财务数据和关键指标变化 - 公司于2023年6月30日的现金、现金等价物和可流通证券为2.782亿美元,较2022年12月31日的2.029亿美元有所增加 [20] - 2023年第二季度的合作收入为90万美元,较2022年同期的190万美元有所下降 [20] - 2023年第二季度的研发费用为1780万美元,较2022年同期的2500万美元有所下降,主要是由于2022年第二季度支付了500万美元的里程碑费用给GSK,以及FTX-6058临床试验暂停导致费用减少 [21] - 2023年第二季度的一般及行政费用为1030万美元,较2022年同期的1110万美元有所下降,主要是由于专业服务费用减少 [22] - 2023年第二季度的净亏损为2380万美元,较2022年同期的3410万美元有所下降 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在进行FSHD适应症的losmapimod III期临床试验REACH,预计2024年第四季度公布顶线数据 [9][11] - 公司的FTX-6058针对镰状细胞病的I期临床试验受到FDA临床试行暂停,公司正与FDA就重新启动试验的患者人群定义进行沟通 [12][13][14] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司获得CAMP4 Therapeutics的全球独家许可,将开发针对罕见血液疾病Diamond-Blackfan贫血的口服化合物 [16] - 公司任命Alan Musso为新任首席财务官,加强管理团队 [17][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司与FDA的沟通一直很有建设性和协作性,正在努力尽快解决FTX-6058的临床试验暂停问题 [14] - 公司相信FTX-6058作为口服HbF诱导剂,有潜力为镰状细胞病患者提供差异化的治疗选择,临床和临床前数据显示其具有良好的获益-风险状况 [14] - 公司有信心通过执行REACH III期试验,在2024年第四季度公布losmapimod的顶线数据,这将为FSHD患者带来首个获批的治疗方案 [11] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joseph Schwartz 提问** FDA是否要求公司提供任何额外的临床前数据作为重启FTX-6058 I期试验的前提条件 [32] **Iain Fraser 回答** FDA并未要求公司提供任何额外的临床前或临床数据作为重启I期试验的前提条件,而是要求公司进一步界定一个获益-风险状况更加有利的患者人群 [33][34][35] 问题2 **Edward Tenthoff 提问** 公司是否需要先重启健康受试者试验,然后才能重启镰状细胞病患者试验,以及健康受试者试验的长期随访要求 [37][38] **Iain Fraser 回答** 重启健康受试者试验和重启患者试验并不存在任何先后顺序要求,公司的首要任务是尽快重启患者试验,健康受试者试验可以并行进行 [40][41] 问题3 **Judah Frommer 提问** 公司下一步在镰状细胞病和健康受试者方面的更新时间点 [60] **Alexander Sapir 回答** 公司预计在今年第四季度或明年第一季度能够与FDA达成解决方案,并重启镰状细胞病患者I期试验,至于何时能够公布患者和健康受试者的数据还为时尚早 [62][63][64][66]

业绩总结 - Fulcrum公司在2023年第二季度关闭了Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy的关键试验筛选[6] - FDA于2023年2月23日对FTX-6058发出全面临床暂停通知[6] - Losmapimod在48周时相对安慰剂在可达工作空间上表现出显著改善[16] - Losmapimod在48周时改善或维持了肌肉健康[18] - Losmapimod治疗的患者在48周时报告感觉更好[19] - Losmapimod总体上耐受性良好，没有严重的治疗相关不良事件[20] - 长链非编码RNA EED的靶向导致HbF增加[27] - FTX-6058在健康志愿者中导致剂量依赖的HBG mRNA诱导[29] - FTX-6058在镇镇鼠模型中的给药导致剂量依赖的HBF增加[28] - FTX-6058在SCD患者中的1b期临床试验中，FDA对其进行了全面临床暂停[30] - FTX-6058在8/16名受试者中，50%报告了治疗相关的不良事件，其中3例为可能与研究药物相关，包括头痛、唇部麻木和腹泻[31] - FTX-6058呈剂量依赖性，且在HbF水平上有明显且一致的增加，12mg剂量组表现最佳[33] - FTX-6058在治疗过程中对HbF水平有积极影响，对患者的反应一致且良好耐受[41]

公司整体净亏损情况 - 公司2022年全年净亏损1.099亿美元，2023年上半年净亏损4860万美元，截至2023年6月30日累计亏损4.609亿美元[11] - 2023年和2022年第二季度，公司净亏损分别为237.83万美元和340.7万美元[17] - 2023年和2022年上半年，公司净亏损分别为485.62万美元和599.98万美元[17] - 2023年上半年净亏损48,562千美元，2022年同期为59,998千美元[23] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损4.609亿美元，预计未来经营亏损和负经营现金流将持续[30] 公司资产负债及股东权益情况 - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司总资产分别为3.00332亿美元和2.26685亿美元[15] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司总负债分别为2490.4万美元和2774.3万美元[15] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司股东权益分别为2.75428亿美元和1.98942亿美元[15] - 截至2023年6月30日，公司普通股股份为61,822,554股，额外实缴资本为737,466美元，累计其他综合损失为1,200美元，累计亏损为460,900美元，股东权益为275,428美元[20] 公司合作收入情况 - 2023年和2022年第二季度，公司合作收入分别为88万美元和188.2万美元[17] - 2023年和2022年上半年，公司合作收入分别为117.5万美元和447.4万美元[17] - 2023年3月和6月，公司未确认与Acceleron合作协议相关的合作收入，2022年同期分别为10万和100万美元，截至2023年6月30日和2022年12月31日，已收到成本报销款490万美元和里程碑付款200万美元[61] - 2023年3月和6月，公司分别确认与MyoKardia合作协议相关的合作收入90万美元和120万美元，2022年同期分别为170万美元和350万美元[79] 公司综合亏损情况 - 2023年和2022年第二季度，公司综合亏损分别为243.32万美元和340.48万美元[17] - 2023年和2022年上半年，公司综合亏损分别为489.65万美元和606.69万美元[17] 公司现金流量情况 - 2023年上半年经营活动净现金使用量为44,901千美元，2022年同期为49,472千美元[23] - 2023年上半年投资活动净现金使用量为74,066千美元，2022年同期为提供51,054千美元[23] - 2023年上半年融资活动净现金提供量为117,835千美元，2022年同期为3,159千美元[23] - 2023年上半年现金、现金等价物和受限现金净减少1,132千美元，2022年同期为增加4,741千美元[23] 公司公开发行情况 - 2023年1月，公司完成公开发行，发行9,615,384股普通股，净收益1.173亿美元[29] 公司运营资金保障情况 - 公司预计其现金、现金等价物和有价证券至少能满足未来12个月的运营和资本支出需求[31] 公司风险情况 - 公司无重大表外风险，金融工具主要面临现金、现金等价物、有价证券和受限现金的信用集中风险[35] 公司会计政策采用情况 - 公司于2023年1月1日采用ASU No. 2016 - 13和ASU No. 2019 - 12，对合并财务状况和经营成果无重大影响[36][37] 公司金融资产及有价证券情况 - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，金融资产按公允价值计量总额分别为278,164千美元和202,921千美元[38] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，现金等价物和有价证券公允价值分别为278,164千美元和202,921千美元[39] - 截至2023年6月30日，公司持有91项处于未实现亏损状态不足12个月的债务证券，总公允价值为2.222亿美元[39] - 截至2023年6月30日，剩余合同期限超过一年的有价证券总公允价值为1820万美元[39] - 2023年3月和6月，公司未对有价证券的信用相关减值计提费用[40] 公司物业和设备情况 - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，物业和设备净值分别为6,161千美元和6,906千美元[41] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月折旧费用分别为0.6百万美元和0.7百万美元，六个月分别为1.1百万美元和1.2百万美元[41] 公司普通股预留情况 - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司分别预留15,633,623股和9,913,011股普通股用于未来发行[47] - 2019年股票激励计划预留发行股份于2023年1月1日增加200万股，截至2023年6月30日，有2,512,307股可用于未来发行[49] - 2022年激励股票计划初始预留175万股，2023年3月和5月分别增加200万和140万股，截至2023年6月30日有1482845股可用于未来授予[51] - 2019年员工股票购买计划初始预留252142股，2023年1月1日增加428571股，截至2023年6月30日有1438938股可用于未来发行[58] 公司股票期权情况 - 截至2023年6月30日，公司股票期权情况：年初6504080股，授予5198801股，行权38903股，注销1549387股，期末10114591股，行权价9.10美元，剩余合约期限8.87年，内在价值664811美元[52] - 2023年3月和6月授予股票期权的加权平均授予日公允价值分别为每股2.50美元和4.83美元，2022年同期为每股8.44美元和9.43美元[53] - 2023年3月和6月行使股票期权的总内在价值分别为零和20万美元，2022年同期为220万和260万美元[53] 公司限制性股票单位情况 - 2023年6月30日止六个月，公司限制性股票单位情况：年初76718股，授予37045股，归属18144股，注销10677股，期末84942股，授予日公允价值10.87美元[56] 公司股票薪酬费用情况 - 2023年3月和6月的股票薪酬费用分别为336.3万和761.6万美元，2022年同期为287.9万和672.6万美元，截至2023年6月30日，未确认股票薪酬费用3780万美元，预计在3.25年内确认[57] 公司合作协议相关收入及递延收入情况 - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司记录与MyoKardia合作协议相关的递延收入分别为50万美元和90万美元[79] 公司与MyoKardia合作协议情况 - 2020年7月，MyoKardia支付1000万美元预付款和250万美元预付研究资金，公司已实现250万美元临床前里程碑，每个目标的里程碑付款最高可达29850万美元或15000万美元[66] - 公司认定MyoKardia合作协议中的MyoKardia许可证和研究服务为单一组合履约义务，参与联合指导委员会的承诺无足轻重[69][70][71] - 公司收到1000万美元不可退还的预付款并计入交易价格，2021年12月实现250万美元临床前里程碑付款也计入交易价格[72] 公司与GSK合作协议情况 - 公司根据GSK协议向GSK发行1250万股B系列优先股，可能需支付最高3750万美元临床和监管里程碑付款及最高6000万美元销售里程碑付款[81] 公司租赁情况 - 公司26 Landsdowne Street租赁总承诺为2510万美元，2023年3月和6月运营租赁费用分别约为50万美元和90万美元[84] - 截至2023年6月30日，26 Landsdowne Street未来最低租赁付款总额为1345.3万美元，租赁负债为1154万美元[85] - 公司125 Sidney Street租赁总承诺为170万美元，2023年3月和6月运营租赁费用分别约为20万美元和40万美元[86] - 截至2023年6月30日，125 Sidney Street未来最低租赁付款总额为63.1万美元，租赁负债为62万美元[87] 公司401(k)计划缴款情况 - 2023年3月和6月，公司分别向401(k)计划缴款20万美元和40万美元，2022年同期相同[91] 公司与CAMP4 Therapeutics Corporation许可协议情况 - 2023年7月，公司与CAMP4 Therapeutics Corporation签订许可协议，获得其DBA项目全球独家许可[93] - 公司需在许可协议规定时间内向CAMP4支付未披露的前期不可退还、不可抵减款项[95] - 若公司成功开发并商业化许可产品，CAMP4最多可获3500万美元开发和监管里程碑付款[95] - 若公司成功开发并商业化许可产品，CAMP4最多可获3500万美元销售里程碑付款[95] - CAMP4可获许可产品全球净销售额中单位数至低两位数的特许权使用费[95] - 许可协议按国家和许可产品持续至各国特许权使用期结束，届时公司将获得永久免费许可[96] - CAMP4有权在公司未付款、公司挑战其分许可专利等情况下终止许可协议[96] - 任一方可因另一方重大违约且未补救、对方发生特定破产事件而终止许可协议[96] - 公司有权提前书面通知CAMP4，因任何或无理由终止许可协议[96] - 公司正在评估与CAMP4许可协议的会计处理[97] 公司报告披露情况 - 本报告期公司为较小报告公司，无需提供市场风险定量和定性披露信息[155]

财务数据和关键指标变化 - 2023年3月31日公司现金、现金等价物和有价证券为2.978亿美元，而2022年12月31日为2.029亿美元 [40] - 2023年第一季度合作收入为30万美元，2022年第一季度为260万美元 [57] - 2023年第一季度研发费用为1670万美元，2022年第一季度为1780万美元，减少110万美元 [57] - 2023年第一季度一般及行政费用为1150万美元，2022年第一季度为1080万美元，增加70万美元 [57] - 2023年第一季度净亏损为2480万美元，2022年第一季度为2590万美元 [57] 各条业务线数据和关键指标变化 FTX - 6058项目 - 2月23日公司收到FDA口头通知，对FTX - 6058的研究性新药申请实施全面临床搁置，2月24日收到正式临床搁置信 [31] - 临床搁置前完成给药的受试者数据显示，最高剂量12毫克的FTX - 6058治疗42天后，HbF较基线绝对增加10%，总HbF水平达到24.9% [36] - FTX - 6058总体耐受性良好，无药物相关治疗突发严重不良事件，无因治疗突发不良事件导致的停药 [36] Losmapimod项目 - 2022年6月启动Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的3期REACH试验，目前在美国、加拿大和欧洲招募患者，36个站点中有31个已启动 [32] - 该试验预计招募约230名成年人，预计2023年下半年完成招募 [32] - 主要终点是可触及工作空间（RWS）从基线的绝对变化，次要终点包括肌肉脂肪浸润（MFI）、患者整体印象变化（PGIC）和生活质量指标等 [33][55] - 2b期ReDUX4试验显示，48周时Losmapimod在RWS方面相对于安慰剂有显著改善，ReDUX4正在进行的开放标签扩展试验的顶线结果显示，初始治疗组继续接受Losmapimod的参与者在96周内效果持久 [56] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进组织发展，改善基因定义的未满足医疗需求领域患者的生活 [25] - 任命Alex Sapir为总裁兼首席执行官及董事会成员，7月1日生效，他将推动公司迈向新高度 [26] - 继续推进FTX - 6058项目以解决临床搁置问题，推进Losmapimod的3期REACH试验 [25] - 公司在非恶性血液学和肌肉萎缩症领域有多个临床前项目正在推进 [63] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司与FDA的互动富有成效且协作良好，期待继续对话以解决FTX - 6058的临床搁置问题 [31] - 对Losmapimod的治疗潜力感到鼓舞，认为其有潜力满足安全有效疾病修饰治疗的迫切需求 [32] - 公司现金状况良好，预计现金、现金等价物和有价证券可支持运营费用至2025年年中，前提是FTX - 6058临床搁置问题及时解决 [40] - 对公司未来充满信心，认为即将到来的催化剂为执行和创造价值提供了坚实基础 [58] 其他重要信息 - 首席财务官Esther Rajavelu于2023年4月21日辞职，公司继续与她以顾问身份合作 [39] - Iain Fraser继续担任临时首席医疗官，Alan Ezekowitz继续担任高级临床顾问 [39] 问答环节所有提问和回答 问题: 是否有数据可区分FTX - 6058与其他PRC2抑制剂在血液系统恶性肿瘤方面的倾向，以及如何定义受益患者群体 - 公司与FDA分享了毒理学研究和动物研究中EED抑制的基因表达变化数据，FDA关注可逆性研究中的基因表达变化 [46] - 公司将结合先前研究和自身想法来定义最能受益的患者群体 [2] 问题: 新的研究性新药申请（IND）的沟通时间线 - 目前提供明确时间线还为时过早，公司假设能快速解决，但具体时间暂无法确定 [10] 问题: 改变潜在可治疗患者群体的风险状况是否会贬低现有数据价值 - 不会贬低现有数据价值，在定义更高风险群体的初始研究中，预计仍会看到HbF的强劲增加，且这只是首次涉足更高风险群体，不影响后续研究 [17] 问题: 6个月解决问题的时间线是否仍有可能，还是可能到2024年 - 未明确回复该问题 [21] 问题: FDA的担忧是否与剂量有关 - 临床研究中未发现与毒理学发现相关的问题，两个临床剂量（6毫克和12毫克）均无严重不良事件，临床前研究显示剂量依赖性的靶点结合增加，FDA关注其他PRC2抑制剂出现的血液系统恶性肿瘤，希望公司在临床前和临床层面适当定义风险收益比 [59] 问题: 鉴于现金跑道，是否有关于新资产IND的想法 - 目前推测还为时过早，暂未提供相关时间线指导 [47] 问题: 如何描述与FDA的互动 - 与FDA的互动非常融洽，是真正的合作关系，双方就风险群体的看法一致，沟通开放且无争议 [51] 问题: 为解决FTX - 6058临床搁置问题需要进行哪些实验或收集哪些数据 - 临床研究中未发现毒理学问题，临床剂量下无严重不良事件，临床前研究有剂量依赖性靶点结合增加，FDA关注其他PRC2抑制剂的血液系统恶性肿瘤，希望公司适当定义风险收益比 [59] 问题: 与基因编辑、细胞治疗方法竞争时，是否会在高风险群体中提高剂量以达到更高的HbF诱导水平，10%的绝对诱导标准在高风险群体中是否仍相关 - 公司不认为是与基因治疗和基因编辑竞争，而是将其定义患者群体的方式作为参考，认为进入20% - 30%的HbF水平与临床获益相关，30%及以上可能在一定程度上具有功能性治愈效果，将评估超过12毫克剂量的HbF剂量反应 [73]

财务状况 - 公司自成立以来一直处于亏损状态，2022年全年净亏损为1.099亿美元，2023年第一季度净亏损为2,478万美元[5] - 公司自成立以来一直出现亏损和负面经营现金流，主要通过出售股票和与Acceleron Pharma Inc.和MyoKardia, Inc.的合作和许可协议中获得的预付款来资助运营[30] - 公司预计其经营亏损和负面经营现金流将在可预见的未来继续，因为公司继续扩大研发工作[30] - 公司预计其现金、现金等价物和可交易证券将足以支持至少12个月的运营支出和资本支出需求[30] - 公司没有重大的表外风险，主要的金融工具集中在现金、现金等价物、可交易证券和受限现金上[34] 产品开发与合作 - 公司目前只有两个处于临床试验阶段的产品候选者，如果无法商业化这些产品候选者或遇到重大延迟，公司将受到重大损害[8] - 公司可能无法成功利用其专有产品引擎FulcrumSeek构建产品候选者管线[9] - 公司依赖合同制造组织来生产产品候选者，如果无法按预期达成这些安排，产品候选者的开发和/或商业化可能会延迟[14] - 公司依赖第三方进行临床试验，这些第三方可能表现不佳，包括未能按时完成这些试验，可能会损害我们的业务[15] - 公司已经与第三方合作，可能将来会与第三方合作，用于发现、开发或商业化产品候选者，如果合作不成功，公司可能无法充分利用这些产品候选者的市场潜力[16] 风险与挑战 - 临床药物开发过程漫长且昂贵，结果不确定，可能会导致额外成本或延迟[10] - 公司面临激烈竞争，可能导致其他公司在我们之前或更成功地发现、开发或商业化产品[13] - 如果公司无法获得、维持、执行和保护技术和产品候选者的专利保护，或者获得的专利保护范围不够广泛，竞争对手可能会开发和商业化类似或相同的技术和产品，可能会对我们成功开发和商业化技术和产品候选者的能力产生不利影响[17] 股权激励与合作协议 - 公司于2022年2月通过了2022年诱因股票激励计划，最初为该计划保留了175万股普通股用于发放奖励[44] - 公司与Acceleron签署的合作协议于2022年6月3日终止，公司在2023年第一季度未实现与该协议相关的合作收入[49] - 公司与MyoKardia签署的合作协议中包含了独家全球许可和研究服务等多项承诺[52] - 公司收到了MyoKardia合作协议的1000万美元的非退还性预付款，该金额已包含在交易价格中[56] - 公司在2023年第一季度与MyoKardia合作协议相关的合作收入为0.3百万美元，较2022年同期的1.7百万美元有所下降[58] - 公司与GlaxoSmithKline plc签订的许可协议中，公司向GSK发行了1250万股B类优先股，并可能支付高达3750万美元的特定临床和监管里程碑费用[59] 其他财务信息 - 公司持有77个处于未实现亏损位置不到12个月的债务证券，总价值为1.752亿美元[37] - 公司持有6个处于未实现亏损位置超过12个月的债务证券，总价值为1680万美元[37] - 公司拥有未来发行的普通股数量为1428.97万股[42] - 公司的固定资产净额为6563万美元[38] - 公司的运营租赁费用和与26 Landsdowne Street租赁相关的变动租赁费用分别为0.5百万美元和0.2百万美元[61] - 公司的401(k)计划覆盖所有符合规定最低年龄和服务要求的员工，公司在2023年第一季度向401(k)计划投入了0.2百万美元[65]

Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC) Q4 2022 Earnings Conference Call March 9, 2023 8:00 AM ET Company Participants Chris Calabrese - LifeSci Advisors, LLC Robert Gould - Interim Chief Executive Officer Esther Rajavelu - Chief Financial Officer Alan Ezekowitz - Board Member Conference Call Participants Matthew Harrison - Morgan Stanley Matthew Biegler - Oppenheimer Judah Frommer - Credit Suisse Dae Gon Ha - Stifel Edward Tenthoff - Piper Sandler Joseph Schwartz - SVB Securities Tazeen Ahmad - BofA S ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 001-38978 FULCRUM THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its Charter) | Delaware | 47-4839948 | | --- | --- | | (St ...

Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC) Q3 2022 Results Conference Call November 8, 2022 8:00 AM ET Company Participants Stephanie Ascher - Stern Investor Relations Bryan Stuart - President and Chief Executive Officer Esther Rajavelu - CFO Paul Bruno - Senior Vice President, Corporate Development Conference Call Participants Dae Gon Ha - Stifel Judah Frommer - Credit Suisse Matt Biegler - Oppenheimer Joseph Schwartz - SVB Leerink Operator Good morning, and welcome to Fulcrum Therapeutics Third Quarter 2022 ...

公司整体财务关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为90,938千美元，较2021年12月31日的35,412千美元增长156.8%[15] - 截至2022年9月30日，公司可销售证券为130,851千美元，较2021年12月31日的182,750千美元下降28.4%[15] - 截至2022年9月30日，公司普通股发行数量为52,049,913股，较2021年12月31日的40,636,398股增加28.1%[15] - 截至2022年9月30日，公司总资产为247,805千美元，较2021年12月31日的235,000千美元增长5.4%[15] - 截至2022年9月30日，公司总负债为26,391千美元，较2021年12月31日的23,461千美元增长12.5%[15] - 截至2022年9月30日，公司股东权益为221,414千美元，较2021年12月31日的211,539千美元增长4.7%[15] - 2022年前九个月净亏损83,736美元，2021年同期为57,363美元[24] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为77,354美元，2021年同期为56,620美元[24] - 2022年前九个月投资活动净现金为48,775美元，2021年同期使用120,575美元[24] - 2022年前九个月融资活动净现金为84,105美元，2021年同期为185,616美元[24] - 2022年前九个月现金、现金等价物和受限现金净增加55,526美元，2021年同期为8,421美元[24] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司金融资产公允价值分别为22178.9万美元和21816.2万美元[52] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司现金等价物和有价证券公允价值分别为22178.9万美元和21816.2万美元[53][54] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司固定资产净值分别为737.5万美元和736.8万美元[56] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司预付费用和其他流动资产分别为513.5万美元和419.9万美元[57] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司应计费用和其他流动负债分别为803.9万美元和923.1万美元[58] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司预留用于未来发行的普通股分别为9908729股和6181336股[63] - 2022年和2021年第三季度净亏损分别为2370万美元和2070万美元，前九个月净亏损分别为8370万美元和5740万美元，截至2022年9月30日累计亏损3.862亿美元[142] - 截至2022年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券2.218亿美元，预计可支撑运营至2024年末[145] - 2022年前九个月，经营活动净现金使用量为7740万美元，2021年同期为5660万美元，增加2080万美元[186][187] - 2022年前九个月，投资活动净现金流入为4880万美元，2021年同期为净现金使用1.206亿美元，增加1.69亿美元[186][189] - 2022年前九个月，融资活动净现金流入为8410万美元，2021年同期为1.856亿美元，2022年主要来自8月普通股公开发行净收益8080万美元，2021年主要来自1月和8月普通股公开发行净收益1.829亿美元[186][190] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损3.862亿美元，2021年全年净亏损8080万美元，2022年前九个月净亏损8370万美元[209] 公司合作业务线数据关键指标变化 - 2022年第三季度，公司合作收入为1,183千美元，较2021年同期的4,935千美元下降76.0%[18] - 2022年前九个月，公司合作收入为5,657千美元，较2021年同期的14,105千美元下降60.0%[18] - 公司与Acceleron的合作协议于2022年10月1日终止，公司已收到1000万美元预付款，实现200万美元研究里程碑[80][81][78] - 2022年前9个月，公司确认与Acceleron合作协议相关的合作收入100万美元，其中包括2021年12月31日递延收入中的60万美元；2022年第三季度未确认相关合作收入[92] - 2021年前3个月和前9个月，公司分别确认与Acceleron合作协议相关的合作收入290万美元和780万美元，其中分别包括2020年12月31日递延收入中的230万美元和610万美元[92] - 截至2022年9月30日，公司收到Acceleron合作协议项下成本报销款490万美元和特定研究里程碑款项200万美元；截至2021年12月31日，分别为390万美元和200万美元[92] - 2020年7月，MyoKardia向公司支付1000万美元预付款和250万美元预付研究资金；公司有资格获得每个特定识别靶点最高2.985亿美元的临床前、开发和销售里程碑付款，以及其他特定识别靶点每个最高1.5亿美元的里程碑付款；公司已实现250万美元的特定临床前里程碑[97] - 2022年前3个月和前9个月，公司确认与MyoKardia合作协议相关的合作收入分别为120万美元和470万美元，其中分别包括2021年12月31日递延收入中的40万美元和270万美元[110] - 2021年前3个月和前9个月，公司确认与MyoKardia合作协议相关的合作收入分别为210万美元和630万美元，其中分别包括2020年12月31日递延收入中的150万美元和560万美元[110] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司记录与MyoKardia合作协议相关的递延收入分别为140万美元和410万美元[110] - 截至2022年9月30日，公司收到MyoKardia合作协议项下成本报销款480万美元和临床前里程碑款项250万美元；截至2021年12月31日，成本报销款为320万美元，无里程碑或特许权使用费付款[110] - 2019年2月，公司与GSK子公司签订协议，发行1250万股B系列优先股；公司可能需向GSK支付最高3750万美元的特定临床和监管里程碑款项及最高6000万美元的特定销售里程碑款项[112] - 2022年前9个月，公司实现并支付GSK协议项下500万美元的里程碑款项，该款项在综合运营和全面亏损报表中记为研发费用[112] - 2022年和2021年前九个月，与Acceleron合作协议确认的合作收入分别为100万美元和780万美元，截至2022年9月30日收到成本补偿款490万美元和里程碑付款200万美元[148] - 2020年7月与MyoKardia合作，收到1000万美元预付款和250万美元预付研究资金，已实现250万美元临床前里程碑，未来里程碑付款最高可达4.485亿美元[150] - 2022年和2021年前九个月，与MyoKardia合作协议确认的合作收入分别为470万美元和630万美元，截至2022年9月30日收到成本补偿款480万美元和里程碑付款250万美元[151] - 2022年第三季度，合作收入从493.5万美元降至118.3万美元，减少375.2万美元[165][166] - 2022年前三季度，合作收入从1410.5万美元降至565.7万美元，减少844.8万美元[173][174] 公司股票相关数据关键指标变化 - 2022年8月公司完成公开发行，发行11,029,410股普通股，净收益8080万美元[33] - 2019年股票激励计划初始预留2017142股，2022年1月1日增加1625455股，截至2022年9月30日有1667865股可用于未来发行[65] - 2022年诱导性股票激励计划初始预留1750000股，截至2022年9月30日有1125540股可用于未来授予[67] - 2022年前九个月，受限股票奖励期初10174股，期末为0股，加权平均授予日公允价值为3.35美元/股[69] - 2022年前九个月，股票期权期初5188354股，授予2826130股，行权362169股，注销1723250股，期末5929065股，加权平均行权价格12.89美元/股[70] - 2022年前九个月，受限股票单位授予126803股，注销31629股，期末未归属95174股，加权平均授予日公允价值9.61美元/股[73] - 2022年第三季度和前九个月，股票期权总内在价值分别低于0.1百万美元和2.6百万美元，2021年分别为2.9百万美元和3.0百万美元[71] - 2022年第三季度和前九个月，所有受限股票单位和受限股票奖励归属的总内在价值分别为0和0.2百万美元，2021年分别为0.3百万美元和1.2百万美元[74] - 2022年第三季度和前九个月，基于股票的总薪酬费用分别为3353千美元和10079千美元，2021年分别为2658千美元和7277千美元[75] - 2019年员工股票购买计划初始预留252142股，2022年1月1日增加406363股，截至2022年9月30日有1091085股可用于未来发行[76] - 2022年8月公司公开发行11,029,410股普通股，每股发行价7.82美元，净收益8080万美元[140] - 2021年8月16日，公司完成普通股公开发行，发行759万股，发行价每股19美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后净收益1.355亿美元[183] - 2022年5月9日，公司与Piper Sandler & Co.签订股权分销协议，可酌情出售总发行价最高5000万美元的普通股，截至2022年9月30日未发行或出售[184] - 2022年8月，公司完成普通股公开发行，发行1102.941万股，发行价每股7.82美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后净收益8080万美元[185] 公司租赁相关数据关键指标变化 - 2022年1月1日起公司采用ASU No. 2016 - 02租赁准则[39] - 公司于2022年1月1日采用新租赁标准，建立使用权资产1081.5万美元、流动租赁负债217.3万美元和非流动租赁负债1342.3万美元[49][50] - 公司2022年1月1日采用修订后的ASU 2016 - 02，计算出26 Landsdowne Street租约折现率为6.1%，截至2022年9月30日剩余租期5.8年；125 Sidney Street租约折现率为4.2%，截至2022年9月30日剩余租期1.5年[116][123] - 26 Landsdowne Street租约10年总承诺金额2510万美元，含500万美元租赁改良津贴，需支付110万美元保证金或维持同等金额信用证；125 Sidney Street租约初始期限总承诺金额170万美元[115][122] - 2022年第三季度和前九个月，26 Landsdowne Street租约运营租赁费用约为40万美元和140万美元，可变租赁费用约为20万美元和70万美元；125 Sidney Street租约运营租赁费用约为10万美元和50万美元，无可变租赁费用[117][124] - 截至2022年9月30日，26 Landsdowne Street租约未来最低租赁付款总额1529.8万美元，租赁负债1282.8万美元；125 Sidney Street租约未来最低租赁付款总额125万美元，租赁负债121万美元[118][124] 公司费用相关数据关键指标变化 - 2022年和2021年第三季度折旧费用均为60万美元，前九个月分别为180万美元和190万美元[56] - 2022年第三季度，研发费用从1707.7万美元降至1536.6万美元，减少171.1万美元[165][167][168] - 2022年前三季度，研发费用从5078.9万美元增至5821.6万美元，增加742.7万美元[173][175][176] - 2022年第三季度，管理费用从862.8万美元增至970.7万美元，增加107.9万美元[165][168] - 2022年前三季度，管理费用从2081.1万美元增至3156.4万美元，增加1075.3万美元[173][176] - 2022年第三季度和前三季度，重组费用均为46.5万美元，2021年同期为零[165][169][173][177] - 2022年第三季度，其他收入净额从5.4万美元增至61.7万美元，增加56.3万美元[165][172] - 2022年前三季度，其他收入净额从13.2万美元增至85.2万美元，增加72万美元[173][180] - 2022年和2021年前九个月，公司研发总费用分别为5821.6万美元和5078.9万美元，其中Losmapimod外部费用分别为1794.1万美元

Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC) Q2 2022 Earnings Conference Call August 11, 2022 8:00 AM ET Company Participants Stephanie Ascher - Stern, Investor Relations Bryan Stuart - President & Chief Executive Officer Judy Dunn - President, Research & Development Esther Rajavelu - Chief Financial Officer Paul Bruno - Executive Director, Corporate Development Conference Call Participants Judah Frommer - Credit Suisse Ted Tenthoff - Piper Sandler Dae Gon Ha - Stifel Matt Biegler - Oppenheimer Joseph Schwartz ...