财务状况 - 公司自2003年成立以来持续亏损，2020年和2019年净亏损分别为5000万美元和5520万美元，截至2020年12月31日累计亏损1.635亿美元[236] - 公司预计现有现金、现金等价物和短期投资至少可支持未来12个月的运营，但后续仍需大量额外资金[245] - 公司加拿大联邦和省级非资本损失结转额分别为1.235亿美元和1.228亿美元，将于2027 - 2040年到期；科研和实验开发支出分别为1370万美元和1620万美元，可无限期结转[253] - 截至2020年12月31日，公司美国联邦净运营亏损结转额为1740万美元，2020年后可无限期结转，但抵扣限额为应纳税所得额的80%[254][255] - 公司近期减少了董事及高级职员责任保险（D&O）的覆盖范围，未来保费可能增加，影响财务状况和人才吸引[251][252] - 若公司控制权变更，加拿大非资本损失结转和美国净运营亏损结转的使用可能受限[253][255] - 公司若筹集额外资金，可能导致股东股权稀释、运营受限或放弃候选产品权利[247][250] 产品研发与临床试验 - 公司目前仅有一种候选产品etripamil，未来成功与否很大程度取决于其临床开发和监管批准情况[256] - 公司etripamil的NODE - 301试验未达到主要终点，RAPID试验和AFib - RVR临床试验结果也不确定[246] - 公司唯一候选产品Etripamil未获监管批准，获批时间不可预测且通常需多年[257] - 公司大量产品中仅小部分能完成FDA或外国监管机构审批并商业化[259] - 公司开展Etripamil用于治疗AFib - RVR的2期临床试验[264] - 公司Etripamil的2期临床试验结果可能无法在3期临床试验中复制，NODE - 301临床试验未达主要终点[268] - 依曲帕胺2期临床试验治疗PSVT时，199名入组患者仅104名完成试验，70名患者在试验期间无法诱发或维持SVT发作[290] - 依曲帕胺首个PSVT 3期试验为实现150次确诊PSVT发作的治疗要求，入组超400名符合纳入和排除标准的确诊PSVT患者[290] - 2020年3月依曲帕胺NODE - 301试验主要终点失败[291] - 依曲帕胺2期PSVT临床试验中，3起严重不良事件被认为可能与药物有关，包括1起随后缓解的二度房室传导阻滞[292] - 产品开发成本会因测试或获取营销批准延迟而增加，且无法确定临床前研究或临床试验能否按计划开始、重组或按时完成[284] - 临床研究可能因未按监管要求进行、使参与者面临不可接受健康风险或FDA发现研究性新药申请缺陷而被暂停[285] - 患者招募和留存受患者群体规模、试验方案性质等多因素影响，新冠疫情也会影响患者入组，如NODE - 303研究部分站点停止入组[287][289] - 公司仅完成过1次3期临床试验，后期试验和提交新药申请经验有限，可能无法成功高效完成必要临床试验[296] 疫情影响 - 公司业务、运营和临床开发受COVID - 19等健康流行病不利影响[270] - 公司因COVID - 19实施员工在家办公政策，新限制或现有限制恢复可能影响业务[272] - 公司NODE - 303和RAPID研究部分站点暂停进一步招募，Etripamil治疗AFib - RVR的2期临床试验启动延迟[273] 产品商业化风险 - 建立销售和营销能力或与第三方合作营销产品成本高、耗时长，且不一定能成功[301] - 即使产品获得营销批准，也可能因未获医生、患者、第三方支付方等市场认可而无法实现商业成功[304] - 依曲帕米成功与否取决于正确使用，临床结果未来或无法复制，生产规模扩大有制造错误风险[306] - 产品候选药物市场机会若小于估计，公司业务和经营业绩或受不利影响[308] 市场竞争与国际运营风险 - 公司面临来自全球各大药企及研究机构的竞争，对手获批可能限制公司产品开发和商业化[309][311] - 公司若在美国境外商业化产品，将面临不同监管、知识产权保护等国际运营风险[314][317] 产品报销与责任风险 - 第三方支付方的覆盖和报销情况影响产品市场接受度和销售，公司产品报销情况不确定[316][319] - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额赔偿，限制产品商业化，现有保险或不足[321][322] 监管审批风险 - 即使产品获FDA批准，在美国境外获批也可能受限，审批程序复杂且费用高[323] - 产品获批后仍受持续监管，违反规定可能面临限制、召回等处罚[325][326] - FDA等监管政策可能变化，新法规或影响产品获批和公司盈利能力[330] 法规政策变化 - 2010年3月通过PPACA，改变美国医疗融资方式；2017年《减税与就业法案》于2019年1月1日废除PPACA“个人强制保险”税；2020年联邦支出法案于2020年1月1日永久取消“凯迪拉克”税和医疗设备税，2021年1月1日取消健康保险公司税[344] - 2011年8月2日签署《预算控制法案》，自2013年4月1日起，每年削减2%的医疗保险支付给供应商，至2030年（2020年5月1日至2021年3月31日因疫情暂停）[347] - 2012年1月2日签署《美国纳税人救济法案》，减少对包括医院在内的供应商的医疗保险支付，并将政府追讨供应商多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[347] - 2020年7月24日和9月13日，特朗普政府宣布多项与处方药定价相关的行政命令；9月24日，FDA发布最终规则，11月30日生效，为各州制定和提交从加拿大进口药品的计划提供指导[346] - 2020年11月20日，HHS最终确定一项规定，取消制药商向D部分计划赞助商提供价格折扣的安全港保护（除非法律要求），拜登政府将实施时间从2022年1月1日推迟到2023年1月1日；同日，CMS发布临时最终规则，实施特朗普政府的“最惠国待遇”行政命令，将某些医生管理药物的医疗保险B部分付款与其他经济发达国家的最低价格挂钩，2021年1月1日生效，但被法院发布初步禁令[346] 法律合规风险 - 公司与客户、医生和第三方付款人的关系受联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律、虚假索赔法律、健康信息隐私和安全法律等约束，若违规可能面临重大处罚[333] - 联邦反回扣法禁止为诱导患者转诊或使用由医疗保险、医疗补助或其他联邦医疗保健计划支付的产品或服务而提供、接收或支付报酬，意图标准已被修订为更严格标准[334] - 联邦虚假索赔法和民事货币处罚法禁止个人或实体故意提交虚假或欺诈性索赔以获取联邦资金支付，或故意制作虚假记录或陈述以避免、减少或隐瞒向联邦政府付款的义务[335] - 联邦HIPAA禁止故意实施欺诈医疗福利计划的计划，或故意伪造、隐瞒重大事实或作出重大虚假陈述，修订后的HIPAA还对涵盖实体及其业务关联方在健康信息隐私、安全等方面施加标准和义务[336][337] 环境与生产风险 - 公司业务涉及危险材料的使用，需遵守环境法律法规，存在污染风险，可能导致业务中断、环境损害和责任，且环境法规复杂多变，公司未购买危险废物保险[350] - 公司依赖第三方生产依曲帕米尔及未来候选产品的临床和商业供应，若无法满足监管要求，将影响产品获批[351] - 公司尚未签订商业数量的原料药、药品或鼻喷雾装置的商业供应协议，无法满足市场需求将影响营收和财务状况[352] 合作方风险 - 公司依赖CRO进行依曲帕米尔的3期和2期临床试验及未来试验，若CRO表现不佳，可能导致试验延迟或无法获批[356] - 公司和CRO需遵守GLP和GCP规定，若违反规定，临床数据可能不可靠，需进行额外试验[359] - 与CRO沟通可能存在挑战，若CRO未履行职责，可能导致试验延长、延迟或终止，影响产品获批和商业化[361] - 若与CRO的合作终止，公司可能难以找到替代CRO，且更换CRO会产生成本和延迟[363] - 公司临床试验的主要研究者与公司的财务关系可能引发利益冲突，影响FDA对试验数据的认可[364] - 依曲帕米尔使用的鼻喷雾装置来自单一供应商，供应不可预测会影响产品商业化和公司财务状况[365] 知识产权风险 - 公司的成功很大程度取决于能否在美国和其他国家获得并维持依曲帕米尔及未来候选产品的专利保护，专利情况存在高度不确定性[368] - 美国专利申请通常在提交18个月后公布，2000年11月28日前提交的美国申请及部分之后提交且不在美国以外提交的申请，在专利授权前保密[373] - 美国《1984年药品价格竞争和专利期限恢复法案》允许专利期限在正常到期后最多延长五年[379] - 公司待决和未来的专利申请可能无法获得有效专利保护，已获专利也可能无法提供有意义的竞争优势[374] - 公司拥有和许可的专利可能在国内外法院或专利局受到挑战，导致排他权丧失或专利范围受限[376] - 未遵守政府专利机构的程序、文件提交、费用支付等要求，可能导致专利保护减少或丧失[377] - 专利期限可能不足以保护产品候选者的竞争地位，申请延期可能不被批准[379] - 公司可能卷入保护或执行专利等知识产权的诉讼，费用高昂、耗时且可能失败[382] - 第三方可能发起诉讼指控公司侵犯其知识产权，结果不确定且可能影响业务[385] - 公司可能需要从第三方获得知识产权许可，但可能无法以合理条件获得[386] - 公司可能面临员工等不当使用或披露他人商业秘密、前员工或顾问主张专利所有权的索赔[388][389] - 美国专利法及其他国家或地区专利法的变化可能削弱公司获取和执行专利的能力[390] - 公司在全球保护知识产权权利可能面临困难，外国法律保护程度可能较低[391] - 依赖第三方开发和制造产品需共享专有信息，增加信息被挪用或披露的风险[394] - 公司商标申请可能不被批准，且可能被侵权或挑战，需获得FDA对产品名称的批准[396][398] 人员与管理风险 - 公司未来成功依赖于留住关键高管和吸引、留住及激励合格人员，竞争激烈[402][404] - 截至2020年12月31日，公司有28名全职员工，业务扩张可能面临管理困难[405] - 公司主要依赖几位关键高管，他们随时可能离职，且仅为总裁兼首席执行官购买了“关键人物”人寿保险[402] 信息系统风险 - 公司内部计算机系统及合作伙伴的系统可能出现故障或遭受安全漏洞，影响业务运营[406] - 若发生系统故障或安全漏洞，可能导致开发项目和业务运营中断，造成数据丢失和声誉损害[407] 数据保护风险 - 公司开展临床试验活动受欧洲数据保护法约束，处理“特殊类别个人数据”可能面临更高合规负担[409] - 公司依赖欧盟标准合同条款来遵守个人数据从欧洲转移的限制，但该条款使用存在不确定性[410] 人员行为风险 - 员工、主要研究人员、顾问和商业伙伴的不当行为可能导致公司面临重大处罚和声誉损害[412] 收购与合作风险 - 未来收购或战略合作可能增加资本需求、稀释股权、产生债务或承担或有负债[413] 股票相关风险 - 自2019年5月首次公开募股至2021年3月1日，公司普通股股价在每股1.70美元至27.15美元之间波动[415] - 公司普通股交易清淡，股东可能无法快速或按市价出售股票[421] - 截至2020年12月31日，公司高管、董事和持股超5%的股东合计持有65.2%的流通普通股[423] - 研究分析师不发布报告或发布不利报告，可能导致公司股价和交易量下降[424] - 公司预计在可预见的未来不支付现金股息，股东收益可能仅来自资本增值[425] - 公司管理层对现金、现金等价物和短期投资的使用有广泛自由裁量权，使用不当可能导致财务损失、股价下跌和产品候选开发延迟[426] 税务风险 - 基于2020年和2021年的收入、资产等情况，公司可能被归类为被动外国投资公司（PFIC）[427] - 若公司是PFIC，美国持有者可能面临不利的美国联邦所得税后果，如无资本利得或股息优惠税率、递延税款利息费用和额外报告要求[429] - 美国持有者指符合特定条件的普通股持有者，若持有至少10%公司普通股，可能面临不利美国联邦所得税后果[430][431] - 若美国持有者被视为拥有至少10%公司普通股价值或投票权，可能被视为“美国股东”，需报告并计入应税收入[431] - 未来税法变化可能对公司产生重大不利影响，降低股东净回报[432] - 税法变化可能包括营业收入、投资收入、股息的征税，影响公司财务状况和税率[433] - 《税收法案》对美国税法进行了重大修改，未来指导意见或立法修改可能影响公司[434] - 《新冠病毒援助、救济和经济安全法案》修改了《税收法案》的某些条款，各州对税法的遵循情况不确定[434] - 公司敦促投资者就相关立法和投资公司普通股的潜在税收后果咨询法律和税务顾问[434]

依曲帕米尔临床试验数据 - NODE - 301试验第一部分共招募431名患者，依曲帕米尔组SVT转窦律中位时间为25分钟，安慰剂组为50分钟（p = 0.12）；45分钟内依曲帕米尔组61%患者转窦律，安慰剂组为45%（p = 0.02）[77] - NODE - 301试验中，依曲帕米尔组患者报告的治疗满意度在全球满意度（p = 0.0069）和有效性得分（p = 0.0015）等次要终点上有显著改善；寻求急救医疗干预的患者比例，依曲帕米尔组为15%，安慰剂组为27%（p = 0.12）[78] - 更新统计分析计划后，NODE - 301中30分钟内依曲帕米尔组54%患者转窦律，安慰剂组为35%（HR 1.87，p = 0.02）[85] - NODE - 301研究中，10分钟内依曲帕米尔组32%患者转窦律，安慰剂组为14%[87] - 依曲帕米尔治疗PSVT的2期临床试验中，选定3期试验剂量下15分钟内诱导性SVT终止率为87%，安慰剂组为35%[92] 临床试验计划 - RAPID试验预计招募最多500名患者，在达到180例确诊SVT事件后完成，预计2021年末或2022年初公布topline数据[86] 公司财务亏损情况 - 2020年和2019年截至9月30日的九个月，公司净亏损分别为4130万美元和3690万美元；截至2020年9月30日，累计亏损1.548亿美元[99] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月，净亏损分别为1200万美元和1280万美元；九个月分别为4130万美元和3690万美元[132] 公司资金状况 - 2020年9月30日，公司有现金、现金等价物和短期投资1.029亿美元；2020年10月，出售预融资认股权证获得5170万美元收益[99] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.029亿美元，累计亏损为1.548亿美元[134] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.029亿美元，主要由银行存款和保证投资证书组成[160] 公司融资情况 - 2020年7月23日，公司签订证券购买协议，以每份3.7465美元价格出售预融资认股权证，可购买最多6655131股普通股，24日完成私募，扣除费用前获得约2500万美元总收益[100] - 公司与Jefferies签订公开市场销售协议，可发售最高5000万美元普通股[103] - 2020年10月22日公司进行公开发售，发行5095897股普通股，每股5.25美元，以及可购买4761903股普通股的预融资认股权证，每股5.24美元，总收益5170万美元[105] - 首次公开募股前，公司通过向合格投资者出售可转换优先股融资1.388亿美元；2019年5月，首次公开募股获得净收益8540万美元[133] - 2020年7月，公司与RTW Investments LP的关联方达成证券购买协议，私募发行预融资认股权证，总收益2500万美元；7月29日，与杰富瑞达成销售协议，可发行和出售总发行价高达5000万美元的普通股；10月22日，与杰富瑞和派珀·桑德勒公司达成承销协议，发行和出售证券，总收益5170万美元[136][137][138] 预融资认股权证情况 - 预融资认股权证初始行权价格为每股0.01美元，无到期日，持有人行权后持股不得超过公司已发行普通股的9.99%[101][102] 公司费用情况 - 2020年第三季度研发费用为822.8万美元，较2019年同期减少131.7万美元，降幅13.8%；前九个月研发费用为2872.2万美元，较2019年同期增加88.6万美元，增幅3.2%[116][124] - 2020年第三季度一般及行政费用为295.2万美元，较2019年同期增加84.8万美元，增幅40.3%；前九个月为861.1万美元，较2019年同期增加388.6万美元，增幅82.2%[124] - 2020年第三季度商业费用为90.5万美元，较2019年同期减少117.1万美元，降幅56.4%；前九个月为461.5万美元，较2019年同期减少181.3万美元，降幅28.2%[124] - 2019年同期，公司为依曲帕米治疗PSVT的疗效试验记录了1910万美元的费用，研发人员相关成本为900万美元；2020年和2019年截至9月30日的三个月分别确认了魁北克省政府提供的可报销研发投资税收抵免30万美元和10万美元，九个月分别确认了50万美元和30万美元[127] - 2020年截至9月30日的三个月，一般及行政费用增加了90万美元，增幅40%；九个月增加了400万美元，增幅82%[128] - 2020年截至9月30日的三个月，商业费用减少了120万美元，降幅56%；九个月减少了180万美元，降幅28.2%[130] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月，净利息收入分别为10万美元和80万美元；九个月分别为60万美元和200万美元[131] 公司费用削减计划 - 公司预计在2020财年剩余时间将运营费用降低20% - 25%，主要削减预商业化活动[121] 公司运营支持情况 - 公司预计当前运营计划及现有现金、现金等价物和短期投资足以支持未来至少12个月运营[110] 新冠疫情影响 - 新冠疫情对公司临床开发造成干扰和延误，可能影响业务、财务状况、运营结果和增长前景[106][107][109] - 公司预计新冠疫情将影响临床项目开发时间表[156] 公司人事变动 - 2020年9月21日，公司董事会任命Lisa M. Giles和Robert J. Wills博士为董事会成员，10月1日生效[104] 公开发售结束情况 - 公司公开发售于2020年10月27日结束[105] 高管雇佣协议修订 - 2020年6月，公司修订高管雇佣协议，高管基本工资降低20%（首席执行官降低25%），为期一年[129] 公司现金流量情况 - 2020年和2019年截至9月30日的九个月，经营活动净现金使用分别为4200万美元和3450万美元，投资活动分别为6000万美元和3500万美元，融资活动分别为29.7万美元和2.5万美元[144][147][148][149][150] 公司会计政策情况 - 未经审计的中期简明合并财务报表附注2之外，关键会计政策无重大变化[157] - 公司选择不利用新兴成长公司的会计标准过渡期规定[159] 公司投资组合及汇率影响 - 公司认为利率立即上升或下降10%不会对投资组合公允价值产生重大影响[160] - 截至2020年9月30日，公司以加元计价的净货币资产相当于0.75美元[161] - 加元兑美元汇率波动可能影响公司亏损、资产价值和股东权益[163] - 公司认为通胀和价格变化对运营结果无重大影响[164] - 公司认为当前汇率上升或下降10%不会对合并财务结果产生重大影响[164]

财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年上半年公司净亏损分别为2930万美元和2410万美元，截至2020年6月30日累计亏损1.428亿美元[75] - 2020年6月30日公司拥有现金、现金等价物和短期投资8540万美元，7月通过私募获得2500万美元[75] - 2020年第二季度研发费用为862.2万美元，较2019年同期减少190.5万美元，降幅18.1%；2020年前六个月研发费用为2049.3万美元，较2019年同期增加220.1万美元，增幅12.0%[85][94][95] - 2020年第二季度行政费用为295.6万美元，较2019年同期增加131.5万美元，增幅80.1%；2020年前六个月行政费用为565.9万美元，较2019年同期增加303.9万美元，增幅116.0%[94][97] - 2020年第二季度商业费用为152.7万美元，较2019年同期减少63.9万美元，降幅29.5%；2020年前六个月商业费用为371万美元，较2019年同期减少64.2万美元，降幅14.8%[94][99] - 2020年第二季度利息收入（扣除银行费用）为12.6万美元，较2019年同期减少54.6万美元，降幅81.3%；2020年前六个月利息收入为54万美元，较2019年同期减少63.2万美元，降幅53.9%[94][100] - 2020年第二季度净亏损为1297.9万美元，较2019年同期减少67.9万美元，降幅5.0%；2020年前六个月净亏损为2932.2万美元，较2019年同期增加521.2万美元，增幅21.6%[94] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月净亏损分别为1300万美元和1370万美元，六个月净亏损分别为2930万美元和2410万美元[101] - IPO前公司通过向合格投资者出售可转换优先股获得净收益1.388亿美元，2019年5月IPO获得净收益8540万美元[102] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为8540万美元，累计亏损为1.428亿美元[103] - 2020年7月公司与RTW Investments LP的附属公司达成证券购买协议，出售预融资认股权证，可购买最多6655131股普通股，总收益2500万美元[104] - 2020年7月29日，公司与Jefferies LLC达成公开市场销售协议，可通过Jefferies出售总发行价高达5000万美元的普通股[107] - 2020年和2019年截至6月30日的六个月，经营活动净现金使用分别为3464万美元和2625.1万美元，变化率为31.96%；投资活动净现金使用分别为3200万美元和3498.9万美元，变化率为 - 8.54%；融资活动净现金提供分别为24.9万美元和8611.7万美元，变化率为 - 99.71%[114] - 2020年截至6月30日的六个月，经营活动使用的3460万美元现金包括2930万美元净亏损、750万美元净经营负债净变化和220万美元股份支付费用[115] - 2019年截至6月30日的六个月，经营活动使用的2620万美元现金包括2410万美元净亏损、260万美元净经营资产净变化和50万美元非现金费用[118] - 2020年和2019年截至6月30日的六个月，投资活动分别使用3200万美元和3500万美元现金用于收购短期投资[119] - 截至2020年6月30日，公司以加元计价的净货币资产相当于0.7美元[128] 运营费用计划 - 公司预计在2020年剩余时间将计划运营费用降低20 - 25%[74] - 公司计划在2020财年剩余时间将运营费用降低20% - 25%，主要削减预商业化活动开支[91] 临床试验数据 - NODE - 301试验第一部分共招募431名患者，依曲帕米组SVT转窦律中位时间为25分钟，安慰剂组为50分钟（p = 0.12）[62] - NODE - 301试验中，45分钟内依曲帕米组59%患者转窦律，安慰剂组为45%（p = 0.02）[62] - 采用更新的统计分析计划，NODE - 301试验中30分钟内依曲帕米组54%患者转窦律，安慰剂组为35%（HR 1.87，p = 0.02）[65] - NODE - 301试验中，10分钟内依曲帕米组32%患者转窦律，安慰剂组为14%[65] - 依曲帕米治疗PSVT的2期临床试验中，选定剂量下15分钟内诱导SVT发作终止率为87%，安慰剂组为35%[70] 临床试验进度 - RAPID研究预计今年晚些时候重新开放入组，预计2022年初获得数据[66] - 截至2020年5月1日，NODE - 302试验已招募超过150名患者，计划2020年完成[67] - 自上次季度申报以来，新冠疫情影响了公司在NODE - 303研究中的患者招募，公司将缩小该研究规模并将资源分配到新的RAPID研究[79] 公司资金支持情况 - 公司预计当前运营计划及现有现金、现金等价物和短期投资足以支持未来至少12个月运营[80] 研发费用预期 - 公司预计研发费用会随着依曲帕胺的开发和申请监管批准而增加[85] 高管薪酬调整 - 2020年6月，公司修订高管雇佣协议，高管基本工资降低20%（首席执行官降低25%），为期一年[98] 公司内部控制情况 - 公司管理层评估截至2020年6月30日披露控制与程序的有效性，结论为其在合理保证水平上有效[132] - 本季度报告期内公司财务报告内部控制无重大影响的变化，尽管员工因疫情远程工作，内部控制未受重大影响[133] 法律诉讼情况 - 公司目前未参与任何重大法律诉讼，也未面临可能对业务、经营成果或财务状况产生不利影响的未决或潜在法律诉讼[135][136]

依曲帕米临床试验数据 - NODE - 301试验第一部分共在美国和加拿大65个地点招募431名患者，依曲帕米组SVT转窦律中位时间为25分钟（95% CI: 16, 43），安慰剂组为50分钟（95% CI: 31,101），p = 0.12；给药45分钟内依曲帕米组61%患者转律，安慰剂组为45%，p = 0.02[60] - NODE - 301试验中依曲帕米组患者报告的治疗满意度次要终点有显著改善，总体满意度p = 0.0069，有效性评分p = 0.0015；寻求急救医疗干预的患者比例依曲帕米组为15%，安慰剂组为27%，p = 0.12[61] - 依曲帕米治疗PSVT的2期临床试验中，选定3期试验剂量下15分钟内SVT终止率为87%，安慰剂组为35%[67] - NODE - 102试验显示依曲帕米对PSVT的相关药效学作用（PR间期延长）在25至50分钟范围内[68] 依曲帕米临床试验计划 - 截至2020年5月1日，NODE - 302试验已招募超150名患者，计划2020年完成[65] - NODE - 303试验旨在招募约1000名在家中使用依曲帕米的患者[66] - 2020年公司计划启动依曲帕米降低房颤心室率的2期概念验证临床试验[69] 公司财务亏损情况 - 2020年和2019年第一季度公司净亏损分别为1630万美元和1050万美元，截至2020年3月31日累计亏损1.298亿美元[73] - 公司预计至少未来几年会继续产生大量费用和增加运营亏损，费用会随多项业务推进大幅增加[74] - 2020年第一季度净亏损为1634.3万美元，较2019年同期的1045.2万美元增加589.1万美元，增幅56.4%[90][96] 公司运营资金支持情况 - 公司预计当前运营计划和现有现金及现金等价物至少未来12个月可支持运营[76] 公司费用变化情况 - 2020年第一季度研发费用为1187.2万美元，较2019年同期的776.5万美元增加410.7万美元，增幅52.9%[82][90][91] - 2020年第一季度一般及行政费用为270.3万美元，较2019年同期的97.9万美元增加172.4万美元，增幅176.1%[90][92] - 2020年第一季度商业费用为218.3万美元，与2019年同期的218.6万美元基本持平，降幅0.1%[90][93] - 2020年第一季度总运营费用为1675.8万美元，较2019年同期的1093万美元增加582.8万美元，增幅53.3%[90] - 公司预计在2020财年剩余时间内将计划运营费用降低20% - 25%，主要影响预商业化活动[87] 公司收入及现金流变化情况 - 2020年第一季度利息收入（扣除银行费用后）为41.5万美元，较2019年同期的50万美元减少8.5万美元，降幅17.0%[90][95] - 2020年第一季度经营活动使用现金1807.9万美元，较2019年同期的1473.3万美元增加334.6万美元，增幅22.71%[105][106][107] - 2020年第一季度融资活动提供现金7.7万美元，较2019年同期的2.5万美元增加5.2万美元，增幅208.00%[105][109] 公司资产情况 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为1.018亿美元，累计亏损为1.298亿美元[98] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.019亿美元，主要由银行存款和保证投资证书组成[117] - 截至2020年3月31日，公司以加元计价的净货币资产相当于0.7美元[118] 公司投资及汇率影响情况 - 公司认为利率立即上涨或下跌10%不会对投资组合的公平市场价值产生重大影响[117] - 公司认为当前汇率上涨或下跌10%不会对合并财务结果产生重大影响[120] 公司财务控制情况 - 公司管理层评估截至2020年3月31日披露控制和程序在合理保证水平上有效[122] - 本季度公司财务报告内部控制无重大变化[123] 公司法律诉讼情况 - 公司目前未卷入任何重大法律诉讼，也未面临可能对业务、经营成果或财务状况产生不利影响的未决或潜在法律诉讼[125][126] 公司会计准则选择情况 - 公司已不可撤销地选择不利用新兴成长公司可延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则[116] 公司投资目标及外汇风险情况 - 公司投资活动主要目标是在不显著增加风险的情况下，保全本金和流动性并最大化收益[117] - 公司未使用衍生工具对冲外汇风险，因其外币交易规模较小[118]

财务状况 - 公司自2003年成立以来持续运营亏损，2019年和2018年净亏损分别为5520万美元和2320万美元，截至2019年12月31日累计亏损1.135亿美元[189] - 公司预计未来将继续产生大量费用和增加运营亏损，若推进多项业务活动，费用将大幅增加[189,190,199] - 公司现有现金、现金等价物和短期投资预计至少可支持未来12个月的运营，但未来仍需大量额外资金[200] - 截至2019年12月31日，公司加拿大联邦和省级非资本损失结转额分别为8660万美元和8610万美元，将于2027 - 2039年到期；科研和实验开发支出分别为940万美元和1110万美元，可无限期结转[206] - 截至2019年12月31日，公司美国联邦净运营亏损结转额为1240万美元，2017年后产生的联邦净运营亏损可无限期结转，但扣除有限制[207] - 若公司发生“所有权变更”（三年内股权价值变化超过50%），使用变更前净运营亏损结转额和其他税收属性抵减变更后收入的能力可能受限[207] - 2019年5月首次公开募股至2020年3月1日，公司普通股股价在每股15.00美元至27.95美元之间波动[357] - 截至2019年12月31日，公司高管、董事和持股超5%的股东合计持有81.0%的流通普通股[364] - 公司2018和2019财年可能被归类为被动外国投资公司（PFIC），2020财年尚未确定[368] - 若美国持有人被视为拥有公司至少10%的普通股，可能面临不利的美国联邦所得税后果[371] 产品研发与临床试验 - 公司目前仅有一种候选产品etripamil处于临床开发阶段，未来成功与否很大程度取决于其临床开发和监管批准情况[209] - 公司当前的3期项目仅涉及一项疗效试验，阈值p值为p<0.01，而FDA标准指南通常要求两项疗效试验阈值p值为p<0.05或单项试验阈值p值为p<0.00125，存在需进行额外临床试验的风险[210] - 大量处于开发阶段的产品中，只有小部分能成功通过FDA或类似外国监管机构的批准程序并实现商业化[211] - 若无法获得etripamil或未来候选产品的监管批准，公司将无法商业化这些产品，营收能力将受到不利影响[209] - 公司投入大量时间和资金开发etripamil，业务依赖其成功开发、获批和商业化[212] - 公司Phase 2临床研究中，199名入组患者仅104名完成试验，70名患者在试验期间无法诱发或维持SVT发作[232] - 公司首个针对PSVT的etripamil Phase 3试验将招募多达500名符合纳入和排除标准的确诊PSVT患者，当总共治疗150例确诊为SVT的发作时完成试验[232] - 即使完成临床试验并获批，FDA或外国监管机构可能要求进行额外临床试验、批准更有限的适应症或患者群体、不批准公司认为必要的标签[213] - 公司可能无法成功拓展etripamil的适应症范围或建立产品管线，若无法执行拓展策略，将损害财务状况和股价[216] - 临床前研究或早期临床试验的成功不代表未来临床试验也会成功，etripamil的Phase 2试验结果可能无法在Phase 3试验中重现[220] - 临床试验设计缺陷可能直到试验后期才显现，公司设计临床试验的经验有限，可能无法设计和执行支持监管批准的试验[221] - 公司可能在临床试验前、期间或之后遇到意外事件，导致延迟或无法获得营销批准或商业化产品[223] - 若临床试验结果不确定或存在安全问题，公司可能面临延迟获批、获批适应症范围受限、增加标签限制等情况[227] - 临床试验费用高昂、耗时且难以设计和实施，公司估计etripamil和未来产品候选药物的临床试验成功完成需要数年时间[230] - 公司PSVT二期临床试验中，有三起严重不良事件可能与依曲帕米有关[235] - 公司临床研究的中期、“顶线”和初步数据可能会因更多患者数据的获得而改变，且需经过审计和验证程序，可能导致最终数据与之前公布的初步数据有重大差异[237] - 公司从未完成过关键临床试验，可能无法成功高效地执行和完成必要的临床试验，从而影响依曲帕米治疗PSVT的新药申请提交和批准[239] 战略合作与商业化 - 公司探索的战略合作可能无法实现，且未来合作可能需投入大量资源、稀释股东股权、承担大量实际或或有负债等[240][241] - 若公司无法建立销售和营销能力或与第三方达成营销协议，可能无法成功商业化依曲帕米或未来产品候选药物[243] - 即使依曲帕米或未来产品候选药物获得营销批准，也可能无法获得医生、患者、第三方付款人等医疗界人士的市场认可[244] - 公司对医生、患者、第三方付款人等医疗界人士进行依曲帕米或未来产品候选药物益处教育的努力可能需要大量资源且可能不成功[248] - 即使依曲帕米获得批准，其成功也取决于正确使用，且生产规模扩大可能增加制造错误风险[249] - 若依曲帕米和未来产品候选药物的市场机会小于公司估计，公司业务可能受到不利影响[250] 市场竞争与医保报销 - 公司可能面临来自全球各大制药公司、专业制药公司和生物技术公司等的激烈竞争，竞争对手可能先于公司获得药物监管批准[252][254] - 公司产品商业化后可能面临医保覆盖和报销问题，影响市场接受度和销售[258][259] 产品责任与监管风险 - 产品责任诉讼可能导致公司承担巨额赔偿，限制产品商业化，公司产品责任险每次事故最高保额和累计损失限额均为1000万加元[260][265] - 公司产品在美国获批不代表在其他国家获批，获得国外监管批准可能面临延迟、困难和成本增加[266] - 即使产品获得监管批准，仍需持续接受监管，违反规定可能面临处罚[268][271][272][275] - 监管政策可能变化，公司若无法适应可能失去营销批准，影响盈利能力[274] 法律法规合规 - 公司与客户、医生和第三方支付方的关系受医疗保健欺诈和滥用、虚假索赔、健康信息隐私和安全等法律约束[277] - 联邦反回扣法禁止为诱导患者转诊或使用产品服务而提供报酬，违反可能构成虚假索赔[278] - 联邦虚假索赔和民事罚款法禁止提交虚假或欺诈性索赔，隐瞒支付义务[279] - 联邦HIPAA法禁止欺诈医疗福利计划，违反无需实际知晓法规或特定意图[280] - 确保业务安排符合医疗保健法律法规可能成本高昂，违规可能面临重大处罚[286] - 2017年《减税与就业法案》废除了《患者保护与平价医疗法案》（PPACA）的“个人强制保险”条款，自2019年1月1日起生效[288] - 2020年联邦支出法案永久取消了PPACA规定的“凯迪拉克”税、医疗器械税，自2020年1月1日起生效，自2021年1月1日起取消健康保险公司税[288] - 医疗立法改革措施可能对公司业务和运营结果产生负面影响，如PPACA面临司法和议会挑战，其废除或替换结果不明[288][289] - 美国政府加强对药品定价的审查，出台多项控制药品成本的措施，未来可能限制政府支付金额，影响公司产品需求和定价[290] 第三方依赖风险 - 公司依赖第三方生产依曲帕胺及未来产品候选药物的临床和商业供应，若第三方无法满足要求，会影响产品获批和商业化[294][295] - 公司依靠合同研究组织（CRO）进行依曲帕胺的3期临床试验及未来临床试验，若CRO表现不佳，可能导致临床试验延迟、数据不可靠等问题[300][301] - 若与CRO的关系终止，公司可能难以找到替代方或在合理商业条款下合作，更换CRO会带来成本增加和时间延迟[305] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，对数据管理的直接控制较少，存在数据泄露风险，可能损害公司声誉并导致法律责任[302] - etripamil通过鼻喷雾装置给药，该装置由单一来源供应商提供，供应存在不可预测性，可能对商业化计划和公司业务财务状况产生重大不利影响[307][309] 知识产权风险 - 若公司无法获得和维持etripamil或未来产品候选药物的专利保护，或专利保护范围不够广泛，竞争对手可能开发和商业化类似药物，损害公司商业化能力[312] - 生物技术和制药公司的专利地位高度不确定，专利法律的变化或解释可能降低公司专利价值或缩小保护范围[313] - 公司可能未意识到所有与etripamil或未来产品候选药物相关的第三方知识产权，专利申请的不确定性可能影响公司专利权利的有效性和商业价值[314][315] - 公司待决和未来的专利申请可能无法获得有效专利，竞争对手可能绕过公司专利或挑战其有效性，公司可能需要进行专利诉讼[316] - 获得和维持专利保护依赖于遵守政府专利机构的各种要求，不遵守可能导致专利或专利申请失效，影响公司业务[318][319] - 专利期限可能不足以保护公司产品候选药物的竞争地位，公司寻求专利期限延长可能被拒绝，竞争对手可能提前推出药物[322] - 公司商业成功部分取决于能否在不侵犯第三方知识产权的情况下开展业务，否则可能面临诉讼、需获取许可、承担赔偿等风险[327][328] - 公司可能需从第三方获取知识产权许可，但可能无法以合理条件获得，从而损害业务[329] - 公司可能面临员工等不当使用或披露第三方商业秘密、前员工或顾问主张专利所有权等相关索赔[330][331] - 美国及其他国家专利法律变化可能削弱公司获取和执行专利的能力，降低专利价值[332][333] - 公司难以在全球保护知识产权，国外维权成本高、效果可能不佳，会对业务产生负面影响[334][335] - 依赖第三方需共享专有信息，增加信息被挪用或披露风险，可能损害业务和运营结果[336][337] - 公司商标可能被侵权或成功挑战，需重新打造品牌，且可能无法有效维护商标权益[340] - 公司产品专有名称需获FDA批准，若被反对需投入额外资源确定合适名称[341] - 公司难以保护专有信息的机密性，竞争对手可能独立开发等效技术，损害公司竞争地位[342][343] 人员与公司治理 - 公司未来成功依赖关键高管和合格人员的留用与吸引，人员流失可能阻碍业务目标实现[346][347] - 截至2019年12月31日，公司有30名全职员工[348] - 公司作为新兴成长公司（EGC），将持续至2024年12月31日、年总收入至少达10.7亿美元、被视为大型加速申报公司（非关联方持有的普通股市值超7亿美元）或三年内发行超10亿美元非可转换债务中较早发生的时间点[378] - 公司不可撤销地选择不利用EGC对新或修订会计准则的豁免[379] - 公司作为上市公司将持续产生额外成本，管理层需投入大量时间进行合规工作[380] - 公司虽为美国国内申报公司，但在加拿大注册并设有总部，可能难以送达法律程序或执行对其的判决[382] - 公司受魁北克公司法管辖，重大公司交易一般需股东三分之二多数投票，而美国特拉华州一般只需多数投票[385] - 持有公司5%或更多普通股的股东可要求召开特别股东大会，此权利在特拉华州公司法中不存在[385] - 公司章程细则规定了股东提名董事候选人的提前通知程序[387] - 任何包含董事选举提名的股东提案，必须由合计代表公司至少5%股份或某类/系列股份的股东签署[387] 其他风险 - 公司业务涉及危险材料使用，需遵守环境法律法规，存在污染风险，可能导致业务中断和高额赔偿，且公司未购买危险废物保险[292] - 若合作方不符合适用法律，可能面临制裁，相关法律诉讼会使公司产生高额费用、增加运营损失并影响股价[287] - 欧盟GDPR对严重违规行为的处罚最高可达全球年营业额的4%或2000万欧元，以较高者为准[352]

业绩总结 - 公司于2019年5月成功进行9500万美元的首次公开募股[5] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为1.365亿美元，预计可支持运营至2021年第三季度[5] 用户数据 - PSVT在美国的患者数量约为200万，市场潜力巨大[5] - 每年新诊断的PSVT患者约为30万，接受治疗的患者约为60万[49] - 预计目标可达市场（TAM）超过80万名患者，40%的患者每年有至少1次急诊就诊[51] - 预计每年有超过15万次急诊就诊与PSVT相关[10] 新产品和新技术研发 - Etripamil在终止PSVT方面的临床试验显示，70mg剂量的患者在15分钟内的转化率为87%[22] - Etripamil的70mg剂量在临床试验中表现出中位数转化时间小于3分钟[24] - Etripamil的70mg剂量未显示出平均血压下降[29] - Etripamil预计将减少50%-75%的急诊就诊和住院[53] - Etripamil的开发计划包括NODE-301（关键疗效研究）和NODE-303（开放标签安全研究），预计在2020年上半年发布数据[63] - Etripamil被视为25年来PSVT领域的首个新药治疗方案，具有专有知识产权保护至2036年[63] 市场扩张 - Etripamil的专利保护将持续至2036年，具有独特的市场竞争优势[5] - 美国每年医疗支出约为30亿美元，约有200万名确诊PSVT患者[49] - 目前的治疗方案中，约80,000例心导管消融手术每年进行，但仅有约10%的患者选择此方案[10] 负面信息 - PSVT患者中，约40%每年有至少2次持续超过10分钟的发作[46] - 目前PSVT患者的管理中，约60%由心血管专家管理，30%由初级保健医生管理[56]

财务数据关键指标变化 - 公司2019年和2018年前九个月净亏损分别为3690万美元和1350万美元，截至2019年9月30日累计亏损9520万美元[75] - 2019年和2018年前九个月研发费用分别为2783.6万美元和955.2万美元[81] - 2019年和2018年第三季度研发费用分别为954.5万美元和391.1万美元[81] - 2019年第三季度研发费用为950万美元，较2018年同期增加560万美元，增幅144%；前九个月研发费用为2780万美元，较2018年同期增加1830万美元，增幅191%[90] - 2019年第三季度一般及行政费用为210.4万美元，较2018年同期增加150万美元，增幅226%；前九个月为472.5万美元，较2018年同期增加290万美元，增幅158%[93] - 2019年第三季度商业费用为207.6万美元，较2018年同期增加80万美元，增幅69%；前九个月为642.8万美元，较2018年同期增加410万美元，增幅176%[94] - 2019年第三季度利息收入净额为82.1万美元，较2018年同期增加73.6万美元，增幅865.9%；前九个月为199.3万美元，较2018年同期增加172.8万美元，增幅652.1%[89] - 2019年第三季度净亏损为1280万美元，较2018年同期增加710万美元，增幅125.1%；前九个月为3690万美元，较2018年同期增加2350万美元，增幅175.1%[89] - 2019年前九个月经营活动净现金使用量为3450万美元，较2018年同期增加2080万美元，增幅151.5%[106] - 2019年前九个月投资活动净现金使用量为3030万美元，2018年同期为提供700万美元[109] - 2019年前九个月融资活动净现金流入为8540万美元，2018年同期为3.7万美元[110] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.365亿美元，累计亏损为9520万美元[98] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为13650万美元[126] 公司融资情况 - 2019年4月26日公司进行1比5.3193的反向股票分割[77] - 2019年5月13日公司完成首次公开募股，发行550万股普通股，每股发行价15美元，承销商全额行使超额配售权额外购买82.5万股，公司获得净收益8540万美元[78] - 上市前公司通过向合格投资者出售可转换优先股融资1.388亿美元，2019年5月首次公开募股获得净收益8540万美元[97] 业务线临床试验进展 - 依曲帕米尔2期临床试验显示70mg剂量15分钟内诱导性PSVT终止率为87%，安慰剂组为35%[69] - NODE - 301试验目标PSVT事件数从100个提高到150个，预计2020年上半年中期获得顶线数据[70] - 公司计划2020年开展依曲帕米尔治疗房颤伴快速心室率的概念验证临床试验[72] 公司费用预期 - 公司预计在提交新药申请前约一年，商业费用将大幅增加[86] - 公司预计未来几年将继续产生大量费用和不断增加的运营亏损[76] 租赁相关数据 - 2019年1月1日采用新租赁准则，记录了0.3百万美元的使用权资产和相应租赁负债[116] - 确定租赁付款现值的增量借款利率为8%[120] - 截至2019年9月30日，两项使用权资产分别为321千美元和401千美元，九个月内确认的使用权资产为 - 129千美元，总计593千美元[121] - 2019年9月30日止九个月，经营租赁费用为202,000美元[121] - 截至2019年9月30日，未来最低租赁付款额：2019年10月1日至2020年9月30日为389千美元，2020年10月1日至2021年9月30日为131千美元，2021年10月1日至2022年9月30日为109千美元，减去利息47千美元[122] 财务风险评估 - 公司认为利率立即上升或下降10%不会对投资组合公允价值产生重大影响[126] - 截至2019年9月30日，公司以加元计价的净货币资产相当于0.9美元[127] - 公司认为当前汇率上升或下降10%不会对合并财务结果产生重大影响[129] 会计准则采用情况 - 公司选择不利用新兴成长公司的延期过渡期，按非新兴成长上市公司要求采用新会计准则[123]

公司业务概况 - 公司是临床3期生物制药公司，致力于开发和商业化用于治疗心血管疾病的依曲帕米[68] 产品临床试验情况 - 依曲帕米2期临床试验显示，70mg剂量在15分钟内终止诱导性PSVT的比率为87%，而安慰剂为35%[69] - NODE - 301试验目标PSVT事件数从100个增加到150个，事件发生率超初始预期，预计2020年上半年获得顶线数据[70] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2019年6月30日止六个月，公司净亏损2410万美元，2018年同期为780万美元，累计亏损8240万美元[74] - 2019年第二季度净亏损为1370万美元，2018年同期为360万美元；2019年前六个月为2410万美元，2018年同期为780万美元[93] 财务数据关键指标变化 - 融资情况 - 2019年5月13日公司完成首次公开募股，发行550万股普通股，承销商全额行使超额配售权购买82.5万股，净收益8540万美元[75] - IPO前公司通过向合格投资者出售可转换优先股融资1.388亿美元，2019年5月IPO获得净收益8540万美元[94] 财务数据关键指标变化 - 股票分割 - 2019年4月26日公司进行1比5.3193的反向股票分割[76] 财务数据关键指标变化 - 各项费用 - 2019年6月30日止三个月，研发费用为1052.7万美元，2018年同期为255.1万美元，增长313%；六个月研发费用为1829.2万美元，2018年同期为564.2万美元，增长224%[80][88] - 2019年6月30日止三个月，一般及行政费用为164.1万美元，2018年同期为75万美元，增长119%；六个月为262万美元，2018年同期为118.9万美元，增长120%[88] - 2019年6月30日止三个月，商业费用为216.6万美元，2018年同期为37.5万美元，增长478%；六个月为435.2万美元，2018年同期为110万美元，增长296%[88] - 2019年第二季度研发费用为1050万美元，较2018年同期增加800万美元，增幅313%；2019年前六个月研发费用为1830万美元，较2018年同期增加1270万美元，增幅224%[89] - 2019年第二季度一般及行政费用增加90万美元，增幅119%；2019年前六个月增加140万美元，增幅120%[90] - 2019年第二季度商业费用增加180万美元，增幅478%；2019年前六个月增加330万美元，增幅296%[91] 财务数据关键指标变化 - 利息收入 - 2019年6月30日止三个月，利息收入为67.2万美元，2018年同期为8.9万美元，增长655%；六个月为117.2万美元，2018年同期为18万美元，增长551%[88] - 2019年第二季度净利息收入为70万美元，2018年同期为10万美元；2019年前六个月为120万美元，2018年同期为20万美元[92] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2019年前六个月经营活动使用现金2620万美元，2018年同期为810万美元；投资活动使用现金3500万美元，2018年同期提供现金1500万美元；融资活动提供现金8610万美元，2018年同期为3.7万美元[101] 财务数据关键指标变化 - 租赁情况 - 2019年1月1日起采用新租赁准则，记录使用权资产和租赁负债30万美元[110] - 确定租赁付款现值的增量借款利率为8%[112] - 截至2019年1月1日，公司经营租赁使用权资产为32.1万美元，截至2019年6月30日为24.3万美元[113] - 2019年上半年，公司确认使用权资产减少7.8万美元，经营租赁费用7.8万美元计入综合损益表和现金流量表[113] - 截至2019年6月30日，公司未来最低租赁付款额为24.9万美元，扣除利息后为23.6万美元[114] 财务数据关键指标变化 - 现金、投资及资产情况 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.458亿美元，累计亏损为8240万美元[95] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.458亿美元，主要由银行存款和保证投资证书组成[117] - 截至2019年6月30日，公司以加元计价的净货币资产相当于40万美元[119] 财务数据关键指标变化 - 汇率及利率影响 - 公司认为利率立即上升或下降10%不会对投资组合的公允价值产生重大影响[117] - 公司认为加元兑美元汇率波动可能影响公司亏损、资产价值和股东权益[120] - 公司认为当前汇率上升或下降10%不会对合并财务结果产生重大影响[121] 财务数据关键指标变化 - 会计准则采用 - 公司选择不利用新兴成长公司的延期过渡期，按非新兴成长上市公司要求采用新会计准则[116] 财务数据关键指标变化 - 投资及风险对冲情况 - 公司未开展交易或投机性投资，也未使用衍生品对冲外汇风险[117][119]

公司业务概况 - 公司是临床3期生物制药公司，致力于开发和商业化用于治疗心血管疾病的依曲帕米[77] 产品临床试验数据 - 依曲帕米2期临床试验中，选定用于3期试验的剂量在15分钟内终止诱导性PSVT的比率为87%，而安慰剂为35%[78] 公司净亏损情况 - 2019年和2018年第一季度，公司净亏损分别为1050万美元和420万美元，截至2019年3月31日，累计亏损6870万美元[80] 首次公开募股情况 - 2019年5月13日，公司完成首次公开募股，发行550万股普通股，每股发行价15美元，承销商全额行使超额配售权，额外购买82.5万股，公司获得净收益约8550万美元[82] 反向股票分割情况 - 2019年4月26日，公司进行1比5.3193的反向股票分割[83] 费用指标变化 - 2019年第一季度研发费用为776.5万美元，较2018年的309.1万美元增加467.4万美元，增幅151%[86][93] - 2019年第一季度一般及行政费用为97.9万美元，较2018年的43.9万美元增加54万美元，增幅123%[93] - 2019年第一季度商业费用为218.6万美元，较2018年的72.5万美元增加146.1万美元，增幅202%[93] 利息收入变化 - 2019年和2018年第一季度，扣除银行费用后的利息收入分别为50万美元和9万美元，增幅456%[93] 资金状况及运营支持 - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为7130万美元，预计现有资金加上首次公开募股净收益足以支持运营至2021年第三季度[101][102] 经营活动净现金使用量变化 - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为1473.3万美元，较2018年的472.3万美元增加1001万美元，增幅212%[107] 投资活动现金流入变化 - 2019年第一季度无投资活动现金流入，2018年同期因赎回约700万美元短期投资提供700万美元现金，同比减少699.6万美元，降幅100%[107][111] 融资活动现金提供变化 - 2019年和2018年第一季度融资活动分别提供2.5万美元和3万美元，均来自股票期权行使，同比减少0.5万美元，降幅17%[107][112] 新租赁准则相关情况 - 2019年1月1日采用新租赁准则，记录使用权资产和租赁负债0.3万美元[117] 经营租赁剩余情况 - 截至2019年3月31日，公司有一项剩余租期不足12个月的经营租赁，剩余租金支付为2.2万美元[118] 租赁相关利率及摊销情况 - 确定租赁付款现值时采用8%的增量借款利率[120] - 截至2019年3月31日，经营租赁使用权资产已摊销约3.9万美元[120] 经营租赁费用情况 - 2019年第一季度经营租赁费用4.4万美元，包含在综合损益表的一般及行政经营费用中[121] 现金、现金等价物和短期投资构成 - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为7130万美元，主要由银行存款和保证投资证书组成[125] 净货币资产情况 - 截至2019年3月31日，公司以加元计价的净货币资产相当于0.7万美元[126]

业绩总结 - 公司在2020年上半年将进行心血管领域的第三阶段临床试验数据发布[5] - Etripamil是25年来首个针对PSVT的新药治疗[5] - Etripamil的专利保护将持续到2036年[5] 用户数据 - PSVT在美国的患者数量约为200万，市场潜力巨大[5] - 每年新诊断PSVT患者约30万，治疗患者约60万[40] - 每年因PSVT导致的急诊就诊和住院超过150,000次[10] - PSVT患者中，约40%的患者每年有至少1次急诊就诊[37] 市场潜力 - 美国PSVT市场年医疗支出约为30亿美元，诊断患者约200万[40] - 每年约有80,000例心导管消融手术，但仅有约10%的患者选择此手术[10] - 每年进行的PSVT消融手术约为8万例[40] - Etripamil的目标可寻址市场（TAM）为80万，预计Etripamil患者为40万[42] - 每年预计Etripamil患者数量为28万，预计每位患者每年使用3次Etripamil[42] 产品研发 - Etripamil在70mg剂量下的PSVT转化率为87%，显著高于安慰剂的35%[22] - Etripamil在70mg剂量下的中位转化时间少于3分钟[24] - FDA已为Etripamil在PSVT的开发提供了明确的监管路径[29] 财务状况 - 公司现金及现金等价物为7120万美元（2019年第一季度，未经审计）[44] - 2019年5月的首次公开募股（IPO）净收益为8800万美元，资金可持续至2021年第三季度[44]