MONTREAL and CHARLOTTE, N.C., June 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Milestone® Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: MIST) today announced submission of its response to the U.S. Food and Drug Administration (FDA)'s Complete Response Letter (CRL) regarding its New Drug Application (NDA) for CARDAMYST™ (etripamil) nasal spray, a prescription medication in development for the conversion of acute episodes of paroxysmal supraventricular tachycardia (PSVT) to sinus rhythm in adults. The response follows a Type A meeting rece ...

MONTREAL and CHARLOTTE, N.C., June 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Milestone Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: MIST) today announced submission of its response to the U.S. Food and Drug Administration (FDA)'s Complete Response Letter (CRL) regarding its New Drug Application (NDA) for CARDAMYST™ (etripamil) nasal spray, a prescription medication in development for the conversion of acute episodes of paroxysmal supraventricular tachycardia (PSVT) to sinus rhythm in adults. The response follows a Type A meeting recen ...

文章核心观点 - 公司宣布高管将参加会议并提供网络直播 [1][2] 会议信息 - 公司首席财务官Amit Hasija和首席商务官Lorenz Muller将于2025年6月3 - 5日在纽约举行的杰富瑞医疗保健会议上发表演讲 [1] - 演讲网络直播将于6月5日美国东部时间上午8:10开始，可观看直播，演讲结束后约90天内可在公司网站新闻与活动板块观看回放 [2] - 若想在会议期间与公司团队会面，可联系杰富瑞代表 [2] 公司介绍 - 公司是一家生物制药公司，专注开发和商业化创新心血管解决方案，以改善复杂和改变生活的心脏病患者生活 [3] - 公司致力于了解患者未满足的需求并改善患者体验，开发新治疗方法让患者积极参与自我护理 [3] - 公司主要研究产品etripamil是一种新型钙通道阻滞剂鼻喷雾剂，正在研究让患者无需医疗监督自行给药，治疗与PSVT和AFib - RVR相关的症状性发作 [3] 联系方式 - 公司通讯副总裁Kim Fox邮箱为kfox@milestonepharma.com [4] - 公司投资者关系Kevin Gardner邮箱为kgardner@lifesciadvisors.com [4]

公司评级与投资吸引力 - Milestone Pharmaceuticals(MIST)近期被上调至Zacks Rank 2(买入)评级 评级变化反映盈利预期的上升趋势 这是影响股价的最强动力之一 [1] - Zacks评级完全基于公司盈利预期的变化 通过追踪卖方分析师对当前及下一财年EPS预测的共识值(Zacks共识预期)进行评估 [1] - 该评级上调意味着市场对其盈利前景持乐观态度 可能转化为买入压力并推高股价 [3] 盈利预期与股价关系 - 公司未来盈利潜力变化(通过盈利预期修正体现)与短期股价走势存在强相关性 机构投资者利用盈利预期计算股票公允价值 其大规模买卖行为直接影响股价 [4] - 实证研究表明 跟踪盈利预期修正趋势对投资决策具有显著价值 Zacks评级系统有效利用了盈利预期修正的力量 [6] - Zacks Rank 1(强力买入)股票自1988年以来年均回报率达+25% 显示该评级系统的历史表现优异 [7] Milestone Pharmaceuticals财务数据 - 预计2025财年每股亏损0 75美元 同比恶化11 9% 但过去三个月Zacks共识预期已上调25 4% [8] - 盈利预期持续上调反映公司基本面改善 投资者可能通过推高股价来反映这一积极趋势 [5] Zacks评级系统特征 - 该系统覆盖4000多只股票 始终保持"买入"与"卖出"评级的均衡比例 仅前5%股票获"强力买入"评级 前20%股票(含买入评级)具有优异盈利预期修正特征 [9][10] - Milestone Pharmaceuticals进入前20%评级区间 表明其盈利预期修正表现突出 短期内可能跑赢市场 [10]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度无营收，2024年同期也无营收[8] - 2025年第一季度研发费用为500万美元，高于2024年同期的360万美元[8] - 2025年第一季度一般及行政费用为520万美元，高于2024年同期的400万美元[8] - 2025年第一季度商业费用为1040万美元，高于2024年同期的290万美元[8] - 2025年第一季度净亏损2080万美元，高于2024年同期的1040万美元[8] 各条业务线表现 - 2025年3月公司收到FDA关于CARDAMYST的完整回应函（CRL），需解决两个CMC问题[4] - 独立调查中40%受访者认为CARDAMYST将对患者健康产生最大影响[4] - 公司暂停依曲帕米尔治疗快速心室率房颤（AFib - RVR）的3期研究患者入组[5] 其他没有覆盖的重要内容 - 美国专利商标局为依曲帕米尔鼻喷雾剂颁发新的使用方法专利，知识产权保护期可能延长至2042年7月[4] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为5600万美元，较2024年12月31日的6970万美元减少[8]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务结果，并就解决CRL问题向FDA提交会议申请，还介绍了项目进展、财务情况等信息 [1] 第一季度及近期项目更新 阵发性室上性心动过速（PSVT）患者使用依曲帕米情况 - 公司收到FDA关于CARDAMYST用于PSVT的CRL，信中指出两个关键CMC问题需解决 [6] - 公司就解决CRL问题向FDA提交会议申请，总裁表示有信心与FDA合作解决问题 [1][2] 快速心室率心房颤动（AFib - RVR）患者使用依曲帕米情况 - AFib - RVR的3期研究方案已最终确定，获FDA同意推进，但因优先解决PSVT的CRL问题，暂停该研究的患者入组启动 [4] 2025年第一季度财务结果 资金情况 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为5600万美元，较2024年12月31日的6970万美元减少 [11] 收支情况 - 2025年第一季度无收入，2024年同期也无收入 [11] - 2025年第一季度研发费用为500万美元，高于上年同期的360万美元，主要因药物制造咨询成本和监管成本增加 [11] - 2025年第一季度一般及行政费用为520万美元，高于上年同期的400万美元，主要因外部服务成本增加，部分被人员成本减少抵消 [11] - 2025年第一季度商业费用为1040万美元，高于上年同期的290万美元，因CARDAMYST推出准备工作相关成本增加，因CRL暂时暂停推出相关运营支出增加 [11] - 2025年第一季度净亏损2080万美元，高于上年同期的1040万美元 [11] 其他进展 - 美国专利商标局就依曲帕米鼻喷雾剂颁发新的使用方法专利，可能将CARDAMYST在美国的知识产权保护延长至2042年7月 [6] - 独立调查中CARDAMYST被40%受访者选为有望对患者健康产生最大影响的新药 [6] - 2月举办CARDAMYST鼻喷雾剂商业发布计划投资者活动 [6] - 3月在ACC.25会议上展示依曲帕米相关海报 [6] 依曲帕米介绍 - 公司主要研究产品，是新型钙通道阻滞剂鼻喷雾剂，用于PSVT和AFib - RVR症状发作治疗，设计为患者可自行给药，无需医疗监督 [8][9] 公司介绍 - 生物制药公司，开发和商业化创新心血管解决方案，专注满足患者未满足需求，改善患者体验 [9]

市场规模与需求 - 公司预计PSVT影响超200万美国人，CARDAMYST的直接目标市场约为该诊断人群的60%[81] - 医生愿意将CARDAMYST处方给约50%的PSVT患者，预计在峰值年份可治疗约50 - 80万患者，年峰值需求为250 - 400万次发作[82] - 2019年美国PSVT相关急诊就诊约52.5万次，其中约25%导致住院，至少50亿美元用于PSVT管理[83] - 预计到2030年美国AFib患者将超1200万，AFib - RVR目标市场可达约400 - 500万患者[87] - 医生愿意为约67%的AFib - RVR患者处方etripamil[88] - 2016年美国AFib直接医疗成本250亿美元，间接成本70亿美元，预计到2030年直接成本达460亿美元，间接成本达100亿美元[89] 产品研发与审批进展 - 2025年3月公司收到CARDAMYST治疗PSVT的完整回复信，FDA提出两个CMC问题[90] - NODE - 303研究显示etripamil治疗PSVT 30分钟转化率为60.0%，60分钟转化率为69.9%[91] - 公司正在开发etripamil鼻喷雾剂治疗AFib - RVR，已完成成功的2期研究[78] - 公司专注于获得FDA对CARDAMYST治疗PSVT的营销批准[77] - 2022年10月公司公布依曲帕米尔3期RAPID临床试验积极数据，该试验纳入706名患者，30分钟内心律转复比例依曲帕米尔组为64.3%，安慰剂组为31.2%；90分钟内心律转复比例依曲帕米尔组为80.6%，安慰剂组为60.7%；依曲帕米尔组中位转复时间为17.2分钟，安慰剂组为53.3分钟[92] - 对RAPID和NODE - 301两项研究的预先分析显示，依曲帕米尔组患者寻求额外医疗干预的频率比安慰剂组低43%（15% vs 25%），急诊就诊次数少39%（14% vs 22%）[93] - 2024年9月，公司许可合作伙伴Corxel公布依曲帕米尔鼻喷雾剂在中国3期JX02002临床试验积极数据，该试验纳入500名患者，30分钟内心律转复比例依曲帕米尔组为40.5%，安慰剂组为15.9%[95][96] - 2023年11月公司公布依曲帕米尔鼻喷雾剂2期ReVeRA试验积极数据，该试验纳入87名患者，依曲帕米尔组心室率相对安慰剂组降低29.91 bpm，绝对最大降低率为34.97 bpm[98] 财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日的三个月，公司净亏损2080万美元，2024年同期为1040万美元；累计亏损3.883亿美元；拥有现金及现金等价物4510万美元，短期投资1090万美元[104] - 2025年第一季度无营收，较2024年同期变化率为100%[122][123] - 2025年第一季度总运营费用为2052.3万美元，较2024年同期增加1004.7万美元，增幅95.9%[122] - 2025年第一季度净亏损2076.1万美元，较2024年同期增加1040.7万美元，增幅100.5%[122] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为5600万美元，累计亏损3.883亿美元[133] - 2024年2月28日，公司进行公开发行，净收益3190万美元[134][135] - 2025年3月18日，修订的股票销售协议可发行股票总发行价最高达7780万美元[136] - 若FDA批准etripamil，RTW将以7500万美元购买特许权使用费权益[138][139][140] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为1400万美元，较2024年同期增加501.8万美元，增幅56.2%[146][147][148] - 2025年第一季度投资活动净现金为3358.3万美元，较2024年同期增加6059.7万美元，增幅224.3%[146][149] - 2025年第一季度融资活动现金收益为10万美元，较2024年同期减少3217.9万美元，降幅99.6%[146][150][151] - 截至2025年3月31日公司现金、现金等价物和短期投资为5600万美元，主要由银行存款和保证投资证书组成[161] 成本和费用 - 研发费用主要用于依曲帕米尔的临床前和临床开发，随着产品推进，预计将在各适应症或候选产品间分配成本，房颤伴快速心室率的研发成本预计增加，PSVT的研发费用占比预计下降[110][111] - 若FDA批准NDA，公司预计商业开支将增加，用于在美国推出首款产品所需的基础设施、人员和运营费用[119] - 公司研发成本主要包括支付给合同研究组织（CRO）和合同生产组织（CMO）的工资和费用[156] - 公司根据与CRO、CMO和临床试验机构达成的协议，估计单个试验整个生命周期内已完成工作占总工作的百分比，以此记录第三方开展的临床试验活动费用[157] - 公司研发成本在支出期间从收入中扣除[156] 管理层讨论和指引 - 公司预计未来将继续产生重大亏损，开支会因寻求营销批准、建立商业化能力等原因增加[104][105] - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，只有FDA批准新药申请（NDA）才有望产生产品销售收入[108] 其他重要内容 - 公司运营采用大量外包模式，团队由较少核心员工和大量外包人员组成[103] - 公司使用布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型估计授予员工、顾问和董事的股票期权授予日公允价值及相应的股份支付费用[158][159] - 公司投资活动主要目标是在不显著增加风险的情况下保全本金和流动性并实现收益最大化[161] - 公司认为利率立即上涨或下跌10%不会对投资组合的公允价值产生重大影响[161] - 截至2025年3月31日，公司以加元计价的净货币敞口为360万美元[162] - 公司未使用衍生工具或正式对冲计划来对冲外汇汇率风险[162] - 加元兑美元汇率波动可能影响公司亏损、资产价值和股东权益[163]

核心事件 - Milestone Pharmaceuticals收到FDA关于CARDAMYST鼻喷雾剂NDA的完全回应函(CRL) [1] - CRL未质疑药物临床安全性或疗效 但提出两项CMC相关问题需解决 [2] - 公司股价在CRL发布后暴跌66.2% 年内累计下跌67.8% 同期行业增长2.2% S&P 500指数下跌5.6% [2][7] 监管问题细节 - 首要问题涉及亚硝胺杂质 需根据新发布指南补充数据 [3] - 次要问题涉及变更所有权的检测设施 需重新评估cGMP合规性 [4] 公司应对措施 - 计划申请Type A会议与FDA沟通解决路径 [9] - 2023年12月曾收到拒绝提交函 要求修改初始NDA材料 [9] - 截至2024年底持有6970万美元现金及短期投资 具备应对监管挑战的财务缓冲 [10] 市场预期 - 分析师保持谨慎乐观 认为问题可解决 预计商业化推迟至2026年 [5][8] - 当前障碍属暂时性 无临床问题预示最终获批潜力 [11] 行业对比 - 医疗设备公司Masimo(Zacks排名1)2025年预期增长率20% 年内股价上涨1.4% [13] - 医药分销商Cencora(Zacks排名2)长期增长率12.1% 年内股价上涨23.5% [14] - 波士顿科学(Zacks排名2)长期增长率13.3% 年内股价上涨13.4% [15]

文章核心观点 公司宣布FDA针对CARDAMYST™（etripamil）鼻喷雾剂新药申请发布完整回复函，虽未对etripamil临床安全性或有效性数据提出担忧，但指出两个关键CMC问题待解决，公司将评估反馈并申请会议讨论以重新提交申请 [1][2] 公司情况 - 公司是一家开发和商业化创新心血管解决方案的生物制药公司，专注满足患者未被满足的需求，改善患者体验 [4] - 截至2024年12月31日，公司拥有6970万美元现金、现金等价物和短期投资 [1][2] 产品情况 - etripamil是公司主要研究产品，是一种新型钙通道阻滞剂鼻喷雾剂，用于治疗PSVT和AFib - RVR，若获批将为医疗保健提供者提供新治疗选择，让患者自我管理病情 [3][4] - CARDAMYST™是etripamil鼻喷雾剂有条件批准的品牌名，有完善临床试验项目，包括针对PSVT的3期临床和针对AFib - RVR的2期试验 [3] FDA提出的问题 - 公司需根据NDA提交后发布的新草案指南，提交有关亚硝胺杂质的额外信息 [6] - 需对进行etripamil放行测试的设施进行检查，确保其符合现行良好生产规范，该设施在NDA审查期间变更了所有权 [6] 公司计划 - 公司团队将评估FDA反馈，并打算申请A类会议讨论CRL中提出的问题，目标是在重新提交申请时解决这些问题 [2]

文章核心观点 - 公司专注于小市值和微市值生物制药公司研究，希望改变临床阶段股票研究现状 [1] 公司投资目标 - 公司目标是小市值和微市值生物制药公司，这类年轻的临床阶段公司受机构关注少，券商研报常因利益相关导致市场波动，散户占公众持股多数，股价易受不重要信息影响 [1] 公司研究优势 - 公司重视临床信息，研究团队多为英国顶尖大学排名靠前的生命科学专业学生 [1] 公司持仓情况 - 公司及其附属机构持有Milestone Pharmaceuticals的多头头寸 [2]