财务数据和关键指标变化 - 公司在重新协商信贷安排前财务状况良好，季度末现金超过1000万美元 [13] - 重新协商信贷安排后，预计下个月Alkindi获批后将有800万美元未动用资金可供使用 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 Biorphen业务 - 受COVID - 19影响，销售仍面临压力，手术程序和销量从3月和4月的低点略有反弹，但医院政策限制销售代表拜访药房主任和工作人员，阻碍新客户拓展 [9] - 计划今年晚些时候提交预先批准补充申请，以便2021年初推出小瓶包装产品，有望助力实现长期目标，即占领估计超过2000万单位市场中的400万单位份额 [10] 癫痫药物业务 - 公司有三款口服液体癫痫产品，分别是唑尼沙胺（zonisamide）、拉莫三嗪（lamotrigine）和托吡酯（topiramate），其中唑尼沙胺的专利申请液体配方ET - 104已于7月提交新药申请（NDA），预计未来几个月提交托吡酯的NDA，并于明年推出这三款产品 [8] 孤儿药业务 - Alkindi Sprinkle是用于治疗小儿肾上腺功能不全的孤儿药候选产品，预计9月29日获批，公司已订购上市库存并增加有超罕见药物上市经验的商业人员，获批后将尽快推出 [11] 解毒剂业务 - DS - 100作为甲醇中毒解毒剂于7月提交申请，有望近期推出，当前脱水酒精注射剂市场估计每年超过1亿美元，公司预计在较长时间内成为该市场仅有的两家参与者之一 [7] 各个市场数据和关键指标变化 - 脱水酒精注射剂市场估计每年超过1亿美元，公司预计DS - 100获批后能占据约50%的市场份额 [7][38] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司过去三年专注推进产品管线候选药物至NDA提交阶段，目前有五种药物已提交FDA，预计今年晚些时候再提交两种，到明年年底前可能推出多达六种品牌产品 [8] - 针对Biorphen销售受疫情影响的情况，公司正在调整计划，实施新的目标策略和促销活动，以推动下半年销售增长 [9] - 公司扩大与SWK Holdings的合作并修订信贷安排，增加可用信贷额度并在达到特定绩效指标时降低利率，为产品推出和业务增长提供更大灵活性 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对EM - 100获批充满信心，认为虽因名称变更FDA将目标行动日期延至9月15日，但无其他未决缺陷 [5] - 认为DS - 100是公司的重要机遇，当前脱水酒精注射剂市场规模大，且公司预计在较长时间内是仅有的两家参与者之一 [7] - 对Alkindi Sprinkle的上市前景非常乐观，已与关键利益相关者和儿科内分泌学界进行沟通，收到的反馈积极 [11][12] - 公司目标是在2021年底前实现盈利，认为Alkindi Sprinkle、脱水酒精和神经学产品将是盈利的主要驱动力，只要其中两款产品表现良好，就能在下半年实现盈利 [15][41] 其他重要信息 - 因COVID - 19导致洗手液需求激增，低质量含高甲醇洗手液引发中毒事件，FDA今年已召回超100种洗手液 [6][7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：三款口服癫痫产品的商业推广工作性质，以及它们如何适应整体癫痫治疗连续体，是否存在产品重叠 - 公司计划推出的三款抗癫痫药物在成人和儿科领域广泛使用，但缺乏口服液体剂型，公司认为推出该剂型产品在目标患者群体中会有合理的市场接受度 [17][18] 问题2：Alkindi Sprinkle产品有效推出所需的销售基础设施，以及应对COVID - 19疫情可能限制的策略 - 公司计划进行高效且低成本的商业化推广，配备4 - 7名销售代表，拜访约1000名儿科内分泌医生，同时采用个人推广和非个人推广相结合的方式，并根据市场情况灵活调整 [19][20] 问题3：DS - 100产品获批后的定价策略，以及是否积极推广 - 公司尚未确定定价，预计会有一定折扣，且认为不需要大规模销售团队，该产品此前多年为未获批药物，公司产品获批后有明确使用说明，对医生治疗甲醇中毒有帮助 [21][22][23] 问题4：DS - 100在脱水酒精注射剂市场的定位，以及与Belcher产品的市场份额分配 - Belcher产品适应症较窄，医院每年使用的超10万单位脱水酒精并非都用于其适应症，存在超说明书使用情况，公司产品将作为甲醇中毒解毒剂推广，理想情况下市场份额可能各占50% [26][27] 问题5：Biorphen与复合制剂生产商的合作情况，以及安瓿生产情况 - 公司即将提交小瓶包装申请，计划退出安瓿剂型，医院愿意转向小瓶包装，产品定价与复合制剂生产商相当，公司通过新的广告和促销活动直接向医生和药剂师传达信息，有信心占领400万单位的目标市场份额，同时关注FDA对未经批准的复合制剂产品的监管 [28][29][30] 问题6：EM - 100名称变更的原因，以及获批的经济影响 - 名称变更需经FDA相关部门批准，此次名称修改导致目标行动日期推迟四周至9月15日，但无其他未决问题，获批后产品上市将获得超100万美元的里程碑付款和12%的特许权使用费 [33][34][35] 问题7：DS - 100针对甲醇中毒的市场机会规模 - 市场规模取决于市场发展速度，公司目标是占据50%的市场份额，尚未确定具体价格，但会考虑投资回报，且不会高于市场现有价格 [36][37][38] 问题8：DS - 100目前是否有入站咨询或初始订单 - 公司在与儿科内分泌学界和倡导组织的合作中获得了很多关注，但由于产品尚未上市，且预计9月底获批，目前没有具体的产品需求 [39] 问题9：公司预计2021年如何实现盈利 - Alkindi Sprinkle、脱水酒精和神经学产品是盈利的主要驱动力，只要其中两款产品表现良好，就能在下半年实现盈利，公司会谨慎选择交易以避免稀释股权影响盈利目标 [40][41]

公司财务状况 - 截至2020年6月30日，公司总资产为1.4559亿美元，较2019年12月31日的1.7072亿美元有所下降[11] - 截至2020年6月30日，公司普通股发行和流通股数为2095.6033万股，较2019年12月31日的1787.7486万股有所增加[11] - 截至2020年6月30日，公司应付账款为195.3万美元，较2019年12月31日的57.5万美元有所增加[11] - 截至2020年6月30日，公司长期债务净额为458.7万美元，较2019年12月31日的454万美元略有增加[11] - 截至2019年6月30日，公司股份为17,763,045股，资本为73,208美元，赤字为56,527美元，权益为16,699美元[22] - 截至2020年6月30日，公司累计赤字为77,967千美元，现金及现金等价物为10,270千美元[29] - 2020年6月30日和2019年，普通股等价物分别为3,307,335和3,460,950，因具反稀释作用未纳入稀释净亏损每股计算[57] - 2020年和2019年6月30日止三个月折旧费用分别为87,000美元和89,000美元，六个月分别为174,000美元和111,000美元[69] - 2020年6月30日止六个月SWK贷款利息费用386,000美元，含50,000美元债务折扣摊销，截至该日应计利息63,000美元计入应计负债[74] - 2020年5月公司获PPP贷款361,000美元，年利率1%，2020年6月30日止三个月利息费用1,000美元，公司拟申请贷款全部或部分豁免[77] - 截至2020年6月30日，公司流通在外的普通股认股权证可购买1,672,335股，平均行权价格为3.13美元[84] - 截至2020年6月30日，公司股票期权情况：流通在外2,837,000股，行权价格3.76美元；可行权895,521股，行权价格3.65美元；已归属和预计归属2,787,000股，行权价格3.81美元[93] - 截至2020年6月30日，与非归属股票期权和受限奖励相关的未确认薪酬成本为5,160美元[99] - 截至2020年6月30日，2018年股权奖励计划下有510,746股可供未来发行[85] - 截至2020年6月30日，2018年员工股票购买计划（ESPP）下有391,110股可供发行[100] - 2020年6月30日，使用权资产摊销三个月和六个月分别为33和64，2019年同期分别为30和59[117] - 2020年6月30日，资产负债表记录的经营租赁使用权资产净额为96，经营租赁负债为87[119] 公司营收与亏损情况 - 2020年第二季度，公司总营收为2万美元，上年同期为50万美元；净亏损为473万美元，上年同期为324.9万美元[14] - 2020年上半年，公司总营收为11.9万美元，上年同期为50万美元；净亏损为1377.9万美元，上年同期为1065.9万美元[14] - 2020年和2019年上半年净亏损分别为13,779千美元和10,659千美元[24] - 2020年6月30日止三个月Biorphen净销售额为2万美元，2019年同期无收入；2020年6月30日止六个月净销售额为11.9万美元，2019年同期为50万美元[141][142] - 2020年和2019年6月30日止三个月研发费用分别为160.9万美元和143.9万美元，2020年高17万美元；2020年和2019年6月30日止六个月研发费用分别为787.7万美元和790.4万美元，2020年低2.7万美元[144][145] - 2020年和2019年6月30日止三个月管理费用分别为292.1万美元和191万美元，增加101.1万美元；2020年和2019年6月30日止六个月管理费用分别为553.1万美元和349.9万美元，增加203.2万美元[148][149] - 2020年和2019年6月30日止三个月净利息费用增加29.2万美元，六个月增加60.4万美元[150] - 2020年和2019年6月30日止三个月净亏损分别为473万美元和324.9万美元，六个月分别为1377.9万美元和1065.9万美元[151][152] 公司费用情况 - 2020年第二季度，公司研发费用为160.9万美元，上年同期为143.9万美元；一般及行政费用为292.1万美元，上年同期为191万美元[14] - 2020年上半年，公司研发费用为787.7万美元，上年同期为790.4万美元；一般及行政费用为553.1万美元，上年同期为349.9万美元[14] - 2020年第二季度，公司基于股票的薪酬为71.4万美元，上年同期为50.5万美元[18] - 2020年上半年，公司基于股票的薪酬为107.9万美元[20] - 2020年和2019年第二季度公司基于股票的总薪酬费用分别为714美元和505美元，上半年分别为1,079美元和850美元[89][90] - 2020年上半年公司因股票期权行权发行69,878股普通股，4月向新员工发行15,190股受限股票单位（RSA），6月按员工股票购买计划（ESPP）向员工发行14,005股普通股[80] - 2020年和2019年上半年ESPP分别发行14,005股和23,083股，员工分别贡献66美元和141美元，公司分别记录费用33美元和75美元[102] - 2020年第二季度研发和行政的经营租赁成本分别为14和20，2019年同期相同；2020年上半年分别为28和41，2019年上半年分别为28和43；2020年上半年经营租赁负债现金支付为65[117] 公司现金流情况 - 2020年和2019年上半年经营活动净现金使用量分别为10,070千美元和10,963千美元[24] - 2020年上半年投资活动现金使用为4千美元，2019年为1,030千美元[24] - 2020年和2019年上半年融资活动净现金提供分别为8,278千美元和205千美元[24] - 2020年和2019年6月30日止六个月经营活动净现金使用量分别为1007万美元和1096.3万美元，投资活动现金使用量分别为0.4万美元和103万美元，融资活动现金流量分别为827.8万美元和20.5万美元[153][154] 公司业务与产品 - 公司为Biorphen产品获批支付的750美元已资本化，并在五年内摊销[35] - 公司自2017年成立以来未确认长期资产减值[36] - 公司计划通过销售Biorphen及其他产品和产品许可协议获取未来收入[37] - 公司销售Biorphen产品时，需考虑付款折扣、返利、批发商费用、GPO费用及产品退货等因素对收入的影响[47][48][52] - 公司预计将从产品许可协议中获得收入，包括里程碑付款和特许权使用费[53] - 产品销售成本包括利润分享费用、成品采购成本、运费及仓储成本等[54] - 研发费用包括内部研发活动和外部合同服务费用，未获FDA批准产品的技术许可预付款和里程碑付款计入研发费用[55][56] - 公司与关联方Harrow和Eyemax LLC存在交易，包括股份发行、许可协议和产品销售协议等[103][109] - 公司于2019年2月18日与Eyemax达成修订协议，收购EM - 100相关权益，需支付250和500的里程碑付款，保留最高2000的非特许权交易收入和特许权使用费，之后保留一半收入，Bausch销售EM - 100的潜在特许权使用费12%将由Eyemax和公司分配[110] - 公司于2017年6月23日从Selenix收购DS - 200产品，签约时支付1500，2019年提交NDA时支付1500，FDA批准时将支付1000，并在协议签订后10年内支付50%的产品销售净利润[111] - 公司于2020年5月7日宣布成为对Exela Pharma Science的Elcys产品专利挑战的首个申报者[121] - 公司从不同方获得多个产品的销售、开发和营销许可权，如DS - 300、ET - 103、ET - 104等，并需根据不同阶段支付相应费用和利润分成[123][124][125] - 公司于2020年3月27日与Diurnal签订Alkindi Sprinkle美国营销许可协议，支付3500现金并发行价值1264的股票，NDA正在FDA审核中，PDUFA日期为2020年9月29日[130][131] - 公司与Sintetica、Aucta等签订多个产品许可协议，涉及ET - 202、ET - 203、ET - 105等产品，需支付许可费、里程碑付款等，并按约定分成利润[126][129][130] - 公司预计2020年下半年及以后从更多产品获得收入，未来收入还将来自产品许可协议[140][158] - 公司是专注开发和商业化创新药品的专业制药公司，产品管线多元化，主要聚焦医院产品和儿科口服液产品[137][139] - 公司为Biorphen产品商业化遇困难，因疫情取消面对面销售拜访和产品介绍研讨会，正开展其他促销活动[140] - 公司销售Biorphen产品给美国批发商，在产品交付至批发商处时确认收入及相关销售成本[166][169] - 公司预计将从产品许可协议中获得收入，包括里程碑付款和特许权使用费[171] 公司融资与股权交易 - 2019年11月公司与SWK签订信贷协议，最高融资10,000,000美元，2020年3月修订协议，可立即提取2,000,000美元，另可借3,000,000美元[70] - 2020年3 - 4月公司向投资者出售2,600,000股普通股，净收益7,756,000美元；3月向Diurnal发行379,474股普通股，价值1,264,000美元[78][79] - 2020年8月11日，公司与SWK Holdings的现有信贷安排修订，Alkindi Sprinkle获FDA批准后信贷额度从1万美元增至1.5万美元，修订时公司同意提取2000美元，未来达到特定绩效指标利率将降低[133] 公司会计与报告相关 - 公司采用Black - Scholes - Merton期权定价模型估计股票期权奖励的公允价值[173] - 研发费用包括内部研发活动和外部合同服务费用，未获FDA批准产品的技术许可预付款和里程碑付款计入研发费用[175][176] - 公司无资产负债表外交易[177] - 公司未选择JOBS法案的延长过渡期，将按其他上市公司要求采用新的或修订的会计准则[178] - 公司作为新兴成长型公司，将评估JOBS法案其他豁免和简化报告要求的好处，新兴成长型公司身份将持续至2023年12月31日、年总收入至少达10.7亿美元、被视为“大型加速申报公司”或三年内发行超过10亿美元非可转换债券较早发生的时间点[179] - 公司投资活动主要目标是保存资本，截至2020年6月30日，现金等价物和投资仅投资于货币市场基金，认为无重大利率风险和外汇风险[180] - 公司披露控制和程序有效，2020年6月30日止期间内财务报告内部控制无重大变化[184][186] - 提供了2020年6月30日止季度报告的多项财务信息，以可扩展商业报告语言（XBRL）格式呈现[106] - 包含总裁兼首席执行官、首席财务官依据相关法案的认证文件[206] 新冠疫情影响 - 新冠疫情可能严重扰乱公司运营，对业务和财务状况产生重大不利影响，包括限制销售团队活动、减少产品新订单、延误开发计划和监管审批等[191][194][195] 公司运营预测 - 公司预计现有现金及现金等价物至少能满足未来十二个月运营和资本支出需求[30] 股票期权假设 - 2020年上半年授予期权的假设：预期股息率0%，预期波动率95%，无风险利率0.4 - 0.7%，预期期限5.3 - 6.3年，加权平均公允价值2.76美元[94] 租赁相关 - 公司租赁使用增量借款利率7.8%折现未来租赁付款，2020年6月30日加权平均剩余租赁期限为0.7年，加权平均增量借款利率为7.8%[116][117]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度收入为10万美元，来自Biorphen的销售；2019年第一季度收入为50万美元，来自2019年2月将EM - 100资产出售给Bausch Health的预付款 [21][22] - 2020年第一季度研发费用为630万美元，2019年同期为650万美元；2020年第一季度研发支出包括480万美元收购Alkindi Sprinkle美国营销权的一次性许可费，2019年第一季度研发支出包括340万美元收购Biorphen、ET - 203和ET - 104权利的许可费 [24] - 2020年第一季度一般及行政费用为260万美元，2019年同期为160万美元，增长主要由于Biorphen商业化的营销和分销成本增加、针对Exela Pharma Sciences的Elcys产品的专利挑战相关法律费用以及员工薪酬成本增加 [25] - 2020年第一季度净亏损900万美元，2019年同期净亏损740万美元 [26] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为1230万美元；3月宣布私募780万美元普通股，第一季度收到750万美元，4月2日收到30万美元未计入第一季度现金余额；5月通过薪资保护计划获得40万美元贷款；目前信贷协议有200万美元可用流动性，EM - 100和Alkindi Sprinkle获批后将有权额外获得300万美元额度 [27][28] 各条业务线数据和关键指标变化 Biorphen - 2020年第一季度销售受COVID - 19影响，客户需求超过报告销售额，因2019年第四季度批发商大量囤货 [22] Alkindi Sprinkle - 3月收购美国营销权，预计若9月29日获批，将在第四季度推出 [14][16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为Alkindi Sprinkle有潜力成为投资组合中收入最高的产品，正努力为其推出做准备 [14] - 计划为Alkindi销售建立小型高效组织，配备5 - 7名销售代表，专注于拜访儿科内分泌专家；预计明年为针对儿科神经科医生的产品线建立单独销售组织，专注癫痫领域 [60][61] - 公司预计2020年提交4份新药申请，下半年至少有2个产品获批，认为2020年是产品线发展重要一年，将拥有制药行业中强大且有吸引力的产品线 [20] - 公司关注罕见病领域交易，重点在儿科、神经学、内分泌学等有未满足需求的疾病状态 [70] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - Biorphen商业推出受COVID - 19负面影响，手术量下降导致注射用苯肾上腺素需求下降，销售和促销计划中断，但公司推出针对性数字促销活动，预计手术量近期将恢复正常，销售团队能尽快进行现场访问，对Biorphen长期前景乐观，目标是实现每年400万单位的销量 [6][11][12] - 公司对Alkindi Sprinkle在美国市场潜力乐观，其合作伙伴Diurnal Group在欧洲推出该产品后销售和采用率良好，公司进行了详细市场研究支持这一乐观态度 [15] 其他重要信息 - 公司季度内宣布半胱氨酸盐酸盐简略新药申请（ANDA）被FDA受理，是对创新产品的首次Paragraph IV挑战，开发合作伙伴自1990年以来一直在销售该产品，公司有信心推翻创新者专利，最早明年推出该产品 [18][19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何理解Alkindi Sprinkle相比Biorphen在管道中可能成为最大产品，以及Biorphen共同营销协议中的收入契约情况 - Biorphen目前推出受阻并非合作伙伴表现问题，产品是美国唯一即用型苯肾上腺素，市场需求大，医院正在试用和购买，未来三到四个月有望获得更大吸引力 [30][31][33] - Alkindi Sprinkle与Diurnal有特许权协议，公司负责销售和推广，将组建自己的销售团队；参考欧洲的采用率，结合美国人口规模和预期定价，暗示的销售数字很可观，市场规模超1亿美元，Alkindi有望占据重要市场份额 [36][37][38] 问题2: 苯肾上腺素主要用于剖腹产手术，为何手术量下降影响Biorphen销售，以及能否加快限制复方制剂的使用 - 苯肾上腺素主要用于择期手术，目前进入医院进行推广存在困难，处于危机中医院更关注COVID - 19而非新产品；购买Biorphen的医院多数会再次订购，预计将剂型从安瓿转换为小瓶后销量会显著增长，年底前会提交相关申请 [40][41][42] - 公司与FDA会面，FDA认为不允许销售Biorphen的即用型复方仿制品，但医生可能不清楚使用的是复方产品还是FDA批准产品，需在药房和医院管理层面沟通推广FDA批准版本，公司正在开展相关工作，同时与FDA合作，目前FDA因COVID - 19对复方制剂执法力度较小，预计情况会改变 [44][46][47] 问题3: 是否有不同于Biorphen的苯肾上腺素复方制剂被销售，是否属于豁免范围 - 如果对配方进行微调但无临床差异，属于“基本复制规则”范畴，仍被视为复制产品，绕过FDA批准程序，公司认为这种行为不可取，FDA对此有监管意识 [48][49][50] 问题4: 美国对Alkindi Sprinkle产品的需求情况 - 目前估计患者群体为5000 - 6000名17岁及以下患者，实际可能更多；产品定价将低于许多孤儿药产品，但在合理范围内，以此估算市场规模 [54][55] 问题5: 各产品的商业活动情况，以及Lamo的商业组织思路 - 对于Alkindi，计划建立小型高效组织支持销售，配备5 - 7名销售代表拜访儿科内分泌专家；预计明年为针对儿科神经科医生的产品线建立单独销售组织，专注癫痫领域 [60][61] 问题6: 欧洲市场的情况对美国市场采用曲线的影响 - 公司在收购Alkindi前进行了两次独立市场研究，结果显示产品有需求，医生想要该产品，支付方愿意支付，患者也能从中受益；欧洲产品推出后采用率高，尤其是年轻群体，美国市场也有积极迹象 [62][63][65] 问题7: COVID - 19对业务发展的影响，以及1200万美元现金余额的情况 - 现金余额可支持到Alkindi获批，包括组建营销团队和开展销售推广工作；公司有多个里程碑可选择动用信贷额度，目前暂无额外融资计划，将根据Biorphen的采用和销售率以及Alkindi的初始推出销售情况再做决定 [68][69] - 公司有几个有吸引力的交易，都在罕见病领域，重点在儿科、神经学、内分泌学等有未满足需求的疾病状态 [70]

公司概况 - 公司是一家专注于利用FDA 505(b)(2)监管途径开发和商业化处方药产品的专业制药公司[23] - Harrow在公司成立时以每股0.001美元的面值获得3,500,000股公司普通股，公司与Harrow有多项产品相关协议[98] - 公司CEO对几家合作公司有部分权益，公司与这些关联实体有多项产品销售、开发和供应协议，涉及EM - 100、DS - 100、DS - 200等产品[104] - 公司作为新兴成长公司，将评估JOBS法案其他豁免和减少报告要求的好处，新兴成长状态持续到2023年12月31日、年总收入达10.7亿美元、被视为“大型加速申报公司”或三年内发行超10亿美元非可转换债券较早发生时[170] - 公司放弃JOBS法案的延长过渡期，将按其他上市公司要求采用新会计准则[169] 财务数据 - 截至2020年3月31日，公司总资产为1.7241亿美元，较2019年12月31日的1.7072亿美元略有增长[11] - 2020年第一季度，公司总营收为9.9万美元，上年同期为50万美元；净亏损为904.9万美元，上年同期为741万美元[14] - 2020年第一季度，公司经营活动净现金使用量为721.7万美元，上年同期为676.7万美元[21] - 2020年第一季度，公司通过出售普通股获得净收益745.9万美元[21] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损为7323.7万美元[24] - 2020年3月31日，公司现金及现金等价物为1233.5万美元，较2019年12月31日的1206.6万美元有所增加[11] - 2020年第一季度，公司研发费用为626.8万美元，上年同期为646.5万美元[14] - 2020年第一季度，公司普通股加权平均流通股数为1814.3万股[14] - 2020年3月31日和2019年，普通股等价物分别为3,588,523和3,310,631，因具反稀释作用未纳入摊薄净亏损每股计算[53] - 2020年3月31日，公司财产和设备净值为1025000美元，2019年为1117000美元；2020年和2019年第一季度折旧费用分别为87000美元和22000美元[65] - 2020年第一季度利息费用195000美元，含27000美元债务折价摊销；截至2020年3月31日，应计利息58000美元计入应计负债，3000美元计入长期债务[70] - 截至2020年3月31日，SWK贷款未来总付款7667000美元，其中利息2667000美元，贷款应付总额5000000美元，扣除未摊销折价后长期债务净额4567000美元[72] - 2020年3月，公司向投资者出售2500000股普通股，每股3美元，扣除发行成本后净收益7459000美元[73] - 2020年3月，公司向Diurnal发行379474股普通股作为里程碑费用，价值1264000美元[74] - 截至2020年3月31日，公司流通在外的普通股认股权证可购买1672335股，平均行使价3.13美元[77] - 截至2020年3月31日，2018年股权奖励计划下有638436股可供未来发行[80] - 2020年和2019年第一季度，公司基于股票的总薪酬费用分别为365000美元和345000美元[84] - 2020年第一季度授予期权的假设：预期股息0%，预期波动率95%，无风险利率0.7%，预期期限5.3 - 6.1年，加权平均公允价值2.70美元[89] - 截至2020年3月31日，与非归属股票期权奖励相关的未确认补偿成本为5371美元，2020年第一季度股票期权行权总数为5000股，行权价格为每股6.20美元，内在价值为3美元[92] - 公司2018年员工股票购买计划（ESPP）初始储备150,000股，每年1月1日自动增加，截至2020年3月31日，有405,115股可供发行[93] - 2020年和2019年股份奖励的加权平均授予日公允价值分别为2.64美元和2.59美元，2020年和2019年第一季度员工通过工资扣除分别贡献50美元和88美元，公司分别记录了21美元和42美元的ESPP费用[97] - 公司2020年第一季度研发费用为626.8万美元，2019年同期为646.5万美元，2020年减少19.7万美元，主要因产品里程碑支出减少43.5万美元，部分被2020年3月增加的薪酬费用抵消[137] - 公司2020年第一季度销售、一般及行政费用为261万美元，2019年同期为158.9万美元，增加102.1万美元，主要因薪酬费用增加26.8万美元、产品营销/分销费用增加53.8万美元、法律费用增加17.8万美元[142] - 公司2020年第一季度净利息支出较2019年同期增加31.2万美元，因SWK信贷协议借款利息支出19.5万美元及利息收入减少11.7万美元[143] - 公司2020年第一季度净亏损904.9万美元，2019年同期为741万美元[144] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为7217美元，2019年同期为6767美元；投资活动现金使用量为4美元，2019年同期为388美元；融资活动现金流为7490美元，2019年同期为4美元；现金及现金等价物变化为269美元，2019年同期为 - 7151美元[145] - 2020年前三个月公司收入99美元来自Biorphen产品销售，2019年第一季度收入500美元来自向Bausch出售EM - 100产品权利[149] 融资情况 - 2017年6月，公司通过私募优先股筹集了2005.5万美元的启动资金；2018年11月，公司完成首次公开募股，获得净收益2196万美元；2019年11月，公司签订信贷协议，获得净收益475万美元[22] - 2019年11月13日，公司与SWK签订信贷协议，可获最高10000000美元融资，已获5000000美元；2020年3月修订协议，现可提取2000000美元，特定产品获批后可再借3000000美元[66] - 2020年4月2日，公司以每股3美元的价格向投资基金出售10万股普通股，获得净收益30万美元[129] - 2020年5月4日，公司根据薪资保护计划从美国银行获得36.1万美元贷款，期限两年，年利率1%[130] 收入确认与成本核算 - 公司按ASC 606准则确认与客户合同收入，分五步确定[34] - 公司销售Biorphen给美国药品批发商，预计从产品销售和许可协议获取未来收入[33][42] - 产品销售价格会因及时付款折扣、返利、批发商费用和GPO费用而调整，公司会估计交易价格[43][44] - 产品交付给批发商时确认Biorphen销售收入和相关销售成本，同时将预计的产品退货、返利等计入销售储备等[45][48] - 产品销售成本包括与合作伙伴的利润分成费、成品采购成本及物流费用等[50] - 研发费用包括内部活动和外部合同服务费用，未获批产品的技术许可预付款和里程碑付款计入研发费用[51][52] - 公司按ASC 718准则核算股份支付，用Black - Scholes - Merton模型估计股份期权公允价值[56] - 公司按ASC 606准则进行客户合同收入确认，需完成识别合同、履约义务、交易价格等五步[150] - 公司使用Black - Scholes - Merton期权定价模型估计股票期权奖励公允价值[164] - 研发费用包括内部活动和外部合同服务费用，未获批产品技术许可费用计入研发费用，获批产品里程碑付款资本化[166][167] 产品相关 - 公司为获批产品Biorphen支付的750美元已资本化，并在五年内直线摊销[31] - 公司于2019年10月获得Biorphen®产品的FDA批准，并于12月开始商业化，目前Biorphen销售是唯一收入来源，预计2020年下半年及以后从其他产品获得收入[136] - 公司与多家公司签订许可和供应协议，包括DS - 300、ET - 103、ET - 104、ET - 202、ET - 203、ET - 105和Alkindi Sprinkle等产品，涉及不同的付款条款和利润分配[120][121][122][123][125][126] - 2020年5月7日，公司被确认为对Exela Pharma Science的Elcys产品（半胱氨酸盐酸盐注射液）进行专利挑战的第一申请人[118] - 公司产品管线多元化，主要集中在医院产品和儿科口服液产品两个核心领域，多个候选产品已提交FDA审查[135] - 公司预计未来收入来自FDA批准的Biorphen产品直销、在研产品以及产品许可协议的里程碑付款和特许权使用费[149][162] 租赁情况 - 公司租赁采用7.8%的增量借款利率折现未来租赁付款额，2020年第一季度研发和行政的经营租赁成本分别为14美元和21美元，现金支付经营租赁负债32美元[113][114] - 截至2020年3月31日，经营租赁使用权资产净额为129,000美元，经营租赁负债为120,000美元，未来未折现租赁付款总额为124,000美元[116] 其他事项 - 公司自2017年成立以来收入有限，经营活动现金流为负，现有现金及现金等价物12,335美元，预计至少未来十二个月可满足运营和资本支出需求[25] - 公司未发现目前有任何可能对公司运营产生重大影响的未决或潜在诉讼事项[117] - 截至2020年3月31日，公司现金等价物和投资仅投资于货币市场基金，认为无重大利率风险和外汇风险[171] - 截至2020年3月31日，公司财务报告内部控制无重大变化[177] - 新冠疫情可能对公司业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响[182] - 新冠疫情或影响产品候选开发计划，包括制造、分析测试及与监管机构互动[184] - 新冠疫情可能影响原材料供应及产品制造和分销[185] - 新冠疫情或对公司商业运营产生不利影响，影响产品推广和收入[186] - 新冠疫情可能影响公司员工和业务伙伴，扰乱业务运营[187] - 新冠疫情导致全球金融市场动荡，可能影响公司获取资本和流动性[189] - 未登记股权证券销售及收益使用情况见2020年3月30日提交给美国证券交易委员会的8 - K表格报告[190] - 本报告包含多项认证文件和XBRL格式财务信息[197] - 报告由公司总裁兼首席执行官和首席财务官于2020年5月14日签署[202] 无表外交易 - 公司无表外交易[168]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第四季度营收为50万美元，来自批发商的Biorphen备货订单；全年营收为100万美元，包括从Bausch Health获得的50万美元里程碑付款以及Biorphen的初始销售额 [18] - 2019年第四季度和全年销售成本均为50万美元，主要是Biorphen许可合作伙伴的利润分成成本；与从Bausch Health获得的EM - 100的50万美元里程碑付款相关的销售成本为零 [19] - 2019年第四季度研发费用总计20万美元，2018年第四季度为110万美元；2019年第四季度研发费用减少100万美元，原因是公司收到ET - 203原始许可付款的退款信贷；2019年全年研发费用为1160万美元，2018年全年为560万美元，增长主要是由于Biorphen和ET - 105的初始许可付款以及研发实验室的相关成本增加 [20][21] - 2019年第四季度销售、一般和行政费用为240万美元，2018年第四季度为120万美元；2019年全年SG&A费用为760万美元，2018年全年为470万美元，增长主要是由于Biorphen商业化相关的销售、营销和分销成本增加，员工人数增加导致的员工相关成本增加以及作为上市公司的费用增加 [22] - 2019年第四季度净亏损为270万美元，2018年第四季度净亏损为230万美元；2019年全年净亏损为1830万美元，2018年全年为1270万美元，亏损增加是由于2019年SG&A和研发费用增加 [23] - 截至2019年12月31日，公司报告的现金及现金等价物为1210万美元；2020年第一季度使用了Sintetica的100万美元退款信贷 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 Biorphen业务线 - 第四季度获批并于12月商业推出，自推出以来已有超过100家不同机构下单 [6][9] - 与Xellia合作共同推广，自引入Xellia以来与目标客户的互动显著增加，预计今年第二和第三季度将看到更明显的拉动效益 [8][9] - 2月1日与Premier达成首个GPO合同，该组织服务超过3500家机构，公司还在与其他GPO进行讨论，预计未来几个月将获得更多合同 [12] 其他业务线 - 12月提交DS - 300的ANDA，预计获批后可获得180天的仿制药独家销售权，当前DS - 300市场规模每年超过6000万美元 [14] - 合作伙伴Bausch Health于12月向FDA提交EM - 100产品的修正案，预计该产品将于今年8月获批 [14] - ET - 105拉莫三嗪产品，FDA要求对产品标签的剂量和给药部分进行细微更改并进行人体因素研究，预计无法在3月17日的PDUFA日期前完成研究，将收到CRL，计划在未来几周向FDA提交研究方案，预计在今年第二或第三季度完成研究并重新提交，仍有可能在今年第四季度获批 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司认为苯肾上腺素可寻址市场每年超过2000万单位Biorphen，长期目标是至少捕获400万单位，若FDA法规得到执行且复合药剂商退出市场，可能捕获更多 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 积极寻求高价值业务发展机会，寻找适合公司战略组合并能提供近期收入的后期开发项目 [17] - 对于未来产品推出，将根据具体情况决定是否采用合作推广模式，也可能考虑引入其他公司已获批但无销售团队的产品 [27][28] - 公司认为自身拥有行业内最强的505(b)(2)产品线之一，预计这些产品线产品将为公司带来多年的可持续增长 [16] - 在Biorphen市场，公司面临复合药剂商的竞争，公司正与FDA沟通，促使其执行法规，禁止复合药剂商销售复合苯肾上腺素产品 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第四季度对公司极为重要，Biorphen的获批和推出是关键里程碑，公司对团队在成立仅2.5年后实现首个产品推出感到自豪 [5][6] - 对Biorphen的初始需求强劲，公司对其市场前景充满信心，预计随着与Xellia合作的深入以及产品线扩展，销售将进一步增长 [9][13] - 对公司产品线的进展感到满意，认为公司有能力在今年完成创造价值的交易，2020年将是公司的突破之年 [16][17][59] 其他重要信息 - Biorphen是首个也是唯一的即用型注射用苯肾上腺素制剂，为医院节省成本、延长保质期，并为患者提供FDA批准的产品 [7] - 公司计划对Biorphen进行产品线扩展，推出小瓶和预填充注射器包装系统，预计在未来12个月内提交补充申请并可能推出 [13] - 公司研发实验室有10人，公司通常不会单独列出该实验室的运营费用细节，但在10 - K报告中有一定体现 [43] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 获批时是否支付了批准里程碑款项，是否计入研发费用 - 有75万美元的付款，但该款项已资本化，记录在资产负债表上，并将在五年内摊销 [25][26] 问题2: 未来产品合作推广和营销模式是否会有战略转变 - 未来产品推出将根据具体情况决定合作模式，Biorphen与Xellia的合作是基于多种原因的最佳选择；未来也可能采用相反模式，即公司有销售团队，引入其他公司已获批产品 [27][28] 问题3: EM - 100的修正案是否为 minor amendment - 不是minor amendment，公司认为回复已完整，Bausch + Lomb表示产品将在下半年推出 [29][30] 问题4: 过去产品获批时间延迟，是否应增加临床方面的人力 - 部分产品的CRL是合作伙伴的问题，公司无法改变；避免所有CRL意味着错过很多价值提升机会；公司获得的CRL并非重大问题，不影响产品最终获批 [31][32][33] 问题5: 关于FDA对苯肾上腺素复合药剂商的执法先例及不同执法情况的情景分析 - 公司积极与FDA沟通，促使其执行“基本复制规则”；先例包括血管加压素获批后，复合药剂商产品被移除市场，以及FDA对未获批产品的执法；公司认为FDA会对已获批产品的复合药剂商进行执法 [35][36][37] 问题6: ET - 105重新提交申请的分类 - 预计为Class 2重新提交，因为涉及安全问题，但即使是Class 2，仍有望在年底获批 [39] 问题7: 重新提交ET - 105申请时是否会宣布 - 会宣布 [40] 问题8: ET - 203 CRL的原因及所有许可协议是否都有退款条款 - ET - 203是拒绝提交，原因是小的配方问题，公司已收到初始许可里程碑款项，将更新配方后重新提交；公司会在许可协议中纳入重要转折点条款以保护自身利益 [41][42] 问题9: 研发实验室的年度运营成本和人员数量 - 实验室有10人，公司通常不单独列出该实验室的运营费用细节，但在10 - K报告中有一定体现 [43] 问题10: Biorphen的重复订单情况及销售团队是否足以覆盖目标销量 - 已收到重复订单，客户数量每周增加；公司对Xellia的销售团队有信心，小机构转换较快，大机构需要时间；未来推出小瓶包装将推动销售增长，将复合药剂商挤出市场是销售增长的关键 [45][46] 问题11: EM - 100获批延迟，150万美元的里程碑费用是否仍有效 - 产品推出时仍有150万美元的里程碑费用 [47] 问题12: 复合药剂商业务的流向 - 目前难以判断；公司产品的吸引力和生命周期管理将推动销售，即使FDA不执法，公司仍有信心实现400万单位的销售目标 [49][52] 问题13: 400万单位的Biorphen对应的大致收入 - 大致收入为4000万美元，但存在毛利到净收入的转换以及一些费用 [53] 问题14: FDA对复合药剂商的执法措施及罚款归属 - 通常是发出警告信，若继续违规可能面临同意令或被关闭；不是罚款形式 [54] 问题15: 是否向买家传达FDA规则，FDA是否会告知医院 - 公司主要与供应商和FDA沟通，也会向客户传达产品优势，会提前与FDA审核沟通内容 [55] 问题16: ET - 105在3月17日的PDUFA日期，FDA是否会对药物进行批准或不批准的裁决 - 公司将收到CRL，完成研究和标签更改后重新提交，预计为Class 1重新提交，可能在第四季度获批 [56] 问题17: ET - 105的研究需要多长时间 - 研究本身不到一周，但FDA审核协议需要60天，研究报告可能需要两周，重新提交后FDA开始两个月的审核期 [57]

产品组合与市场规模 - 公司产品组合包括9种产品，1种已上市，3种在FDA审评中，5种处于后期管线[25] - Biorphen市场规模超4500万美元，预计年销量超2000万单位[26][28] - ET - 105市场规模超7亿美元，NDA审评中，PDUFA目标行动日期为2020年3月17日[26][32] - EM - 100市场规模超7500万美元，已售予Bausch Health，预计2020年8月有目标行动日期，公司将获150万美元里程碑付款和两位数百分比特许权使用费[33][34] - DS - 300市场规模超6500万美元，ANDA审评中，预计2020年10月有目标行动日期，但专利挑战诉讼将延迟最终批准[35][36] - ET - 103市场规模超25亿美元，若获FDA同意，预计2020年上半年提交NDA [26][39] - ET - 101市场规模超8亿美元，预计2020年提交NDA [26][41] 合作与许可协议 - 公司与Xellia Pharmaceuticals签订Biorphen联合推广协议，期限5年，若2021年指定账户净销售额不超2940万美元或2022年及以后不超4200万美元，公司可退出[47] - 公司通过许可协议获得Biorphen美国营销权，支付200万美元许可费和75万美元商业发布费，利润按约定分配，协议期限10年[52] - 公司与Aucta就ET - 105签订许可协议，已支付200万美元许可费，获批和商售时再付200万美元，获橙皮书专利再付100万美元，Aucta获低两位数净销售特许权使用费及最高1800万美元里程碑付款[53] - 公司从Eyemax获得EM - 100开发等权利，需支付25万美元和50万美元里程碑付款，收回200万美元后保留一半收入[55] - 公司将EM - 100在美国权利售予Bausch，获50万美元预付款，首销时获150万美元里程碑付款，10年低两位数净销售特许权使用费[56] - 公司获ET - 103许可权，已付35万美元，后续有多项付款，需支付35%净销售利润，许可协议为期10年[57] - 公司获DS - 300开发等权利，修订协议后负责相关诉讼，获62.5%产品利润[58] - 公司获DS - 100开发等权利，已付75万美元，后续有多项付款，支付50%净销售利润，许可协议初始为期5年[59] - 公司获ET - 104销售许可权，已付35万美元，后续最高支付215万美元里程碑付款，支付35%净销售利润，协议为期10年[61] - 公司获ET - 203营销许可权，已付100万美元许可费后返还，获批再付75万美元，保留5%净销售营销费，利润分配有规定，协议为期10年[62] 研发与专利商标 - 公司研发有10名员工和实验室设施，也利用外部资源[50] - 公司开发伙伴为ET - 104申请专利，ET - 105获专利预计获批后列入橙皮书，公司申请“Eton”等商标注册[64] 药品监管要求与流程 - 药品在美国上市需完成多项测试、提交IND和NDA等，临床研究分三个阶段，需符合多项法规要求[68][70] - 公司产品若获FDA批准，需在提交后10个月内完成初审并回应，未满足医疗需求或严重/危及生命的适应症为6个月，可因信息补充延长[75] - 公司产品获FDA批准后，需遵守多项监管要求，如报告不良反应、更新信息、符合广告标签规定等[77] - 公司打算通过505(b)(2)监管途径提交某些产品候选申请，可依赖已批准产品的研究数据，但需满足专利和非专利排他性要求[80][82] - 505(j)途径用于治疗等效的产品候选，需提交简略新药申请，通常无需临床测试，比505(b)(2)途径短且成本低[83] 市场与销售相关法规 - 公司产品在美国分销需遵守多项医疗保健法律法规，违规将面临严重处罚[85][86] - 公司产品在美国的销售部分取决于第三方支付方的覆盖和报销情况，价格控制和成本控制措施可能限制净收入[87] - 《2003年医疗保险处方药、改进和现代化法案》对医疗保险受益人处方药的分销和定价提出新要求，可能降低公司产品价格[89] - 第三方报销减少或不覆盖公司产品，会降低医生使用率，对销售和财务状况产生重大不利影响[90] - 美国和部分外国司法管辖区的医疗改革立法和监管变化，可能影响公司产品的营销批准和盈利销售能力[91] - 《医疗改革法》对制造商施加报告要求、提高医疗补助回扣、设立年度费用和折扣计划等，影响美国制药行业[92] 财务状况 - 公司2019年和2018年净亏损分别为1830万美元和1270万美元，运营分别使用现金及现金等价物1800万美元和810万美元[106] - 截至2019年12月31日，公司总资产为1710万美元，营运资金为1300万美元[110] - 公司2018年11月首次公开募股净收益2200万美元，2019年11月与SWK Holdings Corporation达成1000万美元债务融资安排，收盘时获得500万美元[110] - 公司预计未来将产生大量研发和监管费用，预计在可预见的未来会持续亏损[107] - 公司可能需要额外融资来执行商业计划和运营，但融资可能无法以合理条件获得[109] 公司人员情况 - 公司目前有17名全职员工，其中10人从事研发活动，7人负责公司和战略事务[98] 公司面临的风险 - 公司面临产品责任风险，若无法成功应对产品责任索赔，可能会产生巨额负债或限制产品商业化[115] - 公司可能会进行业务或产品收购、建立战略联盟，但可能无法实现预期效益[120] - 公司依赖信息技术，技术故障、不足、中断或安全漏洞可能影响业务运营[122] - 公司作为专业制药公司运营历史有限，潜在投资者难以评估其业务[103] - 公司内部及第三方计算机系统易受网络攻击等威胁，可能导致业务中断、数据丢失及成本增加[123] - 产品候选药物的假冒和未经授权销售会对公司收入、业务和声誉造成不利影响[125][126] - 公司与关联方的合作安排可能存在利益冲突，虽有保护机制但无法确保无不利影响[127] - 公司业务依赖Biorphen和产品候选药物的成功，目前除Biorphen外无其他FDA批准药物产品产生收入[128][129] - 公司面临来自生物技术和制药公司的激烈竞争，可能导致产品候选药物过时或失去商业机会[130][131][132][134][135][136] - 公司产品候选药物需获得监管批准才能商业化，审批过程存在不确定性和风险[140][141][142][144][145] - 若无法按预期通过505(b)(2)监管途径获得FDA批准，产品候选药物审批时间和成本将大幅增加[146][147] - 公司曾因FDA要求的临床试验成本过高，无限期暂停一款注射用己酮可可碱治疗候选药物的开发[147] - 公司计划在开展临床试验前提交方案并获得FDA和国际监管机构批准，否则会增加费用和资金需求[129] - 市场上已有针对公司目标适应症的获批产品，公司产品候选药物面临替代现有产品的挑战[136] - FDA对505(b)(2)条款解释的变更或被成功挑战，可能延迟或阻止公司提交的相关申请获批[148] - 竞争对手可能向FDA提交公民请愿，试图说服FDA公司产品候选药物或支持其批准的临床研究存在缺陷，影响NDA获批[148] - FDA新解释下，即使公司505(b)(2)申请未依赖有排他权的先前批准药物，也可能因排他权被阻止批准[150] - 提交505(b)(2)的NDA可能面临专利侵权诉讼，触发30个月FDA批准自动暂停[154] - 505(b)(2)申请需等非专利排他权过期，FDA可能要求额外临床研究，也可能拒绝申请并要求按505(b)(1)条款提交[155] - 产品获批后商业成功取决于医疗界接受度，受临床安全性和有效性等多因素影响[159] - 获批时间和范围可能限制产品商业化，监管批准可能有条件、限制或要求开展上市后研究[163] - 公司需持续接受监管审查，产品可能面临标签和其他限制，不遵守规定会受处罚[164] - 若发现产品问题，公司可能面临限制营销、召回产品、罚款等行政或司法制裁[171] - 获得外国监管批准和遵守外国监管要求可能导致重大延迟、困难和成本，影响产品在某些国家推出[174] - 公司目前销售和营销组织有限，仅一个合作伙伴共同推广Biorphen产品，若无法为未来产品确保销售和营销伙伴或建立能力，产品商业化可能失败[175] - 公司需与第三方合作或自建销售和营销基础设施来商业化产品，若不成功将影响业务、运营结果和财务状况[176] - 2018年两党预算法案自2019年1月1日起将参与医保D部分的制药商的销售点折扣从50%提高到70%，并缩小多数医保药品计划的覆盖缺口[183] - 美国自医改法颁布后有立法变化，包括每个财年医保向供应商付款最多削减2%，未来或有更多改革措施影响公司业务[184] - 公司未来增长部分取决于能否打入国际市场，若在国际市场商业化产品将面临诸多风险和不确定性[188][189] - 若公司推广产品方式违反医疗欺诈和滥用法律或政府价格报告法律，可能面临民事或刑事处罚[190] - 美国反回扣法禁止为诱导购买等提供报酬，医改法加强了这些法律，公司业务活动可能受该法挑战[193] - 过去几年多家医疗公司因促销和营销活动受法律起诉，制裁包括行政、刑事和民事处罚等[194] 生产与供应相关风险 - 公司完全依赖第三方制造产品候选物，若第三方出现问题，产品商业化可能受阻或利润降低[195] - 公司无能力制造产品候选物的活性药物成分和封装成品药，需依赖合同制造商，且无法保证维持合作关系或获得有利条款[196] - 公司依赖合同制造商生产候选产品，若制造商未成功生产符合规格和监管要求的材料，可能无法获得或维持其生产设施的监管批准[197] - 合同制造商需接受FDA等机构的定期突击检查，若不遵守相关法规和标准，可能导致公司受到制裁，影响候选产品的开发、审批和销售[199] - 若第三方无法或不愿履行合同，公司可能难以找到替代制造商，导致候选产品供应中断[200] - 公司依赖第三方供应原材料，供应商问题可能导致候选产品发货延迟、成本增加和销售损失[201] - 公司无法保证未来制造和供应合作伙伴能够降低候选产品的商业规模制造成本，若成本高于预期，可能对经营成果产生重大影响[202] 临床试验相关风险 - 公司预计依靠第三方进行候选产品的临床试验，若第三方未成功履行合同义务或未达到预期期限，可能无法获得监管批准或实现商业化[208] - 临床研究的开始和完成可能因多种原因延迟，包括FDA未批准、受试者招募不足、生产设施关闭等，这可能增加公司成本，延迟或限制创收能力[217][218] 合同相关风险 - 公司与第三方签订的合同可能包含赔偿条款，若需履行这些条款，可能对公司业务、财务状况和经营成果产生不利影响[212] 公司高管股权情况 - 公司首席执行官在多家授权或收购产品开发和营销权的公司中拥有重大股权，包括在Andersen Pharma, LLC持有27%股份、在Eyemax, LLC持有33%股份、在Selenix, LLC持有50%股份[216]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第三季度研发费用为340万美元，2018年同期为150万美元，增长主要因支付200万美元获取ET - 105拉莫三嗪营销权，以及研发实验室运营成本增加 [19] - 2019年第三季度一般及行政费用为160万美元，2018年同期为80万美元，增长源于员工相关成本、上市公司费用和营销费用增加 [20] - 2019年第三季度净亏损500万美元，2018年同期亏损290万美元，主要因研发、营销和行政费用增加 [21] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为1180万美元，截至2018年12月31日为2670万美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 Biorphen - 目前有5名专注医院的销售代表推广，预计2020年第一季度团队扩大至超10人 [7] - 自获批后与超200家机构的药房主任和医生进行讨论，产品受关注 [7] ET - 105 - 市场调研显示75%神经科医生对其有良好第一印象 [13] - 正在进行预发布活动，开展人为因素研究，预计1月完成并提交审核，PDUFA日期为3月17日 [14][15] ET - 203 - 合作伙伴Sintetica与FDA开会讨论解决FDA对原NDA提交的担忧，预计未来几个月重新提交NDA [16] DS - 300 - 预计年底前重新提交ANDA [17] 各个市场数据和关键指标变化 - 目前苯肾上腺素注射剂即用型市场每年超2000万Biorphen当量，公司期望转化显著市场份额并扩大市场 [8][9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与SWK Holdings达成1000万美元债务融资协议，为业务发展和产品发布提供资金支持 [12] - 持续推进产品线，期望2020年有更多产品发布，成为盈利公司 [18] - 不断寻找许可机会，关注后期资产，目标每年达成约3笔有意义交易 [46][47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对产品线进展感到自豪，期待2020年更多产品发布，今年将成为创收公司，未来目标是成为盈利公司 [18] 其他重要信息 - 公司产品Biorphen预计本月底上市，已有大量库存订单 [6] - 公司产品Biorphen相比现有即用型苯肾上腺素产品，保质期长，可在更多医院地点储存，且经过FDA安全和有效性审查 [9][10] 问答环节所有提问和回答 问题1: 产品商业发布初期有无未预料的数据点 - 公司认为产品初始需求比预期强，销售团队对产品信心显著增加 [24][25] 问题2: ET - 203与FDA重新沟通进展和时间安排 - FDA本月初提出问题，12月将电话会议沟通，Sintetica将重新提交申请，预计重新提交后审批流程顺利 [26] 问题3: EM - 100春季情况 - 酮替芬是美国市场主要抗过敏药，产品无防腐剂有价值，与营销伙伴的修正案预计月底前提交 [28][29] 问题4: Biorphen替换医院现有产品速度及医院是否需立即撤回竞品 - 公司预计10天左右开始发货，认为医院会因产品保质期、安全性和价格因素快速转换使用 [32][34] 问题5: ET - 105和DS - 300在关键节点前需完成事项 - DS - 300的ANDA基本完成，处理相关文件后几周内提交；ET - 105的人为因素研究预计有积极结果，是FDA常见要求 [35][37] 问题6: 2020年资产提交是否有优先级 - 公司不计划对产品进行优先级排序，团队可同时处理多份申请，会尽快提交每个产品 [38] 问题7: Biorphen在11月底前需完成事项、订单交付时间及首年销售预期 - 公司不提供产品销售指引，预计12月第一周发货并确认收入，认为有2000万单位市场可争取 [41][42] 问题8: 明年第一季度新增销售代表是否用于神经产品发布 - 每个产品可能有独立销售团队，会考虑交叉销售，目前正在制定拉莫三嗪销售和营销方案 [43][44] 问题9: 业务发展方面有无更新 - 公司持续寻找许可机会，关注后期资产，每年评估超100笔交易，目标每年约3笔有意义交易 [46][47]

财务状况 - 截至2019年9月30日，公司总资产为1.3507亿美元，较2018年12月31日的2.8327亿美元有所下降[9] - 2019年9月30日，公司总负债为115.9万美元，较2018年12月31日的202.4万美元有所减少[9] - 2019年9月30日，公司股东权益为1234.8万美元，较2018年12月31日的2630.3万美元有所下降[9] - 截至2019年9月30日，公司累计亏损6.1492亿美元，九个月经营活动净现金使用量为1.4178亿美元[22] - 2019年10月公司首个产品Biorphen获得FDA批准，现有现金及现金等价物1.1777亿美元，预计至少未来十二个月可满足运营和资本支出需求[23] - 2019年前九个月净亏损1.5624亿美元，2018年同期为9010万美元[16] - 2019年前九个月经营活动净现金使用量为1.4178亿美元，2018年同期为6371万美元[16] - 2019年前九个月投资活动现金使用量为1062万美元，2018年同期为182万美元[16] - 2019年前九个月融资活动净现金流入为282万美元，2018年同期为0[18] - 2019年现金及现金等价物变化为减少1.4958亿美元，2018年为减少6553万美元[18] - 2019年9月30日，公司财产和设备净值为1169000美元，2018年12月31日为773000美元，九个月折旧费用2019年为197000美元，2018年为33000美元[62] - 2019年9月30日和2018年，普通股等价物分别为3,573,885和9,039,088，因反稀释作用被排除在摊薄每股净亏损计算之外[101] - 截至2019年9月30日，使用权资产净额191000美元，经营租赁负债182000美元（流动130000美元，非流动52000美元），未来租赁承诺未折现193000美元，折现后182000美元[121] - 2019年和2018年第三季度净亏损分别为4965美元和2910美元，2019年和2018年前九个月净亏损分别为15624美元和9010美元[148] - 2019年和2018年前九个月经营活动使用的净现金分别为14178美元和6371美元，投资活动使用的现金分别为1062美元和182美元，融资活动现金流分别为282美元和0美元，现金及现金等价物变化分别为 - 14958美元和 - 6553美元[149] 经营业绩 - 2019年第三季度，公司净亏损496.5万美元，较2018年同期的291万美元有所增加[11] - 2019年前三季度，公司净亏损1562.4万美元，较2018年同期的901万美元有所增加[11] - 2019年第三季度，公司研发费用为341.8万美元，较2018年同期的154.4万美元有所增加[11] - 2019年前三季度，公司研发费用为1132.2万美元，较2018年同期的452.5万美元有所增加[11] - 2019年第三季度，公司一般及行政费用为162.4万美元，较2018年同期的83万美元有所增加[11] - 2019年前三季度，公司一般及行政费用为512.3万美元，较2018年同期的351万美元有所增加[11] - 2019年前九个月公司实现收入500美元，来自2月18日向Bausch出售EM - 100产品权利的预付款，Bausch后续还需支付1500美元里程碑付款及十年特许权使用费[61] - 2019年和2018年第三季度研发费用分别为3418万美元和1544万美元，2019年和2018年前九个月研发费用分别为11322万美元和4525万美元[140][141] - 2019年和2018年第三季度管理费用分别为1624万美元和830万美元，2019年和2018年前九个月管理费用分别为5123万美元和3510万美元[145][146] - 2018年第三季度和前九个月其他费用分别包含561万美元和1057万美元，用于确认2017年6月A系列优先股融资相关认股权证公允价值增加[147] - 2019年前九个月公司实现收入500美元，源于出售EM - 100产品权利给Bausch Health Ireland Limited [153] 融资情况 - 2017年6月公司通过出售A系列可赎回可转换优先股筹集2.0055亿美元启动资金[20] - 2018年11月公司完成首次公开募股，出售414万股普通股，发行价每股6美元，净收益2.196亿美元[21] - 2017年6月公司发行6685082股A系列优先股，发行价3美元/股，总收益20055000美元，2018年11月IPO时自动转换为普通股[63] - 与A系列优先股发行相关的2534000美元发行成本在预期赎回日期前按有效利息法作为视同股息逐步确认[64] - 2018年11月IPO时，A系列优先股转换产生21747000美元视同股息[65] - 2019年11月公司与SWK签订信贷协议，可获最高1亿美元融资，已获5000万美元，借款利率为3个月LIBOR加10%，有多项费用和限制条件[132] 股权情况 - 截至2019年9月30日，公司发行并流通的普通股数量为1780.7167万股，较2018年12月31日的1760.7928万股有所增加[9] - 2019年前九个月，公司因股票期权行权发行134122股普通股，员工股票购买计划发行23083股，认股权证行权发行42034股[66] - 2017年5月公司向顾问发行可购买600000股普通股的认股权证，行权价0.01美元/股[69] - 2017年6月与A系列优先股发行相关向配售代理发行认股权证，发行时公允价值479000美元，2018年9月30日公允价值增至1577000美元[70][71] - 2018年11月IPO时认股权证可发行普通股数量固定为704184股，认股权证负债重新分类为额外实收资本，2019年6月67737股认股权证无现金行权[72] - 2018年11月IPO时公司向配售代理发行可购买414000股普通股的认股权证，行权价7.5美元/股[73] - 2019年9月30日，2018年股权奖励计划下有872,837股可供未来发行[78] - 2019年1月1日，基于2018年12月31日流通的17,607,928股普通股，股份储备增加了704,317股[79] - 2019年和2018年第三季度，公司的总股票薪酬费用分别为53.7万美元和16.5万美元[83] - 2019年和2018年前九个月，公司的总股票薪酬费用分别为138.7万美元和163.1万美元[84] - 截至2019年9月30日，未行使股票期权为1,878,378股，加权平均行使价格为3.99美元[87] - 2019年前九个月授予期权的预期波动率为90%，无风险利率为1.9 - 2.5% [88] - 2019年前九个月，受限股票奖励（RSAs）无未归属股份，归属股份公允价值为6.6万美元[94] - 截至2019年9月30日，与非归属股票期权奖励、RSAs和RSUs相关的未确认薪酬成本分别为401.7万美元、0和0 [95] - 2019年前九个月，员工通过工资扣除为员工股票购买计划（ESPP）贡献19.9万美元，公司记录费用9.3万美元[98] 业务合作与授权 - 公司业务为开发和商业化处方药产品，按单一报告分部运营[29] - 公司成立时Harrow以每股0.001美元的面值认购350万股普通股作为实收资本出资，公司与Harrow签订两个产品许可协议，产品专利获批需支付50000美元里程碑费用及6%净销售特许权使用费[103] - 2019年5月6日公司将CT - 100资产出售给Harrow，Harrow达成特定开发和商业里程碑需付款，还需按低个位数百分比支付全球净销售特许权使用费[104] - Harrow关键高管获150万股受限普通股，部分经理获购股期权（2018年20000份期权被放弃），受限股和期权于2018年4月30日100%归属，2019年和2018年前九月公司分别记录基于股份的薪酬费用970000美元和51000美元[105] - 公司2017年8月11日从Eyemax获得EM - 100美国独家销售权，支付250000美元，原协议规定FDA批准和首次商业销售分别支付250000美元和500000美元及10%净销售特许权使用费，2019年2月18日修订协议[108] - 公司2017年7月9日从Andersen获得DS - 100美国独家销售权，支付750000美元，后续成功完成三批注册产品、提交新药申请和FDA批准各支付750000美元，还需支付50%净利润[111] - 公司2017年6月23日从Selenix收购DS - 200产品及相关知识产权和政府批准，签约支付1500000美元，2019年3月提交新药申请后4月支付1500000美元，FDA批准支付1000000美元，前10年支付50%净利润[112] - 2017年11月17日公司从第三方获得DS - 300美国独家销售权，许可方负责FDA批准，公司负责商业化，支付50%净利润，初始期限为首次商业销售后10年[124] - 公司与多家公司签订授权和供应协议，涉及ET - 103、ET - 104、ET - 202、ET - 203、ET - 105等产品，支付不同阶段费用并按比例分成利润[125][126][129][130] - 公司支付ET - 103授权方费用，包括协议执行时35万美元、FDA受理NDA审查时150万美元等，还需支付35%净利润[125] - 公司支付ET - 104授权方费用，包括协议执行时35万美元、生物等效性研究成功后35万美元等，还需支付35%净利润[126] - 公司于2019年6月12日签订与Aucta Pharmaceuticals的独家许可和产品开发协议，7月30日生效[184] 租赁情况 - 2019年1月1日公司采用ASC 842准则，记录使用权资产281000美元和经营租赁负债272000美元，增量借款利率7.8% [113][114][118] - 2019年前九月经营租赁成本研发和行政分别为41000美元和64000美元，支付现金90000美元，使用权资产摊销90000美元，9月30日加权平均剩余租赁期限1.5年，加权平均增量借款利率7.8% [119] 公司概况与展望 - 公司成立于2017年4月，是专注开发和商业化创新药品的专业制药公司，产品管线多元化[136][138] - 公司产品候选主要集中在医院产品和儿科口服液产品两个核心领域[138] - 2019年10月公司Biorphen®获FDA批准，预计2019年末及以后开始产生显著收入[137][139] - 公司预计未来收入来自FDA批准的Biorphen®产品直销、在研产品销售以及产品许可协议的里程碑付款和特许权使用费[153] 会计政策与信息披露 - 公司按照ASC 606准则进行收入确认，评估合同中的履约义务并在满足时确认收入[154] - 公司采用Black - Scholes - Merton期权定价模型估计股票期权奖励的公允价值[162] - 研发费用包括内部研发活动和外部合同服务费用，未获FDA批准产品的技术许可预付款和里程碑付款计入研发费用[163][164] - 公司没有表外交易[165] - 公司不可撤销地选择不利用JOBS法案的延长过渡期，将在与其他上市公司相同的日期采用新的或修订的会计准则[166] - 截至2019年9月30日，公司现金等价物和投资全部投资于货币市场基金，认为不存在重大利率风险和外汇风险[169] - 公司提交截至2019年9月30日季度报告的XBRL格式财务信息[184] - 公司总裁兼首席执行官、首席财务官进行相关认证[184] - 报告于2019年11月14日由总裁兼首席执行官Sean E. Brynjelsen和首席财务官W. Wilson Troutman代表公司签署[189]

产品开发与市场前景 - Eton Pharmaceuticals预计到2020年底将有7个潜在产品获得批准[7] - Eton的产品开发采用505(b)(2)监管路径，旨在降低开发成本和风险[11] - ET-202（注射用苯肾上腺素）预计在2019年10月21日获得FDA批准，市场规模超过5000万美元[50] - ET-105（拉莫三嗪）预计在2020年3月17日获得FDA批准，市场规模超过7亿美元[58] - EM-100（氯苯那敏）预计在2020年第一季度获得FDA批准，市场规模超过6亿美元[59] - Eton的产品组合包括9个晚期产品，预计将在未来12个月内提交FDA申请[50] 财务状况 - 截至2019年9月30日，Eton的市值为1.12亿美元，现金余额为1490万美元[63] - Eton的股价为6.32美元，流通股数为1780万股[63] 客户与市场策略 - Eton的目标客户为约2900个医院和中枢神经系统（CNS）相关账户[61] - Eton计划在2019年第四季度提交ET-104和ET-103的NDA申请[62]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度公司无营收，2018年同期也无营收 [18] - 2019年第二季度研发费用为140万美元，2018年同期为170万美元，下降原因是特定产品开发成本降低，部分被员工数量和研发实验室运营成本增加抵消 [18] - 2019年第二季度总务及行政费用为190万美元，2018年同期为100万美元，增加主要是由于员工数量增加带来的相关成本、上市公司费用和产品上市准备活动的营销费用增加，排除非现金费用后，本季度总务及行政费用为150万美元，上年同期为60万美元 [19] - 2019年第二季度净亏损为320万美元，2018年同期为310万美元，亏损略有增加是由于2019年总务及行政费用增加，但被研发支出减少抵消，此外2018年第二季度其他费用类别反映了认股权证负债公允价值增加41.3万美元，2018年11月IPO后认股权证公允价值评估的持续费用消除 [20] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为1490万美元，3月31日为1960万美元，7月初收到FDA退还的130万美元NDA申请费 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 儿科神经产品线 - 6月公司宣布获得ET - 105（用于治疗癫痫的专利待批拉莫三嗪配方）的许可，其NDA已获受理并定于2020年3月进行审批，拉莫三嗪目前是最广泛使用的癫痫治疗药物之一，销售额超过7亿美元，公司产品将以口服液形式交付，满足儿科患者和吞咽困难患者精确给药的未满足需求 [6] - 本季度启动了ET - 104（另一款专利待批神经学产品）的生物等效性研究，预计9月获得结果，若成功将在今年第四季度提交NDA [7] - ET - 101（第三款神经学口服液）成功完成注册批次生产，预计2020年初启动生物等效性研究，晚些时候可能提交NDA [7] 医院产品线 - 首次宣布ET - 203注射剂产品候选药物的NDA已提交给FDA，它是一种即用型配方，将与ET - 202（即用型去氧肾上腺素）互补，并受益于ET - 202的商业活动基础 [9] 眼科产品线 - 合作伙伴Bausch Health收到EM - 100（用于过敏性结膜炎的无防腐剂眼科治疗药物）的完整回复信，公司认为FDA的问题可在未来几个月内通过修改申请解决，预计修改将被归类为小修改，FDA将在三个月内回复，公司对该产品的获批和商业机会仍有信心 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于高效药物开发战略，在短时间内建立了行业内最大、最强的505(b)(2)产品线，成立两年多已有四款产品提交FDA，今年年底前预计还有三款产品提交申请，包括DS - 300、ET - 103和ET - 104 [12] - 公司通过业务发展推动增长，目前正在关注两到三个机会，倾向于通过授权引进产品来发展公司，认为这比从头开发更高效 [35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司正处于向商业公司转型的激动人心时刻，专注于即将到来的产品发布准备工作，同时继续执行高效药物开发战略，以建立多元化产品组合，实现长期增长 [11] - 8月公司安排了三次与FDA的面对面会议，讨论三款不同产品，在同行中很少有制药公司能在一个月内有三次这样的会议 [11] - 若ET - 202在10月21日获批，公司计划在第四季度迅速推出该产品并立即开始盈利，未来产品获批和发布将保持稳定节奏，2020年第一季度拉莫三嗪有审批日期，全年可能有多达六种不同产品获批 [17][18] 其他重要信息 - 公司为ET - 202的发布做了准备，本季度与药房主任、麻醉和急诊护理领域的关键意见领袖举行了咨询小组会议，反馈积极，客户对产品三年保质期表示兴奋，这将允许医院在更多地方储存产品并减少浪费 [15][16] - ET - 103（左甲状腺素液体制剂）的生物等效性研究正在进行，预计9月得出结果，若成功将在第四季度提交NDA，左甲状腺素是美国最常用的处方药之一，片剂年销售额超过25亿美元，公司认为液体制剂有很大机会 [13] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: NDA申请费退款与哪个具体申请相关 - 是DS - 200的申请费退款，公司为该产品提交了PDUFA豁免申请，为不耽误申请先支付了费用，豁免获批后收到退款 [22] 问题: 关于ET - 105产品推出的物流、获批到推出的大致时间、销售基础设施和促销活动 - 公司正在准备销售地图，将为儿科神经科设立专门销售团队，团队规模正在确定，在获批前不打算提前招聘，而是等获批后扩大销售团队，该产品市场需求高 [24] 问题: ET - 202在10月21日审批日期前，FDA是否有最新信息要求或需要完成的特定步骤 - 产品审查进展顺利，目前没有未解决的问题，收到了一些标签方面的评论，预计10月21日获批，但无法预测FDA最终决定 [25] 问题: 从合作伙伴Bausch Health处是否获得EM - 100重新提交NDA的具体时间线信息 - 公司内部有详细时间线，但目前不准备公开，目标是在第四季度回复FDA，认为FDA的要求可管理，能在短时间内回复 [27] 问题: EM - 100的完整回复信问题是否与制造有关 - 不是关于制造设施本身的问题，CMC是NDA文件的一个广泛部分，包括化学、制造和控制，制造场地符合FDA要求，有生产能力，问题更多围绕规格等方面，都可以回答，公司有信心在第四季度回复 [29] 问题: 公司近期最大的机会有哪些，从获批容易程度和商业采用可能性方面如何排序 - 去氧肾上腺素是重要产品发布，医院注射剂市场大，市场机会至少每年1000万单位；拉莫三嗪是治疗癫痫和双相情感障碍最广泛处方的口服片剂，口服溶液市场有吸引力；ET - 203与ET - 202互补，市场需求大；EM - 100相对机会较小 [32] 问题: ET - 203的9000万美元参考产品市场规模如何细分，有哪些容易实现的机会，ET - 202的医院销售团队如何与ET - 203产生协同效应 - 产品市场规模以百万单位计，实际市场机会取决于定价，产品在急诊护理中大量使用，目前医院需通过复合剂供应商订购，不方便，在欧洲即用型版本转换率高，两款产品互补，销售重点在医院药房，更多是转换药房主任的过程 [34] 问题: 公司今年剩余时间的业务发展计划，以及对今年剩余时间和2020年的看法 - 公司通过业务发展推动增长，目前密切关注两个后期产品机会，这些产品处于或接近提交申请阶段或可立即推出，公司认为授权引进产品比从头开发更高效，交易机会会相互促进 [35][36] 问题: 目前现金水平为1490万美元，加上120万美元退款共1600万美元，如何应对未来12个月的现金消耗，对当前现金水平的看法 - 公司对目前现金状况感到满意，除业务发展活动外，第二季度的基本现金消耗约为280万美元，预计第四季度去氧肾上腺素产品推出和EM - 100带来收入 [37] 问题: 预计9月公布的ET - 103和ET - 104生物等效性研究的范围和性质，包括受试者数量、结果呈现形式 - 这两款产品是口服溶液，研究是与口服片剂对比，关注药物在体内的分布等多个终点，典型生物等效性研究受试者数量在50 - 150人左右 [40]