2021年和2020年前六个月，该费用分别为1,509美元和1,079美元[98][99] - 2021年前六个月授予期权的假设：预期股息为0%，预期波动率为80%，无风险利率为0.9 - 1.1%，预期期限为5.3 - 6.3年，加权平均公允价值为5.88美元[102] - 2021年和2020年前六个月，ESPP下的股票发行分别为29,326股和14,005股，员工分别贡献135美元和66美元，公司分别记录费用46美元和33美元[110] 公司成立与股权 - 公司成立时，Harrow以每股0.001美元的面值获得350万股公司普通股，双方有产品许可和资产购买协议[117][118] - 2017年公司初创时，Harrow关键高管获150万股受限普通股，部分经理获股票期权（20,000份于2018年被没收），均于2018年4月30日全部归属[119] 产品许可协议 - 公司于2017年8月11日获得EM - 100产品美国独家销售权，支付250美元，原协议规定FDA批准付250美元、首次商业销售付500美元并支付10%净销售特许权使用费[125] - 2019年2月18日修订协议，公司支付两笔里程碑款项共750美元，保留最多2000美元非特许权交易收入和特许权使用费，之后与Eyemax平分[126] - 公司于2017年11月17日获得半胱氨酸注射剂美国独家销售权，修订后获62.5%产品利润[135] - 2019年2月8日公司与Sintetica签订ET - 202许可协议，支付2000000美元许可费和750000美元发货费，保留5%净销售营销费[136] - 2020年公司向FDA提交托吡酯口服溶液申请并支付1438000美元申请费[139] - 2020年3月27日公司与Diurnal签订Alkindi许可协议，支付初始里程碑费用4764000美元，若获孤儿药独家地位将再支付2500000美元[144][145] - 公司与Crossject签订分销和推广许可协议，获得ZENEO无针自动注射器美国和加拿大权利，协议执行时支付50万美元，若技术批次和注册批次按时间完成分别再支付50万美元，FDA接受产品申报和批准分别支付150万和200万美元，还需支付10%净销售特许权使用费和最高600万美元一次性净销售里程碑费用[146] 会计政策与其他事项 - 公司运营基于单一可报告部门，即开发和商业化处方药产品业务[30] - 公司将所有原始期限为三个月或更短的高流动性投资视为现金等价物，现金等价物包括计息支票账户和美国国债[31] - 公司按成本与可变现净值孰低法，采用先进先出法对存货进行估值[33] - 公司根据ASC 606确认与客户合同的收入，需完成识别合同、识别履约义务等五个步骤[41] - 销售成本包括与产品许可和开发合作伙伴的利润分享和特许权使用费、从第三方制造商购买成品的成本等[58] - 公司按ASC - 718规定核算股份支付，用BSM模型估计股份期权奖励公允价值[183][184] - 公司无资产负债表外交易[189] - 公司放弃JOBS法案的延长过渡期，将按要求采用新会计准则[190] - 公司作为新兴成长型公司，将评估JOBS法案其他豁免和简化报告要求的好处，新兴成长状态持续到特定条件达成，如2023年12月31日、年总收入达10.7亿美元等[191] - 公司投资活动主要目标是保存资本，无套期合约，截至2021年6月30日现金存于非计息账户，无外汇风险[192] - 截至2021年6月30日六个月内，公司披露控制和程序有效，该期间内财务报告内部控制无重大变化[196][198] 资产处置 - 2021年5月公司出售实验室设备，售价70万美元，较账面价值高出18.1万美元，净账面价值51.9万美元从财产和设备账户中移除[37] - 2021年3月下旬公司关闭伊利诺伊州苏黎世湖实验室，5月以700美元出售实验室设备，比设备账面净值高181美元[123] 资本化与摊销 - 与Biorphen产品批准相关的75万美元付款已资本化，截至2021年6月30

财务数据对比 - 截至2021年3月31日，公司总资产为3.1186亿美元，较2020年12月31日的2.6319亿美元增长18.5%[10] - 2021年第一季度，公司总净收入为1.1897亿美元，而2020年同期为9.9万美元[12] - 2021年第一季度，公司毛利润为1.0307亿美元，2020年同期为亏损3000美元[12] - 2021年第一季度，公司运营收入为5363万美元，2020年同期为亏损8881万美元[12] - 2021年第一季度，公司净利润为5116万美元，2020年同期为亏损9049万美元[12] - 2021年第一季度，公司基本每股净收益为0.21美元，摊薄后每股净收益为0.19美元；2020年同期基本和摊薄后每股净亏损均为0.50美元[12] - 2021年第一季度公司净收入为511.6万美元，2020年同期净亏损为904.9万美元[16] - 2021年第一季度公司经营活动提供的净现金为371.5万美元，2020年同期使用的净现金为721.7万美元[16] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为2511.3万美元，2020年同期为1233.5万美元[16] - 2021年第一季度许可里程碑费用收入11500000美元，产品销售收入254000美元，特许权使用费收入143000美元；2020年第一季度仅包含产品销售收入[53] - 2021年3月31日和2020年3月31日止三个月的折旧费用分别为84000美元和87000美元[69] - 2021年3月31日和2020年12月31日，公司财产和设备净值分别为176000美元和811000美元[69] - 2021年第一季度和2020年同期，公司股票薪酬总费用分别为673美元和365美元[94] - 2021年第一季度研发和行政运营租赁成本分别为9000美元和2.1万美元，2020年同期分别为1.4万和2.1万美元；2021年第一季度运营租赁负债现金支付2.4万美元；2021年和2020年第一季度使用权资产摊销分别为2.9万和3.1万美元；截至2021年3月31日，加权平均剩余租赁期限2.0年，加权平均增量借款利率5.4%[116] - 2021年第一季度利息费用264美元，含36美元债务折价摊销；2020年第一季度利息费用195美元，含27美元债务折价摊销[75] 股份相关 - 截至2021年3月31日，公司普通股发行和流通股数为2448.2616万股，较2020年12月31日的2431.2808万股增加0.7%[10] - 2021年第一季度，公司因股票期权行权增加7.5万股，认股权证行权增加9.4808万股[14] - 2021年第一季度，公司因股票薪酬使额外实收资本增加673万美元[14] - 2021年3月31日，公司普通股等价物为2093952股，排除729692股反摊薄股份；2020年第一季度，3588523股普通股等价物因反摊薄未纳入计算[59] - 2021年第一季度公司发行75000股普通股，因认股权证行权发行94808股[84][85] - 截至2021年3月31日，2018年计划下有1370758股可用于未来发行[90] - 截至2021年3月31日，ESPP下有529335股可用于发行[100] - 2019年11月借款5000美元，发行51239份认股权证，行使价5.86美元/股，相对公允价值226美元[72] - 2020年8月额外借款2000美元，发行18141份认股权证，行使价6.62美元/股，相对公允价值94美元[73] - SWK认股权证发行日起7年内可立即行使，有无现金行权特征[74] 产品获批与销售 - 公司Biorphen产品于2019年10月获FDA批准，EM - 100产品于2020年9月获FDA批准，Alkindi Sprinkle产品于2020年10月获FDA批准[19] - 2021年2月，公司将三款儿科神经学产品出售给Azurity Pharmaceuticals，预计基于产品相关里程碑获得额外收入[19] - 2021年第一季度公司经营活动产生净现金主要来自三款神经学产品的初始销售收益[20] - 公司销售Biorphen给美国药品批发商，通过第三方物流处理订单；销售Alkindi Sprinkle给一家药房分销商[46] - 公司Biorphen产品于2019年10月获FDA批准，2019年底开始销售；EM - 100产品卖给Bausch Health，2020年9月获批，2021年1月以Alaway® Preservative Free名称推出，公司将获销售特许权使用费[19] - 公司于2020年10月获得Alkindi Sprinkle的许可权，该产品于2020年10月获批并于12月推出[19] 公司运营与财务规划 - 公司预计2021年及以后，随着获批产品市场渗透率提高和更多产品获FDA批准，收入将进一步增长[20] - 截至2021年3月31日，公司现有现金及现金等价物2511.3万美元，预计至少可满足未来十二个月运营和资本支出需求[21] - 2021年3月，公司决定停止伊利诺伊州实验室运营，预计5月出售实验室设备，其净账面价值为55.1万美元[34] - 与公司Biorphen产品2019年获批相关的75万美元付款已资本化，2021 - 2023年每年摊销费用为15万美元，2024年为12.5万美元[35] 信贷与借款 - 2019年11月公司与SWK签订信贷协议，最高融资10000000美元，已获5000000美元；2020年8月又借2000000美元[71] - SWK信贷协议期限五年，借款利率为三个月LIBOR加10%，有2%的LIBOR下限；有2%未使用信贷额度费和5%退出费[71] - 公司需维持3000000美元最低现金余额，2022年2月14日前只付利息，之后每季度支付5.5%贷款本金，2024年11月13日还清本金[71] - 2020年5月获PPP贷款361美元，年利率1.0%，已申请100%贷款豁免[80] - 2020年7月获EIDL贷款150美元，年利率3.75%[81] - SWK贷款未来付款总额9893美元，扣除利息后贷款应付总额7000美元，扣除未摊销折扣后净债务6568美元[79] 销售与收入估计 - 公司估计交易价格时考虑批发商折扣、退货、返利等因素，销售储备等计入应收账款净额[50][52] 研发费用 - 研发费用包括内部活动和外部合同服务，未获FDA批准产品的技术许可预付款和里程碑付款计入研发费用[55][56] 产品合作协议 - 公司为EM - 100产品与CEO关联公司Eyemax合作，原协议执行时支付25万美元，FDA批准和首次商业销售分别支付25万和50万美元，净销售额支付10%特许权使用费；修订协议后支付两笔里程碑款项共75万美元，保留最多200万美元非特许权交易收入和特许权使用费，之后与Eyemax平分收入；EM - 100资产出售给Bausch Health，未来有12%特许权使用费[111][112] - 公司获得Cysteine注射产品美国销售权，原协议支付第三方50%净利润，2020年2月修订后公司负责相关诉讼，获62.5%产品利润，初始期限为产品首次商业销售后10年[122] - 公司与Sintetica签订Biorphen美国营销权协议，支付许可费200万美元和75万美元，保留5%净销售额作为营销费，Sintetica获首50万美元产品利润，其余利润平分，协议期限10年[123] - 公司与Sintetica签订ET - 203美国营销权协议，原支付许可费100万美元已退还，重新提交后支付60万美元里程碑费，获批和商业销售支付75万美元，保留5%净销售额作为营销费，Sintetica获首50万美元产品利润，其余利润平分，协议期限10年[124] - 公司将三种口服溶液儿科神经学产品候选权出售给Azurity Pharmaceuticals [125] - 公司与LMW签订Zonisamide口服液体许可协议，已支付102.5万美元，获批等情况还需支付费用，支付35%净利润，协议期限10年[129] - 公司与Aucta签订Lamotrigine美国营销权协议，已支付200万美元，获批和商业销售等情况还需支付费用，Aucta获低两位数特许权使用费和最高1800万美元里程碑付款[130] - 公司与Diurnal签订Alkindi Sprinkle美国营销权协议，支付初始许可里程碑费476.4万美元，若获孤儿药独家地位还需支付250万美元[131][132] 资产与负债 - 截至2021年3月31日，公司股东权益为2.1555亿美元，较2020年12月31日的1.5663亿美元增长37.6%[10] - 截至2021年3月31日，运营租赁使用权资产净额16.3万美元，运营租赁负债15.8万美元；未来租赁承诺未折现总额16.6万美元，扣除利息后租赁负债15.8万美元[118] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，应收账款的准备金总额均为7.1万美元[29] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，存货因Biorphen产品有过期风险，均扣除了62.3万美元的滞销准备金[30] - 截至2021年3月31日，应计利息62美元包含在应计负债中[75] 财务工具与公允价值 - 公司财务工具包括现金及等价物、应收账款等，除PPP贷款和长期债务义务外，账面价值接近公允价值[66]

财务数据和关键指标变化 - 公司与Azurity Pharmaceuticals的交易将带来高达4500万美元的里程碑付款以及产品销售的特许权使用费，还会减少开支，提高公司未来几年的盈利能力 [8][9] - Bausch Health于2月推出Alaway Preservative Free，触发了向公司支付的150万美元款项，公司还将获得该产品销售的两位数特许权使用费 [7] 各条业务线数据和关键指标变化 核心产品Alkindi Sprinkle - 该产品于2020年第四季度末推出，推广活动在1月假期后加速，销售代表对医生、护士和内分泌学界的初步反馈感到满意，新患者处方数量每月增加，3月有望较2月大幅增长 [5][7] - 公司预计到2021年底该产品将有大约400名患者使用，并将实现全年积极的利润贡献 [7] Biorphen - 过去几个月销售额显著增长，公司对其推出小瓶剂型后的表现充满信心，预计每年可实现400万单位的销售 [14][21] Alaway Preservative Free - 已在2月推向美国所有主要零售商，公司预计它将为实现年底盈利做出有意义的特许权使用费收入贡献 [7][28] 各个市场数据和关键指标变化 - 加拿大市场规模通常约为美国市场的10%，且存在价格管制，公司已开始制定将Alkindi引入加拿大市场的计划 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司从研发阶段成功转型为商业组织，目前有3款商业产品产生收入，6款产品正在接受FDA审查，有望在2021年推出多款产品 [4][11] - 与Azurity Pharmaceuticals合作，锁定投资回报，提高盈利能力，同时专注于孤儿药战略，利用交易所得收购更多孤儿药产品 [8][9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年公司前景乐观，财务状况良好，即将实现盈利，随着更多产品获批，预计将有更多现金流入 [11] 其他重要信息 - 公司有6款产品正在接受FDA审查，部分产品有确定的PDUFA日期，如脱水酒精为5月27日，唑尼沙胺口服混悬液为5月29日，托吡酯口服溶液为8月6日 [10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 上季度的货架库存调整费用在第四季度是否再次发生，以及Biorphen或Alkindi产品在该季度的销售额是多少 - 货架库存调整是Biorphen降价的一次性因素，不会再次发生 [13] - Biorphen销售强劲，过去几个月销售额显著增长；Alkindi于12月推出，但实际销售从1月开始 [14][16] 问题2: 请讨论Alkindi Sprinkle在美国市场和加拿大市场的差异，包括患者群体、市场动态和定价 - 加拿大市场规模约为美国市场的10%，且存在价格管制，公司已开始制定将Alkindi引入加拿大市场的计划 [18] 问题3: 神经学产品的付款流应确认为其他收入还是收入，以及如何计算收入分成、利润分成和里程碑付款 - 应确认为顶线许可收入，如2月收到的950万美元，任何支付给开发合作伙伴的里程碑付款将作为利润分成的销售成本 [19] 问题4: 对于Biorphen，改变剂型后医院的接受度会有何变化，以及该产品的销售规模预计是多少 - 尽管目前是安瓿剂型，但过去几个月销量显著增加，医院希望改用小瓶剂型；预计今年安瓿剂型将有几百万美元的销售额，小瓶剂型预计明年第一季度推出，价格可能比安瓿剂型略高 [21][22] 问题5: 对于脱水酒精产品，市场接受度和定价相对于现有产品的预期如何 - 该产品无需详细推广，计划通过批发商和经销商进入医院；定价预计会有轻微折扣，但尚未确定，有望在PDUFA日期获批 [23] 问题6: 关于Alkindi Sprinkle在美国的推出和持续推广，预计会持续提供哪些具体指标 - 最重要的指标是接受治疗的活跃患者数量，公司预计到年底将有超过400名活跃患者，后续会根据销售经验和推广轨迹提供更多信息 [24] 问题7: 到目前为止，美国患者对Alkindi Sprinkle的接受度如何，是否有患者关于产品易用性和使用体验的反馈 - 患者通过多种渠道反馈非常积极，特别是家长和护理人员，他们赞赏产品提高了生活质量和安全性 [26] 问题8: 对于Alaway，是否仍认为它只是对顶线收入的增量贡献，以及从Bausch Health获得了哪些关于该产品市场表现的反馈 - 公司对该产品的推出感到兴奋，预计它将为实现年底盈利做出有意义的特许权使用费收入贡献；目前没有更多关于推出轨迹的细节，将在收到特许权使用费时进行报告 [28]

产品组合与商业化 - 公司拥有9个产品和候选产品组合，3个已获批并商业化推出，计划通过收购后期高价值候选产品继续发展业务[22] - 孤儿药产品Alkindi Sprinkle于2020年12月在美国推出，预计美国约有10000名儿童患有肾上腺皮质功能不全，产品受4项专利保护至2034年[25] - 脱水酒精注射产品已提交FDA用于治疗甲醇中毒，预计获批后有7年市场独占期，PDUFA日期为2021年5月27日[27] - 特许权产品类别有7个产品，2个已商业化推出，5个正在接受FDA审查[32] - Biorphen预计年可寻址市场超1000万单位，公司拥有该产品NDA，与Xellia Pharmaceuticals合作推广，若2021年指定账户净销售额不超2940万美元或2022年及以后不超4200万美元，公司可退出合作[33][48] - Alaway Preservative Free产品市场估计每年超7500万美元，公司出售产品权利给Bausch Health，有权获得150万美元里程碑付款及产品净销售额的两位数百分比特许权使用费[34] - 三款神经科口服液产品出售给Azurity，Azurity将支付高达4500万美元里程碑付款及净销售额的个位数特许权使用费[37] - 佐尼沙胺口服混悬液市场每年超6500万美元，PDUFA日期为2021年5月29日[38] - 托吡酯口服溶液市场每年超8亿美元，PDUFA日期为2021年8月6日[39] - 拉莫三嗪口服混悬液市场每年超7亿美元，开发伙伴预计2021年完成最终报告并提交FDA[40] 知识产权保护 - 公司的Alkindi Sprinkle受四项已发布专利保护至2034年，已申请“Eton”和“Eton Pharmaceuticals”商标注册[52] - 公司的zonisamide和topiramate开发合作伙伴已提交专利申请，lamotrigine开发合作伙伴获美国专利商标局授予的产品独特配方专利，预计产品获批后该专利将列入橙皮书[53] - 公司拥有两项美国联邦商标申请和未注册的商标[90] - 保护知识产权困难且成本高，专利法变化、产品侵权等问题可能损害公司保护产品的能力[114] 监管要求与流程 - 制药公司受外国、联邦、州和地方机构广泛监管，不遵守适用要求可能面临罚款、拒绝批准、刑事起诉等后果[55] - 美国新药上市前需完成临床前实验室和动物测试、化学制造和控制测试、提交IND申请、进行人体临床试验、提交并获批NDA、与FDA商定包装说明书语言等步骤[57] - 临床研究分三个阶段，需按FDA的GCP要求进行，FDA、IRB、数据安全监测委员会等可暂停或终止研究[59][60] - 产品候选物进入临床测试阶段，制造过程需进一步定义、完善、控制和验证，需符合cGMP要求[62] - FDA对NDA的初始审查目标是在提交后十个月内完成并回复，特殊情况为六个月，审查过程可能因额外信息而延长[64] - 公司打算通过505(b)(2)监管途径提交某些产品候选物的申请，该途径可依赖已批准产品的研究数据，但需满足专利认证和非专利排他性要求[69][71] - 505(j)途径用于与已批准产品治疗等效的产品候选物，需提交ANDA，通常只需进行生物等效性试验，比505(b)(2)途径更短更便宜[72] - 公司在美国分销产品还需遵守美国反回扣法、虚假索赔法、HIPAA等联邦和州医疗保健法律法规[74] 医保政策影响 - 2018年两党预算法案将药企参与医保D部分的销售点折扣从50%提高到70%[83] - 美国财政年度对医保供应商的支付最多削减2%，政府追回多付款项的诉讼时效从3年延长到5年[84] - 医保改革法对药企有报告、回扣、收费等多项要求，部分条款未实施且面临挑战[81,83] - 美国医保改革法实施后，有立法提议将医保支付给供应商的费用每年最多削减2%[187] - 美国政府加强对药品定价审查，出台多项法规以提高价格透明度、改革报销方法等[188] 公司基本情况 - 公司有16名全职员工，6人从事研发，6人从事销售/营销，4人负责公司战略[87] - 公司成立于2017年4月，位于伊利诺伊州迪尔帕克[89] - 公司是2017年4月成立的专业制药公司，运营历史有限，难以评估初始产品候选和未来运营[119] 公司面临的风险 - 公司面临研发、竞争、监管、市场等多方面风险[92,93,97,98] - 新冠疫情对公司业务产生不利影响，如Biorphen产品市场需求难提升，临床研究和开发也受影响[121] - 公司面临产品责任风险，若无法成功抗辩产品责任索赔，可能承担巨额负债或限制产品商业化[125] - 公司可能进行业务或产品收购、建立战略联盟，但可能无法实现预期效益[129] - 公司依赖信息技术，技术故障、中断或安全漏洞可能影响业务运营[131] - 公司产品可能面临假冒和未经授权销售问题，影响收入、业务和声誉[133] - 公司业务完全依赖现有获批产品和新产品候选的成功，若无法产生收入，创造股东价值的能力将受限[135] - 公司新产品候选在获得FDA和国际监管机构临床试验批准方面存在不确定性，临床开发和获批也无保证[136] - 生物技术和制药行业竞争激烈，公司若无法有效竞争，业务和财务状况将受影响[138] - 公司新药开发和商业化面临来自全球各大药企的激烈竞争，无专利保护产品市场机会小[140] - 公司产品候选面临已获批成熟产品竞争，对手可能模仿其优势[142] - 竞争对手可能更快获得FDA等监管机构批准，影响公司产品上市[143] - 公司产品候选需成功完成临床试验并获监管批准才能商业化，存在不确定性[146] - 公司多数产品候选拟通过505(b)(2)监管途径获FDA批准，若不被允许将增加时间和资金成本[152] - FDA对505(b)(2)的解释变化或被挑战，以及竞争对手的公民请愿，可能延迟或阻止公司申请获批[153] - FDA新解释下，505(b)(2)申请可能因排他性被阻止批准[155] - 505(b)(2)申请可能面临专利侵权诉讼，导致产品候选审查或批准延迟[156] - 505(b)(2)申请需等待非专利排他期结束，FDA可能要求额外临床研究[160] - 若无法获得产品候选的监管批准，公司创收能力将受限[145] - 生产品牌参考药物的公司常对仿制药和改良型新药申请者提起诉讼，专利诉讼复杂且费用高，不利判决会影响公司业务、财务和股价[162] - 即使产品获批，也可能无法成功商业化，收入可能受限[163] - 产品商业成功取决于医疗界接受度，受临床安全性和有效性等多因素影响[164] - 获批时间和范围可能影响产品商业化，监管机构可能对批准设置限制或要求[168] - 公司需持续接受监管审查，产品可能面临标签限制、市场撤回等风险[169] - 销售和营销活动需遵守FDA规则和其他法律法规，推广非标签用途可能导致责任和罚款[172][174] - 若发现产品问题或违反监管要求，公司可能面临行政或司法制裁[175] - 获得外国监管批准和遵守外国法规可能导致延迟、困难和成本增加[177] - 现行和未来立法可能增加产品获批和商业化难度及成本，影响产品价格[181] - 《医疗改革法》多项条款影响公司业务，其实施和变革的影响尚不确定[184][185] - 若公司营销违反医保欺诈和滥用法律或价格报告法，将面临民事或刑事处罚[190] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方生产产品，若第三方未获批准、供应不足或质量价格不符要求，将影响业务[195] - 合同制造商生产设施需获FDA等批准，若未获批或被撤销，公司需找替代设施[197] - 合同制造商受FDA等机构检查，若违规公司将受制裁，影响产品开发、审批和销售[198] - 公司可能无法与第三方达成合作协议，或协议条款不利，影响产品开发和商业化计划[203] - 与第三方的合作协议可能不成功，合作方的决策和行动会影响产品开发和商业化进程[207] - 公司依赖第三方进行临床试验，若第三方未履行职责或未按时完成，将影响产品审批和商业化[208] - 公司与第三方CRO签订协议开展和管理临床项目，但需确保研究符合相关标准，若违反cGCPs可能导致临床数据不可靠，需额外临床试验[209] - 公司预计CRO管理所有在签约临床站点进行的临床试验，若CRO或临床站点表现不佳，产品开发和商业化可能延迟或受损[210] - 若与第三方CRO或临床站点的关系终止，可能无法找到替代方，影响产品获批和商业化，损害财务结果和商业前景[211] - 公司业务中的合同可能包含赔偿条款，若履行赔偿义务可能对业务、财务状况和经营成果产生不利影响[212][213] 临床研究风险 - 产品候选药物必要研究的终止、暂停或延迟会增加成本，限制创收能力，影响商业前景[215] - 临床研究的开始和完成可能因多种原因延迟，如监管部门未批准、受试者招募不足等[216] - 产品开发成本会因测试或批准延迟、需进行更多或更大规模临床试验而增加，临床研究的延迟会影响商业前景和创收能力[218] - 临床药物开发过程漫长、昂贵且结果不确定，早期研究结果不能预测后期试验结果[219][220] - 产品候选药物可能因多种因素导致安全性和有效性结果不佳，如不同站点和患者特征差异[221] - 临床研究的延迟可能导致竞争对手先将产品推向市场，降低公司产品候选药物的商业可行性[218]

财务数据和关键指标变化 - 公司近期完成超额认购股权融资，获得约2250万美元毛收入，且在SWK Holdings的信贷安排中还有800万美元未提取 [7] - 公司预计到2021年底实现盈利 [7] 各条业务线数据和关键指标变化 - Biorphen产品本季度销售受新冠疫情相关医院限制和从业者对安瓿剂型反感的影响，公司计划在年底前提交小瓶剂型的预先批准补充申请，并于2021年上半年推出小瓶剂型，第三季度降低了安瓿产品价格，导致一次性收入调整 [7] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国肾上腺皮质功能不全的儿科患者群体可能多达1万名，公司预计随着时间推移，能覆盖0 - 6岁年龄段的绝大多数患者和7 - 12岁年龄段的部分患者 [10] - 预计脱水酒精注射液获批上市后，所在产品市场规模超1亿美元，公司有望成为该市场的两家参与者之一 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 未来业务发展活动将专注于向产品组合中添加类似Alkindi的后期孤儿药 [11] - 公司计划在未来几周和几个月内推出多款产品，包括Alkindi、脱水酒精注射液、三款神经科液体产品、不含防腐剂的Alaway以及Biorphen小瓶剂型 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司自上次财报电话会议以来取得多个重要里程碑，包括两项FDA批准、多次新药申请提交和成功的股权融资，为2020年的强劲收尾和2021年的转型奠定基础 [5] - 公司对Alkindi的商业前景感到兴奋，认为其推出将使公司成为美国领先的孤儿药公司 [10] - 内分泌学是受疫情影响最小的子专业之一，公司通过调整资源分配，增强了团队与医疗专业人员远程互动的能力，对早期互动情况感到鼓舞 [17] 其他重要信息 - Alkindi Sprinkle获FDA批准用于治疗17岁以下肾上腺皮质功能不全患者，公司组建了经验丰富的商业团队，预计本月底前产品上市，销售代表已与120多名内分泌专家进行了多次会议，反馈积极 [5][8] - 不含防腐剂的Alaway获FDA批准，是首款用于治疗过敏性结膜炎引起的眼睛瘙痒的非处方眼科产品，Bausch Healthcare计划在春季过敏季节前推出该产品，公司将在商业推出时获得里程碑付款，并从产品销售中获得持续特许权使用费 [6] - 麻黄碱注射液的新药申请已被FDA受理，公司产品管线中的9个候选产品均已提交FDA或获批，其中6个申请待批，3个已获批 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请讨论Alkindi的定价以及美国适用的承保人数百分比 - 公司认为美国肾上腺皮质功能不全的患者群体可能多达1万名，Alkindi按毫克定价，每个患者的定价不同，价格远低于美国主要孤儿药成本，市场机会超1亿美元，预计2021年能快速获得可观的市场份额 [14] 问题2: 1万名患者中是否有1700名 - 公司之前预计患者群体超5000名，现在看来实际人数比最初假设的要多，这是积极的信号 [15] 问题3: Alkindi是否会遇到与Biorphen类似的与新冠疫情相关的障碍，主要是医生教育和进入医院与决策者会面的问题 - 公司认为这两款产品非常不同，内分泌学受疫情影响较小，公司通过调整资源分配，增强了团队与医疗专业人员远程互动的能力，对早期互动情况感到鼓舞，且Biorphen安瓿剂型的问题与疫情无关，而Biorphen小瓶剂型有望取得成功，长期增长驱动力将是Alkindi、罕见病产品线和其他孤儿药 [17][18] 问题4: 是否应在本季度计入与Bausch的前期付款或里程碑付款，以及Biorphen降价的更多细节，现在的价格是否与或低于复合药剂师的收费 - 公司降低Biorphen安瓿剂型价格有两个原因，一是为小瓶剂型做准备，小瓶剂型成本较高，价格会略高，二是将安瓿剂型价格降至与复合药剂师的收费相同，公司认为小瓶剂型将是优质产品，就像即用型麻黄碱一样定价较高；Bausch已宣布在第一季度推出产品，公司建议遵循其指导来确定里程碑付款的时间 [20][22]

财务状况 - 截至2020年9月30日，公司总资产为1.1395亿美元，较2019年12月31日的1.7072亿美元有所下降[11] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为733.2万美元，低于2019年12月31日的1206.6万美元[11] - 截至2020年9月30日，公司应付账款为220.8万美元，高于2019年12月31日的57.5万美元[11] - 截至2020年9月30日，公司长期债务净额为649.6万美元，高于2019年12月31日的454万美元[11] - 截至2020年9月30日，公司股东权益为138.8万美元，低于2019年12月31日的1055万美元[11] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损8447.1万美元，九个月经营活动净现金使用量为1516.4万美元[26] - 2020年9月30日现金及现金等价物期末余额为733.2万美元，2019年同期为1117.7万美元[23] - 2020年和2019年9月30日财产和设备净值分别为85.4万美元和111.7万美元[66] - 截至2020年9月30日，公司未行使的普通股认股权证可购买1690476股，平均行使价3.17美元[86] - 2018年股权奖励计划截至2020年9月30日有453246股可供未来发行，自2019年1月1日起每年储备股份增加4% [87] - 截至2020年9月30日，公司股票期权未行使数量为2862000股，可行使数量为1187027股[95] - 截至2020年9月30日，与非归属股票期权和受限奖励相关的未确认薪酬成本为481万美元[101] - 截至2020年9月30日，ESPP有391,110股可供发行[102] - 截至2020年9月30日，经营租赁使用权资产净值为6.3万美元，经营租赁负债为5.3万美元[120] 经营业绩 - 2020年第三季度，公司总营收为 - 16.1万美元，而2019年同期为50万美元[13] - 2020年第三季度，公司净亏损为650.4万美元，2019年同期净亏损为496.5万美元[13] - 2020年第三季度，公司研发费用为282.6万美元，2019年同期为341.8万美元[13] - 2020年第三季度，公司一般及行政费用为342.9万美元，2019年同期为162.4万美元[13] - 2020年第三季度，公司普通股加权平均流通股数（基本和摊薄）为2105.2万股，2019年同期为1787.8万股[13] - 2020年九个月净亏损2028.3万美元，2019年同期为1562.4万美元[23] - 2020年九个月融资活动提供净现金1043.6万美元，2019年同期为28.2万美元[23] - 2020年10月公司公开发行股票获得约2104万美元净收益[24] - 2020年9月公司降低Biorphen通过批发商的预计售价，基于批发客户的库存记录了19.2万美元的收入减少[45] - 2020年和2019年9月30日止三个月的折旧费用均为8.6万美元，2020年和2019年9月30日止九个月的折旧费用分别为26万美元和19.7万美元[66] - 2020年和2019年9月30日普通股等价物分别为330.8152万股和357.3885万股，因具反摊薄效应未纳入稀释每股净亏损计算[54] - 2020年第三季度和前九个月公司总股票薪酬费用分别为724美元和1803美元，2019年同期分别为537美元和1387美元[91][92] - 2020年9月30日结束的九个月公司记录利息费用617美元，其中包括85美元债务折扣摊销[75] - 2020年前九个月和2019年前九个月，员工持股计划（ESPP）分别发行14,005股和23,083股，加权平均授予日公允价值分别为2.43美元和2.57美元，员工分别贡献10万美元和19.9万美元，公司分别记录费用3.8万美元和9.3万美元[104] - 公司与Eyemax的EM - 100产品协议中，因2020年9月24日该产品获FDA批准，截至9月30日公司欠Eyemax 25万美元[112] - 2020年第三季度和前九个月，研发和行政的经营租赁成本分别为1.3万美元和2.1万美元、4.1万美元和6.2万美元；2019年同期分别为1.3万美元和2.1万美元、4.1万美元和6.4万美元[118] - 2020年第三季度Biorphen净销售为负161美元，主要因价格降低和销量低；前九个月净销售为负42美元；2019年前九个月收入500美元源于EM - 100销售[143][145] - 2020年和2019年第三季度研发费用分别为2826美元和3418美元，前九个月分别为10703美元和11322美元，2020年费用总体降低[146][147] - 2020年和2019年第三季度管理费用分别为3429美元和1624美元，前九个月分别为8960美元和5123美元，2020年费用增加[151][152] - 2020年和2019年第三季度净利息费用增加309美元，前九个月增加913美元，主要因借款利息和利息收入减少[154] - 2020年和2019年第三季度净亏损分别为6504美元和4965美元，2020年亏损增加主要因管理费用增加[155] - 2020年前9个月净亏损20,283美元，2019年同期为15,624美元，亏损增加主要因行政费用、许可收入和净利息费用变化[156] - 2020年前9个月经营活动净现金使用量为15,164美元，2019年同期为14,178美元；投资活动现金使用量2020年为6美元，2019年为1,062美元；融资活动现金流2020年为10,436美元，2019年为282美元[158] - 2020年前9个月收入为负42美元，因Biorphen销量有限和降价；2019年前9个月收入500美元，来自EM - 100产品权利出售[162] 产品相关 - 公司首款产品Biorphen于2019年10月获FDA批准[27] - 公司为Biorphen产品批准支付的75万美元已资本化，并按五年直线法摊销[32] - 公司销售Biorphen给美国药品批发商，交付产品时确认收入及相关销售成本[43][46] - 产品销售成本包括与合作伙伴的利润分成费、成品采购成本及物流费用等[51] - 2020年公司Biorphen产品市场推广因疫情受阻，销售和营销受影响[196] - 公司获得DS - 300产品美国销售权，将获62.5%净利润[125] - 公司获得ET - 103和ET - 104相关许可权，需按协议支付多笔款项并支付35%净利润给许可方[126][127] - 2019年公司与Sintetica签订Biorphen和ET - 203美国营销权独家许可和供应协议，支付许可费分别为2000美元和1000美元，保留5%净销售额作为营销费，利润分配有相应规定[128][131] - 2019年公司与Aucta签订ET - 105美国营销权独家许可和供应协议，已支付许可费2000美元，后续根据不同情况还需支付费用，Aucta获15%净销售额特许权使用费及最高18000美元里程碑付款[132] - 2020年公司与Diurnal签订Alkindi Sprinkle美国营销权独家许可和供应协议，初始许可里程碑费用支付4764美元，商业发布后满足条件再支付2500美元[132][133] - 公司预计2020年下半年从Alkindi Sprinkle获得收入，未来从其他产品获得特许权使用费/许可费和销售收入[142] 会计政策 - 公司按ASC 606准则处理与客户的合同，在客户取得商品或服务控制权时确认收入[35] - 研发费用包括内部研发活动和外部合同服务费用，发生时计入运营成本[52] - 公司按ASC 718准则处理股份支付，用Black - Scholes - Merton模型估计股份期权奖励公允价值[57] - 公司采用新会计公告ASU 2018 - 13和ASU 2019 - 12，对财务状况和经营成果无重大影响[62][65] - 公司按ASC 606准则进行客户合同收入确认，包括识别合同、履约义务等五步[163] - 公司使用Black - Scholes - Merton模型估计股票期权奖励公允价值，涉及多项主观假设[177] - 研发费用包括内部活动和外部合同服务费用，未获批产品技术许可费用计入研发费用，获批产品里程碑付款资本化[179][180] 融资与借款 - 2019年11月13日公司与SWK签订信贷协议，获融资最高10000美元，初始获5000美元，后可再借5000美元，借款利率为3个月LIBOR加10%，有相关费用和还款要求[69] - 2020年5月4日公司获薪资保护计划贷款361美元，年利率1%，2020年11月4日开始还款[78] - 2020年7月21日公司获经济伤害灾难贷款150美元，年利率3.75%，2021年7月21日开始还款[79] - 2020年3 - 4月公司向投资者出售2600000股普通股，每股3美元，净收益7756美元[80] - 2020年10月16日公司完成3220000股普通股公开发行，每股7美元，净收益约21040美元[135] 公司运营与展望 - 公司预计未来收入、现有现金及现金等价物和2020年10月公开发行股票净收益，至少可满足未来十二个月运营和资本支出需求[27] - 公司未来收入将来自产品直销、产品许可协议的里程碑付款和特许权使用费[34] - 公司认为现有现金余额加上2020年10月股票发行所得约21,040美元，至少可满足未来12个月业务运营资金需求[157] - 公司预计未来收入来自FDA批准产品的直接销售、在研产品以及产品许可协议的里程碑付款和特许权使用费[162] 内部控制与风险 - 截至2020年9月30日的九个月，公司披露控制和程序有效[188] - 公司管理层认为财务报告内部控制无法防止或发现所有错误和欺诈[189] - 截至2020年9月30日，公司财务报告内部控制无重大变化[190] - 公司经营面临众多风险和不确定性，新冠疫情对业务有不利影响[193][196] - 新冠疫情可能影响公司临床试验患者招募、数据分析及研发进度[196] - 新冠疫情可能导致公司业务、临床前研究、药品制造和临床试验中断或延迟[196] 其他事项 - 自2017年成立以来，公司未确认长期资产减值[33] - 公司无表外交易[181] - 公司将按其他上市公司要求采用新的或修订的会计准则，不利用JOBS法案的延长过渡期[182] - 未登记股权证券销售及收益使用情况见2020年3月30日提交的8 - K表格报告[198] - 高级证券违约情况不适用[199] - 矿山安全披露情况不适用[200] - 2020年5月7日，公司被确认为对Exela Pharma Science的Elcys产品专利挑战的首个申报者，案件仍在审理中[123] - 公司租赁使用增量借款利率7.8%来折现未来租赁付款额，2020年9月30日加权平均剩余租赁期限为0.5年[117][118]