业绩总结 - Fulcrum公司在2023年第二季度关闭了Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy的关键试验筛选[6] - FDA于2023年2月23日对FTX-6058发出全面临床暂停通知[6] - Losmapimod在48周时相对安慰剂在可达工作空间上表现出显著改善[16] - Losmapimod在48周时改善或维持了肌肉健康[18] - Losmapimod治疗的患者在48周时报告感觉更好[19] - Losmapimod总体上耐受性良好，没有严重的治疗相关不良事件[20] - 长链非编码RNA EED的靶向导致HbF增加[27] - FTX-6058在健康志愿者中导致剂量依赖的HBG mRNA诱导[29] - FTX-6058在镇镇鼠模型中的给药导致剂量依赖的HBF增加[28] - FTX-6058在SCD患者中的1b期临床试验中，FDA对其进行了全面临床暂停[30] - FTX-6058在8/16名受试者中，50%报告了治疗相关的不良事件，其中3例为可能与研究药物相关，包括头痛、唇部麻木和腹泻[31] - FTX-6058呈剂量依赖性，且在HbF水平上有明显且一致的增加，12mg剂量组表现最佳[33] - FTX-6058在治疗过程中对HbF水平有积极影响，对患者的反应一致且良好耐受[41]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 47-4839948 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) 26 Landsdowne Street Cambridge, Massachusetts 02139 (Address of principal executive offices) (Zip Code) (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2023 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION ...

Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC) Q1 2023 Earnings Conference Call May 15, 2023 8:00 AM ET Company Participants Chris Calabrese - LifeSci Advisors, LLC Robert J. Gould - President and CEO Iain Fraser - Interim Chief Medical Officer Conference Call Participants Edward Tenthoff - Piper Sandler Joseph Schwartz - SVB Securities Unidentified Analyst - Goldman Sachs Matthew Biegler - Oppenheimer Judah Frommer - Crédit Suisse Operator Good morning and welcome to the Fulcrum Therapeutics First Quarter 2023 F ...

财务状况 - 公司自成立以来一直处于亏损状态，2022年全年净亏损为1.099亿美元，2023年第一季度净亏损为2,478万美元[5] - 公司自成立以来一直出现亏损和负面经营现金流，主要通过出售股票和与Acceleron Pharma Inc.和MyoKardia, Inc.的合作和许可协议中获得的预付款来资助运营[30] - 公司预计其经营亏损和负面经营现金流将在可预见的未来继续，因为公司继续扩大研发工作[30] - 公司预计其现金、现金等价物和可交易证券将足以支持至少12个月的运营支出和资本支出需求[30] - 公司没有重大的表外风险，主要的金融工具集中在现金、现金等价物、可交易证券和受限现金上[34] 产品开发与合作 - 公司目前只有两个处于临床试验阶段的产品候选者，如果无法商业化这些产品候选者或遇到重大延迟，公司将受到重大损害[8] - 公司可能无法成功利用其专有产品引擎FulcrumSeek构建产品候选者管线[9] - 公司依赖合同制造组织来生产产品候选者，如果无法按预期达成这些安排，产品候选者的开发和/或商业化可能会延迟[14] - 公司依赖第三方进行临床试验，这些第三方可能表现不佳，包括未能按时完成这些试验，可能会损害我们的业务[15] - 公司已经与第三方合作，可能将来会与第三方合作，用于发现、开发或商业化产品候选者，如果合作不成功，公司可能无法充分利用这些产品候选者的市场潜力[16] 风险与挑战 - 临床药物开发过程漫长且昂贵，结果不确定，可能会导致额外成本或延迟[10] - 公司面临激烈竞争，可能导致其他公司在我们之前或更成功地发现、开发或商业化产品[13] - 如果公司无法获得、维持、执行和保护技术和产品候选者的专利保护，或者获得的专利保护范围不够广泛，竞争对手可能会开发和商业化类似或相同的技术和产品，可能会对我们成功开发和商业化技术和产品候选者的能力产生不利影响[17] 股权激励与合作协议 - 公司于2022年2月通过了2022年诱因股票激励计划，最初为该计划保留了175万股普通股用于发放奖励[44] - 公司与Acceleron签署的合作协议于2022年6月3日终止，公司在2023年第一季度未实现与该协议相关的合作收入[49] - 公司与MyoKardia签署的合作协议中包含了独家全球许可和研究服务等多项承诺[52] - 公司收到了MyoKardia合作协议的1000万美元的非退还性预付款，该金额已包含在交易价格中[56] - 公司在2023年第一季度与MyoKardia合作协议相关的合作收入为0.3百万美元，较2022年同期的1.7百万美元有所下降[58] - 公司与GlaxoSmithKline plc签订的许可协议中，公司向GSK发行了1250万股B类优先股，并可能支付高达3750万美元的特定临床和监管里程碑费用[59] 其他财务信息 - 公司持有77个处于未实现亏损位置不到12个月的债务证券，总价值为1.752亿美元[37] - 公司持有6个处于未实现亏损位置超过12个月的债务证券，总价值为1680万美元[37] - 公司拥有未来发行的普通股数量为1428.97万股[42] - 公司的固定资产净额为6563万美元[38] - 公司的运营租赁费用和与26 Landsdowne Street租赁相关的变动租赁费用分别为0.5百万美元和0.2百万美元[61] - 公司的401(k)计划覆盖所有符合规定最低年龄和服务要求的员工，公司在2023年第一季度向401(k)计划投入了0.2百万美元[65]

Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC) Q4 2022 Earnings Conference Call March 9, 2023 8:00 AM ET Company Participants Chris Calabrese - LifeSci Advisors, LLC Robert Gould - Interim Chief Executive Officer Esther Rajavelu - Chief Financial Officer Alan Ezekowitz - Board Member Conference Call Participants Matthew Harrison - Morgan Stanley Matthew Biegler - Oppenheimer Judah Frommer - Credit Suisse Dae Gon Ha - Stifel Edward Tenthoff - Piper Sandler Joseph Schwartz - SVB Securities Tazeen Ahmad - BofA S ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 001-38978 FULCRUM THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its Charter) | Delaware | 47-4839948 | | --- | --- | | (St ...

Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC) Q3 2022 Results Conference Call November 8, 2022 8:00 AM ET Company Participants Stephanie Ascher - Stern Investor Relations Bryan Stuart - President and Chief Executive Officer Esther Rajavelu - CFO Paul Bruno - Senior Vice President, Corporate Development Conference Call Participants Dae Gon Ha - Stifel Judah Frommer - Credit Suisse Matt Biegler - Oppenheimer Joseph Schwartz - SVB Leerink Operator Good morning, and welcome to Fulcrum Therapeutics Third Quarter 2022 ...

Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC) Q2 2022 Earnings Conference Call August 11, 2022 8:00 AM ET Company Participants Stephanie Ascher - Stern, Investor Relations Bryan Stuart - President & Chief Executive Officer Judy Dunn - President, Research & Development Esther Rajavelu - Chief Financial Officer Paul Bruno - Executive Director, Corporate Development Conference Call Participants Judah Frommer - Credit Suisse Ted Tenthoff - Piper Sandler Dae Gon Ha - Stifel Matt Biegler - Oppenheimer Joseph Schwartz ...

Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC) Q1 2022 Earnings Conference Call May 9, 2022 8:00 AM ET Company Participants Naomi Aoki - SVP, Corporate Communications & IR Bryan Stuart - President & CEO Judy Dunn - President, R&D Esther Rajavelu - CFO Chris Morabito - CMO Paul Bruno - Executive Director, Corporate Development Conference Call Participants Judah Frommer - Credit Suisse Dae Gon Ha - Stifel Ted Tenthoff - Piper Sandler Joseph Schwartz - SVB Matt Biegler - Oppenheimer Operator Good morning and welcome ...

Fulcrum Therapeutics March 2022 Disclaimer and Notice | --- | --- | |----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- ...