财务数据关键指标变化 - 2022年第二季度研发费用为2842.9万美元，较2021年同期的1870.5万美元增加972.4万美元[113][114] - 2022年第二季度行政及一般费用为1194.6万美元，较2021年同期的1118.1万美元增加76.5万美元[113][117] - 2022年和2021年第二季度，公司净亏损分别为4040万美元和3050万美元[118] - 2022年第二季度经营活动使用现金6581.9万美元，主要因净亏损4040万美元和经营资产负债净变化3350万美元[123][124] - 2021年第二季度经营活动使用现金2121.4万美元，主要因净亏损3050万美元，部分被非现金费用470万美元和经营资产负债净变化460万美元抵消[123][125] - 2022年第二季度投资活动使用现金4.2万美元，2021年同期为1.8万美元，均用于购买财产和设备[123][126] - 2022年第二季度融资活动提供现金2.1万美元，来自股票期权行使收益；2021年同期为9.1万美元，来自服务协议费用分配[123][127] 各条业务线表现 - 公司估计巴托利单抗在美国和欧洲的潜在患者总数超200万[88] - 2021年7月，公司获美国FDA授予巴托利单抗用于治疗MG的孤儿药资格；2022年7月，获欧洲药品管理局孤儿药产品委员会对巴托利单抗治疗MG孤儿药资格申请的肯定意见[89] - 公司预计2024年下半年获得巴托利单抗治疗MG的3期试验顶线数据[91] - 公司计划2022年下半年启动两项巴托利单抗治疗TED的3期临床试验，预计2025年上半年获得顶线结果[92] - 2017年12月，RSG与HanAll签订许可协议；2018年12月，公司以3780万美元总价从RSG处获得该协议下所有权利、所有权、权益和义务[96][97] - 公司需向HanAll报销最高2000万美元的研发费用，截至2022年6月30日，无应支付给HanAll的研发费用[98] - RSG向HanAll支付3000万美元预付款；2019年8月，公司支付1000万美元里程碑付款；公司未来或需支付最高4.425亿美元的或有款项和特许权使用费[99] - 2021年11月17日，公司子公司ISG与三星签订产品服务协议，截至2022年6月30日，该协议的最低采购承诺约为3600万美元[100][102] 管理层讨论和指引 - 公司预计短期内研发费用将显著增加，未来几年也将持续增加[107] - 截至2022年6月30日公司现金余额为4.272亿美元，预计资金可支持运营费用和资本支出至2025年[139] - 管理层评估认为截至2022年6月30日公司披露控制和程序有效[147] 其他没有覆盖的重要内容 - 公司自成立以来未产生任何收入，且出现重大经营亏损，能否盈利取决于巴托利单抗及未来候选产品的成功开发和商业化[104] - 截至2022年6月30日和2022年3月31日，公司现金分别为4.272亿美元和4.938亿美元[118] - 截至2022年6月30日，公司与三星的协议最低长期义务约3600万美元，其中1770万美元预计在2023财年支付，1830万美元预计在2026财年支付[130] - 截至2022年6月30日，公司根据HanAll协议可能需支付的里程碑付款最高达4.425亿美元[131] - 2022年第二季度公司关键会计估计较2022年3月31日年度审计合并财务报表披露无重大变化[141] - 2022年第二季度公司财务报告内部控制无重大变化[148] - 公司可能会卷入法律或监管程序，但目前预计不会对业务、经营成果或财务状况产生重大不利影响[151]

财务数据和关键指标变化 无 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 - 甲状腺眼病（TED）市场机会持续增长，自2020年1月FDA批准teprotumumab后，患者对疾病的认识提高，市场扩大，预计这种增长趋势将持续一段时间 [7][9][10] - 公司估计美国每年有8000 - 18000名TED患者可能受益于具有新作用机制的疗法 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2022年下半年启动两项batoclimab治疗TED的安慰剂对照3期试验，预计2025年上半年获得顶线数据；还计划在6月底前启动一项治疗重症肌无力（MG）的3期试验，预计2024年下半年获得数据 [3][6][36] - 基于在MG和TED方面的进展，公司计划与FDA血液学部门讨论温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的开发，并预计在2022年8月前宣布两个新适应症 [36] - 2022年公司计划再启动一项针对另一个适应症的关键试验，使全年启动的关键试验总数达到三项 [37] - 市场上TED目前唯一获批的治疗药物是teprotumumab，公司认为batoclimab与teprotumumab可能形成互补治疗，部分中度患者和对teprotumumab有残留症状或复发的患者可能适合使用batoclimab [24][44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为TED市场在teprotumumab获批后持续增长，且该疾病的异质性和FDA标签规定的固定给药持续时间为新作用机制的药物提供了机会 [10][20] - 公司对batoclimab在TED和其他自身免疫性疾病适应症的开发前景感到兴奋，认为其具有独特的优势和市场潜力 [36][100] 其他重要信息 - batoclimab通过结合FT受体并抑制FcRn介导的IgG循环来降低循环IgG水平，在之前的TED试验中显示出对刺激TSH受体的自身抗体的剂量依赖性降低作用 [15][26] - 公司TED 3期试验设计为两项相同的平行研究，每项研究预计招募约100名受试者，以2:1的比例随机分配至batoclimab或安慰剂组，治疗期为24周 [34] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 市场研究中患者和医生选择产品的依据，以及预计FDA是否会给予类似标签 - 市场研究在美国进行，患者为中度至重度活跃TED患者，正在接受类固醇或teprotumumab治疗，虽症状有改善但仍需进行生活方式调整 [42][43] - 比较teprotumumab和batoclimab的产品概况时，中度患者更倾向于batoclimab，因其给药方式为皮下注射、无听力损失问题且有一定的眼球突出疗效 [43][44] - 与FDA眼科部门的沟通表明，对于类似的24周安慰剂对照TED开发项目，获批产品的标签可能与teprotumumab相似 [46] 问题2: 是否允许曾使用过teprotumumab的患者参加试验，以及试验的入组假设 - 试验入组假设介于teprotumumab两项试验的实际经验之间 [48] - 为使患者群体与teprotumumab试验具有可比性，3期关键试验将不纳入曾接受过生物疗法的患者，未来4期试验可能会考虑 [49][50] 问题3: fostamatinib在wAIHA试验失败对公司进入wAIHA领域的影响，以及现金指导是否涵盖TED顶线数据 - 现金指导涵盖TED顶线数据 [56] - fostamatinib试验中安慰剂反应率的地域差异可能与非类固醇免疫抑制剂的使用有关，这些药物起效慢，可能影响试验结果 [56][57][58] - 无论fostamatinib结果如何，公司对wAIHA领域仍感兴趣，因为该领域缺乏创新，现有疗法效果不佳，而batoclimab可能带来令人兴奋的结果 [61][62] 问题4: 与FDA在TED监管对话中是否讨论了脂质管理计划，以及3期研究的纳入/排除标准是否会吸引更多中度患者 - 公司将对TED临床试验应用与MG相同的安全和监测计划，不启动他汀类药物治疗，不因LDL波动而揭盲 [66][67] - 纳入标准有临床活动评分4的下限，患者群体为中度至重度，并非更倾向于中度患者，医生会根据产品特点和患者情况选择用药 [69][70] 问题5: 试验的地域入组情况 - 公司目前没有按国家的详细预测，但预计所有地区都很重要，将尽可能扩大招募范围以利用各地的临床试验站点 [74] 问题6: 市场研究中batoclimab的耐受性情况，以及MG 3期试验完成后是否需要额外的安全性扩展数据来提交TED申请 - 市场研究中，除了常规的血液监测外，batoclimab总体耐受性良好，与Tepezza相比，其一些不良反应对患者和医生来说是一种权衡 [79][80][81] - FDA各部门对安全性暴露的要求相似且可汇总，MG项目中的患者安全性暴露数据可用于TED申请，反之亦然 [82] 问题7: 进入未充分开展临床工作的适应症进行关键研究的风险回报考量 - 公司首先考虑适应症的未满足需求程度、可治疗患者群体规模和技术成功概率，再决定是直接进行关键试验还是先进行预关键试验 [83][84] - 直接进行关键试验有利于长期价值创造，预关键试验可能产生额外的催化数据并增强科学理解，最终目标是在关键试验中取得强大结果 [84][85] 问题8: TED的疗效标准，以及公司推进TED项目的信心来源 - TED的疗效标准介于类固醇和teprotumumab之间，类固醇对眼球突出反应的疗效约为50% [92] - 公司的信心来自对2b期试验数据的综合分析，尽管试验中途暂停，但在多个生物标志物、放射学标志物和临床参数上观察到了剂量反应 [93][94] 问题9: 事后眼球突出数据分析中各治疗组纳入的患者比例 - 由于分母的选择不同，难以准确回答，大约有一半到三分之二的患者进入第6周数据分析 [95]

临床试验与研发进展 - 公司计划在2022年下半年启动针对甲状腺眼病（TED）的两项III期临床试验，每项试验预计招募约100名受试者[3] - 预计这两项试验的顶线结果将在2025年上半年公布[3] - 在TED的IIb期临床试验中，680mg剂量的batoclimab使50%的受试者抗TSHR抗体水平降至140以下[15] - 340mg剂量的batoclimab使15%的受试者抗TSHR抗体水平降至140以下，而255mg剂量和安慰剂组均为0%[15] - 公司计划在2022年6月底之前启动针对重症肌无力（MG）的III期临床试验，预计在2024年下半年获得顶线数据[2] - batoclimab的机制旨在促进自身抗体的降解，降低循环中的病理性IgG抗体水平[5] - 计划在2022年启动三项关键试验，其中一项与Warm Autoimmune Hemolytic Anemia (WAIHA)相关[22] - 预计在2022年8月前宣布两个新适应症[22] 市场与患者数据 - 公司预计美国的总可寻址人群为8,000至18,000名患者，其中5,000至7,000名患者为未接受teprotumumab治疗的中度症状患者[14] - 20%至35%的teprotumumab治疗患者可能会有残余症状，需进一步治疗[14] - 在OPTIC试验的48周随访期中，44%的teprotumumab患者在第24周时为眼球突出反应者，但在第72周时未能维持反应[12] 财务状况 - Immunovant预计将有4.94亿美元现金支持其运营计划至2025年日历年[22]

产品市场潜力 - 公司产品候选药物巴托利单抗潜在治疗患者在美国和欧洲超200万[438] 累计亏损情况 - 截至2022年3月31日和2021年3月31日，公司累计亏损分别为3.554亿美元和1.987亿美元[441] 净亏损情况 - 2022年和2021财年，公司净亏损分别为1.567亿美元和1.074亿美元[441] - 2022年研发费用为1.018亿美元，较2021年的6860万美元增加3320万美元；管理费用为5420万美元，较2021年的3950万美元增加1470万美元；净亏损为1.567亿美元，较2021年的1.074亿美元增加4930万美元[463][464][469] - 截至2022年3月31日和2021年3月31日，公司现金分别为4.938亿美元和4.001亿美元；2022年和2021年净亏损分别为1.567亿美元和1.074亿美元[470] - 2022财年净亏损为156,730千美元，2021财年为107,431千美元[510] - 2022财年净亏损1.5673亿美元，2021财年净亏损1.07431亿美元[520] - 2022财年税前总亏损为1.56814亿美元，2021年为1.07789亿美元；所得税总收益2022年为8.4万美元，2021年为35.8万美元[570] 协议费用支付情况 - 2018年12月，公司以3780万美元从RSG获得HanAll协议下所有权利[448] - 公司需向HanAll报销最高2000万美元的研发费用，截至2022年3月31日，应付0.4百万美元[449] - RSG向HanAll支付3000万美元预付款，2019年公司支付1000万美元里程碑付款，未来或支付最高4.425亿美元[450] - 公司需按净销售额的中个位数至中两位数百分比向HanAll支付分层特许权使用费[450] - 截至2022年3月31日，与三星协议的最低采购承诺约为3600万美元[453] - 公司与三星的协议有3600万美元长期最低义务，其中1770万美元预计在2023财年支付，1830万美元预计在2026财年支付[482] - 截至2022年3月31日，HanAll协议下可能需支付的里程碑付款最高达4.425亿美元，还需报销HanAll最多2000万美元的研发成本[483] - 截至2022年3月31日，短期和长期租赁负债的未来最低租赁付款总额均为120万美元[485] - 截至2022年3月31日，因HanAll协议产生的研发成本应付给HanAll 0.4百万美元[559] - 2018年12月7日，RSG将HanAll协议相关权利转让给ISG，总价3780万美元[558] - 2017年12月19日，RSG与HanAll签订许可协议，获得相关抗体许可，前期支付3000万美元[557][560] - 与HanAll协议中，公司需承担最高2000万美元（50%）的研发及实报实销成本[560] - 与HanAll协议中，达成特定里程碑后公司需支付最高4.425亿美元（2019年8月已支付1000万美元里程碑款项）[560] - 与HanAll协议中，许可产品净销售额需按中个位数至中两位数百分比支付分级特许权使用费[560] - 2021年11月17日，ISG与Samsung签订产品服务协议，承诺购买相关批次产品，并在2026 - 2029年购买额外批次[560] - 截至2022年3月31日，协议相关的最低采购承诺约为3600万美元[562] - 2022年3月31日财年，公司与三星达成协议，对三星的最低义务约为3600万美元，其中1770万美元预计在2023年3月31日财年支付，1830万美元预计在2026年3月31日财年支付[612] 产品临床试验计划 - 公司计划在2022年6月底前启动巴托利单抗治疗MG的3期试验[442] - 公司计划在2022年下半年启动两项巴托利单抗治疗TED的3期临床试验[443] 现金流量情况 - 2022年经营活动使用现金1.061亿美元，主要因经营净亏损1.567亿美元，部分被非现金费用3550万美元和经营资产与负债净变动1510万美元抵消；2021年经营活动使用现金8330万美元，主要因经营净亏损1.074亿美元，部分被非现金费用1950万美元和经营资产与负债净变动460万美元抵消[475][476][477] - 2022年投资活动使用现金25.4万美元，2021年为21万美元，均用于购买计算机设备[475][478] - 2022年融资活动提供现金2.001亿美元，主要来自2021年8月向RSL出售1702.1276万股普通股所得2亿美元；2021年融资活动提供现金3.831亿美元，包括2020年4月和9月后续公开发行所得3.191亿美元及行使认股权证发行普通股所得6580万美元[475][479][480] - 2022财年经营活动净现金使用量为1.06112亿美元，2021财年为8332.7万美元[520] - 2022财年投资活动净现金使用量为25.4万美元，2021财年为21万美元[520] - 2022财年融资活动净现金提供量为2.00129亿美元，2021财年为3.83112亿美元[520] - 2022财年现金净变化为9367.1万美元，2021财年为2.99575亿美元[520] 资金预计情况 - 基于2022年3月31日4.938亿美元现金余额，公司预计能为运营费用和资本支出提供资金至2025年，但估计可能有误[491] - 公司主要资金用于推进临床和临床前开发项目，预计未来短期和长期资本需求将大幅增加[481][488] - 公司预计现有现金至少能满足未来12个月的运营费用和资本支出需求[528] 财务指标对比 - 截至2022年3月31日，公司现金为493,817千美元，2021年为400,146千美元[508] - 截至2022年3月31日，公司应收账款为12,229千美元，2021年为596千美元[508] - 2022财年研发费用为101,808千美元，2021财年为68,604千美元[510] - 2022财年一般及行政费用为54,225千美元，2021财年为39,513千美元[510] - 2022财年基本和摊薄后每股净亏损为1.43美元，2021财年为1.22美元[510] - 2022财年加权平均流通股数为109,679,256股，2021财年为87,756,513股[510] - 截至2022年3月31日，公司总资产为515,564千美元，2021年为412,489千美元[508] - 截至2022年3月31日，公司总负债为45,739千美元，2021年为21,009千美元[508] - 截至2022年3月31日，公司股东权益为469,825千美元，2021年为391,480千美元[508] - 2022财年末现金为4.93817亿美元，2021财年末为4.00146亿美元[520] - 2022年3月31日，应计费用总计2457.5万美元，2021年为1516万美元[563] - 2022财年，公司被RSI、RSG和RSL收取160万美元，其中120万美元和40万美元分别作为资本投入和应付RSL款项；2021财年被收取130万美元作为资本投入[564] - 2022财年和2021财年，公司有效税率分别为0.05%和0.33%[571] - 截至2022年3月31日，公司递延所得税资产总计5933.4万美元，递延所得税负债总计630万美元，净递延税为零；2021年递延所得税资产总计3578.7万美元，递延所得税负债总计834万美元，净递延税为零[572] - 2022年和2021财年，公司分别记录了5870万美元和3500万美元的估值备抵[574] 公司重组情况 - 2019年12月18日，公司完成反向资本重组，HSAC收购ISL，ISL成为其全资子公司[524] 营收及亏损预期 - 公司目前无营收，预计在产品获批前不会产生营收，未来还将产生更多亏损[527] 金融工具情况 - 2022年和2021年3月31日无Level 2或Level 3金融工具[552] 稀释证券情况 - 2022年和2021年因反摊薄效应，被排除在稀释后普通股每股净亏损计算的潜在稀释证券总数分别为10699595股和9094675股[555] 成本分摊情况 - 公司参与第三方成本分摊安排，第三方承担部分成本，主要与药品制造相关[541] 股权情况 - 截至2022年3月31日，10000股A类优先股已发行并由RSL持有[577] - 截至2022年3月31日，公司授权10,010,000股优先股，面值每股0.0001美元，仅10,000股A系列优先股已发行和流通；授权500,000,000股普通股，面值每股0.0001美元，已发行和流通116,482,899股[584][585][592] - 2020年4月，公司完成普通股包销公开发行9,613,365股，每股14.50美元，净收益约1.31亿美元[586] - 2020年5月，公司赎回11,438,290份认股权证，发行5,719,145股普通股，每股11.50美元，净收益约6580万美元；剩余61,710份认股权证取消[587] - 2020年9月，公司完成普通股包销公开发行6,060,606股，每股33.00美元，净收益约1.881亿美元[589] - 2021年1月，公司向美国证券交易委员会提交S - 3表格上架注册声明，允许发行最高9亿美元普通股，其中1.5亿美元可通过与SVB Leerink LLC的销售协议进行市价发行，但尚未发行或出售[590] - 2021年8月2日，公司向RSL发行17,021,276股普通股，每股11.75美元，净收益2亿美元；此前探索替代交易产生500万美元财务顾问费[591] 股权奖励计划情况 - 2019年12月，公司股东批准2019年股权奖励计划，预留550万份普通股；自2020年4月1日起每年4月1日自动增加4%；截至2022年3月31日，507.1557万份股票期权和267.0864万份受限股票单位未行使，218.886万份可用于未来授予[594] - 2021年9月11日，公司董事会对2019年计划下部分已授予且未行使的股票期权重新定价，行使价降至每股8.62美元，导致增量股票薪酬费用260万美元[595][596] - 截至2022年3月31日，2018年股权奖励计划下有294.7174万份股票期权未行使，自2019年计划生效后不再授予[597] - 2022年和2021财年，公司股权奖励计划下的股票薪酬费用分别为3314.3万美元和1863.8万美元；截至2022年3月31日，未确认的非行使股票期权和受限股票单位薪酬费用分别为3840万美元和2000万美元[600] - 2022年3月31日财年，公司记录与RSL受限股票单位相关的基于股票的薪酬费用为70万美元，截至该日，未归属RSL受限股票单位有30万美元未确认薪酬费用[604] 租赁情况 - 截至2022年3月31日和2021年3月31日，公司经营租赁的加权平均剩余租赁期限分别为2.0年和3.0年，加权平均增量借款利率均为3.9%[606] - 2022年3月31日财年，公司发生租金费用120万美元，支付与经营租赁相关的现金120万美元[607] - 截至2022年3月31日，公司经营租赁未来未折现付款总额为246.1万美元，未来付款现值为236.4万美元，扣除流动部分后经营租赁负债净额为121.9万美元[607] - 2020年6月，公司与RSI签订两份转租协议，分别于2024年2月27日和4月29日到期；2022年3月，公司与无关方签订北卡罗来纳州办公场地租赁协议，于2024年3月31日到期，有续租两年的选择权[605] 法律诉讼情况 - 2021年2月，一起证券集体诉讼针对公司及部分现任和前任高管提起，2022年2月和3月原告两次提交修正诉状，公司及其他被告于2022年5月27日提出驳回动议，公司未为此诉讼记录负债[611] 重大合同义务情况 - 截至2022年3月31日，公司没有其他正在进行的、现金流固定且可确定的重大合同义务[613] 疫情影响情况 - 新冠疫情此前减缓了公司临床试验的入组速度，目前公司未因疫情遭受重大不利影响，疫情对公司未来运营和财务业绩的影响程度不确定[614] 赔偿条款情况 - 公司签订的一些协议包含赔偿条款，公司对董事和高管的潜在赔偿最高金额无上限，但公司目前持有董事和高管责任保险[608]

业绩总结 - Immunovant计划在2022年上半年启动针对重症肌无力（MG）的batoclimab三期研究，预计2024年将获得数据结果[2] - Immunovant预计截至2025年将有5.27亿美元的现金用于运营计划[18] - 免疫万的业务高度依赖于batoclimab的成功开发、监管批准和商业化[2] 用户数据 - 在美国和欧洲，初步机会的自体免疫疾病患者人数约为364,000人，扩展机会超过230万人[7] - 94%的MG患者偏好持续给药而非间歇性给药，以维持治疗效果并避免症状复发[25] - 75%的患者报告甲状腺眼病对其工作生活造成重大影响[36] 新产品和新技术研发 - batoclimab通过抑制FcRn促进IgG抗体降解[11] - batoclimab在临床研究中显示出快速和深度的IgG减少[15] - batoclimab是一种新型全人源单克隆抗体，具有可预测的疗效和可管理的耐受性[45] 市场扩张和并购 - 预计在2022年将启动三项关键试验，包括重症肌无力、甲状腺眼病和温热自体免疫性溶血性贫血[18] - 预计每年美国新诊断的中重度甲状腺眼病患者为15,000至20,000例，其中约三分之一可能需要替代治疗[40] - 预计到2025年，医生预计将为75%的甲状腺眼病患者开处方teprotumumab，较2022年3月的约30%有所增加[40] 未来展望 - 预计在2022年内宣布两个新适应症[45] - MG三期临床试验设计包含约200名患者，旨在通过主要终点最大化疗效[29] - 试验分为三个阶段：诱导期（12周）、维持期（12周）和长期延伸研究，诱导期包括680mg和340mg的batoclimab剂量[30][31] 其他新策略和有价值的信息 - 每周给药的340mg batoclimab在维持期中保持疗效，同时降低剂量以减少副作用[30][31] - 诱导期为安慰剂对照，主要分析人群为AChR抗体阳性患者，主要终点为MG-ADL评分的变化[31]

疾病患病率数据 - 2021年美国和欧洲特定疾病的总患病率分别约为120万和153万患者[93] 公司项目审查与研究计划 - 2021年2月至5月公司进行了全项目数据审查以了解巴托利单抗的脂质情况[95] - 2021年12月31日止三个月内公司与FDA神经科1司达成一致，计划2022年上半年启动巴托利单抗治疗MG的3期研究，试验将研究每周皮下注射680mg和340mg剂量[97] - 公司预计2022年8月宣布两个新适应症，且预计2022年将启动除MG外四个适应症中的两个关键试验[99] 公司协议相关 - 2018年12月公司以3780万美元的总价从RSG获得并承担HanAll协议下的所有权利、所有权、权益和义务[104] - 截至2021年12月31日，因HanAll协议产生的研发成本有30万美元应付给HanAll[105] - RSG根据HanAll协议向HanAll支付了3000万美元的预付款，2019年8月公司支付了1000万美元的里程碑付款，未来可能需支付高达4.425亿美元的或有款项和特许权使用费[106] - 2021年11月17日公司子公司ISG与三星生物签订产品服务协议，公司承诺购买巴托利单抗的工艺性能鉴定批次和预批准检查批次，并在2026 - 2029年购买额外批次[107] - 产品服务协议的最低采购承诺估计约为3600万美元[109] 公司业务合并 - 2019年12月18日公司与Immunovant Sciences Ltd.完成业务合并，此前公司名为Health Sciences Acquisitions Corporation[89] 公司收入情况 - 公司自成立以来未产生任何收入，预计在获得巴托利单抗或未来产品候选药物的监管批准并商业化之前不会产生产品收入[111] 公司费用与亏损变化（季度） - 2021年第四季度研发费用从2020年同期的2110万美元增至2980万美元，增加了870万美元；管理费用从1050万美元增至1150万美元，增加了100万美元；净亏损从3180万美元增至4140万美元，增加了960万美元[121][122][125] 公司费用与亏损变化（前九个月） - 2021年前九个月研发费用从2020年同期的5000万美元增至6980万美元，增加了1980万美元；管理费用从2920万美元增至3900万美元，增加了980万美元；净亏损从7930万美元增至1.096亿美元，增加了3030万美元[126][127][130] 公司研发成本变化（季度） - 2021年第四季度特定项目研发成本从2020年同期的570万美元降至70万美元，减少了500万美元；未分配研发成本从1540万美元增至2900万美元，增加了1360万美元[122][123][124] 公司研发成本变化（前九个月） - 2021年前九个月特定项目研发成本从2020年同期的1200万美元降至580万美元，减少了620万美元；未分配研发成本从3800万美元增至6400万美元，增加了2600万美元[127][128][129] 公司费用预计增长情况 - 预计短期内研发费用将显著增加，未来几年也将持续增加，主要用于开展巴托利单抗的临床试验、扩大生产和寻求监管批准等[114] - 预计管理费用未来将继续增加，以支持研发活动和作为上市公司的运营成本，获批后还将产生与组建医疗事务和商业团队相关的费用[120] 公司资金与亏损情况 - 截至2021年12月31日，公司现金为5.27亿美元，预计未来几年将继续产生重大费用和增加运营亏损[131] - 公司目前资金不足以完成巴托利单抗的所有必要开发和商业推出，预计未来将继续产生净亏损[134] 公司资金筹集计划 - 公司预计通过股权发行、债务融资以及潜在的合作、许可或开发协议来满足资金需求，但筹集额外资金的能力可能受到全球经济状况和疫情的不利影响[135] 公司现金流量情况 - 2021年和2020年前九个月经营活动净现金使用分别为7.32亿美元和6.08亿美元[137,138,139] - 2021年和2020年前九个月投资活动净现金使用分别为13.6万美元和11.5万美元[137] - 2021年和2020年前九个月融资活动净现金提供分别为2.001亿美元和3.823亿美元[137,141,142] 公司现金余额与需求 - 截至2021年12月31日公司现金余额为5.27亿美元，预计至少未来12个月可满足运营和资本支出需求[143] 公司协议付款预计 - 与三星协议最低义务约3600万美元，其中1770万美元预计2023年3月31日财年支付，1830万美元预计2026年3月31日财年支付[145] - 截至2021年12月31日，HanAll协议最高里程碑付款可达4.425亿美元，还需报销最高2000万美元研发成本[146] 公司租赁付款情况 - 与RSI两份转租协议未来固定经营租赁付款260万美元，租期约2.3年[147] - 与无关方转租协议未来固定经营租赁付款不足10万美元，剩余租期2个月[148] 利率汇率影响 - 截至2021年12月31日，假设利率和汇率立即变动10%，对公司流动性和财务报表无重大影响[152,153] 公司披露控制与程序情况 - 2021年12月31日公司披露控制和程序有效，该季度财务报告内部控制无重大变化[158,159]

财务数据关键指标变化 - 2021年和2020年第三季度，公司净亏损分别为3770万美元和2080万美元[126] - 2021年和2020年前六个月，公司净亏损分别为6820万美元和4750万美元[126] - 2021年第三季度研发费用从2020年的1200万美元增至2140万美元，增加940万美元[117] - 2021年前六个月研发费用从2020年的2890万美元增至4010万美元，增加1120万美元[122] - 2021年第三季度行政费用从2020年的900万美元增至1630万美元，增加730万美元[120] - 2021年前六个月行政费用从2020年的1870万美元增至2750万美元，增加880万美元[125] - 2021年和2020年截至9月30日的六个月内，经营活动分别使用现金4.13亿美元和3.80亿美元[133][134][135] - 2021年和2020年截至9月30日的六个月内，投资活动分别使用现金6.2万美元和8.6万美元[133] - 2021年和2020年截至9月30日的六个月内，融资活动分别提供现金2.001亿美元和3.819亿美元[133][137][138] 各条业务线表现 - 2017年12月RSG与HanAll签订许可协议，18年12月公司以3780万美元从RSG获得协议所有权利[98][99] - 公司有义务报销HanAll下一代FcRn抑制剂研发费用的一半，最高2000万美元[100] - RSG向HanAll支付3000万美元预付款，19年8月公司支付1000万美元里程碑款项[101] - 公司未来需支付最高4.425亿美元的里程碑款项，并按净销售额支付中个位数到中两位数的分级特许权使用费[101] - 2019年12月18日公司与Immunovant Sciences Ltd.完成业务合并[85] - 2021年2月至5月公司对巴托利单抗临床试验进行数据审查[91] - 公司计划2022年初启动重症肌无力关键研究，重启温抗体型自身免疫性溶血性贫血和甲状腺眼病试验[93] - 公司有望在2022年8月前宣布至少两个新适应症，预计2022年启动至少一项关键试验[94] - 公司自成立以来未产生任何收入，预计在获得巴托利单抗或任何未来产品候选药物的监管批准并商业化之前不会产生产品收入[106] 各地区表现 - 2021年美国和欧洲特定疾病的总患病人数分别约为120万和153万[89] 管理层讨论和指引 - 公司预计至少在未来几年将继续产生重大费用和不断增加的运营亏损，费用将随着多项业务推进而大幅增加[128] - 截至2021年9月30日，公司现金余额为5.59亿美元，预计至少未来12个月可满足运营费用和资本支出需求[139] - 截至2021年9月30日，HanAll协议下可能需支付的里程碑付款最高达4.425亿美元，还需报销最多2亿美元研发成本[142] - 两份与RSI的转租协议未来固定经营租赁付款为290万美元，租期约2.5年；与北卡罗来纳无关方的转租协议未来付款不足10万美元，租期5个月[143][144] - 截至2021年9月30日，即时假设利率变动10%，对公司流动性无重大影响[149] - 公司目前主要位于美国，费用多以美元计价，即时假设汇率变动10%，对流动性和财务报表无重大影响[150] - 截至2021年9月30日，管理层认为通胀对公司业务、财务状况和经营成果无重大影响[151] - 截至2021年9月30日，公司披露控制和程序有效，本季度财务报告内部控制无重大变化[155][156] 其他没有覆盖的重要内容 - 2020年3月中旬公司员工转为远程工作模式，新冠疫情未对临床试验进展和生产供应造成重大影响[95] - 2021年8月2日，公司与RSL签订股份购买协议，发行17,021,276股普通股，每股价格11.75美元，获得净收益2亿美元[105] - 截至2021年9月30日和2021年3月31日，公司现金分别为5.59亿美元和4.001亿美元[126]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度研发费用为1870万美元，2020年同期为1690万美元，同比增长主要因人员相关费用增加和临床活动分析数据及项目数据审查费用增加，部分被合同制造成本降低抵消 [7][8] - 2021年第二季度一般及行政费用为1120万美元，2020年同期为970万美元，同比增长主要因人员相关费用增加 [8] - 2021年第二季度净亏损为3050万美元，合每股0.31美元，2020年同期净亏损为2670万美元，合每股0.38美元，2021年和2020年第二季度分别包含390万美元和400万美元非现金股票薪酬费用 [9] - 上周Roivant向公司进行2亿美元直接投资，投资后公司资产负债表上约有5.75亿美元 [10][24] 各条业务线数据和关键指标变化 重症肌无力（MG） - 公司有望在2021年第四季度与FDA就关键MG设计达成一致，计划根据FDA反馈在2022年初启动研究 [27][29] 甲状腺眼病（TED） - 公司因意外的项目脂质审查提前终止了1401在中重度TED的IIb期研究，仅41名预计77名随机受试者在第13周完成主要疗效评估 [37] - 观察到1401以剂量依赖方式降低总IgG和促甲状腺免疫球蛋白，680毫克剂量和可能的340毫克剂量在早期访视时与安慰剂有有意义的分离 [38][39] 温抗体型自身免疫性溶血性贫血（WAIHA） - 公司正在重启WAIHA项目，此前临床暂停前的数据令人信服，三名完成11或12周治疗的患者中有一名反应强烈并在治疗期间维持反应 [48][49] 各个市场数据和关键指标变化 - 抗FcRn疗法领域目前约有15种以上不同适应症正在研究，过去几个月至少披露了其中5种适应症 [14] - 甲状腺眼病市场，teprotumumab的推出验证了市场机会，医生和患者对该疾病的药物治疗热情高涨，但该药物可能存在阻断胰岛素生长因子通路带来的潜在后果 [42][43] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是进行雄心勃勃的平行开发，利用Roivant的2亿美元投资推进临床试验，在多个适应症上同时开展研究，以实现长期价值创造 [20][23] - 行业竞争激烈，如argenx在2月筹集约10亿美元推进其药物在6种不同适应症的研究，并计划到2025年达到15种；J&J收购Momenta后也在积极推进 [19][20] - 公司选择适应症的标准包括技术成功概率、未满足的医疗需求程度、1401的独特特征（如广泛的治疗窗口和简单的皮下注射剂型）以及监管终点的清晰度等，目标是在一些适应症上成为同类最佳，在另一些适应症上成为首创 [59][60][61] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为抗FcRn市场极具吸引力，机制已得到验证，有多种适应症的概念验证，1401有潜力提供最灵活和患者友好的给药体验 [13] - 公司对1401的前景感到兴奋，认为其在多个适应症上有潜力，随着公司推进临床试验和获得数据，有望为投资者带来令人兴奋的战略和执行更新 [54] 其他重要信息 - 公司预计在年底前就MG项目提供有意义的更新，2022年初就TED和WAIHA项目提供更新，2022年晚些时候宣布新适应症，还计划在2022年第一季度举行研发日活动 [52][53] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：公司选择至少两个适应症启动临床试验的理由是什么？除MG、TED和WAIHA外，是否有其他适应症将进行关键试验？如果1401在TED中如预期发挥作用，TED市场将如何演变？ - 选择适应症的标准包括技术成功概率、未满足的医疗需求程度、1401的独特特征和监管终点清晰度等，目标是在一些适应症上成为同类最佳，在另一些上成为首创 [59][60][61] - 除MG外，WAIHA、TED或新适应症中的一个可能在2022年开始关键试验，加上之前宣布的MG关键试验，2022年将有两个关键项目 [62] - TED市场将随着时间推移发展为患者采用多种作用机制的药物序贯治疗，以尽可能接近正常状态并维持反应 [66] 问题2：是否对之前收集的1401剂量数据进行额外分析？何时能看到这些分析结果？ - 公司正在对之前所有使用1401治疗的患者数据进行全面分析，不断完善模型以了解未研究过的剂量方案的效果，详细信息将在2022年第一季度的研发日公布 [70][71] 问题3：能否分享关键MG研究的试验设计细节？启动该研究并与FDA达成一致的主要障碍是什么？ - 最终与FDA达成一致的协议可能采用诱导和维持治疗的方法 [72] - 目前主要障碍是与FDA沟通协调以达成一致 [73] 问题4：重启WAIHA和TED项目的其他障碍是什么？ - 与MG项目类似，主要是与FDA沟通协调，先与神经科部门互动，再与其他部门互动，同时会先与FDA审查大量背景信息 [74][75] 问题5：考虑到剂量灵活性和管理白蛋白及LDL水平的需求，在适应症选择和优先级排序上是否有变化？ - 公司意识到在多种免疫学适应症中，采用诱导和维持治疗阶段可优化疗效并减少患者长期免疫抑制，同时从白蛋白和LDL角度看也有优势，这种方法将为很多适应症提供前进方向 [79][80][81] - 短期内，剂量对白蛋白和LDL的影响不是选择适应症的限制因素，虽然有小部分患者可能不适合，但大部分患者可以选择 [83][84] 问题6：能否讨论重启WAIHA和TED研究的一般设计和规模？在TED下一步行动前能否看到II期研究数据？ - Roivant的2亿美元投资使公司在思考下一步行动时有很大灵活性，目前无法提供更具体信息 [91] - 在与FDA就TED下一次试验达成一致前，不会更详细地公布数据，可能在宣布下一次试验设计时分享更多观察结果 [92] 问题7：重启TED试验时，除调整剂量方案外，还会采取哪些具体措施缓解LDL问题？在目前研究的15种适应症中，是否有适应症或患者亚组不受脂质问题影响？ - TED治疗可能是短期的，对于大多数患者，短期LDL波动可能不是问题，公司也在考虑剂量调整或抗脂质治疗等措施，将在未来六个月内确定 [96][97][98] - 大多数自身抗体疾病的合并症不严重，短期内LDL变化对大多数患者不是问题，特别是与1401诱导治疗带来的高疗效相关时 [99][100]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number 001-38906 IMMUNOVANT, INC. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) Delaware 83-2771572 (State or other jurisdiction of incorporation o ...

特定疾病患病率 - 2020年，美国和欧洲特定自身免疫疾病的总患病率分别约为27.8万和48万患者[512] 公司累计亏损与净亏损情况 - 截至2021年3月31日和2020年3月31日，公司累计亏损分别为1.987亿美元和9120万美元[516] - 2021年和2020财年，公司净亏损分别为1.074亿美元和6640万美元[516] - 截至2021年3月31日和2020年3月31日，公司现金分别为4.001亿美元和1.006亿美元，净亏损分别为1.074亿美元和6640万美元[556] - 2021年净亏损为107,431美元，较2020年的66,388美元亏损扩大约61.8%[619][622] - 2021年综合亏损为107,713美元，较2020年的66,750美元亏损扩大约61.4%[622] - 2021年净亏损107,431美元，2020年为66,388美元[628] - 截至2021年3月31日，公司现金总计4亿美元，累计亏损1.987亿美元[635] ASCEND GO - 2试验数据 - ASCEND GO - 2试验中，255mg、340mg和680mg剂量组第12周时LDL胆固醇较基线分别升高约12mg/dL（约15%）、33mg/dL（约37%）和62mg/dL（约52%），对照组未升高[519] - ASCEND GO - 2试验中，255mg、340mg和680mg剂量组第12周时白蛋白较基线分别降低约16%、26%和40%[519] - ASCEND GO - 2试验中，680mg皮下注射每周一次，总IgG最大平均降低约80%，在给药7周后达到[527] - ASCEND GO - 2试验中，255mg和340mg皮下注射每周一次，12周给药结束时总IgG分别降低约62%和69%[527] - 12周给药期间，255mg、340mg和680mg皮下注射每周一次剂量组，白蛋白中位数最大降低分别约为16%、26%、40%，LDL中位数升高分别约为15%、37%和52%[527] IMVT - 1401剂量情况 - 单次剂量的IMVT - 1401范围为100mg - 1530mg静脉注射和1.5mg/kg - 765mg皮下注射[527] - 多次剂量的255mg、340mg和680mg皮下注射每周一次，在健康受试者和患者中进行了研究[527] 公司未来计划 - 公司计划未来12个月宣布两个新适应症，并向FDA提交研究性新药申请和试验设计，其中一两个新适应症涉及新的2期项目，一个新适应症可在2022年开始关键研究[530] COVID - 19对公司影响 - 2020年3月中旬公司员工转为远程工作模式，COVID - 19对临床试验有不同影响，导致患者入组速度慢于预期[531] HanAll协议相关情况 - 2018年12月，公司以3780万美元加上290万美元瑞士增值税的总价从RSG获得HanAll协议下的所有权利、所有权、权益和义务[536] - 根据HanAll协议，公司有义务报销HanAll高达2000万美元的下一代FcRn抑制剂研发费用的一半[537] - RSG向HanAll支付了3000万美元的预付款，2019年8月公司支付了1000万美元的里程碑付款，未来还需支付最高4.425亿美元的contingent付款和特许权使用费[538] - 截至2021年3月31日，HanAll协议下可能需支付的里程碑付款最高为4.425亿美元，还需报销HanAll最多2000万美元的研发成本[574] - RSG以3780万美元将HanAll协议相关权利转让给ISG，公司记录300万美元瑞士增值税应收款，2020年4月收到该款项[681] - 2019年5月公司达到HanAll协议首个开发和监管里程碑，8月支付1000万美元里程碑款项[682] 公司盈利情况及预期 - 截至目前公司未产生任何收入，自成立以来一直有重大运营亏损，能否盈利取决于IMVT - 1401和未来产品候选药物的成功开发和商业化[542] 公司费用预期 - 预计未来几年研发费用将显著增加，因为要增加人员和薪酬成本、开展更多临床试验并寻求监管批准[544] - 预计未来一般及行政费用将继续增加，以支持研发活动和作为上市公司的运营成本[547] 公司费用对比 - 2021年3月31日和2020年3月31日相比，研发费用从4792.7万美元增至6860.4万美元，增加了2067.7万美元；一般及行政费用从1815.1万美元增至3951.3万美元，增加了2136.2万美元；净亏损从6638.8万美元增至10743.1万美元，增加了4104.3万美元[549] - 2021年3月31日和2020年3月31日相比，特定项目研发成本从1300万美元增至1820万美元，增加了520万美元[551] - 未分配研发成本从2020年3月31日的3490万美元增至2021年3月31日的5040万美元，增加了1550万美元[553] - 一般及行政费用从2020年3月31日的1810万美元增至2021年3月31日的3950万美元，增加了2140万美元[554] - 2020年3月31日利息费用为60万美元，2021年3月31日无利息费用[555] - 2021年总运营费用为108,117美元，较2020年的66,078美元增长约63.6%[619] - 2021年研发费用为68,604美元，较2020年的47,927美元增长约43.1%[619] - 2021年一般及行政费用为39,513美元，较2020年的18,151美元增长约117.7%[619] 公司资金获取情况 - 2020年4月、9月和2020年5 - 6月，公司通过公开发行股票和行使认股权证分别获得净收益1.31亿美元、1.881亿美元和6580万美元[557][558][559] - 2021年1月，公司提交S - 3表格的暂搁注册声明，允许最高发行9亿美元普通股，其中1.5亿美元可通过与SVB Leerink LLC的销售协议进行按市价发行[560] - 2020年4月公司完成公开发行9613365股普通股，净收益约1.31亿美元[708] 公司现金流量情况 - 2021年和2020年3月31日结束的年度，经营活动使用现金分别为8332.7万美元和5335.7万美元，投资活动使用现金分别为21万美元和3.1万美元，融资活动提供现金分别为3.83112亿美元和1.46974亿美元[565] - 2021年经营活动净现金使用量为83,327美元，2020年为53,357美元[628] - 2021年投资活动净现金使用量为210美元，2020年为31美元[628] - 2021年融资活动净现金提供量为383,112美元，2020年为146,974美元[628] - 2021年现金净变化为299,575美元，2020年为93,586美元[628] 公司资金支持预期 - 基于2021年3月31日的现金余额4.001亿美元，公司预计能够为运营费用和资本支出提供资金至2023年下半年[571] - 公司预计现有现金可支持运营和资本支出至2023年下半年[637] 公司审计情况 - 公司自2018年起由安永会计师事务所担任审计机构[603] - 审计机构对公司截至2021年3月31日和2020年3月31日的合并财务报表发表无保留意见[592] - 审计机构对公司截至2021年3月31日的财务报告内部控制发表无保留意见[607] 公司成本预提及费用确认方法 - 公司根据合同研究组织提供服务及相关费用的估计预提临床试验活动成本，考虑因素包括服务执行状态和时间、患者入组数量和入组率[580][599] - 公司基于授予日股票期权的估计公允价值确认与股票期权相关的股份支付费用，使用布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型估计授予日公允价值[581] - 受限股票单位按公司普通股在授予日的市场价格估值[581] - 授予日具有分级归属的股份支付奖励的公允价值在必要服务期内直线确认，通常为各奖励的归属期[581] - 公司在业务合并完成前，董事会根据第三方估值公司的估值及多方面因素确定普通股公允价值；业务合并完成后，根据纳斯达克报告的授予日收盘价确定[584][585] - RSL向其员工发行的普通股奖励和期权相关的股份支付费用按RSL员工为公司事务投入时间的相对百分比分配给公司[586] 公司披露信息情况 - 公司作为“较小报告公司”，无需按美国证券交易委员会规则和条例提供关于市场风险的定量和定性披露信息[587] 公司财务指标对比 - 截至2021年3月31日，公司总资产为412,489美元，较2020年的109,387美元增长约277.1%[617] - 2021年加权平均流通股数为87,756,513股，较2020年的43,199,191股增长约103.1%[619] - 截至2021年3月31日，公司股东权益为391,480美元，较2020年的94,069美元增长约316.2%[617][625] - 2021年其他综合亏损为282美元，较2020年的362美元减少约22.1%[622] - 2021年基本和摊薄后普通股每股净亏损为1.22美元，较2020年的1.54美元有所收窄[619] 公司业务合并情况 - 2019年12月18日完成业务合并，ISL成为公司全资子公司[632] - 2019年12月18日HSAC完成对ISL的收购，获得100%的ISL股份，以向卖方发行42080376股HSAC普通股和向RSL发行10000股HSAC A类优先股作为交换[671] - 业务合并中HSAC支付的对价总值为4.209亿美元，包括42080376股普通股和10000股A类优先股，每股价值10美元，2019年12月18日收盘价为每股13.88美元[672] - 公司因业务合并和资本重组产生直接增量成本280万美元，额外财务顾问费230万美元[673] - 卖方根据股份交换协议最多可获得2000万股或有股份，公司于2021年3月31日结束的年度内向卖方发行了全部2000万股或有股份[674] - 发起人将180万股受限股置于可能被没收状态，在达到第一和第二或有里程碑后，全部180万股受限股归属[675] 公司运营部门情况 - 公司有一个运营和报告部门[631] 公司产品开发情况 - 公司正在开发新型单克隆抗体IMVT - 1401[630] 公司金融工具情况 - 2021年和2020年3月31日无二级或三级金融工具[662] 公司潜在摊薄证券情况 - 2021年和2020年因反摊薄效应被排除在稀释每股净亏损计算的潜在摊薄证券总数分别为9094675和31433888[665] 公司认股权证情况 - 2019年5月HSAC在首次公开募股中发行购买5750000股普通股的认股权证[667] - 2020年公司赎回11438290份认股权证并发行5719145股普通股，剩余61710份认股权证被取消，截至2021年3月31日无认股权证流通[667] 公司会计准则采用情况 - 公司自2020年4月1日起采用ASU 2018 - 13，对合并财务报表无影响[668] - 公司自2020年4月1日起采用ASU 2016 - 13，对合并财务报表无影响[669] 公司经营租赁情况 - 公司经营租赁主要涉及三处转租场所，两处位于纽约，一处位于北卡罗来纳州[649] - 2020年6月和4月签订的转租协议，未来固定经营租赁付款分别为350万美元和10万美元[575][576] 公司所得税核算情况 - 公司按资产和负债法核算所得税[651] 公司股票奖励计量情况 - 公司对员工和董事的股票奖励按授予日公允价值计量，并在必要服务期内确认为基于股票的薪酬费用[655] 公司可转换本票情况 - 2019年6月公司与RSL签订500万美元无息本票，后取消并签订可转换本票，9月偿还250万美元，剩余250万美元转换为25万股普通股[685] - 2019年7月公司与RSL签订290万美元无息本票，2020年5月支付并结清[686] - 2019年8月1日公司发行2500万美元可转换本票，9月26日预付250万美元，本金余额降至2250万美元[695] - 2019年9月26日公司发行1000万美元可转换本票[696] - 业务合并完成前，3500万美元可转换本票自动转换为7156495股ISL股份，后交换为3499995股公司普通股，0.6万美元应计利息被豁免[698] 公司应计费用情况 - 2021年3月31日和2020年3月31日，公司应计费用分别为1516万美元和1093.8万美元[683] 公司服务收费情况 - 2021年和2020年，公司因RSI、RSG和RSL服务分别被收取130万美元和140万美元[684] 公司所得税相关情况 - 2021年和2020年所得税前总亏损分别为1.077