Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC) Q4 2022 Earnings Conference Call March 9, 2023 8:00 AM ET Company Participants Chris Calabrese - LifeSci Advisors, LLC Robert Gould - Interim Chief Executive Officer Esther Rajavelu - Chief Financial Officer Alan Ezekowitz - Board Member Conference Call Participants Matthew Harrison - Morgan Stanley Matthew Biegler - Oppenheimer Judah Frommer - Credit Suisse Dae Gon Ha - Stifel Edward Tenthoff - Piper Sandler Joseph Schwartz - SVB Securities Tazeen Ahmad - BofA S ...

财务数据关键指标变化：收入与利润 - 公司2022年净亏损为1.099亿美元，2021年净亏损为8080万美元[519] - 合作收入从2021年的1920万美元大幅下降至2022年的630万美元，降幅为1280万美元[544][545] - 2022年与Acceleron的合作收入为100万美元，2021年为960万美元[525] - 2022年与MyoKardia的合作收入为530万美元，2021年为960万美元[528] 财务数据关键指标变化：成本与费用 - 研发费用从2021年的6970万美元增至2022年的7680万美元，增加710万美元，主要因外部研发成本增加800万美元[544][546] - 2022年研发总费用为7678.2万美元，2021年为6970.1万美元[535] - 2022年Losmapimod外部研发费用为2626万美元，FTX-6058外部研发费用为1513.3万美元[535] - 一般及行政费用从2021年的3050万美元增至2022年的4170万美元，增加1120万美元，主要因员工薪酬增加870万美元[544][547][548] 财务数据关键指标变化：现金流与融资 - 2022年经营活动所用现金净额为9705万美元，较2021年的7848万美元增加1857万美元[554][555] - 公司于2022年8月以每股7.82美元的公开发行价出售11,029,410股普通股，获得净收益8080万美元[516] - 公司于2023年1月以每股13.00美元的公开发行价出售9,615,384股普通股，获得净收益1.173亿美元[517] - 2022年8月公司完成公开发行普通股，净筹资8080万美元[552] - 2023年1月公司完成公开发行普通股，净筹资1.173亿美元[553] 财务状况与流动性 - 截至2022年12月31日，公司拥有现金、现金等价物及有价证券共计2.029亿美元[522] - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为2.029亿美元[551] - 截至2022年12月31日，公司拥有现金、现金等价物及有价证券共计2.029亿美元[582] - 截至2022年12月31日，公司累计赤字为4.123亿美元[519] - 公司预计现有资金及2023年1月融资净收益可支持运营至2025年中[522] - 基于当前运营计划，公司认为现有资金及2023年1月发行所得可支持运营至2025年中[559] 管理层讨论和指引 - 公司自成立以来持续亏损，预计未来将继续产生重大经营亏损，且可能永远无法盈利[551] - 公司预计未来股权激励费用将增加，部分原因是现有未确认费用及未来将授予更多奖励[577] 公司运营与重组 - 2022年8月公司实施重组计划，裁员幅度达计划员工总数的25%，产生重组费用40万美元[542][544][549] 会计政策与估计 - 公司收入确认政策遵循ASC 606，涉及对履约义务数量、交易价格（包括里程碑付款）的重大判断[565][566][567] - 研发费用计提基于对供应商服务及投入的估算，实际与估算差异可能导致报告金额过高或过低[571][573] - 公司使用直线法确认仅含服务条件的股权奖励费用，对含业绩条件的奖励在业绩达成很可能时使用加速归属法确认费用[574] - 公司采用Black-Scholes期权定价模型估算股票期权公允价值，关键假设包括普通股公允价值、预期期限、波动率、无风险利率及预期股息[576] - 公司未对递延所得税资产计提估值备抵，且截至各资产负债表日无任何不确定税务状况[578][579] 市场与风险因素 - 公司主要市场风险为利率敏感性，其次为外汇汇率波动风险[582][584] - 利率立即变动10%不会对投资组合的公允市场价值产生重大影响[583] - 截至2022年12月31日，公司几乎没有或没有以外币计价的负债[584]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度合作收入为120万美元，较2021年同期的490万美元大幅下降 [14] - 第三季度运营费用保持相对稳定，为2550万美元，去年同期为2570万美元 [14] - 第三季度研发费用为1540万美元，去年同期为1710万美元 [14] - 第三季度一般及行政费用为970万美元，去年同期为860万美元 [14] - 第三季度净亏损为2370万美元，去年同期净亏损为2070万美元 [14] - 截至第三季度末，公司现金、现金等价物及有价证券余额为2.218亿美元 [14] - 公司于8月完成增发，发行价每股7.82美元，发行约1100万股，总收益约8500万美元，扣除费用后净收益为8100万美元 [13] - 基于当前运营计划，公司预计现有现金足以支持运营支出和资本支出需求至2024年底 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 - **镰状细胞病项目（FTX-6058）**：Ib期试验正在推进，重点关注6毫克、2毫克以及新选择的12毫克剂量组，计划持续招募至2023年 [8] - **面肩肱型肌营养不良症项目（Losmapimod）**：III期REACH试验正在招募，预计2023年完成 [9] - **研发管线**：公司预计在2023年提交下一个新药临床试验申请 [5] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提供具体分市场财务数据 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司使命是治疗遗传性罕见疾病的根本原因 [5] - 战略重心已调整，优先投资于两个关键的价值驱动临床项目（FSHD和SCD），以延长现金跑道 [5] - 公司正积极与镰状细胞病社区建立联系和伙伴关系，以支持临床试验招募 [8] - 公司目标是成为领先的罕见疾病公司，推进两种可能改变生命的疗法，并利用其研究引擎扩展管线 [16] - 行业竞争方面，公司指出其口服小分子疗法FTX-6058在便捷性上获得患者和医疗提供者的积极回应，而Losmapimod有潜力成为FSHD的标准疗法 [8][9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司处于强劲的现金状况，能够继续执行其使命 [5] - 公司从财务实力地位出发运营，并对资本配置保持纪律性，专注于关键价值驱动项目 [14] - 随着新的临床和科学领导团队就位，公司已做好充分准备 [16] - 对于FTX-6058，目标是获得高质量数据，为2023年启动注册性试验提供信息 [8][21] - 对于Losmapimod，有强烈信心，与患者和临床界的互动加强了其成为FSHD标准疗法的潜力 [9] 其他重要信息 - 公司新任命了首席医疗官Santiago Arroyo博士和首席科学官Jeff Jacobs博士，以加强领导团队 [10] - 在2022年10月的世界肌肉学会会议上，公司分享了Losmapimod开放标签扩展试验的96周数据，显示持续疗效和良好的安全性 [9] - FTX-6058的Ib期试验已转向观察给药，以提高患者依从性和数据质量 [21][33] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于FTX-6058选择12毫克剂量的理由，以及与羟基脲联用的启示，以及试验执行情况和数据披露计划 [19] - **回答**：选择12毫克剂量是基于6毫克和2毫克剂量组的经验、PK/PD模型以及出现的数据 [20]。试验执行重点是高质量数据而非患者数量，已实施观察给药并认为有效，招募将持续至2023年 [21]。数据披露将在第一季度提供更多信息 [22]。 问题: 关于FTX-6058试验的入组情况、加速入组的策略，以及临床试验方案更新至最多40名患者和额外队列的考虑 [24] - **回答**：方案更新为额外队列提供了灵活性，但目前计划仍是2毫克、6毫克和12毫克三个剂量组 [25]。入组优先考虑高质量患者，增加试验点是为了确保入组患者质量 [26]。 问题: 12毫克剂量选择如何受2毫克和6毫克患者数据以及健康受试者数据的影响，PK/PD关系如何 [28] - **回答**：在获得6毫克和2毫克剂量组（单药及联用）的经验后，有信心推进至12毫克剂量组，希望进一步了解不同剂量水平的蛋白诱导差异 [29]。 问题: 新任命的首席医疗官和首席科学官是否对12毫克剂量选择有影响，以及他们未来将如何影响项目 [30] - **回答**：剂量决定是由内部团队、外部顾问和数据监测委员会共同做出的，新领导层丰富的经验将使公司处于有利位置 [30]。 问题: 为改善患者依从性所做的努力（观察给药）是否已见效 [32] - **回答**：观察给药已实施，并被认为是有效的，这是公司内部的重点工作 [33]。 问题: FTX-6058第2队列的入组情况，是否会延续到2023年，以及期望获得多少单药与联用数据 [36][37] - **回答**：公司正积极入组2毫克和6毫克队列，对进展感到满意，决策将由数据驱动，重点关注数据质量，三个剂量组（单药及联用）的数据将使公司处于强势地位以进入II/III期试验 [38]。 问题: 视频监测（观察给药）是否对入组产生任何阻力 [39] - **回答**：观察给药被认为是有效的，未产生阻力，该方式在领域内广泛使用，非侵入性，患者乐于参与，有助于生成高质量数据 [40]。

公司整体财务关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为90,938千美元，较2021年12月31日的35,412千美元增长156.8%[15] - 截至2022年9月30日，公司可销售证券为130,851千美元，较2021年12月31日的182,750千美元下降28.4%[15] - 截至2022年9月30日，公司普通股发行数量为52,049,913股，较2021年12月31日的40,636,398股增加28.1%[15] - 截至2022年9月30日，公司总资产为247,805千美元，较2021年12月31日的235,000千美元增长5.4%[15] - 截至2022年9月30日，公司总负债为26,391千美元，较2021年12月31日的23,461千美元增长12.5%[15] - 截至2022年9月30日，公司股东权益为221,414千美元，较2021年12月31日的211,539千美元增长4.7%[15] - 2022年前九个月净亏损83,736美元，2021年同期为57,363美元[24] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为77,354美元，2021年同期为56,620美元[24] - 2022年前九个月投资活动净现金为48,775美元，2021年同期使用120,575美元[24] - 2022年前九个月融资活动净现金为84,105美元，2021年同期为185,616美元[24] - 2022年前九个月现金、现金等价物和受限现金净增加55,526美元，2021年同期为8,421美元[24] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司金融资产公允价值分别为22178.9万美元和21816.2万美元[52] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司现金等价物和有价证券公允价值分别为22178.9万美元和21816.2万美元[53][54] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司固定资产净值分别为737.5万美元和736.8万美元[56] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司预付费用和其他流动资产分别为513.5万美元和419.9万美元[57] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司应计费用和其他流动负债分别为803.9万美元和923.1万美元[58] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司预留用于未来发行的普通股分别为9908729股和6181336股[63] - 2022年和2021年第三季度净亏损分别为2370万美元和2070万美元，前九个月净亏损分别为8370万美元和5740万美元，截至2022年9月30日累计亏损3.862亿美元[142] - 截至2022年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券2.218亿美元，预计可支撑运营至2024年末[145] - 2022年前九个月，经营活动净现金使用量为7740万美元，2021年同期为5660万美元，增加2080万美元[186][187] - 2022年前九个月，投资活动净现金流入为4880万美元，2021年同期为净现金使用1.206亿美元，增加1.69亿美元[186][189] - 2022年前九个月，融资活动净现金流入为8410万美元，2021年同期为1.856亿美元，2022年主要来自8月普通股公开发行净收益8080万美元，2021年主要来自1月和8月普通股公开发行净收益1.829亿美元[186][190] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损3.862亿美元，2021年全年净亏损8080万美元，2022年前九个月净亏损8370万美元[209] 公司合作业务线数据关键指标变化 - 2022年第三季度，公司合作收入为1,183千美元，较2021年同期的4,935千美元下降76.0%[18] - 2022年前九个月，公司合作收入为5,657千美元，较2021年同期的14,105千美元下降60.0%[18] - 公司与Acceleron的合作协议于2022年10月1日终止，公司已收到1000万美元预付款，实现200万美元研究里程碑[80][81][78] - 2022年前9个月，公司确认与Acceleron合作协议相关的合作收入100万美元，其中包括2021年12月31日递延收入中的60万美元；2022年第三季度未确认相关合作收入[92] - 2021年前3个月和前9个月，公司分别确认与Acceleron合作协议相关的合作收入290万美元和780万美元，其中分别包括2020年12月31日递延收入中的230万美元和610万美元[92] - 截至2022年9月30日，公司收到Acceleron合作协议项下成本报销款490万美元和特定研究里程碑款项200万美元；截至2021年12月31日，分别为390万美元和200万美元[92] - 2020年7月，MyoKardia向公司支付1000万美元预付款和250万美元预付研究资金；公司有资格获得每个特定识别靶点最高2.985亿美元的临床前、开发和销售里程碑付款，以及其他特定识别靶点每个最高1.5亿美元的里程碑付款；公司已实现250万美元的特定临床前里程碑[97] - 2022年前3个月和前9个月，公司确认与MyoKardia合作协议相关的合作收入分别为120万美元和470万美元，其中分别包括2021年12月31日递延收入中的40万美元和270万美元[110] - 2021年前3个月和前9个月，公司确认与MyoKardia合作协议相关的合作收入分别为210万美元和630万美元，其中分别包括2020年12月31日递延收入中的150万美元和560万美元[110] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司记录与MyoKardia合作协议相关的递延收入分别为140万美元和410万美元[110] - 截至2022年9月30日，公司收到MyoKardia合作协议项下成本报销款480万美元和临床前里程碑款项250万美元；截至2021年12月31日，成本报销款为320万美元，无里程碑或特许权使用费付款[110] - 2019年2月，公司与GSK子公司签订协议，发行1250万股B系列优先股；公司可能需向GSK支付最高3750万美元的特定临床和监管里程碑款项及最高6000万美元的特定销售里程碑款项[112] - 2022年前9个月，公司实现并支付GSK协议项下500万美元的里程碑款项，该款项在综合运营和全面亏损报表中记为研发费用[112] - 2022年和2021年前九个月，与Acceleron合作协议确认的合作收入分别为100万美元和780万美元，截至2022年9月30日收到成本补偿款490万美元和里程碑付款200万美元[148] - 2020年7月与MyoKardia合作，收到1000万美元预付款和250万美元预付研究资金，已实现250万美元临床前里程碑，未来里程碑付款最高可达4.485亿美元[150] - 2022年和2021年前九个月，与MyoKardia合作协议确认的合作收入分别为470万美元和630万美元，截至2022年9月30日收到成本补偿款480万美元和里程碑付款250万美元[151] - 2022年第三季度，合作收入从493.5万美元降至118.3万美元，减少375.2万美元[165][166] - 2022年前三季度，合作收入从1410.5万美元降至565.7万美元，减少844.8万美元[173][174] 公司股票相关数据关键指标变化 - 2022年8月公司完成公开发行，发行11,029,410股普通股，净收益8080万美元[33] - 2019年股票激励计划初始预留2017142股，2022年1月1日增加1625455股，截至2022年9月30日有1667865股可用于未来发行[65] - 2022年诱导性股票激励计划初始预留1750000股，截至2022年9月30日有1125540股可用于未来授予[67] - 2022年前九个月，受限股票奖励期初10174股，期末为0股，加权平均授予日公允价值为3.35美元/股[69] - 2022年前九个月，股票期权期初5188354股，授予2826130股，行权362169股，注销1723250股，期末5929065股，加权平均行权价格12.89美元/股[70] - 2022年前九个月，受限股票单位授予126803股，注销31629股，期末未归属95174股，加权平均授予日公允价值9.61美元/股[73] - 2022年第三季度和前九个月，股票期权总内在价值分别低于0.1百万美元和2.6百万美元，2021年分别为2.9百万美元和3.0百万美元[71] - 2022年第三季度和前九个月，所有受限股票单位和受限股票奖励归属的总内在价值分别为0和0.2百万美元，2021年分别为0.3百万美元和1.2百万美元[74] - 2022年第三季度和前九个月，基于股票的总薪酬费用分别为3353千美元和10079千美元，2021年分别为2658千美元和7277千美元[75] - 2019年员工股票购买计划初始预留252142股，2022年1月1日增加406363股，截至2022年9月30日有1091085股可用于未来发行[76] - 2022年8月公司公开发行11,029,410股普通股，每股发行价7.82美元，净收益8080万美元[140] - 2021年8月16日，公司完成普通股公开发行，发行759万股，发行价每股19美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后净收益1.355亿美元[183] - 2022年5月9日，公司与Piper Sandler & Co.签订股权分销协议，可酌情出售总发行价最高5000万美元的普通股，截至2022年9月30日未发行或出售[184] - 2022年8月，公司完成普通股公开发行，发行1102.941万股，发行价每股7.82美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后净收益8080万美元[185] 公司租赁相关数据关键指标变化 - 2022年1月1日起公司采用ASU No. 2016 - 02租赁准则[39] - 公司于2022年1月1日采用新租赁标准，建立使用权资产1081.5万美元、流动租赁负债217.3万美元和非流动租赁负债1342.3万美元[49][50] - 公司2022年1月1日采用修订后的ASU 2016 - 02，计算出26 Landsdowne Street租约折现率为6.1%，截至2022年9月30日剩余租期5.8年；125 Sidney Street租约折现率为4.2%，截至2022年9月30日剩余租期1.5年[116][123] - 26 Landsdowne Street租约10年总承诺金额2510万美元，含500万美元租赁改良津贴，需支付110万美元保证金或维持同等金额信用证；125 Sidney Street租约初始期限总承诺金额170万美元[115][122] - 2022年第三季度和前九个月，26 Landsdowne Street租约运营租赁费用约为40万美元和140万美元，可变租赁费用约为20万美元和70万美元；125 Sidney Street租约运营租赁费用约为10万美元和50万美元，无可变租赁费用[117][124] - 截至2022年9月30日，26 Landsdowne Street租约未来最低租赁付款总额1529.8万美元，租赁负债1282.8万美元；125 Sidney Street租约未来最低租赁付款总额125万美元，租赁负债121万美元[118][124] 公司费用相关数据关键指标变化 - 2022年和2021年第三季度折旧费用均为60万美元，前九个月分别为180万美元和190万美元[56] - 2022年第三季度，研发费用从1707.7万美元降至1536.6万美元，减少171.1万美元[165][167][168] - 2022年前三季度，研发费用从5078.9万美元增至5821.6万美元，增加742.7万美元[173][175][176] - 2022年第三季度，管理费用从862.8万美元增至970.7万美元，增加107.9万美元[165][168] - 2022年前三季度，管理费用从2081.1万美元增至3156.4万美元，增加1075.3万美元[173][176] - 2022年第三季度和前三季度，重组费用均为46.5万美元，2021年同期为零[165][169][173][177] - 2022年第三季度，其他收入净额从5.4万美元增至61.7万美元，增加56.3万美元[165][172] - 2022年前三季度，其他收入净额从13.2万美元增至85.2万美元，增加72万美元[173][180] - 2022年和2021年前九个月，公司研发总费用分别为5821.6万美元和5078.9万美元，其中Losmapimod外部费用分别为1794.1万美元

Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC) Q2 2022 Earnings Conference Call August 11, 2022 8:00 AM ET Company Participants Stephanie Ascher - Stern, Investor Relations Bryan Stuart - President & Chief Executive Officer Judy Dunn - President, Research & Development Esther Rajavelu - Chief Financial Officer Paul Bruno - Executive Director, Corporate Development Conference Call Participants Judah Frommer - Credit Suisse Ted Tenthoff - Piper Sandler Dae Gon Ha - Stifel Matt Biegler - Oppenheimer Joseph Schwartz ...

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司总资产分别为195,233千美元和235,000千美元，下降约16.92%[17] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司总负债分别为34,478千美元和23,461千美元，增长约47%[17] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司股东权益分别为160,755千美元和211,539千美元，下降约24%[17] - 2022年和2021年第二季度，公司净亏损分别为34,070千美元和19,648千美元，增长约73%[20] - 2022年和2021年上半年，公司净亏损分别为59,998千美元和36,647千美元，增长约64%[20] - 2022年上半年净亏损59,998美元，2021年同期为36,647美元[25] - 2022年上半年经营活动使用的净现金为49,472美元，2021年同期为34,047美元[25] - 2022年上半年投资活动提供的净现金为51,054美元，2021年同期使用13,939美元[25] - 2022年上半年融资活动提供的净现金为3,159美元，2021年同期为47,713美元[25] - 2022年上半年现金、现金等价物和受限现金净增加4,741美元，2021年同期减少273美元[25] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损3.625亿美元[35] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司金融资产按公允价值计量的总额分别为1.68973亿美元和2.18162亿美元[52] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司现金等价物和有价证券的公允价值分别为1.68973亿美元和2.18162亿美元[53][54] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司财产和设备净值分别为783.4万美元和736.8万美元[56] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月折旧费用均为70万美元，六个月折旧费用分别为120万美元和130万美元[56] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司预付费用和其他流动资产分别为417.4万美元和419.9万美元[57] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司应计费用和其他流动负债分别为1247万美元和923.1万美元[58] - 2022年3个月和6个月截至6月30日净亏损分别为3410万美元和6000万美元，2021年同期分别为1960万美元和3660万美元，截至2022年6月30日累计亏损3.625亿美元[145] - 截至2022年6月30日，公司有现金、现金等价物和有价证券1.69亿美元，预计可支撑运营至2024年年中[148] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为4950万美元，较2021年同期增加1550万美元[192] - 2022年上半年投资活动净现金流入为5110万美元，较2021年同期增加6500万美元[193] - 2022年上半年融资活动净现金流入为320万美元，较2021年同期的4770万美元大幅减少[195] - 2021年全年净亏损8080万美元，2022年上半年净亏损6000万美元，截至2022年6月30日累计亏损3.625亿美元[212] 公司合作业务线数据关键指标变化 - 2022年和2021年第二季度，公司合作收入分别为1,882千美元和4,381千美元，下降约57%[20] - 2022年和2021年上半年，公司合作收入分别为4,474千美元和9,170千美元，下降约51%[20] - 公司与Acceleron合作协议于2019年12月签订，收到1000万美元预付款，已实现200万美元研究里程碑，协议将于2022年10月1日终止[77][80][81][88] - 2022年3月和6月，公司确认与Acceleron合作协议相关的合作收入分别为0.1百万美元和1.0百万美元，2021年同期分别为230万美元和490万美元[92] - 截至2022年6月30日，公司收到Acceleron合作协议项下成本报销款460万美元和特定研究里程碑款项200万美元，截至2021年12月31日分别为390万美元和200万美元[92] - 2020年7月，MyoKardia向公司支付1000万美元预付款和250万美元预付研究资金，公司已实现250万美元的临床前里程碑[96][97] - 特定识别靶点的临床前、开发和销售里程碑付款最高可达每个靶点2.985亿美元，其他特定识别靶点最高可达每个靶点1.5亿美元[97] - 2022年3月和6月，公司确认与MyoKardia合作协议相关的合作收入分别为170万美元和350万美元，2021年同期分别为200万美元和420万美元[109] - 截至2022年6月30日，公司收到MyoKardia合作协议项下成本报销款410万美元和临床前里程碑款项250万美元，截至2021年12月31日分别为320万美元和0美元[109] - 2019年2月，公司与GSK子公司签订协议，发行1250万股B系列优先股，可能需支付最高3750万美元临床和监管里程碑款项及最高6000万美元销售里程碑款项[112] - 公司在2022年第二季度实现了500万美元的GSK协议里程碑，并将其记录为研发费用[112] - 截至2022年6月30日，Acceleron合作协议无递延收入，MyoKardia合作协议递延收入为180万美元，截至2021年12月31日分别为60万美元和410万美元[92][109] - 截至2022年6月30日，Acceleron合作协议应收账款为40万美元，MyoKardia合作协议无应收账款，截至2021年12月31日分别为0美元和250万美元[92][109][110] - 2022年3个月和6个月截至6月30日，Acceleron合作协议分别确认0.1百万美元和100万美元合作收入，2021年同期分别为230万美元和490万美元[153] - 2020年7月与MyoKardia合作，获1000万美元预付款和250万美元预付研究资金，已实现250万美元临床前里程碑，有资格获最高448.5万美元里程碑付款[155][156] - 2022年3个月和6个月截至6月30日，MyoKardia合作协议分别确认170万美元和350万美元合作收入，2021年同期分别为200万美元和420万美元[157] - 三个月内，合作收入从2021年6月30日的440万美元降至2022年的190万美元，减少250万美元[171][172] - 六个月内，合作收入从2021年6月30日的920万美元降至2022年的450万美元，减少470万美元[178][179] 公司研发费用关键指标变化 - 2022年和2021年第二季度，公司研发费用分别为25,019千美元和17,378千美元，增长约44%[20] - 2022年和2021年上半年，公司研发费用分别为42,850千美元和33,712千美元，增长约27%[20] - 2022年第二季度Losmapimod外部费用含500万美元里程碑费用[163] - 三个月内，研发费用从2021年6月30日的1740万美元增至2022年的2500万美元，增加760万美元，主要因外部研发成本增加690万美元和员工薪酬成本增加70万美元[171][173][175] - 六个月内，研发费用从2021年6月30日的3370万美元增至2022年的4290万美元，增加910万美元，主要因外部研发成本增加610万美元和员工薪酬成本增加310万美元[178][181][183] - 公司预计未来研发费用将显著增加，因推进产品管线和进入后期临床开发阶段[167] 公司股票相关数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司发行的普通股分别为41,008,205股和40,636,398股[17] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司分别预留997.4607万股和618.1336万股普通股用于未来发行[62] - 截至2022年6月30日，2016年股票激励计划无剩余股份可供未来发行[63] - 2019年计划初始预留2,017,142股用于发行，2022年1月1日增加1,625,455股，截至2022年6月30日有1,249,233股可用于未来发行[64] - 2022年激励计划初始预留1,750,000股，截至2022年6月30日有1,381,360股可用于未来授予[66] - 2022年上半年受限股票奖励中，2021年12月31日未归属10,174股，授予0股，归属10,174股，回购0股，2022年6月30日未归属0股[69] - 2022年上半年股票期权中，2021年12月31日流通5,188,354股，授予2,253,030股，行权349,871股，注销953,773股，2022年6月30日流通6,137,740股，可行权1,786,579股[70] - 2022年3月和6月加权平均授予日公允价值分别为每股8.44美元和9.43美元，2021年同期分别为每股7.71美元和8.60美元[71] - 2022年上半年受限股票单位中，2021年12月31日未归属0股，授予126,803股，归属0股，注销11,614股，2022年6月30日未归属115,189股[73] - 2022年3月和6月受限股票单位和奖励归属的总内在价值分别少于10万美元和20万美元，2021年同期分别为40万美元和90万美元[74] - 2022年3月和6月总基于股票的薪酬费用分别为287.9万美元和672.6万美元，2021年同期分别为254.6万美元和461.9万美元[75] - 2019年员工股票购买计划初始预留252,142股，2022年1月1日增加406,363股，截至2022年6月30日有1,091,085股可用于未来发行[76] - 2022年和2021年计算稀释每股净亏损时，排除的普通股等价物分别为6252929股和4720160股[130] 公司租赁相关数据关键指标变化 - 自2022年1月1日起，公司采用ASU No. 2016 - 02租赁标准[39] - 公司于2022年1月1日采用新租赁标准，建立了1081.5万美元的使用权资产、217.3万美元的流动租赁负债和1342.3万美元的非流动租赁负债[49][50] - 公司26 Landsdowne Street租约总承诺为2510万美元，含500万美元租赁改良津贴，需110万美元保证金或信用证[115] - 26 Landsdowne Street租约2022年6月30日剩余租期6.0年，折现率6.1%，未来最低租赁付款总额1591.3万美元，租赁负债1324.4万美元[116][119] - 26 Landsdowne Street租约2022年第二季度运营租赁费用约50万美元，可变租赁费用约30万美元；上半年运营租赁费用约100万美元，可变租赁费用约50万美元[118] - 公司125 Sidney Street租约总承诺为170万美元，2022年6月30日剩余租期1.8年，折现率4.2%，未来最低租赁付款总额145.5万美元，租赁负债140万美元[122][123][124] - 125 Sidney Street租约2022年第二季度运营租赁费用约20万美元，上半年约40万美元，无可变租赁费用[124] 公司其他费用及收入关键指标变化 - 三个月内，一般及行政费用从2021年6月30日的670万美元增至2022年的1110万美元，增加440万美元，主要因员工薪酬、专业服务、设施成本和其他成本增加[171][176][179] - 三个月内，其他收入净额从2021年6月30日的不到10万美元增至2022年的20万美元，增加10万美元，主要因回报率和平均现金及投资余额增加[171][177] - 六个月内，一般及行政费用从2021年6月30日的1220万美元增至2022年的2190万美元，增加970万美元，主要因员工薪酬、专业服务、设施成本和其他成本增加[178][182] - 其他收入净额从2021年6月30日止六个月的不足10万美元增至2022年同期的20万美元[186] - 员工薪酬成本增加540万美元，其中基于股票的薪酬费用增加170万美元[184] - 专业服务费用增加340万美元，主要因咨询服务和商业筹备活动使用增加[184] - 设施相关成本增加60万美元，与2021年11月开始的租赁协议及折旧等费用有关[184] - 公司预计未来一般及行政费用将增加，以支持业务扩张和满足上市公司合规要求[169] 公司融资及资金相关情况 - 2021年1月

Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC) Q1 2022 Earnings Conference Call May 9, 2022 8:00 AM ET Company Participants Naomi Aoki - SVP, Corporate Communications & IR Bryan Stuart - President & CEO Judy Dunn - President, R&D Esther Rajavelu - CFO Chris Morabito - CMO Paul Bruno - Executive Director, Corporate Development Conference Call Participants Judah Frommer - Credit Suisse Dae Gon Ha - Stifel Ted Tenthoff - Piper Sandler Joseph Schwartz - SVB Matt Biegler - Oppenheimer Operator Good morning and welcome ...

公司总资产变化 - 截至2022年3月31日，公司总资产为220,248,000美元，较2021年12月31日的235,000,000美元下降6.28%[17] 公司净亏损情况 - 2022年第一季度，公司净亏损25,928,000美元，较2021年同期的16,999,000美元增加52.52%[20] - 2022年第一季度和2021年第一季度净亏损分别为2590万美元和1700万美元，截至2022年3月31日累计亏损3.284亿美元[138] - 2021年全年净亏损8080万美元，2022年第一季度净亏损2590万美元，截至2022年3月31日累计亏损3.284亿美元[197] 公司合作收入变化 - 2022年第一季度，公司合作收入为2,592,000美元，较2021年同期的4,789,000美元下降45.88%[20] - 2022年第一季度公司确认与Acceleron合作协议相关的合作收入90万美元，2021年同期为260万美元[94] - 2022年第一季度公司确认MyoKardia合作协议相关的合作收入170万美元，2021年同期为220万美元；2022年3月31日和2021年12月31日递延收入分别为280万美元和410万美元[112] - 2022年第一季度和2021年第一季度公司分别确认0.9百万美元和2.6百万美元合作收入[146] - 2022年和2021年第一季度，公司在MyoKardia合作协议下分别确认170万美元和220万美元的合作收入；截至2022年3月31日和2021年12月31日，递延收入分别为280万美元和410万美元；截至2022年3月31日，收到成本报销款370万美元和里程碑付款250万美元，记录未开票应收账款40万美元[151] - 2022年和2021年第一季度，公司在Acceleron合作协议下分别确认90万美元和260万美元的合作收入，在MyoKardia合作协议下分别确认170万美元和220万美元的合作收入，合作收入从480万美元降至260万美元，减少220万美元[151][168] 公司研发费用变化 - 2022年第一季度，公司研发费用为17,831,000美元，较2021年同期的16,334,000美元增加9.16%[20] - 2022年第一季度公司研发费用为1783.1万美元，较2021年第一季度的1633.4万美元增加149.7万美元，主要归因于员工薪酬增加240.1万美元、设施成本增加19.1万美元、其他成本增加12.6万美元，部分被外部研发成本减少81万美元和实验室用品成本减少41.1万美元抵消[158][169][170][172] 公司一般及行政费用变化 - 2022年第一季度，公司一般及行政费用为10,759,000美元，较2021年同期的5,498,000美元增加95.69%[20] - 2022年第一季度公司一般及行政费用为1075.9万美元，较2021年第一季度的549.8万美元增加526.1万美元，主要归因于员工薪酬增加292万美元、专业服务增加196.9万美元、设施成本增加23.3万美元、其他成本增加13.9万美元[170][173] 公司经营活动净现金使用量变化 - 2022年第一季度，公司经营活动净现金使用量为22,106,000美元，较2021年同期的16,226,000美元增加36.23%[25] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为2210万美元，2021年同期为1620万美元，增加了590万美元[176][177] 公司投资活动净现金流入变化 - 2022年第一季度，公司投资活动净现金流入为19,659,000美元，较2021年同期的12,415,000美元增加58.35%[25] - 2022年第一季度投资活动净现金流入为1970万美元，2021年同期为1240万美元，增加了730万美元[176][178] 公司融资活动净现金流入变化 - 2022年第一季度，公司融资活动净现金流入为348,000美元，较2021年同期的47,504,000美元下降99.27%[25] - 2022年第一季度融资活动净现金流入为30万美元，2021年同期为4750万美元[176][179] 公司现金、现金等价物及受限现金变化 - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物及受限现金为34,405,000美元，较2021年同期的101,837,000美元下降66.22%[25] 公司业务风险与资金需求 - 公司专注于改善基因定义的罕见病患者的生活，面临生物技术行业常见风险，产品商业化需大量资金和监管批准[28,29] - 公司预计未来研发费用和一般及行政费用将显著增加，且未来几个季度和年度的收入将因MyoKardia合作协议的执行情况、里程碑的实现时间和金额以及成本报销情况而波动[152][162][164] - 公司预计未来将因研发活动增加开支，产生大量运营亏损和负运营现金流[180] - 公司需依靠股权发行、债务融资等多种方式满足资金需求，否则可能需推迟、限制或终止开发及商业化工作[184] - 公司未来资本需求取决于多种因素，如监管机构要求、临床试验进展、知识产权挑战等[201] - 公司预计开支将大幅增加，特别是在推进临床前活动和临床试验方面[200] - 公司需继续依赖额外融资实现业务目标，若无法及时获得足够资金，可能需延迟、限制或终止产品开发或商业化活动[204] - 公司有限的运营历史可能使股东难以评估其业务成功和未来生存能力[207] - 持续的COVID - 19大流行已对公司业务和运营产生不利影响，可能继续导致临床试验延迟、监管活动中断等[211] - 税法变化或其实施、解释的改变可能对公司业务和财务状况产生不利影响[214] 公司普通股公开发行情况 - 2021年1月22日，公司完成普通股公开发行，发行460万股，每股发行价11美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后净收益4740万美元[32] - 2021年8月16日，公司完成普通股公开发行，发行759万股，每股发行价19美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后净收益1.355亿美元[33] - 2021年1月22日，公司完成普通股公开发行，发行460万股，发行价11美元/股，扣除承销折扣、佣金和发行费用后净收益4740万美元[174] - 2021年8月16日，公司完成普通股公开发行，发行759万股，每股发行价19美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后净收益1.355亿美元[175] 公司会计政策采用情况 - 2022年1月1日起，公司采用ASU No. 2016 - 02准则，建立使用权资产1.08亿美元、流动租赁负债220万美元和非流动租赁负债1.34亿美元[39][50] - 2023年1月1日起，公司将采用ASU No. 2016 - 13和ASU No. 2019 - 12准则，目前正在评估潜在影响[46][47] 公司现金等价物和有价证券公允价值情况 - 2022年3月31日，公司现金等价物和有价证券公允价值总计1.95112亿美元，其中一级公允价值3331.3万美元，二级公允价值1.61799亿美元[52] - 2021年12月31日，公司现金等价物和有价证券公允价值总计2.18162亿美元，其中一级公允价值3541.2万美元，二级公允价值1.8275亿美元[52] - 2022年第一季度，公司公允价值层级之间无转移[52] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，现金等价物和有价证券的公允价值分别为1.95112亿美元和2.18162亿美元[53][54] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.951亿美元，预计可支撑到2024年[142] - 截至2022年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券约1.951亿美元，预计可支撑到2024年的运营费用和资本支出需求[203] 公司证券相关情况 - 截至2022年3月31日，未实现亏损不足十二个月的证券总公允价值为1.603亿美元，无亏损超过十二个月的证券[54] - 截至2022年3月31日，剩余合同期限超过一年的证券总公允价值为1690万美元[55] 公司折旧费用情况 - 2022年和2021年第一季度的折旧费用分别为50万美元和60万美元[56] 公司股份授权与预留情况 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司授权发行500万股未指定优先股，但均无发行或流通[59] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司授权发行2亿股普通股，面值为每股0.001美元[61] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司分别预留1035.6787万股和618.1336万股普通股用于未来发行[63] 公司股票期权与受限股票单位情况 - 2022年第一季度，公司授予160.7401万股股票期权，行使价格为每股13.33美元[71] - 2022年和2021年第一季度授予的股票期权加权平均授予日公允价值分别为每股9.83美元和8.85美元[72] - 2022年和2021年第一季度行使的股票期权总内在价值分别为40万美元和10万美元[72] - 2022年第一季度授予受限股票单位48,421股，取消3,994股，未归属44,427股，加权平均授予日公允价值为12.46美元[74] - 2022年和2021年第一季度归属的受限股票单位和受限股票奖励的总内在价值分别为10万美元和50万美元[74] - 2022年和2021年第一季度基于股票的薪酬费用分别为384.7万美元和207.3万美元[75] - 截至2022年3月31日，公司有4490万美元未确认的基于股票的薪酬费用，预计在2.99年的加权平均期间内确认[75] 公司员工股票购买计划情况 - 2019年员工股票购买计划初始预留252,142股普通股，2022年1月1日增加406,363股，截至2022年3月31日有1,113,021股可用于未来发行[76] 公司与Acceleron合作协议情况 - 公司与Acceleron的合作协议于2019年12月20日签订，收到1000万美元不可退还的预付款，已实现200万美元的研究里程碑[80] - 公司与Acceleron的合作协议中，研究里程碑付款最高可达1850万美元，开发里程碑付款最高可达2.025亿美元，销售里程碑付款最高可达2.175亿美元[80] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司与Acceleron合作协议的递延收入分别为10万美元和60万美元[94] - 2019年12月公司与Acceleron达成合作协议，获1000万美元预付款，2020年12月实现200万美元研究里程碑[145] - 截至2022年3月31日，公司收到Acceleron成本报销款460万美元和里程碑付款200万美元，记录未开票应收账款0.4百万美元[146][147] 公司与MyoKardia合作协议情况 - 公司与MyoKardia的合作协议于2020年7月20日签订，公司授予MyoKardia独家全球许可[96] - 2020年7月MyoKardia向公司支付1000万美元预付款和250万美元预付研究资金，公司有资格获得最高2.985亿美元/目标（特定靶点）和最高1.5亿美元/目标（其他靶点）的里程碑付款，已实现250万美元临床前里程碑[99] - 公司将MyoKardia License和MyoKardia Research Services认定为单一组合履约义务，忽略MyoKardia JSC参与作为履约义务[103][104] - 公司将MyoKardia合作协议交易价格全部分配至单一履约义务，按投入法随MyoKardia研究服务提供确认收入[109][111] - 2020年7月公司收到MyoKardia合作协议的1000万美元预付款和250万美元预付研究资金，特定潜在心肌病基因靶点的里程碑付款最高可达2.985亿美元/靶点和1.5亿美元/靶点，已实现250万美元的临床前里程碑[150] 公司与GSK合作协议情况 - 2019年2月公司与GSK签订协议，发行1250万股B系列优先股，可能需支付最高3750万美元临床和监管里程碑付款（含2019年已支付250万美元）和最高6000万美元销售里程碑付款[114] 公司租赁协议情况 - 2017年11月公司签订26 Landsdowne Street租赁协议，租赁约28731平方英尺办公和实验室空间，租期至2028年6月30日，总承诺金额2510万美元，有500万美元租赁改良津贴[118] - 采用ASU 2016 - 02后，2022年3月31日26 Landsdowne Street租赁的折现率为6.1%，剩余租期6.3年，未来最低租赁付款总额1651.2万美元，租赁负债1363.8万美元[119][120] - 2021年第一季度26 Landsdowne Street租赁按ASC 840准则的租金费用约为50万美元，2021年12月31日未来五年及以后最低租赁付款总额1710.8万美元[122][123] - 2021年11月公司签订125 Sidney Street租赁协议，租赁约12196平方英尺办公空间，租期至2024年3月31日，总承诺金额170万美元[124] - 采用ASU 2016 - 02后，2022年3月31日125 Sidney Street租赁的折现

Fulcrum Therapeutics March 2022 Disclaimer and Notice | --- | --- | |----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- ...

Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC) Q4 2021 Earnings Conference Call March 3, 2022 8:00 AM ET Company Participants Christi Waarich - Director of Investor Relations Bryan Stuart - President and Chief Executive Officer Judy Dunn - President of R&D Esther Rajavelu - Chief Financial Officer Chris Morabito - Chief Medical Officer Conference Call Participants Dae Gon Ha - Stifel Joseph Schwartz - SVB Securities Matthew Harrison - Morgan Stanley Judah Frommer - Credit Suisse Ted Tenthoff - Piper Sandler Discl ...